Retos y oportunidades de la investigación en Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos 24 – 26 de junio de 2015 Universidad Pública de Navarra

Organiza/Antolatzailea:

Patrocina/Babeslea:

Curso de verano

“Retos y oportunidades de la investigación en Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos” 24 – 26 de junio de 2015 (15 horas)

Universidad Pública de Navarra 1. DIRECCIÓN DEL CURSO Dra. Esther Vicente Cemborain, profesora asociada del Departamento de Ciencias de la Salud (área de Bioquímica y Biología Molecular) de la Universidad Pública de Navarra y técnico de investigación, en el Instituto de Salud Pública y Laboral de Navarra (ISPLN), del Registro Poblacional de Enfermedades Raras de Navarra (RERNA), integrado en la Red española de Registros para la investigación de Enfermedades Raras – SpaniRDR. 2. ORGANIZACIÓN

Universidad Pública de Navarra 3. PATROCINADOR

Alexion Pharma Spain 4. CONTENIDOS El presente curso abordará la actualizad de la investigación en enfermedades raras y medicamentos huérfanos, así como las posibilidades de desarrollo, comercialización y gestión de éstos últimos. El objetivo es acercar a los asistentes los últimos avances en la investigación científica de estas enfermedades y las dificultades a las que se enfrenta. Este curso cuenta con ponentes expertos en las diferentes áreas implicadas: científicos de prestigio de investigación básica y aplicada, clínicos, técnicos y gestores sanitarios de diversas especialidades, personal de la industria farmacéutica, pacientes... 5. PÚBLICO OBJETIVO Alumnado y profesorado universitario en general y del ámbito de las Ciencias de la Salud y Experimentales, en particular. Profesionales de Medicina, Farmacia, Investigación biomédica, etc. Alumnado y profesorado de Educación Secundaria. Y cualquier persona interesada en las enfermedades raras.

6. PROGRAMA DEL CURSO MIÉRCOLES 24 DE JUNIO. 16:30 a 19:30 h. – Taller: Las Enfermedades Raras en la consulta de Atención Primaria. ¿Pacientes raros o médicos incómodos? Protocolo DICE-APER. Investigación y registro. Ponentes: Miguel García Ribes; Andrés Alvarado; Esther Vicente. JUEVES 25 DE JUNIO. 09:00 a 09:30 h. – Inauguración del curso. Intervienen: Autoridades de la Universidad Pública de Navarra y del Departamento de Salud de Navarra (por determinar); y Esther Vicente. 09:30 a 09:45 h. – Presentación del curso. Ponente: Esther Vicente. 09:45 a 11:15 h. – Algunos proyectos de investigación clínica en Navarra: Enfermedad de Huntington y Esclerosis Lateral Amiotrófica. Ponentes: María A. Ramos y Leyre Martínez. 11:15 a 11:45 h. – Pausa para café. 11:45 a 12:30 h. – Investigación en el IIER. Ponente: Ignacio Abaitua. 12:30 a 13:15 h. – Investigación en CIBERER. Ponentes: Carmen Ayuso o Miguel Ángel Martín. 13:15 a 14:00 h. – Debate – coloquio con los ponentes del día. Modera: Esther Vicente. 14:00 a 16:00 h. – Pausa para comer. 16:00 a 18:00 h. – Mesa de terapias avanzadas: Genómica y proteómica; Terapia génica; Terapia celular. Ponentes: investigadores de IdiSNA. VIERNES 26 DE JUNIO. 09:00 a 09:30 h. – Mesa redonda: Medicamentos Huérfanos, ¿cómo gestionamos los resultados de la investigación? Presenta: Anna Salazar. 09:30 a 10:00 h. – Perspectiva desde las asociaciones de pacientes. Ponente: José Mª Casado. 10:00 a 10:30 h. – Perspectiva de la Industria Farmacéutica. Ponente: Joan Montaner. 10:30 a 11:00 h. – Perspectiva desde el ámbito clínico. Ponente: Francisco Sala. 11:00 a 11:30 h. – Pausa para café. 11:30 a 12:00 h. – Perspectiva de la Farmacia Hospitalaria. Ponente: Maite Sarobe. 12:00 a 12:30 h. – Perspectiva de la Administración Sanitaria. Ponente: Isabel Ansa. 12:30 a 13:15 h. – Debate – coloquio con los ponentes del día. Modera: Anna Salazar. 13:15 a 14:00 h. – Conclusiones y clausura del curso. Intervienen: Autoridades de la Universidad Pública de Navarra y del Departamento de Salud de Navarra (por determinar); y Esther Vicente

7. PARTICIPANTES  Ignacio Abaitua Borda. Jefe del área de Epidemiología de las Enfermedades Raras del Instituto de Investigación en Enfermedades Raras (IIER) – Instituto de Salud Carlos III.  Andrés Alvarado García. Responsable del Sistema de Información sobre Enfermedades Raras de la Consejería de Sanidad y Servicios Sociales de Cantabria. SpainRDR.  Isabel Ansa Erice. Directora General del Departamento de Salud, Gobierno de Navarra.  Carmen Ayuso García. Jefa del Departamento de Genética de la Fundación Jiménez Díaz (Madrid). Miembro del Comité de Dirección del CIBERER.  José Mª Casado Aguilera. Presidente de Retina Navarra. Secretario de la asociación GERNA y coordinador de FEDER para Navarra.  Miguel García Ribes. Coordinador del Grupo de Genética Clínica y Enfermedades Raras de la Sociedad Española de Medicina Familiar y Comunitaria (SEMFyC). SpainRDR.  Miguel Ángel Martín Casanueva. Adjunto del Servicio de Bioquímica Clínica del Hospital Universitario 12 de octubre (Madrid). Miembro del Comité de Dirección del CIBERER.  Leyre Martínez Merino. Especialista en Neurología e investigadora del grupo de enfermedades de la neurona motora, Complejo Hospitalario de Navarra.  Joan Montaner Picart. Director Médico de Alexion Pharma Spain.  María A. Ramos Arroyo. Jefa Servicio de Genética, Complejo Hospitalario de Navarra.  Francisco Sala Pericas. Jefe Sección de Laboratorio, Servicio de Hematología, Complejo Hospitalario de Navarra.  Maite Sarobe Carricas. Jefa del Servicio de Farmacia, Complejo Hospitalario de Navarra. 8. MATRÍCULA Y CONCESIÓN DE CRÉDITOS Matrícula

gratuita.

Necesaria

inscripción.

https://www.unavarra.es/estudios/otra-

formacion/cursos-de-verano/matricula?submenu=yes

Convalidable por 1 créditos de libre elección o 1 ECTs. Asistencia obligatoria a un mínimo del 90% de las horas lectivas programadas. 9. LUGAR DE CELEBRACIÓN Facultad de Ciencias de la Salud. Universidad Pública de Navarra. Avenida Barañain, s/n. 31008 Pamplona. 10. COLABORADORES