Evaluación Económica de Intervenciones Sanitarias

Evaluación Económica de Intervenciones Sanitarias Coordinadores: Tatiana Dilla José Antonio Sacristán

Lilly

00 portadilla

12/9/06

17:10

Página I

Evaluación Económica de Intervenciones Sanitarias

Coordinadores:

Tatiana Dilla José Antonio Sacristán

Lilly

00 portadilla

Una compañia

12/9/06

17:10

Página II

ELSEVIER

© 2006 Ediciones Doyma, S.L. Travesera de Gracia, 17-21 08021 Barcelona Reservados todos los derechos. El contenido de esta publicación no puede ser reproducido, ni transmitido por ningún procedimiento electrónico o mecánico, incluyendo fotocopia, grabación magnética, ni registrado por ningún sistema de recuperación de información, en ninguna forma, ni por ningún medio, sin la previa autorización por escrito del titular de los derechos de explotación de la misma.

Depósito legal: M-37747-2006 ISBN: 84-7592-851-X

Lilly

00-Sumario

5/9/06

17:38

Página 1

Sumario

PRESENTACIÓN .......................................................................................................................

I

J.A. Sacristán y T. Dilla

INTRODUCCIÓN .......................................................................................................................

1

Evaluación económica en medicina ....................................................................................

3

J.A. Sacristán, V. Ortún-Rubio, J. Rovira, L. Prieto y F. García-Alonso, por el Grupo ECOMED Med Clin (Barc). 2004;122(10):379-82

La economía de la salud y su aplicación a la evaluación ..................................................

7

V. Ortún-Rubio, J.L. Pinto-Prades y J. Puig-Junoy Aten Primaria. 2001;27(1):62-4

Desarrollos recientes de la evaluación económica en salud .............................................

11

J. Rovira Med Clin (Barc). 2000;114 Supl 3:8-14

Economía y medicina ...........................................................................................................

19

V. Ortún-Rubio Med Clin (Barc). 1987;88(10):411-3

De la efectividad clínica a la eficiencia social ....................................................................

23

V. Ortún-Rubio y F. Rodríguez Artalejo Med Clin (Barc). 1990;95(10):385-8

Estudios de farmacoeconomía: ¿por qué, cómo, cuándo y para qué? J. Soto Álvarez ..........................................................................................................................

27

MEDIFAM 2001;11(3):147-55

Applying economics in a hostile environment: the health sector ......................................

37

A. Williams Gac Sanit. 2001;15(1):68-73

Farmacoeconomía: el cálculo de la eficiencia .................................................................... J.A. Sacristán, J. Soto, J. Reviriego e I. Galende Med Clin (Barc). 1994;103(4):143-9

43

Lilly

00-Sumario

5/9/06

17:38

Página 2

Evaluación económica de intervenciones sanitarias METODOLOGÍA ........................................................................................................................

51

Análisis de costes y resultados en la evaluación económica de las intervenciones sanitarias...........................................................................................

53

L. Prieto, J.A. Sacristán, J.L. Pinto, X. Badia, F. Antoñanzas y J. del Llano Med Clin (Barc). 2004;122(11):423-9

Los costes en la evaluación económica de tecnologías sanitarias...................................

61

J. Puig-Junoy, V. Ortún-Rubio y J.L. Pinto-Prades Aten Primaria. 2001;27(3):186-9

Análisis coste-efectividad en la evaluación económica de intervenciones sanitarias .....

65

L. Prieto, J.A. Sacristán, F. Antoñanzas, C. Rubio-Terrés, J.L. Pinto y J. Rovira, por el Grupo ECOMED Med Clin (Barc). 2004;122(13):505-10

El análisis coste-efectividad en sanidad .............................................................................

71

J.L. Pinto-Prades, V. Ortún-Rubio y J. Puig-Junoy Aten Primaria. 2001;27(4):275-8

Medida de la calidad de vida relacionada con la salud .....................................................

75

M. Herdman Med Clin (Barc). 2000;114 Supl 3:22-5

Análisis coste-utilidad ..........................................................................................................

79

J.L. Pinto-Prades, J. Puig-Junoy y V. Ortún-Rubio Aten Primaria. 2001;27:569-73

El análisis coste-beneficio en sanidad ...............................................................................

85

J. Puig-Junoy, J.L. Pinto-Prades y V. Ortún-Rubio Aten Primaria. 2001;27:422-7

Métodos utilizados para realizar evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias ................................................................................................

91

C. Rubio-Terrés, J.A. Sacristán, X. Badia, E. Cobo y F. García Alonso, por el Grupo ECOMED Med Clin (Barc). 2004;122(15):578-83

Inclusión de análisis farmacoeconómicos en ensayos clínicos: principios y prácticas ....... J. Soto Álvarez Med Clin (Barc). 2003;120(6):227-35

97

Papel de los modelos en las evaluaciones económicas en el campo sanitario...............

107

J.M. Rodríguez Barrios Farm Hosp. 2004;28(4):231-42

Introducción a la utilización de los modelos de Markov en el análisis farmaeconómico ............................................................................................ C. Rubio-Terrés Farm Hosp. 2000;24(4):241-7

119

Lilly

00-Sumario

5/9/06

17:38

Página 3

Sumario Análisis de la incertidumbre en las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias ................................................................................................

127

C. Rubio-Terrés, E. Cobo, J.A. Sacristán, L. Prieto, J. del Llano y X. Badia, por el Grupo ECOMED Med Clin (Barc). 2004;122(17):668-74

Estudios de evaluación económica en salud......................................................................

135

J. Rovira-Forns y F. Antoñanzas-Villar Med Clin (Barc). 2005;125 Supl 1:61-71

UTILIZACIÓN DE LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS EN LA TOMA DE DECISIONES ....

147

Utilización de las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias.......................

149

J.A. Sacristán, J. Rovira, V. Ortún, F. García-Alonso, L. Prieto y F. Antoñanzas, por el Grupo ECOMED Med Clin (Barc). 2004;122(20):789-95

El establecimiento de prioridades ....................................................................................... V. Ortún-Rubio, J.L. Pinto Prados y J. Puig-Junoy Aten Primaria. 2001;27(9):673-6 Medicina coste-efectiva y medicina basada en la evidencia: su impacto en el proceso de decisions clínicas ....................................................................................

157

161

J. del Llano y J. Oliva Moreno Med Clin (Barc). 2000;114 Supl 3:34-41

¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España? ....................................................

169

J.A. Sacristán, J. Oliva Moreno, J. del Llano, L. Prieto y J.L. Pinto Gac Sanit. 2002;16(4):334-43

Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en atención primaria ...................................................................

179

J. Oliva Moreno, J. del Llano, F. Antoñanzas, C. Juárez, J. Rovira, M. Figueras y J. Gérvas Cuadernos de Gestión para el profesional de AP. 2001;7(4):192-202

Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en el ámbito hospitalario ............................................................

191

J. Oliva Moreno, J. del Llano, F. Antoñanzas, C. Juárez, J. Rovira y M. Figueras Gestión Hospitalaria 2000;11(4):171-9

Aplicación de los estudios farmacoeconómicos en el hospital.........................................

201

F.J. Carrera-Hueso Med Clin (Barc). 1998;111(9):347-53

Evaluación económica de medicamentos: aplicaciones prácticas para los diferentes agentes decisores ................................................................................ J. Soto y P. Fernández Med Clin (Barc). 1998;110(18):699-702

209

Lilly

00-Sumario

5/9/06

17:38

Página 4

Evaluación económica de intervenciones sanitarias La introducción de tecnologías en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho ..............

213

A. García-Altés Gac Sanit. 2004;18(5):398-405

Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000 ....................................................................................

221

J. Oliva Moreno, J. del Llano y J.A. Sacristán Gac Sanit. 2002;16 Supl 2:2-11

EJEMPLOS PRÁCTICOS DE EVALUACIONES ECONÓMICAS ............................................

231

COSTE-BENEFICIO Análisis coste-beneficio de la búsqueda activa de tuberculosis pulmonar en población reclusa a su ingreso en prisión .....................................................................

233

V. Martín, A. Domínguez y J. Alcalde Gac Sanit. 1997;11(5):221-30

Análisis coste-beneficio del programa de detección precoz de enfermedades metabólicas en la Comunidad Autónoma Vasca ................................................................

243

I. Mugarra Bidea y J.M. Cabasés Hita Gac Sanit. 1990;4(19):140-4

COSTE-EFECTIVIDAD Estudio de coste-efectividad del tratamiento de la hipertensión arterial en Cataluña ....

249

P. Plans Rubió, R. Tresserras Gaju, E. Navas Alcalá y H. Pardell Alentá Med Clin (Barc). 2002;118(6):211-6

Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico..........................................................................................................

255

F. Antoñanzas y F. Portillo Gac Sanit. 2003;17(5):393-403

Coste-efectividad de drotecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en España ..............................................................................................

267

J.A. Sacristán, L. Prieto, T. Huete, A. Artigas, X. Badia, C. Chinn y P. Hudson Gac Sanit. 2004;18(1):50-7

COSTE-UTILIDAD Análisis coste-utilidad del tratamiento de la esclerosis múltiple remitente-recidivante con acetato de glatiramero o interferón beta en España................................................... C. Rubio-Terrés, I. Arístegui Ruiz, F. Medina Redondo y G. Izquierdo Ayuso Farm Hosp. 2003;27(3):159-65

275

Lilly

00-Sumario

5/9/06

17:38

Página 5

Sumario Análisis de coste-efectividad de la ventilación mecánica y del tratamiento intensivo de pacientes en situación crítica ........................................................................

283

J.M. Rodríguez Roldán, P. Alonso Cuesta, J. López Martínez, F. del Nogal Sáez, M.J. Jiménez Martín y J. Suárez Saiz Med Intensiva. 2002;26(8):391-8

OTROS RECURSOS DE INTERÉS...........................................................................................

291

Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado...........................

293

A. Domínguez-Castro y A. Iñesta-García Gac Sanit. 2004;18(4):295-304

Establecimiento de un área de profundización en farmacoeconomía .............................. A. Domínguez Castro y A. Iñesta García Farm Hosp. 2004;28(5):375-83

303

Lilly 00Prólogo

5/9/06

17:39

Página I

Presentación

La evaluación económica de intervenciones sanitarias ha experimentado un fuerte desarrollo durante los últimos años. La necesidad de conciliar unos recursos limitados con una demanda cada vez mayor, ha hecho que el criterio de eficiencia haya empezado a utilizarse en el establecimiento de prioridades por parte de gestores y políticos sanitarios. Dicho interés se ha visto reflejado en un incremento del número de artículos sobre el tema publicados en revistas científicas. El presente libro tiene como objetivo recoger los artículos más relevantes publicados sobre el tema en España durante los últimos años. Somos conscientes de que pueden faltar artículos que merecerían formar parte de esta selección, pero por razones de espacio no han podido incluirse. Esto es inevitable en cualquier obra de estas características. Pero lo que sí creemos es que la selección realizada es una buena muestra de los trabajos de mayor impacto publicados en nuestro país. El libro se divide en cinco grandes bloques: introducción, metodología, utilización de las evaluaciones económicas en la toma de decisiones, ejemplos prácticos de evaluaciones económicas y otros recursos de interés. Esta estructura permite que el lector realice una inmersión secuencial en esta disciplina de la mano de los principales autores que han contribuido a la investigación, desarrollo e implantación de esta materia en nuestro país. En la recopilación ocupan un lugar destacado los seis artículos publicados en Medicina Clínica en 2004 bajo el título “Serie de Evaluación Económica para Clínicos”. La serie fue posible gracias a la colaboración del Grupo ECOMED, al que queremos dar las gracias por su apoyo y por su compromiso con todos aquellos proyectos encaminados a que la evaluación económica ocupe el lugar que merece. Para terminar, queremos expresar nuestro agradecimiento a Ediciones Doyma por su inestimable colaboración en la edición de este libro y a todos los autores de los artículos que lo componen.

José Antonio Sacristán y Tatiana Dilla

I

01- pag 1-6

8/9/06

10:05

Página 1

Introducción • Evaluación económica en medicina ....................................

3

• La economía de la salud y su aplicación a la evaluación ......

7

• Desarrollos recientes de la evaluación económica en salud ............................................................................

11

• Economía y medicina ..........................................................

19

• De la efectividad clínica a la eficiencia social ....................

23

• Estudios de farmacoeconomía: ¿por qué, cómo, cuándo y para qué? ....................................

27

• Applying economics in a hostile environment: the health sector ................................................................

37

• Farmacoeconomía: el cálculo de la eficiencia ......................

43

01- pag 1-6

8/9/06

10:05

Página 379

EVALUACIÓN ECONÓMICA PARA CLÍNICOS

Evaluación económica en medicina 89.996

José Antonio Sacristána, Vicente Ortúnb, Joan Rovirac, Luis Prietoa y Fernando García-Alonsod, por el Grupo ECOMED* a

Departamento de Investigación Clínica. Lilly S.A. Alcobendas. Madrid. España. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona. c Universidad de Barcelona. Barcelona. España. d Agencia Española del Medicamento. Madrid. España. b

«coste de oportunidad» se define como el valor de la mejor opción a la que se renuncia cuando se realiza una elección2. O dicho de otra forma, es lo que se podría hacer y no se hace, porque se hacen cosas menos adecuadas3. Precisamente, la economía trata de asegurar que los beneficios obtenidos al seleccionar una opción sean mayores que los que se habrían obtenido con otras. Las técnicas de evaluación económica utilizan la teoría económica para facilitar la elección de intervenciones alternativas cuando los recursos son escasos, es decir, ayudan a priorizar. El criterio empleado, el de eficiencia, constituye la base teórica de las evaluaciones económicas4,5. En general, un proceso de producción es eficiente si no hay otro proceso que permita producir más con los mismos recursos. En el ámbito sanitario, se es eficiente cuando se logra el máximo nivel de salud a partir de unos recursos dados (dicho objetivo se consigue cuando el resultado obtenido con la opción elegida es al menos tal alto como el coste de oportunidad). También se es eficiente cuando, comparando opciones que producen el mismo resultado, se elige la menos costosa. Dos son las características que definen una evaluación económica. La primera es la medida de los costes y de las consecuencias de las actividades. No podremos decir si algo es caro o barato si antes no conocemos qué estamos comprando. Igualmente, no nos decidiremos a comprar un determinado bien, por mucho que lo deseemos, si antes no conocemos su precio4. La segunda característica tiene que ver con el propio objetivo de cualquier evaluación: la elección. Evaluar es comparar y se compara para elegir. Teniendo en cuenta ambos elementos, la evaluación económica se ha definido como «el análisis comparativo de cursos alternativos de acción basándose en sus costes y sus consecuencias»4. El siguiente ejemplo, muy sencillo, muestra un problema que puede abordarse mediante una evaluación económica. Imaginemos que existen 2 opciones. La opción A produce una esperanza de vida adicional de 5 años y la B, de 10 años; es decir, esta última produce un resultado más favorable. Sin embargo, B también es más cara: el coste de A es de 3.000 € y el de B, de 8.000 €. Ante un presupuesto fijo de, por ejemplo, 600.000 €, ¿cuál de las 2 opciones deberíamos elegir, utilizando el criterio de eficiencia? Como puede apreciarse en la tabla 1, cada año de vida logrado con A tendría un coste de 600 €, mientras que el coste de

Éste es el primer artículo de una serie titulada «Evaluación económica para clínicos», cuyo objetivo es revisar los fundamentos, métodos y aplicaciones de la evaluación económica de intervenciones sanitarias, con una orientación eminentemente práctica y dirigida al profesional sanitario. El presente artículo analizará 2 de los conceptos utilizados más frecuentemente en el ámbito de la economía: la eficiencia y el coste de oportunidad. Además, como artículo introductorio, planteará algunas reflexiones sobre la utilización del criterio de eficiencia en el establecimiento de prioridades sanitarias y sobre la posible utilidad de la economía en la práctica clínica. Los siguientes artículos tendrán una orientación más metodológica. Su objetivo será exponer de forma sencilla los principales componentes de una evaluación económica, con el fin de familiarizar a los médicos con las técnicas de evaluación. Tratarán sobre la medida de los costes y los resultados sanitarios, los fundamentos del análisis coste-efectividad, las características de los principales métodos utilizados para realizar evaluaciones económicas y el análisis de la incertidumbre. La serie se cerrará con un artículo sobre cómo utilizar las evaluaciones económicas, desde el punto de vista de la política sanitaria, de la investigación y de la asistencia. Los conceptos de coste de oportunidad y eficiencia En los últimos años, los razonamientos económicos se han ido incorporando al campo de la salud, debido a que sus premisas son enteramente aplicables a lo que hoy ocurre en los sistemas sanitarios de nuestro entorno1. En primer lugar, los recursos son escasos. Aunque cada vez se gasta más en salud, la necesidad tiende a ser ilimitada. Suele suceder que cuanto más sana es la sociedad mayor es la demanda de asistencia médica, y cuanto mayor es el progreso médico alcanzado mayor es el coste de obtener mejoras adicionales. En segundo lugar, cuando los recursos son escasos, es necesario decidir cuál es la mejor forma de gastarlos. Finalmente, cuando los recursos se utilizan de una forma determinada, se pierde la opción de utilizarlos de otra. Utilizar los recursos de una forma determinada siempre implica un sacrificio. Para los economistas, el concepto de coste siempre lleva implícito el significado de renuncia. El Palabras clave: Economía. Costes. Eficiencia. Medicina. Evaluación. Key words: Economics. Cost. Efficiency. Medicine. Assessment. *El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoñanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando García Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortún, José Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio y José Antonio Sacristán (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan.

TABLA 1 Ejemplo de análisis económico Opción A Opción B Incremento

Correspondencia: Dr. J.A. Sacristán. Departamento de Investigación Clínica. Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108. Alcobendas. Madrid. España. Correo electrónico: sacristá[email protected]

Coste (€) Supervivencia (años) Coste-efectividad Años de vida conseguidos con 600.000 €

Recibido el 28-4-2003; aceptado para su publicación el 5-11-2003.

3.000 5 600 1.000

8.000 10 800 750

5.000 5 1.000

Med Clin (Barc) 2004;122(10):379-82

35

3

379

01- pag 1-6

8/9/06

10:05

Página 380

SACRISTÁN JA, ET AL. EVALUACIÓN ECONÓMICA EN MEDICINA

TABLA 2

do que resulta más cercano al profesional sanitario. En la serie también se harán múltiples referencias al análisis costeutilidad, puesto que presenta muchos puntos en común con el coste-efectividad y sus unidades, los años de vida ajustados por calidad, empiezan a ser muy utilizados en artículos médicos. La serie no revisará los análisis de reducción de costes ni de coste-beneficio. El primero por su simplicidad y el segundo porque es un método poco utilizado.

Tipos de análisis utilizados en una evaluación económica Tipo de análisis

Medida de los costes

Reducción de costes

Unidades monetarias

Coste-efectividad

Unidades monetarias

Coste-utilidad

Unidades monetarias

Coste-beneficio

Unidades monetarias

Medida de los resultados

No hay diferencias en los resultados Unidades clínicas habituales (p. ej., curas logradas, complicaciones evitadas, años de vida ganados) Cantidad y calidad de vida (años de vida ajustados por calidad) Unidades monetarias

El médico ante la economía A menudo se afirma que a los médicos no les interesan los temas económicos e incluso que sienten cierta aversión por ellos. Hay varias razones que pueden explicar esta actitud. En primer lugar, se argumenta la existencia de un conflicto ético. Los intereses de los pacientes podrían verse perjudicados si el médico tuviera en cuenta aspectos económicos, ya que, a veces, las intervenciones más eficientes no son las más eficaces. Esto representaría un conflicto entre el interés del médico y el del gestor. La prioridad del primero, según la tradición hipocrática, es hacer todo lo posible por cada uno de sus pacientes, es decir, conseguir la máxima eficacia, en el paciente concreto al que está tratando, según una ética individual, basada en el principio de beneficencia. Por otro lado, la prioridad del gestor es conseguir la máxima salud para el conjunto de la población a partir de los recursos disponibles, según una ética colectiva, basada en el principio de justicia. Desde esta última perspectiva, propia de los sistemas sanitarios financiados públicamente, podría ser necesario sacrificar parte de los recursos dedicados a un paciente concreto, si ello beneficiase al conjunto de pacientes. No resulta fácil que el médico asuma este tipo de planteamientos porque piensa que las consideraciones económicas pueden mermar su libertad clínica6. Además, el médico cree, o se le hace creer, que los costes son un tema relevante en el área de la gestión sanitaria, pero no en la asistencial. Muchos artículos que tratan sobre economía de la salud empiezan afirmando que los gestores sanitarios se enfrentan al problema de reconciliar una demanda creciente con unos recursos limitados. Se da por hecho que la priorización de los recursos sanitarios no incumbe a los médicos. No es extraño, por tanto, que éstos asuman que los temas económicos no son cosa suya, máxime si los únicos mensajes que recibe del gestor le hablan repetitivamente sobre los costes y poco o nada sobre los resultados conseguidos. El médico sabe muy bien que las intervenciones más baratas pueden no ser las más eficientes. Sin embargo, la afirmación de que el médico no está interesado por los costes es, probablemente, una simplificación. La eficiencia sí incumbe al médico. No es cierto que éste no tenga en cuenta los costes en sus decisiones. Lo hace cuando, por ejemplo, decide cuál de los pacientes más graves ingresará en la única cama disponible en la unidad de cuidados intensivos, cuando no solicita una resonancia magnética a todos los pacientes con cefalea, cuando decide cuánto tiempo dedicará a cada paciente o si su tiempo lo dedicará a sus pacientes o a formarse o a formar residentes, o incluso a su familia7. En todos estos casos, el médico es consciente de que, al igual que su propio tiempo, los recursos sanitarios son limitados. Y es consciente del sacrificio que supone toda decisión, es decir, del coste de oportunidad. El problema es que estas decisiones sobre priorización son más o menos implícitas. Algún autor ha apuntado que al médico puede resultarle incómodo cuantificar sus juicios de valor8. Respecto al conflicto ético, puede haber tensión entre el médico y el gestor, entre los principios de beneficencia y de justicia. Pero el conflicto no es tan frecuente como parece.

cada año de vida con B sería de 800 €. Con el presupuesto dado, A produciría una ganancia de 1.000 años de vida, mientras que con B lo sería de 750. Por tanto, podría afirmarse que A es una opción más eficiente que B, ya que, con el mismo presupuesto, genera un mayor beneficio (250 años más de vida). Puesto que la opción B es más eficaz pero también más cara, alguien podría preguntarse cuál sería el coste de cada año de vida adicional obtenido con la opción B. Puesto que ésta produce 5 años más de vida que A, con un coste extra de 5.000 €, el coste de cada año adicional de vida obtenido con B sería de 1.000 €. La pregunta siguiente sería si se trata o no de un coste aceptable por conseguir esa mayor eficacia. Esta pregunta se analizará con detalle en uno de los artículos de la serie. La evaluación anterior es un ejemplo de un tipo de análisis denominado «coste-efectividad». Este método se caracteriza porque los resultados sanitarios se expresan en forma de unidades habitualmente utilizadas en la clínica. Los resultados pueden medirse como variables intermedias (reducción de la presión arterial, curas logradas, complicaciones evitadas y otras) o finales (vidas salvadas, años de vida ganados, por ejemplo). Un requisito para poder aplicar este tipo de análisis es que los efectos de las opciones comparadas se midan en las mismas unidades. Además del análisis coste-efectividad, existen otros 3 tipos de análisis (tabla 2), que se diferencian en la forma en que se miden los resultados sanitarios (en todos ellos, los costes se miden en unidades monetarias). El análisis coste-utilidad es un tipo especial de análisis coste-efectividad en el que los resultados sanitarios se miden como años de vida ajustados por calidad. La ventaja de éstos es que permiten incorporar, en una sola medida, cambios en la esperanza y en la calidad de vida. En el análisis coste-beneficio, tanto los costes como los resultados sanitarios se miden en unidades monetarias. Se trata del tipo de análisis económico más genuino y el preferido por muchos economistas de la salud, ya que permite calcular cuál es la opción con mayor beneficio (valor actual neto) global. Su principal problema es la dificultad para expresar en unidades monetarias las ganancias en salud. El análisis de reducción de costes (o de comparación de costes) es el tipo de análisis más sencillo y se utiliza cuando, independientemente de las unidades en que se midan los resultados sanitarios, éstos son idénticos en las distintas opciones comparadas. En tal caso, parece obvio que el criterio de decisión racional es seleccionar la opción menos costosa. En los próximos artículos de la serie se revisará con cierto detalle el análisis coste-efectividad, ya que se trata del tipo de análisis empleado con más frecuencia. Además, al expresarse los resultados como variables clínicas, es un méto-

380

Med Clin (Barc) 2004;122(10):379-82

36

4

01- pag 1-6

8/9/06

10:05

Página 381

SACRISTÁN JA, ET AL. EVALUACIÓN ECONÓMICA EN MEDICINA

quien debe, a través de diagnósticos adecuados y el conocimiento de sus pacientes, decidir cuál es la mejor opción terapéutica, y el coste-efectividad es uno más de los datos con los que cuenta para decidir su elección. A mejor información, mejores decisiones. Nada más alejado de la pérdida de libertad clínica. Por lo tanto, para ser eficiente hay que contar con buena información, y para ello se debería fomentar la cultura de la evaluación económica y facilitar el acceso de los clínicos a ella. El entorno sanitario está en fase de transformación y el proceso de decisión clínica cada día es más complejo. A menudo, el problema es el exceso de información. Los análisis económicos raramente se incluyen en las guías de práctica clínica13 y, cuando aparecen, se echan de menos los matices. Afirmar que una opción es más eficiente que otra suele ser una simplificación. El paciente estándar no existe. Las guías clínicas deberían informar sobre cuáles son las estrategias ineficientes, sobre lo que cuesta conseguir cada resultado, haciendo explícitas las relaciones entre beneficios y costes y matizando en qué subgrupos de pacientes es más eficiente una opción que otras. Ésta es la información que le puede resultar útil al médico.

Es hora de acabar con la caricatura que presenta al médico ante la continua disyuntiva ética de elegir entre la opción más eficaz (y menos eficiente) o la más eficiente (pero menos eficaz). Muchas veces las opciones más eficaces son también las más eficientes. En tales casos, no existe ningún conflicto. El problema aparece cuando la opción más eficaz no coincide con la más eficiente. Es entonces cuando el médico debe tener en cuenta su responsabilidad en la asignación eficiente de los recursos y ser al menos consciente del coste de oportunidad que cada una de sus elecciones supone. No tener en cuenta dichos costes significaría no tener en cuenta los sacrificios impuestos a otros pacientes, y eso es precisamente lo no ético en un sistema sanitario cuyo objetivo es proporcionar la mejor salud a todos los pacientes9. La evaluación económica ayuda a que las decisiones se tomen con más información y de forma más explícita. Y decidir con mejor información no merma la libertad clínica, sino que la aumenta. El problema de reconciliar una demanda creciente con unos recursos limitados no es sólo de los gestores. ¿Cómo es posible que el objetivo del médico (mejorar la salud de sus pacientes) no coincida con el objetivo del sistema sanitario (mejorar la salud de la población)? En los sistemas públicos, los recursos que se dedican a sanidad responden a una decisión social. El problema, por tanto, es de toda la sociedad e incumbe de forma muy particular a los médicos.

El futuro Existe una fuerte tendencia internacional hacia la adopción del criterio de eficiencia como elemento de priorización en sanidad. Son varios los países que tienen en cuenta el coste-efectividad de las nuevas intervenciones sanitarias en sus decisiones sobre la financiación pública14,15. Cada vez es más frecuente que, junto a las variables clásicas de eficacia, seguridad o calidad, se evalúe la eficiencia, y empieza a ser común que las revistas clínicas publiquen evaluaciones económicas, y términos como coste-efectividad o coste-utilidad empiezan a resultar familiares al médico16. Algunos defensores de la medicina basada en la evidencia siguen pensando que el deber del clínico es identificar las opciones más eficaces y aplicarlas a sus pacientes individuales, independientemente del coste17. Algunos economistas y gestores propugnan que los médicos deben adoptar cuanto antes el criterio de eficiencia en sus decisiones, argumentando que una toma de decisiones basada exclusivamente en la eficacia provoca la ineficiencia en la asignación de recursos sanitarios18. Pero en el camino hacia la eficiencia las prisas no son buenas. El problema, como decía Cochrane, es que «hay demasiados economistas entusiastas que desean suponer que todos los tratamientos médicos tienen una eficacia del 100% y se aplican con una efectividad del 100%, con el fin de justificar sus propias prisas por optimizar los servicios»8. Es hora de que médicos y economistas dejen de poner el acento en sus diferencias y busquen los puntos de encuentro. Quizá todos estemos de acuerdo en lo siguiente: a) que el médico tiene mucho que decir en las decisiones sobre asignación de recursos; b) que el camino hacia la eficiencia pasa por la eficacia y la efectividad; c) que la adopción del criterio de eficiencia no significa la pérdida de la libertad clínica. Dicho criterio debe ser un elemento más a tener en cuenta en la toma de decisiones, pero en ningún caso sustituir al juicio clínico; d) que el médico tiene que ir familiarizándose con los estudios de evaluación económica y que sería de gran ayuda que tales estudios se incorporasen de forma sistemática en las guías de práctica clínica; e) que cuando los recursos son escasos, como ocurre en nuestro sistema sanitario, una parte de ellos debe dedicarse a la evaluación6, y f) que es conveniente que los médicos participen en la evaluación y que se reconozca la importancia del tiempo que dedican a esta tarea.

El camino de la medicina hacia la eficiencia Para el médico, el camino hacia la eficiencia ya ha empezado, aunque será un camino largo. Eficacia, efectividad y eficiencia son los 3 conceptos en los que la medicina ha ido haciendo hincapié en los últimos años10. La eficiencia es el último eslabón de la cadena (tabla 3). El camino hacia la eficiencia pasa por la eficacia y por la efectividad11. Utilizar sólo opciones que funcionan y hacerlo de forma adecuada es, en sí mismo, una forma de ser eficientes. Por tanto, lo primero que hay que asegurar es que las intervenciones disponibles son beneficiosas para los pacientes, lo cual requiere seguir realizando ensayos clínicos y asegurando que todas las intervenciones presentan una relación riesgo/beneficio favorable. También hay que cerciorarse de que se utilizan las opciones que funcionan mejor en la práctica clínica y que se emplean de forma apropiada en los pacientes adecuados. El camino hacia la eficiencia pasa por la efectividad. Hay que fomentar la realización de más y mejores estudios pragmáticos cuyo objetivo no sólo sea evaluar los efectos de las intervenciones en la práctica clínica habitual, sino también responder a preguntas tales como por qué, cómo, cuándo o para qué se emplea cada opción12. La aplicación del criterio de eficiencia por el médico representa el final del camino. El médico puede practicar una medicina eficiente tomando sus decisiones con la mejor información posible. La responsabilidad del gestor es proporcionar al médico información completa, de la máxima calidad, y la de éste, utilizarla de la forma idónea. Es el médico TABLA 3 Eficacia, efectividad y eficiencia Concepto

Pregunta a la que pretende responder

Método de estudio

Eficacia Efectividad Eficiencia

¿Puede funcionar? ¿Funciona? ¿Compensa económicamente?

Ensayo clínico Estudio pragmático Evaluación económica

Med Clin (Barc) 2004;122(10):379-82

37

5

381

01- pag 1-6

8/9/06

10:05

Página 382

SACRISTÁN JA, ET AL. EVALUACIÓN ECONÓMICA EN MEDICINA

Confiamos en que los siguientes artículos de la serie contribuyan a que los clínicos se familiaricen un poco más con los métodos de evaluación económica de intervenciones sanitarias. Tales métodos tienen muchos puntos en común con los de investigación clínica, pero presentan algunas características diferenciales, que se analizarán con detalle a lo largo de la serie.

6. Hampton JR. The end of clinical freedom. Br Med J 1983;287:1237-8. 7. Williams A. La aplicación de la economía en un entorno hostil: el sector sanitario. Gac Sanit 2001;15:68-73. 8. Cochrane AL. Effectiveness and efficiency: random reflections on health services. London: Nuffield Provincial Hospital Trust, 1972. 9. Williams A. Health economics: the end of clinical freedom. BMJ 1988;297:1183-6. 10. Ortún V. Clínica y gestión. Med Clin (Barc) 1995;104:298-300. 11. Ortún V, Rodríguez Artalejo F. De la efectividad clínica a la eficiencia social. Med Clin (Barc) 1990;95:385-8. 12. Sacristán JA. Investigación en las trincheras. Una reflexión sobre los estudios naturalistas con medicamentos. Med Clin (Barc) 1999;113:613-5. 13. Ramsey SD. Incorporating economic analysis into clinical practice guidelines: a guide for users. ACP J Club 2002;137:A11. 14. Coomonwealth Department of Human Services and Health. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committe. Canberra: Australian Government Publishing Service, 1995. 15. Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment. Guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals. 2nd ed. Ottawa: CCOHTA, 1997. 16. Meltzer MI. Introduction to health economics for physicians. Lancet 2001;358:993-8. 17. Sacket D, Rosenberg WMC, Muir Gray JA, Haynes RB, Richardson WS. Evidence based medicine: what is and what it isn’t. BMJ 1996;312:71-2. 18. Maynard A. Evidence-based medicine: an incomplete method for informing treatment choices. Lancet 1997;349:126-8.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Weinstein MC, Stason WB. Foundations of cost-effectiveness analysis for health and medical practices. N Engl J Med 1977;296:716-21. 2. Drummond MF, McGuire A. Economic evaluation in health care. Merging theory with practice. New York: Oxford University Press,2001. 3. López Casasnovas G. Racionalizar y optimizar el gasto sanitario, clave de la aportación de la economía de la salud al bienestar social. En: Domínguez-Gil Hurlé A, Soto Álvarez J, coordinadores. Farmacoeconomía e investigación de resultados en salud: principios y práctica. Real Academia de Farmacia, 2002; p. 19-32. 4. Drummond MF, O’Brian B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes. 2nd ed. Oxford: Oxford University Press, 1997. 5. Gold MR, Siegel JE, Rusell LB, Wenstein MC, editors. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press, 1996.

382

Med Clin (Barc) 2004;122(10):379-82

38

6

02- pag 7-10

5/9/06

16:16

Página 7

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 1. Enero 2001

V. Ortún-Rubio et al.–La economía de la salud y su aplicación a la evaluación

ABC EN EVALUACIÓN ECONÓMICA

La economía de la salud y su aplicación a la evaluación V. Ortún-Rubio, J.L. Pinto-Prades y J. Puig-Junoy Departamento de Economía y Empresa. Centro de Investigación en Economía y Salud. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona.

La serie «ABC en Evaluación Económica» pretende ofrecer una panorámica de los conceptos y métodos básicos de la evaluación económica de las intervenciones sanitarias. Se pretende clarificar términos y comentar la mejor forma de abordar las cuestiones controvertidas de una manera útil a lectores, revisores, editores, decisores y autores, contribuyendo así a la consolidación de una buena práctica que mejore la validez y comparabilidad de las evaluaciones económicas y facilite su empleo. La evaluación económica constituye una aplicación de la economía de la salud, por lo que en este primer artículo se procederá a una presentación de esta última. Convertido, a partir de la década de los setenta, el crecimiento del gasto público, y particularmente el sanitario, en una, si no la, preocupación sanitaria fundamental de los gobiernos, y establecida la simplista asociación de problema-crecimiento-delgasto-sanitario con su solución económica, se dio entrada a los economistas en los problemas de salud. Esta entrada se vio reforzada, además, tanto por los frecuentes cambios en la regulación, extensa e intensa, de todos los determinantes de la salud, como por la presencia de unas industrias suministradoras del sector, como la farmacéutica, con un papel muy destacado tanto en la financiación de la investigación como en la comunicación social. Los economistas respondieron a la llamada: se expandió la docencia y creció la investigación de manera considerable. Años más tarde se percibió que la expansión del gasto sanitario era un falso problema y que su abordaje no debía ser exclusivamente económico, (Aten Primaria 2001; 27: 62-64)

pero para entonces los economistas de la salud se habían instalado en el sector y tenían ya otras preocupaciones y cometidos: desde acomodar sus modelos a las características de incertidumbre e información asimétrica definitorias del sector sanitario hasta tratar de dar respuesta, entre otras cuestiones, a las de medición del rendimiento o financiación e incentivos, planteadas por políticos y gestores.

Objeto y contenidos de la economía de la salud La economía de la salud, como rama de la economía que estudia la producción y distribución de salud y de atención sanitaria, suele presentarse con dos enfoques diferentes. Un primer enfoque orientado a la disciplina, con sus practicantes ubicados fundamentalmente en departamentos de economía y empresa de las universidades, y dirigido hacia la publicación en revistas de economía como Journal of Health Economics. Un segundo enfoque orientado a la investigación y resolución de problemas de salud y servicios sanitarios, con sus practicantes repartidos entre departamentos de economía y empresa, de ciencias de la salud, escuelas de salud pública, organizaciones sanitarias... y publicación en revistas de investigación sobre servicios sanitarios, revistas clínicas y revistas de economía tipo Health Economics. Una mayor orientación a la disciplina facilita el intercambio académico internacional con economistas. La orientación a los problemas, en cambio, estimula la cooperación interdisciplinaria en entornos geográficos más acotados; la relevancia, en este caso, aparece como más inmediata, aunque el conocimiento generado bajo el segundo enfoque resulta menos

universal por las limitaciones de validez externa que imponen las notorias diferencias institucionales entre países. Bajo el primer enfoque, la economía de la salud ha sido algo más que una aplicación de conceptos económicos a problemas de salud y servicios sanitarios, ya que se ha convertido en una rama generadora de avances teóricos en la propia disciplina económica, especialmente en los ámbitos de la teoría del capital humano, medidas de desenlace, economía del seguro, teoría principal-agente, métodos econométricos, demanda inducida y análisis coste-efectividad. La figura 1 ofrece una panorámica del contenido de la economía de la salud. Los cuadros centrales: A, B, C y D, constituyen el núcleo disciplinario y los cuadros periféricos: E, F y G, las principales aplicaciones empíricas. Los sentidos lógicos establecidos por las flechas y las interacciones entre los cuadros hacen de la economía del salud una auténtica subdisciplina (algo más que una colección de temas) con la obra editada por Culyer y Newhouse1 como manual de referencia más representativo. Al profesional sanitario le interesa, sobre todo, el segundo enfoque de la economía de la salud: el que contribuye y participa en la investigación sobre servicios sanitarios en la medida que los resultados de esta investigación pueden contribuir a sus conocimientos, habilidades y actitudes. Por ejemplo, conocimientos acerca de los determinantes de la enfermedad o sobre la eficiencia relativa de diversas alternativas de financiación, organización y gestión de los servicios sanitarios; habilidades para manejar la incertidumbre; actitudes para orientar eventuales contradicciones entre persecución del bienestar de un paciente y persecución del 148

62

7

02- pag 7-10

5/9/06

16:16

Página 8

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 1. Enero 2001

V. Ortún-Rubio et al.–La economía de la salud y su aplicación a la evaluación

bienestar del colectivo de pacientes.

Hablar en prosa: la economía incorporada a la práctica asistencial Afortunadamente, aunque el profesional sanitario no disponga de tanto tiempo como desearía para mantenerse al día de la investigación más relevante para su práctica, puede, no obstante, abordar la evaluación económica sabiendo las tres cosas que un clínico debe saber de economía2 (aunque basta, no obstante, que actúe como sí las supiera): 1. Que la eficiencia es la marca del virtuosismo en medicina, pero que el camino a la eficiencia pasa por la efectividad. 2. Que la ética médica exige la consideración del coste de oportunidad en las decisiones diagnósticas y terapéuticas. 3. Que las utilidades relevantes son las del paciente.

La eficiencia, marca del virtuosismo La eficiencia clínica pasa por la maximización de la calidad de la atención y la satisfacción de los usuarios con los menores costes sociales posibles. El camino a la eficiencia social pasa por la efectividad clínica. El problema estriba ahora en cómo estimular el anhelo de efectividad, el reforzar la preocupación por la probabilidad que los pacientes del entorno próximo al médico tienen de beneficiarse de la actuación del médico. Para llegar a preocuparse por la efectividad de la práctica hay que ser consciente de que las cosas pueden hacerse de más de una forma y que no necesariamente la propia es la mejor. Para llegar a preocuparse por la efectividad hay que tener «escepticemia», esa condición de baja infectividad respecto a la cual las facultades de medicina confieren inmunidad permanente3. Parece claro que una formación que facilite el aprendizaje para la evaluación crítica de la evidencia constituye el factor de riesgo más vulnerable y que la conciencia de variaciones aparentemente arbitrarias en la forma de practicar la medicina (entre médicos, entre áreas pequeñas) es una buena forma de propiciar la «escepticemia». Una vez conseguido un cierto nivel de «escepticemia» surgen las preguntas del ti-

F. Evaluación microeconómia Coste-efectividad, coste-beneficio y coste-utilidad de las intervenciones sanitarias

B. Determinantes de la salud Producción y demanda de salud

C. La demanda de atención sanitaria Influencias de A y B en la búsqueda de atención sanitaria. Necesidad y demanda. Barreras de acceso. Seguros. Relación de agencia

E. Análisis de sectores (mercados) Interrelación entre proveedores, aseguradores, consumidores. Mercado y Estado. Precios monetarios y no monetarios, listas de espera, establecimiento de prioridades

A. ¿Qué es la salud? Concepto, medida y valor de la salud

D. La oferta de atención sanitaria Costes de producción, técnicas alternativas de producción, mercados de factores (medicamentos, recursos humanos…), coordinación e incentivos en las organizaciones sanitarias

G. Evaluación sistémica Equidad y eficiencia asignativa Planificación, financiación y regulación de los sistemas sanitarios. Comparaciones internacionales

Figura 1. Panorama de la economía de la salud. po para qué sirven algunas de las rutinas y procedimientos habituales. Este tipo de preguntas lleva a preocuparse por la efectividad y adecuación y por medir el efecto de la actuación incorporando las dimensiones de calidad de vida relacionada con la salud.

Incorporación del coste de oportunidad Considerar el beneficio, diagnóstico o terapéutico, que deja de obtenerse en la mejor alternativa razonablemente disponible constituye una forma de asegurarse que se obtiene el máximo resultado, en términos de impacto en el bienestar, a partir de unos recursos determinados. El verdadero coste de la atención sanitaria no es dinero, ni los recursos que el dinero mide. Son los beneficios sanitarios –paliación de síntomas, recuperación funcional, mayor esperanza de vida– que podrían haberse conseguido si esas pesetas se hubie-

ran utilizado en la mejor alternativa. El coste de oportunidad puede aproximarse a través de los precios y por otros mecanismos cuando éstos no existen. Mayor dificultad presenta la conceptualización y medición de los beneficios. El beneficio en una decisión diagnóstica se mide en términos de reducción de incertidumbre. En las decisiones terapéuticas, el beneficio se mide en términos de efectividad. Esta efectividad tiene, como mínimo, un par de dimensiones: cantidad y calidad de vida. La consideración del coste de oportunidad supone una reflexión acerca del beneficio del tratamiento que se está considerando en la mejor alternativa disponible.

Utilidades relevantes: las del paciente Conforme una sociedad progresa, el componente calidad de vida en el producto de los servicios sanitarios aumenta. Una gran parte de las ac63

149

8

02- pag 7-10

5/9/06

16:16

Página 9

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 1. Enero 2001

tuaciones sanitarias no tienen traducción en términos de mayor cantidad de vida, pero sí en mejor calidad de vida. Al ser la calidad subjetiva y multidimensional, resulta inevitable el activismo del paciente para poder establecer el curso de acción más efectivo. Ello requiere proporcionar información pronóstica a los pacientes. La orientación hacia las utilidades del paciente resulta generalmente exigible. Se vuelve imprescindible para valorar la efectividad de los tratamientos con impacto importante en la calidad de vida y para realmente actuar como agente del paciente, haciendo lo mejor para él, lo que supone considerar las variables relevantes (clínicas, familiares, sociales, económicas) a cada decisión clínica. La medida de la utilidad puede utilizarse en ocasiones para expresar la preferencia global de un paciente ante diversas alternativas. Esta utilidad viene muy afectada por la actitud ante el riesgo de los pacientes. La habitual aversión al riesgo hace que en bastantes ocasiones los pacientes no prefieran las alternativas más efectivas, sino aquellas a las que asocian la mayor utilidad.

En España La economía de la salud en España ha compartido su enfoque poblacional con otras disciplinas como la epidemiología, y ello ha tenido traducción organizativa –a través de la Asociación de Economía de la Salud (www.aes.es)– en la vida y milagros tanto de la Sociedad Española de Salud Pública y Administración Sanitaria como de la European Public Health Association. Las aplicaciones de la economía de la salud se han decantado fundamentalmente hacia la evaluación y gestión, lo cual ha provocado que su concurso fuera requerido para abordar problemas nuevos: desde la financiación hospitalaria a la autonómica, desde la definición y medida de productos intermedios y finales hasta el establecimiento de contratos y cambios en la regulación del medicamento. Las aplicaciones de la economía a la gestión están iniciando su despegue y tienen todavía escasa presencia en

V. Ortún-Rubio et al.–La economía de la salud y su aplicación a la evaluación

el cuadro D de la figura 1. Conviene recordar en este punto que: primero, la economía como disciplina no pasó de constituir «algo» que se debatía en la universidad hasta la irrupción del keynesianismo en la teoría y del New Deal de Roosevelt en la práctica; segundo, la principal contribución de la economía al bienestar social durante el siglo XX ha sido la del control macroeconómico de las fluctuaciones económicas; tercero, estamos todavía en camino de que la microeconomía (estudio de cómo los particulares y las empresas efectúan decisiones e interactúan en los mercados) sea para las organizaciones lo que la macroeconomía (estudio de fenómenos agregados como el crecimiento económico, el desempleo o la inflación) ha sido para la sociedad en su conjunto; cuarto, la gestión se basa en el conocimiento, pero todavía más en la experiencia, en los contactos, en las intuiciones y en la capacidad de adaptación del gestor al medio. La economía de la salud se ha beneficiado, no obstante, de los avances en la economía de las organizaciones y ha tenido presencia destacada en su ámbito natural: el de la gestión pública sanitaria y en otro, lejano a primera vista, como el de la gestión clínica. Mucho más numerosas han sido las aplicaciones de la economía a la evaluación –cuadro F de la figura 1– objeto de esta serie. La economía de la salud, en España, ha conocido en estos últimos 20 años una fuerte expansión y está influyendo en la política sanitaria, en la gestión de centros y en la gestión. Al fin y al cabo, la economía se está convirtiendo en un ingrediente importante de la gestión como disciplina y lleva ya unos años siendo relevante en los dos ámbitos restantes de gestión sanitaria: el de la política sanitaria (determinantes de la salud, financiación, establecimiento de prioridades, evaluación de tecnologías sanitarias...) y el de la gestión clínica (análisis de decisión en condiciones de incertidumbre, medidas de producto final, sistemas de ajuste de riesgos, coordinación e incentivos...). Las XX Jornadas de Economía de la Salud permitieron revisar las contribuciones, destacadas ya, de la econo-

mía de la salud a la medida de la eficiencia de las organizaciones sanitarias, a la medida de la equidad en la salud y en la atención sanitaria, al funcionamiento de los seguros, al conocimiento del impacto de diversos sistemas de financiación de las prestaciones sanitarias y, al objetivo de esta serie, la evaluación de tecnologías sanitarias4.

Economistas mancos, conocimientos y valores Un presidente estadounidense solicitaba economistas mancos para evitar la enumeración de recomendaciones contradictorias («on one hand... on the other hand»). La economía como ciencia positiva no tiene otra peculiaridad que un uso más limitado del método experimental. Ahora bien, los economistas como personas que tratan de influir en la política mantienen posturas diferentes bien porque no todo el mundo interpreta de la misma forma el conocimiento positivo bien porque se parte de valores diferentes5. Esta última cuestión reviste especial importancia en evaluación económica. No es lo mismo maximizar utilidades individuales que maximizar la salud de la sociedad («welfaristas» y «extra-welfaristas», respectivamente), como tampoco puede confundirse la maximización de la salud con la maximización del bienestar.

Bibliografía 1. Culyer A, Newhouse J, editores. Handbook of health economics. Amsterdam: Elsevier, 2000. 2. Ortún V. ¿Qué debería saber un clínico de economía? Dimensión Humana 1997; 1 (4): 17-23. 3. Skrabanek J, McCormick J. Sofismas y desatinos en Medicina. Barcelona: Doyma, 1992. 4. Antoñanzas F, Fuster J, Castaño E, editores. Avances en la gestión sanitaria. Implicaciones para la política, las organizaciones sanitarias y la práctica clínica. XX Jornadas de Economía de la Salud, Palma de Mallorca, 3-5 de mayo del 2000. Barcelona: Asociación de Economía de la Salud, 2000. 5. Puig-Junoy J, Ortún V, Ondategui S. Conocimientos, valores y políticas en economía de la salud. Gaceta Sanitaria 2000; 14: 378-385.

150

64

9

02- pag 7-10

5/9/06

16:16

Página 10

3- pag 11-18

5/9/06

16:23

Página 11

Desarrollos recientes de la evaluación económica en salud Joan Rovira Universidad de Barcelona.

FUNDAMENTO: La evaluación económica de programas y tecnologías sanitarias es una disciplina en auge. Una reciente revisión permite estimar en unos 1.800 artículos anuales el volumen de trabajos publicados en los últimos años, de los que más de la mitad son estudios aplicados. MATERIAL Y MÉTODOS: Este artículo revisa los desarrollos recientes más relevantes en la disciplina que se concretan en los siguientes aspectos: a) consolidación de los análisis coste-utilidad y auge relativo de los estudios de valoración contingente que estiman la disponibilidad a pagar por servicios o mejoras en el estado de salud (también es frecuente que los estudios se presenten como análisis coste-consecuencia, que incluyen diversas formas de medida de los beneficios sanitarios); b) creciente relación e integración de la evaluación económica en la investigación clínica, que de forma creciente constituye el punto de partida de los estudios; c) mayor preocupación por las cuestiones relacionadas con la aplicación de la evaluación económica a la toma de decisiones; d) ligado en parte al punto anterior, se ha producido un número considerable de propuestas de estandarización de la metodología, a fin de facilitar la comparabilidad y transferibilidad de los estudios, y e) diversos investigadores han abordado el tema de los conocimientos, actitudes y utilización efectiva de la evaluación económica por parte de los decisores. CONCLUSIONES: En conjunto, se pone de manifiesto que la evaluación económica es una disciplina dinámica en cuanto a los aspectos teóricos, pero que no olvida su justificación última de ser una herramienta Útil para la toma de decisiones.

Palabras clave: Evaluación económica. Salud. Desarrollos recientes. Recent developments in the economic evaluation of health BACKGROUND: The economic evaluation of health programmes and technologies is a booming discipline. A recent review estimated the volume of published studies in 1,800 per year, more than half of them being applied studies. MATERIAL AND METHODS: This article reviews the most relevant recent trends in the development of the discipline, which can be summarized as follows: a) cost-utility analysis has become a well established approach and cost-benefit analysis is growing very fast, although in absolute terms it still plays a minor role (many studies are presented as cost consequence analyses, which means that health benefits are measured in different ways); b) there is an increasing relationship between economic evaluation and clinical research, which often forms the core of applied studies; c) there is an increasing concern for the issues related to the application of economic evaluation to decision-making; d) a related issue is the manifold proposal on methodological standards issued by different organizations and academic groups, with the aim of improving the comparability and transferability of the results, and e) finally, increasing attention is being paid to the knowledge, attitudes and actual use, of economic evaluation by decision-makers. CONCLUSIONS: To sum up, economic evaluation appears to be very dynamic in its theoretical aspects, but it is also concerned with its ultimate justification of being a useful tool for decision-makers.

La evaluación económica de programas y tecnologías sanitarias se ha consolidado como un campo de importancia creciente en el contexto de la investigación de resultados. Así, en la década de los ochenta, el número de artículos sobre este tema referenciados en MEDLINE se situaba entre los 300 y los 500 anuales1. Un trabajo más reciente de la Office of Health Economics indica que entre 1992 y 1994 esta cifra se eleva a unos 1.000 artículos por año y en el bienio 1995-96 llega hasta los 1.800, de los cuales el 71% son estudios aplicados, es decir, evaluaciones de tecnologías o programas concretos, y el resto, revisiones de trabajos aplicados (14%), análisis metodológicos (6%) o trabajos de diversa naturaleza, políticas públicas, editoriales, cartas al director, etc. (9%)2. Destaca, según la misma fuente, el espectacular auge que han experimentado los trabajos aplicados, que entre 1992 y 1996 han pasado de 111 a 1.053 (tabla 1). En cuanto a la modalidad de evaluación económica, el primer puesto en importancia relativa ha pasado de los análisis coste-efectividad a los análisis coste-consecuencia. La característica distintiva de esta última modalidad de análisis es que los efectos sobre la salud se expresan en más de un indicador de efectividad y no en uno solo, como se hace en los análisis coste-utilidad (ACU) y coste-efectividad (ACE). Por lo tanto, lo que indican estas cifras es la tendencia creciente a expresar los resultados de los estudios mediante múltiples indicadores de resultados, lo que permite al usuario seleccionar el indicador más apropiado a sus objetivos o preferencias. Destaca también la pérdida de importancia relativa de los ACU, aunque en términos absolutos su número se quintuplique en el período revisado, y la práctica desaparición de los análisis coste-beneficio (ACB), aunque, tal como se comenta más adelante, esta última modalidad está experimentando más recientemente un notable auge debido a una reorientación metodológica y, concretamente, al abandono del enfoque de la productividad –también llamado, del capital humano– en favor de la disponibilidad a pagar, como forma de valorar monetariamente los beneficios de las opciones evaluadas.

TABLA 1 Tipos de evaluación económica Tipo de evaluación Estudios aplicados

Minimización de costes Coste-efectividad Coste-utilidad Coste-beneficio Coste-consecuencia Coste de la enfermedad Análisis del coste

Key words: Economic evaluation. Health. Recent developments.

Cantidad total de estudios aplicados

Med Clin (Barc) 2000; 114 (Supl 3): 8-14

Fuente: Pritchard, 1998.

Correspondencia: Dr. J. Rovira. Universidad de Barcelona

8

11

1992 1993 (%) (%)

1994 (%)

1995 (%)

1996 (%)

13 41 9 5 32 4 19

10 40 8 3 32 9 23

11 28 5 3 40 7 22

11 20 4 1 54 5 27

8 23 5 0 55 5 19

111

163

398

1.038

1.053

5/9/06

16:23

Página 12

J. ROVIRA-DESAROLLOS RECIENTES DE LA EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

lo menos debía ser– la teoría del bienestar, aunque algunas voces discrepantes defendían que la evaluación económica, en cuanto técnica de ayuda a la toma de decisiones, debía reflejar los valores del decisor y no los de una teoría más o menos aceptada por la comunidad científica. La reivindicación de la teoría del bienestar como fundamento teórico era relativamente plausible cuando la modalidad predominante de evaluación económica era el ACB, pero su pertinencia es más que dudosa en el caso de los ACE y ACU, las modalidades más empleadas en el ámbito de la salud y los servicios sanitarios. La teoría del bienestar presupone que la valoración de los efectos de las opciones evaluadas debe reflejar las preferencias de los individuos y, más concretamente, su disponibilidad a la hora de pagar por dichos efectos. Por otra parte, a efectos de agregar las preferencias individuales, se parte del criterio de compensación potencial de Hicks-Kaldor3. Este criterio, que es la base del concepto tradicional de coste o beneficio social, implica que si lo que ganan los beneficiados por una opción es más que lo que pierden los perjudicados, la opción es socialmente preferible, ya ello implica que los ganadores «podrían» compensar a los perdedores y todavía habría un excedente neto. El criterio en cuestión no requiere que los ganadores compensen realmente a los que pierden, sino tan sólo que puedan compensarlos. De hecho, la introducción de los años de vida ajustados por calidad (AVAC) u otras medidas similares del resultado sanitario contradice abiertamente los principios antes expuestos de la teoría del bienestar, pues limita a uno solo –la mejora en la salud– el conjunto de beneficios de los servicios sanitarios que los consumidores valoran. El debate sobre los fundamentos teóricos de la evaluación económica

En la distribución por categorías de enfermedad según la CIE-9 destacan las del sistema circulatorio, las neoplasias y las enfermedades infecciosas y parasitarias, que suponen conjuntamente cerca de la mitad de los estudios aplicados (fig. 1). En relación con el tipo de tecnología evaluada, destacan los estudios de evaluación de medicamentos, que suponen cerca de la mitad del total, aunque con una ligera tendencia a la baja compensada por el crecimiento relativo de los estudios de estrategias de prevención y cribado (fig. 2). El sector público es todavía el principal patrocinador de estos estudios, aunque está siendo alcanzado por la industria farmacéutica, que financia aproximadamente un tercio de todos los estudios y más de la mitad de los que se refieren a medicamentos. Es preciso señalar que estas últimas cifras se basan en los datos de los estudios que indican explícitamente el patrocinador, que son tan sólo la tercera parte de los estudios aplicados que se han publicado. El papel de la industria en la financiación de este tipo de estudios es posiblemente mayor, ya que en muchos casos la financiación se puede producir de forma indirecta, sin tener en cuenta además aquellos que no llegan a publicarse por dar resultados negativos poco favorables a los intereses del patrocinador. Desarrollos recientes de mayor relevancia En el ámbito metodológico cabe señalar un conjunto de desarrollos novedosos. Por una parte, se ha reabierto el debate sobre los fundamentos teóricos de la evaluación económica. Tradicionalmente se aceptaba sin mucha discusión que la base teórica de la evaluación económica era –o por

Porcentaje

3- pag 11-18

20 18 16 14 12 10 8 6 4 2 0

1992 1996

I I II III IV V VI VII VIII IX X XI XII XIII XIV XV XVI XVII

II

III

IV

V

VI

VII

VIII

IX

X

XI

XII

XIII

XIV

XV

XVI

XVII

Enfermedades infecciosas y parasitarias Tumores Enfermedades de las glándulas endocrinas, de la nutrición, del metabolismo y trastornos de la inmunidad Enfermedades de la sangre y de los órganos hematopoyéticos Trastornos mentales Enfermedades del sistema nervioso y de los órganos de los sentidos Enfermedades del aparato circulatorio Enfermedades del aparato respiratorio Enfermedades del aparato digestivo Enfermedades del aparato genitourinario Complicaciones del embarazo, del parto y del pueperio Enfermedades de la piel y del tejido celular subcutáneo Enfermedades del sistema osteomuscular y del tejido conjuntivo Anomalías congénitas Ciertas afecciones originarias en el período perinatal Signos, síntomas y estados morbosos mal definidos Causas externas de traumatismos y envenenamientos

Fig. 1. Distribución de los estudios aplicados por categorías de la CIE-9. Fuente: Pritchard, 1998.

9

12

3- pag 11-18

5/9/06

16:23

Página 13

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 114. SUPLEMENTO. 3. 2000

60

1992 1996

50

Porcentaje

40

30

20

10

Otros

Atención

Procedimientos

Productos sanitarios

Prevención

Cribado

Diagnóstico

Cirugía

Medicamentos

0

Fig. 2. Distribución de los artículos revisados sedgún el tipo de tecnología. Fuente: Pritchard, 1998.

estado de salud pudiese ser medido en dinero: la salud no tiene precio. Sin embargo, recientemente se ha despertado un creciente interés hacia la valoración monetaria de la salud mediante las técnicas de valoración contingente. El método de la valoración contingente es un método para determinar valoraciones monetarias de los efectos de tecnologías sanitarias, basado en las respuestas directas a preguntas hipotéticas a los individuos4. Se trata, de alguna forma, de suplir la ausencia de un mercado para el bien salud, mediante la obtención de información respecto a cuánto estarían dispuestos a pagar los individuos por una mejora de la salud. Un factor importante de impulso a esta tendencia fue la publicación de unas recomendaciones metodológicas para la medición de la DAP en el campo de los programas medioambientales que difundió la National Oceanographic and Atmospheric Administration (NOAA) con el objetivo de establecer directrices sobre el uso de la valoración contingente para la evaluación de daños a los recursos ambientales. Una reciente revisión del tema por Diener et al5 ilustra el auge de este enfoque. Entre 1984 y 1996 se identificaron 48 estudios empíricos de valoración contingente, de los cuales el 40% tenía como objetivo una cuestión metodológica y el 60% restante, una estimación empírica. En la mayor parte de los casos, los estudios se referían a programas existentes (61%) o a la posible introducción de nuevos programas (37%). El método de valoración más utilizado era la disponibilidad a pagar (95%) más que la disponibilidad a aceptar. También es sintomático del auge del enfoque de la valoración monetaria el considerable número de trabajos presentados a la Segunda Conferencia de la Asociación Internacional de Economía de la Salud, celebrada en Rotterdam en junio de 1999. En total se presentaron 22 trabajos que incluyen tanto estimaciones específicas como desarrollos metodológicos. En una de las comunicaciones presentadas, Diener et al6 actualizaban a 1998 su revisión anterior y encontraban que el número de estudios empíricos de valoración contingente aumentaba a 71, cifra por otra parte mo-

ha dado lugar a dos posiciones metodológicas que suelen denominarse welfaristas, los que defienden la relevancia de los principios de la teoría del bienestar como fundamento de la evaluación económica, y extrawelfaristas, los partidarios de los AVAC. Los welfarista sostienen que el ACE y ACU reflejan simplemente el criterio de eficiencia técnica, pero no el de eficiencia asignativa; el ACE y el ACU indican tan sólo la opción menos costosa para conseguir un determinado resultado, por ejemplo, una mejora en el estado de salud, pero no garantizan la consecución del máximo bienestar social. Los extrawelfaristas parten del supuesto de que la maximización de la salud bajo una restricción de recursos es un enfoque relevante para la política sanitaria, aunque ello suponga imponer a los individuos unas determinadas preferencias y violar el principio de soberanía del consumidor. Destacan también la mayor relevancia y aceptabilidad social del criterio igualitario implícito en la adición de los AVAC recibidos por cada individuo, respecto a la adición de disponibilidades para pagar. Auge de la DAP y el análisis coste-beneficio La utilización del ACB en el ámbito de la salud decayó en beneficio del ACE y, más tarde, del ACU por diversas razones. Posiblemente una de las más importantes fue el rechazo por motivos éticos y estéticos del método utilizado originalmente para valorar monetariamente las ganancias en salud, el denominado enfoque de la productividad o del capital humano, que valora monetariamente la salud en función de las variaciones de productividad que producen en los individuos las variaciones en el estado de salud. Este método, muy popular en su momento por la facilidad de cálculo, no tiene un fundamento teórico satisfactorio, por lo menos en la teoría del bienestar, y por otra parte es claramente discriminatorio contra los grupos sociales incapacitados para el trabajo o con una productividad más baja. Ello sin tener en cuenta el rechazo por razones emocionales asociadas a una cierta repugnancia a que un cambio en el

10

13

3- pag 11-18

5/9/06

16:23

Página 14

J. ROVIRA-DESAROLLOS RECIENTES DE LA EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

dos procedentes de la investigación clínica y epidemiológica y ha empezado a desarrollar estudios de evaluación económica ligados a experimentos reales. En un primer estadio, se empezó a mejorar el rigor en la identificación de la efectividad con la aplicación, por ejemplo, del metaanálisis y otras técnicas de revisión sistemática y síntesis de la evidencia empírica. A continuación se pasó a recoger datos de calidad de vida y de utilización de recursos de los ensayos clínicos y, finalmente, se han llegado a plantear estudios experimentales de carácter naturalista, en los que los objetivos principales ya no son los propios de los ensayos clínicos –determinar eficacia y seguridad– sino principalmente objetivos de evaluación económica. Este último enfoque surgió como consecuencia de las críticas que se hacen a las evaluaciones basadas en ensayos clínicos, concretamente a su falta de validez externa derivada del carácter experimental y su frecuente divergencia respecto a la práctica clínica real. Cabe señalar aquí la influencia que ha ejercido la Food and Drug Administration (FDA) estadounidense, que basándose en su responsabilidad respecto a la validez de la información sobre medicamentos suministrada por la industria ha defendido el criterio de que las afirmaciones sobre los efectos económicos de los medicamentos deben basarse estrictamente en los resultados de estudios experimentales, rechazando consecuentemente los análisis basados en la modelización y la utilización de información de diversas fuentes y, especialmente, de supuestos para cubrir la ausencia de información fáctica, una práctica habitual en la evaluación económica. Esta postura desemboca, sin embargo, en un dilema irresoluble: en la medida en que se quiere diseñar experimentos realistas que aseguren la validez externa y relevancia práctica de los resultados, es preciso apartarse de lo que se considera el paradigma ideal de experimento científico en la investigación clínica, el ensayo clínico protocolizado a doble ciego, etc., comprometiendo con ello la concepción imperante de validez interna. Por otra parte, este tipo de experimento es largo y costoso, y no está claro que la ganancia de información que proporciona al decisor justifique los costes que al final la sociedad paga de una u otra forma9,10. La influencia de la investigación clínica sobre la evaluación económica se ha manifestado así mismo en una creciente preocupación por determinar tamaños muestrales y presentar los datos con análisis más formales de su fiabilidad, por ejemplo, estimaciones de los intervalos de confianza de las razones coste-efectividad.

desta si se compara con los aproximadamente 450 ACU y 1.500 ACE publicados en el mismo período. Recientemente la Sección de Evaluación Farmacéutica del Departamento de Prestaciones Farmacéuticas de la Commonwealth de Australia7, que fue la administración pionera al introducir en 1993 la obligación de presentar evaluaciones económicas al efecto de informar de las decisiones de fijación de precios y reembolso público de medicamentos, se ha planteado la ampliación de las modalidades de evaluación aceptadas al ACB. El primer paso ha sido encargar a la Facultad de Economía de Salud de la Universidad de Monash una revisión de la situación de este tema con los objetivos de: a) determinar la comparabilidad de las valoraciones en términos monetarios o de utilidad; b) desarrollar, en caso positivo, criterios para juzgar la calidad de las valoraciones monetarias, y c) especificar un conjunto de directrices para a elaboración y presentación de los enfoques utilizados en la obtención de valores monetarios de los resultados8. Cabe señalar que algunas de las objeciones formuladas contra el enfoque de la DAP, concretamente las que se refieren a su falta de equidad, son fácilmente refutables. La aplicación del enfoque de la DAP no implica que deban asignarse prioritariamente los recursos sanitarios a aquellos que declaran una mayor DAP, lo que obviamente favorecería a los individuos con una mayor capacidad de pago. La aplicación de la DAP en un sistema público sería de utilidad solamente para establecer prioridades entre servicios o programas que, una vez seleccionados, se suministrarían gratuitamente a todos los individuos, independientemente de su capacidad adquisitiva. Otra forma sencilla de obviar los posibles efectos discriminatorios del enfoque de la DAP sería normalizar las cantidades declaradas antes de agregarlas, por ejemplo, añadir los porcentajes de la DAP de cada individuo respecto a su renta. Los problemas reales del enfoque son otros. Por una parte, está la cuestión de la validez de los resultados, por cuanto se ha demostrado que la DAP declarada depende de múltiples factores todavía poco conocidos, tales como la forma de plantear las cuestiones y la posibilidad de respuestas estratégicas (p. ej., que los individuos sobrevaloren en sus respuestas su verdadera DAP por las opciones que prefieren, con la esperanza de que estas últimas reciban una prioridad alta y aumente la probabilidad de su provisión colectiva). En cualquier caso, el debate entre DAP-ACB y AVAC-ACU no es exclusivamente técnico, pues implica tomar partido respecto a una cuestión normativa, concretamente, al papel que han de tener las preferencias de los individuos, especialmente en aspectos que no recoge el AVAC, en el establecimiento de las prioridades de la política sanitaria.

Esfuerzos para promover la aplicación a la toma de decisiones Los últimos años han visto surgir también una preocupación creciente por la utilización –debería decirse por la limitada utilización– de los estudios de evaluación económica a los procesos de decisión reales. En el pasado, cuando los estudios estaban patrocinados por los propios decisores –normalmente, organismos públicos– o tenían un objetivo predominantemente académico, su aplicación a la toma de decisiones no aparecía como un problema: si el patrocinador era el propio organismo que debía tomar una determinada decisión, se podía suponer que dicho organismo ya sabía cómo utilizar los resultados. Los investigadores del ámbito académico, por su parte, estaban más preocupados por sus propios objetivos –aceptación y valoración de la calidad de los trabajos por los tribunales, revisores o colegas profesionales– que por el impacto que pudiesen tener en los procesos reales de asignación de recursos.

Refuerzo del contenido empírico de la evaluación económica ligado a la investigación clínica En el pasado los análisis de evaluación económica ponían el esfuerzo de rigor teórico en los aspectos más económicos del análisis –determinación de los costes unitarios o de los precios, de la tasa de descuento, etc.– y trataban con cierta ligereza los aspectos de validez empírica, tanto en lo que se refiere a los efectos sobre la salud como en los efectos sobre los recursos de las opciones evaluadas. El creciente interés por la evaluación económica por parte de profesionales con formación en las ciencias de la salud y experiencia en la investigación clínica ha modificado básicamente para bien– la situación anterior. De alguna forma, la evaluación económica ha ido adoptando criterios y méto-

11

14

3- pag 11-18

5/9/06

16:23

Página 15

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 114. SUPLEMENTO. 3. 2000

dicamentos. En estos dos casos se han llegado a publicar listas oficiales de costes unitarios estándares que garantizan la comparabilidad de este componente del análisis7,12,13. Cabe señalar también la plétora de directrices propuestas por grupos independientes y asociaciones sin ningún mandato ni capacidad de decisión real y que a menudo no son más que una repetición de principios generales propuestos desde hace tiempo en los manuales de evaluación económica publicados. Maynard14 ha criticado esta explosión de directrices que no tienen un destinatario ni un ámbito de aplicación definido y aportan poco al avance de la metodología, aunque ello no justifique la descalificación de todas las iniciativas que se han producido en esta línea15. El debate sobre la comparabilidad metodológica se ha reorientado recientemente hacia dos cuestiones previas: la transparencia y la transferibilidad de los estudios. Ambas hacen referencia a la forma de presentación de los resultados, más que a la bondad metodológica en sí misma. La transparencia implica la posibilidad de que cualquier lector o usuario del estudio pueda identificar y reproducir todos los pasos del proceso de cálculo o estimación de los resultados. La transferibilidad o generalizabilidad hace referencia a la posibilidad de actualizar los resultados de un estudio, modificando los parámetros que cambian a lo largo del tiempo, o bien a la posibilidad de aplicar los resultados a un país o contexto distinto del que refleja el estudio original, ajustando los parámetros que sea preciso: pautas de tratamiento y utilización de recursos, costes unitarios, perspectiva del análisis, etc. La transparencia permite en teoría la transferibilidad, pero en la práctica es preciso una forma de presentación de los estudios que facilite los ajustes (suponiendo que dichos ajustes sean suficientemente válidos), por ejemplo, mediante la elaboración de programas interactivos que permitan al usuario modificar aquellos elementos del análisis que requieren un ajuste. Recientemente están recibiendo también una creciente atención los aspectos estadísticos de las evaluaciones económicas, tales como el tamaño muestral necesario para obtener una determinada significación estadística o la forma de reflejar la incertidumbre asociada a unos determinados resultados.

Sin embargo, en la actualidad los estudios son encargados y financiados de forma creciente por entidades que no toman las decisiones que las evaluaciones económicas deben ayudar a tomar. El caso más evidente lo constituyen los estudios financiados por la industria farmacéutica o por otros proveedores o entidades interesadas en la difusión de una tecnología: el objetivo primario del patrocinador no es utilizar las evaluaciones económicas para tomar decisiones internas, sino para influir en decisiones de agentes externos –compradores, reguladores, prescriptores– que les afectan. Esto es aplicable en parte también a los estudios financiados por el sector público o por organismos independientes: se trata de influir, por ejemplo, en los hábitos de prescripción o, en general, en el comportamiento de los prescriptores u otros agentes decisores. En estas condiciones resulta más evidente la preocupación por el impacto final de los estudios: ¿afectará la identificación de la estrategia más eficiente para abordar un determinado problema de salud a los hábitos de conducta de los médicos implicados?, ¿supondrá la demostración de que un nuevo medicamento es más eficiente que las alternativas existentes a un mayor precio autorizado, una mayor probabilidad de financiación pública o una mayor y más rápida difusión? Estandarización de la metodología Una de las líneas de avance más recientes en lo que respecta a la aplicación de la evaluación económica es el establecimiento de directrices y propuestas de estandarización de la metodología. La estandarización de la metodología puede tener diversos objetivos. Los más habituales son la mejora de la metodología y, en último término, de la calidad de los estudios y su comparabilidad. La evaluación económica es desacreditada frecuentemente con el argumento de que los analistas pueden manipular y, de hecho, a menudo manipulan el análisis para favorecer las opciones en las que estaban interesados a priori por razones comerciales o de otro tipo. Por otra parte, incluso aceptando la objetividad y buena fe de los analistas, la libertad metodológica da lugar a resultados no comparables y, por lo tanto, poco útiles para el decisor, al que le es difícil discernir en qué medida una diferencia en las razones coste-efectividad se debe a las características de las tecnologías o programas evaluados o a las diferencias metodológicas entre los estudios. Las propuestas del denominado panel de Washington11 sugieren a este respecto la conveniencia de que todos los estudios elaboren unos resultados según el denominado caso de referencia, independientemente de que adopten otras perspectivas adecuadas a decisores concretos. Sin embargo, la definición del caso de referencia es poco concreta y no asegura la comparabilidad, pues deja muchos aspectos a la discreción de cada analista. El proyecto HARMET del Programa BIOMED de la CE llegó a conclusiones distintas, en el sentido de que si bien considera importante la estandarización rígida de la metodología en un decisor concreto, renuncia a proponer una metodología única de aplicabilidad general. Por otra parte, se destaca la conveniencia de que el decisor se implique en la definición de los estándares, ya que muchas de las cuestiones metodológicas no pueden resolverse estrictamente con criterios objetivos, sino que requieren juicios de valor, que deberían coincidir con los objetivos o juicios de valor del decisor que ha de utilizar los resultados. Dos ejemplos claros de este enfoque son las directrices metodológicas emitidas por las autoridades sanitarias de Australia y de Ontario y que deben ser seguidas en todos los estudios que se presentan a dichas autoridades a efectos de fijación de precios y financiación pública de me-

Estudios del conocimiento, actitudes y utilización de la evaluación económica por parte de los decidores La preocupación por el aparente desequilibrio entre el creciente volumen y calidad de la bibliografía sobre evaluación económica y su escasa aplicación a la toma de decisiones no es nuevo. Drummond et al16 abordaron esta cuestión hace tiempo, y en una actualización reciente de dicho estudio17 pero con un enfoque potencialmente sesgado y de validez limitada: en función de las percepciones individuales de los autores o bien preguntando a los propios analistas. Más recientemente, han empezado a realizarse estudios en los que se inquiere directamente a los decisores mediante encuestas, entrevistas u otras técnicas de investigación social. Un estudio realizado en España mediante técnicas de discusión de grupo a diversos colectivos de profesionales ponen de relieve el divorcio existente entre analistas y decisores18. Concretamente, se plantearon a dichos grupos los siguientes tipos de cuestiones:

1. ¿Cuáles son las decisiones con repercusiones económicas más importantes que toma en su actividad profesional? 2. ¿Qué criterios aplica para tomar estas decisiones? 3. ¿Qué papel cumplen los aspectos económicos?

12

15

3- pag 11-18

5/9/06

16:23

Página 16

J. ROVIRA-DESAROLLOS RECIENTES DE LA EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

4. ¿Qué entiende por criterios económicos? 5. ¿Ha aplicado, aplica o conoce los estudios de evaluación económica de tecnologías y programas sanitarios? 6. ¿Sabe o sabría dónde encontrar información y consejo técnico sobre evaluación económica? 7. ¿Qué factores incentivan o desincentivan en su opinión la utilización de criterios de coste-efectividad en su entorno institucional? 8. ¿Cómo cree que evolucionará esta situación en el futuro?

tudios, que deberían prestar posiblemente más atención a las necesidades y expectativas de los decisores a los que van destinados. Los desarrollos teóricos y la calidad científica son una condición necesaria pero no suficiente para este fin. Tampoco hay que olvidar que la ausencia de incentivos para la eficiencia derivada de los actuales mecanismos de financiación y retribución a los proveedores, tal como la segmentación de presupuestos sanitarios, la separación de la responsabilidad por los efectos sanitarios y los efectos económicos de las decisiones e, incluso, los obstáculos legales y sociales a un racionamiento explícito limitan la posibilidad e interés de la aplicación de la evaluación económica a la toma de decisiones. Después de todo, la evaluación económica no es más que información elaborada de acuerdo con unos determinados objetivos, fundamentalmente, mejorar la eficiencia en la asignación de recursos. Si los decisores no asumen realmente este objetivo, de poco sirve suministrarles la información correspondiente. En cualquier caso, los problemas y retos de la evaluación económica no deben considerarse aisladamente, sino en el contexto de un conjunto de disciplinas y enfoques investigación de resultados, control de calidad, medicina basada en la evidencia– que comparten el fin común de fundamentar la práctica y la gestión clínicas en unas bases lo más científicas y objetivas que sea posible en cada momento. La colaboración y coordinación entre los defensores de estos enfoques, tanto en lo que respecta a las respectivas metodologías como a las formas de aplicación, es esencial para mejorar su efectividad y credibilidad y lograr que los decidores no las vean como modas pasajeras, sino como avances necesarios e irreversibles hacia la racionalización y mejora de la toma de decisiones en los sistemas sanitarios.

Los resultados ponen de relieve que la mayoría de los profesionales sanitarios, excepto los gerentes, señala los efectos sobre la salud (efectividad, seguridad, calidad) como los criterios más importantes para la toma de decisiones. Los criterios económicos desempeñan sólo un papel subsidiario; es decir, sólo se considerarían los aspectos económicos si dos tratamientos tuviesen el mismo efecto, pero no se acepta explícitamente la posibilidad de compromisos entre criterios económicos y sanitarios. Esta actitud limita de entrada el posible interés y aplicabilidad de criterios de eficiencia y de los correspondientes estudios. Una parte de los médicos afirman abiertamente que no consideran que sea función suya tener en cuenta factores económicos, aunque aceptan que en el futuro pueden verse forzados a hacerlo como resultado de presiones externas e incentivos. Los gestores y reguladores están preocupados principalmente por el impacto presupuestario y financiero de sus decisiones más que por criterios de eficiencia19, llegan a conclusiones semejantes en este punto e insisten en la mayor conveniencia de que los análisis de evaluación económica incluyan estimaciones del impacto de las opciones analizadas sobre los presupuestos. No consideran los efectos de sus decisiones sobre el estado de salud de la comunidad, porque creen que dichos efectos están muy mediatizados por las decisiones de otros agentes, fundamentalmente, de los médicos, a quienes asignan toda la responsabilidad en este tema. Por otra parte, habitualmente se identifican los aspectos económicos con los costes directos o de adquisición (p. ej., el precio de un medicamento) más que con los costes netos o con la relación coste-efectividad. Pocos decisores son capaces de diferenciar entre las distintas modalidades de evaluación económica (ACE, ACU, ACB, u otros). El ACB se identifica habitualmente con el análisis financiero o de costes. La mayoría señalan que los mecanismos de presupuestación y retribución actuales, especialmente la compartimentación de los presupuestos, hacen irrelevante la información sobre coste-efectividad. Por ejemplo, se indica que el ahorro obtenido en una partida no puede ser transferido a otra partida de gasto deficitaria. En cuanto a la información sobre evaluación económica, no parece que la identificación de las fuentes sea un problema, pero se manifiesta la dificultad de encontrar apoyo técnico para interpretarlos y aplicarlos. Por otra parte, se afirma que la metodología no tiene una elevada credibilidad y que los resultados de los estudios disponibles no son aplicables a su contexto de decisión real.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Strauss MJ, Bleecker G, Steinwald AB. Cost-effectiveness analyses in a changing health care environment: new issues and challenges. En: Chytil MK, Duru G, Eimeren WV, Flagle ChD, editores. Fifth Conference on System Science in Health Care. Praga: Omnipress Publishing, 1992. 2. Pritchard C. Trends in economic evaluation. OHE Briefing 1998; 36. 3. Drummond M, O’Brien B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes. Oxford, Nueva York, Toronto: Oxford Medical Publications, 1997. 4. Klose T. The contingent valuation method in health care. Health Policy 1999; 47: 97-123. 5. Diener A, O’Brien B, Gafni A. Health care contingent valuation studies: a review and classification of the literature. Health Economics 1998; 7: 313-326. 6. Diener A, Donaldson C, O’Brien B, Gafni A. CBA in health care analysis: a caution against the uncritical adoption of the NOAA guidelines. En: 2nd World Conference IHEA, Private and Public Choices in Health and Health Care. Rotterdam, 6-9 de junio de 1999. 7. Australia, Commonwealth Department of Housing, Health and Human Services. Manual of resource items and their associated costs. Canberra: Commonwealth Department of Housing, Health and Human Services, 1992. 8. CHPE-Centre for Health Program Evaluation. Health Economics Unit. Monash University. Valuing health outcomes in monetary terms: a literature review. Report to the pharmaceutical evaluation section. Pharmaceutical benefits branch. Commonwealth Department of Health and Family Services. Tender No. 23/98. 1999 (Mimeo). 9. Mandelblatt JS, Fryback DG, Weinstein MC, Russell LB, Haddorn DC. Assessing the effectiveness of health interventions. En: Gold et al, editores. Cap. 5. 1996. 10. Rovira J. La credibilidad de los estudios de evaluación económica de medicamentos. En: García Alonso F, Martín Cortés M, Muñoz M, coordinadores. II Reunión de Actualización en Ensayos Clínicos de Medicamentos. Madrid: Zeneca Farma, 1996. 11. CCOHTA (Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment). A guidance document for the costing process. Ottawa: CCOHTA, 1996.

Conclusiones En definitiva, la limitada utilización de la evaluación económica a la toma de decisiones puede obedecer a diversos factores. Pero parece evidente que algunos de ellos que limitan la aplicación de la evaluación económica a la toma de decisiones son subsanables por los propios analistas e investigadores implicados en la realización de este tipo de es-

13

16

3- pag 11-18

5/9/06

16:23

Página 17

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 114. SUPLEMENTO. 3. 2000

12. Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, editores. Cost-effectiveness in health and medicine. Nueva York: Oxford University Press Inc., 1996. 13. Jacobs P, Roos NP. Standard cost lists for healthcare in Canada. Pharmacoeconomics 1999; 15: 551-560. 14. Maynard A. Economic evaluation techniques in healthcare: reinventing the wheel? Pharmacoeconomics 1997; 11: 115-118. 15. Rovira J, Antoñanzas F. Correspondence: economic evaluation techniques in healthcare: reinventing the theel? Pharmacoeconomics 1997;11: 501-506. 16. Drummond M, Rutten F, Brenna A, Gouveia Pinto C, Horisberger B,

Jönsson B et al. Economic Evaluation of Pharmaceuticals. A European Perspective. Pharmacoeconomics 1993; 4: 173-186. 17. Drummond M, Dubois D, Garattini L, Horisberger B, Jönsson B, Sonbö Kristiansen I et al. Current trends in the use of pharmacoeconomics and outcomes research in Europe (en prensa). 18. Costa J, Rovira J, Antoñanzas F. The role of economic evaluation in health care decision allocation: a focus group approach. En: 2nd World Conference iHEA, Private and Public Choices in Health and Health Care. Rotterdam: 6-9 de junio de 1999. 19. Mauskopf J. Prevalence based economic evaluation. Value in health 1998; 1: 251-259.

14

17

3- pag 11-18

5/9/06

16:23

Página 18

04- pag 19-22

12/9/06

17:57

Página 19

19

04- pag 19-22

12/9/06

17:57

Página 20

20

04- pag 19-22

12/9/06

17:57

Página 21

21

04- pag 19-22

12/9/06

17:57

Página 22

05- pag 23-26

5/9/06

16:26

Página 23

23

05- pag 23-26

5/9/06

16:26

Página 24

24

05- pag 23-26

5/9/06

16:26

Página 25

25

05- pag 23-26

5/9/06

16:26

Página 26

26

06- pag 27-36

5/9/06

16:27

Página 27

27

06- pag 27-36

5/9/06

16:27

Página 28

28

06- pag 27-36

5/9/06

16:27

Página 29

29

06- pag 27-36

5/9/06

16:27

Página 30

30

06- pag 27-36

5/9/06

16:27

Página 31

31

06- pag 27-36

5/9/06

16:27

Página 32

32

06- pag 27-36

5/9/06

16:27

Página 33

33

06- pag 27-36

5/9/06

16:27

Página 34

34

06- pag 27-36

5/9/06

16:27

Página 35

35

06- pag 27-36

5/9/06

16:27

Página 36

07- pag 37-42

5/9/06

16:33

Página 37

OPINIÓN

Applying economics in a hostile environment: the health sector A. Williams The Center for Health Economics. Department of Economics. The University of York. United Kingdom.

Correspondencia: Alan Williams. The Center for Health Economics. Department of Economics. The University of York. Heslington – York YO1, 5DD, United Kingdom. E-mail: [email protected]. Este manuscrito corresponde a la Lección de Economía en el X aniversario de la creación de la Facultad de Ciencias Económicas y Empresariales de la Universitat Pompeu Fabra, la cual contó con la ayuda de Andersen Consulting. GACETA SANITARIA agradece al Centre de Recerca en Economia i Salut (CRES) de la UPF haber facilitado la aceptación por parte del Prof. Alan Williams de la cesión de este manuscrito a la revista.

Recibido: 31 de octubre de 2000. Aceptado: 21 de noviembre de 2000. (La aplicación de la economía en un entorno hostil: el sector sanitario)

Summary In this paper we state that health economics is now amongst the leaders in a «paradigm shift» in economics that needs to spread as quickly as possible into the rest of the subject. This conclusion is obtained from considering that economics can be applied to topics that do not appear superficially to be economic topics such as what is the best treatment for a national health service to offer to a patient with a particular disease.

Resumen En este artículo se aportan razones para concluir que la economía de la salud está entre las disciplinas que lideran el «cambio de paradigma» en economía, el cual necesita extenderse cuanto antes al resto de la economía. Esta conclusión se obtiene a partir de considerar cómo la economía puede ser aplicada a temas que a primera vista no parecen económicos, como puede ser intentar responder a cuál es el mejor tratamiento que un sistema nacional de salud debería proporcionar a un paciente con una enfermedad concreta.

– – – gin? – –

Topics and disciplines hirty years ago (which looks to me like «since before most of you were born») I decided to dedicate the rest of my professional career to persuading the medical profession and others influential in the running of health care systems that economics was a serious intellectual discipline which could help them with the policy problems they faced, and not just an annoying constraint that stopped them from doing all the good things they wanted to do, both at an individual and at a social level. By «a serious intellectual discipline» I mean a systematic mode of thinking which has developed certain concepts, and studied certain structural relationships, which lead its practitioners to see the world in a distinctive way, and to ask characteristic questions, and to require certain kinds of data which are then interpreted in a characteristic way. Typical examples of these characteristic questions are:

T

What will be the timing of these consequences? Are the benefits likely to be worth the sacrifices?

And the typical data that is regarded as appropriate for answering these questions will be quantitative rather than qualitative, and in order to make things commensurate, all valuations will be expressed in money terms (which does not necessarily mean that they will be market-generated values). These characteristics of economics as a discipline came from centuries of thinking about economic problems, that is, from economics as a topic. Typical economic topics (or problems) are inflation, unemployment, efficiency in the production and distribution of goods and services, the incentive or disincentive effects of taxation, and so on. But each of these economic topics could also be analysed from the viewpoint of other disciplines. For instance, inflation could be seen as a moral problem and viewed from an ethical standpoint, or as

– What exactly are you trying to maximise?

Gac Sanit 2001; 15 (1): 68-73

What are the constraints? What options are available? What will the consequences of each be at the mar-

68

37

07- pag 37-42

5/9/06

16:33

Página 38

A. Williams.– Applying economics in a hostile environment: the health sector

is actually what policymakers want to do. I will also return to this point later. All I am urging upon you at this point is to examine carefully your own thinking and behaviour whenever you make the judgement that one situation is better than another situation, as opposed to simply observing that they are different in certain respects.

a threat to democracy and analysed from the viewpoint of political science, or as a sociological problem because of its consequences for family structures, or as a legal problem in the framing and enforcement of contracts, and so on. The point I want to make is that there need be no one-to-one relationship between a particular discipline and the problems it can be used to tackle. Just as disciplines other than economics can usefully be applied to economic topics, so the discipline of economics can be applied to topics that do not appear superficially to be economic topics at all, such as what is the best treatment for a national health service to offer to a patient with a particular disease! I will come back to that controversial question later.

Doctors So let me get back to my 30-year crusade to get people running health care systems to take economics seriously as an intellectual discipline. The first major obstacle I encountered was the dismissive assertion from influential members of the medical profession that it would be immoral for any clinician to take costs into account when deciding what treatment to recommend to a patient, so the intrusion of hard-headed economics into fine humanitarian areas of human endeavour such as medicine was to be strenuously resisted on ethical grounds, and would I kindly get lost! This was not a very encouraging start. So I started unpicking the ethical argument that it is the doctor’s duty to do whatever is best for the patient in front of him or her, no matter what the cost. Here, initially, I perpetrated the sin that I just warned you against, namely I confused the positive and the normative. The doctors’ ethical argument is a normative assertion, but I tackled it in the first place by operating in the positive realm, observing what doctors actually do, with a view to demonstrating that they don’t actually live up to their own ethical code. This was in fact quite easy to do, because doctors have many responsibilities besides treating the patient in front of them at any particular time. For instance, they will have other patients waiting for their skill and attention, whose interests they have to balance against those of the particular patient they are currently attending to. They have to take time out from treating patients to keep up to date with medical science. They may be engaged in research intended to benefit future rather than current patients. They may be involved in the training of new doctors. They have a practice to manage, staff to hire or fire, financial matters to sort out. They also have their personal and family lives to lead. So they are constantly balancing the time and energy spent on each of these activities one against another. In other words they are considering the opportunity costs of each activity in terms of the foregone benefits from the other activities. It is a classic optimisation problem requiring equi-marginal adjustments which will depend on what each individual doctor is trying to maximise. But once there is more than one competing activity, they cannot possibly be ignoring the costs of whatever time they spend with the patient in front of them, and all that economists are sa-

Positive and normative But first of all I want to draw an important distinction between two types of economics: positive and normative. Positive economics seeks to establish what is actually happening and where that will most likely lead under various assumptions. It focuses on essentially factual matters (though sometimes a rather speculative ones), the conclusions of which can be empirically tested to find out whether or not they are false. There is much unresolved discussion as to whether the best test of a positive analytical apparatus is the realism of its assumptions, and/or the accuracy of its predictions, and/or its generalisability, and/or its intuitive transparency (the avoidance of the «black-box» approach). Normative economics seeks to go one step further, and recommend what is the best thing to do (given what we understand from positive economics about underlying relationships between policy instruments and policy targets). The test of a good normative analytical apparatus is a little different from that for a positive one, because we need to check that the assumed maximand and the assumed constraints are indeed those that are appropriate to the policy problem under investigation, and that the policy instruments that are required are in fact available, or could be available if desired. A good predictive theory, on the other hand, need not contain any variable that can be used by policy-makers to change things. One of the great problems within economics is the way people slide unwittingly from positive to normative modes without even realising it. Consider the fundamental notion of «efficiency». Is it a positive concept or a normative concept? It could be either. But when someone shows that situation A is more «efficient» than situation B, this is almost invariably interpreted as a recommendation to go for A rather than B. But this is only valid if maximising efficiency (in the particular way in which it is defined for purposes of economic analysis)

69

38

Gac Sanit 2001; 15 (1): 68-73

07- pag 37-42

5/9/06

16:33

Página 39

A. Williams.– Applying economics in a hostile environment: the health sector

broader issue than can be discussed thoroughly in this document, it is clear that doctors are not obliged to comply with patients’ requests for treatment when they make inequitable demands on scarce resources». Notice the key phrase «inequitable demands», which highlights the key role of distributive justice rather than «efficiency» in this line of thinking.

ying is that if it is OK to consider opportunity costs with respect to your own time, it must also be OK to consider the opportunity costs with respect to all the other scarce health care resources too (like hospital beds, drugs, nursing staff, etc). But although showing that doctors don’t behave according to their own supposed ethical code raises the suspicion that they don’t actually believe in it, it does not address the issue of whether that code was the appropriate ethical code in the first place, and, if not, what ethical code should replace it. That is the trap I initially fell into. I rescued myself from it by arguing that the reason why it would not be ethical to ignore the opportunity costs of providing whatever is best for the particular patient in front of the doctor at any one time, is because in a resource-constrained system (and all systems are resource-constrained) any resources devoted to one patient are denied to other patients, whose health will suffer as a consequence. So if the primary objective of a health care system is to improve the health of a whole population as much as possible, and if this is an ethical objective (which it clearly is), then again the equimarginal principle should apply, namely that you should behave in such a way as to ensure that the foregone health gain is the same for any redeployment of any scarce resource, and this foregone health gain will always be positive. This requires constant consideration of the value of these opportunity costs to make sure that they do not exceed the value of the benefits. The ethical position implied by the simple application of the equimarginal marginal principle is that a given health gain should be regarded as of equal value no matter who gets it, which is a strong egalitarian position about how interpersonal comparisons of welfare should be made in this context. If policy-makers wish to adopt some more complex ethical position about distributional justice, this can also be accommodated, but we shall always face opportunity costs and tradeoffs, and it will never to ethical to ignore such costs and trade-offs. This is the ethical basis of the economists’ position, and it turns out to provide an ethical platform to support what most doctors actually do. Nominal adherence to the other code is then best seen as a marketing slogan, designed to enhance the confidence of patients in their doctors. After all, people who ignore the consequences of their actions for innocent third parties are not acting ethically, they are acting fanatically, and fanaticism has no place in a humanitarian activity such as the provision of health care. So you will appreciate why it was that last year I got a tremendous sense of achievement when the Medical Ethics Committee of the British Medical Association declared1 that: «Health professionals have an ethical duty to make the best use of the available resources and this means that hard decisions must be made. Whilst this is a much

Gac Sanit 2001; 15 (1): 68-73

Accountants But long before emerging with some modest sense of achievement from that battleground, I had run into another minefield, again over the meaning of costs, this time laid by accountants and finance officers in the health care system. This second, and rather more unexpected, group of opponents, objected to my assertion that costs were sacrifices which would not necessarily show up in money terms. This they said was simply naive and unrealistic and typical of the kind of head-in-theclouds propositions for which academics were notorious. They took the view that only money costs were real costs, and that other so-called costs were either ephemeral or irrelevant or both. Doctor’s time is a real cost, because the Health Service has to pay for it, but patients’ time is not a real cost, because it does not fall on anybody’s budget, and since patients willingly give up their time to get treatment it can’t be a relevant consideration. They were not impressed by my argument that money is merely an artifice designed to control people’s access to real resources, and that we have to look behind the «veil of money» to see what is really happening. They flinched visibly when I pointed out that if it really was a shortage of money that was holding us back, we could easily print some, since paper and ink are both readily available and very cheap. I have so far found this gulf unbridgeable, and the only way forward I can see is to reform the budgetary system in such a way that all «real costs» (in an economists sense) do fall on somebody’s budget, so that even accountants begin to see them as «real costs». For instance, one of my favourite proposals for health care reform is to introduce a charge for the use of patients’ time. I think it would revolutionise the way in which health care is provided. For most patients there are things they would rather be doing than sitting around waiting to see a doctor, and they have no desire to be in hospital any longer than is absolutely necessary. I once suggested to a finance officer that cost per case could be reduced by shortening length of stay (especially when patients were being kept in over a weekend because the doctor who could authorise their discharge did not work on a Friday and would not be in again until Monday). I was told that it was the extra days at the end of a patient’s hospital stay when not much was being done that enabled them to keep the cost-per-

70

39

07- pag 37-42

5/9/06

16:33

Página 40

A. Williams.– Applying economics in a hostile environment: the health sector

and be in some pain, then that should count as less than 1 unit. How much less than 1 will depend on how bad it is. Suppose we set being dead as equal to zero, then we should find out how people rated different health states on a scale in which being healthy is rated at 1 and being dead is rated at zero (allowing them to rate some states as being worse than dead if they so wished, i.e. to assign negative values to some very bad states). But which people should we ask? The doctors and epidemiologists said that we should ask the patients. But which patients? The patients who are currently in the particular health states, those who might find themselves in the health states, or those who were in them in the past but are now out of them again? On ethical grounds you might argue that everyone who is affected by a decision to provide (or not to provide) a particular treatment for a particular group of patients has the right to have their values considered. But in an interdependent resource-constrained system every such decision potentially affects everybody. And what about the taxpayers who put up the money and made the sacrifices in other aspects of their living standards, do they not have a right to be heard too? Each of us as citizens has mixed motives. As taxpayers, we want a reasonable set of priorities established so that our money is not wasted on treatments with high costs and little or no benefit, but when we are ill we want the best that money will buy (provided it is other people’s money, of course). So health economists have advocated eliciting the values of a representative sample of the whole population, and then using the mean or median values of that group of people to generate the «quality-adjustments» in QALYs. But how would these «socially-valued» QALYs then be used? If the objective of health care were solely to maximise the health of the population at large, then we would measure the incremental cost per QALY for each treatment and go for those that have the best cost-perQALY ratio. This line of thinking has led to the creation of cost-per-QALY league tables, and the associated recommendation that in the face of budget limitations you should start with the most cost-effective things and work your way down the list until the money runs out. Only in this way will population health be maximised. But if policy-makers think that the health care system also has important equity objectives as well, such as reducing inequalities in people’s lifetime experience of health, they will want to give extra weight to benefits that go to people whose expected lifetime QALYs are low (such as the permanently disabled, or those people with relatively short life expectancy compared with the norm for that society). This can be handled by devising equity weights so that a given health gain is no longer regarded as of equal value, no matter who gets it, but if differential value depending on who gets it. Economic analysis is capable of more sophistication than many people imagine.

day down, and that if these low-cost days were replaced by the high cost days generated by newly arrived patients, costs-per-day would shoot up and it would be impossible to balance the books. He thought a more efficient change would be to get the primary care sector to provide the drugs required for patients immediately after discharge from hospital, instead of supplying them from the hospital pharmacy, because although this would be more risky for the patients and more costly to the health service as a whole, it would get them off his budget. Accountants’ ideas of what is efficient and economists’ ideas of what is efficient are clearly poles apart. Unfortunately, while economists and accountants are well aware of the great divide between us over whether «costs» are real sacrifices or merely money outlays, most members of the medical profession cannot tell the difference between us. They then blame economists for the defects in the financial system which economists have been struggling to rectify. So I gave up dealing with accountants and tackled the next problem, which was to try to disabuse people of the idea that economists are only interested in costs. I tried to persuade them instead that we are interested in benefits as well, and especially in how benefits are valued.

Epidemiologists This generated hostility from a new quarter, namely the epidemiologists and clinical researchers, whose professional lives were dedicated to the measurement of so-called «hard endpoints» in health care, like survival, or tumour size, or blood pressure, or some other biomedical indicator of disease deterioration or improvement. I pointed out that, taking as the indicator of success in a clinical trial a commonly used measure such as the two-year survival rate, carried with it the following value-judgements:

a) To survive for less than 2 years confers no benefit. b) Having survived for two years, further survival confers no additional benefit. c) It does not matter with what quality of life you survive. d) The value of survival is the same for everybody. Observation of the crudity of most of the conventional benefit measures in health care has led economists to champion a radically different concept, namely the quality-adjusted life year (or QALY). This is based on the simple idea that if we can provide someone with an extra year of health life expectancy, that should count as 1 unit. But if the best we can do is provide someone with an extra year when they will have difficulty moving about

71

40

Gac Sanit 2001; 15 (1): 68-73

07- pag 37-42

5/9/06

16:33

Página 41

A. Williams.– Applying economics in a hostile environment: the health sector

right to reject it as unethical. But fortunately not all economists espouse this ethically unacceptable welfarist philosophy, and very few European health economists do. Indeed most European health economists work within a «non-welfarist» frame of reference within which the distribution of welfare within a society is to count, as well as its sum total. In health economics the two primary objectives of policy are assumed to be to maximise population health and to reduce inequalities in the lifetime experience of health of the individuals who comprise that population. Health should be measured in Quality Adjusted Life Years, of course, and although it is well known that the life expectancy of poor people is much lower than that of rich people, things are much worse when you take quality-adjusted life expectancy into account, because the people with the shortest life expectancy are also the people who suffer the most pain and disability during their lives. But if you go down this non-welfarist track you have to face the problem that sometimes «efficiency» (which now means «health maximisation», not Pareto optimality) may have to be sacrificed in the interests of equity, or, to be more specific in the present context, we may have to settle for a reduced level of population health in order to reduce health inequalities within that population. Such trade-off problems are attractive research topics for economists, and with some Spanish colleagues we recently tested the willingness of a representative sample of the Spanish population to sacrifice efficiency in the interest of equity. You may be interested to know that the median Spaniard out of our sample of about 1200 people is indifferent between the following two situations.

But there is strong resistance from the clinical research community to substituting these generic preference-based measures of health for the specific indicators they are accustomed to employing within clinical trials and in the monitoring of treatments and the audit of physicians’ competence. They resent the incursion of economists (who they imagine are solely motivated by a desire to cut costs) into benefit measurement and valuation, where they are (rightly) seen as a very dangerous threat to the hitherto unchallenged authority of doctors in that territory. That earlier question («What is hard-headed economics doing in a fine humanitarian areas of human endeavour such as medicine?») is again posed, but this time with increased vehemence. This work on QALY measurement and valuation has got me into more trouble than anything else I have ever done, and the battle still rages fast and furious. But I gain comfort from knowing that I am right and they are wrong!!!

Welfarists So for some respite from all of this aggravation I sought comfort and support from within economics itself, and this is where I encountered my fourth and most disheartening obstacle, namely the conventional wisdom of neo-classical welfare economics. According to this, individuals are to be regarded as the sole judges of their own welfare and nothing is to go into judgements about social welfare except some aggregation of the welfare of individuals. If you add to these two propositions the further assertion that no interpersonal comparisons of welfare are to be permitted (even though everyone but economists makes them every day), then you have the essence of the classical welfare economists mantra, which is that one social situation is better than another if and only if at least one person is better off and noone is worse off than in the starting position (whatever that happens to be). Since there is virtually no circumstance in which a social change leaves nobody worse off, this rather useless proposition got modified, and instead says that if it were possible for the gainers from any change to compensate the losers fully and still have some gains left, then the move would be a social improvement, even though the compensation is not actually paid. No attention is to be paid to who are the gainers and who are the losers, nor to how unjust the starting position might have been. So if the gainers are the rich old, who might live a few extra years as the result of some policy, and the losers are poor young tearaways who could be bribed into accepting a higher risk of death to make this possible, then even though they end up facing the extra risks without any compensation, this is judged to be a social improvement. If this is indeed what economics is all about, then perhaps the doctors were

Gac Sanit 2001; 15 (1): 68-73

Expected age at death

Upper class Lower class

Option A

Option B

77 72

75 72.5

In other words it is worth sacrificing 2 years life expectancy for the better off group even though it increases the life expectancy of the worst off group by only 6 months. At the very least this can be taken as a strong argument for replacing the welfarist paradigm in economics with a non-welfarist one which includes in the social welfare function both the distribution of welfare and a coefficient expressing the strength of people’s collective aversion to different sorts of inequality. Doing so would greatly increase the relevance and acceptability of economic reasoning in a social policy context, where inequalities are typically a big political issue.

72

41

07- pag 37-42

5/9/06

16:33

Página 42

A. Williams.– Applying economics in a hostile environment: the health sector

nomists should, as a result, become much more closely attuned to the values of the societies we claim to serve, and the world will be a better place as a result. It is a pity that I won’t live to see the day but I’ll be watching you all from somewhere out there. Go to it, it’s a big and daunting task, but you will need a clear head and a thick skin. It can be a very hostile environment at times!

Conclusions My arrogant conclusion from all of this is that Health Economists are now amongst the leaders in a «paradigm shift» in economics that needs to spread as quickly as possible into the rest of the subject, and especially into macro-economics, where the explicit specification of the relevant social welfare function is conspicuous by its absence, and normative judgements about optimal levels of this and that seem totally untouched by any systematic elicitation of the values of the population affected. Perhaps some of you younger and braver economists would be prepared to dedicate your professional lives to making non-welfarism the norm in economics, so that the welfarist position comes to be seen as a historical curiosity. Policy analysis by eco-

References 1. British Medical Association. Withholding or withdrawing life-prolonging medical treatment: guidance for decision making. London: BMJ Books, 1999; 20.

73

42

Gac Sanit 2001; 15 (1): 68-73

08- pag 43-50

8/9/06

10:48

Página 43

43

08- pag 43-50

8/9/06

10:48

Página 44

44

08- pag 43-50

8/9/06

10:48

Página 45

45

08- pag 43-50

8/9/06

10:48

Página 46

46

08- pag 43-50

8/9/06

10:48

Página 47

47

08- pag 43-50

8/9/06

10:48

Página 48

48

08- pag 43-50

8/9/06

10:48

Página 49

49

08- pag 43-50

8/9/06

10:48

Página 50

09- pag 51-60

5/9/06

16:40

Página 51

Metodología • Análisis de costes y resultados en la evaluación económica de las intervenciones sanitarias ..........................................

53

• Los costes en la evaluación económica de tecnologías sanitarias ....................................................

61

• Análisis coste-efectividad en la evaluación económica de intervenciones sanitarias ................................................

65

• El análisis coste-efectividad en sanidad ..............................

71

• Medida de la calidad de vida relacionada con la salud ........

75

• Análisis coste-utilidad ........................................................

79

• El análisis coste-beneficio en sanidad ................................

85

• Métodos utilizados para realizar evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias ................................................

91

• Inclusión de análisis farmacoeconómicos en ensayos clínicos: principios y prácticas ..........................

97

• Papel de los modelos en las evaluaciones económicas en el campo sanitario.......................................................... 107 • Introducción a la utilización de los modelos de Markov en el análisis farmaeconómico ............................................ 119 • Análisis de la incertidumbre en las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias ............................ 127 • Estudios de evaluación económica en salud ........................ 135

09- pag 51-60

5/9/06

16:40

Página 52

09- pag 51-60

5/9/06

16:40

Página 53

EVALUACIÓN ECONÓMICA PARA CLÍNICOS

Análisis de costes y resultados en la evaluación económica de las intervenciones sanitarias

90.014

Luis Prietoa, José A. Sacristána, José L. Pintob, Xavier Badiac, Fernando Antoñanzasd y Juan del Llanoe, por el grupo ECOMED* a

Departamento de Investigación Clínica. Lilly SA. Alcobendas. Madrid. España. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona. c Health Outcomes Research Europe. Barcelona. España. d Universidad de La Rioja. Logroño. España. e Fundación Gaspar Casal. Madrid. España. b

El objetivo fundamental de cualquier sistema sanitario es maximizar el nivel de salud de la población a la que da cobertura. Desgraciadamente, los recursos económicos disponibles para tal fin no suelen ser suficientes para cubrir todas las necesidades que en este ámbito se presentan. Por esta razón, los agentes que toman las decisiones deben establecer qué acciones resultan prioritarias para poder maximizar el beneficio producido con los recursos disponibles1-4. La determinación de la prioridad de las intervenciones sanitarias puede tener lugar en las estructuras de gestión del sistema sanitario (gerencias, administración, coordinación, suministros), pero también a lo largo de los diferentes niveles asistenciales, tanto desde el punto de vista organizativo (p. ej., hospitales, centros de atención primaria) como individual (profesionales sanitarios). Es importante destacar que el papel del profesional sanitario en la determinación de prioridades está recibiendo una gran atención en los últimos tiempos, ya que es en este nivel base donde se toman las decisiones sobre qué tipo de intervención sanitaria se requiere, cómo se lleva a cabo y a quién se aplica5. Si bien la guía fundamental de las decisiones tomadas en el sistema sanitario debe ser la eficacia, la seguridad y la efectividad clínicas, la evaluación económica de las intervenciones sanitarias (EEIS)6-10 permite tomar decisiones más informadas a la hora de elegir una determinada intervención. Además del análisis de los resultados de cada posible intervención11-13, la EEIS incorpora al proceso de toma de decisiones la valoración de los costes asociados a cada una de las intervenciones14. Aunque la forma precisa de la EEIS puede variar, la determinación de la relación entre coste y resultados es común a todas sus variantes y constituye la característica distintiva de este enfoque. En realidad la EEIS es un término genérico que engloba diversas técnicas o procedimientos que pueden usarse para recabar información sobre la relación que existe entre el coste y los resultados de las intervenciones6,10. En este artículo se describe la forma de identificar, cuantificar y valorar el coste de los recursos asociados a las intervenciones sanitarias, así como la manera de evaluar los resultados que de éstas se derivan.

Costes El análisis comparativo de los costes asociados a las intervenciones alternativas es común a todas las formas de EEIS10. La mayoría de los aspectos metodológicos que se contestan en este apartado son, por tanto, generalizables a todos los procedimientos de evaluación económica. El coste de un recurso es el producto de 2 elementos: la cantidad total de recurso consumido y el valor dinerario de la unidad de dicho recurso (p. ej., precio de 1 h de trabajo del profesional sanitario, precio de 1 día de ingreso hospitalario)10,14. Aunque la definición es aparentemente sencilla, se plantean algunas dificultades a la hora de integrar el concepto en una EEIS. Con objeto de resolverlos, habitualmente se proponen 3 pasos sucesivos para determinar los costes de las intervenciones: identificación, cuantificación y valoración.

Identificación Para poder llevar a cabo una evaluación económica de las diferentes intervenciones evaluadas, es necesario identificar los recursos más relevantes de las opciones que se están comparando. En este sentido, y a pesar de que no existe consenso en la bibliografía respecto a la clasificación de los costes para su inclusión en una evaluación económica, han sido diversos los autores que han propuesto una taxonomía fundamentada en 2 elementos: la dirección de los costes (directos e indirectos) y el ámbito donde éstos ocurren (sanitario o no sanitario)15 (tabla 1). Los costes directos son esencialmente transacciones monetarias que implican servicios y productos tanto sanitarios como no sanitarios. Los costes directos sanitarios que por lo común se consideran están directamente relacionados con la intervención concreta evaluada e incluyen los costes de hospitalización, tratamiento, honorarios profesionales, pruebas de laboratorio, rehabilitación y equipo médico, entre otros. TABLA 1 Clasificación tradicional de los costes para su inclusión en una evaluación económica de las intervenciones sanitarias

*El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoñanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando García Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortún, José Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio y José Antonio Sacristán (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan.

Directos Indirectos

Correspondencia: Dr. J.A. Sacristán. Departamento Médico. Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108 Alcobendas. Madrid. España. Correo electrónico: [email protected] Recibido el 28-4-2003; aceptado para su publicación el 5-11-2003.

Sanitarios

No sanitarios

Cuidados hospitalarios, tratamiento farmacológico, etc. Consumo de servicios sanitarios a lo largo de los años de vida ganados como consecuencia de la intervención sanitaria, entre otros

Gastos de desplazamiento del paciente, cuidados en casa, etc. Pérdida de productividad; coste de oportunidad del tiempo invertido en el tratamiento, etc.

Med Clin (Barc) 2004;122(11):423-9

39

53

423

09- pag 51-60

5/9/06

16:40

Página 54

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS DE COSTES Y RESULTADOS EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE LAS INTERVENCIONES SANITARIAS

blico de salud, la del sistema sanitario en general, la de una institución en particular (p. ej., un hospital o un centro de salud), la del organismo que toma las decisiones (p. ej., la consejería de sanidad de una comunidad autónoma) o la del paciente y su familia. También se puede llevar a cabo una EEIS que tenga sólo en cuenta los costes relevantes desde la perspectiva del profesional sanitario responsable de la intervención. La elección de una perspectiva particular determina tanto el rango de los costes relevantes como la forma en que éstos deben evaluarse. La adopción de la perspectiva de la sociedad implica, por ejemplo, que toda inversión de recursos que suponga un coste de oportunidad para cualquier elemento de la sociedad debe tenerse en cuenta. Por otro lado, la perspectiva del sistema sanitario restringirá los costes a aquellos que correspondan a los servicios de salud prestados por el sistema en cuestión. En la tabla 2 se recogen varios ejemplos de posibles costes a considerar y su inclusión o no en una EEIS según 5 perspectivas diferentes5. Se aprecia que un mismo coste puede ser incluido o excluido de una EEIS en función de la perspectiva que ésta tome. La perspectiva del estudio dependerá en última instancia de quién lo financie; así, el National Institute for Clinical Excellence (NICE) en Gran Bretaña recomienda que los costes para las EEIS se tengan en cuenta desde la perspectiva del Sistema Nacional de Salud, o sea, que se deben tener en cuenta todos los recursos que desde ese sistema se proporcionen21. La Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment22 recomienda en cambio incorporar, siempre que sea posible, perspectivas diferentes en las EEIS. Para identificar los costes, además de la perspectiva de la EEIS, es importante también tener en cuenta el horizonte temporal o el período durante el cual éstos se evalúan. Así, los costes futuros de una intervención no se contemplarán en la evaluación si el horizonte temporal utilizado está limitado a un plazo corto. En parte, el horizonte temporal se determina por la naturaleza del problema clínico en estudio, por su perspectiva y por el período de interés para el agente que promueve la EEIS. Algunos autores han recomendado una perspectiva temporal a largo plazo con la premisa de que un tiempo más largo permitirá observar mayor variabilidad en los costes evaluados15. La limitación de la inclusión de costes a un período corto tras las intervenciones puede incorporar sesgos en la comparación de éstas si en ellas los costes se producen a un ritmo diferente, esto es, si no hay tiempo suficiente para evaluar su efecto.

Una buena parte de los costes directos tiene sin embargo carácter no sanitario. Estos gastos (p. ej., comida, transporte, alojamiento, cuidado familiar) son consecuencia directa de la enfermedad, pero no implican la compra de servicios sanitarios; sin embargo, suponen un impacto importante para las finanzas del paciente y de sus familiares. Los costes indirectos son también relevantes para una EEIS16. Se trata de costes producidos por la morbilidad o la mortalidad prematuras asociadas a una enfermedad. Los costes indirectos de la morbilidad suelen estar relacionados con el consumo adicional de servicios sanitarios a causa de enfermedades que aparecen como consecuencia de una mayor longevidad debida a la intervención inicial (costes indirectos sanitarios), o con la reducción de la productividad debida al absentismo laboral y al coste de oportunidad17 del tiempo invertido en el tratamiento (reducción de la capacidad de generar ingresos o necesidad de cambiar de trabajo) (costes indirectos no sanitarios). Los costes indirectos de la mortalidad son los debidos a una muerte prematura (p. ej., estimados a través del cálculo del valor actual de la productividad perdida que el individuo hubiera tenido de no haber muerto prematuramente)18-20. La clasificación de costes en directos e indirectos, sanitarios y no sanitarios no es la única propuesta en la bibliografía económica. Otros autores han hecho propuestas diferentes15. Drummond et al, por ejemplo, clasifican los costes en función de si se producen en el ámbito de los servicios sanitarios (costes del sector sanitario) o en el ámbito del paciente y sus familiares (costes del paciente y sus familiares)10. Mientras que los costes del sector sanitario son todos los resultantes de aplicar la intervención sanitaria, incluyendo el abordaje de los efectos adversos que ésta pueda producir, los costes del paciente y sus familiares son todos los gastos en los que éstos pueden incurrir, incluyendo el valor de todos los recursos invertidos en el cuidado del paciente (p. ej., el tiempo). Si bien esta clasificación dicotómica cubre la mayor parte de los costes relevantes para cualquier EEIS, Drummond et al10 incluyen en su clasificación una tercera categoría que denominan «Costes en otros sectores de actividad», que tiene en cuenta todos los gastos generados por el consumo de recursos proporcionados por otros agentes no incluidos en los servicios de salud (p. ej., coste de servicios sociales). Sin menoscabo de la utilidad que una clasificación de costes pueda tener, lo más importante en la fase de identificación es determinar con detalle cuáles de ellos deben incluirse en la EEIS. La decisión sobre qué costes incluir en una EEIS depende de una serie de factores que están directamente relacionados con los objetivos de la evaluación. Uno de los más relevantes, si no el que más, es el de la perspectiva o punto de vista de la EEIS. La perspectiva más global, y quizá la más extendida desde el punto de vista de las evaluaciones económicas, es la de la sociedad, aunque existen otras posibilidades como son la perspectiva del sistema pú-

Cuantificación Como ya se ha indicado, la estimación del coste requiere de la determinación de 2 elementos: la cantidad de recursos consumidos y su precio unitario. Una vez identificados los costes relevantes para la EEIS, el siguiente paso consiste en determinar la cantidad de recursos consumidos para una

TABLA 2 Costes incluidos (+) y excluidos (–) según la perspectiva de la evaluación económica de las intervenciones sanitarias Costes

Paciente

Médico

Hospital

Gerencia

Sociedad

Honorarios del médico Honorarios de personal sanitario auxiliar Fármacos Pruebas de laboratorio Salarios del personal administrativo Mantenimiento del edificio (agua, luz, gas, etc.) Transporte del paciente a la consulta Cuidados domiciliarios Tiempo fuera del puesto de trabajo

+ – + – – – + + +

+ + – – – – – – –

+ + + + + + – – –

+ + + + + + – – –

+ + + + + + + + +

424

Med Clin (Barc) 2004;122(11):423-9

40

54

09- pag 51-60

5/9/06

16:40

Página 55

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS DE COSTES Y RESULTADOS EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE LAS INTERVENCIONES SANITARIAS

go, no hay recomendaciones oficiales acerca de cuáles han de ser las fuentes para los estudios de evaluación económica. En cualquier caso, sea cual sea la fuente o el método empleado para determinar el precio por unidad de cualquier recurso consumido, siempre deben quedar claramente identificados en el informe de la evaluación. Ocurre con frecuencia que, a la hora de comparar diferentes intervenciones sanitarias, los costes tienen lugar en diferentes momentos en el tiempo. La situación más obvia se presenta cuando se compara un programa preventivo con una intervención con fines terapéuticos. Veamos un ejemplo: supongamos que se dispone de 10 millones de euros para reducir la incidencia y prevalencia de una enfermedad cardiovascular y que existen 2 intervenciones, A y B. La intervención A implica aumentar paulatinamente, durante los 3 años siguientes, los recursos para llevar a cabo cirugía cardíaca paliativa, por lo que los resultados (reducción de angina y problemas coronarios) se observarán a corto plazo. La intervención B supone llevar a cabo una campaña de promoción destinada a mejorar la dieta y los estilos de vida de la gente. La campaña supondrá un importante gasto inmediato, con supuestos resultados beneficiosos a mucho más largo plazo que la intervención A. Supongamos también que el resultado de ambas intervenciones, si bien ocurrirá en momentos diferentes, es del mismo calibre (p. ej., igual número de años de vida salvados). ¿Cuál de las 2 será preferida? Ya sea a título individual o como comunidad, no somos indiferentes a la diferencia temporal con que se producen los costes y resultados. Los economistas lo llaman la «noción de preferencia temporal». Normalmente, preferimos recibir los resultados beneficiosos a corto plazo e incurrir en los costes de forma aplazada en el futuro. Existen diversas razones para ello, desde las de índole no económica (p. ej., el futuro es incierto) hasta aquellas más directamente relacionadas con la economía (p. ej., el crecimiento económico positivo que hace que 1 € de hoy tenga más valor que 1 € en el futuro). A este fenómeno se le denomina «tasa positiva de la preferencia temporal» y es extensible a otros ámbitos ajenos a la economía. Un ejemplo muy cercano lo encontramos al pedir un préstamo en el banco: para disfrutar del dinero demandado de forma anticipada tenemos que pagar un canon (interés); este interés es el precio adicional por traer al presente unos resultados beneficiosos que de otra manera sólo podrían disfrutarse en el futuro. Cuando en una EEIS los costes tienen lugar en el futuro, hay que proceder a su descuento al valor actual31-33. Esto se hace con la intención de reflejar en la evaluación nuestra tasa positiva de la preferencia temporal. El cálculo del descuento es sencillo: equivale al cálculo del interés compuesto, pero al revés. Supongamos que hoy tenemos 100 € y que los invertimos a un interés anual del 10%. Al cabo de un año tendremos 110 € (100 [1 + 0,10] = 110), y al cabo de 2 años, 121 € (100 [1 + 0,10] [1 + 0,10] = 121). Si invertimos el razonamiento, a una tasa de interés del 10% anual, 110 € del próximo año serán equivalentes a 100 € de hoy (110/[1 + 0,10] = 100), lo mismo que 121 € de dentro de 2 años (121/[1 + 0,10] [1 + 0,10]). La fórmula general para el descuento al valor actual del dinero es por tanto:

intervención. No hay duda de que la mejor estimación de los costes será aquella que presente por separado el valor de ambos elementos. Existe un amplio espectro en el detalle o precisión que se puede emplear para la definición de «recurso», que puede ir desde una perspectiva agregada a una desagregada. Desde una perspectiva agregada, los recursos se identifican, por ejemplo, como «10 días de ingreso hospitalario». En tal caso, la medida del «día de ingreso» incluye toda una serie de recursos hospitalarios (p. ej., tratamiento farmacológico, material de enfermería, tiempo del personal sanitario, cocina, lavandería, electricidad) que pueden tenerse en cuenta de forma desagregada. En la práctica, la cuantificación de los recursos está supeditada a la disponibilidad de información sobre ellos. En cualquier caso, la forma, agregada o desagregada, de los datos debe ser relevante para la EEIS en cuestión. De no ser así, se pondrá en duda la credibilidad de la evaluación. Delimitado el grado de precisión de los recursos consumidos, habrá que definir si su uso se contabiliza o no específicamente para cada paciente. Si el análisis de costes se basa en información individualizada del paciente, se sobrentiende que el uso de recursos puede ser variable en función de éste y que habrá que recurrir a la estadística descriptiva para caracterizar los valores de tendencia central (p. ej., media, mediana, moda) y dispersión (p. ej., desviación estándar) del grupo de pacientes considerado. La otra opción es contabilizar el consumo de recursos para los pacientes asumiendo que éste es constante para todos los pacientes que reciben la misma intervención. Además de la posibilidad de utilizar un estudio clínico, ya sea de tipo experimental (p. ej., ensayo clínico)23,24 u observacional (p. ej., serie de casos, estudio de cohortes), para cuantificar el uso de recursos de los pacientes involucrados, su estimación puede enmarcarse en otro tipo de enfoque no empírico que habitualmente se denomina «modelo económico»25,26. El modelo económico pretende representar la realidad de forma simplificada a partir de la síntesis de datos que pueden provenir de múltiples fuentes (p. ej., revisión sistemática de la bibliografía, metaanálisis). La principal ventaja de los modelos económicos radica en su flexibilidad y, por ende, en su generalizabilidad27,28. Los supuestos implícitos en el modelo pueden ajustarse de tal manera que reflejen la idiosincrasia de un determinado escenario. Sin embargo, es precisamente la propia naturaleza incierta de estos supuestos, así como el uso de datos no empíricos, lo que puede introducir sesgos que amenacen la validez del modelo económico.

Valoración El último paso en la determinación de los costes de una intervención consiste en la valoración de los recursos a través de la asignación a éstos de un precio unitario, equivalente a su coste de oportunidad17. Para este fin, generalmente se recurre al precio de mercado del recurso en cuestión. Idealmente, siempre se deberían utilizar precios estándar29,30, lo que permite la generalización y comparación de resultados obtenidos en diferentes estudios27,28. En este sentido, algunos países, como Reino Unido (http://www.cipfa.org.uk), disponen de bases de datos de costes unitarios centralizadas que facilitan enormemente su valoración. En España existe alguna iniciativa privada que ha ido recogiendo los costes de las diferentes intervenciones sanitarias, según aparecen en documentos publicados de diverso carácter (revistas científicas, memorias de centros sanitarios, boletines oficiales de comunidades autónomas); sin embar-

Valor actual = valor futuro ×

1 (1 + r)n

donde n es el número de años y r la tasa de descuento o interés. Una mayor tasa de descuento proporcionará un peso progresivamente menor a los costes ocurridos en el futuro. Existe mucha controversia sobre cuál debe ser la tasa de descuento a emplear y si debe utilizarse el mismo valor para Med Clin (Barc) 2004;122(11):423-9

41

55

425

09- pag 51-60

5/9/06

16:40

Página 56

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS DE COSTES Y RESULTADOS EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE LAS INTERVENCIONES SANITARIAS

vante para la definición de la efectividad de las intervenciones, es aconsejable realizar un análisis independiente para cada una de dichas variables o dimensiones. Algunas de las unidades naturales que pueden emplearse para evaluar los resultados en los ECE son fenómenos o «resultados intermedios» que supuestamente tienen la capacidad de predecir otros fenómenos, o «resultados finales», clínicamente importantes por sí mismos. Por ejemplo, a la hora de determinar la efectividad clínica de un nuevo agente hipocolesterolemiante se pueden considerar unidades de resultado tan diferentes como son la concentración sérica de colesterol o la reducción de mortalidad debida a enfermedad cardiovascular aterosclerótica. La primera medida es un resultado intermedio que sabemos está estrechamente asociado con el resultado final de la mortalidad cardiovascular. A pesar de la reconocida asociación entre ambos resultados, un paciente que no vea reducidas sus concentraciones de colesterol con el tratamiento en cuestión no morirá necesariamente como consecuencia de la citada enfermedad cardiovascular. Los efectos de la intervención pueden entenderse de forma diferente según la medida de resultado que se escoja para su evaluación. Si bien, en general, los resultados intermedios son más fáciles de recoger y evaluar que los resultados finales, los cambios en los primeros no siempre están relacionados de forma precisa con los cambios en estos últimos, por lo que es más aconsejable incorporar medidas de resultado final en los ECE. En cualquier caso, la falta de información sobre resultados finales de efectividad para una EEIS conduce a menudo a que los resultados intermedios se utilicen para extrapolar, mediante modelos estadísticos de predicción, los efectos reales de las intervenciones sobre la salud de los individuos (de todas formas, siempre habrá que «asegurar» que existe una buena asociación entre ambos tipos de resultados)40. La supervivencia es una medida final del resultado de las intervenciones muy frecuente en los ECE. El número de vidas salvadas o el número de años de vida ganados son formas habituales de evaluar los resultados en las intervenciones que reducen el riesgo de mortalidad. Frente a otros resultados finales posibles, específicos para unas intervenciones dadas, las medidas de supervivencia tienen la ventaja de permitir la comparabilidad de resultados entre diferentes grupos de intervenciones. Sin embargo, el uso de la supervivencia como medida de resultado en una EEIS no es siempre la solución más adecuada. La mayoría de las intervenciones no sólo tiene un impacto sobre la mortalidad de los pacientes, sino también sobre la morbilidad, de modo que a menudo una reducción en la mortalidad puede ocurrir a expensas de la reducción de la calidad de vida de los individuos. La medida de la calidad de vida relacionada con la salud se ha afianzado en las últimas décadas como una forma más de evaluar la efectividad de las intervenciones sanitarias. El concepto global de salud se enriquece así con la incorporación de nuevas perspectivas diferentes de las puramente biológicas, ampliando su foco de atención a parcelas relacionadas con el funcionamiento social, la discapacidad o la percepción subjetiva de bienestar general del individuo, entre otras. Como tal medida de efectividad, la calidad de vida puede considerarse un resultado final adicional a tener en cuenta a la hora de llevar a cabo un ECE11.

costes y resultados; aunque no hay consenso, son muchos los analistas que recomiendan utilizar, en la actualidad, una tasa común para ambos situada entre el 3 y el 5%. Además, en algunos textos se ha recomendado que conviene revisar el valor de esta tasa cada cierto tiempo (p. ej., cada 5 años), en función de si han cambiado diversas variables socioeconómicas, como el desarrollo económico, la inseguridad, el tipo de interés de la deuda pública, la tasa de inflación, etc., ya que influyen en el valor de la mencionada tasa34. Resultados Cuando el clínico tiene conocimiento de algún estudio de EEIS, es posible que piense que la parte más importante de dicha evaluación es la determinación de los costes. Si piensa así se equivoca. No hay que olvidar que la EEIS conjuga 2 elementos en su análisis: por una parte el coste, importante sin duda, pero por otra parte también la medida de los resultados de las intervenciones, tanto o más crucial si cabe12,13. Bien es cierto que puede ocurrir que la medida de los resultados no sea necesaria, por ejemplo, cuando las opciones comparadas produzcan exactamente los mismos resultados (sería el caso, por ejemplo, de 2 tratamientos que demuestran en ensayos clínicos una eficacia similar para el mismo problema de salud). En tal caso será suficiente con comparar los costes en lo que técnicamente se conoce como un «estudio de minimización de costes»35. Se puede asimismo tratar de asignar un valor monetario a los resultados sanitarios obtenidos mediante las intervenciones y llevar a cabo una EEIS basada en un estudio de costebeneficio36,37, en el que el beneficio, al igual que el coste, se valore de forma monetaria. El problema radica en la dificultad, o incluso en la imposibilidad, de asignar un valor económico a los beneficios en el área de la salud que refleje de forma válida los múltiples matices que un resultado clínico puede albergar. En cualquier caso, existen métodos y técnicas de valoración monetaria que permiten cuantificar económicamente los resultados de una intervención con efectos sobre el estado de salud (p. ej., el método de la valoración contingente, que pregunta a los individuos cuál sería la «máxima disposición a pagar» –willingness to pay– por una determinada intervención que aumente la probabilidad de curación de una enfermedad dada).

Evaluación de los resultados en los estudios de coste-efectividad Para el profesional de la clínica será probablemente más fácil evaluar los resultados de las intervenciones sanitarias en las mismas unidades naturales que pueden utilizarse en su práctica habitual (reducción de la carga viral de virus de la inmunodeficiencia humana, número de fracturas evitadas, supervivencia). Estas unidades naturales son las que, en definitiva, permiten determinar si una intervención logra o no sus objetivos, o sea, si es o no efectiva. La evaluación de los resultados en estas condiciones se lleva a cabo en el marco de lo que tradicionalmente se conoce como «estudios de coste-efectividad» (ECE). Los ECE permiten comparar varias intervenciones sanitarias dirigidas a un mismo resultado común38,39. La determinación de qué medidas concretas de efectividad hay que utilizar en un ECE viene dada por los objetivos de las intervenciones que se llevan a cabo. Idealmente, debe identificarse de forma no ambigua un único objetivo, de tal forma que se defina una sola dimensión a partir de la cual evaluar la efectividad de las intervenciones comparadas. En el caso de que haya más de una variable o dimensión rele-

426

Evaluación de los resultados en los estudios de coste-utilidad La evaluación de resultados centrada en la calidad de vida de los pacientes cumple con el requisito de centrar el ECE en un solo objetivo para las intervenciones, pero no resuelve la necesidad de integrar los cambios que se puedan produ-

Med Clin (Barc) 2004;122(11):423-9

42

56

09- pag 51-60

5/9/06

16:40

Página 57

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS DE COSTES Y RESULTADOS EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE LAS INTERVENCIONES SANITARIAS

cir en la calidad de vida como consecuencia de las intervenciones que también tengan un impacto paralelo sobre la cantidad de vida de los individuos. Cantidad y calidad de vida son 2 dimensiones de la salud y no pueden formar parte a la vez del ECE clásico, que sólo considera 1 dimensión a la vez en cada análisis. El estudio de coste-utilidad (ECU)41,42 surge como alternativa al ECE clásico para resolver estas limitaciones. Desde el punto de vista de la determinación de costes, el ECU es idéntico al ECE, pero desde el punto de vista de los resultados el primero permite la integración de calidad y cantidad de vida a través de una medida de resultado compuesta por ambas dimensiones: el año de vida ajustado por calidad (AVAC). A pesar de su aparente simplicidad, el AVAC ha permitido la representación numérica del valor de la salud en un único índice resultado de la combinación de la cantidad y la calidad de vida de las personas10. La combinación de cantidad y calidad de vida se basa en la cuantificación de la calidad a través del concepto de «utilidad». En economía este concepto se ubica en el seno de la teoría de la elección del consumidor. Esta teoría describe cómo deciden los consumidores lo que compran basándose en 2 elementos básicos: su restricción presupuestaria y sus preferencias. Las preferencias del consumidor por diferentes bienes de consumo se representan frecuentemente con el concepto de «utilidad», por lo que podemos entender la utilidad como una medida abstracta de la satisfacción o la felicidad que reporta a un consumidor una determinada cesta de bienes de consumo. Los economistas dicen que un consumidor prefiere una cesta de bienes a otra si la primera aporta más «utilidad» que la segunda43. De forma similar, en el campo de la salud que nos ocupa, cuanto más preferido es un estado de salud determinado, más «utilidad» se le asocia. Las «utilidades» de los estados de salud se expresan habitualmente en una escala numérica con valores extremos en 0 y 1, en la que el 0 representa la «utilidad» del estado «muerte» y 1 la utilidad de un estado vivido en «perfecta salud». Las utilidades asignadas a un estado de salud particular se pueden estimar mediante una serie de técnicas tales como el Standard Gamble, Time-Trade Off, Rating Scale, o mediante el empleo de sistemas de clasificación de estados de salud prepuntuados (p. ej., el EuroQol [EQ-5D])10,44. Estas técnicas implican la participación de muestras poblacionales de pacientes y/o población general que establecen sus preferencias por cada uno de los estados de salud evaluados. La idea básica que subyace al AVAC es sencilla: asume que 1 año de vida vivido en perfecta salud vale 1 AVAC (1 año de vida x 1 utilidad = 1 AVAC), y que 1 año de vida vivido en un estado peor que dicha salud perfecta vale menos que 1. Para determinar el valor exacto del AVAC, basta con multiplicar el valor de la utilidad asociado a un estado de salud determinado por los años de vida vividos en ese estado (p. ej., años de vida ganados con una intervención). Los AVAC se expresan así en unidades de «años vividos en perfecta salud» o, dicho de otro modo, en años de vida ajustados por calidad: medio año de vida vivido en perfecta salud equivale a 0,5 AVAC (0,5 años × 1 utilidad), lo mismo que 1 año de vida vivido en un estado con utilidad 0,5 (1 año × 0,5 utilidad)10. Los AVAC se ilustran generalmente como áreas rectangulares fruto del producto de unos lados definidos por la utilidad y el tiempo; en la figura 1 se muestra 2 ejemplos sencillos. Si bien para algunos autores el ECU no es más que una modalidad específica de ECE en la que varía la forma de evaluar los resultados, el ECU merece una entidad propia al incorporar las preferencias poblacionales en la valoración de los resultados de la EEIS.

1 0,9

Utilidad

3,6 AVAC

0,5

1 AVAC

0 0

2

4 Tiempo (años)

Fig. 1. Rerpresentación gráfica del cálculo de los años de vida ajustados por calidad (AVAC). El valor de los AVAC corresponde al producto del tiempo vivido en un estado de salud determinado por el valor de la utilidad de la vida en dicho estado.

A pesar de las ventajas que el uso de un único indicador de la efectividad de las intervenciones sanitarias tiene, los AVAC y su utilización han recibido numerosas criticas desde diferentes puntos de vista, incluyendo aspectos éticos, conceptuales y operacionales45. Si bien las opciones propuestas para sustituir al AVAC han sido diversas (p. ej., healthy-year equivalents)10, ninguna ha conseguido hasta la fecha desbancar la popularidad de la intuitiva unidad que el AVAC proporciona.

Fuente de información sobre el resultado de las intervenciones En la tabla 3 se resumen los diferentes tipos de resultados que se pueden tener en cuenta en una EEIS, según el tipo de evaluación económica que se lleve a cabo. La fuente habitual para recabar información sobre el resultado de las intervenciones proviene de la bibliografía biomédica o de la ejecución de estudios ad hoc para evaluar costes y resultados. En cualquiera de los casos, y al igual que con los estudios de evaluación de costes, la cuestión a dilucidar será si la información es de calidad (validez) y relevante para el escenario que nos ocupe, o sea, generalizable. De nuevo, los TABLA 3 Tipos de resultados que se pueden evaluar en una evaluación económica de las intervenciones sanitarias (EEIS), según el tipo de evaluación económica que se lleve a cabo Tipo de evaluación económica

Análisis coste-efectividad

Análisis coste-utilidad Análisis coste-beneficio

Resultados evaluables

Resultados clínicos, tanto finales (p. ej., mortalidad) como intermedios (p. ej., disminución de la presión arterial) Años de vida ganados Escalas de calidad de vida Años de vida ajustados por calidad (AVAC) Otros indicadores basados en el concepto de utilidad (DALY) Disposición a pagar

DALY: días de vida ajustados por incapacidad (disability-adjusted life years).

Med Clin (Barc) 2004;122(11):423-9

43

57

427

09- pag 51-60

5/9/06

16:40

Página 58

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS DE COSTES Y RESULTADOS EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE LAS INTERVENCIONES SANITARIAS

que las EEIS promovidas por expertos economistas no tienen que aparecer desvinculadas de la información científica publicada sobre los resultados de las intervenciones sanitarias. Como ha quedado ya patente, ambos conceptos son igualmente importantes. Los autores y editores de revistas biomédicas deben hacer el esfuerzo de agregar ambas corrientes de información y difundir una cultura de la evaluación de las intervenciones sanitarias basada en la plena integración de costes y resultados.

estudios empíricos (p. ej., ensayo clínico) proporcionarán la información de mayor calidad, pero probablemente también de menor capacidad de generalización. Los modelos económicos, que seguramente utilizarán resultados procedentes de revisiones sistemáticas o metaanálisis, favorecerán sin duda la relevancia de la información utilizada. La decisión de utilizar información de resultados específica o agregada para los pacientes se encuadraría en la misma discusión sobre calidad y relevancia comentada en el apartado de costes, por lo que deberá pasar por los mismos filtros de razonamiento.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Eisenberg JM. Clinical economics: a guide to the economic analysis of clinical practices. JAMA 1989;262:2879-86. 2. Palmer S, Torgerson DJ. Definitions of efficiency. BMJ 1999;318:1136. 3. Robinson R. Economic evaluation and health care: the policy context? BMJ 1993;307:994-6. 4. Ortún-Rubio V, Pinto-Prades JL, Puig-Junoy J. El establecimiento de prioridades. Aten Primaria 2001;27:673-6. 5. Meltzer MI. Introduction to health economics for physicians. Lancet 2001;358:993-8. 6. Palmer S, Byford S, Raftery J. Types of economic evaluation. BMJ 1999;318:1349. 7. Robinson R. Economic evaluation and health care: what does it mean? BMJ 1993;307:670-3. 8. Ortún-Rubio V, Pinto-Prades JL, Puig-Junoy J. La economía de la salud y su aplicación a la evaluación. Aten Primaria 2001;27:62-4. 9. Folland S, Goodman AC, Stano M. The economics of health and health care. 3rd ed. New Jersey: Prentice Hall, 2000. 10. Drummond MF, O’Brien BJ, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programs. 2nd ed. Oxford: Oxford University Press, 1997. 11. Torgerson D, Raftery J. Measuring outcomes in economic evaluations. BMJ 1999;318:1413. 12. Johanesson, Jönsson B, Karlsson G. Outcome measurement in economic evaluation. Health Economics 1996;5:279-96. 13. Dolan P. Output measures and valuation in health. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 46-67. 14. Brouwer W, Rutten F, Koopmanschap M. Costing in economic evaluations. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 68-93. 15. Johnston K, Buxton MJ, Jones DR, Fitzpatrick R. Assessing the costs of healthcare technologies in clinical trials. Health Technol Assess 1999;3:1-76. 16. Grover SA, Ho V, Lavoie F, Coupal L, Zowall H, Pilote L. The importance of indirect costs in primary cardiovascular disease prevention. Arch Intern Med 2003;163:333-9. 17. Raftery J, Palmer S. Opportunity Cost. BMJ 1999;318:1551-2. 18. Koopmanschap MA, Rutten FF. A practical guide for calculating indirect costs of disease. Pharmacoeconomics 1996;10:460-6. 19. Liljas B. How to calculate indirect costs in economic evaluations. Pharmacoeconomics 1998;13:1-7. 20. Jacobs P, Fassbender K. The measurement of indirect costs in the health economics evaluation literature: a review. Int J Technol Assess Health Care 1998;14:799-808. 21. National Institute for Clinical Excellence (NICE). Health technology assessment: guidance for manufacturers and sponsors. London: NICE, 2001. 22. Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment. Guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals. 2nd ed. Otawa: Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment, 1997. 23. Mauskopf J, Schulman K, Bell L, Glick L. A strategy for collecting pharmacoeconomic data during phase II/III clinical trials. Pharmacoeconomics 1996;9:264-77. 24. Glick H, Polsky D, Schulman K. Trial-based economic evaluations: an overview and design and analysis. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 113-40. 25. Buxton MJ, Drummond MF, Van Hout BA, Prince RL, Sheldon TA, Szucs T, et al. Modelling in economic evaluation: an unavoidable fact of life. Health Economics 1997;6:217-27. 26. Kuntz K, Weinstein M. Modelling in economic evaluation. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 141-71. 27. Drummond M, Pang F. Transferability of economic evaluation results. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 256-76. 28. Mason J. The generalisability of pharmacoeconomic studies. Pharmacoeconomics 1997;11:503-14. 29. Ostenbrink JB, Koopmanschap MA, Rutten FF. Standardization of costs: the Dutch manual for cost in economic evaluations. Pharmacoeconomics 2002;20:443-54.

Descuento de los resultados obtenidos en el futuro El descuento de los costes antes mencionado no entraña generalmente más discusiones que las relacionadas con la tasa de descuento que hay que aplicar. Sin embargo, los autores no se ponen de acuerdo acerca de si los resultados sobre la salud deben descontarse o no y, en caso afirmativo, a qué tasa. En el Reino Unido, los que lleven a cabo una evaluación económica deben tener en cuenta las recomendaciones del Tesoro: tasa de descuento anual del 6% para los costes y del 1,5% para los resultados beneficiosos en salud. En la bibliografía algunos proponen la misma tasa de descuento para ambos elementos (entre el 3 y el 5% anual); otros, sin embargo, plantean que los resultados se presenten sin descuento, de tal manera que los usuarios potenciales de esa información puedan aplicar las tasas que consideren oportunas. Reflexiones finales En este artículo, segundo de una serie destinada al acercamiento de la economía de la salud a los clínicos46, se han revisado de forma general los aspectos que deben tenerse en cuenta a la hora de identificar, estimar y valorar el coste y los resultados asociados a las intervenciones sanitarias. La precisa y válida determinación de costes y resultados es la piedra angular que sostiene cualquier EEIS. La paulatina familiarización de los profesionales de la salud con los conceptos, métodos y técnicas subyacentes facilitará que la determinación de la prioridad de las intervenciones sanitarias pueda tener lugar en las estructuras más básicas del sistema sanitario. Contrariamente a lo que algunos puedan pensar, este ejercicio no es ajeno a la responsabilidad del profesional de la salud que tiene la potestad de decidir qué tratamiento alternativo es el más adecuado para cada paciente y circunstancia. Todos los sistemas sanitarios, incluido el nuestro, padecen una limitación crónica de recursos, que obliga a una constante revisión de la relación entre los costes y los beneficios de las intervenciones. El profesional sanitario tiene ya sin duda conciencia de la necesidad de determinar y comparar los resultados de dichas intervenciones, pero debe empezar a acostumbrarse a incluir su coste como un elemento necesario más para tomar sus decisiones clínicas. Como Smith, editor del British Medical Journal señalaba en un reciente editorial47, presentar la evidencia de la efectividad clínica de una determinada intervención sin referencia relativa de los costes en los que se incurre con su aplicación es como ofrecer al viandante un bonito escaparate en el que no aparecen los precios de los productos que se exponen. Si bien es cierto que los profesionales sanitarios tienen que hacer un esfuerzo por incorporar los nuevos conceptos relacionados con la identificación, cuantificación y valoración de costes a su acervo de conocimientos, también es cierto

428

Med Clin (Barc) 2004;122(11):423-9

44

58

09- pag 51-60

5/9/06

16:40

Página 59

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS DE COSTES Y RESULTADOS EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE LAS INTERVENCIONES SANITARIAS

30. Finkler SA. The distinction between cost and charges. Ann Intern Med, 1982;96:102-9. 31. Torgerson DJ, Raftery J. Discounting. BMJ 1999;319:914-5. 32. Cairns J. Discounting in economic evaluation. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care: merging theory with practice. Oxford: Oxford University Press, 2001; p. 236-55. 33. Gravelle H, Smith D. Discounting for health effects in cost-benefit and cost-effectiveness analysis. Health Economics 2001;10:587-99. 34. Antoñanzas F, Rovira J, Juárez C. El problema de la actualización en la evaluación económica de proyectos sanitarios. Hacienda Pública 1999;148:3-25. 35. Robinson R. Economic evaluation and health care: cost and cost-minimisation analysis? BMJ 1993;307:726-8. 36. Puig-Junoy J, Pinto-Prades JL, Ortún-Rubio V. El análisis coste-beneficio en sanidad. Aten Primaria 2001;27:422-7. 37. Robinson R. Economic evaluation and health care: cost-benefit analysis? BMJ 1993;307:924-6. 38. Pinto-Prades JL, Ortún-Rubio V, Puig-Junoy J. El análisis coste-efectividad en sanidad. Aten Primaria 2001;27:275-8.

39. Robinson R. Economic evaluation and health care: cost-effectiveness analysis? BMJ 1993;307:793-5. 40. Schwartz JS. Necessity of using intermediate outcome to proxy long term effects: the example of thrombolytics. Pharmacoeconomics 1995;7:7-13. 41. Pinto-Prades JL, Puig-Junoy J, Ortún-Rubio V. Análisis coste-utilidad. Aten Primaria 2001;27:569-73. 42. Robinson R. Economic evaluation and health care: cost-utility analysis? BMJ 1993;307:859-62. 43. Mankiw NG. Principles of economics. Boston: Harcourt Brace & Co., 1998. 44. Badia Z, Roset M, Montserrat S, Herdman M, Segura A. La versión española del EuroQol: descripción y aplicaciones. Med Clin (Barc) 1999; 112(Supl 1):79-85. 45. Prieto L, Sacristan JA. Problems and solutions in calculating quality-adjusted life years (QALYs). Health Qual Life Ouctcomes 2003;1:80. 46. Sacristán JA, Ortún V, Rovira J, Prieto L, García-Alonso F. La evaluación económica en medicina. Med Clin (Barc). 2004;122:379-82. 47. Smith R. New BMJ policy on economic evaluations. BMJ 2002; 325: 1124.

Med Clin (Barc) 2004;122(11):423-9

45

59

429

09- pag 51-60

5/9/06

16:40

Página 60

10- pag 61-64

5/9/06

17:01

Página 61

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 3. 28 de febrero 2001

J. Puig-Junoy et al.–Los costes en la evaluación económica de tecnologías sanitarias

ABC EN EVALUACIÓN ECONÓMICA

Los costes en la evaluación económica de tecnologías sanitarias J. Puig-Junoy, V. Ortún-Rubio y J.L. Pinto-Prades Departamento de Economía y Empresa. Centro de Investigación en Economía y Salud. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona.

La evaluación económica de las tecnologías sanitarias tiene como objetivo comparar el impacto de la intervención sobre el estado de salud de los individuos afectados (resultado) con el impacto de la intervención sobre el consumo de recursos correspondiente a diversas tecnologías sanitarias sometidas a comparación. La valoración monetaria de los recursos consumidos constituye precisamente la estimación de los costes atribuibles a la intervención. Así, en la evaluación económica de tecnologías sanitarias, los costes se estiman multiplicando las cantidades de recursos utilizados por el coste unitario de estos recursos a precios constantes.

Tipología de costes ¿Cuáles son los recursos que pueden ser objeto de valoración en la evaluación económica de tecnologías sanitarias? El impacto de las intervenciones sanitarias sobre los recursos consumidos se puede clasificar potencialmente en 3 grupos: los costes sanitarios, los costes no sanitarios y el coste de las transferencias (Johnston et al1). Los costes sanitarios comprenden los costes directos relacionados con el conjunto de la intervención, los costes sanitarios futuros y otros costes sanitarios. Los costes directos son la valoración de los cambios que supone la interven(Aten Primaria 2001; 27: 186-189)

ción en los bienes y servicios usados en la propia intervención y sus efectos secundarios. Así, los costes directos incluyen el consumo de todo tipo de recursos (tiempo del médico, tiempo del paciente, fármacos, pruebas diagnósticas, etc.). Aquí se incluyen el tiempo del personal sanitario, los medicamentos, las pruebas diagnósticas, etc. Los costes sanitarios futuros representan los costes atribuibles al hecho de que, como resultado de la tecnología sanitaria, los individuos experimentan una mejora en su esperanza de vida. Los costes sanitarios futuros se pueden clasificar según si corresponden a problemas de salud que están o no relacionados con el problema de salud inicial objeto de la evaluación. Asimismo, éstos se pueden clasificar en función de si corresponden a años de vida ganados o bien a los que el individuo ya habría vivido sin la intervención. En general se argumenta que los costes relacionados producidos durante los años en los que también hubiera vivido el individuo deben ser incluidos, mientras que los no relacionados deben ser excluidos (Gold et al2). Existe una amplia controversia sobre la inclusión de los costes futuros que corresponden a los años de vida ganados. Los costes no sanitarios incluyen costes como los de los servicios sociales, el desplazamiento y el tiempo de los pacientes. Los costes no sanitarios se pueden clasi-

ficar en: costes a cargo de otros presupuestos públicos (por ejemplo, servicios sociales), costes por cuidados informales, costes de transporte de los pacientes, otros gastos monetarios a cargo del paciente, coste del tiempo del paciente empleado para recibir la atención, costes de productividad asociados a la morbilidad y mortalidad y costes no sanitarios futuros. Los costes de productividad comprenden dos tipos de costes: los costes de morbilidad y los costes de mortalidad. Los costes de morbilidad son los que corresponde a la pérdida o restricción de capacidad para trabajar (por ejemplo, el tiempo de recuperación o convalecencia). Por otro lado, los costes de mortalidad son los atribuidos a la pérdida de productividad a causa de la muerte. Cuando la evaluación utiliza medidas de resultado como los años de vida o los años de vida ajustados por calidad (AVAC), los costes de mortalidad no deben ser valorados, ya que este impacto ya es tenido en cuenta en la medida de efectividad. Los costes de productividad o indirectos son una de las principales fuentes de controversia en la evaluación económica. Transferencias como los distintos tipos de pensiones (por invalidez laboral transitoria, por ejemplo) representan flujos monetarios de un grupo de individuos a otro (redistributivos), sin que ello realmente implique consumo de recursos para la sociedad en su con88

186

61

10- pag 61-64

5/9/06

17:01

Página 62

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 3. 28 de febrero 2001

J. Puig-Junoy et al.–Los costes en la evaluación económica de tecnologías sanitarias

TABLA 1. Para tomar decisiones los costes importantes son los marginales Neuhauser D, Lewicki AM. What do we gain from the sixth stool guaiac? N Eng J Med 1975; 293: 226-228 Antecedentes. En 1974 la American Cancer Society recomendó un protocolo para el cribado de cáncer de colón basado en una secuencia de 6 pruebas de sangre en heces, seguida de enema opaco cuando alguna era positiva. La serie de pruebas múltiples incrementaba la tasa de detección de cánceres, pero a costa de aumentar el gasto y con un menor número total de casos detectados por cada nueva prueba realizada Problema. ¿Cuál es el coste marginal –costes adicionales por cáncer adicional detectado– de los cánceres detectados con cada una de las 6 pruebas? Tipo de estudio. Análisis marginal de beneficios y costes del cribado de cáncer de colon, mediante una simulación realizada a partir de los datos del estudio sobre el que se basó la recomendación del cribado Pacientes y métodos. Pacientes asintomáticos de edad superior a 40 años, sometidos a dieta rica en residuos durante 4 días. Se obtuvieron 2 muestras de 3 deposiciones en las que se realizó la prueba del guayaco (hemocult). Si cualquiera de las muestras era positiva para sangre en heces, se realizaba un enema opaco. En los 278 pacientes del estudio inicial se hallaron 2 cánceres (tasa 72 por 10.000) en los que 11 de las 12 pruebas fueron positivas (sensibilidad, 91,66%); 46 pruebas de 122 (en 22 pacientes) fueron falsos positivos (valor predictivo positivo, 36,51%) Costes. El primer hemocult realizado costaba 4 dólares (siempre dólares de 1968), por un solo dólar cada una de las pruebas adicionales (incluyendo costes directos e indirectos). El coste del enema opaco se cifró en 100 dólares Resultados. Los autores calcularon los resultados de la simulación sobre el cribado de 10.000 personas para cada una de las pruebas secuenciales. Con la sexta prueba, la sensibilidad alcanzaría el 99,3%, reduciendo el número de falsos negativos. El coste medio por cáncer detectado se situaría en 2.451 dólares. El 93,44% de los casos positivos serían falsos positivos (791 falsos positivos sobre 10.000 personas) Asimismo calcularon los cánceres detectados por cada una de las pruebas sobre los detectados por la prueba anterior, así como los correspondientes costes sobre los costes de las pruebas previas (análisis marginal). Aunque el coste total de la sexta prueba era de 13.190 dólares, la ganancia en cánceres detectadas era tan escasa (0,0003 cánceres sobre 10.000 personas), que el coste por cada cáncer detectado por esta sexta prueba superaba los 47 millones de dólares Los autores realizaron un análisis de sensibilidad, mostrando que los costes marginales de las pruebas secuenciales se reducían al disminuir la sensibilidad (la primera prueba detectaba menos casos que aumentaban la ganancia de las siguientes) y aumentaban al reducirse la prevalencia (con una prevalencia de 11/10.000 en lugar de 72/10.000 el coste de la sexta prueba superaba los 325 millones de dólares) Conclusiones. Los beneficios de los programas de cribado deben ser valorados en relación con sus costes. El análisis marginal es un método idóneo para realizar esta valoración Fuente: S. Peiró3.

junto y por esta razón se recomienda generalmente su exclusión de las evaluaciones económicas. Sin embargo, su inclusión depende de la perspectiva del estudio (para quién) ya que, por ejemplo, la invalidez laboral transitoria representa un coste para el presupuesto público, si bien no lo es a nivel social ya que la pérdida de unos (contribuyentes) se compensa con la ganancia de otros (pensionistas).

Identificación de los recursos La identificación consiste en la lista de los diversos efectos sobre los recursos que probablemente ocasionará la intervención. Esta enumeración deberá ser lo más comprensiva posible, incluyendo todos los recursos al margen de su previsible importancia cuantitativa, y también con independencia de que puedan existir dificultades previsibles para asignarles des-

pués un valor monetario. Para determinar esta lista resulta útil disponer de un árbol de decisiones para cada intervención que muestre los sucesos en la evolución de la intervención para establecer los posibles recursos afectados en cada paso. Los cambios en los recursos que deben ser identificados e incluidos en la evaluación económica dependen de diversos factores, siendo los más importantes los siguientes: la perspectiva del estudio, la técnica de evaluación económica empleada (coste-efectividad, coste-utilidad y coste-beneficio), la importancia cuantitativa estimada a priori, la relación directa con la tecnología evaluada (atribución), el horizonte temporal de la evaluación (período que se analiza en el estudio) o las características de las tecnologías que se comparan (los costes comunes a todas las tecnologías comparadas se pueden excluir).

La perspectiva adoptada en una evaluación económica determina la lista de los costes a incluir en la evaluación. La perspectiva representa el punto de vista adoptado en la evaluación, es la respuesta a la pregunta sobre quién soporta los costes a incluir en la evaluación. Así, la perspectiva puede ser muy general (la de la sociedad) o bien restringida a ciertas organizaciones o agentes (el paciente, el hospital, el asegurador público, etc.). Cuando la perspectiva adoptada en la evaluación es la social, la recomendable para programas con financiación pública, entonces la valoración de costes debe ser lo más comprehensiva posible ya que deberá incluir todos los costes con independencia de quién los soporte. En cambio, la valoración desde la perspectiva del sector público presentará un ámbito de valoración de recursos más reducido (por ejemplo, los costes de desplazamiento y de espera a car187

93

62

10- pag 61-64

5/9/06

17:01

Página 63

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 3. 28 de febrero 2001

go del paciente no serán relevantes en este caso).

Medida de los recursos utilizados La medida de los recursos consiste en determinar las cantidades en unidades físicas (número de visitas al médico, días de estancia en el hospital, número de pruebas de laboratorio, etc.) que se consumen en cada una de las categorías identificadas en la primera fase para cada tecnología sanitaria que se va a evaluar. La medida de los recursos puede ser más o menos desagregada dependiendo de la importancia que se juzga que tiene cada uno de los recursos en el impacto de la tecnología. Existen 2 grupos de técnicas según el nivel de detalle en la medida y valoración de los costes: los métodos sintéticos y los basados en datos primarios. Los métodos sintéticos utilizan fuentes de información secundaria como bases de datos administrativos, revisiones retrospectivas, etc. En cambio, los basados en datos primarios se basan en fuentes de información específicas para el estudio, obtenidas en muchos casos con carácter prospectivo en el marco de un ensayo clínico o del estudio específico de evaluación. En general, en este último caso el estudio de evaluación utilizará datos más detallados y desagregados sobre los recursos consumidos que cuando se emplean fuentes de información secundarias. Así, por ejemplo, en el caso de la atención hospitalaria la medida de los recursos consumidos puede estar representada (de menor a mayor precisión) por el número total de días de estancia en el hospital, el de estancias en cada servicio hospitalario, el número de estancias ajustadas por un índice de gravedad y complejidad como los grupos relacionados con el diagnóstico (GRD), o recursos específicos utilizados durante la estancia de cada pacien-

J. Puig-Junoy et al.–Los costes en la evaluación económica de tecnologías sanitarias

te individual en el hospital (enfoque de microcoste). La medida de los recursos debe ser específica según el nivel de gravedad y complejidad de los pacientes afectados por la intervención y no basarse en promedios generales sin tener en cuenta el case-mix de los pacientes.

Valoración de los recursos utilizados La valoración consiste en asignar un precio a los recursos utilizados. Cuando existen precios observables en el mercado, y se puede suponer razonablemente que éstos reflejan el coste de oportunidad, basta con multiplicar los precios por las cantidades estimadas en la etapa anterior para obtener la valoración de los recursos utilizados. Sin embargo, las cosas no son tan sencillas y la valoración de costes requiere superar algunos problemas que se presentan a menudo en las evaluaciones económicas. En primer lugar, para algunos de los recursos consumidos no existen precios observables en el mercado (por ejemplo, para el coste del tiempo). Y, en segundo lugar, en algunos casos existen precios, pero éstos no reflejan el verdadero coste de oportunidad de los recursos (las imperfecciones del mercado son responsables de que los precios de mercado no coincidan con el coste de oportunidad). En ambos casos, se deben emplear precios ajustados o precios sombra a partir de diversos métodos propuestos por la economía. Hay que tener en cuenta que el precio de los recursos consumidos puede ser distinto según la zona geográfica, el tipo de institución, a lo largo del tiempo y en función del tipo de paciente atendido. En la medida de lo posible, la valoración de costes debe reflejar la posible importancia de estas variaciones y tenerlas en cuenta en el estudio de evaluación. Los precios empleados deben ser representa-

tivos del entorno en el que se va a implementar la intervención sanitaria. La inclusión y valoración de los costes de productividad es uno de los aspectos de la evaluación sometidos a una importante controversia. Aun cuando el paciente se encuentra incapacitado para trabajar mientras se recupera del tratamiento, la producción efectiva perdida puede ser pequeña si incluso las ausencias cortas del trabajador son reemplazadas mediante un trabajador que antes estaba en paro y que tiene la misma productividad que el sustituido (enfoque de los costes de fricción). El método tradicional que se ha empleado para valorar los costes de productividad ha sido el enfoque del capital humano, el cual utiliza los salarios como medida de las pérdidas de producción para la sociedad. El enfoque de los costes de fricción representa un método alternativo que tiene en cuenta el desempleo y la sustitución del trabajador, proporcionando una medida más reducida de los costes de productividad que el enfoque del capital humano. Cuando los costes se producen en un período superior a un año, resulta necesario convertirlos en unidades equivalentes a los valores monetarios del año que se elige como año base (actualización de los costes). La actualización de costes futuros mediante el empleo de una tasa de descuento (cálculo del valor actual) atribuye menos valor (descuenta) a los costes futuros en base a la preferencia temporal de los individuos por retrasar los costes hacia el futuro en lugar de soportarlos hoy.

Los costes relevantes para la gestión son los marginales Uno de los sesgos o errores más comunes en la interpretación de los resultados de la evaluación económica consiste en utilizar los costes medios en lugar de los costes incrementales o marginales. 94

188

63

10- pag 61-64

5/9/06

17:01

Página 64

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 3. 28 de febrero 2001

Supongamos, por ejemplo, el caso de una innovación que tiene como efecto sobre el consumo de recursos la reducción de la estancia de un determinado tipo de paciente quirúrgico en el hospital en un día. El coste hospitalario se puede considerar como compuesto de dos elementos: el coste hotelero, que es prácticamente el mismo para todos los días de estancia del paciente en el hospital, y el coste de tratamiento, que tendrá un máximo poco después del ingreso (intervención quirúrgica) y se reducirá progresivamente en los días siguientes si no se producen complicaciones posquirúrgicas importantes. Entonces, una valoración del ahorro de costes atribuible a esta innnovación basada en el coste medio por día de estancia supondría una sobrestimación del ahorro, puesto que el coste adicional (marginal) del último día de la estancia es probablemente bastante menor que el de los días anteriores. En la tabla 1 se presenta una ilustración clásica de la relevancia de los costes marginales en la toma de decisiones.

J. Puig-Junoy et al.–Los costes en la evaluación económica de tecnologías sanitarias

Los estudios económicos basados en los costes Los dos tipos de estudios económicos sobre costes de las tecnologías o programas sanitarios más comunes en la literatura clínica son los estudios del coste de la enfermedad y las evaluaciones basadas en la minimización de costes. El objetivo de los estudios del coste de la enfermedad es identificar y medir todos los costes asociados a una enfermedad (Byford et al4), por ejemplo, el coste de las enfermedades cardiovasculares. En la medida en que en este tipo de estudios no se comparan diversas tecnologías y tampoco se analizan efectos sobre el estado de salud (resultados), no constituyen una evaluación económica sino una simple evaluación de costes. En cambio, en los estudios de minimización de costes se comparan dos o más alternativas de intervención sanitaria para las que se supone que la efectividad es idéntica. Si no hay diferencias en los resultados de las intervenciones, entonces el objeto de la evaluación es identificar cuál de las al-

ternativas produce ese resultado con el coste más bajo (minimización de costes). La evaluación se convierte, pues, en la búsqueda de la alternativa más barata (Drummond et al5).

Bibliografía 1.

2.

3.

4.

5.

Johnston K, Buxton MJ, Jones DR, Futzpatrick R. Assessing the costs of healthcare technologies in clinical trials. Health Technol Assess 1999; 3 (6). Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC. Cost-effectiveness in health and medicine. Nueva York: Oxford University Press, 1996. Peiró S. Para tomar decisiones, los costes importantes son los marginales. Gestión Clínica y Sanitaria 2000; 2 (3): 110. Byford S, Torgerson D, Raftery J. Cost of illness studies. BMJ 2000; 320: 1335. Drummond MF, O’Brien B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes (2.a ed.). Oxford: Oxford University Press, 1997.

189

95

64

11- pag 65-70

5/9/06

17:02

Página 65

EVALUACIÓN ECONÓMICA PARA CLÍNICOS

Análisis coste-efectividad en la evaluación económica de intervenciones sanitarias

60.486

Luis Prietoa, José A. Sacristána, Fernando Antoñanzasb, Carlos Rubio-Terrésc, José L. Pintod y Joan Rovirae, por el grupo ECOMED* a

Departamento de Investigación Clínica. Lilly S.A. Alcobendas Madrid. Universidad de La Rioja. Logroño. HERO Consulting. Madrid. d Universitat Pompeu Fabra. Barcelona. e Universitat de Barcelona. Barcelona. España. b c

Como ya se ha visto en los artículos anteriores de esta serie1,2, la evaluación económica de las intervenciones sanitarias es un término genérico que engloba varias técnicas o procedimientos que pueden emplearse para comparar información sobre la relación que existe entre el coste y los resultados de las intervenciones destinadas a la mejora de la salud de los individuos. El análisis coste-efectividad (ACE) es, en la actualidad, la forma más común de llevar a cabo cualquier evaluación económica de las intervenciones sanitarias destinada a determinar qué intervenciones resultan prioritarias para maximizar el beneficio producido por los recursos económicos disponibles3,4. Mediante una serie de ejemplos prácticos que faciliten la comprensión a los profesionales de la salud sin conocimientos en materia de economía, el presente artículo tiene por objeto describir qué es el ACE, cómo se lleva a cabo y cómo se interpretan sus resultados. Principios básicos Fundamentalmente, en un ACE se determina de forma numérica cuál es la relación entre los costes de una intervención dada y las consecuencias de ésta, con la particularidad de que dichas consecuencias se evalúan en las mismas unidades naturales que pueden utilizarse en la práctica clínica habitual (p. ej., años de vida ganados, número de vidas salvadas).5 [Para más detalles sobre cómo se evalúan los resultados en los ACE, véase el segundo artículo de la serie2.] Este valor relativo de la intervención se expresa habitualmente como el cociente que se obtiene al dividir el coste neto de la intervención por su beneficio neto o efectividad4,5. Este cociente se conoce habitualmente como «coste-efectividad medio» (CEM). En general, las intervenciones con CEM bajos son coste-efectivas (eficientes), ya que tienen un menor coste por cada unidad de beneficio neto o efectividad que producen. Por otro lado, las intervenciones con CEM altos son menos eficientes.

En un escenario tan ideal como irreal, todas las intervenciones que produjeran beneficios deberían aplicarse, fuera cual fuera su coste. Desgraciadamente todos los sistemas sanitarios sufren unas limitaciones presupuestarias que impiden que se puedan poner en práctica «todas» las intervenciones disponibles. Ante tal imposibilidad, los responsables de administrar el sistema deberán determinar qué intervenciones son más prioritarias para la sociedad a la que da cobertura. El ACE es una herramienta muy útil para esta finalidad, ya que, en el caso de tener que comparar varias intervenciones, permite hacer una clasificación ordenada de ellas en función de la relación existente entre su coste y su efectividad. A tal efecto, el ACE utiliza otro indicador numérico conocido como coste-efectividad incremental (CEI), mediante el cual los costes y efectos de una intervención se comparan con los costes y efectos de otra intervención para cualquier problema o problemas de salud cuyos resultados se expresen en las mismas unidades5. Generalmente, la intervención en cuestión suele ser una nueva opción terapéutica, que suele compararse con la intervención más utilizada en la práctica hasta ese momento o con la opción más eficiente. En este escenario de comparación puede ocurrir que la práctica habitual sea «no hacer nada»; dicha práctica servirá no obstante como alternativa para la comparación en la evaluación económica. Para el caso de la comparación de dos opciones A y B, el CEI se calcula de la siguiente forma: CEI =

CA – CB EA – EB

donde CA y CB son el coste, y EA y EB, los resultados de las opciones A y B, respectivamente. Por tanto, el CEI informa del coste adicional por unidad de beneficio también adicional. Un ejemplo será la mejor manera para ilustrar este concepto: en la tabla 1 se indican el coste y los resultados (o TABLA 1

*El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoñanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando García Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortún, José Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio y José Antonio Sacristán (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan. Correspondencia: Dr. J.A. Sacristán. Departamento de Investigación Clínica, Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108 Alcobendas, Madrid. España. Correo electrónico: [email protected] Recibido el 22-7-2003; aceptado para su publicación el 19-11-2003.

Costes, resultados y análisis coste-efectividad de 2 opciones hipotéticas para el tratamiento de una misma enfermedad Opciones

A B

C

E

CEM

∆C

∆E

CEI

1.500 4.500

0,40 0,50

3.750 9.000

3.000

0,10

30.000

C: Coste, en euros por paciente tratado; E: efectividad, en años de vida ganados por paciente; CEM: coste-efectividad medio; ∆C: incremento del coste; ∆E: incremento de la efectividad; CEI: coste-efectividad incremental.

Med Clin (Barc) 2004;122(13):505-10

39

65

505

11- pag 65-70

5/9/06

17:02

Página 66

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS COSTE-EFECTIVIDAD EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE INTERVENCIONES SANITARIAS

En la figura 1 se muestra un gráfico con 4 cuadrantes conocido como plano coste-efectividad. En dicho gráfico el eje horizontal representa la diferencia entre la intervención de interés (B en nuestro caso) y la alternativa relevante o de referencia (A en nuestro caso); el eje vertical representa la diferencia en costes. El cuadrante I permite representar las intervenciones de interés que resultan más efectivas y más costosas que la de referencia; el cuadrante II, las más efectivas pero menos costosas; el cuadrante III, las menos efectivas y menos costosas, y el cuadrante IV, las menos efectivas y más costosas. Si la intervención de interés acaba situada en los cuadrantes II o IV, la acción a llevar a cabo es obvia: en el cuadrante II la intervención de interés domina claramente a la alternativa de referencia; en el cuadrante IV ocurre lo contrario. En los cuadrantes I y III, la elección depende del máximo valor del CEI que se está dispuesto a aceptar. En la práctica, la mayoría de los ACE entre 2 opciones se sitúan en el cuadrante I, en el que la nueva intervención es más efectiva, pero también más cara que la de comparación (esto ocurre frecuentemente cuando la comparación se hace con la «no intervención»). Es también el caso del ejemplo de la tabla 1: en la misma figura 1 se puede ver la intersección en el plano en la que se sitúa la nueva intervención B en relación con la práctica habitual A (la coordenada del punto corresponde a los 3.000 € del coste incremental en el eje vertical, y a los 0,10 años de vida ganados por paciente en el eje horizontal). De momento se puede decir que la nueva intervención B es mejor que la A, en términos de resultados, pero desgraciadamente también más cara. No se podrá tomar una decisión entre A y B hasta haber definido un límite para el coste por unidad de resultado en cuestión; en el ejemplo, un año más de vida ganado.

6.000

Diferencia en el coste

IV

I

Intervenciones menos efectivas y más costosas

–0,40

–0,20

4.000 2.000

Intervenciones más efectivas y más costosas

0 0,00

0,20

0,40

–2.000

III

II

Intervenciones –4.000 menos efectivas y menos costosas –6.000

Intervenciones más efectivas y menos costosas

Diferencia en la efectividad Fig. 1. Plano coste-efectividad.

efectividad) de 2 hipotéticas opciones, A y B, para el tratamiento de una misma enfermedad. Supongamos que la opción A equivale a la práctica clínica habitual y B es un nuevo tratamiento. Supongamos también que los costes están expresados en euros por persona y que los resultados lo están en años de vida ganados por cada persona tratada. Vemos así que la intervención A tiene un coste de 1.500 € y que la intervención B cuesta 4.500 €, y que, como resultado de ellas se ganan 0,4 y 0,5 años de vida para A y B, respectivamente. Vemos también en la tabla 1 que el CEM más bajo corresponde a la práctica clínica habitual: cada año de vida extra ganado con la opción de tratamiento A cuesta 3.750 €, mientras que para la B el coste es de 9.000 € por año de vida ganado. Aunque se podrían comparar los valores del CEM para cada opción, es más informativo ver cuál es la relación entre el coste y la efectividad incrementales, ya que así sabremos cuánto cuesta realmente cada año de vida ganado de forma extraordinaria por la intervención B frente a la A. El CEI de interés se calcula dividiendo el coste incremental de la intervención B sobre la A por la efectividad incremental también de B sobre A. Vemos que la diferencia de costes, el incremento de B sobre A, es de 3.000 €, y que la diferencia en los resultados es de 0,10 años de vida ganados por persona. Si dividimos 3.000 por 0,10 obtenemos el CEI en cuestión: 30.000 €. Ésta es una cifra bastante alejada de los 9.000 € del CEM calculados para B. Es lo que realmente cuesta cada unidad adicional sobre A ganada mediante la puesta en práctica de la nueva intervención B. El CEM es igual al CEI cuando el coste y la efectividad de la opción de referencia son iguales a cero. Si bien el uso del CEM es correcto, es menos informativo que el CEI para el decisor, puesto que éste considera simultáneamente los 4 elementos en cuestión (CA, CB, EA y EB) e indica cuál es el coste extra por unidad de beneficio adicional conseguido con una opción respecto a la otra. Por ello, las directrices internacionales señalan que las evaluaciones económicas deben expresar los resultados utilizando el CEI. Calculado el CEI y comparadas las opciones mediante la aplicación del ACE, sólo cabe plantear una pregunta: ¿se deben gastar 30.000 € para ganar un año de vida extraordinario con el nuevo tratamiento frente al tratamiento habitual A? Nos ocuparemos de esta cuestión con detalle más tarde. Veamos antes cuáles son los posibles resultados de una comparación de 2 opciones, sean cuales sean, mediante la determinación de los costes y los resultados incrementales en un ACE.

506

Análisis coste-efectividad para más de 2 opciones de comparación A menudo es necesario comparar diversas opciones para el tratamiento de un mismo problema de salud6. A menudo también, esa comparación se lleva a cabo frente a una opción que representa la práctica clínica habitual hasta la fecha; como ya se ha indicado antes, en ocasiones esto puede suponer hacer comparaciones frente a la opción de «no tratar». Vamos a ilustrar el procedimiento para comparar varias opciones a la vez en un ACE con otro ejemplo. En la tabla 2 aparecen 6 intervenciones hipotéticas (A-F) para tratar un mismo problema de salud en un conjunto homogéneo de pacientes. Para cada intervención la tabla recoge el coste en euros por paciente tratado y la efectividad medida en años de vida ganados (AVG) también por paciente tratado. Las opciones se presentan ya ordenadas por su coste, de menor a mayor. Se puede comprobar que las intervenciones A y B son las mismas que las presentadas en el ejemplo de la tabla 1 (esto nos será útil después para hacer una valoración sobre la adecuación de las opciones incluidas para la comparación en un ACE). Se asume que las opciones son mutuamente excluyentes, de tal manera que un paciente sólo puede recibir una intervención a la vez. Además de las 6 posibles intervenciones, en la tabla 2 se incluye una séptima opción que consiste simplemente en no hacer nada (no intervención), cuyos coste y efectividad, generalmente, son 0, aunque a veces no ocurra así. Por ejemplo, si la opción evaluada es vacunar, la opción no hacer nada puede implicar no vacunar a los pacientes y tratarlos si adquieren la enfermedad, lo cual, evidentemente, tendría un coste. Para el presente ejemplo, supondremos que la opción no hacer nada tiene un coste y una efectividad iguales a cero.

Med Clin (Barc) 2004;122(13):505-10

40

66

11- pag 65-70

5/9/06

17:02

Página 67

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS COSTE-EFECTIVIDAD EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE INTERVENCIONES SANITARIAS

TABLA 2 Costes, resultados y análisis coste-efectividad de 6 opciones hipotéticas para el tratamiento de una misma enfermedad Análisis de todas las opciones Opciones

No intervención A B C D E F

Análisis de las opciones no dominadas

C

E

CEM

∆C

∆E

CEI

∆C

∆E

CEI

0 1.500 4.500 4.800 5.000 9.500 12.000

0,00 0,40 0,50 0,20 0,60 0,62 0,70

– 3.750 9.000 24.000 8.333 15.323 17.143

– 1.500 3.000 300 200 4.500 2.500

– 0,400 0,100 –0,300 0,400 0,020 0,080

– 3.750 30.000 –1.000 500 225.000 31.250

– 1.500 x x 3.500 x 7.000

– 0,40 x x 0,20 x 0,10

– 3.750 x x 17.500 x 70.000

C: coste en euros por paciente tratado; E: efectividad en años de vida ganados por paciente; CEM: coste-efectividad medio; ∆C: incremento del coste; ∆E: incremento de la efectividad; CEI: coste-efectividad incremental.

De disponer de recursos ilimitados, el decisor sanitario responsable de la comparación de las opciones elegiría sin duda la F. Ésta es la que más efectividad proporciona tras la intervención (0,70 AVG); sin embargo, F es también la más cara de la serie (12.000 € por paciente). La opción más barata para el tratamiento es la A (1.500 €), pero proporciona resultados más bajos (0,40 AVG) que otras. La opción A presenta el valor más bajo para el CEM (3.750 € por cada AVG). El valor más alto para el CEM lo tiene la intervención C (24.000 €), fruto de un coste de 4.800 € para tan sólo producir 0,2 AVG. De todos modos, la inspección de los CEM no nos servirá para realizar de la forma más apropiada la comparación entre las opciones. Como se hizo en el caso de la comparación de 2 opciones, el CEI será la forma más adecuada de llevar a cabo tal comparación. En la tabla 2 se indican, a continuación del CEM y para cada opción, el coste y la efectividad incrementales cuando se compara la intervención con la que inmediatamente le precede en términos de coste. Así, por ejemplo, la opción B supone un coste incremental frente a A de 3.000 € y 0,10 AVG; la intervención C supone 300 € más que B y 0,3 AVG menos que B, y la opción D, 200 € más que C y 0,40 AVG más. Disponer de los costes y efectividades incrementales nos permite calcular en la misma tabla el CEI para cada intervención. Al igual que en el caso de comparar 2 opciones, los valores del CEI nos indican cuántos euros adicionales son necesarios para conseguir mayores resultados con la opción más efectiva. El análisis de la columna de los CEI ya nos permitiría realizar las comparaciones que nos ocupan. Sin embargo, vamos a utilizar una estrategia paralela, mucho más sencilla, fundamentada en la representación gráfica de los costes y la efectividad de cada una de las intervenciones comparadas.

14.000

Cada una de las opciones de la tabla 2 aparece representada como un punto en la figura 2. Las opciones se sitúan en el gráfico según su efectividad (eje horizontal) y su coste (eje vertical). La pendiente de la línea imaginaria que uniría cada una de las intervenciones por separado con la intersección de los ejes en el punto 0,0 –en el que se representa la no intervención– sería igual al valor del CEM para cada opción. En la figura 2 aparecen dibujadas las líneas para A y C que tienen el menor y el mayor CEM de la serie, respectivamente. Es fácil apreciar que la línea que une C con el origen de los ejes tiene más pendiente que la línea que una a A con dicho origen. La pendiente de la línea que uniría cualquier par de opciones de tratamiento entre sí sería equivalente al CEI de la intervención más efectiva comparada con la menos efectiva de las 2. Dicha pendiente indicaría cuánto más habría que pagar por cada AVG obtenido con una intervención más cara y más efectiva. En la figura 2 se muestra como ejemplo una línea que une las intervenciones D y E. Su pendiente, la más extrema de todas las comparaciones de parejas posibles, corresponde con el CEI de 225.000 € por AVG necesarios para pasar de la opción D a la E (tabla 2). El primer paso para poder seleccionar las mejores opciones es generar en el gráfico de la figura 2 una curva conocida como frontera eficiente (FE). La FE se define conectando mediante segmentos los puntos situados más a la derecha y abajo en el gráfico; esto es, conectando los puntos que representan las opciones más razonables desde una perspectiva eficiente: los que tienen mayor efectividad (AVG en nuestro ejemplo) y menor coste7. La conexión de puntos con segmentos siempre parte del origen de los ejes en el punto de no intervención. La FE para los puntos de la figura

14.000

F

10.000 8.000 6.000

B

C

4.000 2.000 0 0,00

F

12.000 E

Coste (€)

Coste (€)

12.000

D

0,40

8.000 6.000

B

C

D

4.000 2.000

A 0,20

E

10.000

0,60

0 0,00

0,80

A 0,20

Años de vida ganados

0,40

0,60

0,80

Años de vida ganados

Fig. 2. Representación gráfica de los costes y resultados de las 6 opciones para el tratamiento de una misma enfermedad de la tabla 2.

Fig. 3. La frontera eficiente.

Med Clin (Barc) 2004;122(13):505-10

41

67

507

11- pag 65-70

5/9/06

17:02

Página 68

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS COSTE-EFECTIVIDAD EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE INTERVENCIONES SANITARIAS

14.000

elección sería aquella que poseyera mayor efectividad. Dado que los recursos siempre son limitados, habrá que buscar un punto medio entre la efectividad y el coste de la intervención. En tales circunstancias, se pueden tener en cuenta básicamente 2 criterios para tomar decisiones: a) el presupuesto y b) el precio por unidad de efectividad adicional3,6. Con el presupuesto como criterio para tomar decisiones, éstas dependerán del tamaño de aquél para pagar las opciones en cuestión. Para el tratamiento de una enfermedad determinada en una población de pacientes dada, se destina una cantidad fija. El objetivo del decisor será escoger la intervención o intervenciones que maximicen los beneficios sin exceder el presupuesto establecido. La curva de la FE del ejemplo anterior, representada de nuevo en la figura 4, servirá de nuevo para ilustrar el concepto. Imaginemos que el decisor tiene una cantidad máxima para gastar en cada paciente en tratamiento; supongamos que esa cantidad es de 10.000 €. En la figura 4 este presupuesto está representado por una línea horizontal que corta el eje vertical en los 10.000 €. El objetivo es maximizar los AVG que se pueden conseguir utilizando este presupuesto fijo. La opción que se debe escoger en esta situación equivale al punto X de la figura en el que el presupuesto máximo corta la curva de la FE. Si este punto no corresponde con una intervención en particular, como ocurre en el ejemplo, el coste y los AVG correspondientes a este punto de la FE se pueden conseguir tratando a los pacientes con diferentes opciones. En el ejemplo que nos ocupa, esto se lograría tratando a unos pacientes con la opción D y a otros con la F (la proporción de pacientes en D y F estaría dada por la fórmula XF/DF para D y DX/DF para F). Si, debido al principio de equidad, el decisor tuviera que tratar a todos los pacientes con la misma opción, la solución óptima sería tratar a todos los enfermos con la opción más efectiva que tuviera el coste por debajo del límite definido por el presupuesto. En el ejemplo, la mejor opción resulta ser la E, ya que es la que más efectividad proporciona con un coste (9.500 €) justo por debajo del límite de los 10.000 € por paciente. Si bien el punto E está fuera de la FE inicial, una vez descartada la opción F por pasarse del presupuesto, E sí formaría parte de la nueva FE delimitada por las opciones que quedarían en el análisis (la curva de la FE uniría, además de los puntos 0 y A, el punto D y E al haber eliminado el F). En lugar de utilizar el presupuesto como criterio para la decisión, se puede determinar cuál es el precio máximo que se está dispuesto a pagar por una unidad de efectividad. El objetivo del decisor es en este caso escoger la intervención más efectiva para la cual el coste incremental por unidad de efectividad ganada es inferior al precio máximo que se quiere pagar. Si en el ejemplo de la tabla 2 se estableciera un límite de 50.000 € por AVG, la opción a escoger sería la D, ya que su CEI se encuentra por debajo del dintel máximo definido. A pesar de las aparentes diferencias entre los 2 criterios para tomar decisiones, precio por unidad de efectividad y presupuesto, ambos enfoques son al fin y al cabo las 2 caras de una misma moneda. Un precio máximo por unidad de efectividad menor implica, además de un menor grado de efectividad, un coste total menor de la intervención y, por tanto, la necesidad de un presupuesto menor; un precio máximo mayor aumenta tanto la efectividad como el coste total de la aplicación de la opción escogida y, por consiguiente, el tamaño del presupuesto necesario para ponerla en práctica. Ambos enfoques pueden utilizarse para maximizar la efectividad de un nivel determinado del coste total de la intervención.

F

Coste (€)

12.000 E

10.000

X

8.000 6.000

B

C

D

4.000 2.000 0 0,00

A 0,20

0,40

0,60

0,80

Años de vida ganados Fig. 4. El presupuesto como criterio para tomar decisiones.

2 aparece representada en la figura 3. Los segmentos que definen la curva conectan las opciones A, D y F, en tanto que los puntos B, C y E quedan fuera de la curva. Las intervenciones excluidas por la FE se denominan «opciones dominadas»5,6. Existen 2 tipos de dominancia: la estricta y la extendida. Una intervención estará estrictamente dominada si existe otra opción más barata y a la vez más efectiva. En la figura 3 puede observarse que la opción C está dominada por las intervenciones A y B, ya que siendo estas últimas más efectivas (proporcionan más AVG que C), también son más baratas. En la figura el punto que representa C aparece excluido por estar fuera de la línea que une el origen con el punto A. Una intervención padecerá dominancia extendida cuando el CEI no aumenta al aumentar la efectividad o, dicho de otro modo, cuando su CEI es mayor que el CEI de la siguiente opción más efectiva. En la figura 3 se puede ver que la opción B es más efectiva que A, y que D es más efectiva que B; sin embargo, la pendiente, y por tanto el CEI, de la línea de puntos que une A y B es mayor que la pendiente (que el CEI) de la línea que une B y D. En cualquier caso, B resulta excluida de las opciones conectadas por la curva FE. La opción E se excluye por las mismas razones que B. Ninguna de las opciones eliminadas por la FE será candidata para la elección final en el ACE. Las intervenciones B, C y E quedan eliminadas definitivamente. En las últimas columnas de la tabla 2 se indican los costes y efectividades incrementales, así como sus CEI correspondientes recalculados para las 3. opciones que quedan en juego: A, D y F. La intervención A es la menos efectiva pero también la menos costosa de las 3. Poner en práctica esta opción frente a no hacer nada cuesta 3.750 € por AVG. La siguiente opción, D, es más efectiva que A (en 0,2 AVG), pero también más cara (3.500 €); pasar de A a D supone pagar 17.500 € adicionales por cada AVG ganado. La última opción, todavía más efectiva y cara, es la F; pasar de D a F cuesta 70.000 € por AVG. ¿Cuál es la mejor opción desde el punto de vista del coste y la efectividad? El ACE por sí mismo no nos permite responder a esta pregunta. Criterios de decisión para seleccionar las mejores opciones Para determinar qué intervención se debe escoger tras llevar a cabo un ACE, hay que definir un criterio arbitrario a partir del cual se tomarán las decisiones. Como ya antes se ha indicado, si los recursos fueran ilimitados, la opción de

508

Med Clin (Barc) 2004;122(13):505-10

42

68

11- pag 65-70

5/9/06

17:02

Página 69

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS COSTE-EFECTIVIDAD EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE INTERVENCIONES SANITARIAS

TABLA 3

Análisis coste-efectividad y las listas de eficiencia

Ejemplo de listas de eficiencia (league table)*

Más allá de las comparaciones entre opciones de intervención para una misma enfermedad, es posible también hacer comparaciones entre intervenciones destinadas a problemas de salud diferentes. Estas comparaciones se llevan a cabo mediante la construcción de tablas en las que aparecen ordenadas las intervenciones en función de su CEM por unidad de efectividad (generalmente AVG o AVG ajustados por la calidad de vida). La primera tabla con este formato fue publicada por Williams8 y desde entonces se las conoce como listas de eficiencia (league tables en inglés)5. En la tabla 3 se muestra un ejemplo de una de ellas. Existen 2 motivos básicos para construir este tipo de tablas5. El primero se debe al interés de poner en un contexto más amplio los resultados de la evaluación de una intervención sanitaria9. El segundo tiene que ver con la toma de decisiones informadas sobre la distribución de los recursos sanitarios entre programas o intervenciones alternativas que compiten entre sí por dichos recursos8,10. En teoría, el bienestar social puede maximizarse poniendo en práctica las intervenciones más eficientes. El decisor sanitario podrá utilizar las listas de eficiencia para decidir qué opciones son financiables y cuáles no. Además de las tablas en las que las intervenciones aparecen ordenadas por su CEM de menor a mayor, el decisor necesitará un criterio para poder establecer su dictamen. Podrá contar de nuevo con el presupuesto para tomar su decisión; en ese caso las intervenciones de la lista de eficiencia serán financiadas empezando por la que tiene el CEM más bajo y siguiendo con las demás hasta agotar el presupuesto. Mediante este proceso se podrá, al menos en teoría, optimizar la salud de los individuos de la población con los recursos disponibles para ello. El decisor puede utilizar otro criterio basado en el precio por unidad de efectividad para decidir cuáles son las intervenciones que se deben financiar. Este método establece un dintel máximo para el precio que se está dispuesto a pagar por unidad de efectividad. En EE.UU., Canadá y algunos países europeos se considera que una intervención sanitaria presenta una relación coste-efectividad aceptable si el coste adicional de cada año de vida ajustado por calidad ganado es inferior a 50.000 dólares e inaceptable cuando supera los 100.000 dólares por año de vida ajustado por calidad11-14. En España no existe un criterio unánime a la hora de realizar tales recomendaciones, es decir, no hay un criterio sobre lo que es una intervención sanitaria eficiente. En una reciente revisión de la bibliografía15 se ha planteado que todas las intervenciones hasta 30.000 €/AVG serían eficientes, e ineficientes las superiores a 120.000 €/AVG. Entre 30.000 y 120.000 € por AVG habría una zona de incertidumbre sobre la cual sería difícil pronunciarse. A pesar de lo atractivo de la idea, el uso de listas de eficiencia para la distribución de recursos sanitarios ha suscitado múltiples críticas. Algunas de ellas tienen que ver con las limitaciones puramente metodológicas subyacentes a los ACE que dan lugar a los CEM que aparecen en las listas de eficiencia. Drummond et al16 han puesto de manifiesto que los ACE no siempre son homogéneos en cuanto a sus procedimientos, por lo que sus resultados no son estrictamente comparables. Las características de los estudios que más pueden influir en la calidad de sus resultados son según estos autores: a) la tasa de descuento aplicada; b) el método de estimación de las preferencias por los estados de salud; c) el intervalo de costes y resultados considerado, y d) la selección de las opciones incluidas. Esta última característica sería probablemente la más importante para la interpreta-

Intervención

CEM

Test de colesterol y tratamiento dietético (adultos de 40-69 años) Intervención neuroquirúrgica de lesión cerebral Recomendación del médico general de dejar de fumar Intervención neuroquirúrgica de hemorragias subaracnoideas Tratamiento antihipertensivo para prevenir apoplejías Colocación de marcapasos Prótesis de cadera Recambio valvular por estenosis aórtica Test de colesterol y tratamiento Bypass coronario (angina grave) Trasplante de hígado Cribado de cáncer de mama Trasplante de corazón Test de colesterol y tratamiento en adultos de 25-39 años Hemodiálisis domiciliaria Hemodiálisis hospitalaria Bypass coronario (angina menos grave, un vaso) Tratamiento de la anemia con eritropoyetina en pacientes dializados Intervención neuroquirúrgica de un tumor maligno intracraneal

317 346 389 706 1.354 1.584 1.699 1.642 2.131 3.010 6.782 8.323 11.290 20.376 24.854 27.115 31.637 78.307 155.203

CEM: coste-efectividad medio (euros por año de vida ajustado por calidad de vida; datos originales en libras de 1990). *Tabla adaptada de López y Casasnovas G, Ortún Rubio V. Economía de la salud, fundamentos y políticas. Madrid: Ediciones Encuentro, 1998.

ción de las listas de eficiencia. En los 2 ejemplos mostrados a lo largo del desarrollo de este artículo hemos dado buena cuenta de este fenómeno. En la tabla 1 se compararon las opciones A y B; dependiendo de los criterios utilizados para tomar la decisión, bien podría escogerse la intervención B en lugar de la A para el tratamiento de los pacientes. En la tabla 2 se incorporaron nuevos tratamientos, más caros pero más efectivos, a la comparación; tras el análisis de la dominancia, la opción B, junto con la C y la E, quedó eliminada del abanico de opciones finales. La intervención B puede ser o no una «buena» alternativa a la intervención A dependiendo de qué otras opciones se consideren en el ACE. Las limitaciones metodológicas no serían las únicas objeciones al uso de las listas de eficiencia para la distribución de los recursos sanitarios5. Quizá el principal peligro de las listas de eficiencia sea precisamente su formato. Como ocurre con cualquier tipo de ordenación, es fácil que se genere una sensación de confianza, de forma que el decisor crea que ya dispone de un instrumento sencillo para tomar decisiones. Nada más lejos de la realidad. Se ha insistido en que dichas tablas nunca deberían utilizarse de forma mecánica, sino que deben servir de ayuda en la toma de decisiones17. En este sentido, es preciso tener en cuenta las grandes variaciones que puede haber en la forma de utilizar las intervenciones evaluadas en la práctica clínica, variaciones que fácilmente podrían hacer cambiar la ordenación. Además, como ya se indicó en el primer artículo de la serie1, las intervenciones no son eficientes o ineficientes en sí mismas, sino en función de cómo se utilicen. Una determinada intervención puede ser muy eficiente cuando se aplica a pacientes de alto riesgo y completamente ineficiente en el resto. Las actuales listas de eficiencia son excesivamente simples. Uno de los mayores retos del ACE pasa, precisamente, por evaluar la eficiencia de las nuevas intervenciones en diferentes subgrupos de pacientes. Pero incluso si en el futuro llegásemos a contar con listas de eficiencia exhaustivas, con información detallada sobre la eficiencia de multitud de intervenciones en distintos tipos de pacientes, tendrá que ser el clínico quien, finalmente, decida, con la mejor información posible, cuál es la mejor opción para el paciente individual que tiene delante. Med Clin (Barc) 2004;122(13):505-10

43

69

509

11- pag 65-70

5/9/06

17:02

Página 70

PRIETO L, ET AL. ANÁLISIS COSTE-EFECTIVIDAD EN LA EVALUACIÓN ECONÓMICA DE INTERVENCIONES SANITARIAS

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Sacristán JA, Ortún V, Rovira J, Prieto L, García-Alonso F. La evaluación económica en medicina Med Clin (Barc). [En prensa]. 2. Prieto L, Sacristán JA, Pinto JL, Badia X, Antoñanzas F, Del Llano J. El análisis de costes y resultados en la evaluación económica de las intervenciones sanitarias Med Clin (Barc). [En prensa]. 3. Karlsson G, Johannensson M. The decision rules of cost-effectiveness analysis Pharmacoeconomics 1996;9:113-20. 4. Finlayson SRG. Cost-effectiveness analysis. Semin Colon Rectal Surgery 2003;14:26-9. 5. Drummond MF, O’Brien BJ, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programs. 2nd ed. Oxford: Oxford University Press, 1997. 6. Bala MV, Zarkin GA. Application of cost-effectiveness analysis to multiple products: a practical guide. Am J Manag Care 2002;8:211-8. 7. Mark DH. Visualizing cost-effectiveness analysis. JAMA 2002;287:2428-9. 8. Williams AH. Economics of coronary artery bypass grafting. Br Med J 1985;291:326-9. 9. Schulman KA, Lynn LA, Glick HA, Eisenberg JM. Cost effectiveness of lowdose zidovudine therapy for asymptomatic patients with human immunodeficiency virus (HIV) infection. Ann Intern Med 1991;114:798-802.

510

10. Klevit HD, Bates AC, Castanares T, Kirk EP, Sipes-Metzler PR, Wopat R. Prioritization of health care services. A progress report by the Oregon Health Services Commission. Arch Intern Med 1991;151:912-6. 11. Laupacis A, Feeny D, Detsky AS, Tugwell PX. How attractive does a new technology have to be to warrant adoption and utilization? Tentative guidelines for using clinical and economic evaluations. CMAJ 1992;146: 473-81. 12. Laupacis A, Feeny D, Detsky AS, Tugwell PX. Tentative guidelines for using clinical and economic evaluations revisited. CMAJ 1993;148:927-9. 13. Gafni A, Birch S. Guidelines for the adoption of new technologies: a prescription for uncontrolled growth in expenditures and how to avoid the problem. CMAJ 1993;148:913-7. 14. Naylor CD, Williams JI, Basinski A, Goel V. Technology assessment and cost-effectiveness analysis: misguided guidelines? CMAJ 1993;148:921-4. 15. Sacristán JA, Oliva J, Del Llano J, Prieto L, Pinto JL. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España? Gac Sanit 2002;16:334-43. 16. Drummond M, Torrance G, Mason J. Cost-effectiveness league tables: more harm than good? Soc Sci Med 1993;37:33-40. 17. Mason J, Drummond M, Torrance G. Some guidelines on the use of cost effectiveness league tables. BMJ 1993;306:570-2.

Med Clin (Barc) 2004;122(13):505-10

44

70

12- pag 71-74

5/9/06

17:02

Página 71

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 4. 15 de marzo 2001

J.L. Pinto-Prades et al.–El análisis coste-efectividad en sanidad

ABC EN EVALUACIÓN ECONÓMICA

El análisis coste-efectividad en sanidad J.L. Pinto-Prades, V. Ortún-Rubio y J. Puig-Junoy Departamento de Economía y Empresa. Centro de Investigación en Economía y Salud. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona.

La necesidad de medir la efectividad En algunas ocasiones se usa la palabra «economicista» para desacreditar algunas políticas sanitarias, y se suele emplear dicha expresión para transmitir la idea de que la medida en cuestión tiene como único objetivo ahorrar dinero. Nosotros queremos decir muy claramente que tales tipos de medidas no pueden ser justificadas apelando a la evaluación económica. La evaluación económica aplica los conceptos básicos de la economía al establecimiento de prioridades, y la economía nos dice cómo hemos de gastar un determinado presupuesto para conseguir el máximo beneficio. Por tanto, nunca puede ser el único objetivo de la evaluación económica el ahorro de recursos, ya que, si eso fuera así, la mejor política sería aquella que no gastara nada y dejara que las personas murieran por las calles sin recibir atención médica. Que nosotros sepamos, ningún economista ha recomendado tales políticas. Dado que el objetivo de la evaluación económica es la de asignar los recursos para maximizar el beneficio, la primera pregunta que nos viene a la cabeza es la de qué entendemos por beneficio en el contexto de la asignación de recursos sanitarios. De nuevo queremos dejar muy claro que el beneficio no es la ganancia monetaria que produce una determinada política sa-

(Aten Primaria 2001; 27: 275-278)

nitaria. Los primeros estudios de evaluación económica1 valoraron el beneficio del gasto sanitario por el aumento en la productividad de los pacientes. Se medía la productividad antes y después del tratamiento y la diferencia era el beneficio del programa. Esto no es correcto desde el punto de vista económico. Para la economía el beneficio de cualquier política está relacionado con las preferencias de la población. ¿Por qué quiere la sociedad dedicar dinero a sanidad?, ¿cuáles son sus valores? Si sus preferencias fueran en la dirección de que lo único importante es la riqueza del país, entonces la forma anterior de medir el beneficio de un programa sanitario sería correcta. En este caso, no habría que dedicar recursos a aquellos que no estuvieran en edad productiva. Sin embargo, la sociedad no tiene esta clase de preferencias, sino que considera como beneficio sanitario la mejora en la salud, con independencia de las ganancias de productividad que pueda ocasionar. Por tanto, la evaluación económica debe considerar como beneficio sanitario la ganancia en la salud y esto requiere medir la efectividad de los programas y de los tratamientos sanitarios.

Medida de la efectividad La medida de efectividad (de beneficio sanitario) que necesitamos para realizar un estudio costeefectividad dependerá del objetivo del programa o tratamiento a evaluar. Supongamos que queremos evaluar un nuevo medica-

mento para la hipertensión. Lógicamente, dicho programa tendrá como consecuencia la reducción en la hipertensión y utilizará como medida la disminución de la presión medida en mmHg. En el caso de un programa de cribado del cáncer de mama, la efectividad se medirá por el número de casos detectados precozmente. Si tenemos los costes y la efectividad, únicamente nos queda por calcular la razón coste-efectividad. Para realizar un análisis costeefectividad (ACE) necesitamos, por tanto, conocer la efectividad del programa a evaluar. Para obtener la efectividad, necesitamos basarnos en información procedente de la revisión de la literatura médica. Dicha información la podemos valorar mediante dos criterios: ¿es de calidad?, ¿es relevante? Cuando hablamos de calidad de la información sobre efectividad nos referimos al grado de confianza sobre los resultados que nos proporciona. Dicha confianza dependerá mucho del tipo de estudio utilizado para obtener evidencia sobre el beneficio sanitario del programa. El tipo de estudio que proporciona un grado de fiabilidad mayor sobre el beneficio que produce un tratamiento es el ensayo controlado aleatorio con un suficiente número de pacientes y con un período de seguimiento suficiente para proporcionar resultados con un nivel de error bajo. El menos fiable2 sería el estudio de series de casos sin ningún grupo de control. 275

125

71

12- pag 71-74

5/9/06

17:02

Página 72

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 4. 15 de marzo 2001

Cuando hablamos de relevancia, nos referimos a la posibilidad de trasladar la evidencia procedente de los estudios de la bibliografía a las circunstancias particulares del ámbito para el que quiere calcularse la efectividad. Así, los estudios pueden haber utilizado médicos con una mayor experiencia que los que pondrán en práctica el programa en nuestro entorno, las características de los pacientes pueden ser muy distintas o las posibilidades de seguir el tratamiento pueden cambiar. Hay, por tanto, una cierta disyuntiva entre la calidad de la evidencia médica y la relevancia. Los ensayos controlados aleatorios proporcionan información de gran calidad, lo cual es muy importante para saber si el tratamiento funciona en condiciones ideales. A la medida del beneficio en condiciones controladas la denominamos eficacia. Sin embargo, para tomar decisiones sobre asignación de recursos, lo que necesitamos es evidencia sobre la efectividad, esto es, necesitamos una estimación de los beneficios sanitarios en situaciones más reales. Por esto, en muchas ocasiones la información procedente de estudios observacionales puede ser más relevante. Otro aspecto relacionado con la medida de la efectividad está relacionado con el objetivo de cualquier evaluación económica. Hemos dicho que el objetivo de la evaluación económica es asignar recursos siguiendo las preferencias de la población. Esto hace que sea relevante la distinción entre dos tipos de medidas de resultados, como son los resultados intermedios y los finales. En los ejemplos que hemos usado anteriormente, hemos citados dos medidas del beneficio sanitario que podemos denominar medidas de resultados intermedios. Tanto la presión arterial como el número de casos de cáncer detectados precozmente son medidas de resultados intermedios. Si queremos asignar los recursos para produ-

J.L. Pinto-Prades et al.–El análisis coste-efectividad en sanidad

cir bienes valorados por la población, necesitamos información sobre resultados finales. Los pacientes VIH positivos no valoran un medicamento porque les reduce la carga viral, sino porque al disminuir la carga viral aumentan su esperanza de vida; los pacientes con osteoporosis no quieren tener una mayor densidad ósea, sino prevenir las fracturas; la detección precoz del cáncer tiene valor social porque reduce la mortalidad. En muchas ocasiones, no se dispone de información procedente de ensayos que nos permita medir la efectividad en términos de resultados finales. En dichas ocasiones, necesitamos mezclar información procedente de estudios diversos y establecer la relación entre variables intermedias y finales mediante modelos matemáticos. Por ejemplo, no hay muchos estudios que nos permitan tener evidencia sobre el incremento en la esperanza de vida proporcionada por las terapias triples para pacientes VIH positivos. Sin embargo, dado que parece que existe una evidencia clara entre la carga viral y la esperanza de vida, suponemos que reduciendo la carga viral se aumenta la esperanza de vida.

Calidad de vida En los ejemplos anteriores sobre resultados finales siempre hemos expuesto casos en los que dicho resultado se reflejaba en aumento en esperanza de vida, mientras que en el caso de la osteoporosis el componente de calidad de vida era quizá más importante. El problema es ¿cómo incluir resultados sobre variación de la calidad de vida en un estudio coste-efectividad? La cuantificación de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) es un campo en el que se han realizado grandes progresos en los últimos 30 años. Hay muchos tipos de medidas de CVRS que se utilizan en estudios de cos-

te-efectividad. Por ejemplo, supongamos que la mejora en la masa ósea puede reducir el dolor y queremos saber si estamos disminuyendo mucho o poco el dolor. Muchos de los estudios que miden la efectividad de los tratamientos que reducen el dolor utilizan escalas visuales analógicas o escalas Likert. En una escala visual analógica, se enseña al paciente una línea (normalmente en blanco) con extremos tales como «dolor insoportable» y «nada de dolor» y el paciente se tiene que colocar en un punto de la escala. En el caso de las escalas Likert se dice al paciente que dé un valor que puede ser + 1 (reducción leve del dolor), + 2 (reducción moderada) o + 3 (reducción grande) o 4 (eliminación del dolor). La medida de la CVRS se complica cuando el tratamiento influye en varios aspectos relacionados con la calidad de vida. Por ejemplo, si se quiere realizar un análisis coste-efectividad de un cierto tipo de prótesis de cadera o de rodilla, se ha de medir la influencia de dicha intervención por la influencia en el dolor y en la movilidad. Esto requiere una escala para cada una de las dos dimensiones de la calidad de vida y requiere un criterio para agregarlas, esto es, si un paciente mejora mucho en dolor y poco en movilidad, ¿está mejor que un paciente que mejora poco en dolor y mucho en movilidad? Las medidas de CVRS suelen dividirse en dos grandes tipos: las denominadas específicas y las llamadas genéricas3. Una específica es aquella que ha sido pensada para recoger mejoras en la calidad de vida producidas por un cierto tipo de tratamiento. Por ejemplo, el VF-14 es una medida específica, ya que está especialmente pensada para recoger variaciones en la calidad de vida producida por las intervenciones de cataratas. Cuando decimos «especialmente pensada» queremos decir que está basada en una 126

276

72

12- pag 71-74

5/9/06

17:02

Página 73

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 4. 15 de marzo 2001

serie de preguntas que están relacionadas con actividades que dependen de la capacidad visual. No tendría sentido preguntar a los pacientes si oyen mejor después de una operación de cataratas; sin embargo, es importante preguntarles si después de la intervención pueden conducir mejor, si pueden leer carteles por la calle, etc. Las medidas genéricas son aquellas que han sido diseñadas para recoger variaciones en la calidad de vida producidas por cualquier tipo de intervención. Para ello, descomponen la calidad de vida en dimensiones tales como movilidad, dolor, relaciones sociales, salud mental y otras por el estilo. Si recogen un abanico lo suficientemente completo de dimensiones, pueden utilizarse para cualquier enfermedad. Por último, nos gustaría señalar que aunque es deseable medir la efectividad en términos de resultados finales, se pueden usar medidas intermedias, siempre que exista cierta evidencia de su relación con los resultados finales. En este sentido, si estuviera mejor establecida la relación entre carga viral y esperanza de vida que entre masa ósea y riesgo de fractura, sería más legítimo realizar un ACE utilizando como medida de resultado la mejora en la carga viral que en la masa ósea.

Ajustando el valor de la efectividad Supongamos que ya hemos conseguido medir los costes y la efectividad en forma (a poder ser) de influencia del tratamiento en las variables finales, esto es, en cantidad y calidad de vida (o las dos a la vez). Una vez obtenida esta medida, hay que realizar una serie de ajustes que reflejan (en principio) la forma que tiene la sociedad de valorar los beneficios sanitarios. En primer lugar, hay que realizar un ajuste por el momento del tiempo en que se producen los

J.L. Pinto-Prades et al.–El análisis coste-efectividad en sanidad

costes y los beneficios. Una de las características del comportamiento humano es la existencia de la preferencia temporal. A las personas no nos da igual el momento del tiempo en el que se producen los costes y los beneficios. Por el lado de los costes esta cuestión parece más clara. Por ejemplo, suponga que le dan a elegir entre dos formas de financiar su coche, una de ellas requiere que empiece a pagar inmediatamente y la otra le permite posponer el pago 6 meses. Está claro que preferirá esta última. Supongamos, asimismo, que su jefe le regala como recompensa a su trabajo, un viaje al Caribe y le da a elegir entre poder realizar el viaje este verano o el año que viene. Habitualmente, elegirá realizar el viaje este año. La preferencia temporal más común parece que va en la dirección de preferir retrasar los costes y adelantar los beneficios. Este tipo de preferencias se traducen en el ACE mediante un parámetro, denominado tasa de descuento, que ajusta los costes y los beneficios según el momento del tiempo en el que se producen. Así, si 2 tratamientos producen el mismo beneficio pero uno requiere gastarnos 100 hoy y otro requiere gastar la misma cantidad dentro de 2 años, el segundo es preferido. Sin embargo, la evaluación económica requiere que podamos decir cuánto más preferido es. Supongamos que el primero produce un beneficio de 10 y el segundo de 8 (un 20% menos). En este caso, no podemos decidir a no ser que utilicemos la tasa de descuento, que nos permitirá decir si gastar 100 hoy supone un coste mayor del 20% respecto de la opción de gastarnos la misma cantidad dentro de 2 años. En la práctica, la tasa de descuento que se utiliza se toma a partir del tipo de interés de la deuda pública. De todas formas, para estandarizar los estudios de evaluación económica, y dadas las pocas diferencias entre los tipos de interés (reales) entre

países desarrollados, se ha sugerido4 que todos los estudios de evaluación económica utilicen, entre las posibles tasas de descuento, la del 3%. Una cuestión mucho más compleja es la de si la tasa de preferencia temporal debe usarse también por el lado de los beneficios. Por ejemplo, consideremos un programa para el cribado del cáncer de próstata. Supongamos que, de no haberse puesto en marcha el programa, a los pacientes se les hubiera detectado el cáncer al cabo de 5 años y que hubieran muerto al cabo de 10. El programa permite que la esperanza de vida aumente en 5 años. Estos años no se ganan inmediatamente, sino que son 5 años que se ganan al cabo de 10 años. Supongamos ahora un programa que prolonga en 5 años la esperanza de vida de pacientes que ya tienen cáncer. La pregunta es, ¿tienen el mismo valor los 2 tratamientos? Si aplicamos el principio de que la gente prefiere recibir un beneficio lo antes posible, el segundo programa es preferible, ya que es mejor ganar 5 años ahora que no dentro de 10 años. Esta es una cuestión compleja y no es este el lugar de tratarla con profundidad. Baste decir que en la actualidad el ACE descuenta las ganancias tal y como hace con los costes. Una segunda variable de ajuste es la incertidumbre con la que se producen tanto los costes como los beneficios, especialmente estos últimos. De nuevo, dado que la incertidumbre influye en las preferencias de las personas, el ACE tiene que incluir estas preferencias en su evaluación. Explicaremos, mediante un ejemplo, qué entendemos por preferencias por la incertidumbre. Supongamos que usted tiene que elegir entre un trabajo de funcionario en el que recibirá una remuneración X segura toda su vida y otro en el que usted considera que tiene un 25% de ganar 2X, un 50% de ganar X y un 25% de 277

131

73

12- pag 71-74

5/9/06

17:02

Página 74

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 4. 15 de marzo 2001

ganar X/2. Seguramente, no se mostrará indiferente entre los dos, esto es, la incertidumbre influye en sus preferencias. Esto también ocurre con los tratamientos sanitarios. Supongamos que un paciente tiene una grave enfermedad que le puede producir la muerte. El tratamiento A produce efectos similares en todos los pacientes y el paciente espera ganar unos 10 años de vida. La efectividad del tratamiento B es variable, aunque no está claro qué características del paciente influyen en la misma. En un 50% de los casos el tratamiento mejora la esperanza de vida en 20 años, en un 45% de casos en 10 años, en un 5% de casos en 0 años. Lo que hace la evaluación económica es incorporar la influencia de la incertidumbre mediante la fórmula del valor esperado, esto es, calcula el valor del tratamiento multiplicando la probabilidad de que ocurra una cierta ganancia por el valor de ésta. Así, en el caso del tratamiento B tendríamos: Efectividad de B = 0,5 × 20 + 0,45 × 10 + 0,05 × 0 = 14,5 Dado que el tratamiento A produce una ganancia en todos los casos de 10 años, el B es preferido al A. En realidad, sería más exacto decir que la evaluación económica obtiene el valor esperado del valor (o utilidad) que tienen las ganancias. Si suponemos que un año ahora no tiene el mismo valor que un año dentro de 20 años, el ACE debería incluir los valores de los años en el cálculo de la efectividad y no debería tratar los años de vida de forma lineal. De nuevo esta cuestión se vuelve demasiado técnica para ser tratada aquí, pero sí queremos que quede claro que el grado de incertidumbre influye en el valor de un tratamien-

J.L. Pinto-Prades et al.–El análisis coste-efectividad en sanidad

to y esto ha de ser incluido en el ACE. Un último factor de ajuste de la efectividad, quizá más problemático que los anteriores, pretende reflejar las preferencias de la sociedad por las características de los pacientes que se benefician de un tratamiento. Por ejemplo, Gold et al4 realizan un ACE de un programa de aumento de la dosis de ácido fólico en algunos alimentos, con el objetivo de disminuir el número de niños que nacen con problemas neurológicos y encuentran que dicho programa beneficia principalmente a los recién nacidos, pero también perjudica, en cierto grado, a algunas personas mayores, ya que el exceso de vitamina B12 en dicha población puede enmascarar problemas de anemia. Tradicionalmente el ACE considera que un año de vida ganado por un niño tiene el mismo valor que un año de vida perdido por una persona mayor. Esto es algo que, en la actualidad, está sometido a discusión5, ya que algunos autores piensan que los años de vida de los mayores deben ponderar menos que los de los jóvenes. Asimismo, considera que si una persona gana 40 años de vida el beneficio del programa es el mismo que si 40 personas ganan un año de vida. Este supuesto del ACE también está siendo sometido a revisión. Sin embargo, en la actualidad el ACE evalúa el beneficio de un tratamiento sanitario simplemente sumando el beneficio sanitario recibido por cada individuo sin ningún tipo de ponderaciones.

¿Qué decisión tomar? Supongamos que ya hemos medido de forma adecuada los costes y la efectividad de 2 programas, el A y el B, de cribado del cáncer de mama. ¿Cuál de los dos elegire-

mos según el ACE? Denominaremos CA y CB los costes de cada programa y por EA y EB los beneficios (medidos por el número de casos detectados prematuramente). Da la impresión de que habría que hacer lo siguiente: – Obtener la razón coste-efectividad (C/E) – Comparar CA/EA con CB/EB. – Elegir el programa con la razón más pequeña posible. Esto no es cierto. Supongamos que CA = 10 y CB = 20. Supongamos que EA = 3 y EB = 5. Por tanto CA/EA = 3,3 y CB/EB = 4. Da la impresión de que el A es mejor; sin embargo, el ACE no nos permite obtener dicha conclusión. Esto es así porque el programa B es más efectivo y elegir el A o el B dependerá de si la sociedad quiere o no gastarse 10 unidades monetarias más para obtener 2 unidades más de efectividad. Esto es algo que el ACE no puede contestar. Por eso, el ACE es una herramienta que nos puede ayudar a tomar decisiones, pero no evita juicios de valor.

Bibliografía 1. Weisbrod B. Economics of public health: measuring the impact of diseases. Filadelfia: University of Pennsylvania Press, 1961. 2. Cook DGH, Guyatt A, Sackett LD. Rules of evidence and clinical recomendations on the use of antithrombotic agents. Chest 1992; 102: 305-311. 3. Pinto Prades JL. Calidad de vida y asignación de recursos sanitarios. Gac Sanit 2000; 14 (2): 168-174. 4. Gold MI, Siegel L, Weinstein RM. Cost-effectiveness in health and medicine. Oxford: U.P., 1996. 5. Williams A. Intergenerational equity: an exploration into the «Fair Innings» argument. Health Economics 1997; 6: 117-132.

132

278

74

13- pag 75-78

5/9/06

17:03

Página 75

Medida de la calidad de vida relacionada con la salud Michael Herdman Instituto de Salud Pública de Cataluña. Universidad de Barcelona

Las medidas de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) ocupan un lugar destacado en la investigación de resultados en salud (IRS), especialmente en los estudios de efectividad. No obstante, el uso de las medidas de CVRS en este tipo de estudios lleva asociada una serie de retos, debido a que normalmente implican la comparación del tratamiento de interés con otros tratamientos de efectividad ya demostrada, porque incluyen a sujetos muy heterogéneos en cuanto a la presencia de comorbilidades y en cuanto a su capacidad para entender y rellenar los cuestionarios, y porque pretenden medir los beneficios del tratamiento en condiciones de práctica clínica habitual. En este artículo se analizan algunos de estos temas, junto con otros de actualidad en la medición de la CVRS, como son el uso de las medidas individualizadas, la aplicación de la teoría de respuesta a los ítems (TRI), y la investigación del response shift. Respecto al uso de instrumentos de la CVRS en estudios de efectividad, las conclusiones principales son: a) la selección de instrumentos probablemente debe ser aún más cuidadosa que en los ensayos clínicos controlados; b) la medición de la CVR debe centrarse en la utilización de cuestionarios específicos de la enfermedad y/o tratamiento de interés; c) puede haber un papel importante para los cuestionarios genéricos al recoger el impacto de las comorbilidades, y en el control de sesgos, y d) hacen falta más comparaciones entre cuestionarios específicos para la misma enfermedad, especialmente respecto a su capacidad discriminatoria y su sensibilidad al cambio. Palabras clave: Calidad de vida relacionada con la salud. Investigación de resultados en salud. Estudios de efectividad.

The measurement of health-related quality of life The measurement of health-related quality of life (HRQOL) plays a very important role in the study of health outcomes, particularly in effectiveness studies. Nevertheless, the nature of these studies implies a series of challenges in the use of HRQOL instruments, due to the type of comparisons made, the heterogeneity of subjects included in terms of both the presence of comorbid conditions and the ability to understand and complete questionnaires, and because there is a need to collect the data in conditions of usual clinical practice. The aim of this paper is to discuss some of these issues, as well as other topics of current interest in the field, such as the use of individualized measures, applications of Item Response Theory, and response shift phenomenon research. With regard to the use of HRQOL measures in effectiveness studies, the main conclusions are that: a) instrument selection probably needs to be even more careful than in controlled clinical trials, and needs to take into account time pressures and variability in patients’ ability to respond; b) that instrument selection should centre on the use of disease-specific measures; c) that generic measures may play an important role in capturing the broader effects of co-morbidity, and may be useful in controlling certain types of bias, and d) that more comparisons are required between disease-specific instruments for the same condition, particularly with respect to their discriminative power and their sensitivity to change. Key words: Health-related quality of life. Health outcomes research. Effectiveness studies. Med Clin (Barc) 2000; 114 (Supl 3): 22-25

Correspondencia: Prof. M. Herdman. Instituto de Salud Pública de Cataluña. Universidad de Barcelona. Ctra. de la Feixa Llarga, s/n. 08907 L’Hospitalet de Llobregat. Barcelona. Correo electrónico: [email protected]

El uso de las medidas de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) para medir la eficacia y efectividad de distintas intervenciones médicas sigue en aumento1. Estas medidas se basan en la autoevaluación del grado de funcionamiento en las dimensiones físicas, psicológicas y sociales de la salud, así como en la autoevaluación de sensaciones somáticas y de síntomas, y la percepción de la salud global2. Estas medidas tienen un lugar destacado dentro de la investigación de los resultados en salud (IRS)3,4, sobre todo en los estudios de efectividad, es decir, en aquellos que intentan medir las consecuencias de una intervención médica en condiciones «reales» de la práctica clínica habitual5,6. Sin embargo, la incorporación de medidas de la CVRS en estudios de efectividad tiene una serie de implicaciones, debido a las características de este tipo de estudio, especialmente: a) la intervención de interés normalmente se compara con la práctica clínica habitual, es decir, con una intervención o unas intervenciones que ya se habrán demostrado eficaces; b) son estudios longitudinales; c) se emplean unos criterios de inclusión y exclusión menos estrictos que en los ensayos clínicos controlados (para asegurar una mayor generalizabilidad), y d) se pretende medir la efectividad en condiciones típicas de la práctica clínica6. Estas características de los estudios de efectividad implican la necesidad de: a) utilizar indicadores con una capacidad discriminatoria alta y con una sensibilidad al cambio también alta; b) tener en cuenta algunos factores de confusión, especialmente la presencia de las comorbilidades, que pueden llegar a enmascarar el efecto del tratamiento, y c) seleccionar instrumentos adecuados y sencillos para su uso en condiciones típicas de la práctica clínica habitual. El objetivo de este artículo es repasar algunos de estos temas en relación con el uso de instrumentos de la CVRS. El artículo se centra en una discusión del uso de estos instrumentos en estudios de efectividad porque es en este aspecto de la investigación de resultados donde tienen más potencial7, y porque su viabilidad de uso en otros ámbitos, como su inclusión sistemática en bases de datos en atención primaria o secundaria, no está demostrada8. La importancia del poder discriminatorio y de la sensibilidad al cambio en estudios de efectividad Cualquier indicador de efectividad utilizado en este tipo de estudios deberá tener un poder discriminatorio alto y una sensibilidad al cambio también alta, porque la intervención de interés no será comparada con un placebo, sino con otras intervenciones que ya han demostrado su efectividad, y también porque es importante medir la magnitud del efecto de los cambios a lo largo del estudio9. En general, los instrumentos de CVRS han demostrado unas capacidades discriminatorias y una sensibilidad al cambio altas10,11. Incluso a veces se ha demostrado que pueden discriminar mejor entre tratamientos que algunos indicadores más «clínicos»

22

75

13- pag 75-78

5/9/06

17:03

Página 76

M. HERDMAN.- MEDIDA DE LA CALIDAD DE VIDA RELACIONADA CON LA SALUD

tratamiento, produciendo así diferencias entre grupos de tratamiento respecto al tipo, número o gravedad de las comorbilidades presentes, y llevando por tanto a sesgos considerables en la medición de la CVRS y posiblemente a una visión sesgada de la efectividad relativa de los diferentes tratamientos evaluados. Sin embargo, aunque en general el uso de cuestionarios específicos es preferible para medir el efecto del tratamiento de interés, el uso de un instrumento genérico también puede ser recomendable para poder controlar posibles diferencias en el estado de salud entre grupos de tratamiento al principio del estudio, ya que incluyen un abanico más amplio de dimensiones y, por tanto, podrán captar más efectos de las comorbilidades presentes. Esto puede ser especialmente importante en el caso de las dimensiones de fatiga y ansiedad/depresión, que pueden estar asociadas con puntuaciones más bajas (peor calidad de vida) en escalas de CVRS utilizadas en reumatología y asma25,26. La depresión también se ha asociado a un peor cumplimiento terapéutico en pacientes con VIH y sida27 y, por tanto, podría influir en la comparación de la efectividad de dos tratamientos si no se tiene en cuenta. Un instrumento tan sencillo como el EuroQol- 5D28 podría ser suficiente para esta tarea si hay limitaciones prácticas en el número y complejidad de los instrumentos que se pueden incluir en un estudio29. Es imprescindible que las diferencias de este tipo, y las diferencias entre grupos en otras variables que pueden influir en la respuesta al tratamiento, como las sociodemográficas30, se tengan en cuenta a la hora de diseñar el estudio y/o de realizar el análisis estadístico. Se han descrito varias técnicas estadísticas y de muestreo para controlar este tipo de sesgo, incluyendo el pareamiento, la estratificación o el ajuste por covariancia31. Finalmente, aunque el efecto de la polimedicación en las puntuaciones obtenidas en las escalas de CVRS se ha estudiado poco hasta la fecha, también sería importante tenerlo en cuenta, dado que muchos de los grupos estudiados toman cantidades considerables de fármacos32.

como el fracaso terapéutico, la limitación de dosis por toxicidad o la supervivencia12, aunque es importante utilizar un tipo de análisis estadístico adecuado13. Sin embargo, es importante reconocer que el grado de sensibilidad al cambio conseguido puede depender de numerosos factores, como el tipo de instrumento utilizado (los instrumentos específicos se han mostrado más sensibles que los genéricos)14, el tipo de dimensión (las dimensiones de funciones física y mental parecen ser generalmente más sensibles que las de función social15,16, por lo menos a corto y medio plazo, como quizás sería de esperar), y el tipo o contenido del ítem (los ítems que recogen síntomas parecen ser más sensibles que aquellos sobre el funcionamiento17,18). Incluso puede haber diferencias sustanciales en el grado de sensibilidad al cambio conseguido en instrumentos específicos para la misma enfermedad15,19. Estos hallazgos tienen ciertas implicaciones. Primero, sugieren que será recomendable basar la medición de la efectividad en cuestionarios específicos, y seleccionar cuidadosamente el cuestionario a utilizar, según la naturaleza de la enfermedad y la intervención, y las características del estudio (si, por ejemplo, el estudio es de corta duración nos basaremos más en la medición de síntomas, esperando menos cambios en las dimensiones funcionales). Segundo, indican la importancia de una revisión cuidadosa de la bibliografía a fin de determinar la disponibilidad de diferentes cuestionarios para la misma afección y si se ha comparado la sensibilidad al cambio y el poder discriminatorio entre ellos, teniendo en cuenta que sólo una parte relativamente pequeña de todos los cuestionarios de CVRS existentes se ha traducido y validado en español20. Tercero, el uso de cuestionarios específicos también ayudará a conseguir tamaños de muestra generalmente más reducidos, lo que puede ser importante desde el punto de vista logístico, aunque el cálculo del tamaño de la muestra también debe tener en cuenta otros aspectos del estudio como, por ejemplo, si se propone incluir un instrumento basado en preferencias con el fin de recoger datos para estudios de coste-utilidad21. A pesar de la importancia de la sensibilidad al cambio, esto es una propiedad relativamente poco estudiada, al menos en nuestro entorno. Una revisión reciente mostró que la sensibilidad al cambio había sido evaluada en sólo un 36,4% de los cuestionarios genéricos traducidos y validados en español, y en sólo un 43,8% de los cuestionarios específicos22. Sería especialmente importante seguir con las comparaciones empíricas de los cuestionarios que ya existen para la misma enfermedad, para conocer las diferencias entre ellos respecto a la sensibilidad al cambio y su poder discriminatorio.

Estudios de efectividad: consideraciones prácticas Aunque sea aconsejable incluir tanto instrumentos específicos como genéricos, y quizás un instrumento basado en preferencias, como el EuroQol-5D28, surge una consideración práctica de importancia en este tipo de estudio cuando se pretende administrar los instrumentos en condiciones habituales de la práctica clínica diaria. Esta consideración práctica trata de la posible falta de tiempo para la administración de los cuestionarios en estas condiciones, junto con el hecho de que los administrarán unos investigadores quizás menos entrenados que los que se incorporan en los ensayos clínicos controlados. Además, los pacientes incluidos en el estudio pueden ser muy heterogéneos en cuanto a su capacidad para entender y rellenar los cuestionarios6. Por lo tanto, a la hora de diseñar el estudio y de seleccionar los instrumentos resulta importante maximizar la información conseguida y minimizar la carga para investigadores y sujetos. Por ello, es interesante la disponibilidad de cuestionarios más breves, y ya existen versiones reducidas de algunos de los cuestionarios genéricos más conocidos, como el SF-3633 y el Perfil de Salud de Nottingham34. Incluso se han empezado a desarrollar cuestionarios específicos más breves, por ejemplo, para la medición de la CVRS en la hiperplasia benigna de próstata35, en la osteoporosis36 y en afecciones respiratorias37,38. Sin embargo, este tipo de cuestionarios se ha aprovechado poco hasta el momento, a pesar de

Comorbilidades y el control de sesgos El uso de cuestionarios específicos en los estudios de efectividad no es solamente recomendable desde el punto de vista de su superior sensibilidad al cambio, sino también porque en este tipo de estudio se suele incluir pacientes muy heterogéneos en términos de las comorbilidades que padecen y los medicamentos que reciben, y se ha demostrado que los cuestionarios específicos son generalmente menos susceptibles a la influencia de comorbilidades de los instrumentos genéricos23. Un estudio reciente demostró, por ejemplo, que la presencia y gravedad de comorbilidades explicaba un 24% de la variancia en la dimensión de función física del SF-36 en pacientes con cáncer de próstata, cuando se controló por la gravedad del cáncer24. Esta consideración es especialmente relevante si el grado o tipo de comorbilidades presentes pueden influir en la elección del

23

76

13- pag 75-78

5/9/06

17:03

Página 77

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 114. SUPLEMENTO. 3. 2000

existir diferencias47, lo que podría ser importante a la hora de medir la efectividad. De momento, sólo se ha traducido y validado al español uno de los varios instrumentos basados en las preferencias, aunque es un instrumento que se ha demostrado fiable, válido y sensible a cambios en la CVRS en distintas enfermedades como la artritis reumatoide48,49. Una manera más directa de obtener información sobre qué dimensiones son importantes para pacientes individuales es a través de las medidas individualizadas50,51, en las cuales el paciente no solamente evalúa su propio estado de salud, sino también elige las dimensiones de la CVRS que le son más importantes en un momento dado del tiempo y/o asigna un peso a cada dimensión para señalar su importancia. Aunque estos cuestionarios son atractivos desde el punto de vista teórico, la relevancia de este tipo de instrumento para la IRS no queda bien definida, principalmente porque se han diseñado para su uso individual y no está claro cómo se puedan utilizar en los grupos. Sin embargo, se ha propuesto que podrían ser útiles en exploración de diferencias culturales respecto a las dimensiones básicas de la CVRS52.

que se han mostrado generalmente tan válidos y fiables como aquéllos más largos33,34,38. Quizás una buena estrategia en estudios futuros sería combinar un cuestionario genérico reducido con instrumentos específicos más completos, todos seleccionados según la naturaleza de la enfermedad, la intervención de interés y los objetivos del estudio. La precisión de la medición y la teoría de respuesta a los ítems Un posible peligro en la reducción de ítems en un cuestionario es una pérdida de precisión en la medición39. Sin embargo, una nueva manera de acercarse a la medición de la CVRS, y de mejorar la precisión de la medición es a través de la teoría de respuesta a los ítems (TRI) o modelos Rasch40. Esta teoría se presenta como una alternativa a la teoría «clásica» de la psicometría, en la cual la medición se basa en las puntuaciones obtenidas en una determinada escala –que muchas veces no será comparable con otras escalas– y se centra más en la investigación de las propiedades de los ítems incluidos en las mismas. De momento, la TRI se ha utilizado poco para desarrollar instrumentos completos; uno de los pocos ejemplos de la aplicación de esta teoría a un cuestionario entero ha sido en el caso de un cuestionario para la medición de la CVRS en pacientes con déficit de la hormona de crecimiento –el QOL-AGHDA41– que cumplió con las propiedades esenciales de unidimensionalidad, ordinalidad y aditividad, que son requisitos de la TRI. Sin embargo, no está claro que la unidimensionalidad sea una ventaja en este campo, por lo menos en un cuestionario completo, porque es un campo que se basa precisamente en la definición de la CVRS como un concepto multidimensional42, y donde la posibilidad de tener puntuaciones por dimensión puede ser de utilidad clínica; por otro lado, la unidimensionalidad puede ser una propiedad importante dentro de las escalas individuales que componen un instrumento. La TRI también ha resultado ser útil a la hora de reducir el número de ítems en algunos de los cuestionarios34,36, para revelar la estructura subyacente de algunas escalas43, y para mostrar posibles diferencias culturales en el funcionamiento de los ítems44. Sin embargo, otras propuestas hechas para ello, como el desarrollo de «bancos» de ítems45, parecen aún lejanas, por lo menos en nuestro entorno.

La medición de la CVRS en estudios longitudinales y el response shift Es posible que las medidas individualizadas también lleguen a desempeñar un papel en la investigación de otro fenómeno poco estudiado en el campo de la CVRS. El término response shift (desviación de la respuesta) se refiere a la posibilidad de que los cambios en los estándares internos, o los valores, e incluso el concepto de la calidad de vida utilizado por parte de los pacientes para evaluar su CVRS llegue a producir resultados paradójicos en la evaluación de tratamientos en estudios longitudinales53. Por ejemplo, en un estudio llevado a cabo en supervivientes de cáncer infantil se encontró que la intervención en cuestión no solamente no mejoró la CVRS a largo plazo sino que parecía disminuirla. Sin embargo, un análisis más profundo de los resultados reveló que la aparente disminución en el bienestar se debía principalmente a que la intervención funcionó para «normalizar» el concepto de CVRS entre los sujetos y, por tanto, no utilizaban los mismos puntos de referencia en la segunda medición que en la primera54. Las implicaciones de este tipo de fenómeno en estudios longitudinales son obvias y sin duda requieren más investigación, sobre todo respecto a su eventual influencia en las distintas dimensiones de la CVRS55.

Preferencias de los pacientes para distintas dimensiones de la CVRS y las medidas individualizadas

Conclusiones

Otro tema de consideración en la medición de la CVRS es la medición de preferencias, es decir, la obtención de valores (a veces llamados «utilidades») para distintos estados de salud que permiten cuantificar el valor del beneficio obtenido (para un grupo dado como, por ejemplo, pacientes con una determinada enfermedad, o para la población general) cuando un individuo cambia de un estado a otro de salud. En la IRS, la medición de preferencias es importante porque permite tener en cuenta el hecho de que una mejoría en una dimensión de la CVRS puede no ser tan valiosa como una mejoría en otra dimensión. De hecho, estudios recientes han mostrado que para pacientes en atención primaria una mejoría en salud física podría ser valorada ligeramente más que una mejoría en salud mental o en salud social, aunque todas las dimensiones parecían a priori ser importantes46. Hace falta más investigación en este aspecto de la medición y valoración de la CVRS, así como en la comparación de los valores de pacientes y población general para los mismos estados de salud, donde se ha visto que pueden

La CVRS está bien establecida como una herramienta útil para la medición de la eficacia y la efectividad de los tratamientos e intervenciones médicas. Sin embargo, en los estudios de efectividad hay que tener en cuenta una serie de imposiciones metodológicas que pueden influir tanto en la selección de instrumentos, como en el diseño y análisis de los estudios. De especial relevancia será: a) la selección de instrumentos con demostrada sensibilidad al cambio, pero lo suficientemente robustos para su uso en condiciones de la práctica clínica diaria; b) el papel de los instrumentos genéricos en la medición del impacto de las comorbilidades, y el control de sesgos; c) la investigación de la posibilidad de combinar cuestionarios específicos más completos y cuestionarios genéricos reducidos como una solución a las presiones prácticas de este tipo de estudio, y d) la necesidad de hacer más comparaciones entre cuestionarios específicos para las misma enfermedad, especialmente respecto a su capacidad discriminatoria y su sensibilidad al cambio.

24

77

13- pag 75-78

5/9/06

17:03

Página 78

M. HERDMAN.- MEDIDA DE LA CALIDAD DE VIDA RELACIONADA CON LA SALUD

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS

29. Díez-Pérez A, Badia X, Díez-López D, Rosat M, Álvarez C. Efecto del número, grado y localización de las fracturas vertebrales sobre la calidad de vida relacionada con la salud en mujeres españolas con osteoporosis establecida. Rev Esp Enf Metab Óseas 1999; 8 (Supl A): 9. 30. Regidor E, Barrio G, De la Fuente L, Domingo A, Rodríguez C, Alonso J. Association between educational level and health related quality of life in Spanish adults. J Epidemiol Commun Health 1999; 53: 75-82. 31. D’Agostino RB, Kwan H. Measuring effectiveness. What to expect without a randomized control group. Med Care 1995; 3 (Supl 4): AS95105. 32. Valderrama Gama E, Rodríguez Artalejo F, Palacios Díaz A, Gabarre Orus P, Pérez del Molino Martín J. Consumo de medicamentos en los ancianos: resultados de un estudio poblacional. Rev Esp Salud Publ 1998; 72: 209-219. 33. Ware J Jr, Kosinski M, Keller SD. A 12-Item Short-Form Health Survey: construction of scales and preliminary tests of reliability and validity. Med Care 1996; 34: 220-233. 34. Prieto L, Alonso J, Lamarca R, Wright BD. Rasch measurement for reducing the items of the Nottingham Health Profile. J Outcome Meas 1998; 2: 285-301. 35. Lukacs B, Comet D, Grange JC, Thibault P. Construction and validation of a short-form benign prostatic hypertrophy health-related quality-of-life questionnaire. BPH Group in General Practice. Br J Urol 1997; 80; 722730. 36. Prieto L, Badia X, Roset M, Díaz-Pérez A. Development of an osteoporosis quality of life questionnaire for clinical practice by equating items from two existing instruments. Qual Life Res 1999; 8: 652. 37. Hyland ME, Singh SJ, Sodergren SC, Morgan MP. Development of a shortened version of the Breathing Problems Questionnaire suitable for use in a pulmonary rehabilitation clinic: a purpose-specific, disease-specific questionnaire. Qual Life Res 1998; 7: 227-233. 38. Barley EA, Quirk FH, Jones PW. Asthma health status measurement in clinical practice: validity of a new short and simple instrument. Respir Med 1998; 92: 1207-1214. 39. Ware JE, Keller SD. Interpreting general health measures. En: Spilker B, editor. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. Filadelfia: Lippincott-Raven, 1996; 445-460. 40. Wright BD, Stone MH. Best test design: rasch measurement. Chicago: Mesa Press, 1979. 41. McKenna SP, Doward LC, Alonso J, Kohlmann T, Niero M, Prieto L et al. The Qol-AGHDA: an instrument for the assessment of quality of life in adults with growth hormone deficiency. Qual Life Res 1999; 8: 373-383. 42. Patrick DL, Bergner M. Measurement of health status in the 1990s. Annu Rev Public Health 1990; 11: 165-183. 43. Haley SM, McHorney CA, Ware JE Jr. Evaluation of the MOS SF-36 physical functioning scale (PF-10): I. Unidimensionality and reproducibility of the Rasch item scale. J Clin Epidemiol 1994; 47: 671-684. 44. Raczek AE, Ware JE, Bjorner JB, Gandek B, Haley SM, Aaronson NK. Comparison of Rasch and summated rating scales constructed from SF36 physical functioning items in seven countries: results from the IQOLA Project. International Quality of Life Assessment. J Clin Epidemiol 1998; 51: 1203-1214. 45. McHorney CA. Generic health measurement: past accomplishments and a measurement paradigm for the 21st century. Ann Intern Med 1997; 127: 743-750. 46. Sherbourne CD, Sturm R, Wells KB. What outcomes matter to patients? J Gen Intern Med 1999; 14: 357-353. 47. Badia X, Herdman M, Kind P. The influence of ill-health experience on the valuation of health. Pharmacoeconomics 1998; 13: 687-696. 48. Badia X, Schiaffino A, Alonso J, Herdman M. Using the EuroQol 5-D in the Catalan general population: feasibility and construct validity. Qual Life Res 1998; 7: 311-322. 49. Hurst NP, Jobanputra P, Hunter M, Lambert M, Lochhead A, Brown H. Validity of EuroQol – a generic health status instrument in patients with rheumatoid arthritis. Economic and Health Outcomes Research Group. Br J Rheumatol 1994; 33: 655-662. 50. O’Boyle CA, McGee H, Hickey A, O’Malley K, Joyce CR. Individual quality of life in patients undergoing hip replacement. Lancet 1992; 339: 1088-1091. 51. Ruta DA, Garratt AM, Leng M, Russell IT, MacDonald LM. A new approach to the measurement of quality of life. The Patient-Generated Index. Med Care 1994; 32: 1109-1126. 52. Herdman M, Fox-Rushby J, Badia X. A model of equivalence in the cultural adaptation of HRQoL instruments: the universalist approach. Qual Life Res 1998; 7: 323-335. 53. Sprangers MA, Schwartz CE. Integrating response shift into health-related quality of life research: a theoretical model. Soc Sci Med 1999; 48: 1507-1515. 54. Schwartz CE, Feinberg RG, Jilinskaia E, Applegate JC. An evaluation of a psychosocial intervention for survivors of childhood cancer: paradoxical effects of response shift over time. Psychooncology 1999; 8: 344354. 55. Schwartz CE, Sprangers MA. Methodological approaches for assessing response shift in longitudinal health-related quality-of-life research. Soc Sci Med 1999; 48: 1531-1548.

1. Sanders C, Egger M, Donovan J, Tallon D, Frankel S. Reporting on quality of life in randomised controlled trials bibliographic study. Br Med J 1998; 317: 1191-1194. 2. Guyatt C, Feeny D, Patrick DL. Measuring health-related quality of life. Ann Intern Med 1993; 118: 622-629. 3. Epstein RS, Sherwood LM. From outcomes research to disease management: a guide for the perplexed. Ann Intern Med 1996; 124: 832-837. 4. Clancy CM, Eisenberg JM. Outcomes research: measuring the end results of health care. Science 1998; 282: 245-246. 5. Simon G, Wagner E, Vonkorff M. Cost-effectiveness comparisons using «real world» randomized trials: the case of new antidepressant drugs. J Clin Epidemiol 1995; 48: 363-373. 6. Soto J, Sacristán JA, Galende I. Estudios naturalísticos para valorar la efectividad de los medicamentos tras su comercialización: ¿por qué, cuándo y cómo? Aten Primaria 1998; 22: 182-185. 7. Revicki DA, Frank L. Pharmacoeconomic evaluation in the real world. Effectiveness versus efficacy studies. Pharmacoeconomics 1999; 15: 423-434. 8. Liang MH, Shadick N. Feasibility and utility of adding disease-specific outcome measures to administrative databases to improve disease management. Ann Intern Med 1997; 127: 739-742. 9. Kazis LE, Anderson JJ, Meenan RF. Effect sizes for interpreting changes in health status. Med Care 1989; 27: S178-189. 10. Ferrer M, Alonso J, Morera J, Marrades RM, Khalaf A, Aguar MC et al. Chronic obstructive pulmonary disease stage and health-related quality of life. The Quality of Life of Chronic Obstructive Pulmonary Disease Study Group. Ann Intern Med 1997; 127: 1072-1079. 11. Torres X, Arroyo S, Araya S, De Pablo J. The Spanish Version of the Quality-of-Life in Epilepsy Inventory (QOLIE-31): translation, validity, and reliability. Epilepsia 1999; 40: 1299-1304. 12. Safrin S, Finkelstein DM, Feinberg J, Frame P, Simpson G, Wu A at al. Comparison of three regimens for treatment of mild to moderate Pneumocystis carinii pneumonia in patients with AIDS. A double-blind, randomized, trial of oral trimethoprim-sulfamethosazole, dapsone-trimethoprim, and clindamycin-primaquine. ACTG 108 Study Group. Ann Intern Med 1996; 124: 792-802. 13. Wu AW, Gray SM, Brookmeyer R. Application of random effects models and other methods to the analysis of multidimensional quality of life data in an AIDS clinical trial. Med Care 1999; 37: 249-258. 14. Murawski MM, Miederhoff PA. On the generalizability of statistical expressions of health related quality of life instrument responsiveness: a data synthesis. Qual Life Res 1998; 1:11-22. 15. Badia X, Podzamczer D, García M, López-Lavid CC, Consiglio E. A randomized study comparing instruments for measuring health-related quality of life in HIV-infected patients. Spanish MOS-HIV and MQOL-HIV Validation Group. Medical Outcomes Study HIV Health Survey. AIDS 1999; 13: 1727-1735. 16. Liang MH, Fossel AH, Larson MG. Comparisons of five health status instruments for orthopedic evaluation. Med Care 1990; 28: 632-642. 17. Badia X, Mascaró JM, Lozano R. Measuring health-related quality of life in patients with mild to moderate eczema and psoriasis: clinical validity, reliability and sensitivity to change of the DLQI. Br J Dermatol 1999; 141: 698-702. 18. Paterson C. Measuring outcomes in primary care: a patient generated measure, MYMOP, compared with the SF-36 health survey. Br Med J 1996; 312: 1016-1020. 19. Rutten-van Molken MP, Custers F, Van Doorslaer EK, Jansen CC, Heurman L, Maesen FP et al. Comparison of performance of four instruments in evaluating the effects of salmeterol on asthma quality of life. Eur Respir J 1995; 8: 888-898. 20. Badia X, Salamero M, Alonso J. La medida de la salud. Guía de escalas de medición en español. Barcelona: Edimac, 1999. 21. Roset M, Badia X, Mayo NE. Sample size calculations in studies using the EuroQol 5D. Qual Life Res 1999; 8: 539-549. 22. Badia X, Baró E. Level of development of health and HRQOL measurement instruments in Spain. Qual Life Res 1999; 8: 631. 23. Xuan J, Kirchdoerfer LJ, Boyer JG, Norwood GJ. Effects of comorbidity on health-related quality-of-life scores: an analysis of clinical trial data. Clin Ther 1990; 21: 383-403. 24. Stier DM, Greenfield S, Lubeck DP, Dukes KA, Flanders SC, Henning JM et al. Quantifying comorbidity in a disease-specific cohort: adaptation of the total illness burden index to prostate cancer. Urology 1999; 54: 424429. 25. Scharloo M, Kaptein AA, Weinman JA, Hazes JM, Breedveld FC, Rooijmans HG. Predicting functional status in patients with rheumatoid arthritis. J Rheumatol 1999; 26: 1686-1693. 26. Dyer CA, Hill SL, Stocklay RA, Sinclair AJ. Quality of life in elderly subjects with a diagnostic label of asthma from general practice registers. Eur Respir J 1999; 14: 39-45. 27. Holzemer WL, Corless IB, Nokes KM, Turner JG, Brown MA, PowellCope GM. Predictors of self-reported adherence in persons living with HIV disease. Aids Patient Care STDS 1999; 13: 185-197. 28. Badia X, Roset M, Montserrat S, Hardman M, Segura A. La versión española del EuroQol: descripción y aplicaciones. Med Clin (Barc) 1999; 112 (Supl 1): 79-86.

25

78

14- pag 79-84

5/9/06

17:03

Página 79

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 8. 15 de mayo 2001

J.L. Pinto-Prades et al.–Análisis coste-utilidad

ABC EN EVALUACIÓN ECONÓMICA

Análisis coste-utilidad J.L. Pinto-Prades, J. Puig-Junoy y V. Ortún-Rubio Departamento de Economía y Empresa. Centro de Investigación en Economía y Salud. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona.

Introducción En el anterior artículo de esta serie se habló del análisis coste-beneficio (ACB) y de las diversas formas de medir la salud en dinero. Desde el punto de vista de la economía, el ACB tiene muchas características deseables; sin embargo, no es menos cierto que también ha encontrado alguna resistencia en el ámbito sanitario. Una de las razones de estas resistencias es la relación que hay entre la medida del beneficio y el nivel de renta de las personas. Si medimos el beneficio sanitario mediante la disposición a pagar por un tratamiento, quien más renta tiene más dispuesto está a pagar y, por tanto, influye más en la forma de medir el beneficio sanitario. El deseo de evitar este problema ha llevado al predominio del análisis coste-efectividad (ACE) en el ámbito sanitario. Sin embargo, como hemos visto también en el artículo dedicado al ACE, esta forma de evaluación económica tiene varios problemas, entre ellos que no se pueden comparar tratamientos cuya efectividad se mide de forma distinta. En la práctica, esto tiene como consecuencia que el ACE sea muy poco útil para tomar decisiones de asignación de recursos. La pregunta es, por tanto, ¿podemos tener alguna forma de evaluación económica que mida los resulta-

(Aten Primaria 2001; 27: 569-573)

dos sanitarios en una unidad que no dependa de la renta de las personas y que pueda comparar el resultado sanitario de tratamientos cuya efectividad se mide de forma muy distinta? La respuesta de la evaluación económica es afirmativa. Dicha medida es los años de vida ajustados por la calidad (AVAC).

Concepto de AVAC1 El AVAC es una medida de la salud basada en varios supuestos: 1. La salud se puede reducir a dos componentes que son la calidad (Q) y la cantidad de vida (Y). 2. Cualquier estado de salud se puede representar mediante una combinación de cantidad y calidad de vida, esto es, mediante un par (Q,Y). Por ejemplo, la salud de una persona después de un accidente grave de tráfico se puede describir de la siguiente manera: «Muy incapacitado para las actividades cotidianas, necesita ayuda para realizar las tareas de cuidado personal, dolor moderado; 1 año.» Aunque habrá muchos grados de «accidentes graves», aquí simplemente lo utilizamos como un ejemplo. 3. Los pacientes prefieren, en ocasiones, vivir menos años pero en mejor calidad de vida. Por tanto, los pacientes están dispuestos a ceder duración para ganar en calidad. Otros, en cambio, prefieren perder calidad para ganar cantidad. Por ejemplo, un paciente podría preferir, si fuera posible, no pasar un año en la calidad de vida que hemos indicado, aunque

fuera a costa de que su esperanza de vida disminuyera en, por ejemplo, 6 meses. Hay, por tanto, diversas combinaciones (Q,Y) que tienen el mismo valor para las personas. 4. La salud de una persona puede medirse como la suma de la calidad de vida durante los años que dura su vida. Por ejemplo, si una persona pasa 5 años en silla de ruedas, 10 años bien, 3 años con cáncer de próstata y al final muere, su salud puede ser representada de la siguiente manera: (Calidad de vida en silla de ruedas, 5 años) + (Calidad de vida en buena salud, 10 años) + (Calidad de vida con cáncer de próstata, 3 años) + Muerte. Otra persona (de la misma edad) puede estar 12 años en buena salud seguidos de Alzheimer durante 2 años, al cabo de los cuales acontece la muerte. Por tanto, su salud es: (Calidad de vida en buena salud, 12 años) + (Calidad de vida Alzheimer, 2 años) + Muerte. Lo que nosotros queremos es poder comparar la salud de estas 2 personas de manera que sepamos cuál debemos elegir para producir el mayor beneficio sanitario posible. Para ello, llamemos a la calidad de vida asociada a un cierto problema de salud U (Q), esto es, utilidad o bienestar asociada al estado de salud correspondiente. La 569

99

79

14- pag 79-84

5/9/06

17:03

Página 80

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 8. 15 de mayo 2001

salud de las 2 personas anteriores se podría representar como: U (silla de ruedas) × 5 + U (buena salud) × 10 + U (cancer próstata) × 2; y U (buena salud) × 12 + U (Alzheimer) × 2. Por tanto, el valor de un estado de salud (Q,Y) lo podemos representar de la siguiente manera: U (Q,Y) = U (Q) × Y. El valor de la salud de una persona es el número de años de vida de dicha persona ponderado por el valor de su calidad de vida en cada año de su vida. El AVAC es la unidad de medida que nos permite comparar situaciones de salud muy diversas2. El AVAC es un año de vida en buena salud, esto es, es el valor del par (calidad de vida en buena salud, 1 año). Lo podemos representar como: U (buena salud, 1 año) = U (buena salud) × 1. Aceptando los supuestos que hemos hecho antes, cualquier par (Q,Y) lo podemos medir tomando como vara el AVAC. Esto es, siguiendo con nuestro ejemplo, nos podemos preguntar ¿cuántos años en buena salud son equivalentes a 5 en silla de ruedas, a 2 con Alzheimer o a 2 con cáncer de próstata? Lo único que tenemos que hacer es medir cada calidad de vida asociada a cada problema de salud en la misma escala que utilizamos para calcular el AVAC. Una escala necesita de dos extremos, uno superior y otro inferior. Nosotros ya tenemos el extremo superior que es la buena salud, el extremo inferior que se ha utilizado con más frecuencia es la muerte. Al extremo superior le damos valor 1 y al inferior valor 0. Por tanto, el valor de 1 AVAC es de 1. El principal problema está en la

J.L. Pinto-Prades et al.–Análisis coste-utilidad

forma de estimar los valores de U(Q) para otros estados de salud que no sean la buena salud, de manera que los podamos poner en la escala 0-1 que hemos diseñado. Veamos cómo lo podemos hacer.

La medida de la calidad de vida3 Para medir U(Q) se utilizan, principalmente, dos tipos de instrumentos:

Compensación temporal La compensación temporal (CT) es un método de obtención de preferencias que mide la calidad de vida preguntando por la cantidad de vida que una persona está dispuesta a ceder a cambio de una mejora en la calidad de vida. Así, si una persona con una esperanza de vida de 30 años está dispuesta a ceder 6 años por no estar ciega, sabemos que el valor (o utilidad) de 30 años ciego, seguida de muerte, es igual a 25 años en buena salud seguida de muerte. Si unificamos la escala de calidad de vida entre 0 y 1, donde 0 es el valor de la muerte y 1 el de salud perfecta, y denominando por «utilidad» al valor de la calidad de vida, podemos decir que U (30 años, ciego; muerte) = U (24 años, buena salud; muerte). Como hemos dicho, suponemos que la expresión anterior se puede descomponer de la siguiente forma: 30 × U (ciego) + U (muerte) = 24 × U (buena salud) + U (muerte), y dada la escala utilizada tenemos que U (ciego) = 24/30 = 0,8. La calidad de vida de ciego tiene por tanto un valor de 0,8. A partir de aquí, este valor puede aplicarse para obtener los beneficios de cualquier política sanitaria que tenga como beneficio la reducción en el tiempo de ceguera. Si una

determinada medida (cribado para el glaucoma) previene la ceguera y se supone que las personas beneficiadas pueden tener una esperanza de vida de 30 años, el beneficio por persona es de (1,0 – 0,8) × 30 = 6. Los AVAC nos permiten obtener el valor relativo de un tratamiento respecto a otro. Por ejemplo, supongamos que para un estado de salud (sordomudo), la gente es indiferente entre 30 años así y 18 en buena salud. Esto nos dice que U (sordomudo) = 0,6. Evitar dicho estado durante 30 años vale (1,0 – 0,6) × 30 = 12 AVAC. Por último, supongamos que la gente es indiferente entre 30 años parapléjico y 15 en buena salud, por tanto, U (paraplejía) = 0,5. Evitar dicho estado durante 30 años vale (1,0 – 0,5) × 30 = 15 AVAC. Lo que estos números nos permiten decir es que el valor de un tratamiento que evita estar en una calidad de vida de 0,8 durante 30 años es la mitad del valor de un tratamiento que evita estar en una calidad de vida de 0,6 durante 30 años, y es el 40% del valor de un tratamiento que evita estar en una calidad de vida de 0,5 durante 30 años. Estas relaciones entre las razones de las ganancias se mantienen constantes siempre que, como hemos hecho, todos los valores se definan en una escala común como muerte y buena salud.

La lotería estándar La CT no es el único método desarrollado desde la economía para medir la calidad de vida. El otro método que se ha propuesto es el de la lotería estándar (LE), un método de obtención de preferencias en el que la calidad de vida se mide por el riesgo de muerte que una persona está dispuesta a asumir por evitar un cierto problema de salud. Dicho método está basado en la denominada teoría de la utilidad esperada. Si para evitar estar 30 años ciego una persona 100

570

80

14- pag 79-84

5/9/06

17:03

Página 81

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 8. 15 de mayo 2001

está dispuesta a asumir un riesgo de muerte del 10% a cambio de una probabilidad del 90% de recuperar la buena salud, la utilidad esperada nos dice que U (30, ciego) = 0,1 × U (muerte) + 0,9 U (30, buena salud), y utilizando la descomposición U(Q,Y) = Y × U(Q), tenemos que 30 × U (ciego) = 0,1 × U (muerte) + 0,9 × 30 × U (buena salud), y definiendo la calidad de vida en una escala entre 0 y 1, tenemos que U (ciego) = 0,9. En conclusión, desde la economía se han aportado una serie de técnicas que permiten medir la calidad de vida de manera que dichas medidas puedan utilizarse en la asignación de recursos sanitarios.

Cálculo de los AVAC: un ejemplo Una vez medida la calidad de vida mediante la CT y la LE, para obtener los AVAC producidos por un tratamiento sanitario tendríamos que obtener la siguiente información: – Duración del problema de salud sin tratamiento. – Estado de salud final si el tratamiento tiene éxito. – Probabilidad de que el tratamiento tenga éxito. – Duración del efecto. El valor social de un tratamiento podría expresarse de la siguiente manera: VS = f (Qf-Qi, Yf-Yi) donde Qf = calidad de vida después del tratamiento. Qi = calidad de vida antes del tratamiento. Yf = cantidad de vida después del tratamiento.

J.L. Pinto-Prades et al.–Análisis coste-utilidad

Yi = cantidad de vida antes del tratamiento. Que se concreta en la siguiente fórmula: VS = ∆Q × ∆Y, donde ∆Q × ∆Y representa la ganancia en AVAC que por término medio tiene cada individuo. El valor social se calcula, por tanto, como el número total de AVAC ganados. A continuación vamos a aplicar esta metodología a un caso concreto: injerto (bypass) de una arteria coronaria4. Se preguntó a 3 cardiólogos cuál pensaban que iba a ser la evolución de varios pacientes que habían tenido una angina de pecho, a algunos de los cuales se les había hecho un bypass y a otros no. Se les pidió que asignaran valores de calidad de vida a cada opción. Su respuesta fue la siguiente: un paciente que haya tenido una angina severa (grave): a) sobrevivirá 5 años si se le trata con medicinas, de los cuales los tres primeros estará en una calidad de vida de 0,956 y los otros dos de 0,9; b) sobrevivirá 11 años si se le hace un bypass, de los cuales los seis primeros tendrá una calidad de vida de 0,99 y

los 5 siguientes tendrá una calidad de vida de 0,972. La pregunta es, ¿cuántos AVAC se ganan por hacer un bypass? En la tabla 1 se muestran las operaciones necesarias para estimarlos. El aumento en AVAC de una operación de bypass es de 6.132 (10,8-4,668). Este aumento en AVAC debe ajustarse de la siguiente manera: – Un 30% de pacientes no nota ningún alivio después de ser operado. El aumento en QALY es por tanto: (1,0 – 0,3) × 6,132 = 4,29. – Un 3% de pacientes morirá después de ser operado. Por tanto: 0,03 × 6,132 = 0,18. Haciendo este último ajuste, el aumento en QALY es: 4,29 – 0,18 = 4,115.

Algunas complicaciones en el ACU El ACU no es una metodología exenta de problemas. Dada la extensión de estos artículos, no po-

TABLA 1. Calidad de vida para dos tratamientos de enfermedad coronaria Calidad de vida Duración (años)

Tratamiento médico

Cirugía

1

0,956

0,99

2

0,956

0,99

3

0,956

0,99

4

0,9

0,99

5

0,9

0,99

6

Muerto

0,99

7

0,972

8

0,972

9

0,972

10

0,972

11

0,972

12

Muerto

Total

4,668

10,8

571

101

81

14- pag 79-84

5/9/06

17:03

Página 82

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 8. 15 de mayo 2001

J.L. Pinto-Prades et al.–Análisis coste-utilidad

demos hacer una enumeración exhaustiva de los mismos. Sin embargo, tampoco queremos dejar de mencionar algunos. En primer lugar, un aspecto controvertido es el de la forma de obtener los valores de calidad de vida mediante la LE y la CT. Estos dos métodos comparten todos los problemas de cualquier método de obtención de preferencias. Uno de ellos es que los valores que obtenemos dependen de la forma de preguntar. Por ejemplo, en un estudio6 hemos comprobado que los valores mediante la CT dependen de cómo preguntemos. Supongamos que preguntamos, como hemos dicho antes, cuántos años de nuestra vida estamos dispuestos a ceder por no estar 30 años ciego y que la respuesta es 6. Por tanto,

si está alejado en el tiempo. Esto tiene como consecuencia que los tratamientos preventivos pierden atractivo frente a los curativos. En cuarto lugar, está el problema de la heterogeneidad de los pacientes. En el ejemplo anterior del bypass los valores que se aplican se suponen iguales para todos los pacientes. En la práctica las preferencias son muy variables y esto tiene que reflejarse en el análisis coste-utilidad. Esto no es imposible, ya que basta con que el médico obtenga las utilidades de cada paciente, pero complica el uso de este método. Hay otros problemas que no hay margen para mencionar. Simplemente hemos citado algunos para que el lector sea consciente de las diversas limitaciones de esta forma de evaluación económica.

U (30 años, ciego; muerte) = U (24 años, buena salud; muerte).

Ordenaciones de programas según su coste por AVAC

Sin embargo, supongamos que hacemos la pregunta al revés, partiendo de (24 años, buena salud; muerte) pedimos el aumento en esperanza de vida que compensa a la pérdida de visión. Lo lógico sería que la respuesta fuera 6 años. En la práctica no es así, sino que los encuestados tienden a decir un número mayor que 30. En segundo lugar, también se discute la forma de estimar U(Q,Y), ya que si consideramos que es igual a U(Q) × Y estamos suponiendo que la calidad de vida es constante a través de los años, eliminando el efecto de la adaptación, tan frecuente en sanidad. En tercer lugar, está el problema del descuento. En otros capítulos hemos comentado que existe la preferencia temporal pero, ¿existe en la salud?, ¿hemos de utilizar la tasa de descuento en los AVAC? Si la utilizamos, estamos suponiendo que para nosotros tiene menos valor un año de vida

El ACU es, en la actualidad, el tipo de evaluación económica preferido por los expertos. Ha sido muy frecuente la publicación de listas de tratamientos y programas sanitarios ordenados según su coste por AVAC. La idea era que para establecer prioridades se debía financiar, en primer lugar, aquellos tratamientos con un menor coste por AVAC. Los menos prioritarios eran aquellos con un coste mayor por AVAC. El mejor ejemplo de esta metodología fue la forma en que el estado de Oregón (Estados Unidos) ha reordenado las prestaciones sanitarias dentro del programa Medicaid. Dicho estado pasó de una política que consistía en proporcionar todo tipo de tratamientos a aquellas personas con ciertas características a otra que consistía en financiar un paquete básico de tratamientos a todas las personas por debajo del umbral de pobreza. Esto es, en lugar de todo para unos cuantos, algo para todos. Esto exigió recortar algu-

nas prestaciones. Se propuso que se recortaran aquellas con mayor un coste/AVAC. En la actualidad, este criterio de priorizar mediante coste por AVAC resulta muy controvertido. Establecer prioridades es un proceso mucho más complicado que simplemente elaborar unas listas de tratamientos. Hay otros muchos factores políticos y sociales que han de ser tenidos en cuenta. Además, se discuten algunos de los supuestos que subyacen a las prioridades según el coste/AVAC. Por ejemplo, algunos autores consideran que los AVAC deberían ser ponderados en función de la gravedad de la salud de las personas. Así, el AVAC de una persona grave tendría más valor que el de una persona más leve. Como decimos, son varios los factores que hay que tener en cuenta para establecer prioridades. Sin embargo, pensamos que constituye, en la actualidad, la medida de producto sanitario más útil para la toma de decisiones de asignación en recursos.

Conclusión El ACU es un tipo de evaluación económica caracterizado por medir el beneficio de los programas sanitarios en AVAC. Se trata de una medida de producto que no tiene algunos de los problemas éticos que plantea la valoración monetaria de la salud y permite comparar entre programas sanitarios diversos. Los métodos utilizados para obtener AVAC se basan en la disposición de los pacientes en intercambiar cantidad y calidad de vida. La utilización del ACU en el establecimiento de prioridades se ha plasmado en la elaboración de listas en las que los tratamientos se han ordenado según su coste por AVAC. Aunque este criterio es útil, no puede utilizarse como el único en el establecimiento de prioridades. 102

572

82

14- pag 79-84

5/9/06

17:03

Página 83

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 8. 15 de mayo 2001

J.L. Pinto-Prades et al.–Análisis coste-utilidad

Bibliografía 1.

2.

Drummond M, O´Brien B, Stoddard G, Torrance G. Methods for the economic evaluation of health care programmes (2.a ed.), Oxford: Oxford University Press, 1997; cap. 6. Gold MJ, Siegel J, Russell L, Weinstein M. Cost-effectiveness in health

3.

4.

5.

and medicine. Nueva York: Oxford University Press, 1996; cap. 4. Torrance GW. Measuring health-state utilities for economic appraisal: a review. J Health Econ 1986; 5: 1-30. Williams A. Economics of coronary artery bypass grafting. BMJ 1985; 291: 326-329. Gudex C, Kind P. The QALY toolkit.

6.

Discussion Paper n.° 38. York: Centre for Health Economics-University of York, 1989. Bleichrodt H, Pinto JL. An experimental test of loss aversion and scale availability. Working Paper n.° 467 Barcelona: Departamento de Economía Universidad Pompeu Fabra. http://econ.upf.es

573

103

83

14- pag 79-84

5/9/06

17:03

Página 84

15- pag 85-90

5/9/06

17:03

Página 85

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 6. 15 de abril 2001

J. Puig-Junoy et al.–El análisis coste-beneficio en sanidad

ABC EN EVALUACIÓN ECONÓMICA

El análisis coste-beneficio en sanidad J. Puig-Junoy, J.L. Pinto-Prades y V. Ortún-Rubio Departamento de Economía y Empresa. Centro de Investigación en Economía y Salud. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona.

El análisis coste-beneficio El análisis coste-efectividad permite la comparación de programas cuyos resultados pueden medirse en las mismas unidades. Sin embargo, en muchas ocasiones tenemos que enfrentarnos con el caso problemático y difícil de programas con diferentes resultados. Podemos pensar en dos tipos de situaciones: a) programas que producen varios efectos, comunes a todos ellos, pero en distinto grado en cada programa, y b) programas que producen uno o varios efectos distintos. Un ejemplo de la primera situación lo podríamos encontrar si incluyéramos variaciones en la calidad de vida al comparar diálisis domiciliaria, diálisis en el hospital y trasplante de riñón. También podríamos incluir las complicaciones médicas de cada uno de los sistemas. En este caso, cada uno de los programas tiene tres efectos y cada uno en grado distinto. Un análisis coste-efectividad requeriría hallar tres ratios para cada uno de los efectos. El problema radicaría en el hecho de que no hubiera un programa que fuera superior a los restantes en cada uno de los tres ratios. ¿Qué programa elegir entonces? Ante esto son posibles dos alternativas: establecer prioridades en los efectos o combinar los efectos y producir un denominador común. Es decir, supongamos que la diálisis produce más años de vida, con ba-

(Aten Primaria 2001; 27: 422-427)

ja calidad y con pocas complicaciones, mientras que el trasplante produce menos años de vida con más calidad y con pocas complicaciones. Para elegir entre estas dos alternativas podemos establecer prioridades (por ejemplo, cantidad de vida antes que calidad o viceversa) o combinar los efectos en un denominador común (por ejemplo, un año de vida en el estado X es igual a 8 meses en el estado Y). Un ejemplo de la segunda situación sería la comparación de un programa de detección de los hipertensos para prevenir muertes por infarto y un programa de vacunación contra la gripe para disminuir el número de días de trabajo perdidos. No hay manera, en principio, de comparar estos programas. Los casos expuestos son una muestra de la necesidad de utilizar un denominador común para poder evaluar distintos programas. Para ello hay que dar un valor a los efectos de cada medida. Una manera de hacerlo es utilizar el dinero: dar un valor monetario a los días de trabajo perdidos que se evitan, a los años de vida ganados o a las complicaciones médicas que se evitan. Cuando utilizamos el dinero como denominador común estamos ante el análisis coste-beneficio (ACB). Cuando un programa o intervención sanitaria ocasiona mayores costes y también mejores resultados, el análisis coste-efectividad no proporciona información suficiente para decidir si éste debe ser adoptado o financiado. Con el

análisis coste-efectividad, en este caso, se requiere algún criterio externo (a menudo arbitrario) sobre el coste máximo por unidad de efectividad o el coste máximo por año de vida ajustado por calidad que estamos dispuestos a financiar. Es decir, aunque el análisis coste-efectividad, aparentemente, evita la valoración monetaria de los efectos sobre el estado de salud, para que sus resultados sean utilizados en la toma de decisiones se requiere que «alguien» establezca de forma implícita o explícita ese valor monetario para el efecto sobre la salud. Un ejemplo de ACB podría ser el estudio de Millán Monleón et al1. En este trabajo se evalúa la posibilidad de un programa de fluoración de las aguas de consumo público de la ciudad de Málaga como método de prevención de caries. Los costes son, por tanto, los de fluoración y los beneficios el dinero que se ahorraría la sociedad al no tener que atender a todos aquellos que no desarrollaran caries. Como el programa mejora el nivel de salud de la población y los beneficios (monetarios) son mayores que los costes (monetarios) el programa es rentable desde todos los puntos de vista. En términos generales, el análisis coste-beneficio ha sido poco utilizado hasta la actualidad en el contexto de la evaluación de proyectos cuyo resultado principal consiste en la mejora del estado de salud de los individuos. Ello ha sido debido a las dificultades y resistencias que presenta la valoración monetaria de los cambios en 104

422

85

15- pag 85-90

5/9/06

17:03

Página 86

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 6. 15 de abril 2001

el estado de salud. En realidad, durante muchos años la evaluación económica de programas sanitarios ha preferido la utilización de técnicas de evaluación como el análisis coste-efectividad o el análisis coste-utilidad que utilizan medidas de resultado en unidades físicas (años de vida o años de vida ajustados por calidad, por ejemplo) en lugar de medidas de tipo monetario. La aplicación de nuevas técnicas de valoración monetaria, como la valoración contingente en salud, sin embargo, está reabriendo de nuevo el camino para un creciente desarrollo del análisis coste-beneficio en sanidad. Las ventajas de la aplicación del análisis costebeneficio en la valoración de programas, cuyo efecto principal consiste en cambios en el estado de salud, reside en el hecho de que este enfoque es el único que se encuentra bien fundamentado en la economía del bienestar y el único que puede ser utilizado para informar decisiones de asignación de recursos, tanto entre programas sanitarios como entre programas sanitarios y no sanitarios. En sus inicios, la valoración monetaria explícita de los efectos sobre el estado de salud en un ACB se realizó en función de la capacidad de producción de bienes y servicios que suponía la mejora del estado de salud de los individuos (enfoque del capital humano). Así, el valor monetario del tiempo vivido en un mejor estado de salud se valora en este enfoque mediante los salarios y se obtiene el valor actualizado de los salarios futuros como medida de resultado. Algunas críticas a la utilización de este enfoque resultan obvias: los salarios no siempre reflejan la productividad marginal de los trabajadores, sino que en el mercado de trabajo subsisten desigualdades e inequidades que poco tienen que ver con el valor social de la productividad; por otro lado, una medida del valor social de los resultados de los progra-

J.L. Pinto-Prades et al.–El análisis coste-efectividad en sanidad

TABLA 1. Métodos y técnicas de valoración monetaria de los efectos de una intervención con efectos sobre el estado de salud Métodos de preferencia revelada Obtención de valores monetarios implícitos en transacciones observadas en mercados reales en los que alguno de los atributos del bien o servicio objeto de intercambio está relacionado con el estado de salud Precios hedónicos Estimación de la contribución marginal implícita del atributo relacionado con el estado de salud al precio de bien objeto de la transacción (salarios, viviendas, etc.) Coste del viaje Estimación del valor monetario del coste que los individuos están dispuestos a soportar por acceder a un servicio sanitario en términos de tiempo y coste de desplazamiento (acceso a una unidad móvil para la realización de mamografías) Costes evitados Estimación de los costes sanitarios necesarios para mitigar o reducir unos determinados efectos negativos sobre el estado de salud (lesiones sobre la piel ocasionadas por la reducción de la capa de ozono) Aportaciones voluntarias Estimación basada en la disposición mostrada por los individuos a contribuir a organizaciones no lucrativas para finalidades relacionadas con la mejora del estado de salud («marató de TV3») Métodos de preferencia declarada Obtención de valores monetarios de la disponibilidad a pagar mediante escenarios o mercados hipotéticos Valoración contingente Estimación de la disponibilidad a pagar o la disposición a ser compensado/aceptar mediante la simulación de un mercado hipotético con técnicas de encuesta Análisis conjunto Estimación de la disponibilidad a pagar a partir de la clasificación ordinal de diferentes alternativas mediante técnicas de encuesta

mas de atención sanitaria requiere valorar no sólo el tiempo de los que trabajan sino también de los que no lo hacen. Si lo que se pretende es obtener una medida (monetaria) del bienestar social aportado por una intervención sanitaria, entonces lo que deberíamos medir es la suma del bienestar de cada individuo, siendo éstos los más indicados para establecer cuál es el valor que conceden a una determinada mejora del estado de salud (utilidad). Le medida basada en el impacto sobre la productividad del trabajo se limita únicamente a una parcela de los efectos sobre la utilidad individual y no es coherente con la teoría económica. Desde este punto de vista, el análisis coste-beneficio ha desplazado su interés hacia la estimación de cuánto estarían dispuestos a pagar por conseguir una determinada mejora en su estado de salud, o de cuál

es la compensación monetaria que requieren para aceptar un estado de salud peor. Este enfoque se ha desarrollado a través de dos tipos de métodos de valoración monetaria del estado de salud: los métodos de preferencia revelada y los de preferencia declarada (tabla 1).

Métodos de preferencia revelada En ciertas ocasiones las preferencias individuales sobre bienes que no pasan por el mercado se pueden revelar o estimar a partir de información sobre el mercado de bienes y servicios privados que se producen o consumen de forma conjunta con el bien en cuestión. Las técnicas indirectas utilizadas comúnmente son los precios hedónicos, el método del coste del viaje, el método de los costes evitados y las contribuciones voluntarias2,3. 423

109

86

15- pag 85-90

5/9/06

17:03

Página 87

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 6. 15 de abril 2001

Estos métodos se basan en la hipótesis de que el bien que no pasa por el mercado, como puede ser el caso de la calidad ambiental, es un argumento en las funciones de utilidad de los individuos. En el contexto de los servicios sanitarios, el enfoque de la preferencia revelada observa decisiones reales que realizan los individuos y que afectan al riesgo de presentar problemas de salud, a partir de las cuales se infiere su disponibilidad a intercambiar recursos financieros por estas consecuencias sobre el estado de salud.

Método de los precios hedónicos Los precios hedónicos constituyen un método que permite estimar el valor de una característica de un bien a partir del precio de mercado del bien utilizando técnicas de regresión. En algunas ocasiones, los precios hedónicos se han empleado para medir los beneficios de cambios en los riesgos ambientales para la vida humana. Utilizando el método de los precios hedónicos, se puede estimar una función de salarios hedónicos, siendo éste el método más utilizado para valorar los riesgos para el estado de salud derivados de las condiciones laborales. En términos generales, con el método de los salarios hedónicos se analiza la capacidad explicativa de diferentes características del trabajador y del puesto de trabajo, incluyendo el riesgo de muerte, en relación con las diferencias observadas en los salarios. Marin y Psacharopulos4 estudian si los trabajadores están dispuestos a aceptar trabajos con mayores riesgos de accidentes y de muerte a cambio de mayores salarios. Ellos estiman así el valor de la vida en unas 600.000 libras (valores de 1975). Este valor es mayor para trabajadores no manuales. Tal como han puesto de relieve Johannesson et al5, existen otras fuentes de información sobre preferencia revelada,

J.L. Pinto-Prades et al.–El análisis coste-efectividad en sanidad

tales como las decisiones de compra de bienes que mejoran la seguridad, como puede ser el caso de los cinturones de seguridad, los detectores de humo, etc.

Método del coste del viaje El método del coste del viaje ha sido el método más empleado en la valoración de bienes ambientales, tales como el caso de espacios naturales que pueden ser objeto de visita. Recientemente, Clarke6 ha publicado una excelente aplicación de este método a los servicios de atención sanitaria. En este estudio se examinan los aspectos teóricos relativos a la aplicación del método para obtener una medida de los beneficios de la utilización de unidades móviles para la realización de mamografías en áreas rurales de Australia. El programa en cuestión permite reducir el tiempo y la distancia de desplazamiento requerido para obtener una mamografía. En este caso, el autor construye un modelo basado en el hecho de que los pacientes soportan un determinado precio monetario inferior al coste o un precio cero en el momento de la utilización de los servicios. Este planteamiento conduce al análisis de un problema parecido al que analiza la economía del medio ambiente en la valoración de espacios naturales aptos para visitas turísticas: el precio aplicado en el punto de entrada no refleja el valor de mercado del bien en cuestión. Una forma de hacer frente a este problema consiste en construir una curva de demanda a partir de los costes de acceso a los servicios. La curva de demanda resultante ha sido utilizada por Clarke para obtener una medida de la mejora de bienestar asociada a los menores costes de acceso, los cuales dependen de la distancia desde la residencia del individuo hasta la unidad fija de realización de mamografías más cercana.

Método de los costes evitados El método de los costes evitados, conocido también como el comportamiento mitigador o preventivo, se ha utilizado para valorar la calidad medioambiental sobre la base de los gastos necesarios para evitar o reducir los efectos negativos de la contaminación. En relación con la morbilidad atribuible a la contaminación, estos gastos podrían ser el coste de las visitas a los servicios médicos o, por ejemplo, en el caso de lesiones en la piel ocasionadas por la reducción de la capa de ozono, la compra de gafas de sol, gorras o sombreros, etc.

Método de las aportaciones voluntarias En general, los métodos de preferencia revelada basados en la utilización de un recurso no pueden proporcionar información sobre el valor de no uso. La utilización de la información sobre aportaciones voluntarias a organizaciones no lucrativas representa un enfoque relativamente nuevo para la evaluación de las mejoras medioambientales que tiene también aplicación en el ámbito de la salud.

Métodos de preferencia declarada Los métodos de preferencia revelada presentan algunas dificultades en su aplicación a la salud y a los servicios sanitarios. En primer lugar, la salud y los servicios sanitarios, generalmente, no se adquieren a precios de mercado ni se puede suponer con facilidad que los individuos disponen de información perfecta en las transacciones que se observan en el mercado sanitario. Y, en segundo lugar, no resulta obvio que las valoraciones obtenidas mediante métodos de preferencia revelada puedan ser extrapoladas para reducciones en el riesgo debidas a los servicios sanitarios, especialmente aquellas que proceden de 110

424

87

15- pag 85-90

5/9/06

17:03

Página 88

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 6. 15 de abril 2001

la estimación de salarios hedónicos. Contrariamente a los métodos llamados indirectos mencionados en el apartado anterior, los métodos en que nos centraremos en el siguiente apartado son métodos directos de revelación de preferencias. Ello implica que los datos usados para la valoración de los bienes de no-mercado no se basan en las decisiones actuales de los individuos, sino en las preferencias de los individuos expresadas en una encuesta hipotética.

Método de la valoración contingente7 El método de la valoración contingente (MVC) constituye una de las técnicas que tenemos para estimar el valor de los bienes (productos o servicios) para los que no existe mercado. Concretamente se trata de simular un mercado hipotético mediante encuesta a los consumidores. El objetivo del cuestionario es presentar un escenario creíble donde los individuos entrevistados constituyen la demanda y el entrevistador representa la oferta. El método intenta medir en unidades monetarias los cambios en el nivel de bienestar de las personas debido a un incremento (disminución) de la cantidad (calidad) de un bien. Esta medida, en unidades monetarias, suele expresarse en términos de la cantidad máxima que una persona pagaría por un bien. Es decir, lo que se suele conocer por disponibilidad a pagar (DAP) o disposición a ser compensado/aceptar (DAC). En la valoración de los efectos sobre la salud, el MVC pregunta a los individuos cuál sería la máxima disposición a pagar por una reducción hipotética del riesgo (o la mínima disposición a ser compensado por la pérdida de un beneficio), en un tratamiento particular de una enfermedad o por la reducción de un riesgo medioambiental.

J.L. Pinto-Prades et al.–El análisis coste-efectividad en sanidad

Existen diversas modalidades de entrevistas: entrevista personal, entrevista telefónica o enviar los cuestionarios por correo. Normalmente el cuestionario utilizado en un estudio de valoración contingente consta de tres partes diferenciadas: la primera sección de carácter introductorio presenta el bien a valorar y las circunstancias hipotéticas que afectarán al individuo en su valoración. El segundo elemento describe el mercado hipotético y la descripción del método de pago. El método de pago puede definirse como pago directo, donación o también pueden usarse impuestos. Sea cual sea la opción tomada, ésta debe aparecer clara a la persona que se entrevista para evitar sesgos en las respuestas. Por ejemplo, cuando se escoge el tipo de impuesto, se puede inducir a reacciones de rechazo. Un individuo puede no estar de acuerdo en pagar por la conservación de las especies a través de un incremento en los impuestos y sí estarlo en hacer una donación. La decisión sobre qué vehículo de pago escoger suele ser aquella que aparezca como más neutra de acuerdo con la experiencia de otros estudios o el que se utilizaría si el cambio se llevara a cabo. Finalmente, la tercera sección hace referencia al proceso de valoración del bien, donde se pregunta al individuo la cantidad máxima que estaría dispuesto a pagar (o disposición a aceptar/ser compensado) por el cambio en la provisión de un bien. Varios son los modelos existentes de formulación de pregunta para obtener el precio del bien: abierta, discreta o mixta. La parte final de la encuesta incluye información socioeconómica (renta, profesión, ocupación, nivel de estudios...) y demográfica (edad, lugar de residencia...) sobre la persona entrevistada. Las preguntas a incluir están directamente relacionadas con el tipo de bien que

se pretende valorar. Su utilidad reside en la posibilidad de validar los datos monetarios obtenidos y de interpretar la variación de las respuestas entre individuos. Una de las principales desventajas de este método reside en que las respuestas obtenidas se basan en preguntas hipotéticas que no ofrecen al entrevistado ningún incentivo para decir la verdad, siendo las respuestas posiblemente sesgadas. En la actualidad existe una bibliografía muy amplia referente a los posibles sesgos, siendo el sesgo estratégico y el sesgo hipotético los más discutidos y analizados. El sesgo estratégico es el que resulta de un comportamiento intencionado de la persona entrevistada, la cual puede querer influir en el resultado del estudio de acuerdo con sus intereses. Un ejemplo sería el comportamiento del individuo aprovechado (freerider), que muestra una disposición a pagar inferior de la verdadera, si considera que el proyecto se llevará a cabo y deberá pagar por él. El sesgo hipotético se define como la diferencia entre los pagos expresados en un entorno hipotético y los pagos realizados por los individuos en situaciones reales. Este tipo de sesgo constituye uno de los más difíciles de verificar al no existir pagos reales como marco de referencia.

Análisis conjunto (conjoint analysis) La técnica de la ordenación contingente es relativamente nueva en la bibliografía sobre valoración contingente, pero su uso es frecuente en el ámbito de la investigación de mercados y la economía del transporte. Este enfoque se conoce también como análisis conjunto. En este caso, se pide al encuestado que clasifique un conjunto de alternativas en las que se descri425

111

88

15- pag 85-90

5/9/06

17:03

Página 89

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 6. 15 de abril 2001

ben calidades del bien, las cuales difieren únicamente en los niveles de los diferentes atributos. Este método está considerando que los bienes a valorar se pueden caracterizar por la agregación de los valores de sus diferentes componentes. Por lo tanto se está, por una parte, asumiendo una composición multiatributo de los bienes y por otra la posibilidad de descomponer el valor global asignado a dicho bien en la suma de los diferentes componentes o atributos. La forma más simple del método consiste en pedir a los entrevistados que establezcan una clasificación ordinal entre las diferentes alternativas en función de la utilidad de los atributos. Este método intenta encontrar la función de utilidad consistente con los deseos de los individuos. Los resultados de la ordenación se utilizan para estimar un modelo de elección discreta (discrete choice) de maximización de la utilidad, que servirá para estimar la disponibilidad marginal a pagar por un incremento en la provisión del bien. En otras extensiones del modelo los individuos deben escoger entre diferentes paquetes de atributos en lugar de ordenarlos. Simplemente se les pide que identifiquen aquel paquete de atributos que más prefieren. La aplicación del análisis conjunto en el medio sanitario es muy nueva, aunque su interés está propiciando un crecimiento muy importante de la investigación aplicada en los últimos años.

Problemas del análisis costebeneficio en sanidad La valoración monetaria de los efectos sobre el estado de salud no deja de ser, a pesar de las innovaciones metodológicas aplicadas, un aspecto conflictivo y al que se refieren a menudo críticas o descalificaciones que ignoran que una valoración monetaria está en realidad implícita en cualquier

J. Puig-Junoy et al.–El análisis coste-beneficio en sanidad

decisión de asignación de recursos sanitarios. Más relevantes que las descalificaciones por la naturaleza monetaria de las estimaciones son las dificultades de aplicación del análisis coste-beneficio en sanidad a causa de la propia naturaleza y características de los mercados específicos. La teoría económica favorece la métrica de la disposición a pagar y valoraciones a partir de la utilidad de los diferentes consumidores, pero hay que reconocer en el contexto sanitario que las técnicas de evaluación no son capaces de tratar la heterogeneidad de los individuos, a la vista de cómo éstos difieren en renta, riesgo, actitudes, valores y preferencias. En el caso del uso de técnicas de preferencia declarada conviene tener presente, además de los problemas específicos de cada técnica, que las estimaciones obtenidas mediante valoración contingente o análisis conjunto representan exclusivamente la media de la valoración individual (que puede ser distinta de la de la autoridad sanitaria). La validez de las medidas de disposición individual a pagar para la toma de decisiones sociales depende, por ejemplo, de la medida en que los individuos dispongan de información perfecta sobre el problema de salud o la efectividad de la intervención, o también de la posible existencia de externalidades (efecto social de las decisiones individuales), o incluso de la solidaridad con las generaciones futuras (valoración de los beneficios futuros). En el caso de los métodos de preferencia revelada, los valores monetarios estimados dependen también de manera crucial de algunas hipótesis que tienen que ver con las imperfecciones de los mercados en los que se «revela» la disponibilidad a pagar por los atributos sanitarios del bien. Así, al utilizar el método de los salarios hedónicos, se adopta el supuesto de que la remuneración

del trabajo refleja de forma aceptable las características del puesto de trabajo, siendo la seguridad una de ellas (se ofrecen salarios más elevados para inducir a los trabajadores a aceptar trabajos con mayor riesgo). En un mercado de trabajo no intervenido se puede esperar que se ofrezca una prima para aquellos trabajos que soportan un nivel de riesgo más elevado. Sin embargo, este enfoque presenta diversas dificultades. Por ejemplo, los salarios pueden estar determinados por otros factores además del riesgo ocupacional, los cuales deberían ser tenidos en cuenta para realizar cualquier estimación de la relación entre el nivel salarial y el riesgo. La hipótesis de información perfecta constituye un supuesto crucial en este enfoque, puesto que requiere que los individuos sean perfectamente conscientes del riesgo asociado a cada puesto de trabajo. Cabe señalar que existen otras fuentes de información sobre preferencia revelada tales como las decisiones de compra de bienes que mejoran la seguridad, como puede ser el caso de los cinturones de seguridad, los detectores de humo, etc.

Bibliografía 1. Millán Monleón MT, Gálvez Díaz AJ, Gómez García E. García Rodríguez A, Fernández-Crehvet Navajas J. Análisis coste-beneficio de la fluoración de las aguas de abastecimiento público de la ciudad de Málaga. Gac Sanit 1991; 23: 82-86. 2. Hoevenagel R. A comparison of economic valuation methods. En: Pethig R, editor. Valuing the environment: methodological and measurement issues. Amsterdam: Kluwer Academic Pub., 1994. 3. Dickie M, Gerking S. Benefits of reduced morbidity from air pollution control: a survey. En: Folmer H, Van Ireland E, editores. Valuing methods and policy making in environmental economics. Amsterdam: Elsevier, 1989.

112

426

89

15- pag 85-90

5/9/06

17:03

Página 90

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 6. 15 de abril 2001

4. Marin A, Psacharopoulos G. The reward for risk in the labor market. Journal of Political Economy 1982; 90: 827-853. 5. Johannesson M, Jönsson B, Karlsson

J. Puig-Junoy et al.–El análisis coste-beneficio en sanidad

G. Outcome measurement in economic evaluation. Health Economics 1996; 5: 279-296. 6. Clarke PM. Cost-benefit analysis and mammographic screening. A travel

cost approach. Journal of Health Economics 1998; 17: 767-787. 7. Puig-Junoy J, Pinto JL, Dalmau E. El valor monetario de la salud. Barcelona: Springer Verlarg, 2001.

427

113

90

16- pag 91-96

5/9/06

17:04

Página 91

EVALUACIÓN ECONÓMICA PARA CLÍNICOS

Métodos utilizados para realizar evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias

60.176

Carlos Rubio-Terrésa, José A. Sacristánb, Xavier Badiac, Erik Cobod y Fernando García Alonsoe, por el Grupo ECOMED* a

Hero Consulting. Madrid. Departamento de Investigación Clínica. Lilly S.A. Alcobendas. Madrid. c Health Outcomes Research Europe. Barcelona. d Universitat Politècnica de Catalunya. Barcelona. e Agencia Española del Medicamento. Madrid. España. b

grupos muy seleccionados de pacientes, muy controlados, por tanto con un elevado cumplimiento del tratamiento y sometidos a un protocolo restrictivo de la práctica clínica7. Por ello, los resultados pueden no ser generalizables a la población de pacientes a la que se tratará una vez que se comercialice la nueva tecnología sanitaria3,5,8. Para evitar este problema, deberían realizarse ECA en condiciones similares al uso futuro de la intervención: en hospitales «normales» (de segundo y tercer nivel) e incluso, si procede, en centros de atención primaria. Asimismo, el número de visitas de seguimiento y de pruebas impuestas por el protocolo deberían reproducir la práctica futura de utilización de la intervención en estudio. Finalmente, para estimar mejor el efecto de decidir aplicar este tratamiento a un paciente, se recomienda analizar los resultados por «intención de tratar»6. Un segundo inconveniente de los ECA explicativos es que, en ocasiones, incluyen tratamientos comparativos inapropiados9. Los ECA en los que se compara un nuevo medicamento con placebo son necesarios para demostrar la eficacia del primero, pero son poco útiles a la hora de establecer el valor relativo del nuevo tratamiento en la terapéutica. Para ello, se precisa disponer de ECA que comparen el nuevo fármaco con el tratamiento de referencia de la enfermedad, entendido éste como el tratamiento habitual en la práctica clínica. Sin embargo, los tratamientos estándares difieren frecuentemente entre países, debido a peculiaridades de la práctica clínica; por este motivo, en los ECA internacionales se establecen tratamientos comparativos que pueden ser poco utilizados en algunos países participantes, por lo que los resultados de tales estudios serán de escasa utilidad a la hora de intentar determinar cuál es el valor relativo del nuevo fármaco en sus respectivos sistemas sanitarios. Un tercer problema de los ECA explicativos es la corta duración del seguimiento de los pacientes10. En ocasiones los estudios tienen objetivos intermedios o bien finalizan antes de poder proporcionar respuestas de interés para el abordaje de la enfermedad. En consecuencia, sería conveniente prolongar la duración de los ECA con objetivos económicos, adoptando objetivos clínicos pragmáticos, que ayudasen a establecer el mejor tratamiento de la enfermedad. Siguiendo con la exposición de los inconvenientes, el tamaño muestral en los ECA se calcula basándose en los objetivos principales (normalmente eficacia y toxicidad)11. Sin embargo, las variables económicas pueden tener una variabilidad mayor que las clínicas, motivo por el cual la potencia estadística del ECA es, con frecuencia, insuficiente para establecer diferencias económicas estadísticamente significativas12,13. A esto debe añadirse otro inconveniente: no está claro cuándo una diferencia es «económicamente relevante».

La evaluación económica sanitaria puede definirse como un conjunto de técnicas que utilizan métodos y teorías de las ciencias de la salud y de la economía, desarrolladas para evaluar los aspectos económicos de la asistencia sanitaria, es decir, los costes y los beneficios o consecuencias de diferentes intervenciones, proporcionando datos útiles para la toma de decisiones sanitarias1. En este cuarto artículo de la serie titulada «Evaluación económica para clínicos» se revisarán los 3 métodos fundamentales para realizar una evaluación económica de intervenciones sanitarias: ensayos clínicos, estudios observacionales y modelos de análisis de decisión. Evaluaciones económicas en los ensayos clínicos Los ensayos clínicos pueden diseñarse para recoger prospectivamente información clínica y económica, mediante la inclusión de un apartado de utilización de recursos sanitarios. Estos ensayos clínicos que incorporan una evaluación económica se denominan en inglés piggy-back clinical trials2. La principal ventaja de las evaluaciones económicas incorporadas a los ensayos clínicos deriva del rigor científico del propio método, que permite obtener resultados con una alta validez interna3-5 (tabla 1). Además, la información puede ser muy útil para los países en los que se utiliza el criterio de eficiencia para decidir sobre el reembolso y el precio de los nuevos medicamentos. Aunque el ensayo clínico aleatorizado (ECA) sea el mejor método de investigación para evaluar la eficacia, no lo es para evaluar la efectividad (tabla 2). Precisamente, la principal limitación de las evaluaciones económicas realizadas en los ensayos clínicos es la escasa validez externa de sus resultados. Ni los médicos que participan en los ensayos clínicos ni los pacientes que se incluyen son siempre representativos de los que luego prescribirán y recibirán los tratamientos. Los ECA suelen realizarse en centros hospitalarios de alto nivel, que disponen de los últimos equipamientos diagnósticos y terapéuticos; además, se incluyen

*El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoñanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando García Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortún, José Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio Terrés y José Antonio Sacristán (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan. Correspondencia: J.A. Sacristán. Departamento de Investigación Clínica, Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108. Alcobendas. Madrid. España. Correo electrónico: [email protected] Recibido el 15-7-2003; aceptado para su publicación el 19-11-2003.

578

Med Clin (Barc) 2004;122(15):578-83

28

91

16- pag 91-96

5/9/06

17:04

Página 92

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. MÉTODOS UTILIZADOS PARA REALIZAR EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

TABLA 1 Ventajas e inconvenientes de las evaluaciones económicas realizadas a partir de diferentes métodos de investigación3 Ventajas

Ensayos clínicos

Estudios observacionales

Modelos de análisis de decisión

TABLA 2 Características de los estudios clínicos de eficacia y efectividad Ítem

Denominación del estudio

Inconvenientes

Rigor científico Fiabilidad de los resultados Selección a priori de las variables de interés Información temprana Datos de efectividad Alto número de pacientes Efectos y costes a largo plazo Bajo coste Rapidez Datos de efectividad Comparación de múltiples alternativas Efectos y costes a largo plazo Bajo coste Rapidez

Eficacia

Efectividad

Ensayo clínico

Estudio pragmático, naturalista o de efectividad Pregunta que se plantea ¿Pueden funcionar ¿Funcionan en la las intervenciones? práctica? Fase del desarrollo clínico II-III III-IV Criterios de selección Estrictos Laxos Pacientes Homogéneos Heterogéneos Duración Corto plazo Largo plazo Tratamientos concomitantes No Sí Enfermedades subyacentes No Sí Dosis Fijas Flexibles Comparación Placebo, intervención Opción más utilizada de referencia Aleatorización Sí Normalmente, no Enmascaramiento Sí Normalmente, no Monitorización Estricta Laxa Análisis de los resultados Por tratamiento Por intención de tratar Fortaleza Validez interna Validez externa

Parece que la solución más sencilla a la insuficiencia muestral sería incluir un mayor número de pacientes en los ECA con objetivos económicos. Sin embargo, esta propuesta no está exenta de problemas logísticos, económicos y éticos: ¿puede un objetivo económico, no terapéutico, justificar un aumento de la muestra?14. Por último, una deficiencia de los ECA es que existen costes propios del ensayo, que no se producen en la práctica clínica, siendo difícil, en ocasiones, discriminar los costes debidos al protocolo9. Para salvar este escollo, conviene definir ya en el protocolo los criterios de discriminación de costes. De lo dicho se deduce que el típico ECA de eficacia que se hace para obtener la autorización de comercialización de un nuevo medicamento no es el más adecuado para dilucidar lo que ocurre en el «mundo real» (efectividad) ni el coste o la «carga» de la enfermedad6 (tabla 2). No obstante, esto no significa que no sean útiles para obtener datos de coste-eficacia que pueden ser de interés, por ejemplo, para la toma de decisiones sobre la financiación o la fijación del precio de los nuevos medicamentos14. Entonces ¿cómo deberían ser los ECA con objetivos económicos? Idealmente deberían ser ECA «pragmáticos» o «naturalistas» (por oposición a los ECA explicativos)3, es decir, estudios que intentan simular lo que ocurre en la práctica clínica, que buscan datos de efectividad y deben tener principalmente las siguientes características6,13,15: a) deben realizarse en un ámbito sanitario estándar, similar al medio en el que se utilizará el medicamento o la intervención sanitaria

Datos de eficacia y no de efectividad Utilización de recursos condicionada por el protocolo Elevado coste Lentitud Calidad de los datos Escasa validez interna

Utilización de suposiciones Posible falta de transparencia Complejidad

una vez que se comercialice; b) los criterios de inclusión y exclusión de pacientes deben ser acordes con la práctica clínica real; c) las opciones comparadas deberían ser las más eficientes o las más utilizadas en la práctica clínica; d) por tratarse de ECA, los tratamientos deben asignarse de forma aleatoria; e) no siempre es necesario que el estudio sea enmascarado6,16; f) a menudo, se permite modificar las dosis o cambiar el tratamiento, según el criterio médico, y g) finalmente, en las enfermedades con consecuencias a largo plazo debería hacerse un seguimiento prolongado de los pacientes. Debe advertirse que, aunque idealmente los ECA con objetivos económicos deberían ser de diseño pragmático, lo cierto es que los estudios de ese tipo son muy escasos. La mayoría de las evaluaciones económicas en ECA se hace en ensayos explicativos14,17. Desde el punto de vista práctico, las evaluaciones económicas de medicamentos realizadas en los ECA, ya sean explicativos o pragmáticos, son relativamente sencillas. Se trata de recoger la información sobre la utilización de recursos en un cuaderno u hoja específicos, donde se vaya contabilizando el número de recursos sanitarios (dosis, número de visitas, días de hospitalización y pruebas diagnósticas, entre otras) empleados a lo largo del tratamiento (fig. 1)14,18,19. Algunas recomendaciones que deberían tenerse en cuenta a la hora de hacer evaluaciones económicas dentro de ensayos clínicos se resumen a continuación3,13,14:

1. Deben identificarse y recogerse los recursos sanitarios más importantes utilizados en los diferentes grupos de tratamiento. Normalmente son unos pocos recursos los que determinan el coste del tratamiento, por lo que en general no está justificado el esfuerzo de recoger los que originan costes irrelevantes. Por tanto, debe determinarse a priori cuáles serán los recursos más utilizados o más caros, de forma que sean representativos de los costes incurridos en el ECA. Por ejemplo, en un estudio en oncología quizá tendría sentido recoger las intervenciones de mayor coste (hospitalización, antieméticos, radioterapia, transfusiones) pero no las más baratas (analgésicos). 2. Deben seleccionarse los recursos que no están condicionados por el protocolo del ECA9. Por ejemplo, si las visitas médicas marcadas por el protocolo deben realizarse semanalmente y, sin embargo, la práctica clínica es que se realicen mensualmente, en el análisis económico deberían considerarse las variaciones con respecto a las visitas mensuales. Estas estimaciones suelen hacerse recurriendo a paneles de expertos, revisando historias clínicas o protocolos representativos de la práctica clínica14. 3. Si la estrategia de desarrollo de la intervención implica Med Clin (Barc) 2004;122(15):578-83

29

92

579

16- pag 91-96

5/9/06

17:04

Página 93

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. MÉTODOS UTILIZADOS PARA REALIZAR EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

A: Duración de la estancia hospitalaria Duración de la estancia

Fechas

Ingreso Alta Tipo de estancia

N.º de días*

Lista A: Tipo de consulta 101 Médico general/familia 102 Dermatología 103 Oftalmología 104 Neurología 105 Otra (especificar)

Planta (especificar servicio) UCI Otro tipo (especificar) *Si el paciente se traslada de un servicio a otro durante el día, por favor, asigne el día a su localización a medianoche.

B: Utilización de recursos ambulatorios en pacientes con herpes zoster Dato

Visita 1

Visita 2

Visita 3

Fecha de visita Consultaa Lugarb

Lista B: Lugar de la consulta 101 Consulta del médico 102 Domicilio del paciente 103 Servicio de urgencia 104 Otro (especificar) Lista C: Motivo de la consulta 101 Dolor o malestar por la erupción 102 Neuralgia postherpética 103 Depresión relacionada con la enfermedad 104 Complicaciones oculares relacionadas con la enfermedad 105 Otros (especificar) Lista D: Procedimientos especiales 101 Bloqueo de nervio 102 Cirugía ocular (especificar) 103 Otros (especificar)

Motivoc Procedimientos especialesd

Lista E: Pruebas de laboratorio 101 Recuento sanguíneo completo 102 Otras (especificar)

Pruebas de laboratorioe Utilizar códigos: aLista A; bLista B; cLista C; dLista D; eLista E.

Fig. 1. Ejemplos de hoja de recogida de datos económicos en un ensayo clínico19.

nados no sean representativos de ninguno de los centros o países participantes14. 7. Como en cualquier evaluación económica, en las realizadas en los ECA también deben hacerse análisis de sensibilidad modificando el valor de las variables que, por su magnitud o por existir una mayor incertidumbre, pudieran determinar los resultados. En la medida de lo posible, las variables que serán objeto del análisis de sensibilidad deberían identificarse en el protocolo del ECA14.

varias fases, que primen sucesivamente la eficacia, la efectividad y la evaluación económica, no tiene sentido modificar el diseño de los ECA explicativos, más tempranos, para adaptarlos a objetivos económicos o para dotarlos de mayor validez externa. Sí estaría justificado, en cambio, en el caso de los ECA pragmáticos, más tardíos en el desarrollo14. 4. El tamaño muestral del ECA debe calcularse en función de las variables principales de valoración, no en función de las posibles diferencias en los costes. Se han propuesto varios métodos para calcular el tamaño muestral de estos estudios11,12,20 pero, independientemente de los aspectos metodológicos, debe tenerse en cuenta que los resultados económicos obtenidos en los ECA son meramente orientativos, por lo que parece más prudente mantener el tamaño muestral necesario para demostrar diferencias de eficacia o efectividad y hacer estudios observacionales o modelizaciones ad hoc del consumo de recursos. 5. Se aconseja presentar los resultados sobre costes como medias aritméticas e intervalos de confianza. Las medias aritméticas proporcionan más información al gestor sanitario que las medianas18. Por otra parte, los intervalos de confianza informan mejor sobre la magnitud de las diferencias reales. Por ejemplo, decir que el tratamiento A cuesta 12.000 € por año de vida ganado respecto al tratamiento B es menos informativo que decir que el tratamiento A cuesta de 10.000 a 16.000 € por año de vida ganado (intervalo de confianza del 95%21-22. 6. En estudios internacionales, el cuaderno de recogida de datos debe adaptarse a la práctica clínica de cada país participante. Debido a las diferencias entre países e incluso entre centros de un mismo país en la utilización y costes de los recursos sanitarios, puede ocurrir que los datos combi-

580

Se dispone en internet de directrices específicas para realizar evaluaciones económicas en ECA, como las muy detalladas del National Health Service del Reino Unido23. Evaluaciones económicas en estudios observacionales Las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias pueden realizarse en el marco de estudios epidemiológicos más o menos complejos, aunque casi siempre se plantean a partir de análisis de la información de historias clínicas y de bases de datos administrativas que contienen información sobre la utilización de recursos, los tratamientos prescritos, las características demográficas de los pacientes y, ocasionalmente, sobre los diagnósticos. La mayor ventaja de los análisis realizados a partir de bases de datos es el gran volumen de información de que puede disponerse, de forma rápida y barata. Desde el punto de vista metodológico, los resultados son muy representativos de lo que sucede a la mayoría de los pacientes, lo que posibilita el estudio de subgrupos de pacientes y de enfermedades raras24. Sus principales problemas son los derivados de

Med Clin (Barc) 2004;122(15):578-83

30

93

16- pag 91-96

5/9/06

17:04

Página 94

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. MÉTODOS UTILIZADOS PARA REALIZAR EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

coste y la posibilidad de evaluar un mayor número de opciones terapéuticas que en los ensayos clínicos, seleccionando variables de valoración «robustas», tales como la mortalidad, en vez de variables subrogadas; simulando qué ocurre con los pacientes a largo plazo, qué sucede con los que abandonan el tratamiento inicial, etc.24,29. Debido a su alta validez externa, que por supuesto debe ir precedida de validez interna, las conclusiones de los modelos pueden tener gran importancia para la toma de decisiones de política sanitaria. De hecho, la gran mayoría de las evaluaciones económicas que aparecen en revistas médicas son MES. La calidad y credibilidad de los MES dependerán directamente de la validez de la información empleada en su realización y en su transparencia y posibilidad de reproducción29. Hoy día ya no está justificado argüir que el problema de los modelos es su «falta de estandarización metodológica». Además de las numerosas directrices disponibles para la realización de análisis económicos de intervenciones sanitarias30, se dispone de unos «Principios de buenas prácticas para la evaluación económica sanitaria mediante modelos de decisión», que acaba de publicar la International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR)31. Estas buenas prácticas establecen los criterios para evaluar la calidad de los MES en 3 áreas: la estructura del modelo, los datos a incluir en él y, finalmente, la validación del MES. El proceso de validación incluye, a su vez, 3 categorías. Debe hacerse una validación interna para detectar posibles errores de programación, de cálculo, así como para comprobar la validez de las fuentes de los datos utilizados. En segundo lugar, se recomienda hacer una validación intermodelos, es decir comparándolo con otros modelos previos. Finalmente, los MES deben someterse a un proceso de validación externa, por parte de un evaluador independiente de los investigadores del estudio, para confirmar que están basados en las mejores pruebas disponibles31,32. El documento de la ISPOR insiste en que los modelos y sus resultados deben verse como instrumentos de ayuda para la toma de decisiones, no como verdades absolutas31. Precisamente, debido a la incertidumbre inherente a los modelos, el empleo de análisis de sensibilidad resulta imprescindible para evaluar cómo cambian los resultados en función de las modificaciones en las variables principales. En la evaluación económica de un proceso sanitario se consideran 2 posibles modelos: los determinísticos y los estocásticos. Los modelos determinísticos se definen como aquellos que computan las cantidades de interés (p. ej., el efecto del tratamiento, las probabilidades de supervivencia, el número de pacientes que están aún en diferentes estados de salud) directamente mediante fórmulas algebraicas, sin considerar la influencia del azar a lo largo del tiempo. Es decir, en los modelos determinísticos se utiliza el número medio de eventos que se producen en la población, ya que se asume que existe certidumbre en los datos disponibles sobre los eventos sanitarios26. Por ejemplo, si la tasa de mortalidad específica de una enfermedad es del 10%, se asume que exactamente el 10% de las personas de una cohorte morirán por esa enfermedad cada año26. En la figura 2 se representa un ejemplo de modelo determinístico como un árbol de decisiones del tratamiento antimicrobiano empírico de la neumonía adquirida en la comunidad con 2 antibióticos: A y B. En cada grupo de tratamiento se consideran los siguientes resultados posibles: curación o fracaso iniciales, si hay fracaso el paciente ingresa en un hospital o sigue tratamiento ambulatorio (en ambos casos, con un antibiótico de rescate), finalmente puede producirse de nuevo curación o fracaso, en este último caso con un tercer antibiótico e ingreso hospitalario en los pacientes ambulatorios. Las probabilidades de las ramas

su menor validez interna, debido a la ausencia de asignación aleatoria, la posible baja calidad de la información (los diagnósticos no siempre son fiables), la falta de datos sobre los efectos de un determinado tratamiento, y la presencia de datos incompletos, mal codificados o erróneos (tabla 1) 24. Estos estudios proporcionan alternativas válidas a los ECA con objetivos económicos, debido precisamente a las limitaciones de estos últimos, señaladas en el apartado anterior. Pueden ser de utilidad, por ejemplo, ante la imposibilidad de realizar un ECA por no ser económicamente viable o por no tener el tamaño muestral necesario para demostrar diferencias en la utilización de recursos sanitarios. Por otra parte, los estudios observacionales tienen algunas ventajas comparados con los ECA24,25: a) suelen tener un período de observación mucho mayor que los ECA y proporcionan resultados a largo plazo; b) las cohortes de pacientes son más representativas de la población general, y c) se pueden conseguir tamaños muestrales inviables con los ECA. Los estudios observacionales que se utilizan con mayor frecuencia para la realización de análisis económicos de intervenciones sanitarias son los estudios de cohortes y los estudios de casos y controles25. Estos últimos tienen la ventaja sobre los de cohortes de que no necesitan un período de seguimiento y hacen posible obtener el tamaño muestral necesario con un menor coste, dado que los eventos se analizan de manera retrospectiva. Sin embargo, tienen el inconveniente de que se seleccionan como «casos» individuos enfermos, por lo que proporcionan solamente resultados intermedios (generalmente no hay datos de seguimiento a largo plazo o hasta la defunción). No obstante, la simulación de los resultados a largo plazo puede efectuarse mediante modelos económicos ad hoc. La mayoría de las recomendaciones prácticas indicadas para los ECA con objetivos económicos son, asimismo, aplicables a los estudios observacionales. Evaluaciones económicas mediante modelización Un modelo económico sanitario (MES) puede definirse como un esquema teórico, generalmente en forma de análisis de decisión, que permite hacer simulaciones económicas de procesos sanitarios complejos relacionados con medicamentos u otras intervenciones sanitarias26. Los MES, al igual que los ECA o los estudios observacionales con evaluaciones económicas, tienen como objetivo comparar la eficiencia de distintas intervenciones sanitarias26. El modelo se construye, siguiendo un protocolo previamente establecido, mediante estimaciones obtenidas a partir de los datos disponibles o publicados de eficacia, toxicidad y costes de las alternativas comparadas27. Generalmente, en los modelos de análisis de decisión, se parte de los resultados de uno o varios ensayos clínicos que luego se completan con información procedente de registros hospitalarios, bases de datos, opiniones de expertos, revisión de historias clínicas, estudios epidemiológicos, entre otros. Los MES son, por lo tanto, representaciones de la realidad con las que se intenta simular todas las posibilidades que pueden ocurrir a medio o largo plazo tras la aplicación o puesta en marcha de las intervenciones sanitarias que se comparan. Los estudios basados en modelos suelen generar cierta desconfianza, debido a la necesidad de recurrir a suposiciones y a opiniones de expertos y a la complejidad de los modelos matemáticos a veces empleados6,24,28,29. Sin embargo, los MES no sólo son útiles, sino también imprescindibles, en particular cuando no se dispone de ECA de tipo pragmático29. La principal ventaja de los modelos es su rapidez, bajo

Med Clin (Barc) 2004;122(15):578-83

31

94

581

16- pag 91-96

5/9/06

17:04

Página 95

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. MÉTODOS UTILIZADOS PARA REALIZAR EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

TABLA 3

del árbol, que representan la eficacia de los 2 tratamientos, se obtendrían a partir de un ECA que los comparó. Cada rama lleva aparejados unos costes dependientes de los resultados (p. ej., la rama 1 tendría únicamente los costes del tratamiento, mientras que la rama 2 incluiría también los costes originados por el ingreso hospitalario y el segundo tratamiento antibiótico). El árbol de decisiones se analiza mediante un sencillo método denominado «análisis inverso», que se inicia en las ramas terminales del árbol y consiste en multiplicar los costes por las probabilidades de cada rama y, posteriormente, sumar los resultados de las ramas que nacen del mismo nudo, para obtener el valor del nudo correspondiente. Este proceso continúa de derecha a izquierda hasta obtenerse un valor por cada opción comparada (en el ejemplo, los antibióticos A y B)26. En cambio, los modelos estocásticos son probabilísticos y utilizan la incertidumbre como parte del cálculo. Simulan procesos en los que un sistema cambia de manera aleatoria entre diferentes estados, a intervalos regulares o irregulares, simulando las probabilidades de distribución de los acontecimientos que podrían darse por efecto del azar. Por ejemplo, para simular una probabilidad de morir del 3% en un determinado año, se simularía la historia de cada individuo de una cohorte hipotética mediante el empleo de una tabla de números aleatorios que representa una probabilidad de presentación de los eventos entre 1 y 100. Este proceso se repite para cada individuo de la cohorte un elevado número de veces, normalmente miles de veces, por lo que, una vez que finaliza la simulación, se obtiene una distribución completa que ofrece información tanto sobre el valor medio esperado (que teóricamente se aproximaría al valor medio obtenido con los cálculos del modelo determinístico) como sobre su posible oscilación, de forma que cuantifica, así, la incertidumbre debida a la variación individual. Unos de los modelos estocásticos utilizados con más frecuencia para considerar simultáneamente el cambio entre diferentes estados de salud son los denominados «modelos de Markov»26.

Integración de la evaluación económica en el desarrollo clínico33 Fase clínica

I-II

IIIa IIIb IV

Diseño

Ensayos clínicos pragmáticos Estudios observacionales Modelos

Ingreso hospitalario (2.° tratamiento) 0,421 0,117

Como se ha explicado a lo largo de este artículo, el análisis económico de intervenciones sanitarias (en ensayos clínicos, en estudios observacionales o en modelos) es un método de investigación de la eficiencia de las distintas intervenciones, útil para la integración de la evidencia científica, y cuyo objetivo es la consecución de una gestión más eficiente de los recursos sanitarios. En la tabla 3 se resume la manera en la que podría integrarse la evaluación económica en la investigación clínica de intervenciones sanitarias y, en concreto, en el desarrollo de los nuevos medicamentos33. Deberían utilizarse modelos preliminares y hacerse estudios del coste de la enfermedad en las fases más tempranas del desarrollo clínico, como ayuda a las compañías farmacéuticas en la decisión de continuar o interrumpir el desarrollo de un nuevo fármaco. Ése sería, asimismo, el momento de diseñar o validar cuestionarios de calidad de vida. Posteriormente, disponiendo de los datos de eficacia obtenidos de los ECA explicativos de fase III, deberían realizarse modelos económicos de análisis de decisión para ser incorporados al expediente de registro del medicamento, que sería de utilidad para la fijación del pre-

Sigue tratamiento ambulatorio (2.° tratamiento) 0,579

Curación 0,856 Fracaso er (3. tratamiento) 0,144 Curación 0,947 Fracaso (ingreso y 3.er tratamiento) 0,053

Curación 0,885

0,555 Fracaso 0,115

582

{2}

{3} {4} {5} {6}

Ingreso hospitalario (2.° tratamiento)

Antibiótico B

Orientar Precio Reembolso Selección Selección Nuevos comparadores Comercialización

{1}

Fracaso

Tratamiento antibiótico empírico de la NAC

Información Decisiones estratégicas

Papel de los diferentes métodos

Curación 0,883 Antibiótico A

Objetivo

Coste de la enfermedad Diseño de modelos teóricos Diseño de instrumentos de calidad de vida Ensayos clínicos explicativos Ensayos clínicos pragmáticos Modelos

Sigue tratamiento ambulatorio (2.° tratamiento)

Curación 0,843 Fracaso (3.er tratamiento)

{7}

{8} 0,157 Curación {9} 0,911 Fracaso (ingreso y 3.er tratamiento) {10} 0,089

Med Clin (Barc) 2004;122(15):578-83

Fig. 2. Ejemplo de modelo determinístico: árbol de decisión del tratamiento antimicrobiano empírico de la neumonía adquirida en la comunidad (NAC).

32

95

16- pag 91-96

5/9/06

17:04

Página 96

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. MÉTODOS UTILIZADOS PARA REALIZAR EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

Seguridad

Eficacia

Efectividad

Ensayos clínicos fases II y III

6. Rubio Terrés C. Pharmacoeconomic analysis in new drug development: a practical approach to efficiency studies. Clin Research & Reg Affairs 1998;15:209-23. 7. Fayers PM, Hand DJ. Generalisation from phase III clinical trials: survival, quality of life, and health economics. Lancet 1997;350:1025-7. 8. Kirchner V. Clinical studies to assess the economic impact of new therapies: pragmatic approaches to measuring costs. Anti-Cancer Drugs 1993;4(Suppl 3):13-20. 9. Drummond MF, Davies L. Economic analysis alongside clinical trials. Int J Technol Asses Health Care 1991;7:561-73. 10. O’Brien B. Economic evaluation of pharmaceuticals. Frankenstein’s monster or vampire of trials? Medical Care 1996;34:DS99-DS108. 11. Torgerson DJ, Ryan M, Ratcliffe J. Economics in sample size determination for clinical trials. Q J Med 1995;88:517-21. 12. Briggs A. Economic evaluation and clinical trials: size matters. BMJ 2000;321:1362-3. 13. Van Enckevort PJ, Ten Vergert EM, Kingma J, Koëter GH, Rutten FFH. Factors to consider when designing phase III clinical trials involving economic evaluations. Percept Mot Skills 1999;89:1059-72. 14. Sacristán JA. Evaluaciones económicas de medicamentos en los ensayos clínicos. Invest Clin Bioética 1999;32:29-32. 15. Roland M, Torgerson DJ. What are pragmatic trials? BMJ 1998;316: 285. 16. Freemantle N, Drummond M. Should clinical trials with concurrent economic analyses be blinded? JAMA 1997;277:63-4. 17. Chi Tsuen Lim M, Vacani P, Drummond M. Economic analysis with clinical trials. Appl Clin Trials 1995; October: 60-66. 18. Thompson SG, Barber JA. How should cost data in pragmatic randomised trials be analysed? BMJ 2000;320:1197-200. 19. Mauskopf J, Schulman K, Bell L, Glick H. A strategy for collecting pharmacoeconomic data during phase II/III clinical trials. Pharmacoeconomics 1996;9:264-77. 20. Sacristán JA, Day SJ, Navarro O, Ramos J, Hernández JM. Use of confidence intervals and sample size calculations in health economic studies. Ann Pharmacother 1995;29:719-25. 21. Polsky D, Glick HA, Willke R, Schulman K. Confidence intervals for costeffectiveness ratios: a comparison of four methods. Health Econ 1997;6: 243-52. 22. Sacristán JA, Obenchain RL. Reporting cost-effectiveness analyses with confidence. JAMA 1997;277:375. 23. Johnston K, Buxton MJ, Jones DR, Fitzpatrick R. Assessing the costs of healthcare technologies in clinical trials. Health Technol Assess 1999;3:1-76. Disponible en: http://www.hta.nhsweb.nhs.uk/ 24. Drummond MF. Experimental versus observational data in the economic evaluation of pharmaceuticals. Med Decis Making 1998;18:S12-S8. 25. Mandelblatt JS, Fryback DG, Weinstein MC, Russell LB, Gold MR, Hadorn DC. Assessing the effectiveness of health interventions. En: Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, editors. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press, 1996: p. 135-75. 26. Rubio Terrés C. Introducción a la utilización de los modelos de Markov en el análisis farmacoeconómico. Farm Hosp 2000;24:241-7. 27. Milne RJ. Pharmacoeconomic models in disease management. A guide for the novice or the preplexed. Dis Manage Health Outcomes Res 1998;4:119-34. 28. Freedberg KA, Hardy D, Holzman RS, Tosteson ANA, Craven DE. Validating literature-based models with direct clinical trial results: the cost-effectiveness of secondary prophylaxis for PCP in AIDS patients. Med Decis Making 1996;16:29-35. 29. Buxton MJ, Drummond MF, Van Hout BA, Prince RL, Sheldon T, Szucs T, et al. Modelling in economic evaluation: an unavoidable fact of life. Health Econ 1997;6:217-27. 30. Rubio Terrés C. Integración y aplicaciones de los estudios de farmacoeconomía e investigación de resultados en salud en los diferentes niveles asistenciales: punto de vista de la industria farmaceútica. En: Domínguez-Gil A, Soto J, coordinadores. Farmacoeconomía e investigación de resultados en salud: principios y práctica. Salamanca: Real Academia Nacional de Farmacia, 2002: p. 395-400. 31. Weinstein MC, O’Brien B, Hornberger J, Jackson J, Johannesson M, McCabe C, et al. Principles of good practice for decision analytic modeling in health-care evaluation: report of the ISPOR Task Force on Good Research Practices-Modeling studies. Value in Health 2003;6:9-17. 32. Soto J. Health economic evaluation using decision analytic modeling. Principles and practices – Utilization of a checklist to their development and appraisal. Int J Techn Ass Health Care 2002;18:94-111. 33. Badia X, Guyver A, Magaz S, Bigorra J. Integrated health outcomes research strategies in drug or medical device development, pre-and postmarketing: time for change. Expert Rev Pharmacoeconomics Outcomes Res 2002;2:269-78.

Coste-efectividad

Fase IV (comercialización)

ECA explicativos con evaluación económica ECA pragmáticos o naturalistas con evaluación económica Modelos económicos de análisis de decisión MES realizados en estudios observacionales naturalistas Evaluaciones económicas basadas en metaanálisis Fig. 3. Integración de los distintos tipos de evaluaciones económicas a lo largo del desarrollo clínico3. ECA: ensayo clínico aleatorizado; MES: modelo económico sanitario.

cio y la decisión sobre la financiación por parte de las autoridades sanitarias30. Con este fin, serían igualmente útiles los resultados de coste-eficacia obtenidos en ECA explicativos. Los modelos pueden ser de utilidad una vez comercializado el medicamento para la redacción de directrices y protocolos de práctica clínica. Sin embargo, es en las fases IIIB y IV cuando sería recomendable realizar ECA pragmáticos que proporcionasen datos fiables de efectividad y eficiencia. Debe quedar claro que no hay métodos mejores o peores para la evaluación económica sanitaria y que, independientemente de las ventajas o inconvenientes de cada uno de ellos, la investigación económica de las intervenciones sanitarias debe ser un proceso continuo que proporcione la mejor información disponible o posible en cada momento (fig. 3). Aunque pueda emplearse más de un método para estimar la eficiencia, siempre debe aconsejarse el seguimiento de las diferentes recomendaciones disponibles para diseñar, realizar, publicar e interpretar los estudios económicos de intervenciones sanitarias.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Pashos CL, Klein EG, Wanke LA, editors. ISPOR Lexicon. Princeton: International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, 1998. 2. Revicki DA, Frank L. Pharmacoeconomic evaluation in the real world. Effectiveness versus efficacy studies. Pharmacoeconomics 1999;15:423-34. 3. Sacristán JA. Evaluación económica de fármacos en los ensayos clínicos. En: Sacristán JA, Badía X, Rovira J, editores. Farmacoeconomía: evaluación económica de medicamentos. Madrid: Editores Médicos, 1995; p. 101-14. 4. Altman DG. Randomisation. Essential for reducing bias. BMJ 1991;302: 1481-2. 5. Soto J. Inclusión de análisis farmacoeconómicos en ensayos clínicos: principios y prácticas. Med Clin (Barc) 2003;120:227-35.

Med Clin (Barc) 2004;122(15):578-83

33

96

583

17- pag 97-106

5/9/06

17:04

Página 97

REVISIÓN

Inclusión de análisis farmacoeconómicos en ensayos clínicos: principios y prácticas

50.104

Javier Soto Álvarez Unidad de Farmacoeconomía e Investigación de Resultados en Salud. Departamento de Medicina. Pharmacia S.A. Madrid. España.

La incorporación de análisis farmacoeconómicos (AF) en los protocolos de los ECC va a permitir disponer de los datos de eficiencia justo en el momento en que se va a comercializar el medicamento, que es cuando hay que discutir y negociar con las autoridades sanitarias la fijación del precio y el grado de financiación del nuevo medicamento. Además, una vez que el nuevo producto haya sido comercializado, el hecho de disponer de estos datos ayudará a la hora de decidir su inclusión en los formularios hospitalarios y a recomendar su uso en los boletines terapéuticos de atención primaria, así como a demostrar a los clínicos prescriptores los valores terapéuticos añadidos de las nuevas alternativas frente a las opciones terapéuticas empleadas desde hace tiempo en la práctica asistencial5,6.

En la última década, en todos los países industrializados se ha acentuado el desajuste existente entre los recursos disponibles para ser destinados a la atención sanitaria y las demandas generadas desde la sociedad para satisfacer sus necesidades sanitarias, de tal manera que cada vez es más notoria y patente la limitación de los recursos existentes en el Sistema Nacional de Salud (SNS) para poder cubrir con suficiente calidad las ilimitadas demandas de nuestra sociedad en materia de asistencia sanitaria. Uno de los capítulos del gasto sanitario con un constante y progresivo crecimiento en los últimos años en nuestro país ha sido el gasto farmacéutico (el cual en estos momentos representa cerca del 25% del total del gasto sanitario) debido, fundamentalmente, a un gradual y sucesivo envejecimiento de la población, a la llegada de un importante colectivo de inmigrantes, a una cronificación paulatina de muchas enfermedades mortales hasta ahora, a un mayor consumo y demanda de atención sanitaria por parte de una sociedad cada vez mejor educada y a un mejor y más rápido acceso de la población a las estructuras sanitarias. Por este motivo, desde diferentes frentes (Dirección General de Farmacia, Servicios de Salud Autonómicos, Servicios de Farmacia Hospitalaria, Farmacéuticos de Atención Primaria, clínicos, etc.) se está preconizando e incentivando la puesta en marcha de medidas y estrategias para racionalizar el uso de los medicamentos. La metodología en la que se basa todo el desarrollo clínico de los nuevos medicamentos es el ensayo clínico controlado (ECC), instrumento que permite evaluar científicamente su eficacia, seguridad y calidad cuando se compara con opciones terapéuticas ya existentes en el mercado (o placebo)1,2. Aunque, clásicamente, con los resultados obtenidos en los ECC efectuados era suficiente para tomar decisiones sobre su utilización en la práctica médica diaria3,4, en la actualidad para que sean eficaces estas políticas de uso racional será necesario que todas las decisiones relacionadas con los nuevos medicamentos (fijación de precio, establecimiento de financiación pública, incorporación a los formularios de los hospitales y a los boletines de las gerencias de atención primaria, inclusión en guías de práctica clínica y protocolos) se tomen basándose, no sólo en los datos de eficacia, seguridad y calidad, sino también en los datos de eficiencia, esto es, la relación entre los recursos consumidos y los resultados clínicos obtenidos.

Análisis farmacoeconómicos a incluir en las diferentes fases del ensayo clínico Cuando se van a iniciar el desarrollo de un nuevo medicamento, será necesario elaborar el plan de investigación en farmacoeconomía (en el que deberían participar todas las partes implicadas en el estudio), el cual debería aglutinar las actividades más importantes a realizar en cada fase del desarrollo, así como especificar claramente el objetivo final del mismo. Este plan deberá ser dinámico, esto es, deberá revisarse y actualizarse (acorde al conocimiento de nuevos datos) de forma periódica, con el fin de que no se quede obsoleto y sin una utilidad clara7. En la tabla 1 se reflejan los diferentes tipos de AF que podrían ser incorporados en las distintas fases del desarrollo clínico de un nuevo medicamento, dependiendo de la población diana a la que van destinados, su mecanismo de acción y el grupo poblacional en el que será prescrito. Durante la fase I se evaluará quién/quiénes serán los agentes decisores claves para el producto, y se empezará a diseñar y preparar los mensajes farmacoeconómicos más apropiados para cada uno de ellos (paciente, médico, farmacéutico, gestor, autoridades sanitarias, etc.). En esta fase sería necesario decidir si debería medirse la calidad de vida como un criterio adicional de eficacia del compuesto. Se promoverá la elaboración de un estudio de coste de la enfermedad para la que irá destinado el nuevo producto, lo que nos permitirá conocer las consecuencias socioeconómicas que produce esta enfermedad en la sociedad y los tipos de costes más importantes de la enfermedad diana8. En este momento, se puede valorar la realización de un modelo farmacoeconómico, aunque los datos disponibles (eficacia y seguridad) del producto sean mínimos, lo que nos obligará a tener que incluir numerosas asunciones y suposiciones sobre su posterior comportamiento. Sin embargo, su elaboración nos servirá de orientación sobre las cualidades (eficacia, seguridad y coste) que debería tener el nuevo me-

Correspondencia: Dr. J. Soto Álvarez. Farmacoeconomía e Investigación de Resultados en Salud. Pharmacia S.A. Avda. Burgos, 17; 1.a planta. 28036 Madrid. España. Correo electrónico: [email protected] Recibido el 28-8-2002; aceptado para su publicación el 3-10-2002.

Med Clin (Barc) 2003;120(6):227-35

97

227

17- pag 97-106

5/9/06

17:04

Página 98

SOTO ÁLVAREZ J. INCLUSIÓN DE ANÁLISIS FARMACOECONÓMICOS EN ENSAYOS CLÍNICOS: PRINCIPIOS Y PRÁCTICAS

dicamento para poder presentar las ventajas económicas respecto a los productos ya existentes en el mercado9 y para fijar las prioridades en relación a qué productos de todos los existentes deberían continuar el proceso de desarrollo y cuáles deberían ser abandonados10. Más tarde, durante la fase II, se evaluarán los instrumentos disponibles para medir la calidad de vida de los pacientes (y se validarán y adaptarán al idioma propio del país si no lo estuvieran ya). Se elaborarán las hojas de utilización de recursos médicos que se incluirán en los cuadernos de recogida de datos de los ulteriores protocolos de estudio11. A lo largo de la fase III se van a realizar los ECC que servirán para el registro y la aprobación del nuevo producto. En estos protocolos se incorporarán los AF más idóneos y apropiados, acorde a las características de la enfermedad diana, las variables que se emplearán para valorar la eficacia, el diseño de los estudios en marcha, y a los resultados hallados durante las fases precedentes. En este momento se discutirá la estrategia de precio a seguir, y se confeccionará el documento que se presentará a las autoridades sanitarias como soporte de las negociaciones del precio y de la financiación pública del nuevo medicamento. Una de las partes importantes de este expediente será la parte destinada a los datos obtenidos de los AF realizados, donde se incluirán tanto los datos procedentes de los análisis incorporados a los protocolos de los ECC, como aquellos originados a través de las técnicas de modelización empleadas12,13. A lo largo de la fase IV, o período poscomercialización, se van a realizar AF empleando ECC con diseños pragmáticos y naturalísticos con criterios muy laxos de inclusión, lo que nos va a permitir poder disponer de datos de efectividad y obtener una elevada validez externa, lo que dará una alta relevancia a los AF efectuados en el seno de estos ECC naturalísticos y, por tanto, van a tener un mayor y más rápido impacto en la práctica médica habitual14,15. Los resultados de los AF realizados en la fase III y IV van a ser clave para los diferentes agentes decisores involucrados en determinar y fijar las bases para los programas de uso racional de medicamentos a todos los niveles del SNS16-18.

¿Cuándo debería incorporarse un análisis farmacoeconómico en un ensayo clínico? Durante mucho tiempo, los ECC han sido percibidos como una buena metodología para obtener datos farmacoeconómicos de las alternativas estudiadas y, por tanto, en los últimos años se ha incrementado notablemente la incorporación de AF a los protocolos de ECC19. Sin embargo, su inclusión significa una carga de trabajo adicional derivado de la recogida de información extra y de tener que formar al monitor e investigador en aspectos metodológicos de la farmacoeconomía. Por estos motivos, se hace imprescindible racionalizar la incorporación de AF a los protocolos de ECC, debiendo ser incluidos cuando se tenga la certeza de que van a proporcionar datos adicionales de interés, los cuales ayudarán de manera importante a la hora de la toma de decisiones en relación con el futuro uso de las opciones evaluadas en el estudio clínico20. A la hora de evaluar la conveniencia de su inclusión, sería deseable considerar las siguientes premisas:

¿Está metodológicamente bien diseñado el ECC y va a ser capaz de proporcionar respuestas sin sesgos y ambigüedades a los objetivos del estudio? Solamente debería pensarse en incluir AF en aquellos estudios que han sido diseñados siguiendo una metodología apropiada y que, por tanto, van a proporcionar resultados fiables y válidos. Si el ECC es demasiado restrictivo en los criterios de inclusión (y por consiguiente sólo van a poder extrapolarse los resultados a un subgrupo pequeño de la población), si refleja pobremente la práctica médica diaria del medio (inclusión de placebo, etc.) y si el tamaño muestral no es el adecuado y el período de seguimiento es demasiado corto (sólo se van a poder evaluar variables de eficacia intermedias, pero no finales), será necesario valorar cuidadosamente si merece la pena incorporar un AF, dado que será muy complicado poder obtener datos válidos que puedan ser empleados para tomar decisiones sobre el uso de los medicamentos en la vida real y en condiciones de uso habituales. ¿Se compara el nuevo medicamento en estudio con la alternativa terapéutica más empleada en la práctica asistencial en ese medio? Muchos ECC multicéntricos van a incluir

TABLA 1 Tipos de análisis farmacoeconómicos a incluir en las distintas fases de investigación clínica de un nuevo medicamento Fase I Realizar un estudio de coste de la enfermedad diana Elaborar la estrategia farmacoeconómica y de investigación de resultados en salud del producto: estudios a realizar en su desarrollo Dilucidar los agentes decisores claves, sus necesidades y los mensajes farmacoeconómicos a comunicar Diseñar un modelo farmacoeconómico preliminar: valorar posibles ventajas y desventajas económicas del nuevo producto Evaluar la necesidad de medir la calidad de vida y el grado de satisfacción con el tratamiento durante su desarrollo Fase II Validar instrumentos existentes para medir la calidad de vida y la satisfacción con el tratamiento al idioma y cultura donde se va a desarrollar el estudio Diseñar instrumentos para medir la calidad de vida y la satisfacción con el tratamiento, si no hubiera ninguno disponible Diseñar la hoja de recogida de utilización de recursos que se incluirá en los cuadernos de recogida de datos durante los ensayos clínicos Realizar las primeras hipótesis del precio que podría tener el nuevo producto Refinar y actualizar el modelo creado en la etapa anterior Efectuar los primeros estudios farmacoeconómicos: análisis pilotos Fase III Incluir estudios sobre la calidad de vida y la satisfacción con el tratamiento cuando sea preciso Finalizar los modelos y su adaptación local a cada país Incorporar en los ensayos clínicos el tipo de análisis farmacoeconómico más propicio, acorde a los resultados de la fase anterior Elaborar la documentación farmacoeconómica para la negociación del precio y financiación con las autoridades sanitarias Publicar y presentar los resultados obtenidos en congresos y revistas médicas Fase IV Elaborar evaluaciones farmacoeconómicas con diseños pragmáticos y naturalísticos Diseñar estudios para evaluar la afección en la calidad de vida del nuevo compuesto en condiciones de uso habituales Obtener información sobre el grado de satisfacción con el tratamiento de los pacientes al emplear el nuevo medicamento frente a los comparadores Aportar los datos farmacoeconómicos en la negociación sobre la inclusión del compuesto en los formularios, guías de práctica clínica y protocolos Desarrollar modelos adicionales con datos de efectividad y con los competidores usuales en la práctica médica habitual Ralizar análisis suplementarios para conocer la eficiencia en las nuevas indicaciones del producto Servir de soporte para superar las revisiones temporales de financiación pública

228

Med Clin (Barc) 2003;120(6):227-35

98

17- pag 97-106

5/9/06

17:04

Página 99

SOTO ÁLVAREZ J. INCLUSIÓN DE ANÁLISIS FARMACOECONÓMICOS EN ENSAYOS CLÍNICOS: PRINCIPIOS Y PRÁCTICAS

TABLA 2 Lista-guía para elaborar y/o valorar análisis farmacoeconómicos incluidos en protocolos de ensayo clínico Diseño del estudio ¿Se ha planteado una pregunta bien definida y está claro el objetivo del análisis? ¿Se describe con detalle la perspectiva escogida para el análisis? ¿Son las opciones terapéuticas a comparar las alternativas más relevantes y de mayor uso en la práctica habitual donde se realiza el ensayo? ¿Se ha incluido en el protocolo del ensayo una sección donde se describe en detalle el plan farmacoeconómico a realizar? ¿Se ha incluido una hoja de utilización de recursos en el cuaderno de recogida de datos? ¿Se detalla el tipo de análisis farmacoeconómico que se va a realizar, y se justifica su elección sobre la base de la hipótesis y objetivo a contestar? ¿Se ha efectuado una predeterminación del tamaño muestral necesario para que el análisis farmacoeconómico tenga suficiente poder estadístico y sea capaz de detectar diferencias económicamente relevantes? Evaluación de los costes ¿Se han incluido todos los costes directos relevantes para el análisis? ¿Se han contabilizado las unidades consumidas de cada recurso, acorde a la perspectiva elegida? ¿Se especifica el precio de cada unidad de recursos empleada, la fuente, si se ha elegido un coste o una tarifa, y si éstos representan el precio actual del mercado? ¿Se han tenido en cuenta los costes directos no médicos y los costes indirectos, se detalla la manera de medirlos y su posible relevancia en el análisis? ¿Se tienen en cuenta los costes derivados del protocolo en sí, y se discute la manera de obviarlos, así como la metodología a emplear para intentar obtener los costes en la práctica médica diaria? Evaluación de la eficacia ¿Se especifíca claramente cuáles son las variables de eficacia evaluadas en el análisis? ¿Son éstas las más adecuadas acorde a la enfermedad diana estudiada y la población incluida en el estudio (años de vida ganados, vidas salvadas, años de vida ajustados por calidad, muertes evitadas, etc.)? ¿Se emplea la metodología más adecuada para su medicación y valoración? ¿Se mide la utilidad o preferencia de los pacientes? ¿Se ha empleado la metodología más adecuada para este propósito? ¿Se razona la elección del instrumento empleado? Análisis de los resultados ¿Se ha realizado un correcto análisis de los costes generados por las alternativas en evaluación? ¿Se aportan datos de las pruebas estadísticas empleadas? ¿Son las más apropiadas? ¿Se utiliza el tipo de análisis farmacoeconómico más idóneo acorde a los resultados clínicos obtenidos y los costes generados? ¿Se ha calculado el cociente coste/efectividad incremental (o coste/utilidad incremental) a la hora de analizar los resultados? ¿Se notifica su intervalo de confianza del 95%? ¿Se especifica cómo se van a tratar los datos no recogidos (missing data) y los datos de pacientes con diferentes períodos de seguimiento (censored data)? ¿Se notifica cómo se trata el grado de incertidumbre de los resultados? ¿Se ha efectuado un análisis de sensibilidad? ¿Se informa sobre quién ha realizado el ensayo clínico y el análisis farmacoeconómico? ¿Son independientes los autores del financiador del estudio? ¿Es explícito el contrato entre ambas partes? Discusión de los resultados y conclusiones ¿Son válidos los resultados obtenidos y contestan a las preguntas y objetivos del análisis farmacoeconómico? ¿Son generalizables los resultados a la práctica clínica habitual del entorno sanitario donde se ha efectuado el análisis? ¿Son extrapolables a otros grupos poblacionales o a otros entornos sanitarios? ¿Están justificadas las conclusiones? ¿Son las más adecuadas acorde a los resultados obtenidos? ¿Se discuten las limitaciones del análisis y las conclusiones extraídas?

práctica asistencial (dado que van a ir destinados a enfermedades de gran incidencia y/o prevalencia), sería interesante incorporar un AF al ensayo, ya que estos datos nos van ayudar a racionalizar, posteriormente, su uso en la práctica asistencial. De la misma manera, si las opciones en evaluación van a presentar un alto coste de adquisición o van a necesitar una monitorización muy estrecha y cara, sería deseable disponer de datos farmacoeconómicos, ya que su empleo va a tener un impacto importante en los presupuestos sanitarios22.

como comparadores a opciones terapéuticas que sólo son los tratamientos estándares para esa enfermedad en el país donde se elaboró el protocolo (y quizás en alguno más), pero van a existir otros muchos donde el medicamento comparador no se emplea o se utiliza muy poco. En este caso, solamente debería incorporarse un AF en aquellos países donde el comparador empleado fuese una opción utilizada de forma sistemática.

¿Es previsible que los medicamentos en evaluación presenten diferencias importantes en los recursos consumidos y en los resultados clínicos que van a producir? Si a priori se considera que las opciones estudiadas en el ensayo van a presentar resultados similares en términos de recursos consumidos y resultados clínicos, la inclusión de un AF no va a aportar ningún dato adicional de interés. Si, por el contrario, es previsible que uno de los fármacos en evaluación vaya a consumir más recursos produciendo al mismo tiempo mayores o iguales beneficios clínicos, en este caso será muy interesante poder conocer cuál va a ser el coste extra por conseguir una unidad adicional de beneficio clínico (o cuál va a ser el coste incremental derivado de producir los mismos resultados clínicos), ya que este dato será crucial para tomar decisiones acertadas con relación a su futuro uso21.

Principios y fundamentos a la hora de diseñar y/o evaluar un análisis farmacoeconómico incluido en un ensayo clínico Aunque el ECC es un vehículo apropiado para realizar AF (con sus limitaciones y peculiaridades), teniendo en cuenta que la disciplina de la farmacoeconomía es relativamente joven, sería deseable seguir unos pasos concretos a la hora de diseñar y/o valorar un AF incorporado a un protocolo de ECC. Con el fin de facilitar la aplicación de unos criterios metodológicos correctos, se ha creado una lista-guía de recomendaciones a seguir a la hora de elaborar y poner en marcha un AF parejo a un ECC (tabla 2). A continuación se revisarán los diferentes puntos de estas recomendaciones:

¿Van a consumir muchos recursos los medicamentos en estudio cuando se hayan comercializado? Incluso en el caso en que se considere que no va a existir una gran diferencia en los recursos consumidos entre los fármacos en evaluación en un ECC, si éstos se van a emplear mucho en la

1. Definir claramente el propósito y objetivo del análisis farmacoeconómico. Será necesario cerciorarse de que el objeMed Clin (Barc) 2003;120(6):227-35

99

229

17- pag 97-106

5/9/06

17:04

Página 100

SOTO ÁLVAREZ J. INCLUSIÓN DE ANÁLISIS FARMACOECONÓMICOS EN ENSAYOS CLÍNICOS: PRINCIPIOS Y PRÁCTICAS

tivo y finalidad del AF son relevantes y van a ser capaces de dar respuestas importantes y complementarias a las del propio ECC en sí. Por este motivo, será importante estar seguro de que las propias metodología y características del ECC van a permitir dar respuesta a la pregunta del AF, la cual deberá ser precisa y estar bien definida. Si el AF se va a incluir en un ECC fase II o III (ensayo clínico explicativo), dado que su objetivo principal va a ser conocer la eficacia y la seguridad de los medicamentos en estudio, y la evaluación económica va a constituir un objetivo secundario, se recomienda como norma general que el protocolo original (ideado para demostrar diferencias o equivalencia en términos de eficacia y/o seguridad) no se modifique demasiado por el hecho de incorporar un AF, de tal manera que las principales características del ensayo (tamaño muestral, criterios de selección, variables de eficacia a evaluar, duración del estudio, etc.) se determinen para poder conocer la eficacia y la seguridad, y no tanto para demostrar las ventajas farmacoeconómicas. Sin embargo, cuando se efectúe un AF, y éste sea el objetivo principal del ECC (siempre en el seno de un ECC pragmático o naturalístico), será necesario adoptar sus condiciones (tamaño muestral, criterios laxos de inclusión, variables finales de efectividad, seguimiento de los abandonos hasta el desenlace final, evaluación de recidivas y/o recaídas, etc.) para poder obtener datos de la eficiencia de las alternativas evaluadas en condiciones que reflejen las situaciones de uso habituales, y que además sean extrapolables a la gran mayoría de la población, esto es, que presenten una validez externa y una generabilidad elevadas.

2. Describir la perspectiva del análisis. A la hora de elaborar el AF será necesario decidir qué perspectiva se va a seleccionar, o sea, a quién interesará la respuesta de la pregunta planteada, y deberá estar justificada acorde a la pregunta planteada en el análisis. Dependiendo de la perspectiva elegida, será necesario incluir unos costes y no otros, ya que no todos los costes van a estar implicados y van a ser importantes en todas las perspectivas. Se recomienda que la perspectiva social sea la preferida en las enfermedades crónicas, considerando todos los costes (directos e indirectos), los beneficios clínicos y el impacto en la calidad de vida de los tratamientos23. 3. Valorar la relevancia del comparador incluido en el estudio. Normalmente, el comparador del ECC va a ser elegido para probar la eficacia y la seguridad del nuevo medicamento en estudio. En estas circunstancias lo que puede pasar es que si el comparador elegido no es el más empleado en la práctica médica, ni es el más importante para los agentes decisores del entorno donde se van a emplear los resultados del estudio, al final el uso del AF en la toma de decisiones en ese medio será muy reducido. Con el fin de que esto no suceda, siempre debería incluirse en los ECC como comparadores aquellas alternativas que más se utilicen en la práctica médica, ya que así se podrán obtener resultados más relevantes. 4. Definición y redacción del plan farmacoeconómico y de la recogida de datos económicos. A la hora de elaborar y desarrollar la sección del protocolo que explica y desarrolla el AF y la parte del cuaderno de recogida de datos del AF que se va a incluir en el ECC, lo más conveniente es que el equipo que lo elabore sea multidisciplinario (clínicos, farmacoeconomistas, estadísticos, epidemiólogos, monitores clínicos), y que este proceso se efectúe a la vez que el protocolo del ensayo clínico primario se está desarrollando, ya que esto facilitará la incorporación y permitirá descubrir problemas rápidamente, siendo más fáciles de solucionar en este momento.

230

Será necesario redactar el plan farmacoeconómico para el ensayo, donde se especificarán los siguientes apartados: – Objetivo del AF e hipótesis a evaluar. – Tipo de análisis AF que se empleará. – Cálculo del tamaño muestral necesario para poder demostrar diferencias económicas estadísticamente significativas, si las hay. – Tipo de costes que se recopilarán en el ensayo. – Evaluación de calidad de vida y/o satisfacción con el tratamiento, si se estima necesario. – Pruebas estadísticas que se emplearán. – Métodos para manejar los abandonos y los datos perdidos. – Análisis de los datos. – Especificar si está previsto algún análisis interino y en algún subgrupo de pacientes. Además, habrá que diseñar la parte del cuaderno de recogida de datos (CRD) específico del AF, esto es, la hoja de utilización de recursos a recopilar durante el estudio. Habrá qué intentar que no se duplique la recogida de datos que ya son recolectados en otras partes del CRD, que sea sencilla de entender y que no consuma mucho tiempo el hecho de rellenar esta hoja. En esta fase será necesario determinar si además del CRD se van a utilizar otras técnicas para recoger información acerca del consumo de recursos por parte de los pacientes como, por ejemplo, el uso de un diario (donde éstos irán anotando todos los recursos consumidos entre las visitas), o efectuar llamadas telefónicas para recordar a los pacientes que anoten los recursos consumidos en estos períodos interconsulta, acciones clave en las enfermedades crónicas donde el espacio entre las visitas puede ser largo24. Antes de incorporar al CRD la hoja de utilización de recursos diseñada para el ensayo, es conveniente efectuar un estudio piloto con pacientes de similares características a los que luego se incluirá en el estudio, con el fin de validar esta hoja diseñada, y evaluar las posibles áreas de mejora. Además, será necesario redactar unas pequeñas recomendaciones para la correcta recogida de la información en las hojas por parte de los investigadores, y de su posterior revisión y verificación de la fuente de datos por parte de los monitores del estudio, así como diseñar una pequeña sesión de entrenamiento para todos los investigadores y monitores que van a participar en el ECC, donde se puedan discutir diferentes puntos de la hoja, introduciendo cambios si se considerase importante.

5. Especificar el tipo de análisis farmacoeconómico que se va a realizar, justificando su elección. El tipo de AF efectuado va a depender notablemente de la enfermedad diana, de los medicamentos en evaluación, del objetivo principal del estudio y de cómo se va a evaluar la eficacia y la seguridad de las alternativas en comparación, esto es, qué variables de eficacia van a ser estudiadas (mortalidad, calidad de vida, morbilidad, etc.). Si se prevé que las intervenciones en evaluación van a presentar unos resultados clínicos equivalentes, sería necesario efectuar un análisis de minimización de costes. Si, por el contrario, se considera que las alternativas en estudio van a presentar diferencias en la supervivencia (años de vida ganados), con mínimas repercusiones de la calidad de vida, sería necesario realizar un análisis de coste-efectividad. Ahora bien, si se cree que van a existir diferencias entre las opciones evaluadas, tanto en la supervivencia como en la calidad de vida, sería deseable realizar un análisis de coste-

Med Clin (Barc) 2003;120(6):227-35

100

17- pag 97-106

5/9/06

17:04

Página 101

SOTO ÁLVAREZ J. INCLUSIÓN DE ANÁLISIS FARMACOECONÓMICOS EN ENSAYOS CLÍNICOS: PRINCIPIOS Y PRÁCTICAS

utilidad, mientras que si solamente se espera encontrar diferencias en la calidad de vida en las alternativas estudiadas, debería efectuarse un análisis de coste-consecuencia25,26. Aunque lo deseable sería poder especificar antes de empezar el estudio el tipo de AF que se va a realizar, en la mayoría de los casos es imposible de hacer, siendo necesario detallar en el protocolo el tipo de análisis a efectuar dependiendo de los resultados clínicos que se encuentren, explicitando claramente las razones de la elección27.

6. Cálculo del tamaño muestral para que el análisis tenga suficiente poder estadístico. La predeterminación del tamaño de la muestra es una parte esencial en el diseño de un AF, ya que nos va a permitir asegurar que el análisis va a disponer de un suficiente poder estadístico para detectar diferencias, si realmente existen. Si el AF es el objetivo secundario, el tamaño muestral del ECC se fijará basándose en el objetivo primario (eficacia y/o seguridad), y será el adecuado para encontrar diferencias estadísticamente significativas en estos parámetros. Lo que podría suceder en estos casos es que no tengamos suficiente poder estadístico para demostrar diferencias farmacoeconómicas significativas, ya que la variabilidad en los costes será mucho más elevada que en los resultados clínicos (la variancia de los costes suele ser más alta que la de los resultados) y, además, es habitual que unos pocos pacientes (con un riesgo elevado) produzcan el mayor consumo de recursos28. Estos dos hechos se traducen en la necesidad de disponer de un tamaño muestral más elevado para poder demostrar las diferencias en costes que las diferencias en los resultados clínicos, por lo que será más fácil que al final el ECC tenga un tamaño muestral suficiente para detectar las diferencias clínicamente relevantes pero no las diferencias económicamente significativas, salvo que la diferencia en los costes o en la relación coste/efectividad entre las intervenciones evaluadas sea muy notable29.30. Una posible solución a este problema podría ser incrementar el tamaño muestral hasta conseguir un poder estadístico suficiente para detectar diferencias en las variables económicas, si realmente existiesen. Sin embargo, esto supondría una mayor duración del ECC con un mayor coste, y además aparecería un aspecto ético importante derivado de mantener a un grupo del estudio recibiendo un medicamento que ya ha demostrado una inferioridad en eficacia y/o seguridad frente a la otra opción del ECC. Por tanto, cuando el AF sea un objetivo secundario del ensayo parece más sensato calcular el tamaño muestral en función de criterios de diferencia clínicamente relevantes (y no sobredimensionar el tamaño muestral con el fin de poder detectar diferencias económicamente significativas), e intentar introducir otras técnicas, como las modelizaciones, o utilizar intervalos de confianza en vez de las pruebas formales para demostrar la hipótesis del estudio, como una vía para valorar la magnitud de la diferencia observada en los parámetros económicos31. Si, por el contrario, el AF es el objetivo principal del ensayo, en este caso será necesario fijar de antemano la diferencia económicamente relevante que se quiera detectar entre las opciones en estudio (la cual se medirá habitualmente como el coste extra necesario para ganar un año de vida o un año de vida ajustado por calidad adicional o para lograr salvar una vida), y que va a reflejar el coste extra que la sociedad estaría dispuesta a pagar por obtener una unidad adicional de efectividad del nuevo tratamiento frente al comparador. Una vez fijado este parámetro, la metodología a seguir es

relativamente compleja (por tanto, será necesario consultar a un estadístico con experiencia en esta área), ya que el resultado a medir en las evaluaciones económicas es un cociente de dos variables (coste/resultados clínicos) con variancias diferentes, pero no independientes32. Se han descrito distintos métodos para efectuar la determinación del tamaño de la muestra en AF. En uno de ellos, el cálculo se basa en los límites del intervalo de confianza del cociente coste/efectividad incremental o del cociente coste/utilidad incremental (dado que el concepto de ambos cocientes es muy similar, en este artículo el acrónimo CCEI representa a ambos), fijando un valor límite de este parámetro (que debería especificarse de antemano), y posteriormente se determina el poder estadístico del análisis para un determinado tamaño muestral. Si el poder estadístico no es igual al valor especificado a priori, se calcula el nuevo poder para otro tamaño muestral, repitiéndose esta operación hasta que el obtenido sea similar al valor fijado de antemano33. En otro de ellos, se especifica que el número de sujetos necesario para cada tratamiento en estudio es directamente proporcional a los errores tipo I (α) y tipo II (β) y a las variancias de los efectos y los costes de cada grupo de tratamiento, e inversamente proporcional a las diferencias medias de los costes y los efectos (numerador y denominador del CCEI, respectivamente) y a un límite (Rc) para el CCEI, que, de nuevo deberá ser fijado de antemano34. Últimamente se ha incorporado la estadística bayesiana a la determinación del tamaño de la muestra en los AF35,36. La principal ventaja de esta metodología es que permite incorporar la información a priori sobre los costes, los efectos terapéuticos, la coadministración de otros tratamientos, la opinión de expertos, etc., la cual se incluye a través de la definición de la distribución a priori. De esta manera, el proceso inferencial se va a basar en la distribución a priori y en la información obtenida de los datos de la muestra analizada, lo que se denomina distribución a posteriori. Otra de las ventajas de esta técnica es que va a permitir obtener el intervalo en el que se va a encontrar el parámetro de interés (p. ej., el CCEI) con una probabilidad exacta (p. ej., la probabilidad de encontrar el CCEI en el intervalo 850-1.250 e es de 0,90). A pesar de que la aproximación bayesiana presenta algunas desventajas, como la complejidad de los modelos que se emplean (modelos jerárquicos) y el hecho de que no existan aún paquetes estadísticos estándares para su aplicación (aunque están en desarrollo), en un futuro cercano es previsible que su uso se incremente de manera notable.

7. Detallar los costes incluidos en el análisis y su cálculo. Los costes que deberían ser incluidos siempre son todos los costes directos, tanto los médicos (coste de medicación, pago a los médicos, pruebas complementarias y analíticas realizadas, tratamiento de los efectos adversos, hospitalizaciones, etc.) como los no médicos (transporte al hospital y/o consulta externa, servicios sociales, cuidados informales en el domicilio del paciente, etc.). Respecto a los costes indirectos (cambios de productividad aunque no haya baja o pérdida de productividad por bajas laborales) no existe unanimidad en incluirlos sistemáticamente, aunque en ocasiones será necesaria su inclusión, si se prevé que puedan tener un gran peso en el AF37,38. La perspectiva elegida en el estudio va a ser clave a la hora de decidir qué tipo de costes es necesario recoger. Si la perspectiva elegida es la del propio paciente (esto es, la sociedad), será importante considerar todos los costes, incluidos los directos no médicos y los indirectos. Si por el contrario la perspectiva escogida fuera la del pagador (hospital, Med Clin (Barc) 2003;120(6):227-35

101

231

17- pag 97-106

5/9/06

17:04

Página 102

SOTO ÁLVAREZ J. INCLUSIÓN DE ANÁLISIS FARMACOECONÓMICOS EN ENSAYOS CLÍNICOS: PRINCIPIOS Y PRÁCTICAS

SNS, gerencia de atención primaria, etc.), posiblemente los costes más relevantes serían los médicos directos, siendo poco importantes los no médicos e indirectos. La enfermedad diana a la que van a ir destinados los tratamientos en estudio también va a delimitar el tipo de costes a recopilar, ya que si es una enfermedad aguda (además del tratamiento hospitalario) lo más importante será recoger los costes médicos directos, mientras que en enfermedades crónicas van a tener también mucha importancia los costes directos no médicos y los costes indirectos. Idealmente, debería intentarse conocer todos los recursos consumidos a lo largo del estudio para cada una de las alternativas en evaluación, aunque es cierto que hay que prestar mucha más atención y emplear más tiempo en recopilar los que se considere que van a tener un mayor peso en el análisis final y van a ser mucho más relevantes (días de hospitalización, tomografías computarizadas [TC] efectuadas, etc.) o en los que se prevea que puedan ser diferentes en las distintas intervenciones en estudio (efectos adversos, recaídas/recidivas, abandonos, etc.). De hecho, si hubiese recursos que han sido consumidos en el mismo número por todas las opciones en estudio (p. ej., analíticas y hemogramas de rutina, radiografías de control, pruebas complementarias sistemáticas, etc.) se podrían obviar su recogida e inclusión en el estudio con el fin de facilitar esta tarea y el posterior análisis de los datos. Los recursos consumidos deberían recogerse en todos los pacientes que hayan participado en el ECC, ya que si se recogiesen solamente en un subgrupo de ellos (incluso si se hiciese de forma aleatoria), este hecho podría ser fuente de sesgos importantes y difíciles de controlar, lo que mermaría enormemente la credibilidad y la validez del resultado final. Por otra parte, para tener la seguridad de recoger todos los costes asociados a las intervenciones en evaluación, sería conveniente seguir a los pacientes después de haber finalizado el ECC, aunque raramente más de tres meses después de la visita final del estudio. La idea es recoger datos de costes de efectos adversos de aparición tardía y/o de recaídas/recidivas ocurridas. La mejor manera de asignar un coste a cada unidad de recursos consumidos es hacerlo en cada centro participante, de tal manera que se multiplique el número de unidades consumidas (p. ej., TC realizadas) por el coste de cada una en cada centro. Si en un centro no se dispusiese de datos propios, siempre se podrían aplicar los de un centro de características similares. Otra posibilidad consiste en sumar las unidades de recursos consumidas en todos los centros de un país, y después multiplicarlas por el coste de cada unidad obtenido de forma centralizada, o bien a través de bases de datos de costes a escala nacional o bien revisando los listados de datos de costes oficiales del país. A la hora de asignar costes a las unidades de recursos consumidos, siempre será deseable emplear precios de mercado y no tarifas que aporten los organismos públicos o privados que actúan como entes provisores, ya que la diferencia puede ser elevada39. Un aspecto muy importante en los AF parejos a un ECC es cómo manejar a los pacientes que abandonan el estudio. En el contexto de un ensayo normal, el paciente que abandona el estudio (por la causa que sea) pasa a ser tratado por el investigador con la alternativa terapéutica que éste considera más adecuada. Sin embargo, en el seno de un AF los pacientes que abandonan el estudio deben ser seguidos cuidadosamente, recogiéndose todo el consumo de recursos adicionales (fármacos de segunda línea, tratamiento de los acontecimientos adversos aparecidos, visitas extra

232

al médico, pruebas complementarias y analíticas extra, aparición de recaídas y/o recidivas, etc.) hasta que el paciente llegue al desenlace final. Aunque no está claro cuánto tiempo deberían seguirse los abandonos –dependerá de la enfermedad en estudio y de las opciones en evaluación–, siempre debería hacerse un esfuerzo extra por realizar un seguimiento estrecho durante un tiempo, razonablemente amplio, que permitiese recoger todos los costes adicionales, aunque siempre deberá llegarse a un equilibrio entre el esfuerzo que supone, su incremento en costes y los posibles retrasos en tener los resultados finales.

8. Especificar la manera de manejar los costes derivados del protocolo en sí mismo. A la hora de recoger los recursos consumidos a lo largo del ECC, es crucial poder detectar los recursos que se consumen debido al protocolo en sí (recursos derivados del protocolo), pero que no van ligados al uso de una u otra alternativa en el ECC (p. ej., analíticas en cada visita, endoscopias regladas, visitas programadas, pruebas complementarias mensuales, etc.) ya que éstos no habría que recopilarlos, dado que no se derivan del uso de los medicamentos estudiados y no se producirían en condiciones de uso habitual en la práctica médica rutinaria. Con el fin de conocer de antemano en un ECC qué tipo de costes van a estar producidos por el protocolo en sí y cuáles van a ser los resultantes de emplear las distintas opciones del estudio, será necesario conocer cuál es la práctica médica habitual del medio donde se va a desarrollar el estudio, a la hora de tratar la enfermedad diana del ensayo, recogiendo en un informe aparte los costes generados en condiciones de uso cotidiano de un grupo de pacientes de similares características y que reciben similares (o los mismos) tratamientos para curar su enfermedad, o bien preguntando a un panel de expertos sobre el consumo de recursos derivado del tratamiento de la enfermedad en estudio en la práctica médica diaria, y luego incluir solamente estos costes en el análisis de los resultados del AF. 9. Enumerar las variables de eficacia contempladas en el análisis farmacoeconómico y cómo se van a evaluar. Siempre que se pueda, las consecuencias clínicas de las opciones terapéuticas en evaluación deberían ser medidas a través de la valoración de variables finales de eficacia (morbilidad y mortalidad), ya que tienen mucho más peso a la hora de tomar decisiones, y siempre debería intentarse conocer la efectividad en vez de la eficacia, aunque esto obligue a introducir cambios importantes en el diseño del ensayo clínico. Siempre habrá que cerciorarse de que la manera en que se van a cuantificar y medir estas variables de eficacia sea la mejor y la más aceptada científicamente. Además, será necesario valorar si la duración del estudio va a permitir que los medicamentos en estudio puedan producir sus beneficios terapéuticos, o hubiera sido necesario un mayor tiempo de seguimiento. Además de medir los beneficios clínicos en unidades clásicas (años de vida ganados, vidas salvadas, muertes evitadas, etc.) se ha observado que cada vez es más importante aunar cantidad y calidad de vida, de tal manera que las preferencias de los pacientes con los estados de salud (utilidades) se puedan conjuntar con la expectativa de vida lograda (años de vida ganados). De esta manera, la forma más recomendada para cuantificar los beneficios clínicos en un AF son los años de vida ganados ajustados por calidad (AVAC). Para que este parámetro sea objetivo y válido, siempre habrá que cerciorarse de que las utilidades se hayan recogido con una metodología aceptada y validada, y que reflejen las preferencias sociales del país donde se va a llevar a cabo el AF40,41.

Med Clin (Barc) 2003;120(6):227-35

102

17- pag 97-106

5/9/06

17:04

Página 103

SOTO ÁLVAREZ J. INCLUSIÓN DE ANÁLISIS FARMACOECONÓMICOS EN ENSAYOS CLÍNICOS: PRINCIPIOS Y PRÁCTICAS

10. Especificar el tipo de análisis efectuado con los datos de costes y las pruebas estadísticas empleadas. A la hora de analizar los datos de costes, se debería notificar la media de los costes de los grupos en evaluación (así como su diferencia) y los datos de variabilidad y precisión (como la desviación estándar y los cuartiles). Además, será necesario indicar si la diferencia en costes encontrada se considera económicamente relevante, aportando las razones. Sin embargo, en muchos ECC es muy frecuente encontrar que la mayoría de los recursos consumidos se concentra en unos pocos pacientes, mientras que el resto de ellos van a consumir muy pocos recursos. Por tanto, y dada la gran dispersión de los datos (es frecuente encontrar desviaciones estándares más altas que la media), en estos casos se recomienda utilizar pruebas estadísticas especiales, tras el análisis pertinente de los datos42,43. Cuando el AF esté incluido en un ECC pragmático, dado que el resultado va a ser empleado directamente para guiar las decisiones en política sanitaria, lo más importante va a ser poder calcular con estos resultados cuál será el presupuesto anual que necesitará el SNS para poder tratar al grupo poblacional que presente la enfermedad estudiada, dependiendo de la opción empleada. Por este motivo, a la hora de analizar los costes en un ECC pragmático, se recomienda emplear pruebas estadísticas basadas en las medias aritméticas (o el método de bootstrap no paramétrico) y huir de pruebas sofisticadas basadas en la mediana o en la transformación logarítmica, ya que podrían producir resultados equivocados que llevasen a decisiones erróneas44,45. En los ECC multicéntricos, en los que intervienen diferentes países, la práctica de juntar todos los costes derivados del consumo de recursos de los distintos pacientes que han participado, aunque muy extendida, no es la mejor forma de analizarlos, ya que no se tienen en cuenta las diferentes características de los pacientes y las distintas comorbilidades asociadas a la hora de evaluar los recursos consumidos por cada paciente. Por estos motivos, se recomienda emplear la técnica multivariable para su análisis, con el fin de poder introducir factores de corrección que ponderen las diferentes características de los pacientes con el consumo de recursos de cada uno de ellos46. 11. Elegir el tipo de estudio farmacoeconómico más adecuado acorde con los resultados clínicos obtenidos. Cuando haya que elegir el tipo de AF a efectuar con los datos de costes y consecuencias clínicas halladas, lo más correcto es efectuar un análisis de coste-efectividad o de coste-utilidad, dependiendo del tipo de unidades en las que se hayan evaluado los resultados clínicos, y si se han medido utilidades de los pacientes. La realización de un análisis de minimización de costes, aunque es posible efectuarlo cuando no se hayan detectado diferencias estadísticamente significativas en los resultados clínicos de las opciones comparadas, está sujeta a fuertes controversias en la actualidad y sólo debería emplearse cuando se esté seguro de la potencia estadística del ECC47. 12. Calcular el cociente coste/efectividad incremental y su intervalo de confianza. Siempre será necesario efectuar un análisis incremental, comparando la diferencia de la efectividad de las intervenciones evaluadas frente a la diferencia de sus costes, lo que nos permitirá conocer cuál es el coste extra necesario para conseguir una unidad de efectividad adicional derivado de emplear aquella opción más eficaz, que vendrá definido por el cociente coste/efectividad incremental o el cociente coste/utilidad incremental (CCEI). Además, se recomienda siempre obtener el intervalo de confianza del 95% del CCEI, especificando en los resultados ambos datos conjuntamente.

A la hora de estimar el intervalo de confianza del CCEI, existen diferentes métodos, debiendo emplear uno u otro dependiendo de las características de la distribución de los datos (si es normal o no). Dentro de los métodos paramétricos disponibles, se han empleado la aproximación de Taylor48, que permite calcular la varianza para la función de dos variables aleatorias (coste y efectividad), así como el método de Fieller49, que es más adecuado que el anterior, ya que tiene en cuenta la distribución asimétrica del CCEI, aunque presenta como limitación la asunción de que el CCEI sigue una distribución normal bivariable, sobre todo cuando las muestras son pequeñas50. Una alternativa a los métodos paramétricos es la utilización de métodos bootstrap, que no requieren ninguna asunción sobre la distribución del estimador del CCEI51,52. Esta técnica necesita una muestra de pacientes en los que se hayan obtenido valores de costes y efectividad, por lo que sólo se puede emplear cuando se han obtenido costes en cada paciente del estudio. Recientemente se ha empezado a usar la aproximación bayesiana para el cálculo del intervalo de confianza del CCEI53, siendo previsible que en el futuro se utilice cada vez más.

13. Precisar el manejo de los datos de costes no recogidos y de los pacientes con distintos períodos de seguimiento. Uno de los problemas que con más frecuencia nos encontramos a la hora de analizar los recursos consumidos durante el ECC es que, en muchas ocasiones, van a faltar datos de costes de distintos pacientes en diferentes visitas, o que no todos los pacientes fueron seguidos durante el mismo tiempo, esto es, que van a existir pacientes con diferentes tiempos de seguimiento y, por tanto, con distinto consumo de recursos. El tratamiento estadístico de estos problemas no es fácil, aunque existen aproximaciones que nos permiten su solución, al menos en parte54,55. 14. Manejar el grado de incertidumbre de los resultados. La forma más habitual de tratar el grado de incertidumbre de los resultados es calculando el intervalo de confianza del CCEI y efectuando un análisis de sensibilidad56. La elección de las variables a modificar en este análisis de sensibilidad deberá estar plenamente justificada, y la interpretación de los resultados ser explícita y objetiva. Se recomienda incluir los mejores y peores valores (valores extremos) de las variables y los valores del intervalo de confianza, si están disponibles. Otra manera de evaluar el nivel de incertidumbre de los resultados es emplear la técnica del «beneficio neto sanitario», que se ha desarrollado muy recientemente, y presenta ventajas metodológicas importantes frente al cálculo del intervalo de confianza del CCEI, sobre todo a la hora de interpretar sus variaciones y poder inferir los resultados y comparar diferentes estudios, siendo capaces de determinar qué opción tiene la mejor relación coste-efectividad57.58. Además, en los últimos tiempos se ha preconizado el uso de técnicas estadísticas especiales para evaluar el grado de incertidumbre del CCEI si cambian a la vez más de un parámetro (dado que es un parámetro obtenido de muestreo de los pacientes), como la aproximación bayesiana59,60 y la elaboración de la curva de aceptabilidad del CCEI61. 15. Explicitar los autores del ensayo clínico y del análisis farmacoeconómico, así como la fuente de financiación. En orden a incrementar la transparencia y la objetividad de los resultados obtenidos, siempre será necesario especificar quién ha financiado el ECC y el AF, así como la relación contractual existente entre las dos partes, donde debería quedar Med Clin (Barc) 2003;120(6):227-35

103

233

17- pag 97-106

5/9/06

17:04

Página 104

SOTO ÁLVAREZ J. INCLUSIÓN DE ANÁLISIS FARMACOECONÓMICOS EN ENSAYOS CLÍNICOS: PRINCIPIOS Y PRÁCTICAS

claro la política de publicación y diseminación de los datos, y quién será su propietario. En todo momento, será necesario asegurar que los investigadores han tenido completa libertad a la hora del diseño del AF, así como a la hora de su publicación y difusión por los distintos medios existentes.

16. Discutir los resultados y las conclusiones del análisis farmacoeconómico y sus posibles limitaciones. Todos los resultados obtenidos deberían estar justificados, y ser válidos y fiables metodológicamente (alta validez interna); además, deberían poder ser extrapolables y generalizables al conjunto de la población y entornos sanitarios (elevada validez externa). Por otra parte, éstos deberían contestar las preguntas planteadas en el estudio y, por tanto, cumplir con el objetivo del mismo. Todas las conclusiones deberían estar basadas en la calidad de la evidencia hallada, y las posibles limitaciones del estudio y de los resultados obtenidos deberían ser discutidos abiertamente. Asimismo, los resultados y las conclusiones del AF deberían compararse con los hallazgos de otros AF efectuados (si los hubiese), discutiendo las posibles discrepancias y proponiendo nuevos estudios para realizar en el futuro. En los ECC multinacionales, dado que es posible que puedan existir diferencias importantes en el CCEI de cada país por separado, derivado de las características de los pacientes y de la forma de tratar las enfermedades en cada entorno, siempre será necesario evaluar la homogeneidad de las diferencias en costes y resultados clínicos entre las alternativas en estudio en todos los países participantes, antes de poder generalizar los resultados globales a cada país participante por separado62,63. Incorporación de análisis farmacoeconómicos en los protocolos de ensayo clínico: perspectivas futuras En un futuro cercano, la limitación de los recursos disponibles para sufragar la factura farmacéutica cada vez va a ser más patente, por lo que todo tipo de agentes decisores van a necesitar conocer qué alternativas terapéuticas van a presentar una mejor relación coste/efectividad; por tanto, cada vez se van a demandar más AF, en un intento de tomar las decisiones más acertadas en política farmacéutica en todos los niveles del SNS. El ECC es una de las posibles metodologías para realizar AF, por lo que cada vez con mayor asiduidad se incorporarán este tipo de análisis a los protocolos de ECC, básicamente durante las fases III y IV de desarrollo clínico. Dado que la inclusión de AF en los protocolos de ECC no está exenta de limitaciones (insuficiente tamaño muestral, consumo de recursos derivado del protocolo en sí, tiempo de seguimiento inadecuado, uso de comparadores no representativos, etc.)64-66, el objetivo de este artículo ha sido intentar establecer los pasos que deberían seguirse a la hora de diseñar un AF en un protocolo de ECC, o bien a la hora de evaluar los resultados de un AF incorporado a un ECC, y que pueda servir de guía para todo tipo de profesional sanitario y agente decisor que necesite realizar estas labores. Independientemente de que la metodología de los AF incorporados a los ECC sea la más adecuada y correcta, es necesario que todos los agentes implicados en el contexto farmacológico se sigan esforzando para lograr que los resultados de estos análisis sean creíbles y relevantes para los distintos agentes decisores y se utilicen para tomar decisiones de índole sanitaria. Para lograr este cometido, sería deseable introducir en su planificación y realización algunas mejoras67,68.

234

– Antes de diseñar el AF sería conveniente consultar con los agentes decisores y las autoridades sanitarias los datos que ellos necesitarían (y, por tanto, sería prioritario su conocimiento) de cara a la toma de decisiones. – Intentar, siempre que se pueda, efectuar un ECC con diseño naturalístico, ya que los resultados serán más útiles en la toma de decisiones. – Efectuar AF en subgrupos de pacientes, de todos los participantes en el ECC, ya que podrían existir subpoblaciones donde las alternativas terapéuticas en evaluación fueran mucho más eficientes. – Sería loable que se crease algún organismo que sirviese para controlar la calidad de los AF, que podría depender de las autoridades sanitarias centrales o bien de los servicios regionales de salud de cada comunidad autónoma, o ser totalmente privado. – Habría que fomentar la creación de más grupos de investigadores ajenos a la industria farmacéutica, los cuales deberían diseñar y realizar estos estudios, ya que esta práctica incrementaría enormemente la credibilidad de los AF. – Es totalmente necesario que se elaboren y publiquen recomendaciones oficiales para la realización de los AF en España, como ya es una realidad en otros muchos países de Europa (Reino Unido, Países Bajos, Finlandia, Noruega, Dinamarca, Portugal, Italia). La inclusión de AF en los protocolos de ECC durante la fase II y III debería ser un instrumento de ayuda para las autoridades sanitarias a la hora de fijar el precio y decidir el grado de financiación pública de los nuevos medicamentos, así como a la hora de decidir su incorporación en los formularios y en las guías de práctica clínica, basándose en datos de coste/eficacia y de calidad de vida (complementados por los resultados de los modelos farmacoeconómicos incluidos en estas fases). Posteriormente, los AF incorporados durante la fase IV deberían servir para efectuar revisiones periódicas del precio y del estado de financiación, así como para actualizar y renovar las alternativas incluidas en los formularios y boletines terapéuticos (que van a recomendar las opciones de tratamiento sistemático), apoyándose en datos de coste/efectividad obtenidos tras la realización de ECC naturalísticos y estudios observacionales, una vez que los medicamentos se empiecen a utilizar en condiciones de uso habituales69. En el momento actual, es indudable que el conocimiento de la eficacia de los fármacos (nuevos y ya existentes) puede ayudar enormemente a poner en marcha estrategias coherentes de uso racional de los medicamentos, y a que éstas den los frutos deseados por todos. Los ECC ofrecen una buena posibilidad para la realización de AF, aunque es necesario seguir trabajando para refinar su metodología y para que sus resultados sean aceptados y empleados en la toma de decisiones por parte del personal sanitario y del resto de agentes decisores.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS

Med Clin (Barc) 2003;120(6):227-35

104

1. Kessler DA. The regulation of investigational drugs. N Engl J Med 1989;320:281-8. 2. Klimt CR. The conduct and principles of randomized clinical trials. Control Clin Trials 1981;1:283-93. 3. Bakke O, Carné X, García Alonso F. Ensayos clínicos con medicamentos. Fundamentos básicos, metodología y práctica. Barcelona: Doyma, 1994. 4. Brotons Cuixart C. Medicina basada en la evidencia: un reto para el siglo XXI. Med Clin (Barc) 1998;111:552-7. 5. Soto J, Fernández P. Evaluación económica de medicamentos: aplicaciones prácticas para los diferentes agentes decisores. Med Clin (Barc) 1998;110:699-702.

17- pag 97-106

5/9/06

17:04

Página 105

SOTO ÁLVAREZ J. INCLUSIÓN DE ANÁLISIS FARMACOECONÓMICOS EN ENSAYOS CLÍNICOS: PRINCIPIOS Y PRÁCTICAS

6. Soto J. Utilidad de la incorporación de análisis de evaluación económica en los protocolos de los ensayos clínicos. Med Clin (Barc) 1998; 110:157-8. 7. Osterhaus JT, Townsend RJ. Incorporating pharmacoeconomic research into clinical trials. En: Bootman JL, Townsend RJ, McGhan WF, et al, editors. Principles of pharmacoeconomics. Cincinnati: Harvey Whitney Books, 1996; p. 196-211. 8. Koopmanschap MA. Cost of illness studies. Useful for health policy? PharmacoEconomics 1998;14:143-8. 9. Glick H, Kinosian B, Schulman K. Decision analytic modeling: some uses in the evaluation of new pharmaceuticals. Drug Inf J 1994;28:691707. 10. Grabowski H. The effect of pharmacoeconomics on company research and development decisions. PharmacoEconomics 1997;11:389-97. 11. Data JL, Willke RJ, Barnes JR, DiRome PJ. Re-engineering drug development: integrating pharmacoeconomic research into the drug development process. Psychopharmacol Bull 1995;31:67-73. 12. Clemens K, Garrison LP, Jones A, Macdonald F. Strategic use of pharmacoeconomic research in early drug development and global pricing. PharmacoEconomics 1993;4:315-22. 13. Schulman KA, Lane T, Yabroff KR. Economic assessment within the clinical development program. Med Care 1996;34:DS89-95. 14. Soto J, Sacristán JA, Galende I. Estudios naturalísticos para valorar la efectividad de los medicamentos tras su comercialización: ¿por qué, cuándo y cómo? Aten Primaria 1998;22:182-5. 15. Bailey KD, Generalizing the results of randomised clinical trials. Control Clin Trials 1994;15:15-23. 16. Drummond M, Jönsson B, Rutten F. The role of economic evaluation in the pricing and reimbursement of medicines. Health Policy 1997; 40:199-215. 17. Johnsson JA, Friesen E. Reassessing the relevance of pharmacoeconomic analyses in formulary decisions. PharmacoEconomics 1998;13: 479-85. 18. Johannesson M. Economic evaluation of drugs and its potential uses in policy making. PharmacoEconomics 1995;8:190-8. 19. Drummond M. Economic analysis in clinical trials. Br M J Econ 1993; 6(Suppl A):17-8. 20. bloon BS, Fendrick AM. Timing and timeliness in medical care evolution. PharmacoEconomics 1996;9:183-7. 21. Haycox A, Drummond M, Walley T. Pharmacoeconomics: integrating economic evaluation into clinical trials. Br J Clin Pharmacol 1997; 43:559-62. 22. Drummond M. Economic analysis alongside clinical trials: Problems and potential. J Rheumatol 1995;22:1403-7. 23. Davidoff AJ, Powe NR. The role of perspective in defining economic measures for the evaluation of medical technology. Int J Technol Assess Health Care 1996;12:9-21. 24. Copley-Morriman C, Lair T. Valuation of medical resource units collected in health economic studies. Clin Ther 1994;16:553-68. 25. Drummond MF, Stoddart GL. Economic analysis and clinical trials. Control Clin Trials 1984;5:115-8. 26. Wong JM, Mehta SS. Health outcomes gathering in clinical trials, economic and humanistic assessments. Drug Inf J 2001;35:173-9. 27. Donaldson C, Hundley V, McIntosh E. Using economics alongside clinical trials: why we cannot choose the evaluation technique in advance? Health Econ 1996;267-9. 28. Zhon XH, Melfi CA, Hui SL. Methods for comparison of cost data. Ann Intern Med 1997;127:752-6. 29, Coyle D, Davies L, Drummond MF. Emerging issues in designing economic evaluations alongside clinical trials. Int J Techn Assess Health Care 1998;14:135-44. 30. Gray AM, Marshall M, Lockwood A, Morris J. Problems in conducting economic evaluations alongside clinical trials. Lessons from a study of case management for people with mental disorders. Br J Psychiatry 1997;170-47-52. 31. Briggs A. Economic evaluation and clinical trials: size matters. BMJ 2000;321:1362-3. 32. Soto J. Cálculo del tamaño muestral en las evaluaciones económicas de medicamentos. Med Clin (Barc) 1999;112:797. 33. Al MJ, Van Hont BA, Rutten FFH. Sample size calculations in economic evaluations. Health Econ 1998;7:327-35. 34. Briggs AH, Gray AM. Power and sample size calculations for stochastic cost-effectiveness analysis. Med Decis Making 1998;18(Supl):81-92. 35. Brigs AW. A Bayesian approach to stochastic cost-effectiveness analysis. Health Econ 1999;8:257-61. 36. O’Hagan A, Stevens JW. Bayesian assessment of sample size for clinical trials of cost-effectiveness. Med Decid Making 2001;21:219-30. 37. Brouwer WBF, Koopmanschap MA, Rutten FFH. Productivity losses without absence: measurement validation and empirical evidence. Health Policy 1999;48:13-27.

38. Koopmanschap MA, Rutten FFH. A practical guide for calculating indirect costs of disease. PharmacoEconomics 1996;10:460-6. 39. Cohen DJ, Breall JA, Kalon KLH, Ho KK, Weintraub RM, Kintz RE, et al. Economics of elective coronary revascularization: comparison of costs and charges for conventional angioplasty, directional atherectomy, stenting and bypass surgery. J Am Coll Cardiol 1993;22:1052-9. 40. Raisch DW. Understanding quality-adjusted life years and their application to pharmacoeconomic research. Ann Pharmacother 2000;34: 906-14. 41. Bennett KJ, Torrance GW. Measuring health state preferences and utilities: rating scale, time trade off and standard gamble technique. En: Spilker B, editors. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. 2nd ed. Philadelphia: Lippincott-Raven 1996; 253-65. 42. Briggs A, Gray A. The distribution of health care cost and their statistical analysis for economic evaluation. J Health Serv Res Policy 1998;3:233-45. 43. Rutten-van Molken MP, Van Doorslaer EK, Van Vliet RC. Statistical analysis of cost outcomes in a randomized controlled clinical trial. Health Econ 1994;3:333-45. 44. Thompson SG, Barber JA. How should cost data in pragmatic randomized trials be analysed? BMJ 2000;320:1197-200. 45. Desgagne A, Castilloux A, Angers J, La Lorier J. The use of the bootstrap statistical method for the pharmacoeconomic cost analysis of skewed data. Pharmacoeconomics 1998;13:487-97. 46. Koopmanschap MA, Tuw KCR, Rutten FFH. Analysis of costs and costeffectiveness in multinational trials. Health Policy 2001;58:175-86. 47. Briggs AH, O’Brien B. The death of cost-minimization analysis? Health Econ 2001;10:179-84. 48. Polsky D, Glick HA, Willke R, Schulman K. Confidence intervals for costeffectiveness ratios: a comparison of four methods. Health Econ 1997;6:243-52. 49. Willan AR, O’Brien BJ. Confidence intervals for cost-effectiveness ratios: and application of Fieller’s theorem. Health Econ 1996;5:297-305. 50. Chaudhary MA, Stearns SC. Estimating confidence intervals for cost-effectiveness ratios: an example from a randomized trial. Stat Med 1996;15:1447-58. 51. Bala MV, Mauskopf J. The estimation and use of confidence intervals in economic analysis. Drug Inf J 1999;33:841-8. 52. Briggs AH, Wonderling DE, Mooney CZ. Pulling cost-effectiveness analysis up by its bootstraps: a non-parametric approach to confidence interval estimation. Health Econ 1997;6:243-52. 53. O’Hagan A, Stevens JW, Montmartin J. Bayesian cost-effectiveness analysis from clinical trial data. Stat Med 2001;20:733-53. 54. Lin DY, Fever EJ, Etzioni R, Wax Y. Estimating medical costs for incomplete follow-up data. Biometrics 1997;53:419-34. 55. Bang H, Tsiatis AA. Estimating medical costs for incomplete follow-up data. Biometrics 1997;53:419-34. 56. Briggs A, Schulper M, Buxton M. Uncertainty in the economic evaluation of healthcare technologies: the role of sensitivity analysis. Health Econ 1994;9:95-104. 57. Stinnett AA, Mullahy J. Net health benefits: a new framework for the analysis of uncertainty in cost-effectiveness analysis. Med Decis Making 1998;18(Suppl):68-80. 58. Craig BA, Black MA. Incremental cost-effectiveness ratio and incremental met-health benefit: two sides of the same coin. Expert Rev Pharmacoeconomics Outcomes Res 2001;1:37-46. 59. Hornberger J. Introduction to Bayesian reasoning. Int J Technol Assess Health Care 2001;17:916. 60. Heitjan DF, Moskowitz AJ, Whang W. Bayesian estimation of cost-effectiveness ratios from clinical trials. Health Econ 1998;7:481-93. 61. O’Hagan A, Stevens JW, Montmartin J. Inference for the cost-effectiveness acceptability curve and cost-effectiveness ratio. Pharmacoeconomics 2000;17:339-49. 62. Willke RJ, Glick HA, Polsky D, Schulman K. Estimating country-specific cost-effectiveness from multinational clinical trials. Health Econ 1998; 7:481-93. 63. Pang F. Design, analysis and presentation of multinational economics studies. The need for a guidance. Pharmacoeconomics 2002;20:75-90. 64. O’Brien B. Economic evaluation of pharmaceuticals. Frankenstein’s monster or vampire of trials? Med Care 1996;34:DS99-108. 65. Ellwein LB, Drummond MF. Economic analysis alongside clinical trials. Int J Tech Assess Health Care 1996;12:691-7. 66. Baker AM, Arnold RJG, Kaniecki DJ. Economic analysis in clinical trials: practical considerations. Drug Inf J 1999;33:1053-60. 67. Soto J. Farmacoeconomía como instrumento de ayuda en la toma de decisión: presente y futuro en nuestro país. Rev Esp Farmacoeconomía 1998;4:19-21. 68. Healy M, Deverka P. Panel I: methodological issues in pharmacoeconomic evaluations-Clinical studies. Value Health 1999;2:73-7. 69. Bentkover JD, Corey R. Effective utilization of pharmacoeconomics for decision makers. Dis Manage Health Outcomes 2002;10:75-80.

Med Clin (Barc) 2003;120(6):227-35

105

235

17- pag 97-106

5/9/06

17:04

Página 106

18- pag 107-118

5/9/06

17:05

Página 107

107

18- pag 107-118

5/9/06

17:05

Página 108

108

18- pag 107-118

14/9/06

09:26

Página 109

109

18- pag 107-118

5/9/06

17:05

Página 110

110

18- pag 107-118

5/9/06

17:05

Página 111

111

18- pag 107-118

5/9/06

17:05

Página 112

112

18- pag 107-118

5/9/06

17:05

Página 113

113

18- pag 107-118

5/9/06

17:06

Página 114

114

18- pag 107-118

5/9/06

17:06

Página 115

115

18- pag 107-118

5/9/06

17:06

Página 116

116

18- pag 107-118

5/9/06

17:06

Página 117

117

18- pag 107-118

5/9/06

17:06

Página 118

118

19- pag 119-126

5/9/06

17:06

Página 119

119

19- pag 119-126

5/9/06

17:06

Página 120

120

19- pag 119-126

5/9/06

17:06

Página 121

121

19- pag 119-126

5/9/06

17:06

Página 122

122

19- pag 119-126

5/9/06

17:06

Página 123

123

19- pag 119-126

5/9/06

17:06

Página 124

124

19- pag 119-126

5/9/06

17:06

Página 125

125

19- pag 119-126

5/9/06

17:06

Página 126

20- pag 127-134

5/9/06

17:11

Página 127

EVALUACIÓN ECONÓMICA PARA CLÍNICOS

Análisis de la incertidumbre en las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias

62.623

Carlos Rubio-Terrésa, Erik Cobob, José Antonio Sacristánc, Luis Prietoc, Juan del Llanod y Xavier Badiae, por el Grupo ECOMED* a

Hero Consulting. Madrid. Universidad Politécnica de Cataluña. Barcelona. c Departamento de Investigación Clínica. Lilly S.A. Alcobendas. Madrid. d Fundación Gaspar Casal. Madrid. e Health Outcomes Research Europe. Barcelona. España. b

Como ya se ha señalado en los artículos previos de esta serie, la evaluación económica de las intervenciones sanitarias (EEIS) permite tomar decisiones más informadas a la hora de elegir una determinada intervención. Al igual que en cualquier otro proceso que implique una toma de decisión, la incertidumbre es una realidad presente en las EEIS. Esto se debe a que las decisiones se toman con los datos disponibles o accesibles en un momento dado pero, por desgracia, la obtención de estos datos está siempre sujeta tanto a errores aleatorios como a errores no aleatorios (o sesgos), que generan problemas de fiabilidad y validez, respectivamente. El inevitable grado de incertidumbre que la falta de fiabilidad y validez de los datos origina no puede pasar por alto en una EEIS y debe cuantificarse para su inclusión en el proceso de decisión. Esto es aplicable tanto a las decisiones de la vida cotidiana como a las relativas a proyectos tan dispares como las inversiones económicas, las previsiones de seísmos o la astronáutica1-3. En particular, en las EEIS este tipo de análisis resulta imprescindible, debido a la habitual variabilidad de los datos (p. ej., los diferentes costes hospitalarios de una determinada intervención o las diferentes tasas de eficacia de un tratamiento observadas en los ensayos clínicos) o a que éstos se determinan a partir de estimaciones muestrales, que pueden no representar fielmente los valores poblacionales4,5. Si en un análisis coste-efectividad supiéramos con seguridad los verdaderos valores de todas las variables, bastaría expresar el coste-efectividad incremental (véase la fórmula 1 del anexo y el tercer artículo de la serie) con un solo número (podríamos decir, por ejemplo, que el coste de ganar 1 año de vida es de 1.000 €). Como en la vida real nunca se conocen los valores «verdaderos» de las variables, debe comprobarse el grado de estabilidad de los resultados del análisis y hasta qué punto pueden verse éstos afectados cuando se modifican, dentro de unos límites razonables, los valores estimados de las variables principales. Además, es muy importante conocer hasta qué punto (con qué confianza) los resultados del análisis realizado en una determinada subpoblación o con una determinada práctica clínica pueden ser aplicables a otros pacientes o en otros ámbitos. Por otra parte, hay determinados aspectos

*El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoñanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando García Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortún, José Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio Terrés y José Antonio Sacristán (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan. Correspondencia: J.A. Sacristán. Departamento de Investigación Clínica. Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108. Alcobendas. Madrid. España. Correo electrónico: [email protected] Recibido el 20-10-2003; aceptado para su publicación el 5-11-2003.

668

metodológicos objeto de discusión, como el descuento de costes y beneficios o el cálculo de los costes indirectos, que obligan al planteamiento de diferentes opciones4. Son 5 aspectos los que habitualmente se consideran a la hora de valorar hasta qué punto la incertidumbre afecta a los resultados de un análisis económico: a) el método empleado; b) las variaciones muestrales; c) la validez de los datos disponibles; d) la generalización de los resultados a la población general, y e) la posible extrapolación de los resultados a otras poblaciones concretas4. Sea cual sea el origen de la incertidumbre, ésta no puede pasarse por alto en las estimaciones de las evaluaciones económicas. Briggs6 propone que las estimaciones puntuales de coste-efectividad se acompañen de los correspondientes intervalos de incertidumbre que permitan a las agencias evaluadoras de tecnologías sanitarias apreciar la calidad de la información en la que están basando sus decisiones. Cada causa de incertidumbre aconseja un método diferente para cuantificar su magnitud. La originada por el proceso de muestreo se cuantificará mediante las herramientas habituales de inferencia estadística, si bien conviene distinguir entre la incertidumbre asociada a las variables de eficacia y las derivadas del cálculo del coste. Las primeras son las variables aleatorias clásicas, cuya oscilación puede cuantificarse con los estadísticos habituales de dispersión como la desviación típica. En cambio, los costes ¿son realmente variables de un paciente a otro? El consumo de recursos sanitarios podría oscilar de un paciente a otro, mientras que el coste unitario podría permanecer constante, en cuyo caso no requeriría un proceso de estimación empírica, ya que la mejor información, sin riesgo de error aleatorio, la tienen los organismos gestores que saben cuánto están pagando por el servicio. Por supuesto, estos costes podrían variar de una institución a otra o de un momento a otro, en función, por ejemplo, de la capacidad de negociación y de las políticas de descuento de los diferentes proveedores. El análisis de la incertidumbre en la EEIS llevada a cabo mediante el análisis coste-efectividad puede hacerse principalmente utilizando 2 grupos de técnicas que se revisan en el presente artículo: mediante análisis de sensibilidad cualitativos y mediante análisis estadísticos de la incertidumbre5,6. Análisis cualitativos: análisis de sensibilidad El análisis de sensibilidad (AS) puede definirse como una técnica de evaluación de la incertidumbre, que se utiliza para comprobar el grado de estabilidad de los resultados de un análisis y hasta qué punto pueden verse éstos afectados cuando se modifican, dentro de unos límites razonables, las

Med Clin (Barc) 2004;122(17):668-74

48

127

20- pag 127-134

5/9/06

17:11

Página 128

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. ANÁLISIS DE LA INCERTIDUMBRE EN LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

variables principales o las estimaciones efectuadas7. Los AS se clasifican generalmente en 5 tipos5,8:

CEILs = ∆CLs/∆E

∆C

– AS univariante, cuando las variables del estudio se modifican individualmente, una a una; es el que se utiliza con más frecuencia. – AS multivariante, que muestra los efectos de modificar simultáneamente 2 o más variables. – AS de extremos, en el que se estudia el valor o el escenario más optimista (mejor) y el más pesimista (peor) para la intervención sanitaria que se está evaluando. – AS umbral, que identifica el valor crítico (punto de corte) de un parámetro, por encima o por debajo del cual el resultado se invierte a favor de una u otra de las intervenciones comparadas. – AS probabilístico, cuando se asume que la incertidumbre de los parámetros sigue una distribución estadística específica. Por su naturaleza estadística, este AS se verá en el apartado de «Análisis estadístico de la incertidumbre».

A

CEILI = ∆CLI/∆E

∆CLS

∆CLI

∆E

A la hora de planificar un AS, el investigador debe tomar varias decisiones que pueden condicionar sus resultados. En primer lugar, debe decidir qué variables serán objeto del AS y cuáles permanecerán fijas. En segundo lugar, debe establecer, para cada variable seleccionada, el grado de variación que puede considerarse clínica o políticamente relevante. Por último, debe determinar el grado de cambio en los resultados del caso básico a partir del cual podrá considerarse que se modifican significativamente los resultados5. Para minimizar el impacto que puedan tener estas decisiones, todas ellas deberían justificarse con claridad y apoyarse en datos objetivos, siempre que sea posible.

∆E CEILS = ∆CLS/∆ELI

∆C

B

∆CLS CEILI = ∆CLI/∆ELS ∆CLI

Análisis de sensibilidad univariantes y multivariantes Los AS univariantes pueden infravalorar la incertidumbre global de la razón coste-efectividad incremental (CEI) por varias motivos: a) ésta depende de múltiples parámetros, no de uno solo; b) los cambios en los parámetros de costes o de efectividad pueden producir un CEI con una mayor incertidumbre que la de los parámetros modificados, y c) la interacción de varios parámetros puede dar lugar a efectos sinérgicos o antagónicos, con resultados diferentes de la suma de los efectos individuales5. En la figura 1 se ilustra de manera intuitiva el efecto de realizar un AS univariante o multivariante5. Supongamos que se compara la eficiencia de 2 tratamientos y que representamos gráficamente el resultado de la razón coste-efectividad, estando la diferencia de costes (∆C) en el eje vertical y la diferencia de efectividad (∆E) en el horizontal. En la figura 1A puede verse un AS univariante, que considera la inseguridad en la estimación del coste incremental entre las intervenciones comparadas, mediante ∆CLI y ∆CLS, límites inferior y superior del intervalo de incertidumbre de los costes incrementales, pero que considera que la posible diferencia de efectividad entre las intervenciones se conoce exactamente y puede representarse con un único valor (∆E). Las pendientes de las rectas CEILI y CEILS que parten del origen calculan las razones ∆CLI/∆E y ∆CLS/∆E, que marcan los límites de sensibilidad del CEI. Si en cambio se tuviera también en cuenta la incertidumbre en la diferencia de efectividad de las intervenciones (∆ELI y ∆ELS), la inseguridad se correspondería con el área del cuadrado representado en la figura 1B. Este ejemplo ilustra de una manera gráfica la subestimación que puede darse al utilizar únicamente los AS univariantes. No obstante, esto no significa que deban dejar de hacerse, ya que son un paso previo a los AS multivariantes, son más fácilmente comprensibles y permiten calcular cómo afecta cada variable a los resultados.

∆ELI

∆ELS

∆E

Fig. 1. Análisis de sensibilidad univariante (A) y multivariante (B). C: coste; E: efectividad; CEI: coste-efectividad incremental; LS: límite superior; LI: límite inferior; ∆: incremento. (Adaptada de Manning et al 5.)

Análisis de sensibilidad de extremos Es un primer abordaje del AS multivariante, para prever las situaciones extremas que podrían darse. Sin embargo, tiene el inconveniente de que es improbable que todos los factores más pesimistas o más optimistas se produzcan de manera simultánea4. Para resolver este problema se han propuesto los AS probabilísticos, como la simulación de Monte Carlo, que se revisa más adelante.

Análisis de sensibilidad umbral Es especialmente útil cuando se trata de establecer el valor de un parámetro indeterminado, como el precio de un medicamento antes de su comercialización. Mediante esta técnica es posible determinar cuál debería ser el precio máximo de adquisición de un nuevo medicamento comparando su CEI con los de los tratamientos ya disponibles en el mercado4. En la figura 2 se expone un ejemplo teórico de AS umbral. Supongamos que se dispone de 2 tratamientos (A y B) de una enfermedad. El tratamiento B es el estándar y cura al 80% de los pacientes, con un CEI de 1.400 € por cada año de vida ajustado por calidad de vida ganado. El nuevo tratamiento A es más efectivo pero también más costoso que el B. Queremos saber a partir de qué tasa de curación del tratamiento A éste tendría un CEI menor que el tratamiento B. La respuesta es que el tratamiento A debería curar a más del 87,1% de los pacientes para ser más coste-efectivo que B. Med Clin (Barc) 2004;122(17):668-74

49

128

669

20- pag 127-134

5/9/06

17:11

Página 129

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. ANÁLISIS DE LA INCERTIDUMBRE EN LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

3.000 €/AVAC

Coste-efectividad incremental

Costes incrementales

Tratamiento A Tratamiento B

2.800 €/AVAC 2.600 €/AVAC

CEILs = 34.300 €/AVG

Valor umbral:

2.400 €/AVAC

CEI = 15.000 €/AVG

pCurA = 0,871 EV = 1.400 €/AVAC

2.200 €/AVAC

20.000 €

2.000 €/AVAC

CEILI = 6.600 €/AVG

15.000 €

1.800 €/AVAC

10.000 €

1.600 €/AVAC 1.400 €/AVAC 1.200 €/AVAC 1.000 €/AVAC 0,200

0€ 0,5 0,388

0,575

0,762

1

1,5

Años de vida incrementales

0,950

pCurA Fig. 2. Ejemplos de análisis de sensibilidad umbral y univariante, considerando que sólo es variable la probabilidad de curación con el tratamiento A. pCurA: probabilidad de curación con el tratamiento A; EV: valor umbral esperado del coste-efectividad incremental; AVAC: años de vida ajustados por calidad.

Fig.3. Cuasi intervalos de confianza (confidence box) en el plano de costeefectividad. CEI: coste-efectividad incremental; LS: límite superior; LI: límite inferior del intervalo de confianza; AVG: año de vida ganado. (Adaptada de Briggs 6.)

Análisis estadístico de la incertidumbre

tras que la combinación contraria da lugar al valor más pequeño (el mejor) (véase la fórmula 2 del anexo)4,6,10.

El plano coste-efectividad y el cálculo del CEI ya se han revisado en el tercer artículo de la serie9. El CEI es una razón media resultante de 2 variables (costes y efectos) con distribuciones normales en el caso de muestras grandes10 (véase la fórmula 1 del anexo). Conocer la distribución probabilística del cociente entre 2 variables aleatorias representa, desde la perspectiva estadística, un interesante reto teórico. Por este motivo, para el cálculo del intervalo de confianza (IC) del CEI se utilizan diversos métodos paramétricos (como los cuasi IC, la expansión de series de Taylor, las elipses de confianza o el método de Fieller) o los métodos de muestreo repetitivo (boostrap) no paramétricos10. Otro enfoque del problema es la utilización de AS probabilísticos como la simulación de Monte Carlo5.

Intervalos de confianza del coste efectividad incremental El término IC se emplea para definir un intervalo numérico, calculado para que contenga (generalmente con una cobertura del 95%) el valor verdadero del parámetro de interés. Si se consideran 2 parámetros simultáneamente, se habla de «elipse de confianza»4,5.

Cuasi intervalos de confianza (Confidence box) Se trata de un método paramétrico descrito por O’Brien et al y revisado por Briggs y Gray4,6,11, que utiliza el plano costeefectividad para estimar los límites del IC del CEI. En la figura 3 se representa un ejemplo teórico, obtenido a partir de los datos de la tabla 16. La línea que une el origen con la intersección en el punto de las diferencias de costes y efectos tendría una pendiente equivalente al valor del CEI (15.000 € sería el coste de 1 año de vida ganado)4. ¿Cómo se calcularon los límites del IC del CEI (en el ejemplo 34.300 y 6.600 €)? O’Brien et al11 emplean la técnica de los valores extremos para combinar por separado los límites opuestos de los IC de los costes y los efectos. Es decir, la combinación del límite superior del IC de la diferencia de costes y del límite inferior del IC de la diferencia de efectos en la razón del CEI proporciona su valor más alto (peor caso), mien-

670

Expansión de series de Taylor (método Delta) Como la probabilidad de observar simultáneamente los valores extremos para costes y efectos es muy baja, se ha propuesto que el contorno del IC del plano coste-efectividad debería ser una superficie de forma elíptica4,6. Para determinar la variancia de la razón de 2 variables aleatorias, se utiliza la aproximación de Taylor, mediante la covariancia entre el numerador (costes) y el denominador (efectos) del CEI, y asumiendo que ambas estimaciones se ajustan aproximadamente a una distribución normal4,10 (véase la fórmula 3 del anexo)10,11.

Elipse de confianza (confidence ellipse) Van Hout et al12 proponen utilizar la función de densidad normal binaria para determinar el contorno elíptico en el plano coste-efectividad (véase la fórmula 4 del anexo)13. Una ventaja de este método sobre el anterior es que permite estimar la relación entre numerador (costes) y denominador (efectividad) que origina la forma elíptica de la región de confianza. En la figura 4 se muestran las diferentes amplitudes de las elipses de confianza del 95% según sea la covariancia entre las estimaciones del coste y del efecto: a) nula (independencia); b) negativa (–0,9), correspondiente a relación inversa, y c) positiva (+0,9)4 o de relación directa. En la TABLA 1 Datos teóricos tomados como ejemplo para el cálculo de los límites del intervalo de confianza (IC) del coste-efectividad incrementado (CEI) representado en la figura 4 Grupo control Efecto

Media DE EE CEI

Coste

10 40.000 € 1,30 18.000 € 0,13 1.800 € 15.000 €/AVG

Grupo control

Diferencia

Efecto

Coste

Efecto

Coste

11 1,50 0,15

55.000 € 24.000 € 2.400 €

1 ND 0,20

15.000 € ND 3.000 €

DE: desviación estándar; EE: error estándar; CEI: coste-efectividad incremental; ND: no disponible; AVG años de vida ganados. Adaptada de Briggs6.

Med Clin (Barc) 2004;122(17):668-74

50

129

20- pag 127-134

5/9/06

17:11

Página 130

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. ANÁLISIS DE LA INCERTIDUMBRE EN LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

C Coste incremental

B Coste incremental

Coste incremental

A

Efectividad incremental

Efectividad incremental

Efectividad incremental

Fig. 4. Elipse de confianza en el caso de independencia entre el coste y el efecto incremental (A), en el caso de covariancia negativa entre coste y efecto (B) y cuando la covariancia es positiva (C). (Adaptada de Briggs 4.)

figura 4C se muestra claramente la ventaja de este método, que puede reflejar la menor incertidumbre (las rectas son menos divergentes) asociada a la estimación del CEI, en el caso razonable de correlación positiva entre la estimación del coste y la de la efectividad.

Método de Fieller El reto de encontrar la distribución exacta de un cociente entre 2 variables aleatorias de distribución normal lo resolvió Fieller al estudiar la distribución del estimador de la dosis con la que se obtiene el 50% de la eficacia, habitualmente denominada DE5010,14,15 (véase la fórmula 5 del anexo).

Análisis de sensibilidad probabilísticos El AS probabilístico también recurre a generar resultados muestrales pero, a diferencia del anterior, parte de la especificación de un modelo y de los valores de sus parámetros. Por ejemplo, las cadenas de Markov consideran que el paciente pasa de un estado de salud a otro con ciertas probabilidades de transición que deben estimarse. Luego se recurre a la simulación de Monte Carlo para generar muchas posibles muestras de ese modelo teórico. Si estas muestras son de las mismas características que la utilizada en el estudio, se puede observar así el grado de oscilación del estimador, en este caso el CEI5,7,19,20.

Método de muestreo repetitivo (bootstrap) no paramétrico Los métodos paramétricos anteriores se basan en la premisa de que los estimadores siguen la distribución normal, suposición que puede ser falsa en algunos casos e inducir inferencias erróneas16. Una alternativa es la utilización de métodos de muestreo repetitivo (bootstrap) que no impongan ninguna asunción sobre la distribución del estimador del CEI y que consisten en estudiar empíricamente su comportamiento a lo largo de un elevado número de submuestras obtenidas mediante la eliminación de casos al azar16. Por ejemplo, supongamos que inicialmente se dispone de 2 grupos de pacientes (los controles, con un tamaño muestral nc, y los que recibieron – –el tratamiento, con –una –muestra nt) con unos costes (C c y C t) y unos efectos (E c y E t) determinados. El método de muestreo repetitivo consiste en los 3 pasos siguientes6,17:

1. Se hace un remuestreo al azar en los pacientes del grupo control, pudiendo repetirse los pacientes, y se obtiene una muestra (bootstrap) para la– que se recalculan los cos– tes y los efectos medios (C c* y E c*). 2. Se hace lo mismo con los pacientes del grupo tratado, y se– obtenienen los nuevos costes y efectos medios (bootstrap) – (C t* y E t*). 3. Se calcula el CEI en esta submuestra (bootstrap) con la fórmula habitual. Este proceso en 3 pasos se repite un elevado número de veces, 1.000 como mínimo, y así se obtienen las submuestras (bootstrap) que permiten estimar la distribución del CEI en la seudopoblación creada5,18. En la figura 5 se expone un ejemplo del cálculo del IC de la media mediante el método de muestro repetitivo (bootstrap)15.

Análisis de la incertidumbre: otros aspectos importantes

¿Cuándo debe hacerse un análisis de sensibilidad? Los resultados del análisis básico (o «caso básico», como se conoce habitualmente) llevado a cabo en una EEIS deben someterse siempre a un AS, de acuerdo con la totalidad de las directrices publicadas para la realización de evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias21,22. A pesar de ser una recomendación estricta, en una revisión de la bibliografía médica que comprendió las evaluaciones económicas publicadas en el período de 1989 a 1993, se observó que el 41% de los estudios no incluyeron ningún tipo de AS21.

¿Cuál es el mejor método estadístico? En otra revisión de los artículos publicados en 1992, se constató que el 38% de los estudios no utilizaron los AS adecuadamente8. Esto nos lleva a preguntarnos cuál es el método más adecuado de los revisados anteriormente. A este respecto, Polsky et al23 evaluaron la idoneidad de 4 métodos estadísticos para el cálculo del IC del CEI en los ensayos clínicos aleatorizados: a) cuasi IC (confidence box); b) expansión de series de Taylor; c) muestreo repetitivo (bootstrap) no paramétrico, y d) método de Fieller. La adecuación de los IC obtenidos con cada método se evaluó mediante la simulación de Monte Carlo y se comprobó el efecto de diferentes distribuciones de costes y efectos y sus correlaciones con las distribuciones resultantes de los CEI. En este estudio, los métodos más fiables fueron el muestreo repetitivo (bootstrap) no paramétrico y el método de Fieller. Con las series de Taylor se observó una subestimación del límite superior de los IC23. Debido a estos resultados, se reMed Clin (Barc) 2004;122(17):668-74

51

130

671

20- pag 127-134

5/9/06

17:11

Página 131

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. ANÁLISIS DE LA INCERTIDUMBRE EN LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

Los cuadrantes II y IV del plano coste-efectividad generan CEI negativos, aunque su interpretación debería ser, como se dijo antes, absolutamente opuesta en ambos cuadrantes. Sin tener en cuenta el signo del numerador y del denominador es imposible saber si el CEI negativo corresponde al cuadrante II o al IV. Además, aunque la magnitud de los CEI negativos informa de la incertidumbre, el valor absoluto tiene un sentido diferente. Por ejemplo, si una intervención da lugar a un aumento de la supervivencia de 0,2 años y, a su vez, produce un ahorro de 1.000 €, tendrá un CEI de 1.000/0,2 igual a –5.000 € por cada año de vida ganado. En cambio, si un tratamiento alternativo produjera un aumento de la supervivencia de 2,5 años, con el mismo ahorro, sería el tratamiento de elección, pero curiosamente tendría un CEI de –5.000/2,5 igual a –400 €, valor que es menor a pesar de ser más coste-efectivo que el anterior4,13,24. Obenchain y Sacristán25 han defendido que la magnitud del IC negativo puede ser de utilidad para definir el grado de dispersión de la distribución del CEI (límites más amplios, incluso si son negativos, indicarían mayor dispersión). Por tanto, la amplitud de los ángulos de los IC en el plano coste-efectividad ayudaría a identificar la opción más favorable. No obstante, la recomendación general para los IC negativos es informar de la dominancia más que de la magnitud de los límites del IC del CEI12.

40 Desviación estándar = 2,74 Media = 9,1 n = 123,00

30

20

10

0 1,5 2,5 3,5 4,5 5,5 6,5 7,5 8,5 9,5 10,5 11,5 12,5 A

Puntuación de la memoria

El reto de la toma de decisiones

B Fig. 5. Ejemplo de cálculo del intervalo de confianza de la media mediante el método de muestreo repetitivo (bootstrap). Resultados de la medición del estatus de memoria en 123 personas de 60 a 95 años de edad (A) e intervalo de confianza de la media obtenido después de 5.000 remuestreos (B). (Adaptada de Howell et al 16.)

comienda utilizar los métodos de muestreo repetitivo (bootstrap) no paramétrico y de Fieller con preferencia sobre los métodos confidence box y de series de Taylor15.

El problema de los intervalos de confianza del costeefectividad incremental negativo Si una intervención sanitaria es más barata y más efectiva que otra, se dice que la «domina» y es, por tanto, el tratamiento de elección. En el plano coste-efectividad (que se describió en el tercer artículo de la serie)13, esto ocurre en los cuadrantes II y IV, con dominancia de la intervención nueva o de la antigua, respectivamente. Sin embargo, lo más habitual es que el CEI de las intervenciones sanitarias se encuentre en el cuadrante I, lo que significa que el nuevo tratamiento es más efectivo pero más costoso que el antiguo. Menos frecuente es que se encuentre en el cuadrante III (la nueva intervención es menos costosa y menos efectiva que la antigua)4.

672

El IC puede ser un instrumento útil a la hora de decidir sobre la introducción de una nueva intervención sanitaria. El responsable de la decisión puede tener claro cuál es el máximo CEI aceptable en su ámbito y compararlo con el IC de la nueva intervención. Si su CEI aceptable cae fuera del IC, esto puede ser de gran ayuda para la decisión. Pero el problema surge cuando el CEI aceptable está dentro del IC, ya que se sabe que son más verosímiles los valores centrales del IC, pero este aspecto no está cuantificado en la presentación habitual de los IC4,13,24. Los planteamientos bayesianos26 sí cuantifican esta probabilidad y, además, permiten introducir en el modelo de decisión tanto el conocimiento sobre el tema que sea externo a los datos analizados como la función de pérdida que represente para los elementos de coste y de eficacia considerados. Spiegehalter el al27 ofrecen una clara exposición de las ventajas de su uso y de su interpretación en el entorno de las decisiones sanitarias.

Curvas de aceptabilidad de coste-efectividad Van Hout et al12 han descrito una alternativa más flexible que los IC para representar la incertidumbre del CEI. Regresando a la figura 3, supongamos que el decisor sanitario está dispuesto a adoptar la nueva intervención con un CEI máximo de 15.000 € por año de vida ganado. Por tanto, el área de aceptación comprendería el área a la derecha del vector con ese valor, en los cuadrantes I, II y III (fig. 6A). La variación del CEI de aceptabilidad hacia su derecha generaría una curva, denominada «curva de aceptabilidad», como la representada en la figura 6B4,6,15, en cuyo eje vertical se representan los valores de p (unilateral) para la diferencia de costes y en el eje horizontal los valores del CEI. La curva tiende a 1-p y, como puede observarse, el valor medio del CEI (15.000 €/año de vida ganado) corresponde a una probabilidad de 0,5 (50%). En el ejemplo de la figura 6B, para calcular el IC del CEI se excluiría el 10% de probabilidad en los 2 extremos del eje vertical porque no comprenden los valores de la curva, motivo por el cual no puede definirse el IC del 95% (éste es un problema del método). Sí podría estimarse el IC del 80% del ICE, que estaría entre los 2.000 y los 72.000 €/año de vida ganado6.

Med Clin (Barc) 2004;122(17):668-74

52

131

20- pag 127-134

5/9/06

17:11

Página 132

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. ANÁLISIS DE LA INCERTIDUMBRE EN LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

El beneficio neto sanitario (net health benefit) como alternativa a los problemas de los intervalos de confianza

A

La regla de decisión habitual en la EEIS consiste en aceptar o incorporar la nueva intervención si su CEI es menor que un valor «umbral» previamente establecido (denominado CEIU). Sin embargo, como hemos visto antes, con este enfoque existen numerosas dificultades estadísticas para el cálculo de los IC. El beneficio neto sanitario (BNS) es un estadístico más fácil de utilizar, que conserva las propiedades del CEI y además constituye una solución alternativa al problema de la indefinición de los IC del 95% del CEI que acabamos de ver en las curvas de aceptabilidad6,15,25 (véase la fórmula 6 del anexo). Suponiendo que se dispusiera de los resultados que figuran en la tabla 2, que indican que un nuevo tratamiento (A) es más eficaz pero también más costoso que un tratamiento antiguo (B), el CEI resultante sería de 4.000 € por unidad de efectividad. El nuevo tratamiento se incluiría en la prestación sanitaria si considerásemos, por ejemplo, que en nuestro ámbito es aceptable un tratamiento con un CEI de 50.000 € o menor. Mediante el enfoque del BNS, obtendríamos los siguientes resultados:

IV

I

Región de aceptabilidad

III

II

B 1,0 0,9 0,8 0,6

BNS = ∆E – ∆C/CEIU = 1,25-5.000 €/50.000 € = 1,15

IC del 80%, 2.000-72.000 €/AVG

0,5 0,4

Dado que es un BNS mayor de 0 y el IC vale (0,01-2,29), en principio se decidiría incluir el nuevo tratamiento en la prestación sanitaria.

IC del 95%

0,7

0,3 0,2 0,1

Conclusión

0

La incertidumbre afecta al proceso de decisión inherente a cualquier EEIS y son muchas las causas que la pueden alimentar. De la fiabilidad y validez de la información empleada en el análisis de la evaluación dependen la credibilidad de sus resultados. La propia variabilidad natural de la información utilizada en los análisis como, por ejemplo, la relacionada con los costes sanitarios cuestiona y dificulta la estimación precisa y generalizable de la relación real entre el coste y la efectividad de las intervenciones. Este artículo se ha centrado en el análisis coste-efectividad y en las diferentes opciones que el analista tiene para cuantificar el efecto de la incertidumbre en los datos manejados sobre los resultados del análisis básico de dicha información. El análisis de sensibilidad, univariante o multivariante, es probablemente la aproximación más intuitiva al problema de la incertidumbre; los diversos procedimientos disponibles se basan simplemente en la modificación de los valores empleados en el análisis inicial, para valorar cómo estos cambios afectan el resultado inicialmente obtenido. Cuando se dispone de información individual en una evaluación económica, por ejemplo, cuando el análisis coste-efectividad se desarrolla en el marco de un ensayo clínico, el uso

0

60.000 80.000 100.000

Fig. 6. Región (A) y curva (B) de aceptabilidad del coste-efectividad incremental. IC: intervalo de confianza; AVG: año de vida ganado. (Adaptada de Briggs 6.)

de IC puede ser la solución más adecuada para ilustrar el grado de incertidumbre de los resultados obtenidos. La simulación de Monte Carlo, el método de Fieller y el muestreo repetitivo (bootstrap) no paramétrico proporcionan las estimaciones más precisas de la variabilidad debida a la incertidumbre de los datos. Cuando la incertidumbre cubra múltiples cuadrantes del plano coste-efectividad, las estrategias de análisis del beneficio neto o de las curvas de aceptabilidad serán las formas más convenientes de afrontarla. REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS

Resultados teóricos tomados como ejemplo para el cálculo del beneficio neto sanitario (net health benefit). Véase el texto Efecto

40.000

€

TABLA 2

Tratamiento A (nuevo) (n = 100) Tratamiento B (antiguo) (n = 100) Diferencia Variancia Covariancia

20.000

Costes

10,00 10.000 € 8,75 5.000 € ∆E = 1,25 ∆ = 5.000 € 2 2 S∆E = 0,6 S∆C = 90.000 € S∆E,∆C2 = 200

∆e: diferencia de efectos; ∆C: diferencia de costes; S∆e:: variancia muestral de ∆e; S∆C: variancia muestral de ∆C.

1. Economics and Development Resource Center. Sensitivity analysis. En: Handbook for the economic analysis of health sector projects. Philippines: Asian Development Bank, August 2000. Disponible en: http:// www.adb.org/Documents/Handbooks/Health_Sector_Projects/Chap_07.pdf 2. Paté-Cornell E. Risk and uncertainty analysis in governement safety decisions [consultado 06/2003]. Disponible en: http://www.ce.ncsu. edu/risk/pdf/pate.pdf. 3. Koelle HH. Sensitivity analysis of assumptions determining size and cost of lunar base installations. IRL Mitt. 354 (2001) (7.7.2001). Technical University of Berlin. Institute of Aeronautics and Astronautics. Disponible en: http://vulcain.fb12.tu-berlin.de/Raumfahzeugtechnic/IRL-Mitteilungen/ Archive /IRL354.pdf. 4. Briggs AH, Gray AM. Handling uncertainty when performing economic evaluation of healthcare interventions. Health Technol Assess 1999;3:1-134. 5. Manning WG, Fryback DG, Weinstein MC. Reflecting uncertainty in costeffectiveness analysis. En: Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC, editors. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press, 1996; p. 247-75. 6. Briggs AH. Handling uncertainty in economic evaluation and presenting the results. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care. Merging theory with practice. New York Oxford University Press, 2001; p. 172-213.

Med Clin (Barc) 2004;122(17):668-74

53

132

673

20- pag 127-134

5/9/06

17:11

Página 133

RUBIO-TERRÉS C, ET AL. ANÁLISIS DE LA INCERTIDUMBRE EN LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

17. Carpenter J, Bithell J. Bootstrap confidence intervals: when, which, what? A practice guide for medical statisticians. Statist Med 2000;19: 1141-1164. 18. Heyse JF, Cook JR, Carides GW. Statistical considerations in analysis health care resource utilization and cost data. En: Drummond M, McGuire A, editors. Economic evaluation in health care. Merging theory with practice. New York: Oxford University Press, 2001; p. 172-213. 19. Critchfield GC, Willard KE. Probabilistic analysis of decision trees using Monte Carlo simulation. Med Decis Making 1986;6:85-92. 20. Doubilet P, Begg CB, Weinstein MC, Braun P, McNeil BJ. Probabilistic sensitivity analysis using Monte Carlo simulation. Med Decis Making 1985;5:157-77. 21. Agro KE, Bradley CA, Mittmann N, Iskedjian M, Ilersich AL, Einarson TR. Sensitivity analysis in health economic and pharmacoeconomic studies. An appraisal of the literature. Pharmacoeconomics 1997;11:75-88. 22. Briggs AH, Gray AM. Handling uncertainty in economic evaluations of healthcare interventions. BMJ 1999;319:635-8. 23. Polsky D, Glick HA, Willke R, Schulman K. Confidence intervals for cost-effectiveness ratios: a comparison of four methods. Health Econ 1997;7:243-52. 24. Stinnett AA, Mullahy J. Net health benefits: a new framework for the analysis of uncertainty in cost-effectiveness analysis. Med Decis Making 1998;18(Suppl):68-80. 25. Obenchain RL, Sacristán JA. The negative side of cost-effectiveness analysis (carta). JAMA 1997;277:1932. 26. Eddy DM, Hasselblad V, Schachter RD. Meta-analysis by the confidence profile method: the statistical synthesis of evidence. Boston: Academic Press, 1992. 27. Spiegehalter DJ, Myles JP, Jones DR, Abrams KR. Methods in health service research: an introduction to Bayesian methods in health technology assessment. BMJ 1999;319:508-12.

7. Kielhorn A, Graf von der Schulenburg JM. The health economics handbook. Chowley Oak Lane: Adis International, 2000. 8. Briggs A, Sculpher M. Sensitivity analysis in economic evaluation: a review of published studies. Health Econ 1995;4:355-71. 9. Prieto L, Sacristán JA, Antoñanzas F, Rubio-Terrés C, Pinto JL, Rovira J, por el grupo ECOMED. Análisis coste-efectividad en la evaluación económica de intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc) 2004;122:505-10. 10. Peis F. Aspectos estadísticos en el diseño, elaboración y análisis en los estudios de farmacoeconomía e investigación de resultados en salud. En: Domínguez-Gil A, Soto J, coordinadores. Farmacoeconomía e investigación de resultados en la salud: principios y práctica. Situación actual y perspectivas futuras en España. Madrid: Real Academia Nacional de Farmacia, 2002; p. 337-58. 11. O’Brien BJ, Drummond MF, Labelle RJ, William A. In search of power and significance: issues in the design and analysis of stochastic cost-effectiveness studies in healthcare. Med Care 1994;32:150-63. 12. Van Hout BA, Al MJ, Gordon GS, Rutten FF. Costs, effects and C/E-ratios alongside a clinical trial. Health Econ 1994;3:309-19. 13. Briggs A, Fenn P. Confidence intervals or surfaces? Uncertainty on the cost-effectiveness plane. Health Econ 1998;7:723-40. 14. Sacristán JA, Day SJ, Navarro O, Ramos J, Hernández JM. Use of confidence intervals and sample size calculations in health economic studies. Ann Pharmacother 1995;29:719-25. 15. Glick HA, Briggs AH, Polsky D. Quantifying stochastic uncertainty and presenting results of cost-effectiveness analyses. Expert Rev Pharmacoeconomics Outcomes Res 2001;1:89-100. 16. Howell DC. Resampling statistics: randomization and the boostrap. University of Vermont. Disponible en: http://www.uvm.edu /~dhowell/StatPages /Resampling/Resampling.html

ANEXO Fórmulas 1. Coste-efectividad incremental (CEI) Si se compara un nuevo tratamiento A con el tratamiento estandar B de una determinada enfermedad, el CEI se puede estimar con la fórmula siguiente: – ∆C – ∆Ε – – siendo CA y CB los costes medios, EA y EB los efectos medios de los tratamientos comparados y ∆C y ∆Ε las diferencias de los valores promedio de los costes y efectos. 2. Cuasi intervalos de confianza (IC; confidence box) Los límites superior e inferior del IC al (1-α) 100% del CEI se calculan mediante la fórmula siguiente, que comprende la probabilidad de que no se produzca un error de tipo 1 (o error α), es decir 1-α, esto es, la probabilidad de que la verdadera diferencia de costes o efectos esté comprendida en el IC estimado4,6,10. – – – – (1 – α)IC: (∆C LS / ∆E LI, ∆C LI / ∆E LS – – siendo ∆C y ∆E las diferencias de los valores promedio de los costes y los efectos de los tratamientos comparados, y LS y LI los límites superior e inferior de los IC de dichas diferencias, que se calculan a su vez mediante los métodos paramétricos habituales7. 3. Expansión de series de Taylor (método Delta) La fórmula para calcular los IC del CEI es la siguiente10,11: IC del 95% = Z1–α/2 √var(CEI) Donde Z1-α/2 es el valor crítico de la distribución normal estándar para un valor α = 0,05. 4. Elipse de confianza (confidence ellipse) CEI =

– – f(∆E , ∆C) =

CA – CB EA – EB

=

1

exp(Q)

2πσ∆cσ∆E√1 – ρ2

– – siendo ρ la correlación entre ∆C y ∆E y definiéndose Q como: Q=–

1 2(1 – ρ2)

[

– (µ∆C – ∆C )2

+

σ2∆C

– (µ∆E – ∆E )2

+

– – 2ρ(µ∆C – ∆C )( µ∆E – ∆E )

σ2∆E

σ∆Cσ∆E

]

5. Método de Fieller El IC del CEI se estima conforme a la siguiente fórmula14,16: IC del 95% =

–b ± √b2 – 4ac 2a

siendo a = ∆E2 – zα/22s2 ∆E; b = –2(∆C∆E – zα/22ρS∆E S∆C) y c = ∆C2 – zα/22s2 ∆C; s2 ∆C y S2 ∆Ε son las variancias estimadas de ∆C y ∆E; ρ equivale al coeficiente de correlación de Pearson estimado entre ∆C y ∆E, y zα/2 es el valor crítico de la distribución normal. 6. Beneficio neto sanitario (BNS) El valor medio del BNS equivale a la fórmula siguiente: –––– BNS = ∆E – ∆C/CEIU Por tanto, la nueva intervención sanitaria se adoptaría si BNS > 0, y el IC del 95% se calculara de la manera siguiente: –––– BNS ± 1,96 [S2 ∆E + 1/R2S2∆c – 2/RS2 ∆E, ∆C)/n]0,5 siendo S∆E2 la variancia muestral de ∆E, S∆C2 la variancia muestral de ∆C y S∆E,∆C2 la covariancia de ∆E y ∆C; n es el tamaño de la muestra de pacientes.

674

Med Clin (Barc) 2004;122(17):668-74

54

133

20- pag 127-134

5/9/06

17:11

Página 134

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 135

Estudios de evaluación económica en salud Joan Rovira-Fornsa y Fernando Antoñanzas-Villar a

Departament de Teoria Econòmica. Universitat de Barcelona. Barcelona. España. Universidad de la Rioja. Logroño. España.

b

Las revistas clínicas publican a menudo estudios de evaluación económica de tecnologías y programas sanitarios. A fin de mejorar el proceso de revisión y, promover la calidad y validez de los estudios publicados, el British Medical Journal (BMJ) estableció unas directrices para la publicación de estudios de evaluación económica dirigidas a autores, revisores y editores. Este artículo analiza la justificación y efectividad de este tipo de directrices y, más concretamente, la oportunidad de que MEDICINA CLÍNICA adopte las directrices del BMJ u otras similares. Se concluye que dicha adopción sería probablemente positiva, aunque se sugiere que sería preferible actualizar y revisar las directrices del BMJ y adaptarlas al contexto español mediante un proceso de consenso entre las partes implicadas. Finalmente, se pone de relieve las limitaciones del sistema de revisión por expertos para garantizar la validez y calidad de los estudios de evaluación económica y se sugieren medidas complementarias, tomando en consideración algunas experiencias relevantes del campo de la investigación clínica.

Palabras clave: Evaluaciones económicas. Directrices de publicación. Validez. Sesgos.

Economic evaluation studies in health Clinical journals often publish economic evaluation studies of health technologies and programs. To improve the peer review process and, hence, the quality and validity of published studies, the British Medical Journal (BMJ) established publication guidelines for the publication of economic evaluations aimed at authors, reviewers and editors. The present article analyzes the opportunity of adopting the BMJ’s or similar guidelines by MEDICINA CLÍNICA and the probable effectiveness of this measure. The article concludes that although this initiative would probably improve the review process and the quality of the papers published, it might be worthwhile to review, up-date and adapt the BMJ guidelines to the Spanish context by means of a consensusforming process. Finally, this article discusses the limitations of the peer review process in improving the quality and validity of economic evaluations and suggests some complementary measures, drawing on lessons and experiences from the field of clinical research.

Key words: Economic evaluations. Publication guidelines. Validity. Biases.

Introducción y objetivos Las revistas científicas desempeñan un papel importante en la difusión de la investigación, así como en la validación y legitimación de los resultados de la investigación y de los avances del conocimiento científico. El principal mecanismo para garantizar adecuadamente la calidad científica de los trabajos que se publican es la revisión por expertos (peer review). El sistema de revisión por expertos tiene, sin embargo, indudables fallos y limitaciones y su eficacia depende no tanto de su existencia formal, sino de la aplicación real que se haga de él. En este sentido, hay buenas razones

Correspondencia: Dr. J. Rovira-Forns. Departament de Teoria Econòmica. Universitat de Barcelona. Av. Diagonal, 690. 08034 Barcelona. España. Correo electrónico: [email protected]

para analizar y promover mecanismos que mejoren el funcionamiento de los sistemas de revisión y faciliten, por ejemplo, el trabajo de los revisores y editores, para aumentar con ello las garantías de calidad en la selección y revisión de los trabajos que se publican. Uno de estos mecanismos es el establecimiento de directrices o normas para la presentación de resultados por parte de los autores o para la labor de revisión y selección de los revisores y editores. La mayor parte de las revistas establecen normas para los autores y los revisores, pero dichas normas se refieren a aspectos formales o muy generales. La cuestión que se plantea en este artículo es la conveniencia de establecer directrices específicas para determinadas disciplinas o tipos de estudios. Concretamente, el objetivo de este artículo es responder a las siguientes preguntas:

1. ¿Mejorarían la calidad y validez de los artículos de evaluación económica en salud publicados en MEDICINA CLÍNICA o, en general, en cualquier revista científica, si se introdujesen directrices específicas dirigidas a autores, editores y revisores? ¿Sería ello suficiente para garantizar la calidad y validez de los estudios y satisfacer las necesidades de los que toman decisiones? 2. ¿Serían las directrices para publicación de trabajos de evaluación económica adoptadas por el British Medical Journal1 (BMJ) una buena opción para aplicar en MEDICINA CLÍNICA? 3. ¿Qué otros mecanismos alternativos o complementarios podrían introducirse? La primera sección del artículo analiza las características de la evaluación económica en salud y los problemas metodológicos y de validez que presenta, así como las diversas iniciativas que se han propuesto o aplicado para abordarlos. La segunda sección describe las directrices del BMJ y analiza los beneficios y limitaciones de las directrices en general y las del BMJ en concreto, y así la potencial aplicabilidad de estas últimas al contexto español. La tercera sección revisa y comenta otros mecanismos para mejorar la calidad y validez de los estudios de evaluación económica y su utilidad para los que toman decisiones. La validez y calidad de los estudios de evaluación económica en salud Uno de los problemas para determinar la validez y calidad de un estudio de evaluación económica es la dificultad de contrastar empíricamente sus resultados. Una parte del análisis económico tiene un enfoque positivo, es decir, pretende explicar lo que es o será y sus conclusiones son, en principio, contrastables con la evidencia empírica. Otra parte del análisis económico tiene un enfoque normativo y se ocupa de lo que debería ser. Para obtener implicaciones normativas, es preciso introducir en el razonamiento juicios técnicos y de valor que no son susceptibles de contraste y refutación Med Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

135

61

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 136

ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

empíricos. Aunque una evaluación económica es un modelo que pretende –por lo menos implícitamente– predecir los efectos futuros de una decisión, la naturaleza y forma en que se define dicha decisión y sus resultados hacen prácticamente imposible su contraste empírico. Una evaluación económica completa supone la comparación de los efectos de dos o más opciones de decisión, concretamente, de los costes y las consecuencias de administrar los respectivos tratamientos, programas o intervenciones. En la realidad sólo se dará y existirá evidencia empírica de una de las opciones: la que elija el agente sanitario. La opción u opciones de referencia son situaciones contrafácticas, que podrán estimarse con la ayuda de supuestos y modelos, pero difícilmente podremos disponer de evidencia empírica observable de ella. El resultado típico de una evaluación económica en salud se expresa mediante variables o combinaciones de variables –costes, años de vida ajustados por calidad, razones coste-efectividad, etc.– que no son directamente observables, sino que requieren modelos y procedimientos de cálculo complejos para determinarlas. Por otra parte, los resultados de las evaluaciones económicas no suelen estar contextualizados de forma precisa en lo que respecta a su ámbito de aplicación –habitualmente hacen referencia a un paciente medio en un país concreto y a un año determinado, en general, del pasado– ni suelen reflejar los resultados que se derivan de las decisiones en que pretenden influir, por ejemplo, la decisión por parte de un asegurador de reembolsar una tecnología. El resultado de una evaluación económica refleja lo que sucedería si efectivamente se sustituye una tecnología por otra. Éste es, en todo caso, el tipo de decisión que toman el médico prescriptor y el consumidor, pero no los responsables de las decisiones de financiación y fijación de precios de las tecnologías sanitarias. La diferencia es substancial: el hecho de que un asegurador decida reembolsar una nueva tecnología no implica que a todos los pacientes se les vaya a aplicar la nueva tecnología en lugar de la o las que se estaban reembolsando. En resumen, los resultados de los estudios de evaluación económica reflejan habitualmente los efectos previsibles de una decisión distinta de la que toman los potenciales destinatarios de los estudios y sus resultados están definidos de forma difícil o incluso imposible de contrastar empíricamente. Por ello, la validación de los estudios de evaluación económica no puede hacerse sobre los resultados del análisis, sino sobre la metodología, los procedimientos de cálculo, los supuestos, etc. Pero, desgraciadamente, en estos temas no existe un consenso o gold standard. Aunque es factible establecer algunos criterios cuyo cumplimiento sea considerado por la mayoría de los expertos como un requisito de validez o de calidad de un estudio, en la mayor parte de las cuestiones metodológicas existe una gran variedad de opiniones entre los expertos. Esta variedad se pone de manifiesto, por ejemplo, cuando se comparan manuales, estudios aplicados o las diversas directrices metodológicas existentes. Un asunto objeto de consideración referente a la variabilidad metodológica es la posible existencia de incentivos que puedan inducir a los autores a sesgar intencionadamente los resultados de sus investigaciones y estudios. Posiblemente, en todas las disciplinas puede darse este tipo de incentivos, por razones ideológicas o de prestigio académico, pero el problema es probablemente mayor cuando los resultados de la investigación tienen consecuencias políticas o sociales que suponen algún tipo de beneficio para los autores o para determinadas organizaciones o grupos sociales con los que están relacionados2. La evaluación económica

62

es especialmente susceptible a este problema, ya que su objetivo genérico es suministrar información para la toma de decisiones; decisiones que tienen habitualmente importantes implicaciones económicas, pues afectan a la financiación, la utilización o la determinación del precio de tecnologías sanitarias. Esto supone que a menudo los analistas o los patrocinadores del estudio puedan tener un interés económico personal en los resultados del estudio que será utilizado, según el caso, para promover una elevada demanda y precios del producto o, por el contrario, justificar medidas que limiten su demanda o impidan su consumo. Drummond3 planteó hace tiempo ya este problema, asociándolo primordialmente a los conflictos de intereses de los patrocinadores de estudios de evaluación de sus propios productos, especialmente, la industria farmacéutica y de productos sanitarios, que se ha convertido en uno de los principales realizadores y patrocinadores de estudios de evaluación económica en salud. Una reciente revisión de estudios sobre este tema4 aporta pruebas bastante convincentes sobre la existencia de sesgos. Sacristán et al5 analizaron estudios de evaluación económica publicados entre 1988 y 1994 y encontraron que 22 de 24 estudios publicados en Pharmacoeconomics, de los cuales el 83% estaba patrocinado por laboratorios, daban resultados favorables para la tecnología evaluada. En cambio, de los 69 estudios publicados en revistas médicas generales, de los cuales el 74% estaba patrocinado por agencias públicas, sólo 34 (el 49%) daban resultados favorables. Estudios similares6,7 llegan a las mismas conclusiones. De hecho, los incentivos para sesgar los resultados se pueden dar también en el bando de los compradores; por ejemplo, un asegurador puede estar interesado en que un nuevo producto muy costoso aparezca como poco costeefectivo para legitimar la decisión de no financiarlo o posponer su incorporación al catálogo de prestaciones cubiertas. Una agencia de salud pública también puede intentar sesgar los resultados de estudios de evaluación de programas ya establecidos o respecto a los cuales ya se ha tomado una decisión para legitimarla. Pero igual que la mujer del César, los estudios de evaluación económica no sólo deben ser válidos y fiables, sino que deben parecerlo. Es decir, además de la validez y calidad que puede determinarse de forma más o menos objetiva, hay un problema de credibilidad, de carácter más subjetivo, pero que es esencial resolver si se espera que se generalice una cultura de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias. Diversos estudios realizados para estudiar la utilización, el conocimiento y las actitudes respecto a la evaluación económica por parte de los profesionales del sector salud han puesto de relieve que uno de los principales factores que aquéllos alegan para no usar este instrumento es la falta de confianza en la objetividad de la metodología y la consiguiente posibilidad de sesgos intencionados en los análisis. Drummond et al8 encontraron en el Reino Unido que el 50% de los encuestados mencionan la falta de credibilidad de los estudios que patrocina la industria como un obstáculo a su utilización. Resultados similares se obtuvieron en España y otros países europeos9. Las respuestas por parte de la comunidad de analistas y usuarios para afrontar estos problemas han sido diversas. Muchas revistas requieren de los autores que indiquen las fuentes de financiación y los patrocinadores de los estudios y que hagan públicos los posibles conflictos de intereses. Sin embargo, no parece que sea fácil controlar si los autores cumplen estos requisitos y si es posible controlar su falta de cumplimiento. Finalmente, tampoco está claro que esta medida reduzca la posibilidad de sesgos.

Med Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

136

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 137

ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos, basándose en el mandato legal que tiene para controlar la veracidad de la información que la industria farmacéutica distribuye a los profesionales sanitarios, estableció que sólo se podría distribuir información sobre análisis de evaluación económica cuando éstos estuviesen basados en estudios experimentales, con lo que rechaza implícitamente los análisis basados en modelos, bajo el aparente supuesto de que estos últimos son más susceptibles de manipulación y sesgo que los primeros. Esta posición «empiricista» parece algo ingenua a la vista de los problemas de validez y fiabilidad que se debaten desde hace algunos años en relación con los ensayos clínicos. En Estados Unidos un grupo de trabajo de extracción académica10,11 propuso un código de conducta que postulaba, entre otros criterios, que sólo las instituciones públicas o sin ánimo de lucro pudiesen llevar a cabo estudios de evaluación económica. El supuesto más que discutible implícito en esta recomendación es que dichas instituciones, a diferencia de las empresas farmacéuticas y de las empresas consultoras comerciales, no tienen conflictos de intereses; conociendo los mecanismos de financiación de la industria a las universidades en los Estados Unidos y el grado de dependencia financiera que algunos departamentos y universidades pueden llegar a tener de dicha financiación, esto resulta de una considerable ingenuidad o de un corporativismo descarado. El New England Journal of Medicine (NEJM) adoptó una política editorial basada en el mismo criterio, que se comentará más adelante12. Otra de las respuestas aportadas ha sido el establecimiento de directrices o estándares metodológicos. Las propuestas de estándares metodológicos empezaron a aparecer a principios de los noventa13,14. En una primera etapa las propuestas de estandarización generaron una considerable desconfianza e incluso rechazo entre analistas y patrocinadores. La primera línea de resistencia a la estandarización metodológica fue la de que no estaba justificada, pues había consenso sobre cómo hacer un estudio de buena calidad; el problema era simplemente que los analistas no aplicaban correctamente los métodos establecidos. Más adelante se argumentó que la estandarización limitaría la investigación y los avances metodológicos y que, si los estándares se establecían a un nivel excesivamente alto, desanimarían a la realización de estudios. En cualquier caso, las disquisiciones teóricas se vieron superadas por las iniciativas de Australia15,16 y Ontario (Canadá)17,18, que decidieron empezar a aplicar sistemáticamente la evaluación económica para tomar decisiones de reembolso y de control de precio de medicamentos. En el contexto de estas políticas, se hizo evidente la conveniencia de establecer unas directrices metodológicas claras que evitasen la posibilidad de sesgos intencionados para favorecer artificialmente la relación de coste-efectividad de los productos analizados. A partir de entonces empezaron a proliferar las iniciativas y propuestas de guías y directrices metodológicas y, algo más tarde, estudios de revisión y comparación de directrices19,20. La International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research tiene publicada en su página web (www.ispor.org) una sección denominada «Pharmacoeconomic Guidelines Around the World» con una recopilación actualizada regularmente de las directrices existentes (http://www.ispor.org/PEguidelines/index.asp). En la actualidad, hay 28 directrices de 23 países, que incluyen 21 directrices metodológicas, 6 para presentación para reembolso y una para publicación. En la actualidad, existe un número sustancial de directrices que, tal como muestran las tablas 1-3, presentan una gran variabilidad en los criterios y recomendaciones, lo que con-

TABLA 1 Variabilidad en las guías metodológicas Elección de las opciones de referencia (n = 27) Las utilizadas más usualmente Las más efectivas existentes o las que suponen una práctica mínima Las existentes o las más efectivas Justificar la elección Las existentes y no tratar Las más usuales, las menos costosas, no tratar Las más usuales, las menos costosas, no tratar, las más efectivas Las más usuales, las menos costosas, las más efectivas Las que tienen más posibilidad de ser desplazadas Las más eficientes, las más efectivas, no hacer nada Todas las opciones relevantes La más efectiva y no tratar No hay indicación clara o no está específicada

8 2 1 1 2 1 2 1 1 2 2 1 3

Fuente: Sculpher M, Claxton K, 2005.

TABLA 2 Variabilidad en las guías metodológicas Instrumentos de medida de la utilidad (n = 27) EQ5D Juego estándar, equivalencia temporal Necesidad de justificar la elección SG, TTO, VAS SG, TTO, VAS EQ5D o HUI SG, TTO, EQ5D Medida de salud genérica Medida de salud basada en elección

3 2 4 10 2 1 2 2 1

IEO5D: EuroQOL con 5 dimensiones; SG: juego estándar; TTO: equivalencia temporal; VAS: escala visual analógica; HUI: índice de utilidad de la salud. Fuente: Sculpher M, Claxton K, 2005.

TABLA 3 Variabilidad en las guías metodológicas Métodos para análisis de la sensibilidad (n = 27) Necesidad de indicar y justificar No consta/no se especifica Análisis de sensibilidad probabilístico Análisis univariante y multivariante Análisis univariante y bivariante Análisis multivariante de las variables más importantes Análisis univariante, multivariante y probabilístico Análisis univariante, multivariante y escenarios peor y mejor Análisis univariante con diagrama de tornado

3 10 3 1 2 1 5 1 1

Fuente: Sculpher M, Claxton K, 2005.

firma la ausencia de acuerdo o consenso metodológico. Las diferencias metodológicas entre directrices tienen distintas causas y justificaciones. Una primera causa es la ya mencionada falta de consenso en los aspectos técnicos entre los propios expertos, que refleja diferencias geográficas entre los que toman decisiones respecto a los juicios técnicos y de valor que la metodología de la evaluación económica, como toda disciplina normativa, incorpora necesariamente. El proceso de estandarización ha dado el resultado, aparentemente paradójico, de unificar la metodología en el ámbito nacional o de proceso concreto de toma de decisiones, pero paralelamente ha legitimado y consolidado las diferencias metodológicas en general. Esta variabilidad no es necesariamente irracional ni indeseable, aunque plantea inconvenientes a algunas partes interesadas, como a las empresas multinacionales que hacen estudios multipaíses o los investigadores que intentan hacer revisiones y comparaciones internacionales de estudios de evaluación económica. La comparabilidad es esencial que se dé, por razones de consistencia y eficiencia, entre los estudios de distintas fuentes y autorías que se utilizan para establecer prioridaMed Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

137

63

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 138

ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

TABLA 4 Directrices para la publicación de evaluaciones económicas en el BMJ Diseño del estudio 1. Problema o pregunta que plantea el estudio Se debe justificar la importancia de la pregunta que plantea la investigación Se debe describir claramente la hipótesis que se contrasta o la cuestión que aborda la evaluación económica Se debe explicitar y justificar el punto o puntos de vista del análisis, por ejemplo, el del sistema sanitario o el de la sociedad 2. Selección de alternativas u opciones a comparar Se debe dar una justificación de la selección de los programas o intervenciones alternativas a comparar Se debe describir dichas opciones con un nivel de detalle suficiente –es decir, quién hace qué, a quién, dónde y con qué frecuencia– como para que el lector pueda juzgar la relevancia del estudio para su propio contexto 3. Forma de evaluación Se debe indicar la(s) forma(s) de evaluación utilizadas (por ejemplo, análisis de minimización de costes o análisis coste-efectividad) Se debe justificar claramente la(s) forma(s) de evaluación utilizadas en relación con el problema de investigación abordado Recopilación de datos 4. Datos de efectividad Si la evaluación económica se basa en un único estudio de efectividad –por ejemplo, un ensayo clínico–, se debe describir los detalles del diseño y los resultados de dicho estudio, por ejemplo, criterios de selección de la población estudiada, método de asignación de los sujetos, si se ha realizado el análisis por intención de tratar o por cohorte evaluable, tamaño del efecto con los correspondientes intervalos de confianza Si la evaluación económica se basa en los resultados de un conjunto de estudios, se debe proveer detalles del método de síntesis o metaanálisis de la evidencia utilizado, por ejemplo, la estrategia de búsqueda o los criterios de inclusión de los estudios en la revisión 5. Medida y valoración de beneficios Se debe indicar claramente el indicador primario de efectividad, por ejemplo, los casos detectados, años de vida, años de vida ajustados por calidad (AVAC) o disposición a pagar Si se han valorado los beneficios en salud se debe incluir los detalles del método utilizado –por ejemplo, equivalencia temporal, juego estándar, valoración contingente– así como de los sujetos de quienes se han obtenido las valoraciones, por ejemplo, pacientes, miembros de la comunidad, profesionales sanitarios Los cambios en la productividad (beneficios indirectos), si se incluyen, deben ser presentados de forma separada y se debe comentar su relevancia para el problema estudiado 6. Cálculo de costes Las cantidades de recursos utilizados se deben presentar de forma separada de los precios o costes unitarios de dichos recursos Se debe describir los métodos utilizados para la estimación tanto de las cantidades de recursos utilizados como de los precios o costes unitarios de dichos recursos Se debe indicar la unidad monetaria utilizada y la fecha a que corresponden los precios o costes unitarios y dar detalles de posibles ajustes por inflación o tipo de cambio 7. Modelización Se debe dar detalles de todos los modelos utilizados en el estudio económico, por ejemplo, árbol de decisión, modelo epidemiológico, modelo de regresión Se debe justificar la elección del modelo y de los parámetros clave Análisis e interpretación de los resultados 8. Ajustes temporales de costes y beneficios Se debe indicar el horizonte temporal en que se definen los costes y los beneficios Se debe indicar y justificar la(s) tasa(s) de descuento elegida(s) Si no se descuentan los costes o los beneficios, se debe ofrecer una justificación de por qué se ha hecho así 9. Consideración de la incertidumbre Cuando se presentan datos estocásticos, se debe incluir detalles de las pruebas estadísticas utilizadas, así como de los intervalos de confianza de las principales variables Cuando se lleva a cabo un análisis de sensibilidad, se debe dar detalles del enfoque utilizado –por ejemplo, univariante, multivariante, análisis de umbral– y justificar la elección de variables para las que se lleva a cabo el análisis de sensibilidad, así como los rangos de valores considerados para cada variable 10. Presentación de los resultados Se debe llevar a cabo y presentar un análisis incremental –por ejemplo, del coste incremental por año de vida ganado– que compare las opciones relevantes Las principales variables de resultados –por ejemplo, el impacto en la calidad de vida– se deben presentar tanto de forma agregada como desagregada Cualquier comparación con otras intervenciones sanitarias –por ejemplo, en términos de coste-efectividad relativa– debería hacerse sólo en el caso de que se pueda demostrar una lata similitud en los métodos y contexto de los estudios comparados Se debe dar una respuesta a la pregunta original del estudio; cualquier conclusión debe derivarse claramente de los resultados presentados y debe estar acompañada de las debidas matizaciones y reservas

des y asignar recursos de un mismo fondo o presupuesto, procesos que, salvo contadas excepciones, tienen un ámbito nacional o local. En este contexto sí que es esencial disponer de estudios válidos, no sesgados y comparables de los programas e intervenciones que compiten por los recursos disponibles, lo que requiere que los correspondientes estudios se hayan llevado a cabo con una metodología única, aunque los hayan realizado independientemente distintos autores. En cambio, la comparabilidad entre un estudio de hipolipemiantes referido a España y otro de analgésicos referido a Japón tiene una justificación y utilidad limitadas, ya que no justifica ninguna decisión. Pero cualquiera que sea la opinión que le merezca a uno la variabilidad de metodologías y de estándares metodológicos en las directrices existentes, es algo que hay que tener en cuenta en el momento de plantear unas directrices para la publicación de estudios.

64

Aplicabilidad de las directrices del BMJ en España

Las directrices del BMJ En junio de 1995 el BMJ creó un grupo de trabajo, del que formó parte uno de los autores del presente trabajo, con el objetivo último de mejorar la calidad de los artículos de evaluación económica presentados y publicados, mediante la elaboración de directrices y listas de comprobación metodológicas para autores, revisores y editores, basadas en el consenso en los métodos aceptables para su aplicación sistemática antes, durante y después del proceso de revisión. Los resultados del grupo de trabajo se publicaron en el BMJ un año más tarde, en agosto de 19961. Una traducción literal al castellano se incluye en este artículo. El informe del grupo de trabajo del BMJ afirma que las directrices que propone intentan no ser innecesariamente prescriptivas ni limitar la innovación metodológica. El ámbito

Med Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

138

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 139

ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

de aplicación de las directrices se circunscribe básicamente a los estudios de evaluación económica completos –análisis de coste-efectividad, coste-utilidad, coste-beneficio, costeconsecuencia, minimización de costes–, es decir, a los análisis que consideran tanto los costes como las consecuencias en la salud de dos o más intervenciones, aunque se sugiere que las evaluaciones parciales –tal como el coste de una intervención– también deberían ajustarse a las directrices en los aspectos que les conciernen. Las directrices se presentan agrupadas en 3 apartados –diseño del estudio, recopilación de datos e interpretación y análisis de resultados– y 10 secciones. Después de cada sección se incluye una explicación y justificación de las recomendaciones y las razones por las que en algunos casos no es posible dar normas más concretas (tabla 4). El informe del grupo de trabajo incluye una lista de comprobación abreviada para los revisores (tabla 5), con 35 cuestiones concretas del tipo «Se describen claramente las opciones comparadas» o «Se justifica la elección de la tasa de descuento», a las que se puede asignar una de 3 (o 4) posibles respuestas: 1. Si. 2. No. 3. No está claro. 4. No es aplicable. La última respuesta no está considerada en algunas

preguntas. Finalmente, se incluyen una lista de comprobación más corta para editores y otra para evaluaciones económicas parciales ((tabla 6).

Beneficios y costes del establecimiento de directrices de publicación Un problema general del sistema de revisión por expertos es que el editor o los revisores pueden tener conflictos de intereses de carácter personal o académico que les induzcan a considerar criterios distintos de los méritos científicos a la hora de evaluar un manuscrito. Las razones que pueden generar conflictos de intereses son múltiples: por ejemplo, el autor defiende una teoría que el revisor no comparte o pertenece a una escuela «rival», o bien el revisor está trabajando y obteniendo resultados que desea publicar antes de que se publiquen los resultados similares a los del autor que está evaluando. En ambos casos, el revisor tiene incentivos para rechazar el manuscrito o, por lo menos, para dificultar y retrasar su publicación. Gracias al principio de confidencialidad, la probabilidad de que una conducta deshonesta del revisor sea detectada es baja. En otros casos, el problema

TABLA 5 Lista de comprobación para revisores (para ser utilizada también, implícitamente, por los autores) Cuestión

Sí

No

No está claro

No procede

Diseño del estudio 1. Se plantea la pregunta que se pretende contestar con el estudio 2. Se justifica la importancia económica de la pregunta objeto de estudio 3. Se indica y justifica claramente la(s) perspectiva(s) del análisis 4. Se justifican las razones para haber elegido las opciones (programas o intervenciones) de referencia 5. Se describen claramente las opciones que se comparan 6. Se indica la forma de evaluación utilizada 7. Se justifica la forma de evaluación utilizada en relación con las preguntas planteadas por el estudio Recopilación de datos 8. Se indican las fuentes utilizadas para estimar la efectividad 9. Se proporcionan detalles del diseño y de los resultados del estudio de efectividad (si la evaluación se basa en un solo estudio) 10. Se proporcionan detalles de los métodos de síntesis o metaanálisis para obtener las estimaciones de efectividad (si la evaluación se basa en múltiples estudios de efectividad) 11. Se indica claramente la(s) medida(s) primaria(s) de resultado para la evaluación económica 12. Se indican los métodos utilizados para valorar los estados de salud y otros beneficios 13. Se proporcionan detalles de los sujetos de los que se obtuvieron las valoraciones 14. Los efectos en la productividad, en el caso de que se incluyan, se presentan separadamente 15. Se comenta la relevancia de los efectos en la productividad para la pregunta del estudio 16. Las cantidades de recursos y sus costes unitarios se presentan de forma separada 17. Se describen los métodos para estimar las cantidades de recursos y sus costes unitarios 18. Se indica la unidad monetaria y datos de precios 19. Se proporcionan detalles de los ajustes por inflación de los precios y de los tipos de cambio 20. Se proporcionan detalles de los modelos eventualmente utilizados 21. Se proporciona una justificación de los modelos utilizados y de los parámetros clave en que se basan Análisis e interpretación de resultados 22. Se indica el horizonte temporal para los beneficios y los costes 23. Se indica(n) la(s) tasa(s) de descuento 24. Se justifica la elección de tasa de descuento 25. Se justifica, en su caso, por qué no se descuentan los costes o los beneficios 26. Se proporcionan detalles de las pruebas estadísticas y de los intervalos de confianza para los datos estocásticos 27. Se describe el enfoque utilizado en el análisis de sensibilidad 28. Se justifica la selección de variables utilizadas en el análisis de sensibilidad 29. Se indican los rangos de variación de las anteriores variables 30. Se comparan las opciones relevantes 31. Se presenta un análisis incremental 32. Los principales resultados se presentan tanto de forma agregada como desagregada 33. Se responde a la pregunta del estudio 34. Las conclusiones se derivan de los datos presentados 35. Las conclusiones van acompañadas de las matizaciones apropiadas

Med Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

139

65

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 140

ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

TABLA 6 Lista de comprobación corta para editores y lista para evaluaciones parciales Cuestión

Sí

No

No está claro

Lista corta para editores 1. ¿Es importante la pregunta planteada? 2. ¿Se razona la importancia económica de la pregunta planteada? 3. ¿Es un tema de interés para el BMJ? 4. ¿Tiene el manuscrito el nivel de detalle suficiente para permitir su evaluación por expertos? 5. ¿En el supuesto de que el contenido económico fuese correcto, nos interesaría publicar el trabajo? 6. ¿Hay una probabilidad razonable de que el contenido económico sea correcto? Lista para evaluaciones parciales 1. ¿Se plantea la cuestión objeto de investigación? 2. ¿Se indica(n) claramente la(s) fuente(s) para las estimaciones de la efectividad? 3. ¿Se indica claramente cuál es la medida primaria de resultados? 4. ¿Se describen los métodos para la estimación de cantidades y costes unitarios?

TABLA 7 Ejemplos de declaración de objetivos en estudios de evaluación económica publicados a) Proporcionar una descripción quantitativa de los costes y recursos utilizados con EPA (enfermedad periférica arterial)33 b) Comparar los costes y la eficiencia entre mantener en un solo inhalador dosis ajustables con budosonida formoterol o usar una dosis fija en adultos con asma34 c) Comparar la eficiencia de dos tratamientos antibióticos en la exacerbación aguda de la bronquitis crónica (EABC): cefditoren pivoxilo (CDTR-PI) y cefuroxima axetilo (CXA)35 d) Conocer los beneficios sanitarios en forma de ahorro de recursos sanitarios (consultas y tratamientos) y financieros (euros) que supondría la implantación de la vacunación antigripal, financiada por el empleador, en la población ocupada española36

puede surgir por la incapacidad técnica del revisor o la falta de voluntad para dedicar a su función el tiempo necesario para hacer una evaluación correcta. El establecimiento de unas directrices explícitas para la publicación de estudios de evaluación económica parece de entrada una buena idea. Por una parte, el coste de establecerlas puede ser relativamente modesto. Así, por ejemplo, las directrices del BMJ se llevaron a cabo sin ninguna financiación explícita, de hecho fueron los participantes en el grupo de trabajo o sus respectivas organizaciones los que aportaron los recursos. El hecho de que las directrices fuercen o induzcan a considerar explícita y sistemáticamente un conjunto mínimo de cuestiones metodológicas es casi seguro que aportará más transparencia y coherencia a la labor de los revisores y promoverá una presentación de los estudios más estandarizada y, previsiblemente, más fácil de leer y asimilar por parte de los usuarios potenciales. Las directrices pueden ser útiles tanto para autores y revisores noveles y con limitada experiencia en la evaluación económica como para los más expertos. Para los primeros, las directrices pueden desempeñar fundamentalmente una función educativa y de apoyo técnico a su labor. Pero dada la demostrada variabilidad y falta de acuerdo entre los propios expertos respecto a muchas cuestiones metodológicas, las directrices pueden contribuir a hacer más coherente y transparente la labor de los revisores de una revista, evitando que los criterios para evaluar un trabajo dependan arbitrariamente de la opinión individual del revisor asignado. El hecho de que muchos estudios de evaluación económica en salud se publiquen en revistas cuyos lectores y evaluadores provienen mayoritariamente de las ciencias de la salud y tienen un conocimiento limitado de los principios y métodos del análisis económico es una razón adicional para justificar la utilidad de las directrices. Sin embargo, no todo el mundo opina que desarrollar nuevas directrices sea una buena idea21; y por otra parte, el impacto y los posibles beneficios del establecimiento de unas directrices son difíciles de determinar de forma rigurosa. Jefferson et al22 analizaron en qué medida las directrices del BMJ habían tenido algún efecto en la calidad de los estudios de evaluación económica presentados y publicados y en el proceso de edición y revisión un año después de su

66

implantación. Para ello revisaron los artículos presentados para publicación en el BMJ y en The Lancet en períodos previos y posteriores a la introducción de las directrices del BMJ. Se tomóThe Lancet como control porque tenía características similares a las del BMJ y no había tomado ninguna iniciativa respecto a directrices. Las conclusiones indican que no se detectó ningún cambio sustancial en la calidad de los trabajos presentados y publicados, aunque ello podía deberse a que el tiempo transcurrido desde el establecimiento de las directrices había sido relativamente corto y no se disponía de un gran número de estudios publicados en el período posterior. En cambio, los autores sí detectaron una mejora en la eficiencia del proceso de revisión. Un tema que debería considerarse es la relación que debe haber entre las directrices de publicación, que son el objeto de este artículo, y las directrices con otros fines, que ya existen o puedan existir en el futuro. Maynard21, por ejemplo, critica la proliferación de directrices, señalando que en su opinión aportaban poco a la disciplina. Sin embargo, aunque no parece deseable la existencia de directrices similares o, peor todavía, contradictorias, cabe hacer algunas matizaciones, teniendo en cuenta la posible diferencia de objetivos entre los dos tipos de directrices. En el caso de directrices para estudios que deben informar decisiones administrativas de asignación de recursos y de regulación (en adelante, directrices administrativas), los objetivos principales son probablemente la validez, ausencia de sesgos y comparabilidad de los estudios que las presentan, mientras que los efectos que puedan tener en la innovación metodológica son irrelevantes o, por lo menos, están en un segundo plano. En el caso de las revistas científicas, su principal objetivo puede definirse probablemente como promover la difusión y discusión de los avances científicos de una disciplina y asegurar la calidad y relevancia de los trabajos que publica. Por ello, las directrices para publicación deberían ser en principio más flexibles y genéricas que las directrices administrativas. Obviamente, puede que no tenga ningún sentido exigir el cumplimiento de directrices para trabajos que pretenden hacer una aportación metodológica, sino tan sólo en el caso de trabajos de aplicación a tecnologías e intervenciones concretas. Con la cantidad de directrices metodológicas disponibles en la actualidad, la mayoría más actualizadas que las del BMJ,

Med Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

140

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 141

ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

una opción alternativa a la adopción de las directrices para publicación podría ser la de pedir a los autores que indicasen si han seguido algunas directrices. Esto daría un marco de referencia metodológico claro y concreto a los revisores y al mismo tiempo sería una opción más flexible para los autores. Algunos trabajos ya indican en la actualidad si siguen unas directrices concretas, especialmente en los contextos en que las agencias de evaluación u otros usuarios han establecido sus propias directrices. La siguiente cuestión es en qué medida las directrices del BMJ pueden aplicarse de forma provechosa a una revista como MEDICINA CLÍNICA. De hecho, Antoñanzas23 abordó este tema en un editorial de Gaceta Sanitaria, y concluía que tal iniciativa sería previsiblemente beneficiosa y recomendaba su aplicación, aunque no parece que por el momento se haya concretado en un requisito o recomendación formal. Una simple transposición de las directrices del BMJ al contexto español sería probablemente útil y coste-efectiva, dado que el coste de la iniciativa –traducción de las directrices y difusión mediante una página web– es realmente bajo. El único escenario negativo que es posible imaginar sería que, por una parte, el efecto de las directrices sobre la validez y calidad de los estudios fuese nula o insignificante y que, no obstante, aumentase injustificadamente la confianza de los usuarios en la validez de los estudios y que como consecuencia rebajasen su actitud crítica frente a los trabajos publicados. Por otra parte, cabe plantearse si, puestos a establecer unas directrices, no valdría la pena ir más allá de una simple transposición a España de las directrices del BMJ y llevar a cabo algunas actividades adicionales de actualización, mejora y adaptación al contexto español que podrían aumentar sustancialmente su utilidad con un coste adicional relativamente bajo.

fuentes de información de costes unitarios o de productividad, los índices de inflación utilizados para llevar a cabo los ajustes temporales, etc. Por otra parte, tal como se ha indicado anteriormente, hay una gran variabilidad en las directrices publicadas por agencias y grupos académicos de distintos países; dicha variabilidad se debe, por lo menos en parte, a divergencias en juicios técnicos sobre temas opinables en los que no hay un consenso científico o en diferencias legítimas en juicios de valor. En cualquier caso, es lógico suponer que unas directrices adaptadas a España con un cierto grado de consenso interno serán más aceptables para todas las partes implicadas –autores, revisores y usuarios– que unas directrices directamente transpuestas de otro contexto. En el caso de España, hay un precedente de intento de establecer unas directrices metodológicas para la evaluación económica en salud31; esta iniciativa mereció un cierto apoyo por parte de las autoridades sanitarias españolas, de modo que tales directrices se publicaron también como un anexo en un libro editado por el propio Ministerio de Sanidad y Consumo32, aunque no llegaron a convertirse en un verdadero estándar, y en la actualidad resultan posiblemente obsoletas y necesitadas de revisión y actualización. En la eventualidad de que se estableciesen en España unas directrices administrativas, a efectos de fijación de precios y financiación de futuras prestaciones, es indudable que las directrices para publicación deberían intentar ser coherentes con las primeras. Esto es algo que debería considerarse seriamente si se empieza a aplicar la evaluación económica a efectos de asignación de recursos, tal como se plantea en el Plan Estratégico de Política Farmacéutica y en el proyecto de Catálogo de Prestaciones mínimas para todo el SNS español. Posibles mejoras

Potencial actualización

¿Son mejorables las directrices de publicación del BMJ?

La actualización de las directrices a los nuevos desarrollos metodológicos es una opción a considerar seriamente, dado que las directrices del BMJ tienen ya unos 10 años de vida. Hay algunos temas en que la teoría y la práctica de la evaluación económica han evolucionado lo suficiente como para justificar algunos cambios, por ejemplo, en relación con el tema de la incertidumbre28. Las directrices del BMJ indican en este sentido que «cuando se lleva a cabo un análisis de sensibilidad se debe dar detalles del enfoque aplicado». En la actualidad la recomendación debería ir probablemente más allá, en el sentido de que llevar a cabo alguna forma de análisis de sensibilidad sería un requisito imprescindible sin el cual no debería publicarse un trabajo de evaluación económica en una revista científica. Otro ejemplo sería el tema de la tasa de descuento: el debate actual contempla opciones no consideradas en las directrices del BMJ, por ejemplo, si la tasa de descuento se debe aplicar de forma lineal en el tiempo, ya que algunos estudios empíricos parecen mostrar que ésta no es la forma en que los individuos realmente descuentan los beneficios y costes futuros30. Para una revisión y puesta al día en castellano del estado del arte de la evaluación económica en salud, puede consultarse una serie de artículos publicados en MEDICINA CLÍNICA24-29.

Adaptación al contexto español En cuanto a la posibilidad y conveniencia de proceder a la adaptación y el ajuste a España de las directrices del BMJ, pueden considerarse diversas posibilidades y razones. En primer lugar, se podría concretar y contextualizar mejor algunos aspectos de las directrices que son específicas para cada país, tales como la tasa de descuento, los valores o las

La respuesta a esta pregunta depende de los objetivos y funciones que se asignen a una publicación científica, así como las restricciones con que se enfrentan. En realidad, uno de los problemas de las directrices del BMJ es que su seguimiento estricto no parece factible en la práctica: por una parte, el nivel de detalle que sugieren en la presentación del estudio es habitualmente imposible que pueda darse dentro de los límites de extensión que las propias revistas establecen, posiblemente por razones de coste y amenidad para los lectores. Por otra parte, para poder responder de forma fiable a las cuestiones planteadas en las directrices, los revisores deberían disponer de mucha más información de la que contienen los manuscritos para publicación y dedicar a dicha tarea un tiempo probablemente muy superior al que dedican habitualmente. Un aspecto en el que la mayor parte de la comunidad científica posiblemente estaría de acuerdo en cuanto a requisitos para garantizar al máximo la validez y calidad de los estudios es el que hace referencia a la transparencia y reproducibilidad. Éste es, sin embargo, uno de los puntos en que pueden entrar en conflicto los objetivos de difusión y los de validación y legitimación de una revista. Publicar toda la información necesaria para reproducir un estudio de evaluación económica requiere un espacio que pocas revistas están dispuestas a dedicar a un artículo y además supondría, posiblemente, una cantidad de información y un nivel de detalle excesivos para la mayor parte de los lectores, excepto algunos pocos específicamente interesados en verificar la validez de un estudio. La consecuencia es que frecuentemente los artículos se aprueban y se publican sin que los revisores y los lectores tengan la posibilidad de reproducir el estudio y veriMed Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

141

67

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 142

ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

ficar así su validez. Las opciones para resolver este aparente dilema son varias. Una, que ya aplican algunas revistas, incluido el BMJ, es exigir al autor que facilite a los revisores toda la información necesaria para evaluar y reproducir el estudio, aunque esta información no se publique. Otra opción más radical sería que los autores tuviesen que poner dicha información en el dominio público y disponible para los lectores de la revista o el público en general, por ejemplo, en una página web coordinada con la revista, en la cual se podrían publicar también las evaluaciones de los revisores y que podría estar permanentemente abierta a comentarios de lectores y partes implicadas, tal como ya hacen en la actualidad algunas revistas electrónicas. Esta última opción es, sin duda, superior a la anterior en cuanto a mecanismo de evaluación y validación de los estudios. Los revisores, en general voluntarios y anónimos, tienen incentivos limitados para dedicar el tiempo suficiente a evaluar en detalle o reproducir los resultados de los trabajos que evalúan aunque tuviesen acceso a toda la información necesaria. Por otra parte, el habitual criterio de confidencialidad del revisor permite hacer una evaluación superficial con relativa impunidad, lo que no ocurriría si su evaluación se hiciese pública. Además, posiblemente habrá expertos con el interés suficiente para revisar a fondo un estudio que, con el sistema de revisión actual, no podrán hacerlo por falta de acceso a la información. Por ejemplo, analistas que están trabajando en temas similares u organizaciones afectadas por los resultados del estudio, tal como el proveedor de una tecnología que aparece como relativamente poco coste-efectiva en un estudio. Otro tema manifiestamente mejorable es la definición de los objetivos del estudio. En realidad, habría que distinguir entre finalidad que, según el diccionario de la Real Academia de la Lengua Española, es el fin con que o por que se hace una cosa, y objetivo, que en una de las acepciones significa: objeto, fin o intento. De esta suerte, el matiz del interés por el que se lleva a cabo la evaluación económica está más claro con el concepto de finalidad que de objetivo. Precisamente, esta finalidad es un elemento esencial para determinar los posteriores objetivos del estudio así como la perspectiva que ha de adoptarse en el análisis. Desgraciadamente, no es frecuente encontrar una definición clara de la finalidad del estudio, sino sólo un conjunto de objetivos que a veces son poco orientadores de las pretensiones concretas de la investigación. En esta línea, es habitual que muchos estudios definan sus objetivos con expresiones del tipo: El objetivo de este trabajo es «llevar a cabo una evaluación económica (o un análisis de coste-efectividad) de X frente a Y», o bien, «comparar los costes y consecuencias de las opciones de tratamiento X, Y, Z de tal enfermedad». Este tipo de afirmaciones no aporta ninguna información relevante acerca de por qué se lleva a cabo la investigación, lo cual ayudaría a determinar el prisma con el que habría de ser valorada (como antes se señaló, puede ser para establecer una regulación al respecto, para motivar el cambio hacia una tecnología más eficiente, etc.). En el primer ejemplo citado en cursiva, se trata de una obviedad (el objetivo de un estudio de evaluación económica es hacer una evaluación económica) y el segundo, define simplemente un aspecto de lo que es toda evaluación económica completa, es decir, una comparación de los costes y beneficios de dos o más opciones disponibles para abordar un problema concreto. En definitiva, estas formulaciones de los objetivos –junto con la carencia de la finalidad– no son muy útiles para juzgar si el diseño y la ejecución del estudio son adecuados a éstos. Todos los manuales y documentos de directrices metodológicas insisten en la importancia de definir claramente los objetivos del estudio –pocos mencionan expresamente la idea de

68

finalidad–, pero ofrecen poca concreción sobre cómo hacerlo. Es decir, la finalidad de las evaluaciones deberían definirse en términos de los problemas de decisión que pretenden informar o de las opciones que quieren apoyar, y después fijar los objetivos o cuestiones concretas que se abordarán en el artículo, de una forma más operativa, por ejemplo (véase también la tabla 7): – «La finalidad de este trabajo es justificar el interés social de que el sistema de salud X incluya en su cobertura y financie íntegramente el coste de la tecnología W para las indicaciones X, Y, Z. Los objetivos concretos serán proceder a una evaluación del tipo coste-efectividad de W frente a A, B y C para dichas indicaciones, además de un estudio de la repercusión en los presupuestos públicos del cambio propuesto.» – «La finalidad de este trabajo es justificar el precio solicitado para el producto X y promover su aplicación en sustitución de las otras opciones terapéuticas existentes, para las siguientes indicaciones y categorías de pacientes. Para ello, la investigación tendrá por objetivo acometer una evaluación económica del tipo coste-utilidad...» – «La finalidad del estudio es demostrar que el programa X establecido por el departamento de salud Y está justificado en términos de su razón coste-efectividad en relación con otros programas que se podrían establecer y financiar alternativamente con los recursos dedicados a X.» Esta forma de definir el propósito del estudio que distingue entre finalidad y objetivos es lo que permitiría evaluar racionalmente si la perspectiva elegida para el análisis, la forma de evaluación, la metodología, los datos y supuestos aplicados en el estudio son adecuados a sus fines. Mecanismos para mejorar el impacto social de la investigación en evaluación económica: más allá de la revisión por expertos La evaluación económica y, más concretamente, el análisis coste-beneficio, el primero de los tipos de análisis de evaluación económica que se empleó, los desarrollaron y aplicaron ingenieros y economistas como instrumento de evaluación de decisiones públicas de inversión y asignación de recursos en general, con especial utilización en el sector de las obras públicas: trazado de vías de comunicación, localización de aeropuertos, obras de regulación hidráulica, etc. Aunque los ingenieros fueron aparentemente los más activos inicialmente en su aplicación, los economistas se esforzaron en darle un fundamento teórico, situándolo en el marco de la denominada teoría del bienestar. En los años sesenta se empezó a aplicar la evaluación económica al campo de la salud, especialmente a programas de saneamiento, inmunización, etc., y en el marco de programas de desarrollo económico. A partir de los ochenta, con la crisis fiscal del Estado del Bienestar, se empieza a aplicar de forma regular la evaluación económica para justificar la financiación pública de nuevas tecnologías, especialmente, nuevos medicamentos. Dado que la fuente habitual y más fiable de evidencia sobre la eficacia y la seguridad de los medicamentos proviene de ensayos clínicos, muchos investigadores y profesionales provenientes de las ciencias de la salud empezaron a implicarse en la realización de estudios de evaluación económica en salud. Como consecuencia de lo anterior, la metodología de las evaluaciones económicas incorporó y estuvo influida en gran medida por los métodos de la investigación clínica, e incluso se llegó a acuñar un neologismo para este tipo de estudios: la farmacoeconomía. En realidad, en el contexto de lo que se denomina evaluación de tecnologías o investigación de resultados en salud, se contempla la evaluación económica como una fase o modalidad de evaluación que complementa o se superpone a la investigación clínica.

Med Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

142

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 143

ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

En este sentido, el análisis de algunos problemas que tiene la investigación clínica, con más años de historia que la evaluación económica, y las propuestas para abordarlos muestran muchos paralelismos y pueden ofrecer a esta última algunas experiencias y lecciones interesantes. Aunque en el pasado la investigación clínica gozaba de un prestigio científico indiscutible, y ciertamente superior al de la evaluación económica, en los últimos años, han surgido muchas voces críticas que cuestionan esta visión optimista37,38. De forma similar a lo que ocurre con la evaluación económica, las revistas clínicas desempeñan un papel importante en la difusión y legitimación social de la validez de los resultados de la investigación clínica, pero en los últimos años se ha manifestado un claro malestar de la comunidad científica, especialmente entre los editores responsables de las revistas clínicas, respecto al desempeño de dicho papel. Uno de los puntos criticados ha sido el de los sesgos de difusión y publicación: los patrocinadores de ensayos clínicos de productos cuyos derechos de propiedad poseen tienen poco interés en difundir resultados negativos, pero además, las propias revistas tienen una aparente preferencia por publicar ensayos clínicos que tienen resultados claros, normalmente la superioridad de un nuevo tratamiento, respecto a los que no demuestran ninguna evidencia de superioridad de alguna de las opciones evaluadas. El principal problema, según los críticos, radica en el creciente control de la investigación clínica por parte de la industria farmacéutica y de productos sanitarios. Este control genera diversos efectos negativos respecto a la validez de los estudios; los incentivos y el riesgo de que se produzcan sesgos son elevados, ya que los resultados positivos de un ensayo clínico –especialmente la eficacia y la seguridad– determinan el valor comercial de los consiguientes productos. Smith38 llega a afirmar que las revistas clínicas se han convertido en extensiones de los departamentos de marketing de las empresas. En su opinión, es prácticamente imposible evitar los sesgos de publicación de la investigación clínica, especialmente porque éstos no se producen como consecuencia de manipulaciones burdas de los datos o de la metodología estadística, sino fundamentalmente por la selección por parte de las empresas de los objetivos y del diseño de los ensayos clínicos que patrocinan, o por la utilización selectiva de la información disponible, aspectos en los que las instituciones académicas y los médicos independientes que participan en los ensayos no tienen un verdadero control ni parecen especialmente interesados en tenerlo. Este fenómeno es similar al detectado en la publicación de evaluaciones económicas. En el caso de la investigación clínica, una de las propuestas defendidas por un grupo de editores de las revistas clínicas más prestigiosas39 es condicionar la publicación de los ensayos cínicos a la inclusión en un registro público antes de su realización y a la difusión de los resultados, tanto si son positivos como si son negativos. Obviamente, esta opción no sería posiblemente efectiva en el caso de las evaluaciones económicas, que a diferencia de los ensayos clínicos son fáciles de realizar sin que trascienda públicamente dicha realización y que podrían registrarse, por tanto, en un hipotético registro de evaluaciones económicas sólo si los resultados fuesen favorables. Una propuesta más radical que Smith también sugiere es que las revistas clínicas no deberían dedicarse a publicar ensayos clínicos. Éstos deberían difundirse a través de registros públicos y las revistas se podrían concentrar en comentar, comparar o criticar los ensayos clínicos. Ésta es una opción que sí sería aplicable a las evaluaciones económicas. Por una parte podría haber un registro público, obligatorio para los estudios que se utilizasen para negociar decisiones ad-

ministrativas o para promocionar productos, que proporcionase toda la información necesaria para evaluarlos y reproducir sus resultados. Las revistas se centrarían entonces en la publicación de estudios teóricos o que aportasen novedades metodológicas interesantes, así como estudios comparativos y de las implicaciones sociales y políticas de las evaluaciones económicas disponibles en el registro. Como alternativa a la iniciativa del BMJ de establecer directrices metodológicas para la evaluación económica, cabe señalar la del NEJM, la otra revista clínica de prestigio que parece haber tomado una posición explícita frente a la evaluación económica. El NEJM adoptó la opción de no considerar sistemáticamente para publicación los trabajos en los que algún autor tenga conflictos de intereses, por ejemplo, que esté empleado en la empresa productora de alguno de los productos evaluados12. Tal como criticaron en su momento Sacristán y Hernández40, un criterio de exclusión a priori, basado en la situación profesional u otras características de los autores, resulta poco científico y más que discutible. Por otra parte, resulta ingenuo suponer que una medida de este tipo evitará la manipulación y los consiguientes sesgos. Lo que producirá previsiblemente es que las empresas poco escrupulosas contraten a académicos acomodaticios para realizar o avalar simplemente con su firma evaluaciones sesgadas hechas por otros. La información científica sobre la eficacia, efectividad, seguridad y eficiencia de las tecnologías sanitarias es un bien público y constituye una condición para un funcionamiento eficiente de los mercados y una aplicación racional de la regulación. Por ello, los poderes públicos deberían garantizar que se produjese y difundiese a un coste asequible a todas las partes implicadas en el mercado, evitando la actual asimetría en favor de los productores y en detrimento de los prescriptores, financiadores, consumidores y reguladores. Reinhardt41 sugiere que la evaluación económica debería adoptar un sistema de evaluación similar al de las auditorias contables a fin de garantizar su validez y respetabilidad. La situación actual en muchos países –entre los que habría que incluir España– se caracteriza por una no intervención de las autoridades públicas en estos temas, que otras instituciones pueden paliar con su actuación, pero sólo en parte. Tal como se indicaba anteriormente, los editores de un grupo de revistas clínicas de entre las de mayor difusión y prestigio acordaron que no publicarían artículos con resultados de ensayos clínicos si éstos no habían sido incluidos previamente en un registro39, pero posiblemente tendría más sentido que fuesen los poderes públicos que se responsabilizasen de lograr una mayor transparencia de la información que esperar a que ello resulte de la iniciativa de las revistas científicas. Las autoridades reguladoras podrían establecer fácilmente un registro público universal de todos los ensayos clínicos y condicionar la aceptación de sus resultados, a efectos de autorización de un medicamento, a la inscripción inicial del ensayo clínico en dicho registro. Asimismo, tienen la capacidad potencial para exigir la difusión sistemática de toda la información exigida para autorizar la comercialización o la financiación de las tecnologías sanitarias. Igualmente, los poderes públicos deberían establecer las condiciones de utilización de la evaluación económica como instrumento para la toma de decisiones de regulación, fijación de precios, financiación pública, etc., y asegurar que la información resultante sea válida y fiable, promoviendo la estandarización de la metodología y la disponibilidad y transparencia de los estudios. Los poderes públicos pueden delegar algunas de estas funciones en otras organizaciones públicas o privadas. Por ejemplo, el establecimiento de directrices o estándares meMed Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

143

69

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 144

ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

todológicos puede delegarse en instituciones académicas o asociaciones científicas. En los casos en que no existe un incentivo por parte del sector privado o académico para realizar evaluaciones que tienen un claro interés social –por ejemplo, evaluación de nuevas indicaciones para productos y conocimientos no patentables o de poco interés comercial por falta de demanda solvente–, los poderes públicos deberían aportar los recursos necesarios para llevar a cabo las evaluaciones, bien directamente, por medio de las agencias de evaluación de tecnologías y similares, bien mediante la financiación finalista a organismos de investigación independientes, tales como universidades o centros de estudios públicos y privados. Las anteriores afirmaciones son aplicables tanto a la evaluación clínica como a la económica o a la de cualquier otra naturaleza que sea esencial para la toma de decisiones sanitarias y el funcionamiento del mercado, ya que toda información es un bien público. En el marco propuesto de separación de innovación metodológica y aplicación sistemática orientada a la toma de decisiones, las revistas científicas se centrarían en la publicación de trabajos teóricos y de desarrollo metodológico y en criticar y comentar los estudios aplicados y sus implicaciones para la política y gestión sanitarias. Los avances metodológicos se incorporarían regularmente a las directrices metodológicas. Podría argumentarse que a menudo las innovaciones metodológicas se llevan a cabo en el contexto de trabajos de aplicación y que separar innovación y aplicación reduciría las posibilidades y recursos de que dispone actualmente la primera, ya que resultaría más difícil financiar investigaciones puramente teóricas y metodológicas. La solución a este hipotético problema la ofreció hace tiempo el panel de Washington sobre coste-efectividad42, que sugiere que todos los estudios apliquen un conjunto de reglas comunes a efectos de asegurar su comparabilidad, sin embargo, da libertad a los autores para presentar resultados complementarios con otros conjuntos de estándares y supuestos. Con ello se salvaguardarían las posibilidades de innovación metodológica sin comprometer la separación entre investigación y aplicación y evitando, finalmente, que los desarrollos metodológicos releguen a segundo plano el objetivo principal de las evaluaciones económicas: contribuir a que los procesos de toma de decisiones contribuyan a la eficiencia y equidad de la asignación de recursos sanitarios. Conclusiones El establecimiento de directrices para los autores, editores y revisores de estudios de evaluación económica en revistas científicas tiene previsiblemente efectos positivos sobre la validez y calidad de los estudios; no obstante, por sí solo no basta para garantizar la calidad y validez de los estudios ni satisfará las necesidades de los gestores sanitarios. La adopción por parte de MEDICINA CLÍNICA de las actuales directrices del BMJ es una opción simple y potencialmente efectiva y eficiente, aunque parece aconsejable una revisión previa consensuada por expertos y usuarios de dichas directrices para actualizarlas, mejorarlas y adaptarlas en caso necesario a las peculiaridades y valores prevalecientes en España. Sería deseable, además, que todas o una mayoría de las revistas de prestigio españolas abiertas a la publicación de estudios de evaluación económica en salud participasen en el proceso y adoptasen unas directrices comunes. Este proceso podría coordinarlo MEDICINA CLÍNICA, ya que pertenece al grupo editor de revistas biomédicas más importante del país, lo cual facilitaría su difusión. Además, y

70

para asegurar la generalización del empleo de las directrices –no basta con tenerlas publicadas– habría que establecer los compromisos necesarios con los revisores anónimos de los textos y con los comités editoriales de las potenciales revistas donde se acostumbra publicar los estudios de evaluación económica. Como mecanismos complementarios para aumentar la calidad y fiabilidad de las evaluaciones económicas, podría descargarse parte de la responsabilidad de las revistas biomédicas mediante el establecimiento de un registro público de evaluaciones económicas, cuyos textos estarían adecuadamente auditados conforme con unas directrices que tuviesen el marchamo de las propias autoridades sanitarias, garantes de la información como bien público. Esta forma de proceder evitaría parte de la «inflación» de artículos de evaluación económica, publicados actualmente en las revistas, que no contienen desarrollos metodológicos sino únicamente aplicaciones prácticas a tecnologías concretas. De este modo, las revistas científicas no habrían de asumir el papel implícito de legitimar la validez y calidad de los estudios, que a veces supera sus posibilidades y entra en conflicto con sus objetivos tradicionales y condicionantes comerciales. REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Drummond MF, Jefferson TO. Guidelines for authors and peer reviewers of economic submissions to the BMJ. BMJ. 1996;313:275-83. 2. Martinson BC, Anderson MS, De Vries R. Scientists behaving badly. Nature. 2005;435:737-8. 3. Drummond MF. Economic evaluation of pharmaceuticals: science or marketing? Pharmacoeconomics. 1992;1:8-13. 4. Barbieri M, Drummond MF. Conflict of interest in industry-sponsored economic evaluations: real or imagined? Curr Oncol Rep. 2001;3:410-3. 5. Sacristán JA, Bolaños E, Hernández JM, Soto J, Galende I. Publication bias in health economics. Pharmacoeconomics. 1997;11:289-91. 6. Azimi NA, Welsh G. The effectiveness of cost-effectiveness analysis in containing costs. J Gen Intern Med. 1998;13:664-9. 7. Friedberg M, Saffran B, Stinson, TJ Nelson W, Bennett CL. Evaluation of conflict of interest in economic analyses of new drugs used in oncology. JAMA. 1999;282:1453-7. 8. Drummond MF, Cooke J, Walley T. Economic evaluation under managed competition: evidence from UK. Soc Sci Med. 1997;45:583-95. 9. Antoñanzas F, Figueras M, Rovira J. Analysing the Role of Economic Evaluation on Decision-Making in the Health Care System in Spain: A Focus Group Approach. En: Gran von der Schulenburg JM, editor. The Influence of Economic Evaluation Studies on Health Care Decision Making. Amsterdam: IOS Press; 2000. 10. Hillman AL, Eisenberg JM, Pauly MV, Bloom BS, Glick H, Kinosian B, et al. Avoiding bias in the conduct and reporting of cost-effectiveness research sponsored by pharmaceutical companies. N Engl J Med. 1991; 324:1362-5. 11. Task Force on Principles for Economic Analysis of. Economic analysis of health care technology: A report on principles. Ann Intern Med. 1995; 123:61-70. 12. Kassirer JP, Angell M. The journal’s policy on cost-effectiveness analysis. N Engl J Med. 1994;331:669-70. 13. Drummond M, Brandt A, Luce B, Rovira J. Standardizing methodologies for economic evaluation in health care. Practice, problems, and potential. Int J Technol Assess Health Care. 1993;9:26-36. 14. Rovira J. Economic appraisal of health technology in the European Community. Soc Sci Med. 1994;38:1675-8. 15. Commonwealth of Australia. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee: including major submissions involving economic analyses. Canberra: Australian Government Publishing Service; 1995. 16. Henry D. Economic analysis as an aid to subsidization decisions: the development of Australian guidelines for pharmaceuticals. Pharmacoeconomics. 1992;1:54-67. 17. Ministry of Health. Ontario guidelines for economic analysis of pharmaceutical products. Ontario: Ministry of Health; 1994. 18. Detsky A. Guidelines for economic analysis of pharmaceutical products: a draft document for Ontario and Canada. Pharmacoeconomics. 1993;3:354-61. 19. Jacobs P, Bachynsky J, Baladi JF. A comparative review of pharmacoeconomic guidelines. Pharmacoeconomics. 1995;8:182-9. 20. Sculpher M, Claxton K. The use of economic evaluation for decision making: methodological opportunities and challenges [presentación]. International Health Economics Association Meeting, Barcelona: Julio 2005. http://www.york.ac.uk/inst/che/sculpher.htm

Med Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

144

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 145

ROVIRA-FORNS J, ET AL. ESTUDIOS DE EVALUACIÓN ECONÓMICA EN SALUD

21. Maynard A. Economics evaluation techniques in health care: reinventing the wheel? Pharmacoeconomics. 1997;11:115-8. 22. Jefferson T, Smith R, Yee Y, Drummond M, Pratt M, Gale R. Evaluating the BMJ Guidelines for Economic Submissions: Prospective Audit of Economic Submissions to BMJ and The Lancet. JAMA. 1998;280:275-7. 23. Antoñanzas F. Artículos de evaluación económica en Gaceta Sanitaria: algunas reflexiones. Gac Sanit. 2003;17:351-2. 24. Sacristán JA, Ortún V, Rovira J, Prieto L, García-Alonso F, grupo ECOMED. Evaluación económica en medicina. Med Clin (Barc). 2004;122: 379-82. 25. Prieto L, Sacristán JA, Pinto JL, Badía X, Antoñanzas F, del Llano J. Análisis de costes y resultados en la evaluación económica de las intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc). 2004;122:423-9. 26. Prieto L, Sacristán JA, Antoñanzas F, Rubio-Terrés C, Pinto JL, Rovira J, grupo ECOMED. Análisis coste-efectividad en la evaluación económica de intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc). 2004;122:505-10. 27. Rubio-Terrés C, Sacristán JA, Badía X, Cobo E, García Alonso F, por el grupo ECOMED. Métodos utilizados para realizar evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc). 2004;122:578-83. 28. Rubio-Terrés C, Cobo E, Sacristán JA, Prieto L, del Llano J, Badia X, García-Alonso F. Análisis de la incertidumbre en las evaluaciones económicas de las intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc). 2004;122:668-74. 29. Sacristán JA, Rovira J, Ortún V, García-Alonso F, Prieto L, Antoñanzas F, grupo ECOMED. Utilización de las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc). 2004;122:789-95. 30. Bos JM, Postma MJ, Annemans L. Discounting health effects in Pharmacoeconomic evaluations: Current controversies. Pharmacoeconomics. 2005;23:639-49. 31. Rovira J; Antoñanzas F. Economic analysis of health technologies and programmes. A Spanish Proposal for Methodological Standardisation. Pharmacoeconomics. 1995;8:245-52. Disponible en: http://www.farmacoeconomia.com/Directrices/spespana.htm

32. Rovira J, Antoñanzas F. Estandarización de algunos aspectos metodológicos de los análisis coste/efectividad y coste/utilidad en la evaluación de tecnologías y programas sanitarios. En: Ministerio de Sanidad y Consumo, editores. Guías de práctica clínica e informes de evaluación. Madrid; 1994. p. 276-96. 33. Brüggenjürgen B, Selim D, Kardos P, Richter K, Vogelmeier C, Roll S, et al. Economic assessment of adjustable maintenance treatment with Budesonide/Formoterol in a single inhaler versus fixed treatment in asthma. Pharmacoeconomics. 2005;23:723-73. 34. Migliaccio-Walle K, Caro JJ, Ishak KJ, O’Brien JA. Costs and medical care consequences associated with the diagnosis of peripheral arterial disease. Pharmacoeconomics. 2005;23:733-42. 35. Rubio-Terrés C, Domínguez-Gil A. Análisis farmacoeconómico del tratamiento de pacientes con exacerbación aguda de la bronquitis crónica con cefditoren pivoxilo o cefuroxima axetilo. Pharmacoeconomics – Spanish Research Articles. 2005;2:45-54. 36. Pradas R, Antoñanzas F, Zoellner Y. Evaluación económica de la vacunación antigripal por los servicios médicos de empresa: una perspectiva sanitaria. Pharmacoeconomics – Spanish Research Articles. 2005;2:55-63. 37. Relman A, Angell M. America’s other drug problem: How the drug industry distorts Medicine and Politics. The New Republic. 2002;227:27-41. 38. Smith R. Medical journals are an extension of the marketing arm of Pharmaceutical companies. PLoS Med. 2005;2:138. 39. De Angelis C, Drazen JM, Frizelle FA, Haug C, Hoey J, Horton R, et al, International Committee of Medical Journal Editors. Editorial Clinical Trial Registration: A Statement from the International Committee of Medical Journal Editors. N Engl J Med. 2004;351:1250-1. 40. Sacristán JA, Hernández JM. Criteria for authorship. BMJ. 1995; 310:869-9. 41. Reinhardt UE. Making economic evaluations respectable. Soc Sci Med. 1997;45:555-62. 42. Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press; 1996.

Med Clin (Barc). 2005;125(Supl. 1):61-71

145

71

21- pag 135-146

5/9/06

17:11

Página 146

22- pag 147-156

5/9/06

17:12

Página 147

Utilización de las evaluaciones económicas en la toma de decisiones • Utilización de las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias .......................................... 149 • El establecimiento de prioridades .................................. 157 • Medicina coste-efectiva y medicina basada en la evidencia: su impacto en el proceso de decisiones clínicas .................................................. 161 • ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España? .... 169 • Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en atención primaria...... 179 • Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en el ámbito hospitalario .............................................. 191 • Aplicación de los estudios farmacoeconómicos en el hospital .............................................................. 201 • Evaluación económica de medicamentos: aplicaciones prácticas para los diferentes agentes decisores .............. 209 • La introducción de tecnologías en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho........................................................ 213 • Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000.............................................. 221

22- pag 147-156

5/9/06

17:12

Página 148

22- pag 147-156

5/9/06

17:12

Página 149

EVALUACIÓN ECONÓMICA PARA CLÍNICOS

Utilización de las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias

62.626

José Antonio Sacristána, Joan Rovirab, Vicente Ortúnc, Fernando García-Alonsod, Luis Prietoa y Fernando Antoñanzase, por el Grupo ECOMED* a

Departamento de Investigación Clínica. Lilly S.A. Alcobendas. Madrid. Universidad de Barcelona. Barcelona. c Universidad Pompeu Fabra. Barcelona. d Agencia Española del Medicamento. Madrid. e Universidad de La Rioja. Logroño. España. b

Los decisores sanitarios pueden emplear las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias (EEIS) al menos en tres planos: el central, el local y el individual1. En el ámbito central, las EEIS pueden utilizarse para tomar decisiones sobre la adopción de programas para toda la población de un país o una región. En ese contexto, se están empleando en varios países para las decisiones sobre precio y reembolso. La utilización de las EEIS puede influir localmente en la elaboración de guías de tratamiento o en la inclusión de determinados fármacos o intervenciones en los formularios de un hospital o un área de salud. Por último, el plano de decisión individual se refiere al uso de las EEIS por el médico, en las relaciones con sus pacientes. En el presente artículo, el sexto y último de la serie «Evaluación económica para clínicos», se revisará la aplicación de las EEIS en los 3 planos anteriores, con especial atención a su uso por el profesional sanitario. Utilización de evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias en las decisiones centrales y locales Existen varias experiencias sobre la utilización de EEIS en la toma de decisiones centrales. Las más conocidas son el Plan Médico de Oregón y las decisiones sobre reembolso de Australia y Ontario. A principios de la década de los noventa, el estado de Oregón estableció un sistema de tablas de eficiencia o league tables como criterio para decidir qué intervenciones estarían cubiertas por Medicaid2. Aparte de las imperfecciones en los métodos seguidos para aplicar los criterios de la evaluación económica y elaborar las tablas de eficiencia, ya comentadas en el tercer artículo de esta serie3, el «experimento» recibió fuertes críticas, al convertirse en el objetivo de un debate político en ese estado. En 1993, Australiaa y la provincia de Ontario5 requirieron for-

Palabras clave: Economía. Costes. Eficiencia. Medicina. Evaluación. Key words: Economics. Costs. Efficiency. Medicine. Assessment. *El Grupo ECOMED lo forman las siguientes personas: Fernando Antoñanzas, Xavier Badia, Erik Cobo, Fernando García-Alonso, Juan del Llano, Vicente Ortún, José Luis Pinto, Luis Prieto, Joan Rovira, Carlos Rubio Terrés y José Antonio Sacristán (coordinador). Las opiniones de los autores no representan necesariamente las de los organismos en los que trabajan. Correspondencia: Dr. J.A. Sacristán. Departamento de Investigación Clínica. Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108. Alcobendas. Madrid. España. Correo electrónico: sacristá[email protected] Recibido el 20-10-2003; aceptado para su publicación el 5-11-2003.

malmente a las compañías farmacéuticas la presentación de análisis económicos, como paso previo a la financiación de los nuevos medicamentos. Los resultados de estas iniciativas se han analizado en diversos trabajos6,7. Más recientemente, en 1999, en el Reino Unido, se creó el National Institute for Clinical Excellence (NICE)8, un organismo entre cuyas funciones está la de evaluar intervenciones sanitarias y elaborar recomendaciones sobre cuáles son las mejores opciones para los pacientes. La eficiencia de las intervenciones evaluadas es uno de los criterios que con frecuencia ha empleado el NICE para establecer sus recomendaciones, algunas de las cuales han tenido notable impacto internacional. Entre estas últimas podría mencionarse la de no adoptar un fármaco para tratar el resfriado común, debido a su baja eficiencia9. Desde su creación, las recomendaciones elaboradas por este organismo no sólo no han pasado inadvertidas para los gestores sanitarios de otros países, sino que probablemente han acelerado el desarrollo de directrices de evaluación económica y la adopción de criterios de eficiencia en las decisiones sobre financiación en otros países de Europa10. En España, un grupo de economistas de la salud lideró en 1993 la elaboración de directrices para la realización de EEIS11. El proyecto contó con el patrocinio del Ministerio de Sanidad. A pesar de ello, la influencia de las evaluaciones económicas en la toma de decisiones centrales ha sido, hasta ahora, muy escasa12, aunque el gran aumento del número de estudios publicados durante los últimos 10 años13,14 pudiera hacer pensar lo contrario. Es previsible que la situación pueda modificarse en un futuro próximo, como consecuencia de la nueva la Ley de Cohesión y Calidad15, que establece que el criterio de eficiencia debe tenerse en cuenta en la evaluación y selección de nuevas intervenciones y procedimientos. Respecto a las decisiones locales, en España las EEIS tienen también una escasa aunque creciente influencia12,16. Es probable que la descentralización y la necesidad de gestionar con presupuestos fijos faciliten la progresiva implantación de criterios de eficiencia12. De momento, cada vez son más los comités de terapéutica de hospitales y áreas de salud que tienen en cuenta aspectos económicos a la hora de establecer recomendaciones de uso de los nuevos fármacos, de elaborar formularios o de clasificar una determinada intervención basándose en su valor terapéutico. El problema es que, con relativa frecuencia, la información económica que contienen estos boletines se limita a mencionar el coste de las opciones comparadas, en vez de establecer comparaciones basadas en su coste-efectividad12. Med Clin (Barc) 2004;122(20):789-95

43

149

789

22- pag 147-156

5/9/06

17:12

Página 150

SACRISTÁN JA, ET AL. UTILIZACIÓN DE LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

TABLA 1 Barreras e incentivos para el uso de evaluaciones económicas de las intervenciones sanitaras por los gestores sanitaros1,17,19,37,38 Barreras Presupuestos segmentados Mentalidad de compartimiento estanco Poco conocimiento de los métodos de evaluación Problemas de fiabilidad de los estudios Existencia de sesgos Falta de transparencia Necesidad de recurrir a suposiciones Escasa relevancia de los resultados para la toma de decisiones Problemas de transferibilidad de los resultados Incentivos Gestión integral de la salud Formación en evaluación económica Estandarización de los métodos Mayor transparencia de los estudios Establecimiento de un criterio de eficiencia Información relevante para los decisores Número de pacientes candidatos a la intervención Impacto presupuestario de adoptar la intervención Presentación de los resultados de costes y efectos de forma desagregada Coste-efectividad por subgrupos Impacto, en términos prácticos, de adoptar la nueva intervención Listado de todas las suposiciones utilizadas y las fuente de los datos Análisis de sensibilidad utilizando las suposiciones de los decisores (transferibilidad)

Existen varios factores que explican el limitado impacto de las EEIS en las decisiones sanitarias17 (tabla 1). El más importante es la frecuente existencia de estructuras presupuestarias segmentadas para cada uno de los componentes del gasto sanitario. Este sistema favorece la aparición de mentalidades de compartimiento estanco16, que, en la práctica, suponen que no se tenga en cuenta el ahorro que puede generar una determinada intervención si dicho ahorro no tiene un impacto en el propio presupuesto. Esta rigidez con frecuencia implica ineficiencia en la asignación de recursos18. Otros problemas argumentados por los gestores sanitarios han sido la falta de estandarización de los métodos y los problemas de fiabilidad y de relevancia de los resultados de los análisis17,19. Actualmente, la falta de estandarización no es un problema real, tal como demuestra la gran homogeneidad de las directrices internacionales20. Respecto a la fiabilidad, si bien es cierto que las EEIS pueden ser especialmente susceptibles a la aparición de sesgos intencionados en los resultados finales21, se están realizando propuestas encaminadas a mejorar la transparencia y reproducibilidad de los métodos, especialmente de los más cuestionados: los modelos económicos22 y las evaluaciones realizadas a partir de bases de datos23. Más dificultades plantea solucionar la objeción de falta de relevancia de los resultados de las evaluaciones para los gestores sanitarios. El problema no es que estos últimos no entiendan los resultados de las EEIS sino que, como consecuencia de la existencia de presupuestos estancos, no les resulta útil saber cuál es el costeefectividad de una determinada intervención si, además, no conocen cuál será el impacto presupuestario de su adopción. En este sentido, es preciso que las EEIS incluyan también información sobre el tamaño de la población de pacientes en los que, previsiblemente, se utilizará la intervención, sobre el impacto de tratar a diferentes subgrupos de pacientes24 o sobre la transferibilidad de los resultados de estudios realizados en un ámbito diferente de aquel donde se pretende aplicar las conclusiones25. En la tabla 1 se recogen algunas recomendaciones encaminadas a completar los informes económicos clásicos con datos que verdadera-

790

mente sean relevantes para los gestores sanitarios19. La publicación de directrices para elaborar informes de impacto presupuestario es una iniciativa que va en esa dirección26. Un tema interesante, ya señalado en el tercer artículo de la serie3, es el del criterio utilizado en las decisiones centrales para decidir si una determinada intervención es eficiente o no. Que sepamos, ninguno de los países que requieren o tienen en cuenta las evaluaciones económicas en sus decisiones sobre financiación ha establecido explícitamente un umbral de eficiencia. Sin embargo, de sus decisiones sí es posible extraer cierta información. Por ejemplo, en la mitad de las 22 tecnologías sanitarias evaluadas por el NICE durante sus primeros 2 años de existencia se citó el coste por año de vida ajustada por calidad (AVAC)27. En todas excepto una de las intervenciones recomendadas por el NICE, el coste por AVAC fue inferior a 30.000 libras, por lo que esta cifra podría considerarse implícitamente como un límite de eficiencia en el Reino Unido27. De forma similar, el límite implícitamente establecido por el Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC) en Australia fue de 69.000 dólares por año de vida ganado28, ya que dicho organismo no recomendó ningún fármaco con un coste-efectividad mayor entre 1991 y 1996. En la bibliografía internacional, con frecuencia se considera que una intervención sanitaria presenta una relación costeefectividad aceptable si el coste adicional por AVAC ganado es inferior a 50.000 dólares e inaceptable cuando supera los 100.000 dólares por AVAC29. Una reciente revisión de los estudios coste-utilidad publicados hasta 1997, en la que se evaluaron 228 artículos y 647 intervenciones, resaltó que el 34% de los artículos seleccionados estableció explícitamente que sería aceptable un coste por AVAC inferior a 100.000 dólares, con un valor mediano de 50.000 dólares por AVAC29. Hay autores que consideran que estos valores umbrales son excesivamente bajos y deberían actualizarse y revisarse periódicamente30. Además, dichos límites deberían ser diferentes en cada país, ya que dependen de los recursos sanitarios disponibles y de lo que cada uno esté dispuesto a gastar/invertir en salud31. En España, se ha afirmado que un coste de 30.000 € por año de vida ganado podría considerarse aceptable32, aunque dicha cifra se ha establecido a partir de las recomendaciones de autores de EEIS y no de la adopción explícita de un límite por parte de gestores sanitarios. Es muy importante insistir en que todos estos «umbrales de eficiencia» se han establecido de una forma bastante arbitraria y que en ningún caso son el resultado de una decisión por parte de la sociedad o sus representantes sobre cuál es la cantidad que está dispuesta a pagar por conseguir un determinado beneficio sanitario. Esto último sería un requisito imprescindible para que tales límites tuvieran unos fundamentos conceptuales más sólidos. Por otra parte, el establecimiento de un umbral de eficiencia haría necesario que, explícitamente, se reconociera que se está dispuesto a pagar más dinero por conseguir un beneficio adicional, lo cual podría representar un problema para los gestores sanitarios. Hay que tener en cuenta que la adopción de las evaluaciones económicas como criterio de decisión por parte de varios países fue una medida encaminada a contener el gasto farmacéutico11 más que a lograr una medicina más eficiente. El problema es que la adopción de intervenciones eficientes puede generar un incremento del gasto sanitario, tal como ha ocurrido con frecuencia en el Reino Unido tras la creación del NICE33. Por ello, es probable que, en ocasiones, las objeciones de los gestores para no adoptar el criterio de eficiencia sean pretextos para ocultar las verdaderas causas del rechazo.

Med Clin (Barc) 2004;122(20):789-95

44

150

22- pag 147-156

5/9/06

17:12

Página 151

SACRISTÁN JA, ET AL. UTILIZACIÓN DE LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

Por último, es necesario señalar que en la práctica, en política sanitaria, las decisiones sobre la adopción o no de una determinada intervención no dependen exclusivamente de un criterio, en este caso el de eficiencia. A menudo, se tienen en cuenta factores como la existencia o no de opciones terapéuticas, la relevancia social de la enfermedad, el número de pacientes afectados y, fundamentalmente, el principio de equidad34, según el cual sería preferible proporcionar una intervención menos eficiente a toda la población que una intervención más eficiente a sólo una parte35. El criterio de eficiencia es sólo una herramienta para ayudar en las decisiones sobre priorización. Los investigadores deben realizar un esfuerzo por proporcionar a los gestores sanitarios información fiable y relevante para sus decisiones. Si, a pesar de todo, esos datos no les ayudan en su toma de decisiones, habría que averiguar cuáles son los datos relevantes para ellos y en qué tipo de criterios las basan actualmente19. Utilización de la evaluación económica de intervenciones sanitarias en las decisiones clínicas La abundancia de publicaciones sobre el uso de las EEIS por parte de políticos y gestores sanitarios contrasta con la casi inexistencia de artículos sobre su posible uso por parte de los clínicos. Este hecho sorprende aún más si se tiene en cuenta el gran número de análisis económicos que se publican actualmente en revistas clínicas. Porque, si sus resultados no van dirigidos a los médicos, ¿qué sentido tiene que las revistas médicas publiquen dichos estudios? Hay pocos estudios que evalúan si la información sobre el coste-efectividad de una determinada intervención influye en las decisiones de los médicos. Un artículo reciente mostraba que en EE.UU. la información sobre el coste-efectividad de varias estrategias de cribado en 3 tipos de cáncer tenía un escaso impacto en la modificación de las prácticas previas de los médicos36, y que existía una fuerte resistencia por parte de éstos a abandonar sus prácticas habituales, a pesar de la baja eficiencia de algunas de ellas. En España, los médicos de atención primaria37 y especializada38 aseguran que en su práctica diaria no tienen en cuenta consideraciones económicas, aunque poco a poco se van sensibilizando con este tema. Afirman que, en ocasiones, pueden replantearse la realización de pruebas diagnósticas que hasta hace poco se solicitaban de forma sistemática, si piensan que no van a suponer beneficios para el paciente. Los principales argumentos de los médicos para no tener en cuenta los criterios de eficiencia son que los estudios son difíciles de comprender, que es necesaria una elaboración previa de la información (de forma similar a como lo hacen las revisiones sistemáticas) o que faltan estudios económicos que aborden los problemas diarios. También se mencionan los problemas de credibilidad de los estudios (sobre todo si están financiados por compañías farmacéuticas) y el recelo que generan las medidas de gestión que hacen cualquier tipo de referencia a los costes, ya que se perciben como herramientas puramente de ahorro, no de mejora de la calidad37,38. Todos estos aspectos son relevantes pero, como ocurría en el caso de los gestores, es probable que, en parte, traten de enmascarar el problema fundamental, ya señalado en el primer artículo de la serie39: el conflicto ético que plantea decidir entre los intereses de un paciente y el interés de toda la sociedad. Es una cuestión de perspectivas. Muy probablemente, si al médico se le plantease el ejercicio teórico de decidir entre 2 opciones excluyentes, por ejemplo, un tratamiento de un tipo de cáncer y una técnica de cribado del cáncer, de forma que con un presupuesto fijo el tratamiento

TABLA 2 Barreras e incentivos para el uso de evaluaciones económicas de intervenciones sanitaras por los profesionales de la salud26,27,38 Barreras Problemas éticos Existencia de otros criterios considerados más relevantes Falta de tiempo Poco conocimiento de los métodos de evaluación El objetivo real es ahorrar y no lograr mayor eficiencia Problemas de fiabilidad de los estudios Los estudios no abordan los problemas diarios Incentivos Retribución de las conductas eficientes Formación en evaluación económica Información sintetizada y accesible Presentación de los resultados por subgrupos Inclusión en las guías de práctica clínica Establecimiento de un criterio de eficiencia Transparencia de los estudios Generación de información clínicamente relevante

sirviera para salvar menos vidas que el programa de cribado, elegiría la opción que generarse mayor beneficio para la población, es decir, el cribado40. El problema es que, debido a la tradición médica occidental, el clínico «ve las decisiones a través de los ojos de los pacientes que ya tienen enfermedades particulares y que no tienen la amplitud de perspectiva necesaria para determinar qué recursos deben asignarse a las enfermedades» 40. Siguiendo con el ejemplo anterior, si preguntásemos a un paciente con cáncer qué opción prefiere, respondería que el tratamiento de su enfermedad, por poco eficiente que fuese. Es lo mismo que responde el médico cuando no está contestando al ejemplo teórico, sino que se encuentra sentado ante su paciente con cáncer40. ¿Cómo puede avanzarse en la solución de este conflicto? Como señala Rovira41, la única vía (y también la más difícil) es ir cambiando la percepción de los clínicos sobre su responsabilidad profesional y la necesidad de que asuman su función de administradores de unos recursos que se pone a su disposición para mejorar la salud de la población. El volumen de recursos que moviliza un médico en su actividad asistencial corriente es superior al de muchos pequeños y medianos empresarios41. No es posible realizar una asignación eficiente de los recursos sin la participación de los clínicos42. Para que se produzca un cambio de mentalidad es preciso poner en marcha medidas que lo faciliten. Como señala Rovira en el trabajo anteriormente citado: «todos los factores que afectan a la conducta del médico son contrarios a la evaluación económica: su ética profesional, las expectativas y demandas de los pacientes y sus familiares, el sistema legal (posibilidades de juicio si se considera que no hizo todo lo posible por su paciente, etc.)»42. Los sistemas de incentivos deben ser coherentes con la eficiencia. No se puede convencer a un médico de que se abstenga de solicitar una prueba diagnóstica considerada poco eficiente y luego llevarle a juicio por mala práctica. Es preciso retribuir por ser eficiente y «muchos de los sistemas retributivos actuales castigan la eficiencia»42. Un médico que trabaje muy bien y sea muy eficiente seguirá teniendo la misma retribución y su única recompensa será ver más pacientes. Por lo tanto, debería lograrse que ética e incentivos fuesen en la misma dirección, fomentando una conducta individual compatible con los intereses de la colectividad. Por supuesto, habrá que intentar eliminar el resto de las barreras. Es esencial la formación del clínico sobre los objetivos y los métodos de las técnicas de evaluación económica. Además, los gestores no deben pedir a los médicos que Med Clin (Barc) 2004;122(20):789-95

45

151

791

22- pag 147-156

5/9/06

17:12

Página 152

SACRISTÁN JA, ET AL. UTILIZACIÓN DE LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

abandonen una práctica efectiva a menos que se demuestre sólidamente que hay otras actividades que merecen una prioridad mayor. En ese mismo sentido, debe generarse información clínicamente relevante, evitando al máximo las generalizaciones. Los análisis de coste-efectividad detallados, por subgrupos, son probablemente más útiles para las decisiones clínicas diarias en las que rara vez se encuentra al paciente estándar. Por último, es preciso evitar el despilfarro. Puede practicarse una medicina eficiente utilizando los tratamientos y diagnósticos más adecuados en los pacientes apropiados. El alto coste de las actuaciones médicas inadecuadas es un buen ejemplo de ello43. Pero la existencia de despilfarro no debería servir de argumento al médico para posponer la adopción de criterios de eficiencia. Ambos tipos de medidas pueden compaginarse, ya que, de lo contrario, siempre habría una excusa para posponer la adopción del criterio de eficiencia, pues es casi imposible eliminar completamente el despilfarro40. Las barreras e incentivos para el uso de evaluaciones económicas por los clínicos se recogen en la tabla 2. Desde el punto de vista práctico, si un médico quisiera tener en cuenta el criterio de eficiencia en sus decisiones, ¿cómo podría hacerlo? Supongamos que el médico se plantea una pregunta sobre cuál es la mejor opción terapéutica para un determinado paciente y está evaluando la información existente sobre eficacia, seguridad y coste de las opciones comparadas. La falta de tiempo y la saturación de las consultas hacen que sea poco práctico y realista esperar que los médicos se dediquen a revisar artículos originales de evaluación económica, intentando sacar de dicha lectura las conclusiones que aplicará en su práctica diaria. Parece mucho más adecuado contar con buenas guías de práctica clínica y revisiones sistemáticas que incorporen información sobre el coste-efectividad de las diferentes opciones. Por desgracia, esto es muy poco frecuente en la actualidad44,45. A continuación se presentan cuáles son las preguntas que el médico debería plantearse si quisiera decidir cuál es la opción más eficiente para su paciente. El proceso que se describe es quizá muy teórico y difícilmente podrá ponerse siempre en práctica. Insistimos en que las guías de práctica clínica son, probablemente, la vía más adecuada para facilitar este trabajo. Sin embargo, sí es conveniente que el médico conozca al menos la teoría y los conceptos básicos que debe tener en cuenta para aplicar los resultados de una evaluación económica a su paciente concreto. El proceso que se describe a continuación está basado en las guías para los usuarios de la bibligorafía médica publicadas en JAMA46,47. Según estas guías, las preguntas que debería TABLA 3 Guía para utilizar las evaluaciones económicas por el clínico ¿Son válidos los resultados del análisis económico? ¿Es suficientemente amplio el punto de vista adoptado? ¿Se comparan todas las opciones relevantes? ¿Se han identificado, medido y valorado correctamente los costes y los resultados sanitarios? ¿Se ha realizado un análisis de la incertidumbre? ¿Se ha tenido en cuenta el riesgo basal de la población tratada? ¿Se trata de una intervención eficiente? ¿Cuál es el coste-efectividad incremental de la intervención? ¿Difieren los resultados según los subgrupos considerados? ¿Se modifican los resultados con el análisis de sensibilidad? ¿Se trata de una intervención eficiente, en función de los límites de eficiencia establecidos? ¿Es una intervención eficiente para mi paciente? ¿Puedo esperar en mi paciente costes y resultados similares a los de los pacientes de la evaluación analizada? ¿Compensan los beneficios del tratamiento su riesgo y su coste?

792

plantearse el médico son: a) ¿son válidos los resultados del análisis económico?; b) ¿se trata de una intervención eficiente?, y c) ¿es una intervención eficiente para mi paciente? (tabla 3).

¿Son válidos los resultados del análisis económico? La validez (interna) del estudio será alta si se han adoptado medidas encaminadas a minimizar los errores sistemáticos y la calidad de los diferentes aspectos metodológicos es adecuada. La validez (interna) es un requisito previo a la generalización de los resultados (o validez externa). Los resultados de un estudio difícilmente podrán ser generalizables a otros pacientes si sus resultados ni siquiera son válidos para los propios pacientes incluidos en el estudio. Como se ha señalado anteriormente, resulta utópico y poco práctico que el médico tenga que evaluar la calidad metodológica de un estudio antes de adoptar sus conclusiones. Éste es un proceso que alguien tendría que hacer por él. Sin embargo, sí parece deseable que esté familiarizado (aunque sea mínimamente) con los aspectos metodológicos básicos de una evaluación económica y que sea capaz de interpretar sus resultados, igual que ocurre con las publicaciones sobre ensayos clínicos. Existen diversos instrumentos y guías encaminados a evaluar la calidad metodológica de una evaluación económica48-53. La mayoría de las listas-guía incluyen los mismos apartados que se ha analizado con detalle en los artículos anteriores de esta serie. En la figura 1 se presenta una lista guía53 validada54 y empleada en 2 ocasiones para evaluar la literatura sobre el tema54,55. Como ya se ha indicado, también se han desarrollado directrices específicas para modelos y estudios económicos realizados a partir de bases de datos22,23.

¿Se trata de una intervención eficiente? En primer lugar, hay que considerar cuál es el resultado del análisis basal del análisis económico. Dicho resultado debe estar expresado en términos incrementales, es decir, cuál es el coste adicional de conseguir una unidad extra de eficacia. Además, el médico debe evaluar si el coste-efectividad incremental es diferente en distintos subgrupos, como ocurre con frecuencia46. En este sentido, cada vez es más frecuente que las EEIS publicadas en revistas clínicas presenten los resultados por subgrupos56, y los modelos deberían incorporar también este tipo de análisis24. Por ejemplo, un análisis realizado en España mostró que el tratamiento dietético de la hipercolesterolemia frente a la ausencia de tratamiento en varones de 35 a 39 años, con concentraciones de colesterol mayores de 9,7 mmol/l, era de 3.482 € por año de vida ganado, mientras que en mujeres de 35 a 39 años con valores de colesterol de 5,7 mmol/l era de 89.699 € por año de vida ganado57. Probablemente, la decisión de tratar o no a un determinado paciente sería más acertada conociendo esta información. Las mismas consideraciones realizadas respecto a los subgrupos pueden hacerse sobre el análisis de sensibilidad. Puede resultar de gran interés saber cuáles son los resultados del análisis bajo distintas suposiciones y el médico deberá analizar cuál de los resultados del análisis de sensibilidad recoge mejor las características de su paciente y de su práctica clínica. A la vista de los resultados del estudio, el médico debe saber interpretarlos. Para ello, es preciso que se haya definido un umbral de eficiencia. Ante un determinado resultado, el médico debería saber si se trata de una intervención eficiente o no, utilizando como criterio los límites establecidos en su entorno. Utilizando 2 ejemplos extremos, el médico

Med Clin (Barc) 2004;122(20):789-95

46

152

22- pag 147-156

5/9/06

17:12

Página 153

SACRISTÁN JA, ET AL. UTILIZACIÓN DE LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

C

A

D

I

NA

C

A

D

I

NA

2. Selección de la muestra ................................................................................................................. ¿Se especifica y es adecuado el tipo de pacientes elegido? ¿Se especifican adecuadamente los criterios diagnósticos?

C

A

D

I

NA

3. Análisis de las alternativas ............................................................................................................. ¿Se analizan todas la alternativas relevantes? ¿Es/son el/los comparador/es adecuado/s? ¿Es el tratamiento más comúnmente utilizado, o al que sustituirá el nuevo fármaco? ¿Es la indicación más relevante? ¿Se utilizan las dosis adecuadas, especificadas en los prospectos? ¿Son los tratamientos reproducibles? (dosis, intervalo, duración, etc.) ¿Se analiza o se debería analizar la opción «no hacer nada»? ¿Se emplea análisis de decisión?

C

A

D

I

NA

4. Análisis de la perspectiva ............................................................................................................... ¿Se especifica claramente (sociedad, paciente, hospital, etc.)? ¿Está justificada en función de la pregunta planteada?

C

A

D

I

NA

5. Medida de los beneficios ................................................................................................................ ¿Es adecuada en función de la pregunta planteada y de la perspectiva? ¿Se establecen de forma adecuada los datos de efectividad de las alternativas? ¿Es objetiva y relevante la variable principal de valoración (end-point)? ¿Se especifica y es suficiente el tiempo fijado para realizar la valoración? ¿Se cuantifican los resultados en función del tiempo?

C

A

D

I

NA

6. Medida de los costes ..................................................................................................................... ¿Es adecuada la medida de los costes en función de la perspectiva? ¿Están actualizados los costes y son los precios del mercado? ¿Se hace un ajuste de los costes y beneficios futuros?

C

A

D

I

NA

7. ¿Es adecuado el tipo de análisis empleado? .................................................................................... Términos monetarios: coste-beneficio Unidades «físicas»: coste-efectividad Calidad de vida/utilidad: coste-utilidad Beneficios iguales: minimización de costes

C

A

D

I

NA

8. Análisis de los resultados .............................................................................................................. Si se utilizan variables intermedias, ¿son representativas del beneficio final? ¿Se realiza un análisis marginal? (incremento de costes y beneficios) ¿Se analizan los costes y las consecuencias de los efectos adversos?

C

A

D

I

NA

9. ¿Es adecuada la evaluación si está basada en un ensayo clínico? ................................................... ¿Se emplea la metodología adecuada? ¿Son adecuados los métodos estadísticos empleados? ¿Se realiza análisis por intención de tratar? ¿Se tienen en cuenta los costes derivados del ensayo que difieren de los de la práctica normal?

C

A

D

I

NA

10. ¿Se discuten las suposiciones y las limitaciones del estudio? ......................................................... ¿Se realiza un análisis de sensibilidad? ¿Tienen fundamento las suposiciones? ¿Se analiza o se justifica la exclusión de alguna variable importante? Si se asumen end-points intermedios, ¿se discuten las limitaciones?

C

A

D

I

NA

C

A

D

I

NA

1. Definición del objetivo del estudio .................................................................................................. ¿Existe una pregunta bien definida? ¿Se especifican claramente la perspectiva y las alternativas comparadas?

11. ¿Se identifican y discuten los posibles problemas éticos? ..............................................................

12. Conclusiones ............................................................................................................................... ¿Están justificadas? ¿Son generalizables? ¿Pueden extrapolarse a la práctica clínica diaria? C: correcto; A: aceptable; D: dudoso; I: Incorrecto/no incluido; NA: no aplicable Fig. 1. Lista-guía para realizar y leer críticamente evaluaciones económicas de medicamentos. (Adaptada de Sacristán et al53.)

Med Clin (Barc) 2004;122(20):789-95

47

153

793

22- pag 147-156

5/9/06

17:12

Página 154

SACRISTÁN JA, ET AL. UTILIZACIÓN DE LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

debería saber si una intervención cuyo coste fuese de 10.000 € por AVAC podría considerarse eficiente y si un coste de 150.000 € por AVAC sería o no aceptable para el sistema sanitario en el que trabaja.

¿Es una intervención eficiente también en mi paciente? Una vez que el médico ha comprobado si la intervención evaluada es o no eficiente en el subgrupo de interés debe asegurarse de que los costes y los resultados sanitarios que espera en su paciente son similares a los de los pacientes del estudio. Respecto a los resultados, debe confirmar que las características de los pacientes (criterios de selección) del estudio corresponden con los de su paciente. No hay que olvidar que, con frecuencia, las evaluaciones económicas se realizan a partir de ensayos clínicos, en unas condiciones que pueden ser distintas de las de la práctica clínica58. En segundo lugar, el médico debe tener en cuenta que pueden existir diferencias en los costes de unos lugares a otros. Para adaptar una evaluación económica realizada en otro país, no basta con convertir el valor de la moneda, sino que hay que considerar que el coste de los servicios sanitarios y las prácticas clínicas pueden ser muy diferentes47,58. Por ejemplo, el coste de tratar un infarto de miocardio puede ser diferente en EE.UU. y en España. Finalmente, a la vista de los resultados, el médico deberá decidir sobre cuál es la mejor opción para su paciente teniendo en cuenta si los potenciales beneficios de una determinada intervención compensan los riesgos y los costes47. Conclusiones Existe una creciente tendencia a utilizar el criterio de eficiencia en las decisiones sobre asignación de recursos sanitarios, aunque hay fuertes barreras que dificultan la adopción sistemática de dicho criterio tanto en las decisiones centrales y locales (políticos y gestores) como en las individuales (clínicos). La mayor dificultad para los gestores es la existencia de presupuestos estancos. Para los clínicos, los prejuicios éticos constituyen el principal obstáculo. Para que el médico adopte el criterio de eficiencia en sus decisiones es preciso que se establezcan incentivos que premien la puesta en práctica de dicho criterio, evitando que se premien las conductas ineficientes. Es difícil que los clínicos adopten el criterio de eficiencia si detrás de dicho criterio sólo hay una medida más de contención del gasto. Este cambio debe enmarcarse dentro de medidas más generales, encaminadas a superar la actual mentalidad de compartimiento estanco, basada en presupuestos individuales para cada uno de los componentes del sistema sanitario, para dar paso a una perspectiva más amplia cuyo objetivo fundamental sea lograr, en el medio plazo, una gestión integral de la salud y del sistema sanitario globalmente más eficiente18. Un requisito adicional sería que se alcanzase un consenso social sobre cuánto se está dispuesto a gastar en salud y definir cuándo una intervención es eficiente y cuándo es ineficiente. Clínicos y gestores deben corresponsabilizarse para proporcionar la mejor medicina posible con los recursos disponibles, teniendo en cuenta que la función de los gestores es evaluar intervenciones y la de los clínicos, evaluar pacientes. El punto de convergencia entre clínicos y gestores pasa por el análisis de subgrupos. El gestor debe generar información detallada sobre la eficiencia de las intervenciones en los diversos subgrupos y el médico debe comprobar si esa información es aplicable a su paciente concreto. Además, debe promoverse la evaluación económica (no se co-

794

noce el coste-efectividad de la mayoría de las intervenciones) e ir incorporando esa información a las guías de práctica clínica. La responsabilidad del médico es elegir la opción más idónea para cada uno de sus pacientes, teniendo en cuenta los datos sobre eficacia, efectividad, seguridad y eficiencia59. Para ello, deben ir asumiendo que tienen un papel fundamental en la administración de dichos recursos porque «si los criterios de coste-efectividad no son relevantes para el médico individual que trata pacientes concretos, ¿para quién puede ser relevante dicho criterio?»60. Por último, queremos reiterar que, como norma, no existen intervenciones eficientes o ineficientes, sino uso eficiente o ineficiente de las intervenciones. Probablemente, casi todas las intervenciones serían eficientes si se utilizasen en los pacientes idóneos. La labor del clínico es, precisamente, determinar cuáles son esos pacientes.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Drummond M, Brown R, Fendrick AM, Fullerton P, Neumann P, Taylor R, et al. Use of pharmacoeconomics information. Report of the ISPOR Task Force on Use of Pharmacoeconomics/Health Economics Information in Health-Care Decision Making. Value Health 2003;6:407-16. 2. Eddy DM. Oregon’s methods: did cost-effectiveness analysis fail? JAMA 1991;15:2135-41. 3. Prieto L, Sacristán JA, Antoñanzas F, Rubio-Terrés C, Pinto JL, Rovira J. El análisis coste-efectividad en la evaluación económica de intervenciones sanitarias. Med Clin (Barc) 2004;122:505-10. 4. Commonwealth Department of Human Services and Health. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee. Canberra: Australian Government Publishing Service, 1995. 5. Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment. Guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals. 2nd ed. Ottawa: CCOHTA, 1997. 6. Glasziou P, Mitchell A. Use of pharmacoeconomic data by regulatory authorities. En: Spilker B, editor. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials. Philadelphia: Lippincott-Raven Publishers, 1996. 7. PausJenssen AM, Singer PA, Detsky AS. Ontario’s Formulary Committee. How recommendations are made. Pharmacoeconomics 2003;21:285-94. 8. U.K. National Health Service. National Institute for Clinical Excellence. Disponible en: www.nice.org.uk 9. Yamey G. NICE to rule on influenza flu drug zanamivir. BMJ 1999;319:942. 10. Kulp W, Greiner W, Von der Schulenburg JM. The fourth hurdle as controlling instrument for expenditure on medication? Eur J Health Econ 2003;4:1-5. 11. Rovira J, Antoñanzas F. Economic analysis of health technologies and programes. A Spanish proposal for methodological standardisation. Pharmacoeconomics 1995;8:245-52. 12. Antoñanzas F. Challenges to achieving values in drug spending in a decentralized country: the Spanish case. Value Health 2003;6(Suppl 1):52-63. 13. Oliva J, Del Llano J, Sacristán JA. Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 19902000. Gac Sanit 2003;16(Supl 2):2-11. 14. García-Altés A. Twenty years of health care economic analysis in Spain: are we doing well? Health Econ 2001;10:715-9. 15. Ley 16/2003 de 28 de mayo de cohesión y calidad del Sistema Nacional de Salud. 16. Garrison L, Towse A. The drug budget silo mentality in Europe: an overview. Value Health 2003;6(Suppl I):1-9. 17. Hoffmann C, Graf von der Schulenburg JM. The influence of economic evaluations studies on decision making. A European survey. Health Policy 2000;52:179-92. 18. Drummond M, Jönsson B. Moving beyond the drug budget silo mentality in Europe. Value Health 2003;6(Suppl 1):74-7. 19. Drummond M, Brown R, Fendrick AM, Fullerton P, Neumann P, Taylor R, et al. Use of pharmacoeconomics information. Report of the ISPOR Task Force on Use of Pharmacoeconomics/Health Economics Information in Health-Care Decision Making. Value Health 2003;6:407-16. 20. Hjelmgren J, Berggren F, Anderson F. Health economic guidelines. Similarities, differences and some implications. Value Health 2001;4:225-50. 21. Sacristán JA, Bolaños E, Hernández JM, Soto J, Galende I. Publication bias in health economic studies. Pharmacoeconomics 1997;11:289-90. 22. Weinstein MC, O’Brien B, Hornberger J, Jackson J, Johannesson M, McCabe C, et al. Principles of good practice for decision analytic modeling in health-care evaluation: report of the ISPOR Task Force on Good Research Practices – Modeling studies. Value Health 2003;6:9-17. 23. Motheral B, Brooks J, Clark MA, Crown WH, Davey P, Hutchins D, et al. A checklist for retrospective database studies. Report of the ISPOR Task Force on Retrospective Databases. Value Health 2003;6:90-7.

Med Clin (Barc) 2004;122(20):789-95

48

154

22- pag 147-156

5/9/06

17:12

Página 155

SACRISTÁN JA, ET AL. UTILIZACIÓN DE LAS EVALUACIONES ECONÓMICAS DE INTERVENCIONES SANITARIAS

24. Nuijten MJC, Kosa J, Engelfriet P. Modeling the cost-effectiveness and budgetary impact for subpopulations. Eur J Health Econom 2003;4:70-8. 25. Bryan S, Brown J. Extrapolation of cost-effectiveness information to local settings. J Health Serv Res Policy 1998;3:108-12. 26. Trueman P, Drummond M, Hutton J. Developing guidance for budget impact analysis. Pharmacoeconomics 2001;19:609-21. 27. Raftery J. NICE: faster access to modern treatments? Analysis of guidance on health technologies. BMJ 2001; 323:1300-3. 28. George B, Harris A, Mitchell A. Cost effectiveness analysis and the consistency of decision making: evidence from pharmaceutical reimbursement in Australia 1991-96. Centre for Health Program Evaluation, 1999 [consultado 18/07/2003]. Disponible en: http://chpe.buseco.monash. edu.au/pubs/wp89.pdf 29. Neumann PJ, Sandberg EA, Bell CM, Stone PW, Chapman RH. Are pharmaceuticals cost-effective? A review of the evidence. Health Affairs 2000;19:92-109. 30. Ubel PA. What is the price of life and why doesn’t it increase at the rate of inflation? Arch Intern Med 2003;163:1637-41. 31. Remák E, Hutton J, Zagari M. Changes in cost-effectiveness over time. The case of epoetin alfa for renal replacement therapy patients in the UK. Eur J Health Econom 2003;4:115-21. 32. Sacristán JA, Oliva J, Del Llano J, Prieto L, Pinto JL. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España? Gac Sanit 2002;16:334-43. 33. Dent THS, Sadler M. From guidance to practice: why NICE is not enough. BMJ 2002;324:842-5. 34. Sheldon TA, Smith PC. Equity in the allocation of health care resources. Health Econ 2000;9:571-4. 35. Ubel PA, DeKay ML, Baron J, Asch DA. Cost-effectiveness analysis in a setting of budget constrains. Is it equitable? N Engl J Med 1996; 334: 1174-7. 36. Ubel PA, Jepson C, Baron J, Hersey JC, Asch DA. The influence of costeffectiveness information on physicians’ cancer screening recommendations. Soc Sci Med 2003;56:1727-36. 37. Oliva J, Del Llano J, Antoñanzas F, Juárez C, Rovira J, Figueras M, et al. Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones en atención primaria. Cuadernos de Gestión 2001;7:192-202. 38. Oliva J, Del Llano J, Antoñanzas F, Juárez C, Rovira J, Figueras M. Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en el ámbito hospitalario. Gestión Hospitalaria 2000;11:171-9. 39. Sacristán JA, Ortún V, Rovira J, Prieto L, García-Alonso F. La evaluación económica en medicina. Med Clin (Barc) 2004;122:379-82. 40. Eddy DM. Cost-effectiveness analysis. Will it be accepted? JAMA 1992; 268:132-6. 41. Rovira J. Evaluación económica, establecimiento de prioridades y racionamiento del gasto en sanidad. En: Toma de decisiones clínicas: de la teoría a la práctica. Haymarker S.A., 1993. 42. Carballo F, Júdez J, De Abajo F, Violán C. Uso racional de recursos. Med Clin (Barc) 2001;117:662-75.

43. Meneu R. Los costes de las actuaciones médicas inadecuadas. FMC Aten Primaria 2000;7:378-85. 44. Ramsey SD. Incorporating economic analysis into clinical practice guidelines: a guide for users. ACP J Club 2002;137:A11. 45. Nixon J, Khan KS, Kleijnen J. Summarising economic evaluations in systematic reviews: a new approach. BMJ 2001;322:1596-8. 46. Drummond MF, Richardson WS, O’Brien BJ, Levine M. Users’ guides to the medical literature. XIII. How to use an article on economic analysis of clinical practice. A. Are the results of the study valid? JAMA 1997;277: 1552-7. 47. O’Brien BJ, Heyland D, Richardson WS, Levine M, Drummond MF. Users’ guides to the medical literature. XIII. How to use an article on economic analysis of clinical practice. B. What are the results and will they help me in caring for my patients? JAMA 1997;277:1802-6. 48. Drummond MF, O’Brian B, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes. 2nd ed. Oxford: Oxford University Press, 1997. 49. Udvarheyi IS, Colditz GA, Rai A, Epstein MP. Cost-effectiveness analyses in the medical literature. Are the methods being used correctly? Ann Intern Med 1992;116:238-44. 50. Task force on principles for economic analysis of healthcare technology. Economic analysis of health care technology: a report on principles. Ann Intern Med 1995;122:61-70. 51. Clemens K, Towsend R, Luscombe F, Mauskopf J, Osterhaus J, Bobula J. Methodological and conduct principles for pharmacoeconomic research. Pharmaceutical Research and Manufacturers of America. Pharmacoeconomics 1995;8:169-74. 52. Sánchez LA. Applied pharmacoeconomics: evaluation and use of pharmacoeconomic data from the literature. Am J Health Syst Pharm 1999;56:1630-8. 53. Sacristán JA, Soto J, Galende I. Evaluation of pharmacoeconomic studies: utilization of a checklist. Ann Pharmacother 1993;27:1126-33. 54. Bradley CA, Iskedjian M, Lanctot KL, Mittmann N, Simone C, St Pierre E, et al. Quality assessment of economic evaluations in selected pharmacy, medical, and health economics journals. Ann Pharmacother 1995;29:681-9. 55. Iskedjian M, Trakas K, Bradley CA, Addis A, Lanctot K, Kruk D, et al. Quality assessment of economic evaluations published in Pharmacoeconomics: the first four years (1992 to 1995). Pharmacoeconomics 1997; 12:685-94. 56. Prosser L, Stinnett AA, Goldman PA, Williams LW, Hunink MGM, Goldman L, et al. Cost-effectiveness of cholesterol-lowering therapies according to selected patient characteristics. Ann Intern Med 2000;132:769-79. 57. Plans P. Cost-effectiveness of dietary treatment of hypercholesterolemia in Spain. Public Health 1997;111:33-40. 58. Drummond MF, McGuire A. Economic evaluation in health care. Merging theory with practice. New York: Oxford University Press, 2001. 59. Ortún V, Rodríguez Artalejo F. De la efectividad clínica a la eficiencia social. Med Clin (Barc) 1990;95:385-8. 60. Detsky AS, Naglie IG. A clinician’s guide to cost-effectiveness analysis. Ann Intern Med 1990;113:147-54.

Med Clin (Barc) 2004;122(20):789-95

49

155

795

22- pag 147-156

5/9/06

17:12

Página 156

23- pag 157-160

5/9/06

17:12

Página 157

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 9. 31 de mayo 2001

V. Ortún-Rubio et al.–El establecimiento de prioridades

ABC EN EVALUACIÓN ECONÓMICA

El establecimiento de prioridades V. Ortún-Rubio, J.L. Pinto-Prades y J. Puig-Junoy Departamento de Economía y Empresa. Centro de Investigación en Economía y Salud. Universidad Pompeu Fabra. Barcelona.

Introducción A nadie se le escapa que en ninguna sociedad todas las personas tienen acceso a todos los bienes y servicios de la mejor calidad posible. Una forma sencilla de establecer prioridades sería que los servicios sanitarios se prestaran a quien pudiera pagar por ellos: orientaría los recursos a la demanda solvente –en lugar de a la necesidad sanitaria– y sería considerado injusto. Para evitarlo, en nuestras sociedades, se financian públicamente los servicios sanitarios... pero ello no impide que los recursos sean limitados. Limitados los recursos que tienen expresión monetaria y limitados, también, los recursos –como los órganos para trasplantes– que no tienen expresión monetaria. El cómo cada sociedad contesta a la pregunta de «¿todo, para todos, de la mejor calidad?»1 refleja la forma de establecer prioridades (tabla 1). La respuestas a la pregunta implican elecciones que pueden abordarse, de lo más general a lo más concreto, en dos niveles: 1. ¿Servicios sanitarios u otras formas de producir salud? 2. ¿Qué servicios sanitarios y para quién?

Servicios sanitarios u otras formas de producir salud Afortunadamente, la historia y la actualidad de los países más po-

(Aten Primaria 2001; 27: 673-676)

bres muestra cómo mejorar la salud de la población contribuye al desarrollo2. Los problemas pueden presentarse cuando avanzar en el objetivo salud implica retroceder en otros objetivos sociales como el de la educación. Cuanto más elevada es la renta media per cápita en un país, mayores son las probabilidades de que sus habitantes disfruten de una vida larga y saludable. La intensidad del efecto disminuye a medida que los ingresos se elevan. El aumento de la renta tiene mayor repercusión en las poblaciones pobres porque los recursos adicionales se utilizan para adquirir artículos de primera necesidad (alimentos, vivienda) particularmente beneficiosos para la salud. Debido a que la pobreza influye poderosamente en la salud, no sólo el ingreso per cápita es significativo; la distribución del ingreso y el número de personas que viven en la pobreza es igualmente importante. Aquellos países más igualitarios que han priorizado los servicios sociales (educación y sanidad, intensivos en mano de obra relativamente barata) han conseguido espectaculares mejoras en su bienestar social pese a no registrar un gran crecimiento económico (Costa Rica, Kerala). Ello es debido en gran parte a la relación positiva y significativa entre aumento de la renta por persona y mejora de la esperanza de vida al nacer, que se establece principalmente a través del impacto que tenga el producto nacional de un país en, primero, las rentas de los pobres y, segundo, el gasto en salud pública.

En sociedades ricas la elección entre servicios sanitarios y otras formas de mejorar la salud viene reflejada en el alcance y racionalidad de sus políticas de salud y de sus servicios sanitarios. Cuando se amplía el enfoque a las políticas de salud (medio ambiente, estilos de vida) y a otras políticas públicas, se constata: a) que pueden tener tanto un mayor impacto en el bienestar como b) una superior eficiencia redistributiva que las políticas de servicios sanitarios. Por ejemplo, la atención familiar, los servicios sanitarios y sociosanitarios y los servicios sanitarios son ampliamente substitutivos. Tanto el envejecimiento demográfico como el creciente número de personas que viven solas originarán unos considerables gastos de dependencia, que sólo parcialmente deberían ser gastos sanitarios. Una forma de evitar la medicalización indebida de los problemas sociales pasa, en este caso, por fomentar la sustitución de los servicios sanitarios por servicios sociales. O, como mínimo, por no fomentar la medicalización de los problemas sociales por la vía de financiar públicamente su manejo a través del sistema sanitario. Y parecidos razonamientos caben respecto a la mortalidad y morbilidad que plantean las enfermedades cardiovasculares, los cánceres o los accidentes. Iniciativas como la de la OMS, que ordena en su último Informe sobre la Salud en el Mundo3 a los países según los logros de sus sistemas de salud y según el desempeño de éstos, tienen, pese a sus múltiples limitaciones, un interés indudable 673

127

157

23- pag 157-160

5/9/06

17:12

Página 158

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 9. 31 de mayo 2001

V. Ortún-Rubio et al.–El establecimiento de prioridades

TABLA 1. Formas de establecer prioridades: ¿Todo, para todos, de la mejor calidad y a precio cero? Sobre el «para todos» Exclusión de colectivos: los no asegurados en Estados Unidos, que carezcan además de capacidad de compra de servicios sanitarios Postergación de la mayoría en presencia de la práctica social de la «recomendación» y, en general, los 3 millones de personas que en España gozamos de acceso privilegiado: Muface, Munpal, Mugeju, Isfas, periodistas, empresas colaboradoras de la Seguridad Social... Sobre el «todo» Control de oferta tanto en la introducción de tecnología como en la adecuación de su empleo (sería la vía europea). En el extremo más igualitario: si algo no puede ser para todos, que no sea para nadie Influencia de mercado en la práctica clínica (vía de Estados Unidos): el comprador respeta la libertad clínica pero no renueva un contrato si el perfil de práctica clínica observado no se adapta a las recomendaciones emitidas por dicho comprador Redefinición de problemas médicos como problemas sociales (aunque suele prevalecer más la redefinición de problemas sociales como problemas médicos) Catálogos de prestaciones. Titular de periódico en Europa cuando de forma explícita se niega un tratamiento a una persona Sobre la «mejor calidad» Despilfarro de recursos por ineficiencia, rentas indebidas a proveedores, mala organización... Retrasos y listas de espera Tratamiento subóptimo (inadecuado, descortés...) Sobre el «precio cero» Precio no monetario: tiempos de espera y otras barreras de acceso culturales, administrativas, geográficas Precio monetario: copagos o tiquets moderadores, deducibles...

como forma de estimular una competencia por comparación que permita aprender de aquellos países con políticas de salud más eficientes. El benchmarking puede funcionar en políticas de salud de la misma forma que ha funcionado en cirugía coronaria4.

¿Qué servicios sanitarios y para quién? La respuesta a esta pregunta depende de cómo interactúan, en cada sociedad, los mecanismos de asignación de recursos a través de la combinación Estado/mercado y normas clínicas (entendidas éstas como los conocimientos, actitudes, valores y expectativas compartidas por una profesión y que configuran los comportamientos que en cada momento se consideran aceptables, así como su correspondiente mecanismo de sanciones). En nuestro contexto son las decisiones políticas y las decisiones clínicas las que de forma aparente establecen las prioridades siendo, además, las que en principio deberían ser vulnerables a nuestra actuación como ciudadanos. Obviamente, y dado que cual-

quier gasto sanitario implica una renta para quien lo recibe, existen numerosos grupos de intereses creados que tratan de «arrimar las prioridades a su sardina» con el argumento de que su sardina es la que más contribuye al bienestar social. Y para ello tratan de influir tanto en las decisiones políticas como en las decisiones clínicas, a menudo con mayor éxito que los ciudadanos. Las decisiones políticas influyen principalmente en la determinación de qué servicios sanitarios se prestan (decisiones de inversión, de convocatoria de plazas MIR, de gasto corriente) e influyen la práctica clínica al dimensionar la oferta. Las decisiones clínicas, diagnósticas y terapéuticas resultan particularmente relevantes para priorizar pacientes. Partamos de unas decisiones políticas que establecen prioridades de manera implícita e incrementalista y comentemos cómo pueden mejorarse.

Decisiones explícitas La democracia y la eficiencia (producir aquellos servicios que las

personas más valoran) reclaman criterios explícitos en lugar de implícitos. Aparecen ya países o Estados que han establecido prioridades de forma explícita: Países Bajos, Noruega, Suecia, España, Nueva Zelanda y Oregón. Oregón ha tendido al racionamiento por exclusión (se especifican los servicios cubiertos), Nueva Zelanda al racionamiento mediante guías de buena práctica –sin exclusiones categóricas– que pueden adaptarse a las circunstancias individuales de cada paciente, y los Países Bajos han mezclado los dos enfoques5. Suecia estableció principios en el Parlamento (dignidad humana, necesidad y solidaridad, costeefectividad) para guiar el establecimiento de prioridades. España sentó el principio de priorización, tanto con el Real Decreto 83/1993, de 22 de enero, de financiación selectiva de medicamentos, como con el Decreto 63/1995, de 20 de enero, de ordenación de prestaciones del Sistema Nacional de Salud. En aquellas experiencias habidas para decidir sobre qué servicios sanitarios deben financiarse públicamente, junto con los habituales criterios de efectividad, coste128

674

158

23- pag 157-160

5/9/06

17:12

Página 159

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 9. 31 de mayo 2001

efectividad y coste-utilidad, aparecen otros que: 1. Reflejan preferencias sociales sobre edad u otras características (los Países Bajos, por ejemplo, consideran que la fertilización in vitro responde a una necesidad individual pero no social, ya que la población puede aumentar su tamaño a través de los procedimientos tradicionales). 2. Incorporan las concepciones que cada sociedad tenga acerca de cómo distribuir las ganancias en salud y hasta qué punto hay que sacrificar ganancias en salud a cambio de una mejor distribución de esas ganancias. 3. Abordan el papel de la responsabilidad individual. Suecia, como ilustración, exige un determinado nivel de estreptococos dentales para financiar públicamente un implante: constituye una forma de expresar una solidaridad con los diligentes, no con los negligentes... Sí, somos conscientes de que los límites del albedrío individual no están científicamente establecidos, pero la democracia es el gobierno de la mayoría en un país, no necesariamente el reflejo de conciencias particulares o verdades científicas. Dos dimensiones más diferencian las experiencias habidas con el establecimiento explícito de prioridades. Una primera, relacionada con el ámbito al que las prioridades se refieren: todo un país (decisión muy centralizada) o una zona geográfica (establecimiento de prioridades descentralizado, como en el Reino Unido). Nada impide una mezcla de ambos enfoques. Una segunda dimensión relevante pasa por el grado de participación social, la calidad de la democracia. Un establecimiento de prioridades explícito tiene serios obstáculos y costes. Entre los obstáculos destaca su escaso atractivo para políticos: establecer prioridades tiene el reverso de destacar qué se deja sin hacer y obliga, por otra parte, a explicar posteriormente hasta

V. Ortún-Rubio et al.–El establecimiento de prioridades

qué punto se han conseguido las prioridades establecidas. Debe mencionarse, también, la desutilidad que determinar prioridades origina tanto en quien padece las negativas o retrasos como en quienes contribuyen a tal negativa o retraso. En ocasiones, suele ser más cómodo que «otro» tome las decisiones delicadas. No obstante, la escasa evidencia empírica disponible señala que la participación en los procesos sociales de decisión afecta al bienestar (felicidad, salud) de las personas y que afecta más el proceso en sí que el hecho de disfrutar de los resultados de ese proceso (los inmigrantes sin derecho a voto en Suiza, por ejemplo, se benefician de los resultados pero no de la participación en el proceso)6.

Decisiones no incrementalistas El sentido común exige, por otra parte, criterios no incrementalistas: idéntico porcentaje de aumento, o descenso, para todos castiga a los más competentes y se olvida de los cambios —demografía, tecnología, morbilidad— en el mundo. Parece claro, por tanto, que orientar las decisiones políticas de asignación de recursos a través de métodos de evaluación económica puede marcar un paso en la dirección correcta.

Listas de espera Una manera de priorizar las listas de espera, menos infrecuente de lo deseable, es la de guiarse por «recomendaciones» o «enchufes»: ineficiente e inequitativo. Otro procedimiento, el más habitual y con claras resonancias contables, es el del método FIFO (first in, first out) para los casos que no se estiman urgentes. Este criterio de priorizar por tiempo de espera no introduce consideraciones ni de efectividad (¿quién puede beneficiarse más?) ni de equidad.

Se trata de conseguir una priorización transparente, estable, basada en datos objetivos de los pacientes con debida consideración de los parámetros clínicos y de las preferencias sociales7. La técnica del análisis conjunto, referida en el artículo cuarto de esta serie8, resulta particularmente adecuada, ya que permite obtener preferencias de los individuos (clínicos y muestra social) ante un conjunto de alternativas multiatributos: cada paciente en lista constituye una alternativa y sus atributos (incapacidad visual, limitación en las actividades de la vida diaria, probabilidad de recuperación, edad del paciente y tiempo de espera, a guisa de ejemplo en una lista de espera para extracción de cataratas) pueden ser objeto de puntuación válida y fiable9.

Líneas de avance Parece conveniente ir abandonando el establecimiento implícito de prioridades, actualmente difuminado entre decisiones clínicas, procedimientos administrativos y decisiones políticas. El arsenal de actuaciones que pueden contribuir al establecimiento de prioridades es amplio y, obviamente, la calidad de la contribución dependerá de la calidad de la actuación más que del tipo o tipos de actuaciones que se elijan. Entre éstas: – Análisis coste-utilidad para informar el establecimiento de prioridades presupuestarias. Coste por AVAC, criterio útil pero no único10. – Análisis coste-efectividad para informar las mejores políticas de salud, especialmente los análisis marginales de variaciones en costes y variaciones en efectos. – Análisis conjunto para establecer listas de espera que respondan a las preferencias sociales. – Copagos para servicios de dudosa efectividad, sensibles al precio, sin costes de recaudación y sin impacto en la equidad. 675

129

159

23- pag 157-160

5/9/06

17:12

Página 160

Atención Primaria. Vol. 27. Núm. 9. 31 de mayo 2001

– Listas positivas o negativas (del estilo de las utilizadas para medicamentos). Este tipo de racionamiento por exclusión funciona cuando puede establecerse la efectividad nula o dudosa en cualquier circunstancia. En cuanto tal efectividad dependa no tanto del procedimiento en sí como del usuario que lo reciba, resulta imprescindible el juicio clínico: guías de buena práctica que interioricen las consideraciones de eficiencia. – Valoración de tecnologías: tanto su introducción como la adecuación de su uso. – Información a los ciudadanos sobre efectividad y calidad de los servicios (sobre aquellos que sea factible, naturalmente) para estimular tanto una utilización más adecuada como una participación más informada. – Guías de práctica clínica que orienten las prelaciones de acceso. – Definición de un proceso para el establecimiento de prioridades. Se trata de que Estado/mercado y normas clínicas se adecuen para que las prioridades estén basadas en la constatación científica, se orienten a los individuos (no respondan a intereses de la oferta) y tengan presente en qué momento los aumentos de efectividad dejan de compensar los incrementos de gasto, a la vista de otras formas de utilizar los recursos sociales. El proceso de establecimiento de prioridades resulta sumamente complejo y requiere conjugar política sanitaria con práctica clínica: ambos niveles están comprometidos. Los resultados de la evaluación económica –objeto de esta serie de artículos– pueden ayudar a establecer unas prioridades sanitarias que respondan a las preferencias sociales. La validez de los resultados dependerá de la legitimidad del proceso, de la plasticidad de los métodos de evaluación

V. Ortún-Rubio et al.–El establecimiento de prioridades

económica para incorporar criterios diferentes al de eficiencia (criterios distributivos, variables socioeconómicas, responsabilidad individual) y del grado en que conciten acuerdo social porque se perciba que los resultados del proceso reflejan preferencias sociales. Todo ello, ¿para qué negarlo?, resulta extremadamente arduo. Pretendemos incorporar las preferencias sociales, pero sabemos muy poco acerca de la génesis y consistencia de tales preferencias. La evidencia disponible nos habla más bien de cómo las preferencias de un individuo se alteran en función del marco en que se formula el problema, de su inconsistencia temporal, del impacto de las emociones y de los importantes límites a la racionalidad11,12. Cabe un consuelo «machadiano», el camino que lleva hacia unas preferencias sanitarias basadas en preferencias sociales merece la pena en sí: supone aumentar la transparencia (información) y la participación (productora en sí misma de bienestar, como hemos comentado antes) por razones de democracia y con independencia de otras consideraciones. Este artículo sobre establecimiento de prioridades es el sexto y último de una serie dedicada a la «evaluación económica». Los trabajos anteriores, de los mismos autores, se han publicado en los siguientes números de ATENCIÓN PRIMARIA: – La economía de la salud y su aplicación a la evaluación. Vol. 27, N.º 1, enero 2001. – Los costes en la evaluación económica de tecnologías sanitarias. Vol. 27, N.º 3, 28 de febrero 2001. – El análisis coste-efectividad en sanidad. Vol. 27, N.º 4, 15 de marzo 2001. El análisis coste-beneficio en sanidad. Vol. 27, N.º 6, 15 de abril 2001. – El análisis coste-utilidad en sanidad Vol. 27, N.º 8, 15 de mayo 2001. – El establecimiento de prioridades. Vol. 27, N.º 9, 31 de mayo 2001.

Bibliografía 1. Ortún V. Sistema sanitario y Estado del bienestar. ¿Todo, para todos, de la mejor calidad y gratis? En: Amor JR, editor. Ética y gestión sanitaria. Madrid: Universidad Pontificia de Comillas, 2000; 95-124. 2. Banco Mundial. Informe sobre el Desarrollo Mundial 1993. Invertir en salud. Washington: Banco Mundial, 1993. Accesible en www.worlbank.org 3. Organización Mundial de la Salud. Informe sobre la salud en el mundo 2000. Mejorar el desempeño de los sistemas de salud. Ginebra: Organización Mundial de la Salud, 2000. Accesible en www.who.org 4. Chassin M, Hannan E, DeBuono B. Benefits and hazards of reporting medical outcomes publicly. N Engl J Med 1996; 334: 394-398. 5. Pinto JL, Sánchez JR. Establecimiento de prioridades en las prestaciones sanitarias en base a la información sobre las preferencias sociales. Madrid: Ministerio de Sanidad y Consumo y CRES (Centro de Investigación en Economía y Salud de la Universidad Pompeu Fabra), 1999. 6. Frey B, Stutzer A. Measuring preferences by subjective well-being. J Institutional and Theoretical Economics 1999; 155: 755-778. 7. Pinto JL, Rodríguez E, Castells X, Gracia X, Sánchez FI. El establecimiento de prioridades en cirugía electiva. Madrid: Ministerio de Sanidad y Consumo y CRES (Centro de Investigación en Economía y Salud de la Universidad Pompeu Fabra), 2000. 8. Puig-Junoy J, Pinto JL, Ortún V. El análisis coste-beneficio en sanidad. Aten Primaria 2001; 27: 422-427. 9. Rodríguez Míguez E. La valoración social como guía en el establecimiento de prioridades sanitarias. Tesis doctoral Universidad Complutense de Madrid, 2001. 10. Pinto JL, Puig-Junoy J, Ortún V. Análisis coste-utilidad en sanidad Aten Primaria 2001; 27: 569-573. 11. Anónimo. Irrationality. Rethinking thinking. The Economist, 18 diciembre 1999; 69-71. 12. Buglioli M, Ortún V. Decisión clínica. Cómo entenderla y mejorarla. Barcelona: Springer-Verlag, 2000.

130

676

160

24- pag 161-168

5/9/06

17:13

Página 161

Medicina coste-efectiva y medicina basada en la evidencia: su impacto en el proceso de decisiones clínicas Juan E. del Llano Señarísa y Juan Oliva Morenob a

Fundación Gaspar Casal. Máster Administración y Dirección de Servicios Sanitarios. Instituto de Posgrado y Formación Continua. Universidad Pontificia Comillas de Madrid. Fundación Gaspar Casal. Madrid.

b

Este artículo profundiza en la relación existente entre la medicina coste-efectiva y la medicina basada en la evidencia y el carácter complementario de ambas, a partir de su conceptualización y clarificación metodológica. Se acompañan ejemplos aplicados a la práctica clínica cotidiana. Finalmente, se visualizan las perspectivas individual y social, junto a la repercusión de éstas en las decisiones clínicas. Palabras clave: Medicina coste-efectiva. Medicina basada en la evidencia. Decisiones clínicas. Perspectiva individual y perspectiva social.

Cost-effective medicine and evidence based medicine: impact on clinical decision making

La cuestión de la limitación de los recursos

The following paper analyses the relationship between cost-effective medicine and evidence-based medicine and their complementary aspects. Clear concepts and methods are pointed out. Useful examples of both approaches for daily clinical practice are given. Individual and social perspectives are presented including their impact on clinical decision making. Key words: Cost-effective medicine. Evidence based medicine. Clinical decision making. Individual perspective and social perspective.

Med Clin (Barc) 2000; 114 (Supl 3): 34-41

En este artículo se revisan las aportaciones de la medicina coste-efectiva (MCE) y la medicina basada en la evidencia (MBE) a la gestión clínica y sanitaria en el contexto del proceso de toma de decisiones. Se empezará por la clarificación conceptual de una y otra, acudiendo a sus definiciones más extendidas. La MCE es aquella que emplea un tipo de análisis económico, el análisis coste-efectividad (ACE) en la valoración de las intervenciones médicas, tanto preventivas como diagnósticas y terapéuticas. El ACE considera los costes y los efectos de al menos dos tipos de intervenciones alternativas. Los efectos son diferentes pero están medidos en unidades naturales: valores de colesterol, presión arterial, agudeza visual, incidencia y prevalencia de una enfermedad, tasa de mortalidad, número de vidas salvadas, etc. Como habitualmente los resultados de una intervención médica son múltiples, la dificultad se produce a la hora de reconciliar todos ellos. Una solución es calcular un número índice como única unidad común de medida. Otra es elegir y hacer explícita cuál es la más importante y la que mejor refleja los efectos de esa determinada intervención, y utilizarla como unidad de medida1. Se centra en el beneficio social. La efectividad de las intervenciones medida en términos de cantidad y ca-

Correspondencia: Dr. J.E. del Llano Señarís. Fundación Gaspar Casal. General Díaz Porlier, 78, 8.o A. 28006 Madrid. Correo electrónico: [email protected]

lidad de vida ganadas es el elemento central de la MCE. La MBE es, según su principal promotor, David Sackett2, la utilización consciente, explícita y juiciosa de la mejor evidencia científica clínica disponible para tomar decisiones sobre el cuidado de la salud de cada paciente. Se centra, por tanto, en el beneficio individual; Se habla, a diferencia de lo anterior, de medicina basada en la eficacia, puesto que la información proviene de ensayos clínicos controlados y metaanálisis.

El problema de la escasez hace plantearse a la sociedad en su conjunto la cuestión de si es correcto o no limitar los recursos destinados a la asistencia sanitaria. Si se contesta que ello es éticamente inaceptable, dicha respuesta estará tomando en consideración el carácter de derecho fundamental de la asistencia sanitaria y se estará pensando que el problema no es tanto una demanda en continua expansión como el replanteamiento de las políticas de gestión que se realizan (o se dejan de realizar) en esta área. Si, por contra, la respuesta es afirmativa, se entenderá que la limitación es algo inevitable y que lo más importante es formular criterios que hagan que esa limitación no sea arbitraria e injusta. Esta postura se ampara en el hecho de que siempre ha existido un racionamiento, bien de manera implícita, bien por una distribución geográfica desigual, bien porque el nivel de asistencia ha dependido de la capacidad de renta de los pacientes, o incluso por el tiempo de espera necesario para acceder a un recurso sanitario. Lo más correcto es explicitar de manera clara tales limitaciones en vez de tratar de negarlas3. Otra cuestión relacionada con la anterior sería la de saber cuál es la importancia de la asistencia sanitaria en el mantenimiento de la salud. Se puede argumentar que la asistencia sanitaria es sólo uno de los determinantes de la salud (y quizás no el más importante) e incluso que la salud es sólo uno de los determinantes –clave, sin duda– del bienestar. Se debe ser consciente de que la limitación de recursos a la que se aludía antes no es un problema único de la asistencia sanitaria, sino que se reproduce en toda la esfera social, empezando por el recurso más limitado de la vida, el tiempo, y siguiendo por cualquier otro que se pueda imaginar. Así, el presupuesto que se dedica a asistencia sanitaria son recursos que dejan de destinarse a otros conceptos como educación primaria, políticas medioambientales o a comprar tanques. Moverse dentro de un contexto de recursos limitados supone que el despilfarro o mal uso de estos recursos repercute sobre todo el sistema. La noción más intuitiva para medir este despilfarro es lo que los economistas denominan «coste de oportunidad». El coste de una determinada elección no es únicamente el dinero que se gasta al elegir esa opción, sino el sacrificio que supone tal decisión,

34

161

24- pag 161-168

5/9/06

17:13

Página 162

J.E. DEL LLANO SEÑARÍS Y J. OLIVA MORENO.– MEDICINA COSTE-EFECTIVA Y MEDICINA BASADA EN LA EVIDENCIA: SU IMPACTO EN EL PROCESO DE DECISIONES CLÍNICAS

tanto si ello implica una transacción monetaria como si no. La traducción del sacrificio al ámbito monetario responde al interés de buscar una medida estándar que permita la aplicación matemática de técnicas cuantitativas para el análisis de problemas de asignación y/o distribución de estos recursos y bienes. Ello no significa que sea la única manera (a veces tampoco es la mejor) de reflejar estas cuestiones. Por tanto, el coste de oportunidad o sacrificio de realizar una intervención es aquella otra que se dejará de hacer, de ahí la importancia de asignar los recursos a aquellas que sean más efectivas y que más contribuyan a mejorar los estados de salud de los pacientes4. El ACE es un instrumento de apoyo para la toma de decisiones de asignación de recursos en este contexto. Sin embargo, el proceso por el cual la sociedad decide qué cantidad dedicará a cada partida presupuestaria es esencialmente olítico. Ahora bien, una vez fijadas tales partidas, es un deber moral utilizarlo de la «mejor manera» posible, y esta «mejor manera» exige que se evite el despilfarro de recursos (eficiencia), dentro de un contexto en el que hay que tomar en consideración las preferencias sociales en cuanto a cuestiones de equidad. Cualquier análisis que se centre en uno de estos dos conceptos y se olvide del otro estará condenado al fracaso5. Decisiones basadas en la MCE y decisiones basadas en la medicina basada en la evidencia: lo social frente a lo individual Es conocida la dicotomía entre la intención de conseguir el mayor bien para el mayor número de personas (utilitarismo) o el mayor bien para el individuo (libertarians, término que puede ser traducido como libertarios; sin embargo, se prefiere «liberales radicales» al estar asociado el primer término en la cultura europea a ideas de extrema izquierda y anarquistas). Dentro del proceso de toma de decisiones, el debate se conducirá en torno a los méritos relativos de uno frente al otro. Por ejemplo, en los sistemas de bienestar social, los utilitaristas postulan que hay que conseguir el máximo bienestar social, para ello inciden en la intervención estatal con el fin de tratar al mayor número de personas, para mejorar el estado de salud de la población. Los segundos sólo valoran el plano individual, por tanto el Estado únicamente debe dibujar los perfiles de la intervención pero sin intervenir por sí mismo de manera directa. Cada vez más, la toma de decisiones clínicas está cobrando un marcado carácter utilitarista. El origen de la filosofía utilitarista parte de las ideas de Jeremy Bentham. En sus Principios morales, Bentham sentencia que el bien común no es más que el resultado de agregar las sensaciones individuales de placer y de dolor, las cuales constituirían así las realidades últimas gobernadas por el principio del interés propio6. El principio central de su filosofía es que el interés de cada individuo debe identificarse con el interés general, y que la tarea del legislador consiste en producir ésa identificación, si ello fuera necesario, a través de la intervención directa. Por tanto, el utilitarismo añadió al pensamiento hedonista clásico la doctrina ética de que la conducta humana tenía que estar dirigida hacia la maximización de la felicidad del mayor número de gente: «la mayor felicidad para el mayor número» era la consigna de los utilitaristas7. Sin embargo, se debe ser consciente de las fuertes críticas que se han realizado a esta filosofía. El utilitarismo como principio moral se puede considerar como una combinación de tres requisitos fundamentales8: a) bienestar basado en la utilidad, b) ordenación mediante la suma, y c) consecuencialismo.

Una dificultad que plantea el bienestar basado en la utilidad resulta de la particular interpretación del bienestar que proporciona ésta. Juzgar el bienestar de una persona exclusivamente por la felicidad o satisfacción del deseo comporta una serie de limitaciones en el contexto de las comparaciones interpersonales del bienestar, ya que el grado de felicidad refleja lo que una persona puede esperar y cómo la situación social aparece en comparación con el resto. Una persona que haya tenido una vida desdichada, con pocas esperanzas y menos oportunidades, se puede conformar fácilmente con las privaciones que serían inaceptables para otras personas que han crecido en condiciones más afortunadas. Por tanto, es preciso valorar las variaciones en la intensidad de los deseos junto a la «construcción social» de los mismos; por ejemplo, no es lo mismo no tomar alimento durante un período de tiempo por razones religiosas (ayuno voluntario) que por carecer de éste8. El segundo punto incurre en la falacia de la composición (si algo es cierto en relación con una parte también lo es en relación con el todo), al considerar que el interés colectivo es la suma de intereses de los individuos. En cuanto al tercer punto, el consecuencialismo exige que el valor de las acciones se juzgue por la bondad de las consecuencias, ignorando el resto, con lo cual podemos decir que los utilitaristas son discípulos aventajados de maese Maquiavelo. Esta doctrina será buena o será mala según la ética personal de cada uno, la que determina el concepto de «bien» y «mal» pero, sin duda, podemos coincidir en que existen puntos de vista alternativos al consecuencialismo. Por último, otra crítica importante es la denuncia a la estrechez intelectual de algunos utilitaristas, al reducir todo el comportamiento humano, tanto individual como social, a la persecución del placer y a la huida del dolor. Una vez enunciadas, breve y concisamente, las debilidades de esta línea de pensamiento, no pueden obviarse sus fortalezas. El impacto del pensamiento económico (dentro del cual el enfoque utilitario es el predominante), y del comportamiento ético que incorpora la consideración del criterio de la eficiencia9, está provocando que el médico, además de preocuparse por su paciente, deba tomar en consideración el bienestar de todos los pacientes en general. A esto hay que añadir la demanda y el deseo de los pacientes-usuarios-clientes de influir en la asistencia sanitaria. Sin embargo, esta situación coexiste con una realidad que demuestra que los cambios dentro de la profesión médica son muy lentos y de difícil puesta en práctica. Ello se debe al hecho de que la enseñanza en las facultades de medicina no incorpora materias relativas a economía, gestión, ética... y, sin embargo, se le sigue dando una gran importancia a la libertad clínica y al espíritu corporativo que acaban impregnando la mentalidad de los nuevos licenciados10. La MBE resalta el beneficio para el paciente como persona y la MCE utiliza un análisis de decisión más orientada hacia el punto de vista de la sociedad. Pese a ello, a lo largo de la exposición se intentará demostrar que la MCE y la MBE pueden ser herramientas complementarias en la búsqueda del mejor tratamiento posible, tanto desde el punto de vista individual como del social. En una primera aproximación, sin embargo, se puede ver cómo en función del punto de vista adoptado, los agentes encargados de la asignación de recursos tienen prioridades diferentes11:

1. Punto de vista de política sanitaria (macrogestión). El Estado interviene para aumentar la equidad y corregir disfunciones del mercado. Entre estas últimas se encontrarían las

35

162

24- pag 161-168

5/9/06

17:13

Página 163

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 114. SUPLEMENTO. 3. 2000

externalidades, la existencia de monopolios y de información asimétrica entre los distintos agentes. La política sanitaria se expresa a través de las formas que adoptan la financiación y regulación de servicios sanitarios y la regulación de otros aspectos relacionados con la salud (estilos de vida, medio ambiente, entre otros). Su objetivo es mejorar el estado de salud de la población y garantizar la satisfacción de los votantes con los servicios sanitarios empleando unos recursos comparables a los de los países de referencia geográfica y económica. 2. Punto de vista del gestor de centros (mesogestor). La gestión de centros se realiza a través de la coordinación y motivación de los integrantes de un centro de salud, un hospital, una aseguradora, etc., en un entorno fuertemente regulado. En su tarea se aúnan la preocupación por el presupuesto que gestiona con la cercanía de la práctica clínica diaria. 3. Punto de vista del clínico (microgestor). Hay que partir de la constatación de que los profesionales sanitarios asignan el 70% de los recursos sanitarios en sus decisiones diagnósticas y terapéuticas. Su objetivo es restaurar los niveles de salud de los pacientes, en la medida de lo posible, mediante acciones que conciernen a pacientes individuales o a grupos de pacientes. Evidentemente estos tres ámbitos de la gestión sanitaria están estrechamente relacionados entre sí. La gestión macro condiciona a la micro por la regulación de la oferta, y a la meso según el gasto presupuestado; la micro influye en la macro por el 70% de recursos que asigna y la gestión meso influye en la macro a través de grupos de interés, corporaciones profesionales, etc. Aún quedaría un punto de vista, no por último menos importante: el del paciente cuya preocupación fundamental está en la seguridad y la efectividad de las intervenciones, y en segundo término, en la participación en las decisiones clínicas que le incumben. El problema fundamental de la gestión sanitaria pasa por conseguir que los profesionales sanitarios tengan la información y los incentivos para tomar decisiones coste-efectivas en cada ámbito y conseguir así colmar las expectativas de los pacientes. Pese a los importantes desarrollos teóricos en el terreno de la evaluación económica aplicada al sector sanitario, las repercusiones en la práctica diaria de los profesionales sanitarios son muy escasas. En el artículo «¿Se emplea el criterio de la eficiencia en la gestión clínica?»12 parece claro que existe un amplio desconocimiento de las distintas técnicas de evaluación económica, lo que provoca que la información suministrada por éstas no sea tomada en consideración en el quehacer sanitario diario. Las razones de esta situación son variadas: la falta de incentivos por el propio sistema para su empleo; la sospecha de la falta de fiabilidad de los resultados (en este caso, la fuente financiadora de los estudios sirve de señal para su credibilidad); la dificultad técnica de los estudios hace necesaria una formación mínima para interpretar los resultados y poder identificar la calidad de los mismos, y la dificultad de mover las asignaciones de las distintas partidas presupuestarias imposibilita, en muchos casos, la aplicación de la información adquirida. Y todo ello, pese a movernos en un marco en el que existe un fuerte interés por acceder a información acerca de la efectividad y seguridad de las tecnologías sanitarias (si bien en función de la labor desempeñada por cada profesional tendrá más interés por aquellas relacionadas con su ámbito de práctica y decisión clínica). Por el contrario, sólo algunos grupos tienen interés en los temas relacionados con el coste de dichas tecnologías, mostrando, la mayoría de los decisores, tanto

médicos como gestores, una preocupación casi exclusiva por el imperativo de ajustarse al presupuesto asignado. Parece claro que en el establecimiento de prioridades sanitarias el ACE ayuda, pero no es suficiente si no se incorporan consideraciones explícitas de equidad, o bien se explicita el proceso político de toma de decisiones en el proceso de realización de las políticas sanitarias13. Impacto del análisis coste-efectividad en la toma de decisiones clínicas El ACE no es sino una alternativa dentro de las herramientas del análisis de toma de decisiones. En el campo de la economía de la salud existen otras alternativas: minimización de costes, análisis coste-beneficio (ACB) y análisis coste utilidad (ACU). Sin embargo, el ACE es el análisis preferido por los profesionales sanitarios. Al presentar sus beneficios en unidades clínicas habituales, facilita la interpretación médica de los resultados, al estar éstos expresados en las mismas unidades que en los ensayos clínicos o en la práctica clínica diaria. Su mayor inconveniente es que sólo permite la comparación entre opciones similares que tengan unos efectos medidos en las mismas unidades, por lo cual operan en ocasiones como compartimentos estancos o búnkers; por ejemplo, una intervención dirigida a reducir los valores de colesterol no es comparable con otra enfocada a disminuir la presión arterial. Se debe procurar que la medición de la efectividad tenga «consistencia comparable». Por su parte, el ACU pretende medir los efectos de una intervención a través de una unidad que integre cantidad y calidad de vida: los años de vida ajustados por calidad (AVAC) y se puede considerar como un tipo especial de ACE, por lo que cuando se hace referencia al concepto de MCE se está incluyendo ambos tipo de análisis. Su principal ventaja es la posibilidad de comparar diferentes tipos de intervención o programas sanitarios y de integrar en éstos consideraciones acerca de la calidad de vida de los pacientes. Su principal inconveniente es que, se trata de una herramienta aún en desarrollo cuya metodología conviene mejorar y unificar. Sin embargo, dados sus grandes atractivos, su aplicación está creciendo enormemente. La finalidad de la MCE es maximizar el bienestar del conjunto de los pacientes en un contexto de recursos escasos. En contraste con la MBE, la preocupación máxima de la MCE es el valor relativo para poblaciones de pacientes, mientras que la primera se preocupa del beneficio del individuo. Quizás convendría resaltar que el ACE (y el ACU) es una herramienta útil pero no «la herramienta» que pueda resolver automáticamente problemas inherentes en los procesos de toma de decisiones en la asignación de recursos y sobre los tratamientos a aplicar. La MCE y la MBE son una ayuda en la medición del impacto de los tratamientos sobre los resultados en salud, en términos de cantidad y calidad de vida, siendo preciso el uso de ambas herramientas. La MCE tiene sus atractivos, lo cual no significa que esté exenta de problemas. En el presente momento, hay una fuerte necesidad de investigaciones sobre los resultados de los tratamientos, ya que existe un gran desconocimiento acerca de las intervenciones, de sus efectos (debido a las escasas evidencias y/o a la baja calidad científico/técnica de éstas) y de sus probabilidades de éxito (incertidumbre). Conocer la historia natural de la enfermedad, su pronóstico junto a las problemas de la estandarización en la medida pre y postintervención, es un aspecto clave. Otro importante problema es que no se está considerando todos los costes desde el punto de vista social y del paciente; sino sólo los relacionados con el tratamiento. Por ejemplo, no se está

36

163

24- pag 161-168

5/9/06

17:13

Página 164

J.E. DEL LLANO SEÑARÍS Y J. OLIVA MORENO.– MEDICINA COSTE-EFECTIVA Y MEDICINA BASADA EN LA EVIDENCIA: SU IMPACTO EN EL PROCESO DE DECISIONES CLÍNICAS

contabilizando los costes indirectos (aquellos relacionados con pérdidas de tiempo y/o productividad de los pacientes), y en el caso del ACE (no así en el ACU), tampoco la introducción de indicadores de calidad de vida y satisfacción del paciente. El proceso de análisis de la MCE consta de las siguientes etapas:

1. El primer paso sería identificar y delimitar el problema. Se utilizará un ejemplo que ilustrará las distintas etapas. Se comenzará haciendo la siguiente pregunta: ¿es el cribado, y la erradicación de Helicobacter pylori, coste efectivo para varones menores de 45 años? 2. Identificar y valorar las alternativas: hacer o no el cribado. Los requisitos que deben cumplir las alternativas disponibles son: han de ser éticas, representativas de la práctica clínica habitual, informar de forma completa sobre la historia natural de la enfermedad e identificar los tratamientos alternativos. Una vez que las alternativas son conocidas, los límites y el alcance del problema son más fáciles de establecer. Se deben conocer inputs y outcomes. En el ejemplo, el input sería el coste del cribado y los costes de erradicación a través de la terapia farmacológica, el coste del personal sanitario implicado, siendo el outcome la erradicación del organismo causal. Después se pasaría a medir la calidad de vida y la satisfacción del paciente a través de escalas de utilidad. 3. Incorporación del punto de vista del paciente. La intervención del paciente en el proceso de las decisiones clínicas es fundamental en muchas de las enfermedades que van a acompañar a éste durante muchos años. Además, el impacto que las enfermedades provocan, no sólo en el paciente, sino también en el medio familiar, no es en absoluto desdeñable, por lo cual la opinión de éstos ha de tenerse en cuenta. Estos puntos serán muy importantes en el futuro a raíz de la creación de grupos de consenso, con la intervención de sociedades científicas y grupos de autoayuda que señalen las metas principales hacia las que se deben orientar los esfuerzos. 4. Hacer explícito el tipo de análisis a utilizar y el punto de vista desde el cual se adopta. Desde la perspectiva de la autoridad sanitaria (macrogestión), la principal preocupación suele ser ceñirse al presupuesto público y agradar en las demandas ciudadanas, mientras que el punto de vista social hace más hincapié en la relación entre costes y outcomes. 5. El siguiente paso es estructurar el problema. Para ello, se puede contar con los desarrollos matemáticos de la teoría de la decisión y de la teoría de juegos, herramientas éstas ampliamente aplicadas en otros ámbitos científicos. Una de ellas, la técnica del árbol de decisión, comúnmente utilizada, requiere obtener información a partir de ensayos clínicos, metaanálisis, grupos de expertos, paneles, grupos de consenso, historias clínicas, etc. Se debe incluir en el análisis la noción económica de coste de oportunidad, así como los distintos tipos de coste (directos, indirectos e intangibles). La elección de incluir o no estos tipos de coste en el análisis depende de la perspectiva tomada (la inclusión de costes indirectos no es pertinente desde un punto de vista clínico, pero sí desde el punto de vista social). La incorporación de estos costes al árbol de decisión puede ser complicada. Por ejemplo, la estimación del número de pacientes afectados de dispepsia y con H. pylori es más o menos del 40%; por tanto, dicho tipo de paciente tiene una probabilidad de 0,4 de estar infectado por ese organismo. Sin embargo, la probabilidad de éxito debe ser calculada multiplicando la tasa total de éxitos por la probabilidad de

que el cribado realizado sobre el paciente dispéptico dé positivo al organismo causal. La inclusión de toda la información dentro del árbol ha de realizarse con un especial cuidado. Se recomienda en general la realización de un análisis de sensibilidad. Éste consiste en el cálculo de los resultados para el valor central (o básico) y para los valores extremos de un intervalo. Se dirá que un modelo es robusto si las conclusiones a las que se llegaron con el modelo base no cambian para los valores extremos del intervalo, esto es, si las conclusiones son equivalentes antes y después del análisis de sensibilidad. Cuando el período de duración del tratamiento, o de los resultados futuros que reportará éste, se considera superior a un año, se introduce una tasa de descuento para actualizar los costes y los beneficios. Éste es uno de los temas más complicados en los análisis de decisiones. Se puede decir que una tasa de descuento no es sino una tasa de impaciencia, esto es, en las valoraciones se suele conceder un mayor peso al presente que al futuro. Quizás un ejemplo económico pueda aclarar la cuestión. Todas las personas (o casi), ante la opción de que les den hoy un millón de pesetas o que se lo den mañana, preferirían recibirlo hoy. Las razones son variadas: quizás desconfíen de que mañana la persona que les prometió hoy darles el millón pueda cumplir su promesa, o quizás mañana haya subido la inflación y se haya desvalorizado ese millón, o quizás prefieren comprarse hoy un coche y disfrutarlo ya, o existe la posibilidad de que una maceta les caiga sobre la cabeza, con lo cual puede que no disfruten de ese millón, o quizás... Se espera haber convencido a aquellos que contestaron preferir recibir el millón mañana. Pero el razonamiento se puede realizar desde la óptica del coste: ¿prefiere pagar un millón ahora o dentro de un año? De nuevo (casi) todos elegirían diferir en un año el pago. Pues bien, la tasa de descuento no hace sino cuantificar esa preferencia por la cual se desea diferir costes y adelantar beneficios. Parece claro que esa tasa se debe aplicar a los costes (incluso se ha recomendado su fijación en un 6%). En lo que no hay acuerdo es en si deberían descontarse, dado su carácter especial, los beneficios en la salud de los pacientes, siendo éste uno de los temas más controvertidos en las disputas metodológicas dentro de la evaluación de las intervenciones sanitarias. Por último, antes de finalizar el análisis, se debe considerar si se hará o no un análisis incremental (expresa el ratio coste/efectividad de las alternativas y se define como los costes y los efectos sobre la salud adicionales que pueden obtenerse cuando se comparan con la opción alternativa). Se debe tener en cuenta a la hora de la elaboración y presentación de los resultados que lo relevante de todo el proceso anterior es, por una parte, realizar el análisis de la mejor manera posible para poder estar seguros de los resultados, y por otra, conseguir que el informe que se presente sea de utilidad al público al que va dirigido. Hay que tener presente que ese público no tiene por qué poseer el nivel de especialización y conocimiento alcanzado por los investigadores, de ahí que el ajuste del lenguaje en función de a quién vaya dirigido el informe, unido a la claridad expositiva, cobran una importancia decisiva. A veces, se considera que en la evaluación económica el investigador posee una mayor discrecionalidad y mayores oportunidades a la hora de introducir sesgos. En la investigación clínica también existe la discrecionalidad en las decisiones sobre qué medidas de outcomes se toman; por ejemplo, dependiendo de si se elige unas u otras, un tratamiento puede ser más efectivo o más seguro que otro. Otro tema es que muchas veces no se distinga entre los ACE basados en modelos teóricos complejos y aquellos basados en

37

164

24- pag 161-168

5/9/06

17:13

Página 165

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 114. SUPLEMENTO. 3. 2000

información económica y clínica proveniente de ensayos clínicos controlados14. Por último el hecho de que el investigador reciba dinero de una firma cuya actividad no está orientada al lucro no significa que necesariamente disponga de mayor libertad que si el financiador es una compañía privada. Lo importante de estos casos es la claridad expositiva de las cláusulas de los contratos de investigación con definición precisa de «derechos y deberes» de financiadores e investigadores. Los médicos demandan más información sobre costes y efectividad debido a la mayor calidad científica y compresión de los estudios de MCE publicados. La MCE ha llegado para permanecer entre ellos. Las políticas de control del gasto sanitario son ya una realidad, por lo que existe una necesidad apremiante en la racionalización de los recursos, en la búsqueda de tecnologías con un buen ratio coste/efectividad y en la mejora de la calidad de vida de los ciudadanos. Sin embargo, en ocasiones, cuando éstos pasan a ser pacientes, a veces no pueden decidir sobre el tipo de tratamiento que van a recibir, bien por estar atrapados o sin alternativa. En cuanto al desarrollo futuro de la MCE, existe en estos momentos un desafío en el sentido de conseguir buenos indicadores de medición de resultados, incorporando outcomes multidimensionales que incorporen, junto al coste, aspectos clínicos del proceso asistencial y de la satisfacción del paciente. Los problemas asociados a la complejidad y a la dificultad en la utilización de estos modelos (cadenas de Markov, modelos de simulación de Monte Carlo, etc.) provoca una cierta desconfianza. A ello hay que unir que, en el contexto clínico, la asignación de recursos imperante se guía por principios utilitaristas, dentro de un entorno tecnocrático. Esto implica una relevancia de los valores de los profesionales sanitarios frente a otros agentes, si bien en los últimos tiempos la opinión de pacientes y gestores ha ido cobrando un mayor peso. Pese a esto, la práctica clínica no ha cambiado hasta el momento en Europa (no así en los EE.UU.), debido a cómo se toman las decisiones médicas. La MCE está todavía en un proceso incipiente y es vista con ciertas reticencias, además de correr el riesgo de convertirse en un arma en manos de políticos y gestores para reducir la libertad clínica de los profesionales sanitarios. Sin duda, ésta es una desventaja importante para la aceptación y la credibilidad de este tipo de análisis por parte de los clínicos, siendo una propuesta la búsqueda de puentes entre la MCE y la MBE. El primer intento explícito y organizado en el ámbito comunitario de establecer prioridades en la asistencia sanitaria, a través de los criterios de coste-efectividad, se puede encontrar en el año 1989, en el plan de salud del estado de Oregón, en los EE.UU.15. Dicho plan pretendía conseguir que con el presupuesto del Medicaid se atendiese al mayor número posible de ciudadanos pobres; todo ello, sin un aumento del presupuesto. Lógicamente, la única manera de aumentar la cobertura de la población era reducir el número de prestaciones. Para decidir qué prestaciones debían incluirse se realizó una lista de prioridades basadas en la relación coste/efectividad de cada una de las intervenciones, de manera que se financiarían los proyectos con mejores ratios coste/efectividad, hasta el agotamiento del presupuesto. Sin embargo, los resultados despertaron una gran polémica que hizo que se descartara utilizar únicamente el criterio coste/efectividad (p. ej., se priorizaba el empaste de muelas frente a las operaciones de apendicitis o de embarazos ectópicos, en los que sin cirugía la vida del paciente corre un serio peligro) y se buscara un nuevo procedimiento en el

que se distribuyeron los tratamientos en tres subapartados (servicios esenciales, servicios muy importantes y servicios de valor sólo para algunos ciudadanos). En segundo lugar, se intentó la inclusión de las opiniones y preferencias de los ciudadanos de Oregón a través de sucesivas reuniones, lo que hizo que se elaborara una segunda lista en la que los distintos procedimientos se ordenaban según su valoración social, si bien dicha lista fue muy criticada, puesto que discriminaba ciertas minorías de pacientes. Por ejemplo, una premisa partía del supuesto de que la vida de una persona con discapacidad era menor que la de una sin ella, lo que no sólo era éticamente discutible sino que además chocaba a todas luces con la legalidad vigente. Finalmente, tras una larga serie de revisiones y modificaciones sucesivas, el programa entró en funcionamiento en 1994, prevaleciendo los puntos de vista de técnicos y políticos sobre la opinión popular. En cuanto a los problemas de establecer una lista de prioridades a partir de criterios de coste/efectividad, se observaron dos posturas. La primera, defendida por la comisión encargada de elaborar la lista, opinaba que los problemas venían derivados de dificultades técnicas (insuficiente definición de los diagnósticos y/o tratamientos; errores en la estimación de la duración de determinados beneficios; posibles incorrecciones en algunos datos sobre costes). La segunda se centró en las insuficiencias del análisis coste/efectividad a la hora de priorizar una lista de tratamientos, ya que esta herramienta puede entrar en conflicto con ideas de justicia distributiva y de equidad. Lo cierto es que se ha perdido la oportunidad de conocer cómo funciona el ACE en el mundo real. Otro intento de limitación explícita de recursos fue el holandés del año 19903,16. El contexto es bien diferente al de los EE.UU. Holanda es un país en el que la política sanitaria persigue que todos los ciudadanos tengan acceso a la asistencia sanitaria. Con la creación del llamado Comité Dunning se pretendía contestar a tres preguntas: ¿por qué se deben delimitar las prestaciones?, ¿qué tipo de selección se debe hacer?, y ¿cómo se debería llevar a cabo esta delimitación? Las recomendaciones que realizó la comisión partieron del anclaje básico de que todo aquel que necesite asistencia sanitaria debe poder obtenerla, puesto que ésta es un bien de la comunidad; sin embargo, el acceso no debe depender de la demanda, sino de las necesidades. Asimismo, la comisión decidió que el concepto de salud (como la capacidad de funcionar con normalidad) debía ser considerado desde diferentes puntos de vista: enfoque individual, médico-profesional y comunitario. Con las consideraciones anteriores, la comisión elaboró unas recomendaciones al problema de la distribución de recursos sanitarios y su priorización. Se pueden resumir en los siguientes puntos:

1. La elección en la asistencia sanitaria es inevitable y necesaria. El enfoque elegido debe ser el orientado a la comunidad, en el que los derechos individuales y la autonomía profesional están limitados en interés de la igualdad y la solidaridad en la asistencia sanitaria. 2. Se reconoce que los tres enfoques (individual, médicoprofesional y orientado a la comunidad), si bien no son excluyentes, sí pueden entrar en conflicto. Por ello, se debe jerarquizar la importancia de cada uno a la hora de la toma de decisiones. Los criterios de selección para la delimitación de un paquete básico asistencial se fijó en cuatro puntos: a) la asistencia debe ser necesaria desde el punto de vista de la comunidad; b) la asistencia debe ser efectiva; c) la asistencia ha de ser eficiente, y d) la asistencia no puede ser dejada a la responsabilidad individual.

38

165

24- pag 161-168

5/9/06

17:13

Página 166

J.E. DEL LLANO SEÑARÍS Y J. OLIVA MORENO.– MEDICINA COSTE-EFECTIVA Y MEDICINA BASADA EN LA EVIDENCIA: SU IMPACTO EN EL PROCESO DE DECISIONES CLÍNICAS

3. Se advierte al Gobierno de la necesidad de adoptar medidas explícitas que protejan a ciertos grupos que no pueden cuidar de sí mismos como los ancianos, los disminuidos físicos y mentales y los pacientes psiquiátricos, frente a los posibles perjuicios de la competencia regulada. 4. Se aconseja al Gobierno la promoción de la investigación sobre los costes y los beneficios de la asistencia sanitaria, especialmente de los tipos de asistencia en la que los costes son altos y los beneficios pueden ser bajos o inciertos. 5. Se recomienda que la introducción de nuevas tecnologías esté sujeta a los mismos requisitos de efectividad y seguridad que los medicamentos. 6. Las listas de espera deben basarse en criterios médicos, hacerse públicas y establecerse en ellas un plazo crítico de espera. 7. Es necesario que el Gobierno estimule un amplio debate público sobre las opiniones de la asistencia sanitaria. Como puede observarse, hay diferencias de peso entre las conclusiones de este Comité y el de Oregón. En el caso holandés, sin dejar de reconocer la importancia de ahondar en el conocimiento de la relación coste/efectividad de los distintos tratamientos, lo que se pretende es la búsqueda de vías de complementariedad entre los criterios de eficiencia y los de equidad, asumiendo que la asistencia sanitaria debe ser distribuida equitativamente en función de la necesidad, (bien siguiendo el criterio rawlsiano de fijar nuestra atención en los más favorecidos, bien proporcionando a toda la población un paquete sanitario que les permita desarrollar unas capacidades básicas [Sen], bien por cualquier otro criterio que decida la comunidad), aunque ello suponga tener que asumir una cierta ineficiencia. Merece la pena citar la noción de necesidad defendida por Williams17, que trata de reconciliar la aproximación epidemiológica con el enfoque del análisis económico18. Esta noción descansa en los siguientes juicios de valor: – Sólo es necesario aquello que es efectivo. – La necesidad incorpora algún compromiso relativo a los valores de los sujetos concernidos (sociedad, usuarios, expertos, políticos, proveedores, etc.). – La priorización implícita asociada a la «necesidad» refleja implícita o explícitamente la anterior valoración y los costes de oportunidad de la ordenación de prioridades. – La «necesidad» sin priorización no tiene valor operativo ni como «demanda» ni como objetivo de política sanitaria. – No existen formulaciones «neutrales» de la «necesidad» ni de los planes de salud. Impacto de la medicina basada en la evidencia sobre las decisiones clínicas Posiblemente la MBE tiene consecuencias que superan las decisiones sobre tratamientos médicos. Su impacto se extiende a la gestión, a la política, a la filosofía y a la ética, y una de sus dificultades es la compleja medición de los resultados de intervenciones en grupos numerosos de pacientes. El objetivo de la MBE es eliminar el uso de decisiones médicas inefectivas o peligrosas. Es claramente un producto del actual desarrollo de las tecnologías de la información y de las comunicaciones, traducido en la proliferación de bases de datos electrónicas y en su mayor accesibilidad a través de Internet. La MBE puede servir para racionalizar la toma de decisiones clínicas, señalando aquellas con eficacia demostrada a partir de ensayos clínicos contrastados y metaanálisis consistentemente elaborados. Es preciso recordar que fue Louis, en 1834, quien elaboró el «método numérico» para la valoración de tratamientos.

Alertó de la necesidad de obtener observaciones exactas de los tratamientos, definiciones de la enfermedad, el conocimiento de su pronóstico y el registro de las desviaciones de los tratamientos intentados. En París, en la primera mitad del siglo XIX, la realización de sangrías era una práctica terapéutica habitual para multitud de tecnologías. Louis aplicó su método para valorar la eficacia de la sangría en 78 casos de neumonía, 33 de erisipela y 23 de faringitis. Comparó los resultados obtenidos con pacientes que tenían la misma enfermedad y que no habían sido sometidos a terapia, y no encontró diferencia alguna. A raíz de ello, creó en 1834 un movimiento llamado Medicine d’observation y contribuyó a la erradicación de terapias inútiles como la sangría, teniendo gran resonancia sus hallazgos tanto en Francia como en Inglaterra y en los EE.UU.19. Otro buen ejemplo es el caso de Lister. A través de la observación y registro de la práctica clínica en dos de las salas de partos del hospital vienés (en una asistían estudiantes y en la otra no) en el que trabajaba, desarrolló, tras no pocos problemas en la aceptación de sus hallazgos, una técnica antiséptica muy efectiva: que los estudiantes de medicina se lavaran las manos con agua y jabón antes de asistir a las parturientas, con lo que la tasa de mortalidad en el puerperio, que era muy alta en dicha sala, descendió ostensiblemente. Siguiendo con la historia, hasta la mitad del presente siglo no se desarrollaron los ensayos clínicos. El método de doble ciego se introdujo por primera vez en 1917 y la aleatorización, es decir, la asignación aleatoria de los pacientes bien a un grupo de estudio, bien a un grupo de control, no se produjo hasta 1948. Realmente, este desarrollo fue consecuencia de las exigencias o requisitos de demostrar la eficacia y seguridad, para el registro de medicamentos en la mayoría de los países desarrollados, a raíz del desastre de la talidomida en 1961. Al comienzo de la presente década, un grupo de investigadores de la Universidad de McMaster en Canadá generaron un nuevo paradigma en la toma de decisiones médicas, con el objetivo de que la información de los resultados de la investigación clínica se incorporara en el proceso de toma de decisiones. Consideraron que el estudio de la fisiopatología no era una base suficiente para el conocimiento de la enfermedad y comprobaron que gran parte de la información clínica de calidad puede provenir de revisiones sistemáticas de la bibliografía. También se propugnó la importancia de la experiencia clínica y la necesidad de tomar en consideración las preferencias del paciente. Todo ello en aras de la generación de pruebas suficientes que incidan en que el médico preste una asistencia óptima a sus pacientes. Se hace hincapié en el médico habitual, desplazándose la importancia concedida tradicionalmente a los «expertos». Sin embargo, todavía existe un cierto vacío entre los resultados de los ensayos clínicos y la práctica clínica. Un buen ejemplo ha sido la introducción de trombólisis en el tratamiento del infarto de miocardio, en el que a pesar de que ensayos clínicos realizados en la década de los setenta habían demostrado su eficacia, su uso generalizado no se ha producido sino recientemente, con la consiguiente pérdida de vidas humanas en este intervalo, lo que podía haber sido perfectamente evitable mediante una mejor y mayor difusión de dicha técnica, puesto que la evidencia acerca de sus buenos resultados era ya lo suficientemente sólida desde hace dos décadas20. Es por todos conocido que en el ejercicio de la medicina se toman constantemente decisiones diagnósticas y terapéuticas que se suponen sustentadas en la evidencia científica, dentro de un contexto de incertidumbre. El médico tiene que optar por las decisiones con mayores probabilidades de

39

166

24- pag 161-168

5/9/06

17:13

Página 167

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 114. SUPLEMENTO. 3. 2000

éxito, incluyendo en este juicio la valoración del riesgo y de la incertidumbre. En su actuación, debe anteponer el principio de no maleficencia al de beneficencia. Esto supone que estar informado es un imperativo moral, y debe estarlo también de las innovaciones tecnológicas y tener la capacidad de discernir las ineficaces de las apropiadas. El hecho de que la toma de decisiones ante un enfermo tienda a ser «protocolizable» (guías de práctica clínica), por razones múltiples que suelen ser consecuencia de las políticas de contención de costes, de las propuestas dirigidas a disminuir la variación de la práctica clínica o de la propia defensa del médico ante eventuales demandas por responsabilidad civil o penal, provoca la inquietud de que una trivialización de la MBE lleve asociada una posible pérdida de libertad clínica. Sin embargo, la práctica de la MBE también conlleva que los valores de los profesionales sanitarios hayan ganado peso en la asignación de recursos. La propia filosofía de este enfoque ha logrado que esto no vaya en detrimento de la capacidad de elección e influencia del paciente. Una vez hecho este paréntesis, se abordarán los aspectos prácticos de cómo introducir la MBE en los escenarios clínicos. Para ello, se seguirá un proceso en estadios o etapas como se hizo antes con la MCE:

1. Formular la pregunta. Debe ser específica, considerar al tipo de paciente, la edad, naturaleza de la intervención médica y el outcome deseado. Por ejemplo, diabéticos sin complicaciones entre 20 y 40 años a los que se les realiza un fondo de ojo cada 6 meses con la finalidad de prevenir la ceguera. La pregunta a plantear sería: ¿cuál es la probabilidad de desarrollar ceguera en diabéticos sin complicaciones entre 20 y 40 años? O bien, de manera más completa, ¿cuál es la reducción en el número de cegueras como resultado de la diabetes, si los diabéticos sin complicaciones entre 20 y 40 años son sometidos a un fondo de ojo cada 6 meses? En este primer paso, la pregunta que ha de ser contestada depende de la habilidad diagnóstica y terapéutica de los médicos. En ocasiones esta pregunta es tan concreta y parcial que se corre el riesgo de falsificación y autoverificación (tautología). Es decir, prejuicios, creencias, comportamientos previos, tradición, conocimientos limitados y falta de habilidades sobre la pregunta en cuestión pueden dificultar, en el proceso de la decisión clínica, la incorporación de los mejores resultados provenientes de la investigación clínica reciente y el legítimo derecho del paciente de que su opinión sea tenida en cuenta. 2. Buscar la mejor evidencia científica existente a través de las herramientas que se encuentran al alcance como, por ejemplo, bases de datos de revisiones sistemáticas como la Cochrane, bases de datos electrónicas como MEDLINE, HealthStar, productos destilados de información revisada y graduada en su calidad evidenciada como el American Collage of Phisicians Journal Club, el Evidence Based Medicine del British Medical Journal, los informes Effective Health Care Bulletins del NHS Centre for Reviews and Disseminations de la Universidad de York, y en España, la revista Gestión Clínica y Sanitaria, editada por la Fundación Investigación de Servicios Sanitarios, la Fundación Gaspar Casal y el Centro de Investigación de Economía de la Salud de la Universidad Pompeu i Fabra. 3. A continuación se deberá valorar críticamente la evidencia recogida. Aspecto éste complicado, pues requiere de conocimientos sobre metodología de la investigación clínica. Hay que asegurar que los resultados sean válidos, saber determinar el tamaño del efecto del tratamiento y, por tanto, calcular la reducción de los riesgos relativos, con sus inter-

valos de confianza correspondientes, valorar si los resultados son aplicables a los pacientes objeto de la pregunta de investigación, conocer si han sido considerados todos outcomes o al menos los más importantes, tanto en términos de resultados intermedios como finales, y, finalmente, la pregunta crucial es si los beneficios superan a los costes. En este último punto, es crucial un elemento de evaluación muy útil que es el número de casos necesarios a tratar (NNT). Como ejemplo se considera el uso de los bloqueadores beta. Estos fármacos reducen el riesgo de infarto de miocardio en hipertensos un 25% y la probabilidad de que un hipertenso en un período fijado sufra un infarto es del 0,0025, por lo que se precisaría tratar a 400 pacientes para evitar un infarto de miocardio. La otra cara de la moneda sería el número de casos necesarios tratados para que se produzca un daño (NNH). Para el anterior ejemplo, el porcentaje de casos adversos derivados del uso de los bloqueadores beta es del 10%, por tanto, uno de cada 10 se quejará de fatiga. Lo cual, aplicado a los 400 pacientes que se necesita tratar para prevenir el infarto, significa que 40 sufrirán fatiga. Lo anterior constituye una valoración del riesgo y del beneficio de esta terapia. Si se consideran los costes asociados a los NNT y NNH se tendrá una valoración costeefectiva. Si el coste de tratar a estos 400 pacientes equivale al coste de una prótesis de cadera, el beneficio para quien ha sido sometido a la prótesis de cadera y para el que ha sido beneficiado por el tratamiento del bloqueador beta se hace comparable, sirviendo este ejemplo para ver la complementariedad entre los enfoques MBE y MCE. 4. Actuar de acuerdo con la evidencia. Éste es el punto más difícil del uso práctico de la MBE para el médico. La mayoría de los estudios realizados sugieren que los médicos desarrollan su actividad con ideas preconcebidas y que el efecto del cambio en la práctica médica a consecuencia de la aparición de la MBE está aún por dilucidar. Desarrollar habilidades precisas para llevar a cabo la MBE, dar el soporte que requiere la MBE tanto en recursos humanos como técnicos y la implantación de grupos de discusión orientados a la resolución de problemas clínicos son algunos de los elementos que permitirían avanzar en la puesta en práctica de este nuevo paradigma. El aspecto clave en el éxito de implantación y desarrollo de la MBE es el propiciar cambios de comportamiento en relación a la evidencia disponible. Para lograrlo, la formación médica en este nuevo paradigma basado en el positivismo y en la aplicación de las pruebas clínicas es fundamental, si bien lleva al siguiente dilema ético: ¿es más importante el beneficio individual de cada persona o el beneficio social global derivado de la asistencia sanitaria? Esto tendrá consecuencias sustantivas en la gestión clínica y sanitaria. ¿Qué importa: costes o resultados? La respuesta a esta pregunta es que ambos son importantes. Es un deber moral hacer uso de los recursos de la manera más eficiente posible, eliminando todas aquellas prácticas médicas inefectivas e inapropiadas. Es más, aquellas tecnologías de baja efectividad y elevado coste deberían ser excluidas del reembolso público21, por razones de coste de oportunidad. Uno de los principales problemas en los que más se debe incidir es en la falta de conocimiento sobre la efectividad de los servicios sanitarios. En la práctica clínica habitual, las buenas decisiones provienen del manejo de información de calidad de diversa procedencia: presupuestos generales, relaciones coste-efectividad incrementales y medios, usos al-

40

167

24- pag 161-168

5/9/06

17:13

Página 168

J.E. DEL LLANO SEÑARÍS Y J. OLIVA MORENO.– MEDICINA COSTE-EFECTIVA Y MEDICINA BASADA EN LA EVIDENCIA: SU IMPACTO EN EL PROCESO DE DECISIONES CLÍNICAS

ternativos del presupuesto, prevalencia de diferentes enfermedades y otra serie de factores. Para mejorar esta situación, la MBE y la MCE resultan de suma utilidad. Sin embargo, la aplicación de una u otra no tiene por qué traducirse en una reducción automática del gasto sanitario, puesto que una mejora significativa en los beneficios de los pacientes suele ir acompañada de un mayor uso de recursos, tanto diagnósticos como terapéuticos. Por lo tanto, al hacer una elección entre MCE y MBE, la perspectiva del decisor es crucial. Para financiadores, la relación coste-beneficio en salud será prioritaria, mientras que para los médicos, los argumentos de la MBE serán los primeros. La MBE no es en sentido estricto un instrumento de gestión, puesto que son los propios clínicos los que identifican y aplican las intervenciones más eficaces para mejorar la calidad de vida de los pacientes. La MBE no se restringe a los ensayos aleatorizados y a los metaanálisis, también sirve para identificar las mejores prácticas a partir de revisiones sistemáticas cuando existen, o a partir de estudios primarios. La MBE conlleva cambios en los comportamientos de la práctica clínica, incluso hasta de paradigmas de pensamiento y lenguaje, y en las estrategias de afrontamiento a los problemas clínicos, por lo que conviene no perder de vista lo siguiente: no todo lo que cuenta puede ser contado, y no todo lo puede ser contado cuenta. La medicina tiene algo de arte y de oficio que no debe perderse y que la hace más humana, siempre y cuando se consiga la colaboración inteligente y el apoyo a las decisiones clínicas por parte del paciente. La MBE no está suficientemente implantada y su eficacia no ha sido todavía demostrada. Requiere de recursos adicionales en tecnologías de la información y tiempo, de médicos con conocimientos de epidemiología y habilidades de búsqueda, selección y análisis de la bibliografía. Un uso más extenso puede venir de la mano del papel que juegan las guías de práctica clínica (GPC) en la implantación de la MBE. El éxito en el uso de estas guías pivota sobre tres aspectos: rigor en su proceso de desarrollo; calidad de la presentación y fácil uso, y atención especial en las vías de penetración en el escenario clínico. La industria farmacéutica y, muy en especial, las compañías globales no se han mostrado indiferentes a la MBE y al desarrollo de las GPC y están contribuyendo notoriamente a su difusión. Es por todos conocido que la autorización sanitaria y el reembolso con fondos públicos de los nuevos principios activos requieren de ensayos clínicos controlados con muestras muy grandes que demuestren su eficacia, al menos en resultados intermedios. Estos estudios sólo pueden ser llevados a cabo por compañías de gran tamaño. A modo de conclusión, la clave está en buscar los puntos de unión entre estas dos perspectivas, la social y la individual, y lograr que los beneficios sean para los pacientes que reciben los tratamientos a la vez que para la sociedad en su conjunto. Se puede decir que la MBE refuerza, en la práctica clínica, el concepto de calidad total, cuyo objetivo es alcanzar la excelencia profesional. Si se quiere que la MCE y al MBE se asienten sin traumas en la cultura médica, se debe incidir sobre tres cuestiones. La primera es proporcionar a los futuros médicos una formación de pregrado en la que se haga énfasis específico en economía, gestión, ética y se adquieran más conocimientos de epidemiología clínica. La segunda consistiría en mejorar los sistemas de informa información que miden costes y beneficios en salud. La ter-

cera versaría sobre cómo introducir incentivos que mejoraran la investigación aplicada y que condujeran a una mejora continua de la efectividad en la práctica clínica, disponiendo de los recursos y medios adecuados para que ello fuera posible. Basar las decisiones de asistencia sanitaria en la mejor evidencia posible es el objetivo; su resultado dependerá no tan sólo del esfuerzo individual sino también de la capacidad y del grado de colaboración que adopten todos los agentes implicados. Agradecimiento A Vicente Ortún y Jordi Gol por sus acertados comentarios y su infatigable colaboración en la mejora del presente artículo.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Earl-Slater A. Dictionary of health economics. Oxon (Reino Unido). Radcliffe Medical Press, 1999. 2. Sackett DL, Richrason WS, Rosenberg W, Haynes RB. Medicina basada en la evidencia: cómo ejercer y enseñar la MBE. Madrid: Churchill Livingstone, 1997. 3. Couceiro A. El problema ético en la asignación de recursos humanos. En: Javier Gafo, editor. El derecho a la asistencia sanitaria y la distribución de recursos. Madrid: Universidad Pontificia Comillas, 1999. 4. Oliva J. La valoración de costes indirectos en la evaluación sanitaria. Med Clin (Barc). (En prensa). 5. Repullo JR. Compra de servicios y contratos: balance del experimento del mercado interno británico. Revista de Administración Sanitaria 1998; 11: 413-437. 6. Naredo JM. La economía en evolución (2.a ed.). Madrid: Siglo XXI Editores, 1996. 7. Ekelund RB, Herbert RF. Historia de la teoría económica y de su método. Madrid: McGraw-Hill, 1991. 8. Sen A. On ethics and economics. Oxford: Blackwell, 1987. 9. Gracia D. Consideraciones éticas de la gestión sanitaria. En: Del Llano J, Ortún V, Martín JM, Millán J, Gené J, editores. Gestión sanitaria, innovaciones y desafíos. Barcelona: Masson, 1998. 10. Jensen UJ, Mooney G, editores. Changing values in medical an health care decision making. Londres: John Wiley & Sons, 1990. 11. Ortún V. ¿Conocimientos para gestionar? Gest Clin San 1999; 1: 5-6. 12. Antoñanzas E, Rovira J, Del Llano J, Juárez C, Figueras M. ¿Se emplea el criterio de la eficiencia en la gestión clínica? El Médico 1999; 26: 2633. 13. Ubel PA, DeKay ML, Baron J, Asch DA. Cost-effectiveness analysis in a setting of budget constraints- is it equitable? N Engl J Med 1996; 334:1174-1177. 14. Steinberg, EP. Cost-efectiveness analysis. N Engl J Med 1995; 332: 123125. 15. Benach J, Alonso J. El plan de salud de Oregón para el acceso a los servicios sanitarios: contexto, elaboración y características. Gac Sanit 1995;9: 117-125. 16. Escuela Nacional de Sanidad. Prioridades en la asistencia sanitaria. Informe para el gobierno de Holanda (Informe Dunning). Madrid: S.G. Editores, Escuela Nacional de Sanidad, 1994. 17. Williams A. «Need» as a demand concept. En: Culyer AJ, editor. Economic policies and social goals. Oxford: Martin Robertson, 1974. 18. Artells JJ. Planes de Salud desde la perspectiva de la necesidad como categoría de asignación de recursos en Política Social. En: Evaluación del impacto de las intervenciones sanitarias: «Outcomes». Tercera Reunión Científica de la Asociación Española de Tecnologías Sanitarias. Madrid: AE-ETS, publicación n.o 1, 1999. 19. García Alonso F, Un cambio de paradigma en la práctica médica. En: García Alonso F, editor. Medicina basada en la evidencia. Madrid: MSD, 1998: 9-14. 20. Antman E, Lau J, Kupelnick B, Mosteller F, Chalmers T. A comparison of results of meta-analyses of randomized control trials and recomendations of clinical experts. Treatments for myocardials infarction. JAMA 1992; 268: 240-248. 21. Abel-Smith B, Figueres J, Holland W, McKee M, Mossialos E. Choices in Health Policy. The London School of Economics and Political Science and European Communities, 1995.

41

168

25- pag 169-178

5/9/06

17:13

Página 169

REVISIÓN

¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España? J.A. Sacristána, J. Olivab,c, J. Del Llanoc, L. Prietoa y J.L. Pintod a Departamento de Investigación Clínica, Lilly S.A. Madrid. b Fundación Gaspar Casal. Madrid. c Universidad Carlos III. Madrid. d Universitat Pompeu Fabra. Barcelona.

Correspondencia: José Antonio Sacristán. Dpto. de Investigación Clínica, Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108 Alcobendas. Madrid. Correo electrónico: [email protected] Recibido: 12 de noviembre de 2001. Aceptado: 25 de enero de 2002. (What is an efficient health technology in Spain?)

Resumen Introducción: A pesar del creciente reconocimiento de la potencial utilidad de los estudios de coste-efectividad, en España no existe ningún criterio que permita establecer si una determinada tecnología sanitaria puede considerarse rentable o no. El objetivo de este trabajo es describir cuáles han sido los límites y criterios utilizados en España para recomendar la adopción o el rechazo de intervenciones sanitarias en función de su coste-efectividad. Método: Se realizó una revisión de las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias publicadas en España desde 1990 hasta 2001. Se seleccionaron las evaluaciones económicas completas en las que el cociente coste-efectividad se había expresado como coste por año de vida ganado (AVG), como coste por año de vida ajustado por calidad (AVAC) o como coste por vida salvada. Se analizaron las intervenciones sobre las que los autores establecieron algún tipo de recomendación (de adopción o rechazo), así como los criterios utilizados. Resultados: Veinte (20%) de las 100 evaluaciones económicas completas publicadas cumplieron con los criterios señalados. En 16 de los estudios, los resultados se expresaron como coste por AVG, en 6 como coste por AVAC y en 1 como coste por vida salvada. Se evaluaron un total de 82 intervenciones sanitarias, en 44 de las cuales se realizó algún tipo de recomendación. Los autores recomendaron la adopción de todas las intervenciones sanitarias con un coste-efectividad inferior a 30.000 euros (5 millones de pesetas) por AVG. Por encima de esa cifra no se apreció ninguna tendencia. Conclusiones: Si bien los resultados deben ser interpretados con mucha precaución, dadas las limitaciones del estudio, los límites de coste-efectividad presentados en este trabajo podrían constituir una primera referencia a lo que podría considerarse como una intervención sanitaria eficiente en España. Palabras clave: Eficiencia. Coste-efectividad. Evaluación. Tecnología sanitaria.

Gac Sanit 2002;16(4):334-43

Abstract Introduction: Despite the growing recognition of the potential applications of cost-effectiveness assessments, a criterion to establish what is an efficient health technology does not exist in Spain. The objective of this work is to describe the limits and the criteria used in Spain to recommend the adoption of health interventions. Method: A review of the economic evaluations of health technologies published in Spain from 1990 to 2001 was conducted. Complete economic assessments in which the costeffectiveness ratio was expressed as cost per life-year gained (LYG), cost per quality-adjusted-life-year (QALY) or cost per saved live were selected. Those interventions in which the authors established recommendations (adoption or rejection) and the criteria used were analyzed. Results: Twenty (20%) of the 100 complete economic evaluations fulfilled the selection criteria. In16 studies, the results were expressed as cost per LYG, in 6 studies as cost per QALY and in 1 as cost per saved live. A total of 82 health interventions were assessed and some kind of recommendation was established in 44 of them. All technologies with a cost-effectiveness ratio lower than 30,000 euros (5 million pesetas) per LYG were recommended for adoption by the authors. Up to that limit there was no a clear tendency. Conclusions: Although the results must be interpreted with much precaution, given the limitations of the study, the limits of cost-effectiveness presented in this work could be a first reference to which would be an efficient health intervention in Spain. Key words: Efficiency. Cost-effectiveness. Evaluation. Health technology.

334

169

25- pag 169-178

5/9/06

17:13

Página 170

Sacristán JA, et al. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España?

Introducción l desarrollo de nuevas tecnologías sanitarias durante las últimas décadas ha contribuido a mejorar notablemente el nivel de salud de la población, disminuyendo la mortalidad y mejorando la calidad de vida de los pacientes. Pero mejorar la salud de la población tiene un coste y los decisores sanitarios se encuentran frente al difícil reto de reconciliar una demanda creciente de servicios sanitarios con unos recursos que son limitados1,2. Por ello, es necesario establecer prioridades, y uno de los criterios más utilizados para este fin es el de eficiencia, entendiendo como tal el análisis de la relación entre los recursos consumidos (costes) y los resultados obtenidos, sean éstos intermedios (recaídas evitadas, tiempos de espera, etc.) o finales (p. ej., vidas salvadas o años de vida ganados)3. Los análisis coste-efectividad y, en general, las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias son herramientas fundamentales en el establecimiento de prioridades, cuando se utiliza el criterio de eficiencia. Sin embargo, en España esos estudios son escasos y sus resultados tienen un impacto muy limitado en la toma de decisiones sobre asignación de recursos sanitarios4,5. Esto puede ser debido, entre otros factores, a una interpretación errónea del concepto de eficiencia. A menudo se considera que una tecnología sanitaria es más eficiente que otra exclusivamente cuando ahorra dinero, es decir, cuando a igualdad de beneficios su coste es menor, olvidando que una intervención también será eficiente si el beneficio extra que produce compensa su coste adicional6. El problema surge cuando tratamos de definir cuándo un beneficio extra «compensa» su coste adicional. En Estados Unidos, Canadá y algunos países europeos se considera que una intervención sanitaria presenta una relación coste-efectividad aceptable si el coste adicional de cada año de vida ajustado por calidad (AVAC) ganado es inferior a 50.000 dólares e inaceptable cuando supera los 100.000 dólares por AVAC. Aunque dichos límites se establecieron de una forma un tanto arbitraria, a partir de las recomendaciones de estudios de evaluación económica publicados7, se utilizan frecuentemente como referencia para decidir si una intervención es o no eficiente. Por ejemplo, una reciente revisión de los estudios costeutilidad (que expresan los resultados como coste/ AVAC) publicados hasta 1997, en la que se evaluaron 228 artículos y 647 intervenciones, demostró que el 34% de los artículos seleccionados estableció explícitamente que sería aceptable un coste por AVAC inferior a 100.000 dólares (19,5 millones de pesetas), con un valor mediano de 50.000 dólares por AVAC8.

E

En España, no existe un criterio similar que permita decidir sobre la aceptabilidad o no de una tecnología sanitaria en función de su coste-efectividad. Aunque el número de evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España está aumentando9, aún son escasas las publicaciones en las que los autores discuten si su coste sería aceptable socialmente. El presente estudio pretende describir los resultados de los análisis coste-efectividad realizados en España, desde 1990 hasta 2001, las opiniones de los autores respecto a la conveniencia de adoptar o no las tecnologías evaluadas y cuáles han sido los criterios utilizados para establecer los límites de la eficiencia de las alternativas comparadas.

Material y métodos Se realizó una revisión de las evaluaciones económicas de intervenciones sanitarias publicadas desde 1990 hasta 2001. Las bases de datos consultadas fueron: Medline (National Library of Medicine), Embase Drugs & Pharmacology (Elsevier), IME (Índice Médico Español-CSIC) y BDLilly (base de datos de publicaciones en castellano elaborada por Laboratorios Lilly). La estrategia de búsqueda varió ligeramente en función del tipo de base de datos consultada. En primer lugar, en la estrategia de búsqueda en Medline y Embase-Drug & Pharmacology, se seleccionaron tres campos de búsqueda: «descriptor, título original y título», seleccionando los siguientes términos como descriptores: «cost effectiveness/cost/cost benefit analysis/drug cost/economics/health economics/ medical economics/ costs and cost analysis/health care costs /economic value of life/ economics, medical/economics, pharmaceutical». Como palabras del título: «cost efficacy /cost effect$ /cost evalua$/cost utility/cost benefit/pharmacoecon$/econom$. Como palabras del título original: coste$/costo$/econom$/farmacoeconom$/rentabil$» (nota: el término $ significa truncado). Por otra parte, en la estrategia de búsqueda en IME/BDLilly se seleccionaron en el campo del título los siguientes términos: «coste-eficacia. O coste-efectividad. O económico? O económica? O coste-utilidad. O coste-beneficio. O farmacoeconomía. O farmacoeconómico? O costo-eficacia. O costoefectividad. O costo-beneficio. O costo-utilidad. O coste-eficiencia. O costo-eficiencia. O coste-rentabilidad. O costo-rentabilidad» (nota: el término? significa truncado). Se excluyeron editoriales, cartas al editor, noticias, comunicaciones y ponencias presentadas a congresos. La búsqueda se limitó a publicaciones en las que aparecieran los términos España o Spain o cualquiera de las comunidades autónomas o capitales de provincia

335

170

Gac Sanit 2002;16(4):334-43

25- pag 169-178

5/9/06

17:13

Página 171

Sacristán JA, et al. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España?

españolas. En caso de encontrar un artículo repetido en varias publicaciones se seleccionó el de fecha de publicación más temprana. Se seleccionaron las evaluaciones económicas completas, es decir, aquellas que evaluaban al menos dos tecnologías alternativas, midiendo tanto los costes como los efectos resultantes de su aplicación. Posteriormente, se seleccionaron aquellos trabajos en los que el cociente coste-efectividad se expresaba como coste por año de vida ganado (AVG), coste por AVAC o coste por vida salvada. De cada uno de los artículos seleccionados se recogió información sobre la tecnología evaluada, el comparador utilizado, las características de los pacientes sobre los que se evaluaba la intervención, el resultado del análisis y la recomendación de los autores sobre la adopción de la tecnología evaluada. Con el fin de simplificar los resultados, cuando en los estudios se evaluaba la eficiencia de una intervención sobre distintos subgrupos de pacientes, se recogieron los valores mínimo y máximo del cociente coste-efectividad incremental, es decir, el resultado más favorable y el menos favorable. No se recogió información sobre los resultados de los análisis de sensibilidad. Puesto que los resultados de muchos de los estudios estaban expresados en dólares y con frecuencia los datos de costes se habían obtenido hacía varios años, todos los resultados se transformaron en pesetas (utilizando la tasa de cambio señalada en los artículos o, si no constaba, el cambio medio de la divisa en el año de aceptación o de publicación del artículo) y los costes se actualizaron a valores del año 2000, utilizando las cifras del IPC anual. No se realizó una evaluación de la calidad de los artículos seleccionados. Se calculó el porcentaje de artículos que expresaban los resultados como coste por AVG, coste por AVAC o coste por vida salvada. En este último caso, el resultado se transformó en coste por AVG, a partir de los datos epidemiológicos de pacientes con las mismas características. Se calculó el porcentaje de artículos en los que una de las opciones era dominante (mayor efectividad y menor coste) o dominada, el coste-efectividad incremental medio del total de intervenciones y de las intervenciones recomendadas y no recomendadas por los autores. Finalmente, se calculó el porcentaje de tecnologías recomendadas y no recomendadas en función del criterio coste-efectividad establecido. El análisis de los datos fue descriptivo y los resultados se presentaron como porcentajes o como medidas de tendencia central y dispersión.

Resultados De las 100 evaluaciones económicas completas de intervenciones sanitarias publicadas en los últimos 11

Gac Sanit 2002;16(4):334-43

años, veinte de ellas (20%) cumplieron con los criterios señalados (anexo 1). En 16 de los estudios, los resultados se expresaron como coste por AVG, en 6 como coste por AVAC y en 1 como coste por vida salvada. Puesto que en una gran parte de los estudios se evaluaban varias alternativas, el número de intervenciones de la tabla del anexo 1 asciende a 82 (56 de ellas proceden de 6 estudios). Sólo 2 (2,4%) de las intervenciones evaluadas fueron dominantes respecto a las alternativas con las que se compararon. En el otro extremo hubo una intervención «dominada», es decir, su eficacia fue mayor y el coste menor en comparación con la otra opción. En el resto de las comparaciones, una de las opciones fue más eficaz y su coste también fue mayor. En el caso de intervenciones cuyo valor se expresó como coste por AVG, el coste efectividad varió entre las 76.954 pesetas por AVG para el consejo sanitario antitabaco en atención primaria frente a atención ordinaria en varones entre 45 y 49 años de edad y los casi 69 millones de pesetas por AVG para el tratamiento con 20 mg de colestipol de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) tras tratamiento dietético en mujeres de 65 a 69 años. Cuando se expresó como coste por AVAC, el coste-efectividad osciló entre 8.290 pesetas/AVAC para la vacunación frente a la hepatitis B en el subgrupo de pacientes con una incidencia de 0/0,5% y los 46 millones de pesetas/AVAC para la transfusión con plasma inactivado frente a virus de la hepatitis B, C y VIH frente a plasma estándar. El presente análisis se centró en aquellas tecnologías en las que el resultado se había expresado como coste por AVG, debido al escaso número de evaluaciones en los que los resultados aparecían expresados como coste por AVAC. El coste medio por AVG del total de intervenciones evaluadas (excluyendo las dominantes y dominadas) fue de 6.659.411 pesetas (± 11.973.760), con una mediana de 1.500.546 pesetas (cuartil 25, 802,698, y cuartil 75, 7.933.080 pesetas/AVG). Los autores establecieron recomendaciones sobre la aceptabilidad o no de la intervención evaluada en 52 (63%) de las 82 intervenciones (en 17 de los 20 artículos) incluidas en el anexo 1. En la tabla 1 se detallan los resultados de las 44 intervenciones en las que los resultados se expresaron como coste por AVG y hubo algún tipo de recomendación por los autores. El número de intervenciones recomendadas fue muy superior (91%) al de las no recomendadas (9%). El coste-efectividad medio de las intervenciones recomendadas fue de 1,4 millones de pesetas por AVG, en comparación con los 11,9 millones por año de vida ganado de las intervenciones no recomendadas. En la tabla 2 se observa el porcentaje de intervenciones recomendadas y no recomendadas al ir variando los criterios de aceptabilidad. Se consideraron eficien-

336

171

25- pag 169-178

5/9/06

17:13

Página 172

Sacristán JA, et al. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España?

Tabla 1. Coste-efectividad (en pesetas por año de vida ganado) del total de intervenciones en las que hubo algún tipo de recomendación

Total

Intervención recomendada

N 44 40 Media 2.358.993 1.403.521 DE 4.232.724 2.399.622 Mediana 910.225 867.241 Cuartil 25 381.972 370.793 Cuartil 75 1.565.766 1.323.090 Rango 76.954-21.844.600 76.954-14.650.000 21.844.600

Intervención no recomendada 4 11.913.710 3.465.657 9.728.161 6.800.459 19.212.500 6.354.0

Los resultados de esta tabla deben interpretarse con precaución, ya que en varios estudios, los valores utilizados fueron los más favorables y los menos favorables, obtenidos en distintos subgrupos de pacientes (ver «Material y métodos»).

Tabla 2. Número y porcentaje de estudios en los que los autores recomiendan o no una de las tecnologías comparadas, en función de los distintos puntos de corte del cociente coste-efectividad

Límite coste-efectividad

≤ 1.000.000 pesetas por año de vida ganado 1.000.000-2.000.000 pesetas por año de vida ganado 2.000.000-5.000.000 pesetas por año de vida ganado 5.000.000-10.000.000 pesetas por año de vida ganado (100) 10.000.000-15.000.000 pesetas por año de vida ganado 1 (50) 15.000.000-20.000.000 pesetas por año de vida ganado 0 > 20.000.000 pesetas por año de vida ganado

Recomendación Sí

No

n (%)

n (%)

24 (100) 10 (100) 5 (100) 0 (0)

0 (0) 0 (0) 0 (0) 2 1 (50) 0

0 (0)

1

tes todas las opciones de los intervalos hasta 5.000.000 de pesetas/AVG. A partir de 5.000.000 de pesetas/AVG no se apreció una tendencia clara.

Discusión A pesar de la tendencia internacional respecto a la adopción del criterio de eficiencia como elemento de priorización por parte de los decisores sanitarios10,11, los resultados de este estudio demuestran que en España son muy pocas las evaluaciones económicas completas en las que los autores establecen recomendaciones sobre la conveniencia o no de adoptar una determinada tecnología sanitaria y no existe un criterio unánime a la hora de realizar tales recomendaciones, es decir, no existe un criterio sobre lo que es una intervención sanitaria eficiente.

Como se observa en la tabla del anexo 1, en la mayoría de las ocasiones, para obtener un determinado beneficio clínico, es preciso pagar un coste extra. Dicho coste varía entre las 77.000 pesetas y los 69 millones de pesetas por AVG, lo que es un rango sorprendentemente amplio para el relativo bajo número de intervenciones evaluadas. Desgraciadamente, se desconoce cuál es el coste-efectividad de la mayoría de las intervenciones sanitarias, y uno de los problemas para poder calcularlo es el bajo número de estudios clínicos y evaluaciones económicas en las que los resultados se expresan utilizando variables finales (AVG o AVAC), que son las relevantes para que los decisores sanitarios puedan establecer comparaciones. Las listas de coste por AVAC y coste por AVG presentadas en este trabajo pueden ser una primera aproximación, descriptiva, sobre el coste-efectividad de algunas intervenciones médicas utilizadas en nuestro entorno y sobre los criterios utilizados para su adopción. Los autores recomendaron todas las intervenciones con un coste inferior a los 5 millones de pesetas/AVG (tabla 2). A partir de esa cifra, el bajo número de estudios que incluían una recomendación impide establecer un criterio preciso: el único estudio con un costeefectividad superior a los 20 millones por AVG recomienda la no adopción. Entre los 5 y los 20 millones por AVG nos encontraríamos en una zona de incertidumbre. Aunque estos límites sean similares a los utilizados en otros países, debe tenerse en cuenta que en este trabajo los resultados se miden como coste por AVG, mientras que la mayoría de los trabajos internacionales lo hacen como coste por AVAC, unidades que no son equiparables. En cualquier caso, los límites sugeridos deben ser interpretados con suma precaución. En primer lugar, se han obtenido a partir de un número limitado de trabajos. Hay muchas intervenciones no evaluadas, otras evaluadas pero cuyos resultados no se han publicado, otras publicadas pero en las que los resultados no se han expresado como variables finales y, por último, las publicadas pero en las que los autores no han establecido recomendaciones. Además, el número de intervenciones incluidas en la revisión ha sido arbitrario, ya que, como se ha señalado, en los artículos con comparaciones múltiples se seleccionaron los resultados que se consideraron más representativos (resultados del análisis principal más valores mínimo y máximo en diferentes grupos de pacientes) con el fin de evitar una tabla excesivamente larga e innecesaria para el propósito de esta revisión. Por último, y quizás lo más importante, las propias recomendaciones establecidas en los diferentes artículos se basan en criterios muy diversos, como se detallará más adelante. A pesar de todas estas limitaciones, la ventaja de tener una clasificación como la expuesta en este artículo es que puede servir para que las partes habi-

337

172

Gac Sanit 2002;16(4):334-43

25- pag 169-178

5/9/06

17:13

Página 173

Sacristán JA, et al. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España?

tualmente involucradas en los procesos de financiación (financiador público, pacientes y empresas farmacéuticas) cuenten con un mínimo marco de referencia. Este estudio pone de manifiesto que las tecnologías sanitarias no son eficientes o ineficientes en sí mismas, sino en función de cómo se utilizan. En el anexo 1 puede apreciarse que una intervención puede presentar una buena relación coste-efectividad en un grupo de pacientes, con unos factores de riesgo determinados, y no en otro grupo. Por ejemplo, el tratamiento dietético de la hipercolesterolemia (artículo 6) pasa de ser eficiente a ser ineficiente (según el criterio de los autores) en función de la edad y las cifras de colesterolemia. Evidentemente, cuando una intervención se emplee en pacientes de más riesgo, en los que puede obtenerse un mayor beneficio (más AVG o más AVAC), la relación coste-efectividad será más favorable. Como ya se ha señalado, para establecer las recomendaciones se utilizaron varios criterios. Por ejemplo, Buti et al (anexo 1, referencia 12) consideraron que aquellas intervenciones sanitarias con un coste-efectividad menor de 25.000-28.000 euros (4.150.0004.648.000 pesetas) por año de vida ganado deberían ser consideradas coste-efectivas, ya que estarían en el mismo rango de procedimientos indispensables para la supervivencia, tales como la hemodiálisis en pacientes con insuficiencia renal o el pontaje aortocoronario (coste anual). Otros autores (anexo 1, referencia 17) utilizan como referencia el producto interior bruto. Según ese criterio, intervenciones con un coste/AVAC por debajo de 750.000 pesetas (de 1990) serían aceptables. En algunos estudios se utilizan los límites «aceptados» en otros países (anexo 1, referencia 6), aunque esto no parece adecuado, ya que lo que cada país puede pagar por conseguir una cierta ganancia en la salud es distinto según su riqueza. Asimismo, dado que el valor del coste por AVAC está expresado en dólares, cambia de un día para otro ya que el tipo de cambio también varía, lo cual tampoco parece razonable. Otros autores establecen las recomendaciones sin utilizar ningún criterio explícito (p. ej., anexo 1, referencias 3, 10 y 14). En un trabajo no incluido en la selección por no cumplir los criterios, los autores, basándose en datos internacionales, estimaron el valor de una vida en torno a los 200 millones de pesetas, lo que equivaldría a unos 2,5 millones de pesetas por año de vida12. Un reciente estudio llegó a la conclusión de que el valor monetario del AVAC varía sustancialmente dependiendo de la técnica empleada en la obtención de utilidades. Tras llegar a tres valores monetarios y rechazar uno de ellos (1.180.358 euros/AVAC) por ser inasumible por cualquier sistema sanitario, se propone un rango que va de los 6.985 a los 26.719 euros (1-4 millones de pesetas) por AVAC13. Por tanto, parece necesario mejorar la me-

Gac Sanit 2002;16(4):334-43

todología encaminada a valorar monetariamente los años de vida y los AVAC. Pero en economía la valoración monetaria de la salud no se circunscribe a tratamientos o políticas de carácter sanitario. Hay otras áreas en las que también se ha propuesto una valoración de los años de vida, que pueden servir para situar en un contexto más amplio los hallazgos de este trabajo. A partir de datos de compañías de seguros, basadas en las indemnizaciones, las bajas laborales y los costes hospitalarios y las cifras que aconsejaba el MOPTMA14, se ha estimado el coste social de una muerte en accidente de tráfico en 25 millones de pesetas de 199215, una cifra que es entre cinco y diez veces inferior a las de países como Finlandia, Suecia y Reino Unido. En otros estudios se propone la valoración no de las vidas salvadas sino de los AVG o de los AVAC. Por ejemplo, el Ministerio de Sanidad Británico propone una metodología para el cálculo monetario de un AVAC16, a partir de las estimaciones del valor de la vida humana que utiliza habitualmente el Ministerio de Transporte de la misma nación, y que se cifra en 180 millones de pesetas de 1994. Dichas estimaciones se realizaron tomando como referencia un ciudadano representativo, de 40 años de edad y una esperanza de vida de 76 años, lo que supondría que el valor monetario de un AVAC sería de 5,8 millones de pesetas. En un estudio parecido17 los autores valoraron cada AVAC perdido en 6,7 millones de pesetas. Obviamente, esta metodología requiere asumir supuestos muy estrictos, tales como que el valor monetario de un AVAC no depende de cómo se distribuye (10 AVAC para una persona tienen el mismo valor monetario que un AVAC para 10 personas), de la edad de quien lo recibe, de la gravedad del paciente y de otras consideraciones que pueden ser relevantes. Sin embargo, dado que la investigación sobre el valor social de todos estos factores todavía es muy incipiente, la metodología antes expuesta puede ser, sin duda, un buen punto de partida. Cuando se habla de priorización, no debe olvidarse que la eficiencia no es el único criterio que puede utilizarse para decidir sobre la adopción de una tecnología médica o de financiar un determinado programa sanitario. Hay otras consideraciones que han de ser tenidas en cuenta. Por ejemplo, según el criterio de equidad, sería preferible administrar una intervención menos eficiente a toda la población que una intervención más eficiente a la mitad de la población18. También pueden ser aceptables asumir ciertas diferencias en el coste por año de vida ganado si, como en el caso de la hemodiálisis, se trata de intervenciones que, de no proporcionarse, supondrían la muerte de los pacientes. Así, puede ser perfectamente racional estar dispuesto a adoptar una tecnología con un coste por año de vida ganado alto para los casos urgentes, y esto no implicaría que fuese aceptable para otros casos. Igual-

338

173

25- pag 169-178

5/9/06

17:13

Página 174

Sacristán JA, et al. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España?

mente, la donación autóloga de sangre se ha estimado que sólo produce un aumento de 2 h en la esperanza de vida. Sin embargo, la sociedad puede estar dispuesta a financiar esta intervención porque valora el hecho de que una persona no se infecte con un virus contenido en la sangre de otra persona, simplemente porque los servicios médicos no hayan sido diligentes en el análisis de la sangre que tienen almacenada. Es algo similar al razonamiento que se utiliza para justificar unos estándares de seguridad mayores en el transporte público (autobuses, trenes...) que en el privado (automóvil). Según los grupos de población general consultados, es más grave que una persona muera en un accidente de tren que en uno de coche, porque en el de tren la persona muerta no ha tenido ninguna responsabilidad en el accidente, mientras que en los ac-

cidentes de automóvil es frecuente que exista alguna. De la misma forma, se puede exigir gastos más elevados en seguridad para evitar que una persona enferme de hepatitis o de sida por someterse a una intervención de la que no puede prescindir19. Por último, es necesario insistir en la conveniencia de realizar más evaluaciones económicas, si fuese posible, expresando los resultados como variables finales (AVG o AVAC) para facilitar las comparaciones. Resulta difícil establecer prioridades según un criterio de eficiencia si ésta no se evalúa de forma sistemática en los diferentes componentes del sistema sanitario. Además, hay que recordar que existen otros criterios, aparte del de eficiencia, que también deberían ser tenidos en cuenta por los gestores sanitarios en su toma de decisiones.

Bibliografía

9. García-Altés A. Twenty years of health care economic analysis in Spain: are we doing well? En: Avances en la gestión sanitaria. XX Jornadas de Economía de la Salud, 2000. 10. Ortún V, Rodríguez Artalejo F. De la efectividad clínica a la eficiencia social. Med Clin (Barc) 1990;95:385-8. 11. Evans DB. The changing healthcare environment. Socioeconomic evaluation of drug therapy. PharmacoEconomics 1992;1:5-7. 12. Jiménez FJ, Guallar-Castillón P, Rubio Terrés C, Guallar E. Costbenefit analysis of Haemophilus influenzae Tipe b vaccination in children in Spain. PharmacoEconomics 1999;15: 75-83. 13. Pinto JL, Rodríguez R. ¿Cuánto vale la pena gastarse para ganar un año de vida ajustado por la calidad? Un estudio empírico. En: Puig J, Pinto JL, Dalmau E, editores. El valor monetario de la salud. Barcelona: Springer-Verlag Ibérica, 2001. 14. Recomendaciones para la evaluación económiva. Coste-beneficio de estudios y proyectos de carreteras. MOPTMA, Madrid, 1992. 15. Pérez Touriño E. Infraestructuras y desarrollo regional: efectos económicos de la Autopista del Atlántico. Madrid: Civitas, 1997. 16. Viscusi WK. The value of risk to life and health. J Econ Literature 1993;31:1912-46. 17. Davies NV, Teaslade P. The cost to the British economy of work accidents and work-related ill health. London: HMSO, 1994. 18. Ubel PA, DeKay ML, Baron J, Asch DA. Cost-effectiveness analysis in a setting of budget constraints. Is it equitable? N Engl J Med 1996;334:1174-7. 19. Pinto JL. El uso del análisis coste-efectividad en el establecimiento de prioridades sanitarias. Papeles de Economía Española 1998;76:148-58.

1. Ortún Rubio V. Clínica y gestión. Med Clin (Barc) 1995;104: 298-300. 2. Del Llano J, Oliva J. Medicina coste-efectiva y medicina basada en la evidencia: su impacto en el proceso de decisiones clínicas. Med Clin (Barc) 2000;114(Supl 3):34-41. 3. Palmer S, Torgerson D. Definitions of efficiency. BMJ 1999; 318:1136. 4. Oliva J, Del Llano J, Antoñanzas F, Juárez C, Rovira J, Figueras M, et al. Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en atención primaria. Cuadernos de Gestión para el Profesional de AP, 2001;7. 5. Oliva J, Del Llano J, Antoñanzas F, Juárez C, Rovira J, Figueras M. Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en el ámbito hospitalario. Gestión Hospitalaria 2000;11:171-9. 6. Lee JT, Sánchez LA. Interpretation of cost-effectiveness and soundness of economic evaluations in the pharmacy literature. Am J Hosp Pharm 1991;48:2622-7. 7. Laupacis A, Fenny D, Detsky A, Tugwell PX. How attractive does a new technology have to be to warrant adoption and utilization? Tentative guidelines for using clinical and economic evaluations. Can Med Assoc J 1992;146:473-81. 8. Chapman RH, Stone PW, Sandberg EA, Bell C, Newmann PJ. A comprehensive league table of cost-utility ratios and a sub-table of «panel-worthy» studies. Med Decis Making 2000; 20:451-67. Referencias de los artículos incluidos en la revisión 1. Comas A, Suárez R, López ML, Cueto A. Coste-efectividad del consejo sanitario antitabaco en atención primaria de salud. Gac Sanit 1998;12:126-32. 2. Plans P, Casademont L, Tarín A, Vavas E. Estudio del costeefectividad de un programa de detección precoz del cáncer de mama en Cataluña. Rev Esp Salud Pública 1996;70: 15-23. 3. Plans P, Garrido P, Salleras L. Coste-efectividad de la vacunación neumocócica en Cataluña. Rev Esp Salud Pública 1995;69:409-17. 4. Antoñanzas F, Anton F, Echevarría L. Coste efectividad del

339

174

5.

6. 7.

8.

tratamiento con enalapril de la insuficiencia cardiaca crónica en España. Gac Sanit 1996;10:135-42. Plans P, Navas E, Tarín A, Rodríguez N, Galí N, Gayta R, et al. Coste-efectividad de los métodos de cesación tabáquica. Med Clin (Barc)1995;104:49-53. Plans P. Cost-effectiveness of dietary treatment of hypercholesterolemia in Spain. Public Health 1997;111:33-40. Plans P, Rovira J. Estudio coste-efectividad de los tratamientos farmacológicos hipolipemiantes. Med Clin (Barc) 1995;105: 327-33. Plans-Rubio P. Cost-effectiveness of cardiovascular prevention programs in Spain. Int J Technol Assess Health Care 1998;14:320-30.

Gac Sanit 2002;16(4):334-43

25- pag 169-178

5/9/06

17:13

Página 175

Sacristán JA, et al. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España?

9. Ferriols R, Ferriols F. Evaluación farmacoeconómica de la asociación del ácido folínico y el 5-fluorouracilo en el tratamiento del carcinoma colorectal avanzado. Farm Hosp 1998;23:23240. 10. Martínez-Bengoechea MJ, Errecalde MF, Jaio N, Sáiz de Rozas C, Arana A, Ibarra O. Coste-efectividad de alteplasa versus estreptoquinasa en el infarto de miocardio. Rev Esp Farmacoeconom 1995;1:23-32. 11. Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Esteban R. Coste-efectividad del tratamiento de la hepatitis crónica C con interferón alfa. Gastroenterol Hepatol 1998;21:161-8. 12. Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Wong JB, Esteban R. Costeffectiveness therapy for naïve patientes with chronic hepatitis C. J Hepatol 2000;33:651-8. 13. Añón JM, García de Lorenzo A, Zarazaga A, Gómez-Tello V, Garrido G. Mechanical ventilation of patients on long-term oxygen therapy with acute exacerbations of chronic obstructive pulmonary disease: prognosis and cost-utility analysis. Intensive Care Med 1999;25:452-7. 14. Pereira A. Cost-effectiveness of transfusing virus-inactivated plasma instead of standard plasma. Transfusion 1999;39: 479-87. 15. Badía X, Segú L, García Alonso F, Rovira J. Análisis costeeficacia del tratamiento con anticuerpos monoclonales an-

16.

17.

18.

19.

20.

tiendotoxina en la sépsis por gram negativos. Med Clin (Barc) 1993;100:84-9. González-Larriba JL, Serrano S, Álvarez-Mon M, Camacho F, Casado MA, Díaz-Pérez JL, et al. Cost-effectiveness analysis of interferon as adjuvant therapy in high-risk melanoma patients in Spain Eur J Cancer 2000;36:2344-52. Jönsson B, Horisberger B, Bruguera M, Matter L. Cost-benefit analysis of hepatitis B vaccination. A computerized decision model for Spain. Int J Technol Assess Health Care 1991;7:379-402. Rovira J, Trinxet C. Economic evaluation of hormone replacement therapy. En: Cosséry JM, editor. Medical-economics aspects of hormone replacement therapy. New York: The Pharthenon Publishing Group, 131-63. Martínez-Bengoechea MJ, Mayo J, Arana A, Sáiz de Rozas, Ibarra O. Rifabutina: profilaxis de la infección diseminada por CMAI en pacientes con infección por VIH avanzada. Análisis de decisión. Rev Esp Farmacoeconom 1995;2:27-38. Berger K, Fischer T, Szucs TD. Cost-effectiveness analysis of paclitaxel and cisplatin versus cyclophosphamide and cisplatin as first-line therapy in advanced ovarian cancer. A European perspective. Eur J Cancer 1998;34: 1894-901.

Anexo 1. Tabla del coste-efectividad de diversas intervenciones sanitarias (en ptas.)

Referencia 1 1 1 1 2 3 3 3 3 4 5 5

Intervención frente a comparador en una población específica

Coste/AVG (valor actual)

Consejo sanitario antitabaco en atención primaria frente a «atención ordinaria» 67.622 (76.954) en varones entre 45 y 49 años de edad Consejo sanitario antitabaco en atención primaria frente a «atención ordinaria» 89.619 (101.986) en varones entre 60 y 64 años de edad Consejo sanitario antitabaco en atención primaria frente a «atención ordinaria» 137.748 (156.758) en mujeres entre 35 y 39 años de edad Consejo sanitario antitabaco en atención primaria frente a «atención ordinaria» 114.437 (130.230) en mujeres entre 50 y 54 años de edad Programa de cribado del cáncer de mama (bianual durante 10 años) frente a 705.489 (920.224) no intervención en mujeres entre 50 y 64 años de edad Vacunación neumocócica frente a no vacunación en el grupo 5 a 24 años 10.149.378 (11.549.915) en la población catalana Vacunación neumocócica frente a no vacunación en el grupo de 24 a 44 años 4.217.350 (4.799.312) en la población catalana Vacunación neumocócica frente a no vacunación en el grupo de 45 a 64 años 948.906 (1.079.848) en la población catalana Adición de enalapril frente a no vacunación en el grupo de mayores de 65 años Ahorro en la población catalana Adición de enalapril frente a tratamiento convencional en la insuficiencia Ahorro cardíaca crónica Consejo médico y chicles de nicotina frente a consejo médico en varones 395.306 (449.855) entre 45 y 49 años de edad Consejo médico y chicles de nicotina frente a consejo médico en varones 658.843 (749,758) entre 65 y 69 años de edad

Coste/AVAC (Valor actual) Recomendación Sí Sí Sí Sí Sí 4.356.080 (4.957.186)

–

1.893.080 (2.154.311)

–

456.591 (519.597)

Sí

Ahorro

Sí Sí Sí Sí

(Continúa en pág. siguiente)

Gac Sanit 2002;16(4):334-43

340

175

25- pag 169-178

5/9/06

17:13

Página 176

Sacristán JA, et al. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España?

Anexo 1. Tabla del coste-efectividad de diversas intervenciones sanitarias (en ptas.)

Referencia 5 5 5 5 5 5 5 5 5 5 6 6 6 6 7 7 7 7 7 7 7 7 7 7 7 7 8

Intervención frente a comparador en una población específica

Coste/AVG (valor actual)

Consejo médico y chicles de nicotina frente a consejo médico en mujeres 668.979 (761.293) entre 50 y 54 años de edad Consejo médico y chicles de nicotina frente a consejo médico en mujeres 966.304 (1.099.647) entre 65 y 69 años de edad Consejo médico y parches de nicotina frente a consejo médico en varones 467.448 (531.952) entre 45 y 49 años de edad Consejo médico y parches de nicotina frente a consejo médico en varones 779.079 (886.586) entre 65 y 69 años de edad Consejo médico y parches de nicotina frente a consejo médico en mujeres 791.065 (900.226) entre 50 y 54 años de edad Consejo médico y parches de nicotina frente a consejo médico en mujeres 1.142.650 (1.300.327) entre 65 y 69 años de edad Consejo médico y parches de nicotina frente a consejo médico y chicles 539.589 (614.048) de nicotina en varones entre 45 y 49 años de edad Consejo médico y parches de nicotina frente a consejo médico y chicles 899.315 (1.023.414) de nicotina en varones entre 65 y 69 años de edad Consejo médico y parches de nicotina frente a consejo médico y chicles 913.151 (1.039.159) de nicotina en mujeres de entre 50 y 54 años de edad Consejo médico y parches de nicotina frente a consejo médico y chicles 1.318.996 (1.501.007) de nicotina en mujeres de entre 65 y 69 años de edad Tratamiento dietético de la hipercolesterolemia frente a no tratamiento en varones 579.300 (847.895) de 35 a 39 años de edad, con cifras de colesterol mayores de 9,7 mmol/l Tratamiento dietético de la hipercolesterolemia frente a no tratamiento en varones 5.561.200 (8.139.675) de 65 a 69 años de edad, con cifras de colesterol de 5,7 mmol/l Tratamiento dietético de la hipercolesterolemia frente a no tratamiento en mujeres14.924.600 (21.844.457) de 35 a 39 años de edad, con cifras de colesterol de 5,7 mmol/l Tratamiento dietético de la hipercolesterolemia frente a no tratamiento en mujeres 2.624.300 (3.841.068) de 50 a 54 años de edad, con cifras de colesterol mayores de 9,7 mmol/l Tratamiento con lovastatina 20 mg/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 3.385.000 (4.954.470) tras tratamiento dietético en varones de 45 a 49 años de edad Tratamiento con lovastatina 20 g/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 6.736.000 (9.859.176) en varones entre 65 y 69 años de edad Tratamiento con gemfibrocilo 1,2 g/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 5.373.000 (7.864.215) tras tratamiento dietético directo en varones de 45 a 49 años de edad Tratamiento con gemfibrocilo 1,2 mg/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl)10.758.000 (15.745.994) tras tratamiento dietético en varones de 65 a 69 años de edad Tratamiento con colestipol 20 g/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 11.614.000 (16.998.883) tras tratamiento dietético en varones de 45 a 49 años de edad Tratamiento con colestipol 20 mg/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 22.156.000 (32.428.728) tras tratamiento dietético en varones de 65 a 69 años de edad Tratamiento con lovastatina 20 mg/día de la hipercolesterolemia (> 340 mg/dl) 10.008.100 (14.650.000) tras tratamiento dietético en mujeres de 45 a 49 años de edad Tratamiento con lovastatina 20 g/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 14.232.000 (20.830.730) tras tratamiento dietético en mujeres de 65 a 69 años de edad Tratamiento con gemfibrocilo 1,2 mg/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl)17.741.000 (25.966.693) tras tratamiento dietético en mujeres de 45 a 49 años de edad Tratamiento con gemfibrocilo 1,2 mg/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl)22.811.000 (33.387.421) tras tratamiento dietético en mujeres de 65 a 69 años de edad Tratamiento con colestipol 20 g/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 37.066.000 (54.251.815) tras tratamiento dietético en mujeres de 45 a 49 años de edad Tratamiento con colestipol 20 mg/día de la hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) 47.095.000 (68.930.806) tras tratamiento dietético en mujeres de 65 a 69 años de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con hidroclorotiazida 1.365.100 (1.500.084) (75 mg/día) en varones de 40 a 49 años de edad

Coste/AVAC (Valor actual) Recomendación Sí Sí Sí Sí Sí Sí Sí Sí Sí Sí Sí No No Sí Sí – – – – – Sí – – – – – –

(Continúa en pág. siguiente)

341

176

Gac Sanit 2002;16(4):334-43

25- pag 169-178

5/9/06

17:13

Página 177

Sacristán JA, et al. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España?

Anexo 1. Tabla del coste-efectividad de diversas intervenciones sanitarias (en ptas.) (continuación)

Referencia 8 8 8 8 8 8 8 8 8 8 8 9 10 10 11 11 11 12

12

12

12

12

12

12

Intervención frente a comparador en una población específica

Coste/AVG (valor actual)

Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con nifedipina (30 mg/día) 1.414.400 (1.554.260) en varones de 40 a 49 años de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con captopril (75 mg/día) 5.984.000 (6.575.714) en varones de 40 a 49 años de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con hidroclorotiazida 2.065.100 (2.269-303) en mujeres de 40 a 49 años de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con nifedipina (30 mg/día) 2.140.500 (2.357.100) en mujeres de 40 a 49 años de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD 95-104 mmHg) con captopril (75 mg/día) 8.607.500 (9.458.632) en hombres de 40 a 49 años de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con hidroclorotiazida 856.400 (941.083) (75 mg/día) en varones de 40 a 49 años de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con nifedipina (30 mg/día) 965.700 (1.061-190) en varones de 40 a 49 años de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con captopril (75 mg/día) 3.867.800 (4.250.258) en varones de 40 a 49 años Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con hidroclorotiazida 1.291.100 (1.418.767) (75 mg/día) en mujeres de 40 a 49 años Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con nifedipina (30 mg/día) 1.431.100 (1.573.160) en mujeres de 40 a 49 años de edad Tratamiento antihipertensivo (PAD > 105 mmHg) con captopril (75 mg/día) 5.798.300 (6.371.651) en varones de 40 a 49 años de edad Asociación de ácido folínico al tratamiento con 5-fluorouracilo frente a 922.570 (976.296) 5-fluorouracilo en el tratamiento del carcinoma colorrectal avanzado Alteplasa frente a estreptocinasa en el infarto de miocardio (GUSTO) 1.450.000 (1.808.720) Alteplasa frente a estreptocinasa en el infarto de miocardio (ISIS) 9.666.666 (12.058.135) Interferón alfa (18 meses) frente a no intervención en el tratamiento 203.000 (218.763) de la hepatitis crónica C en un paciente tipo de 35 años de edad Interferón alfa (18 meses) frente a interferón alfa (6 meses) en el tratamiento 229.000 (246.781) de la hepatitis C en un paciente tipo de 35 años de edad Interferón alfa (18 meses) frente a interferón alfa (12 meses) en el tratamiento 192.000 (206.908) de la hepatitis crónica C en un paciente tipo de 35 años de edad Terapia combinada con interferón alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia 347.000 (367.208) combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B moderada, en pacientes de 30 años de edad Terapia combinada con interferón alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia 771.568 (816.500) combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B moderada, en pacientes de 45 años de edad Terapia combinada con interferón alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia 2.415.466 (2.556.131) combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B moderada, en pacientes de 60 años de edad Terapia combinada con interferón alfa y rivabirina (12 meses) frente a 146.080 (154.587) interferón alfa (12 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B moderada, en pacientes de 30 años de edad Terapia combinada con interferón alfa y ribavirina (12 meses) frente a interferón 360.552 (381.549) alfa (12 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B moderada, en pacientes de 45 años de edad Terapia combinada con interferón alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia 973.092 (102.746) combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B leve, en pacientes de 30 años de edad Terapia combinada con interferón alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia 2.637.906 (2.791.525) combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B leve, en pacientes de 45 años de edad

Coste/AVAC (Valor actual) Recomendación – – – – – – – – – – – Sí

112.000 (120.697)

Sí

124.000 (133.628)

Sí

100.000 (107.765)

Sí

228.084 (241.366)

Sí

416.328 (440.573)

Sí

919.972 (973.547)

Sí

95.616 (101.184)

Sí

194.552 (205.882)

Sí

415.498 (439.694)

Sí

792.484 (838.634)

Sí

(continúa en pág. siguiente)

Gac Sanit 2002;16(4):334-43

342

177

25- pag 169-178

5/9/06

17:13

Página 178

Sacristán JA, et al. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España?

Anexo 1. Tabla del coste-efectividad de diversas intervenciones sanitarias (en ptas.) (continuación)

Referencia 12

12

12

12

13 13 14 14 15 15 16

16

17 17 17 18 19 20

Intervención frente a comparador en una población específica Terapia combinada con interferón alfa y rivabirina (12 meses) frente a terapia combinada (6 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B leve, en pacientes de 60 años de edad Terapia combinada con interferón alfa y rivabirina (12 meses) frente a interferón alfa (12 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B leve, en pacientes de 60 años de edad Terapia combinada con interferón alfa y rivabirina (12 meses) frente a interferón alfa (12 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B leve, en pacientes de 45 años de edad Terapia combinada con interferón alfa y rivabirina (12 meses) frente a interferón alfa (12 meses) en el tratamiento de la hepatitis crónica B leve, en pacientes de 60 años de edad Ventilación mecánica frente a no intervención en pacientes con exacerbaciones agudas de EPOC (peor escenario) Ventilación mecánica frente a no intervención en pacientes con exacerbaciones agudas de EPOC (mejor escenario) Transfusiones con plasma inactivado frente a virus hepatitis B, C y VIH frente a plasma estándar (escenario basal) Transfusiones con plasma inactivado frente a virus hepatitis B, C y VIH frente a estandar (variando riesgo de infección) Anticuerpos monoclonales antiendotoxina frente a tratamiento convencional en la sepsis por gramnegativos (todos los pacientes) Anticuerpos monoclonales antiendotoxina frente a tratamiento convencional en las sepsis por gram negativos (pacientes con shock séptico) Interferón alfa como tratamiento adyuvante a intervención quirúrgica frente a sólo intervención quirúrgica en pacientes de 50 años con melanoma de alto riesgo (descontando costes al 6%) Interferón alta con tratamiento adyuvante a intervención quirúrgica frente a sólo intervención quirúrgica en pacientes de 50 años con melanoma de alto riesgo (descontando costes y beneficios al 6%) Vacunación frente a la hepatitis B frente a no vacunación en pacientes con una tasa de ataque del 0,1% Vacunación frente a la hepatitis B frente a no vacunación en pacientes con una tasa de ataque del 0,5% Vacunación frente a la hepatitis B frente a no vacunación en pacientes con una tasa de ataque del 1% Tratamiento hormonal sustitutivo frente a no tratamiento en mujeres de 50 años Profilaxis con rifabutina frente a no profilaxis de la infección diseminada por CMAI en pacientes con infección por VIH avanzada Paclitaxel-cisplatino frente a ciclofosfamida-cisplatino en el tratamiento de carcinoma avanzado de ovario

Coste/AVG (valor actual)

Coste/AVAC (Valor actual) Recomendación

10.693.886 (1.316.647)

1.649.874 (1.745.955)

No

495.344 (524.191)

220.116 (232.934)

Sí

1.413.490 (11.495.805)

424.628 (449.356)

Sí

6.004.386 (6.354.053)

926.446 (980.398)

No

7.403.932 (8.819.414)

–

4.362.978 (5.197.091)

–

345.023.680 (37.184.168)

No

43.143.360 (46.493.366)

No

859.288 (1.120.836)

–

293.810 (383.239)

Sí

1.500.000 (1.587.352)

Sí

3.189.222 (3.374.947)

Sí

1.100.000 (1.519.834)

No

130.000 (179.617)

Sí

6.000 (8.290)

Sí

2.084.000 (3.255.279) Dominada

– No

936.228 (1.008.924)

Sí

PAD: presión arterial diastólica.

343

178

Gac Sanit 2002;16(4):334-43

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 179

Evaluación

Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en atención primaria Existe un gran interés en relación con el proceso de toma de decisiones siguiendo criterios de eficiencia en el ámbito de la salud y acerca del creciente papel que está cobrando la evaluación económica en dicho ámbito. En este trabajo intentamos medir el uso de técnicas y resultados de evaluación económica por parte de decisores del ámbito primario. Dicha medición fue llevada a cabo a través de varias herramientas: cuestionarios postales, entrevistas personales y otro tipo de entrevistas semiestructuradas, y fueron realizadas a diferentes grupos de decisores de atención primaria. A través de dichas herramientas identificamos una serie de barreras o factores que tienden a dificultar la utilización de la evaluación económica por parte de los diferentes agentes entrevistados. Podemos clasificarlas en tres grupos: barreras administrativas, barreras de método y barreras de aplicación y práctica. Nuestra conclusión es que el futuro desarrollo de la evaluación económica requerirá varias medidas que permitan la superación de dichas barreras y sugerimos algunas recomendaciones que pueden llevarse fácilmente a la práctica. Por último, dada la propia naturaleza de la evaluación económica, su futuro desarrollo dependerá tanto de la calidad de su contenido como de su credibilidad.

J. Olivaa,b, J. del Llanoa, F. Antoñanzasc, C. Juárezc, J. Rovirad, M. Figuerasc y J. Gérvase aFundación Gaspar Casal. bUniversidad Carlos III de Madrid. cUniversidad de La Rioja. dUniversidad de Barcelona. eEquipo CESCA.

Este estudio ha sido financiado por el Fondo de Investigaciones Sanitarias: Proyecto FIS 98/1543. Una versión previa de este artículo se presentó en Palma de Mallorca, en las XX Jornadas de Economía de la Salud1.

Correspondencia: Dr. J. Oliva. Fundación Gaspar Casal y Universidad Carlos III. c/ General Díaz Porlier, 78, 8.o A. 28006 Madrid. Correo electrónico: [email protected]; [email protected]

192

INTRODUCCIÓN

En el marco general de la economía de la salud, la evaluación económica es una de las herramientas o técnicas que más directamente incorpora los criterios económicos a los procesos de toma de decisiones sanitarias. Partiendo de los criterios clásicos de seguridad y eficacia de las tecnologías utilizadas en el sistema sanitario, la evaluación económica introduce el concepto de la eficiencia en la toma de decisiones. Supone, por tanto, añadir nuevos requerimientos al proceso de decisión y exige un marco que lo haga factible, lo cual ha de conllevar cambios en las actitudes y comportamiento de los agentes involucrados en el sistema sanitario, profesionales clínicos y de gerencia2-4. Este trabajo trata de acercarse al conocimiento de la forma en que los avances de la evaluación económica de tecnologías sanitarias se corresponden con la efectiva incorporación de los resultados de las evaluaciones en los procesos de decisión sanitaria en todos sus ámbitos. Su fuente es el proyecto de investigación “Impacto de los Estudios de Evaluación Económica en la Toma de Decisiones Sanitarias”, coordinado por F. Antoñanzas y financiado por el Fondo de Investigaciones Sanitarias*, el cual es, a su vez, deudor del proyecto europeo Euromet, financiado por el programa Biomed 2 y coordinado por el prof. Mathias Von Der Schulenburg4. La aplicación práctica de la evaluación económica afecta a todos los ámbitos del sistema sanitario, los cuales hemos agrupado conforme a los tres niveles propues-

*Proyecto FIS 98/1543.

32

Cuadernos de Gestión

179

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 180

J. Oliva et al.– Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en atención primaria

tos por Ortún5. Los usuarios potenciales serían, en un sistema sanitario público como el español, los gestores de los servicios centrales de las administraciones públicas, tanto de la administración central como de las autonomías, en el ámbito de la macrogestión; los directivos y gerentes de área sanitaria, tanto de atención primaria como de atención especializada, y subordinadamente los gerentes de hospitales y los coordinadores de equipos de atención primaria en el ámbito de la mesogestión, y los médicos, que en el ejercicio de su práctica clínica, con una continua adopción de decisiones respecto a la selección de pautas diagnósticas y terapéuticas, gestionan con autonomía importantes asignaciones presupuestarias en el ámbito de la microgestión. Se utilizó como método de obtención de información la consulta a los agentes antes mencionados, en su calidad de potenciales usuarios de la evaluación de tecnologías1,6,7. Esta consulta se ha realizado a través de un cuestionario postal, pero habida cuenta de las dificultades encontradas en otros estudios** que han empleado exclusivamente este método postal, se ha completado el análisis con un conjunto de entrevistas semiestructuradas, en grupos de unas 10 personas, permitiendo que se estableciera un diálogo entre los asistentes, sin buscar un acuerdo entre las opiniones***,8. Las preguntas de las entrevistas se han adaptado del cuestionario general, elaborado en el seno del grupo Euromet, a cada conjunto de agentes concreto. También se tradujo al castellano el cuestionario postal que el grupo del Euromet ha enviado a los agentes sanitarios de otros países. En las páginas siguientes se han extraído los grupos de gestores sanitarios y los resultados particulares de sus

**Los resultados de otros estudios internacionales de carácter parcial, llevados a cabo en el Reino Unido7, no fueron determinantes, ya que la metodología empleada, basada exclusivamente en cuestionarios postales, no permitía detectar con precisión si los entrevistados conocían exactamente los términos a los que se referían las preguntas. Así, por ejemplo, se observó que existía confusión entre evaluación económica completa –relación entre costes y efectos sobre la salud de las tecnologías empleadas–, impacto presupuestario, estudios de costes, etc. ***A esta técnica cualitativa de investigación social se le denomina en inglés focus group, lo que se ha traducido como grupo focal.

contestaciones que son más relevantes para el ámbito de la atención primaria. Así, únicamente se hará mención expresa a los grupos de farmacéuticos, médicos y gerentes de atención primaria. No se considerará los resultados obtenidos de otros agentes del sistema sanitario8. Las cuestiones planteadas trataban de averiguar cuáles eran las decisiones de asignación de recursos de cada uno de los entrevistados, cuáles los criterios con que se adoptaban esas decisiones y, más en concreto, si introducían el concepto de evaluación económica en esos procesos, cuál era su empleo y, en caso de no usarse, cuáles eran las barreras o motivos para su no utilización. Para seleccionar a los entrevistados se recurrió a las respectivas asociaciones y a las subdirecciones de atención primaria del Insalud. No se empleó ninguna estratificación en la muestra sino que se aplicó, cuando fue preciso, el criterio de accesibilidad geográfica para celebrar las reuniones –aprovechando la asistencia de los entrevistados a congresos, cursos o reuniones de trabajo– o bien se intentó cubrir a toda la población censal del grupo estudiado. LA VISIÓN DE LOS AGENTES DEL SISTEMA

Los gerentes de atención primaria manifestaron claramente como una de sus principales preocupaciones la gestión de los recursos humanos. Creen necesario transmitir una cultura en la que la gerencia sea percibida como una estructura de apoyo, y que los objetivos establecidos en el contrato de gestión sean asumidos por los profesionales sanitarios como propios, puesto que, en su opinión, los profesionales sanitarios están desmotivados y perciben la gerencia como un controlador del gasto sanitario. En cuanto a decisiones orientadas a la asignación de recursos, los gerentes manifiestan que casi no se adoptan, ya que el 60% del presupuesto corresponde a la partida de farmacia, estando bastante descentralizadas las decisiones sobre inversiones, compras y mantenimiento en el nivel de los equipos de atención primaria (EAP). Desde las gerencias se ordenan o priorizan las inversiones, se definen los niveles de dotación tecnológica y se realizan seguimientos presupuestarios por partidas cerradas, siendo las decisiones del día a día las que

Las cuestiones planteadas trataban de averiguar cuáles eran las decisiones de asignación de recursos de cada uno de los entrevistados, cuáles los criterios con que se adoptaban esas decisiones y, más en concreto, si introducían el concepto de evaluación económica en esos procesos, cuál era su empleo y, en caso de no usarse, cuáles eran las barreras o motivos para su no utilización

Cuadernos de Gestión

33

180

193

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 181

Volumen 7, Número 4, Octubre-Diciembre 2001

Desde la gerencia se comienza a sustituir el concepto de control del gasto en farmacia por el de prescripción de calidad, aunque a corto plazo los gerentes son conscientes de que pueda aumentar la partida presupuestaria en fármacos

194

consumen una gran parte del tiempo de estos agentes. Por otra parte, son las comisiones de dirección las responsables de adoptar medidas sobre políticas de compras (concursos públicos) y las adquisiciones de mayor importancia presupuestaria que se reflejan en los planes de necesidades de los EAP. Las decisiones relativas a la adquisición de tecnología sanitaria se adoptan en las comisiones de dirección a partir de los planes de necesidades elaborados por los EAP. Cuando llegan informes de las agencias de evaluación se difunden a toda el área pero no existe una colaboración interinstitucional explícita. Existe un generalizado escepticismo acerca de la resolución de la elevada variabilidad en la práctica médica, especialmente, en la utilización de medicamentos y en las incapacidades laborales, ya que las guías y protocolos de actuación, aunque estén elaborados por la atención primaria o conjuntamente por la primaria y la especializada, apenas se siguen. También existe coincidencia en que los procedimientos educativos (p. ej., un boletín y dos sesiones con farmacéuticos de atención primaria al mes) y los incentivos (100.000-200.000 ptas. al año) que se pueden ofrecer desde la gerencia son reducidos frente a las 5 visitas diarias (como promedio) de los laboratorios y los congresos, viajes, etc., que éstos ofrecen a los médicos. Si bien se realiza un control de la evolución del perfil prescriptor y se mantienen entrevistas personalizadas con los hiperprescriptores, el sistema sanitario dispone de incentivos directos menores y tampoco existen penalizaciones, con lo cual los efectos de las políticas de uso racional del medicamento son escasos. Desde la gerencia se comienza a sustituir el concepto de control del gasto en farmacia por el de prescripción de calidad, aunque a corto plazo los gerentes son conscientes de que pueda aumentar la partida presupuestaria en fármacos. Sin embargo, se cree que actualmente se tiene poco en cuenta que los medicamentos evitan costes hospitalarios o costes en atención especializada. Así, por ejemplo, aunque se empiecen a tener en cuenta los cocientes coste/efectividad, falta una visión amplia del ahorro que se produciría si funcionara adecuadamente la coordinación entre la atención primaria y la aten-

Cuadernos de Gestión

ción especializada. En cuanto a la utilización de la evaluación económica es limitada, puesto que continúa prevaleciendo el criterio de que hay que curar al precio que sea. Los médicos pertenecientes a un EAP de gestión pública están de acuerdo en que prácticamente todas las decisiones que toman a diario suponen un gasto y, por tanto, una asignación de recursos, y manifiestan que existe la tendencia a exigir a los médicos de atención primaria una capacidad de resolución mayor. El principal criterio que adoptan los médicos de atención primaria en su toma de decisiones diarias es el clínico, con el objetivo de conseguir el bienestar del paciente (prevención y asistencia poco invasiva) y, siempre que se pueda, al menor coste económico y personal. Manifiestan que ellos atienden no sólo al enfermo con un problema de salud determinado, sino al enfermo con todas sus circunstancias, las cuales pueden influir de forma determinante en sus decisiones. De ahí que, aunque aceptan los protocolos realizados por las sociedades profesionales de médicos de atención primaria o los elaborados desde su dirección de atención primaria, los sigan de manera escasa, puesto que el perfil de paciente al que atienden normalmente suele tener unas circunstancias bastante diferentes de las que se mencionan en dichos protocolos. Los médicos de atención primaria tienen bastante claro el concepto de coste de sus decisiones y, desde un punto de vista teórico, no lo limitan exclusivamente a la decisión que toman, sino también al impacto que generará a medio-largo plazo tanto en la propia utilización de recursos como en el estado de salud del paciente y en su calidad de vida, aunque consideran que estos costes son difíciles de medir. Pese a ello, reconocen que en su actuación del día a día frente al paciente no tienen en cuenta los criterios de coste. De igual manera, existe un desconocimiento acerca del coste de sus actuaciones, si bien no está claro que el conocimiento sobre el mismo les hiciera modificar su actuación ante un paciente determinado. Manifiestan que perciben una presión cada vez más elevada para contener el gasto, en general, y el gasto farmacéutico, en particular. La prescripción de pruebas complementarias se rea34

181

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 182

J. Oliva et al.– Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en atención primaria

liza a partir de los criterios de necesidad para el paciente y del rendimiento de la prueba (en cuanto a que pueda modificar el tratamiento o seguimiento del paciente). También señalan que, siempre que su nivel de conocimiento lo permita, prefieren seguir al paciente ellos mismos que derivarlo a la atención especializada, lo cual a la larga genera un mayor gasto. Conocen los estudios de coste-efectividad pero manifiestan que les resultan difíciles de entender, que no los revisan y que si los necesitasen acudirían a sus fuentes de información habituales (MEDLINE, Internet). Opinan, no obstante, que necesitan estructuras de soporte que se dediquen a evaluar las nuevas tecnologías, los protocolos, los nuevos medicamentos, los estudios de costeefectividad y que, simplemente, les pasen herramientas útiles para su trabajo del día a día. En su opinión, los estudios de evaluación económica en el futuro adquirirán mayor protagonismo porque se tendrá que conseguir el máximo de salud con los recursos de los que se disponga, si bien el hecho de tener que incorporar en un futuro criterios económicos en sus decisiones podría crearles conflictos éticos. Las principales decisiones que toman los médicos pertenecientes a la Red Española de Atención Primaria (médicos generales/de familia interesados por la investigación de servicios) son aquellas relacionadas con la asignación de recursos: prescripción de medicamentos, pruebas complementarias, derivaciones –a la atención especializada ya sea programada o de urgencias, y otras menos frecuentes como las de enfermería, psicólogos, fisioterapeutas, matronas, etc.– y las bajas laborales. Otra decisión que supone asignación de recursos es la distribución del tiempo del propio médico, particularmente en aquellos médicos integrados en los EAP reformados. Los no integrados no disponen de esta capacidad ya que su tiempo lo deben dedicar a la asistencia a demanda. Todos los médicos consideraron que las decisiones mencionadas las pueden tomar con libertad clínica, a pesar de que se están viendo sometidos progresivamente a una mayor presión por cumplir los criterios e instrucciones que les marca la organización en la que trabajan, pues su seguimiento va ligado a los incentivos económicos que perciben.

La selección de medicamentos suele estar basada en la Guía Terapéutica del Área Sanitaria. Sin embargo, su utilidad real la consideran escasa. En primer lugar, porque no son documentos acordados entre los médicos de atención primaria y la administración sanitaria, ya que éstos no suelen colaborar en su elaboración. Algunas guías, además, son meras listas que no relacionan los principios activos con su indicación de uso, en la que se seleccionan las marcas comerciales más baratas o las especialidades farmacéuticas genéricas de un mismo principio activo disponibles en el mercado. Otro hecho a destacar es la sensación de control negativa experimentada proveniente de la recepción de información sobre el gasto mensual y el acumulado, así como del número de envases prescritos indicando, además, su desviación frente al resto de compañeros del equipo o de otros centros y de áreas. También reciben información del porcentaje de medicamentos de genéricos prescritos y de medicamentos de utilidad terapéutica baja. El rechazo a estas medidas suele venir al considerarse que esta información presenta un carácter de tipo coercitivo más que formativo. Reconocen que existe variabilidad en la práctica clínica pero no saben si este hecho es bueno o malo. Los protocolos de actuación están elaborados por una comisión en la que participan los médicos de forma voluntaria, siendo su seguimiento también de carácter voluntario. Sin embargo, se producen situaciones incongruentes en que por seguir el protocolo para una determinada dolencia o patología el médico es reconvenido por utilización excesiva de pruebas. Existe una sensación de que el seguimiento de los protocolos genera un gasto mayor, lo que entra en conflicto con el control presupuestario, que al final se resuelve a favor de este último. Además, las enfermedades de las que se elaboran protocolos, que suelen coincidir con las Normas Técnicas Mínimas, tienen una prevalencia muy elevada y son elegidas por la gerencia por ser aquellas que van a auditarse o sobre las que va a haber un seguimiento especial. El seguimiento de los protocolos por parte del médico depende más de los efectos sobre el facultativo que del interés sanitario o científico del problema de salud.

35

La selección de medicamentos suele estar basada en la Guía Terapéutica del Área Sanitaria. Sin embargo, su utilidad real se considera escasa. En primer lugar, porque no son documentos acordados entre los médicos de atención primaria y la administración sanitaria, ya que éstos no suelen colaborar en su elaboración

Cuadernos de Gestión

182

195

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 183

Volumen 7, Número 4, Octubre-Diciembre 2001

Los nuevos medicamentos simplemente se pueden prescribir cuando están autorizados, lo cual se sabe por la publicidad, el Vademécum o los visitadores médicos. No se realiza ninguna información específica sobre su interés o utilización clínica

196

En cuanto a su relación con otros agentes del sistema, los contactos con los médicos de la atención especializada son escasos o nulos. Consideran que los farmacéuticos de atención primaria tienen una escasa formación clínica y que la inexperiencia clínica de éstos lleva a que sus posiciones sean fácilmente rebatibles por cualquier facultativo, no estando por tanto condicionadas las actuaciones del médico por las recomendaciones del farmacéutico de atención primaria. En opinión de los médicos, la incorporación de nuevas tecnologías es prácticamente nula en atención primaria. Los nuevos medicamentos simplemente se pueden prescribir cuando están autorizados, lo cual se sabe por la publicidad, el vademécum o los visitadores médicos. No se realiza ninguna información específica sobre su interés o utilización clínica. Como colectivo manifiestan que las cuestiones que evalúan las agencias son de poca utilidad para la práctica clínica, pero creen que la gerencia tampoco hace uso de las mismas ni les solicita información sobre la calidad de la prescripción. En cuanto a los estudios de evaluación económica manifiestan que entienden el concepto de eficiencia. La información que tienen disponible de los estudios de evaluación económica es escasa, su utilización es muy complicada, está sesgada, ya que normalmente la entregan los laboratorios, y consideran que tienen escaso impacto sobre sus decisiones. Los cursos de formación que reciben, que cada vez son mayores en número, no les suelen ayudar a resolver sus problemas prácticos, rechazándose aquellos en los que se abordan temas económicos. Su centro de interés es la resolución del problema de salud del paciente, sin preocuparse del coste ni de que exista otra forma más barata de abordar el problema. Les gratifica mucho más la confianza y el reconocimiento que el paciente deposita en ellos que los incentivos de su propia organización. Los médicos pertenecientes a un EAP de gestión privada estuvieron de acuerdo en que prácticamente todas las decisiones que toman a diario suponen un gasto y, por tanto, una asignación de recursos. En concreto, mencionan la prescripción, las derivaciones, las pruebas complementarias, el tiempo que dedican a sus pacientes y las bajas laborales.

El criterio fundamental en sus decisiones cotidianas es el criterio clínico. El criterio de coste no se lo planteaban en el pasado porque desconocían lo que costaban sus actuaciones. Progresivamente, van siendo informados y esto les provoca una cierta sensibilización hacia los criterios económicos. Este hecho, les ha obligado a plantearse la solicitud de pruebas complementarias cuyos resultados no modifiquen el tratamiento del paciente, el diagnóstico o la evolución de la enfermedad, como es el caso de las radiografías en pacientes con artrosis. Manifiestan su libertad en las decisiones diarias, si bien reconocen la existencia de más incentivos a una sobreutilización de recursos que a la inversa. El reconocimiento del paciente y su bienestar les resulta un potente incentivo, mayor que el monetario. Por otro lado, opinan que el paciente debería corresponsabilizarse también de su salud, pues actúan en muchos casos de inductores y decisores en la utilización de recursos. La consideración de los criterios económicos en la actualidad no les genera conflicto ético. Éste podría alcanzarse si se alterara significativamente la situación actual y se enfrentaran a la disyuntiva de respetar de forma estricta los criterios económicos o perder su puesto de trabajo. Creen, no obstante, que al médico asistencial es difícil que se le generen problemas éticos, pues primeramente surgirían en el momento de priorizar la asignación de recursos en los propios centros. Conocen los estudios de evaluación económica pero les resultan muy difíciles de comprender. Además, en las revistas que habitualmente revisan, rara vez aparecen publicados este tipo de estudios. No obstante, son capaces de mencionar estudios de evaluación económica que les resultaron de utilidad. Creen que en el futuro el papel de la evaluación económica puede ser mayor, pero en la actualidad continúa prevaleciendo el criterio clínico en la adopción de sus decisiones. Finalmente, los farmacéuticos de atención primaria, es decir, aquellos que trabajan en las gerencias, manifiestan que ellos no toman decisiones que en sí mismas impliquen la asignación de recursos, sino que sus decisiones, relacionadas siempre con el medicamento, van encaminadas a modificar la actuación del médico. 36

Cuadernos de Gestión

183

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 184

J. Oliva et al.– Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en atención primaria

Para ello suelen emplear: – Actuaciones conjuntas y unificadas sobre algunos grupos terapéuticos (antibióticos, AINE, benzodiacepinas, etc.). – Actuaciones de forma individual sobre los grandes prescriptores: a través de entrevistas personalizadas, informándoles de sus actuaciones respecto a las del resto del grupo, y contraponiendo lo que hacen con lo que deberían hacer. – La edición de los boletines y las guías, e incluso los propios contratos, que son medios de formalizar las recomendaciones efectuadas a los médicos. Los criterios que utilizan para tomar decisiones respecto a los medicamentos son los de seguridad y eficacia por encima de todos los demás, incluyendo criterios económicos. En su opinión, se está produciendo un cambio cultural en los criterios de seleccionar los medicamentos y creen que, además de los criterios de selección habitualmente utilizados, existen otros de fondo que todavía no han aflorado y que la condicionan de forma muy importante. Desde su punto de vista, el criterio económico puede aplicarse a un amplio abanico de decisiones. Sin embargo, las decisiones que tendrían mayor impacto al aplicar este criterio son las de autorización y registro de especialidades farmacéuticas similares. Opinan que las actuaciones políticas deberían ser coherentes con las actuaciones más técnicas y buscar introducir paulatinamente cambios culturales en los médicos y en la población. Un tipo de coste que consideran relevante es el del uso innecesario o inadecuado de los recursos. Consideran que el coste del medicamento más utilizado en sus decisiones o recomendaciones es, en términos relativos, muy pequeño. Por poner un ejemplo, se sabe el gasto que se destina a gastroprotección, pero se desconoce cuántas hospitalizaciones se están evitando o los efectos de la misma en el propio paciente. En su opinión, en la actualidad, la consideración del criterio económico no suele comportar problemas éticos, salvo en casos muy aislados, porque, en realidad, los presupuestos no son totalmente cerrados en la práctica. Son receptivos a la evaluación económica y tienen interés en estudiarla, si bien presentan una cierta dificultad para interpre-

tar los resultados de los estudios de costeefectividad y también para su realización. Además, cuando se preparan las guías y boletines se hace una revisión de estos estudios, aunque el concepto de coste que acaban utilizando sea el del coste de tratamiento por día. BARRERAS Y RECOMENDACIONES Barreras

La realización de estas reuniones, entrevistas y encuestas ha permitido la identificación de una serie de barreras, o de factores desmotivadores, para la utilización por los decisores de la evaluación económica. Éstas se pueden ordenar en tres grupos: barreras administrativas, barreras relativas al método y barreras de aplicación y práctica. Las principales barreras identificadas dentro del primer grupo se resumen en la tabla 1 y tienen que ver fundamentalmente con la estructura administrativa con la que se rige la prestación de los servicios sanitarios –fundamentalmente en relación con su carácter de administración pública y la regulación consiguiente–, en concreto con la estructura y dinámica presupuestaria, con la no exigencia legal de los estudios para la aprobación de nuevos fármacos, o con su vinculación a otras cuestiones administrativas que no se encuentran operativas. Las barreras administrativas no son barreras menores, pues frenan la “naturalidad” con que debería verse la evaluación económica y la alejan del “todo” que integran otros procesos regulados en la prestación de servicios sanitarios. Los médicos clínicos se preguntan por qué no se incluye la evaluación económica de forma ruti-

Los criterios que utilizan para tomar decisiones respecto a los medicamentos son los de seguridad y eficacia por encima de todos los demás, incluyendo criterios económicos

Tabla 1. Barreras administrativas en atención primaria BARRERAS ADMINISTRATIVAS Dificultad de cambiar recursos de un capítulo del presupuesto a otro La contención de costes es más importante que el criterio de coste-efectividad Los estudios económicos no necesitan ni se requieren administrativamente El empleo de la evaluación económica estará condicionado a la financiación de centros basada en el pago por proceso

GRUPOS DE DECISORES Médicos y farmacéuticos de atención primaria Farmacéuticos de atención primaria Médicos y farmacéuticos de atención primaria Farmacéuticos de atención primaria

Cuadernos de Gestión

37

184

197

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 185

Volumen 7, Número 4, Octubre-Diciembre 2001

Tabla 2. Barreras relativas al método en atención primaria BARRERAS DE MÉTODO

GRUPOS DE DECISORES

Los estudios de evaluación económica son complicados y su lectura difícil de comprender Los ahorros que señalan los estudios económicos son teóricos pero no reales Los estudios económicos necesitan demasiadas hipótesis de trabajo como para que los resultados sean aplicables en la vida real

Gerentes y farmacéuticos de atención primaria Farmacéuticos de atención primaria Farmacéuticos de atención primaria

naria en todas las decisiones de la Administración sanitaria y no hay buena respuesta que darles, lo que desacredita a sus ojos, al tiempo, a la Administración y a la evaluación económica. Respecto a las barreras relativas al método, que se resumen en la tabla 2, podrían agruparse en dos bloques. En primer lugar, las que tienen que ver con el método en sí mismo y, en concreto, al excesivo número de hipótesis, la dificultad en comparar ciertos estudios y la falta de estandarización. En segundo lugar, se encontrarían barreras relativas a la comprensión de la técnica y de sus resultados, como los relativos a la complejidad y difícil lectura de los estudios o a la consideración de exceso de componentes teóricos o falta de “realidad” de los resultados de los estudios. Los métodos de la evaluación económica son considerados como poco “entendibles” entre los profesionales sanitarios y faltos de credibilidad por su escasa comprensión, en comparación con los ensayos clínicos y sus métodos estadísticos o los estudios epidemiológicos. La evaluación económica no ha logrado cubrir el vacío existente entre sus modelos teóricos y su aplicación a

Tabla 3. Barreras de aplicación y práctica en atención primaria BARRERAS DE APLICACIÓN Y PRÁCTICA El patrocinio de los estudios (industria farmacéutica) puede influir en los resultados No consideran importante la evaluación económica, tienen otros criterios más relevantes Falta de recursos para incentivar la reorientación de la prescripción Falta de conocimiento sobre las implicaciones económicas del empleo de los medicamentos

198

GRUPOS DE DECISORES Médicos y farmacéuticos de atención primaria Médicos de atención primaria Gerentes de atención primaria Gerentes de atención primaria

la práctica clínica. Series de artículos introductorios sobre la evaluación económica, publicados por economistas de la salud en revistas dirigidas al colectivo de profesionales de atención primaria, ayudan a cubrir parte de este vacío y mejorarán el entendimiento entre las partes. El último grupo de barreras tiene que ver con las limitaciones a su práctica. Entre éstas destaca el relativo acuerdo en los condicionantes relacionados con el origen y la financiación de los estudios concernientes a medicamentos. También se cita el escaso interés existente en el sistema sanitario por la eficiencia, al señalarse su uso exclusivo en la discusión del precios (fármacos) o la existencia de otros criterios de mayor relevancia. Un tercer punto sería las barreras relacionadas con la escasez de los recursos, tanto para la realización de los estudios por la propia administración como para aplicar sus resultados incentivando la reorientación de la prescripción. Se señala, por último, la escasez de estudios, en relación con su utilidad práctica, y la falta de conocimiento de las implicaciones económicas del uso de los medicamentos. Los médicos de atención primaria sienten como ajenos los resultados de las evaluaciones económicas, las cuales no se ajustan a la compleja realidad de sus pacientes y no perciben su aplicabilidad a la práctica clínica diaria (tabla 3). Recomendaciones

El desarrollo futuro de la evaluación económica requerirá adoptar diversas medidas que permitan superar estas barreras. La meta es lograr aumentos de calidad con un aumento razonable del coste o, incluso, con disminución del mismo. A continuación referimos algunas recomendaciones al respecto, las cuales pueden ser clasificadas atendiendo a su naturaleza y que, a nuestro juicio, pueden resultar más fácilmente incorporables a nuestro sistema sanitario en el presente momento. Por una parte, destacamos una serie de recomendaciones de carácter administrativo, las cuales corresponderían a las autoridades sanitarias: – Publicar recomendaciones de estandarización de la metodología de evaluación económica, de modo que sirva de guía para 38

Cuadernos de Gestión

185

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 186

J. Oliva et al.– Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en atención primaria

los analistas y gestores (fácilmente viable). – Establecer que los estudios de evaluación económica incorporen, además, una previsión de repercusión en los presupuestos (fácilmente viable). – Fijar que los estudios sean auditados. – Facilitar la flexibilidad de los presupuestos públicos. – Incentivar el empleo de la evaluación económica. – Comenzar a evaluar las intervenciones más estandarizadas y cuyos resultados sobre la salud son más fáciles de medir (fácilmente viable). – Introducir expertos en evaluación económica en los grupos que elaboran las guías de práctica clínica (fácilmente viable). El papel que haya de corresponder a la evaluación económica depende de la voluntad de los organismos que han de tomar decisiones acerca de la utilización de recursos. La generalización del uso de la evaluación en la toma de decisiones supone determinar de forma explícita hasta qué punto se tendrá en cuenta la presentación de un estudio a la hora de adoptar una determinada decisión. Esta necesidad de hacer explícitos los criterios con los que se toman decisiones puede ser el “talón de Aquiles” de la aplicación práctica de la evaluación económica, pero también el mejor camino de lograr la necesaria credibilidad entre los médicos clínicos. En esta misma línea resulta conveniente el establecimiento de estándares metodológicos, es decir, hacer explícitos los procedimientos y técnicas analíticas que deben aplicarse en los estudios que se sometan a la consideración de la administración. La estandarización metodológica facilita y abarata la realización de las evaluaciones y reduce los sesgos en los análisis, mejorando la credibilidad de los estudios. Junto a esto, podría recomendarse que los estudios fuesen auditados por analistas independientes –debidamente homologados– que valorasen la validez y calidad de los estudios, de forma que los decisores pudieran concentrarse en las repercusiones de los resultados en su toma de decisiones. Por otra parte, la estructura presupuestaria conlleva que las asignaciones de recursos para el gasto estén segmentadas y la responsabilidad de las decisiones recaiga en distintos gestores. Ello limita sus-

tancialmente los incentivos a una asignación eficiente de los recursos cuando ésta supone alguna forma de redistribución de los recursos liberados entre distintos centros y unidades que no correspondan al mismo órgano que ha adoptado la decisión. Este hecho se relaciona, asimismo, con el tipo de objetivos asignados a los gestores, que habitualmente son objetivos estrictamente de gasto, no de calidad, y no tienen en cuenta la eficiencia. Si la estructura no incentiva la reasignación de recursos para mejorar la eficiencia, o incluso la desincentiva, es lógico que los estudios de evaluación económica despierten poco interés entre los decisores. Mientras la preocupación principal se ajuste al presupuesto, el control del gasto, y no la mejora de la calidad, la mejora de la salud de la población a través de actividades concretas, el impacto de la evaluación económica será siempre menor. La incentivación en el uso de los estudios de evaluación económica reclama un papel más activo de las autoridades que podría concretarse, por ejemplo, en la creación o financiación de centros y gabinetes especializados en evaluación económica independientes o ligados a las actividades de evaluación de tecnologías. Ello se relaciona, además, con la necesidad de garantizar la difusión de los estudios entre los destinatarios finales y con la conveniencia de incorporar expertos en evaluación económica en algunos procesos de toma de decisiones. Otra área de intervención administrativa que quedaría fuera del ámbito sanitario sería la educativa. En este campo se podría recomendar la inclusión de la evaluación económica en los currículos de la titulaciones de carácter sanitario (fácilmente viable). La incorporación a las decisiones diarias del criterio de eficiencia exige una formación específica en evaluación económica y otras disciplinas económicas y de gestión de los actores del sistema que toman decisiones de asignación de recursos. Por ello, además de la incorporación de estas materias en la oferta de las administraciones sanitarias en la formación continuada y el reciclaje de su personal, resultaría especialmente relevante que por parte de las autoridades e instituciones académicas se facilitase la incorporación de la evaluación económica y de otros contenidos económicos en la formación de los profesionales sanitarios. No obstante, los

Esta necesidad de hacer explícitos los criterios con los que se toman decisiones puede ser el “talón de Aquiles” de la aplicación práctica de la evaluación económica, pero también el mejor camino de lograr la necesaria credibilidad entre los médicos clínicos

Cuadernos de Gestión

39

186

199

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 187

Volumen 7, Número 4, Octubre-Diciembre 2001

Los condicionantes del carácter público de nuestro sistema sanitario, y por tanto la regulación administrativa de su funcionamiento, son probablemente las barreras más relevantes a la introducción práctica del criterio de eficiencia

médicos clínicos necesitarán comprobar que la evaluación económica conlleva dosis suficientes de flexibilidad que permitan introducir sus conclusiones en el entorno práctico diario, con sus exigencias de decisión inmediata en condiciones de gran incertidumbre. Un objetivo claro sería lograr que los médicos líderes de opinión empezaran a incorporar los resultados de la evaluación económica en sus publicaciones y actividades docentes. Un último grupo de medidas tendría un carácter técnico o práctico. Una de ellas sería la inclusión de resúmenes claros y concisos que facilitasen la lectura de las evaluaciones o bien simplificar la presentación (fácilmente viable), el facilitar el acceso a los estudios mediante su publicación en revistas de amplia difusión (fácilmente viable) y la promoción de que en los estudios se empleen similares medidas de los resultados sobre la salud (fácilmente viable). En relación con estos aspectos, parece recomendable que se dispusiera de datos sobre los costes utilizables por cualquier analista, a través de bases fácilmente accesibles (fácilmente viable), que además de facilitar la realización de los estudios evitando búsquedas duplicadas reforzarían la comparación entre éstos. Por otro lado, habría que abordar también el problema de los sesgos potenciales en la elaboración de estudios. Para ello, podrían establecerse, por ejemplo, protocolos sobre el tipo de relación contractual apropiada entre los financiadores de los estudios y quienes los llevan a cabo, que recogerían aspectos como el derecho de publicación de los resultados, la propiedad intelectual, la confidencialidad de la información, etc., que pueden resultar cruciales para la transparencia y credibilidad de los estudios. EL FUTURO DE LA EVALUACIÓN ECONÓMICA

Parece razonable afirmar que en el futuro ha de crecer la necesidad de tomar en consideración el criterio de eficiencia en las decisiones sanitarias y que, por tanto, la evaluación económica ha de desempeñar un papel cada vez más relevante en los procesos de adopción de decisiones sanitarias9. No obstante, conviene señalar que esa importancia creciente de la evaluación económica se manifestará, probablemente, a través de un proceso lento y 200

progresivo, si bien constante. El interés, el esfuerzo, debe cambiar en la organización y prestación de servicios sanitarios desde las consideraciones acerca de la cantidad (ajuste al presupuesto, control del gasto) a las consideraciones acerca de la calidad (p. ej., disminución de la morbilidad y la mortalidad sanitariamente evitable) y acerca del mejor uso alternativo del presupuesto. Los resultados y conclusiones alcanzados en el presente estudio coinciden con las críticas y barreras encontradas en otros países de nuestro entorno10-12. Los condicionantes del carácter público de nuestro sistema sanitario, y por tanto la regulación administrativa de su funcionamiento, son probablemente las barreras más relevantes a la introducción práctica del criterio de eficiencia. Así, la utilización futura de la evaluación económica será mayor y su desarrollo quedará condicionado a los cambios en la estructura presupuestaria que reduzcan la segmentación actual entre centros y ámbitos asistenciales, siendo su relevancia mayor o menor en relación con los esquemas de financiación de los centros que se hallen implantados en cada momento. El escaso uso del criterio de eficiencia, en particular en las decisiones de la microgestión, ha de verse superado en el futuro. Si un objetivo tiene la evaluación económica es la de aportar información relevante a los decisores, en sus distintos niveles, con el fin de facilitar a éstos la toma de decisiones. Es importante subrayar este hecho, teniendo presente que su objetivo fundamental no tiene por qué ser necesariamente el control del gasto sanitario, sino el uso racional de los recursos disponibles. En atención primaria debe realizarse un esfuerzo enfocado a un cambio en la cultura de los profesionales, en el sentido de considerar que la evaluación económica aporta un criterio de racionalidad en la asignación de recursos y que dicho criterio debe ser incorporado en el desarrollo de su trabajo para la consecución de una mayor calidad asistencial. Por otro lado, los marcos de decisión propuestos desde la evaluación económica deberían ser más accesibles y flexibles para los usuarios finales y reflejar el contexto en el cual se toman las decisiones en el mundo real 12. Junto a ello, en un entorno tecnológico dinámico, la evaluación económica está llamada a te40

Cuadernos de Gestión

187

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 188

J. Oliva et al.– Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en atención primaria

Resumen DECISORES

a) Médicos de AP b) Farmacéuticos de AP c) Gerentes de AP

BARRERA DE UTILIZACIÓN

RECOMENDACIONES

A, B, C. Dificultad de cambiar recursos de un capítulo del presupuesto a otro

Mayor flexibilidad en los presupuestos sanitarios (p. ej., para cambiar partidas presupuestarias) condicionada a la ejecución de actividades calificadas como eficientes Resumen de resultados de la evaluación claro y conciso

C. Los presupuestos son tan ajustados que no se pueden liberar recursos para adoptar nuevas terapias

Incentivar el empleo de la evaluación económica al igual que el del control de calidad La industria farmacéutica puede promover el cambio de preocupación de los gestores sanitarios del precio a la eficiencia, mediante la elaboración de estudios Mayor flexibilidad en los presupuestos sanitarios (p. ej., para cambiar partidas presupuestarias) condicionada a la ejecución de actividades calificadas como eficientes

B, C. Los ahorros que señalan los estudios económicos son teóricos pero no reales

Estandarizar la metodología de la evaluación para evitar las dudas acerca de la calidad de los resultados Acompañar los estudios de eficiencia de estudios de repercusión presupuestaria de la adopción de las nuevas tecnologías

B, C. La contención de costes es más importante que el criterio de coste-efectividad

Acompañar los estudios de eficiencia de estudios de repercusión presupuestaria de la adopción de las nuevas tecnologías para mostrar la posible compatibilidad y sinergias entre los resultados de la eficiencia y de la contención de costes

B, C. Los estudios económicos necesitan demasiadas hipótesis de trabajo como para que los resultados sean aplicables en la vida real

Simplificar la presentación de los resultados de las evaluaciones económicas para facilitar su lectura por personas sin amplios conocimientos de tales materias Comenzar a evaluar las intervenciones más estandarizadas y de las que se conozcan mejor los resultados sobre la salud y sobre la utilización de recursos sanitarios Introducción de expertos en evaluación económica en los grupos de trabajo que elaboran las guías de práctica clínica Más formación en evaluación económica para conocer mejor las necesidades de de información que cada evaluación requiere

C. Faltan estudios de evaluación económica para los problemas reales diarios A, B, C. El patrocinio de los estudios (industria farmacéutica) puede influir en los resultados

Realizar las evaluaciones económicas desde la administración pública o establecer el requisito de que sean auditadas externamente para tener garantías de su fiabilidad. Ambas medidas pueden ser complementarias ya que la industria farmacéutica podría elaborar los estudios y posteriormente solicitar su auditoría para obtener la validación externa

B, C. Los estudios de evaluación económica son complicados y su lectura difícil de comprender

Simplificar la presentación de los resultados de las evaluaciones económicas para facilitar su lectura por personas sin amplios conocimientos de tales materias Estandarizar la metodología de la evaluación para evitar las dudas acerca de la calidad de los resultados

A, B. Los estudios económicos no necesitan ni se requieren administrativamente en mi país

Incentivar el empleo de la evaluación económica al igual que el del control de calidad Incluir la farmacoeconomía en las licenciaturas de farmacia y sanitarias en general

B. El empleo de la evaluación económica estará condicionado a la financiación de centros basada en el pago por proceso

El requerimiento legal del empleo de los estudios de evaluación económica puede establecerse en diferentes ámbitos de decisión, y no necesariamente ha de estar ligado a reformas en la financiación de centros. Se recomienda, inicialmente, la introducción de la evaluación económica de forma paulatina y voluntaria

A. No consideran importante la evaluación económica, tienen otros criterios más relevantes

Incentivar el empleo de la evaluación económica al igual que el del control de calidad Simplificar la presentación de los resultados de las evaluaciones económicas para facilitar su lectura por personas sin amplios conocimientos de tales materias Incluir la farmacoeconomía en las licenciaturas de farmacia y sanitarias en general Estandarizar la metodología de la evaluación para evitar las dudas acerca de la calidad de los resultados Comenzar a configurar bases de datos de costes sanitarios para facilitar la elaboración de los estudios de evaluación económica. A este respecto ya comienza a haber alguna experiencia nacional e internacional

C. Existe una alta variabilidad en los costes asistenciales, lo cual dificulta la comparabilidad de los estudios

Cuadernos de Gestión

41

188

201

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 189

Volumen 7, Número 4, Octubre-Diciembre 2001

Tabla 4. Ideas fuerza Existen claros y diferenciados patrones de posicionamiento ante los estudios de evaluación económica en relación con el trabajo que desempeña cada grupo de decisores dentro de la atención primaria El criterio fundamental de las decisiones cotidianas de cada grupo de decisores es el clínico. Desde las gerencias y los farmacéuticos de atención primaria comienzan a considerar la utilidad de los estudios de análisis económicos como guía de racionalización de los recursos existentes Se distinguen tres tipos de barreras a la utilización de la evaluación económica en la toma de decisiones: administrativas, relativas al método y de aplicación práctica. Algunas de ellas son fácilmente superables La importancia creciente de la evaluación económica se manifestará probablemente a través de un proceso lento y progresivo, si bien será constante y mantenido en el tiempo El rigor científico y la credibilidad de los investigadores, la aplicabilidad práctica de los estudios, los incentivos de los que se dote a los agentes y el esfuerzo de todas las partes determinarán el desarrollo futuro de la evaluación económica

ner mayores requerimientos de índole práctica. Una cuestión que deberemos resolver en los años venideros es quién tendrá acceso a las innovaciones y cómo nuestra sociedad asumirá su coste. Proporcionar una mayor calidad asistencial, favorecer una distribución más justa de los recursos sanitarios disponibles, cubrir de manera apropiada las necesidades de salud no satisfechas y promover la introducción de tratamientos con una buena relación costeefectividad, son futuros desafíos hacia los que se dirigen las propuestas de reforma de los sistemas sanitarios13. Finalmente, consideramos que el desarrollo futuro de la evaluación económica depende de su calidad y credibilidad. Por eso parece especialmente importante que se redoblen, por todas las partes interesadas, los esfuerzos dirigidos a su mejora. De ahí que el futuro esté condicionado a la calidad científica de la metodología aplicada, a su mayor aplicabilidad práctica –ocupándose de problemas sanitariamente relevantes–, al reforzamiento de su validez y a la clarificación de su uso dentro del sistema sanitario (Resumen y tabla 4).

3. Duthie T, Trueman P, Chancellor J, Díez L. Research into the use of health economics in decisionmaking in the United Kingdom-Phase II. Health Policy 1999; 46: 143-157.

BIBLIOGRAFÍA

11. Freemantle N, Maynard A. Something rotten in the state of clinical and economic analysis. Health Econ 1994; 3: 63-67.

1. Juárez C, Antoñanzas F. Impact of the studies of economic evaluation in health care decision-making. En: Antoñanzas F, Fuster J, Castaño E, coordinadores. Avances en Gestión Sanitaria. XX Jornadas de Economía de la Salud, Palma de Mallorca, mayo de 2000; 141-150. 2. Ross J. The use of economic evaluation in health care: Australian decision-markers’ perceptions. Health Policy 1995; 31: 103-110.

202

4. Hoffmann C, Graf Von Der Schulenburg JM. The influence of economic evaluation studies on decision-making. Results from a survey among German decision-makers. En: Graaf Von Der Schulenburg JM, editor. The influence of economic evaluation studies on health care decision-making. Berlín: IOS Press, 2000. 5. Ortún V. ¿Conocimiento para gestionar? Gest Clin San 1999; 1: 5-6. 6. Antoñanzas F, Figueras M, Rovira J. Analysing the role of economic evaluation on decision-making in the health care system in Spain: a focus group approach. En: Graaf Von Der Schulenburg JM, editor. The influence of economic evaluation studies on health care decision-making. Berlín: IOS Press, 2000. 7. Drummond M, Cooke J, Walley T. Economic evaluation under managed competition: evidence from the U.K. Soc Sci Med 1997; 45: 583-595. 8. Oliva J, Del Llano J, Antoñanzas F, Juárez C, Rovira J, Figueras M. Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en el ámbito hospitalario, 2000; 11: (4) 171-179. 9. Torrent-Farnell J, Calvo G. El papel de los estudios de investigación de resultados en salud en las decisiones regulatorias sobre los fármacos. En: Badía X, editor. La investigación de resultados en salud. Barcelona: 2000. 10. The health of nation policy assessed. Londres: The Department of Health, 1998.

12. Kernick D. The impact of health economics on healthcare delivery. A primary care perspective. Pharmacoeconomics 2000; 18: 311-315. 13. Del Llano J. Innovación tecnológica e innovación organizativa en atención primaria: ¿qué es antes, el huevo o la gallina? Cuadernos de Gestión 2001; 7: 1-8.

42

Cuadernos de Gestión

189

26- pag 179-190

5/9/06

17:17

Página 190

27- pag 191-200

5/9/06

17:17

Página 191

191

27- pag 191-200

5/9/06

17:17

Página 192

192

27- pag 191-200

5/9/06

17:17

Página 193

193

27- pag 191-200

5/9/06

17:18

Página 194

194

27- pag 191-200

5/9/06

17:18

Página 195

195

27- pag 191-200

5/9/06

17:18

Página 196

196

27- pag 191-200

5/9/06

17:18

Página 197

197

27- pag 191-200

5/9/06

17:18

Página 198

198

27- pag 191-200

5/9/06

17:18

Página 199

199

27- pag 191-200

5/9/06

17:18

Página 200

28- pag 201-208

5/9/06

17:18

Página 201

REVISIONES

Aplicación de los estudios farmacoeconómicos en el hospital Francisco Javier Carrera-Hueso Especialista en Farmacia Hospitalaria. Departamento de Farmacia y Tecnología Farmacéutica. Facultad de Farmacia. Universidad de Navarra.

El costo de los medicamentos ha ido creciendo progresivamente en la última década dos o tres veces por encima de la inflación1 y las previsiones estiman que los nuevos medicamentos y tecnologías incrementarán el gasto un 2,8%2. Mientras el aumento del costo de los nuevos medicamentos respecto a sus antecesores aumentaba continuamente, no quedaba claro que éstos también mejorasen la esperanza o la calidad de vida de los pacientes3. A pesar de que los medicamentos constituyen sólo una pequeña parte del gasto sanitario, éstos todavía merecen la atención de las Administraciones sanitarias por al menos estas cuatro razones4: el gasto sanitario continúa creciendo, los medicamentos son considerados como productos más que como servicios, algunos productos farmacéuticos aportan un dudoso beneficio y existe una conciencia generalizada de que los nuevos productos biotecnológicos aumentarán el gasto farmacéutico hasta niveles sin precedentes. Los métodos de contención del gasto irán dirigidos a1: disminuir las admisiones hospitalarias, acortar los días de estancia, utilizar menos tratamientos intensivos (cuidados intensivos, intervenciones quirúrgicas, etc.) y propiciar el aumento y la utilización de los servicios ambulatorios (médicos y quirúrgicos). Tradicionalmente, la medicina estaba más preocupada por sanar o paliar el efecto de las enfermedades que en mejorar el bienestar social. Para ello utilizaba tres indicadores para evaluar sus resultados: la mortalidad, la morbilidad y el coste3. Kozma et al5 diseñaron un modelo gráfico para comprender el complicado proceso de la toma de decisiones farmacoterapéuticas en el que no sólo se miden los resultados clínicos (derivados de una enfermedad o tratamiento; morbilidad y mortalidad) en el tratamiento de los pacientes, sino también los resultados económicos (comparan los costes y las consecuencias de las distintas alternativas terapéuticas) y humanísticos (consecuencias de la enfermedad sobre el estado funcional del paciente o medidas sobre la calidad de vida en varias dimensiones) del mismo. El modelo también contempla la existencia de una serie de intermediarios o modificadores del tratamiento que pueden afectar a los resultados, como el grado de cumplimiento de los tratamientos y las reacciones adversas de los medicamentos. Para realizar valoraciones de la calidad del cuidado sanitario, Donabedian6 estableció que debían definirse los componentes del mismo y describió la relación existente entre las estructuras, los procesos y los resultados del cuidado sanitario (fig. 1).

El interés por los estudios farmacoeconómicos (FE) ha ido aumentando progresivamente en la última década, de tal manera que la media de estudios por empresa farmacéutica considerando variables económicas ascendió del 1,7% en 1988 al 23,7% en 19947. Esta tendencia parece que se mantendrá en el futuro, debido a que los laboratorios farmacéuticos necesitan demostrar en un mercado altamente competitivo el valor de sus productos. Aunque todavía existen algunos problemas de estandarización sobre los aspectos metodológicos utilizados en los estudios FE, actualmente hay suficientes directrices para considerar a los estudios FE como una herramienta útil para la toma de decisiones farmacoterapéuticas4,8-15. En 1994, un grupo de expertos realizó una propuesta de estandarización de algunos aspectos metodológicos de los análisis costeefectividad y coste-utilidad en la evaluación de tecnologías y programas sanitarios a la Subdirección General de Prestaciones y Evaluación de Tecnologías Sanitarias16. Recientemente, el Colegio de Médicos Americanos ha difundido unas recomendaciones para la correcta realización y valoración de estos estudios17. Grossman3 argumenta que las razones para valorar los resultados sanitarios son: definir, evaluar y mejorar la efectividad del servicio prestado, controlar los costes de los servicios superfluos o inapropiados y documentar el valor del cuidado sanitario. Los objetivos del presente trabajo son: describir los distintos estudios FE, identificar sus potenciales aplicaciones y enumerar las estrategias que pueden realizar los departamentos y servicios hospitalarios para su incorporación en la toma de decisiones.

ESTRUCTURAS

PROCESOS

RESULTADOS Clínicos Muerte Morbilidad

Sistemáticas Organización Incentivos Trabajo Personal sanitario Edad, entrenamiento y satisfacción Pacientes Edad, gravedad y comorbilidad

Estilo técnico Visitas, medicación Hospitalizaciones Coordinación

Estado funcional Físico, mental y social

Estilo interpersonal Trato, consejo Participación del paciente Nivel de comunicación

Bienestar general Dolor, fatiga y percepción de la salud

Satisfacción Calidad general

Correspondencia: Dr. F.J. Carrera-Hueso. Caudillo, 127. 46135 Albalat dels Sorells. Valencia. Manuscrito aceptado el 1-10-1996

Med Clin (Barc) 1998; 111: 347-353

Fig. 1. Transcurso de la enfermedad.

347

201

28- pag 201-208

5/9/06

17:18

Página 202

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 111. NÚM. 9. 1998

Tipo de estudios farmacoeconómicos La farmacoeconomía es la descripción y el análisis de los costes del tratamiento con fármacos en los sistemas de salud y en la sociedad18. También puede definirse como la determinación de la eficiencia (relación entre costes y efectos) de un tratamiento farmacológico y su comparación con otras opciones, con el fin de seleccionar aquella con una relación coste-beneficio más favorable9. En un sentido más práctico se puede definir como la ciencia que sitúa el valor de la farmacoterapia19. La farmacoeconomía se engloba dentro de la evaluación económica de tecnologías sanitarias. Los estudios FE identifican, miden y comparan los costes (p. ej., recursos consumidos) y las consecuencias (clínicas, económicas y humanísticas) de los productos farmacéuticos y servicios. Estos estudios incluyen, además de las evaluaciones descritas en la tabla 1, las evaluaciones humanísticas, los estudios de coste de una enfermedad y los análisis de decisión. Las preferencias y satisfacción de los pacientes y los estudios de calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) se engloban dentro de las evaluaciones humanísticas4. En la tabla 1 se describen las características de las principales evaluaciones económicas4,8-10. Los tipos de análisis se diferencian entre sí por cómo miden los efectos de los tratamientos, ya que todos miden los costes en unidades monetarias. Los costes son la magnitud de los recursos consumidos y pueden ser directos, indirectos e intangibles. Los costes directos pueden ser sanitarios: los relacionados con los medicamentos y el cuidado médico (p. ej., coste de dispensación y administración del medicamento, hospitalizaciones, consultas, pruebas diagnósticas, etc.), y no sanitarios: los relacionados con el suministro de servicios médicos (p. ej., transporte del paciente, cuidado familiar, comida especial, etc.). Los costes indirectos son los debidos a la reducción de la capacidad productiva de los pacientes debido tanto a la morbilidad (p. ej., días de absentismo y sueldos no cobrados) como a la mortalidad (p. ej., pérdidas por muerte prematura)10. Los costes intangibles son los debidos al dolor y sufrimiento de los pacientes a consecuencia de la enfermedad o del tratamiento, y éstos no suelen incluirse en los análisis debido a la extremada dificultad de poder cuantificarlos. Los costes pueden ser variables o fijos, dependiendo si la cantidad de resultado obtenido varía o no. Según la duración del estudio, más de un año normalmente, los costes y también los beneficios deben actualizarse. La tasa de descuento refleja la preferencia temporal y el rendimiento de las inversiones en una sociedad, por lo que es utilizada para la actualización del dinero. Se suele utilizar una tasa de descuento para los costes que oscila entre el 2 y el 6%20.

Los estudios de minimización de costes no miden las consecuencias porque suponen que los efectos de las alternativas son equivalentes basándose en publicaciones previas sobre eficacia. Estos estudios son los más utilizados en la toma de decisiones de formularios o guías farmacoterapéuticas4. Los estudios coste-beneficio permiten comparar distintos programas o tratamientos, pero tienen la dificultad de asignar valores monetarios a los resultados y no permiten comparar simultáneamente productos con más de una indicación7. Inicialmente fueron los más utilizados, pero su baja aceptación por los profesionales sanitarios es debida a que estos estudios asignan un valor monetario a la vida humana9. Los estudios coste-efectividad son los utilizados con más frecuencia debido a que se ajustan mejor a los resultados de la práctica clínica diaria7,10. Estos estudios no permiten la comparación entre medicamentos administrados en distintas indicaciones, pero son los más apropiados para medir los resultados en términos de obtener un específico objetivo terapéutico10. Los estudios coste-utilidad miden los efectos a través de una unidad que integra la cantidad y calidad de vida, años de vida ajustados por calidad (AVAC)4,8,9. Otra unidad utilizada en estos estudios son los años de vida sanos equivalentes21. Los AVAC se obtienen calculando los años de vida ganados ponderándolos con la calidad de vida por técnicas que miden los estados de salud basadas en preferencias o utilidades. Estas técnicas son: escalas de categorías, juego estándar, estimación de la magnitud, equivalencia temporal y equivalencia de personas8,9. Los estados de salud obtenidos pueden agregarse obteniendo una puntuación global, a partir de la que se calculan los AVAC para los estudios coste-utilidad. Los AVAC también pueden calcularse mediante la utilización de métodos indirectos usando las medidas de utilidad o escalas de salud, que se describirán posteriormente. Jolicoeur et al22 enumeraron los distintos pasos a seguir para la realización de estos estudios en el ambiente hospitalario, sin necesidad de utilizar grandes recursos, para obtener resultados suficientemente fiables (tabla 2). Esta estrategia nos da una visión acerca de la metodología utilizada en las evaluaciones económicas. Dos puntos importantes a tener en cuenta son el análisis de sensibilidad y el análisis incremental. El análisis de sensibilidad recoge el impacto que tienen las variaciones (normalmente los intervalos de confianza) de las estimaciones realizadas en el resultado final del estudio, proporcionando una mayor solidez a los resultados. Las estimaciones que deben

TABLA 1 Tipo de estudios farmacoeconómicos Tipo de análisis

Medida de los costes

Medida de los resultados

Minimización de costes (EMC)

Unidades monetarias

No se miden Se asume que son equivalentes Unidades monetarias

Análisis coste-beneficio (ACB)

Unidades monetarias

Análisis coste-efectividad (ACE)

Unidades monetarias

Unidades clínicas habituales, físicas o naturales (p. ej., años de vida ganados, mmHg de TA reducidos o estancias hospitalarias ahorradas)

Análisis coste-utilidad (ACU)

Unidades monetarias

Unidades de cantidad y calidad de vida (p.ej., años de vida ajustados por calidad, AVAC)

Interpretación del análisis*

C1 < C2 = aceptar 1 B/C < 1 = > aceptar 1 B/C = 1 = > iguales B/C < 1 = > rechazar 1 C/E = +/– = > rechazar C/E = –/+ = > aceptar C/E = –/– = > ? C/E = +/+ = > ? C/U = +/– = > rechazar C/U = –/+ = > aceptar C/U = –/– = > ? C/U = +/+ = > ?

*Suponiendo que se compara el programa o servicio 1 frente al programa o servicio 2, C1: coste total (directo e indirecto) de la opción 1; C2: coste total de la opción 2; B1: beneficios totales de la opción 1; B2: beneficios totales de la opción 2; E1: eficacia total de la opción 1; E2: eficacia de la opción 2; U1: utilidad del programa 1; U2: utilidad del programa 2; C: C1-C2; B: B1-B2; E: E1-E2; U: U1-U2; B/C: relación coste-beneficio; C/E: relación coste-efectividad; C/U: relación coste-utilidad incremental; + o –: signo que toma el numerador o denominador cuando se realiza la resta; ?: quien tome la decisión debe considerar si vale la pena pagar cierta cantidad de dinero por el beneficio que se va a obtener; FE: farmacoeconómico.

348

202

28- pag 201-208

5/9/06

17:18

Página 203

F.J. CARRERA HUESO.– APLICACIÓN DE LOS ESTUDIOS FARMACOECONÓMICOS EN EL HOSPITAL

ser testadas por el análisis de sensibilidad son4: los grados de eficacia asumidos en cada intervención, el grado de reacciones adversas de cada medicamento, las estimaciones de los costes más importantes y la tasa de descuento elegida. Los resultados del estudio deben presentarse utilizando el análisis incremental, que es el coste adicional cuando se compara una alternativa con la siguiente y no debe confundirse con el análisis marginal (efectividad por unidad adicional de coste). La CVRS es el valor asignado a la duración de la vida modificado por la disminución del estado funcional, percepciones y oportunidades sociales debido a una enfermedad, accidente, tratamiento o política23. En los estudios de CVRS, el paciente es la principal fuente de información para evaluar los tratamientos farmacológicos o los programas sanitarios y estos estudios proporcionan una nueva información a los clínicos12. Para medir la CVRS se utilizan cuestionarios que pueden ser genéricos o específicos. Los cuestionarios son administrados por entrevistadores (personalmente o por teléfono) o autoadministrados (en las clínicas, supervisado por el entrevistador o no y por correo). Los cuestionarios genéricos evalúan todos los aspectos relevantes de la salud y no están influenciados por el tipo de enfermedad, raza, edades, etc. Son multidimensionales, es decir, son aplicables tanto a la población en general como a los pacientes con cualquier tipo de enfermedad, y su principal limitación es intercultural. Los cuestionarios genéricos evalúan al menos cuatro conceptos del estado de la salud: la función física, la función mental, la función de relaciones sociales y del trabajo, y las percepciones generales de la salud (tabla 3)24. Los más ampliamente utilizados son: Nottingham Health Profile, Sickness Impact Profile y el SF-36 Health Survey, que han sido adaptados para su utilización en la población española25-27. Las medidas de utilidad o escalas también evalúan los principales estados de salud y los niveles de salud obtenidos pueden, en algunos cuestionarios, agregarse en una única puntuación obteniendo el índice de salud, a partir del que se calculan los AVAC. Los instrumentos más utilizados para el cálculo de los AVAC son: Escala del bienestar28, EuroQol®29, Health Utilities Index y el Index of Health-related quality of life4. Los instrumentos específicos asumen que cada condición médica tiene un específico resultado y además deben medir las funciones afectadas por esa condición24. Estos cuestionarios valoran sólo aquellos aspectos importantes de una enfermedad y su principal inconveniente es que sólo pueden aplicarse en los casos para los que fueron diseñados y no permiten comparaciones entre enfermedades; sin embargo, tienen la ventaja de presentar una alta sensibilidad a los cambios clínicos. Para medir la CVRS en los pacientes con tratamientos farmacológicos, Aaronson30 propuso la utilización de un test genérico y otro específico, de esta manera obtendríamos, por una parte, información más detallada y sensible a los cambios clínicos y, por otra, podríamos comparar los resultados con otras enfermedades. Los instrumentos deben cumplir una serie de requisitos antes de ser utilizados como herramientas para medir y valorar la CVRS de los pacientes. Éstos son31: fáciles de usar, interpretar y administrar, aplicables a diferentes poblaciones; ser fiables, válidos y prácticos; deben incluir aspectos del bienestar de los pacientes, tener un amplio rango de medidas, y ser comprensivos. A diferencia de los estudios FE, los distintos grupos de investigadores han ido desarrollando sus propios cuestionarios, lo que impide la comparación entre estudios publica-

TABLA 2 Pasos a seguir para la realización de estudios farmacoeconómicos 1. Definir el problema FE 2. Determinar la perspectiva del estudio 3. Determinar las distintas alternativas y los resultados obtenidos con las mismas 4. Seleccionar el tipo de análisis más apropiado 5. Dar valor económico a los resultados de las distintas alternativas 6. Identificar los recursos disponibles para realizar el estudio 7. Establecer las probabilidades que pueden darse de cada resultado 8. Utilizar el análisis de decisión 9. Actualizar los costes y/o realizar un análisis de sensibilidad 10. Presentar los resultados a los profesionales más adecuados FE: farmacoeconómico.

TABLA 3 Conceptos generales de salud24 Concepto

Función física Limitaciones físicas Habilidades físicas Días encamado Dolor corporal Bienestar físico Función de relaciones sociales y del trabajo Contactos interpersonales Recursos sociales Funcionamiento (rol)

Salud mental Ansiedad/depresión Bienestar psicológico Control emocional/ comportamientos Función cognitiva Percepciones generales de la salud Salud actual Salud futura

Definición

Limitaciones que impiden el cuidado personal, la movilidad y las actividades físicas Habilidad para realizar las actividades diarias Confinamiento en la cama debido a problemas de salud Grado de intensidad, frecuencia y duración del dolor corporal y las limitaciones de las actividades debidas al mismo Evaluación personal de la condición física Frecuencia de visitas a amigos y frecuencia de contactos telefónicos durante específicos períodos Cantidad y calidad del ambiente social que les rodea Limitaciones debidas a la salud que les impide realizar actividades normales relacionadas con el trabajo, los estudios o las tareas domésticas Sentimientos de ansiedad, depresión, nerviosismo, malhumor, descorazonamiento Frecuencia e intensidad de afectos positivos generales Control del comportamiento, pensamientos y sentimientos durante específicos períodos Orientación temporal y espacial, memoria, atención y alerta Autovaloración de la salud actual Expectativas acerca de la salud en el futuro

dos31. Hay un número de cuestiones metodológicas que deben considerarse en la valoración de estudios de CVRS, como qué instrumento debe utilizarse (general o específico), qué es más útil medir el índex o los perfiles, qué dimensiones deben medirse y cuáles no, la relativa importancia de las dimensiones medidas en el estado global de CVRS, la fiabilidad y la validez de los instrumentos. Pese a las limitaciones metodológicas existentes en la actualidad, los estudios FE son una herramienta útil para orientar la toma de decisiones farmacoterapéuticas. Aplicación de los estudios farmacoeconómicos Las potenciales aplicaciones de la farmacoeconomía en los sistemas sanitarios son4,7,9,19: autorización para la comercia-

349

203

28- pag 201-208

5/9/06

17:18

Página 204

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 111. NÚM. 9. 1998

lización de medicamentos, fijación de precios, financiación pública de medicamentos, soporte de las decisiones sobre investigación y desarrollo en la industria farmacéutica, definir estrategias de márketing en la industria farmacéutica, su utilización en la investigación clínica con medicamentos, incorporación de medicamentos a formularios o guías farmacoterapéuticas, y como soporte en la toma de decisiones farmacoterapéuticas.

Autorización para la comercialización de medicamentos Las autorizaciones sanitarias de Australia32 y Ontario (Canadá)33 han dictado unas normativas en las que se deben incluir resultados FE en el proceso previo a la aprobación de un medicamento. Estas dos normativas son muy semejantes y se diferencian principalmente en que en la normativa australiana no es necesario recoger los costes indirectos para la realización de los estudios FE. Aunque estas normativas han sentado un precedente, parece improbable que de momento estos análisis tengan un importante papel en el proceso de aprobación de un nuevo medicamento, que seguirán basándose en criterios de seguridad, eficacia y calidad4.

Fijación de precios La incorporación de los estudios FE puede situar el valor terapéutico del medicamento justificando el precio del mismo7,19. En nuestro país existe una normativa que contempla la utilidad terapéutica del medicamento34. Esta estrategia puede ser utilizada en la negociación de precios con las autoridades sanitarias, de forma que un medicamento pueda tener un mayor o menor precio de venta dependiendo de sus ventajas terapéuticas respecto a otras alternativas. La incorporación de resultados FE en la fijación de precios puede potencialmente crear otro punto de controversia entre reguladores y la industria farmacéutica4. También los estudios FE pueden utilizarse en la negociación de precios de venta con hospitales o aseguradoras. En definitiva, el objetivo es dar valor al medicamento y justificar su precio.

Financiación pública de medicamentos En nuestro sistema sanitario de cobertura universal, existen distintas listas de medicamentos que pueden ser financiados (parcialmente o en su totalidad) o no por el mismo, dependiendo de la aportación terapéutica del sistema y del grupo de pacientes a los que se les aplica diferente cobertura (p. ej., jubilados y diabéticos)9. Las exclusiones pueden ser generalizadas (por grupos terapéuticos) o individualizadas y pueden aplicarse tanto a los nuevos medicamentos como a los comercializados con anterioridad35. Los estudios FE de medicamentos pueden asistir en la decisión del grado de financiación de un medicamento en alguno de los grupos anteriormente citados, teniendo o no en cuenta el precio de los mismos.

Soporte de las decisiones sobre investigación y desarrollo en la industria farmacéutica La gestión empresarial y los economistas han aplicado el análisis de decisión desde la Segunda Guerra Mundial como base de la toma de decisiones. De la misma manera, en la industria farmacéutica las decisiones están basadas en un análisis de decisión7. La incorporación de los estudios FE a los análisis de decisión puede servir para identificar, analizar y decidir las áreas

más prometedoras para la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos.

Definir estrategias de márketing en la industria farmacéutica El objetivo de los estudios de vigilancias de mercados es conocer la experiencia de la utilización de los medicamentos para poder revaluar en términos económicos su eficiencia9. La utilización de los estudios FE en este marco de actuación puede ayudar en la modificación de precios, incorporación en formularios, recomendaciones terapéuticas, e incluso cambios en la presentación de formas farmacéuticas y/o dosificación del medicamento.

Utilización en la investigación clínica con medicamentos La incorporación de los estudios FE en los ensayos clínicos tiene el inconveniente de que se obtienen resultados de eficacia, lo que no puede coincidir con la utilización del medicamento en la práctica clínica (efectividad). Normalmente se inician estos estudios en ensayos clínicos en fase III y se prolongan a estudios poscomercialización o en fase IV. La aplicación de los estudios FE en ensayos clínicos es ampliamente revisada en otras referencias4,9.

Incorporación de medicamentos a formularios o guías farmacoterapéuticas La Comisión de Farmacia y Terapéutica (CFT) debe establecer y mantener la seguridad y el uso apropiado de los medicamentos con una relación coste-efectividad razonable, y su mayor responsabilidad es la elaboración y mantenimiento actualizado del formulario o guía de medicamentos. En otras palabras, la CFT debe promover un uso racional del medicamento en su hospital o área de actuación. La gestión efectiva de un formulario es aquella que selecciona los medicamentos por su seguridad y eficacia minimizando redundancias terapéuticas y maximizando la relación coste-efectividad, al mismo tiempo que se eliminan los fármacos del mismo que no presenten una ventaja cualitativa15. La CFT debe priorizar sus esfuerzos en la protocolización de los siguientes medicamentos13: los que sean más iatrogénicos (p. ej., aminoglucósidos); los utilizados en pacientes de alto riesgo (p. ej., pediátricos); los que representan un mayor coste económico, ya sea porque se utilizan en un mayor número de pacientes (p. ej., antihistamínicos H2) o por su alto coste individual (p. ej., filgastrim); sobre aquellos que su empleo represente un riesgo añadido para los pacientes (p. ej., medicamentos en ensayo clínico y citostáticos), y los que impliquen al mayor número de departamentos médicos (p. ej., albúmina). Para lograr este objetivo la CFT se vale de diferentes estrategias14: a) añadir, restringir o eliminar medicamentos del formulario; b) monitorizar las investigaciones y actividades desarrolladas por la industria farmacéutica; c) evaluar los resultados de la utilización de medicamentos (p. ej., política de antibióticos), y d) definir criterios de uso de ciertos medicamentos (p. ej., albúmina). La incorporación de datos económicos en la gestión del formulario sirve de soporte para que las decisiones sean más eficientes. En la gestión de los formularios han empezado a tomarse en cuenta factores como la preferencia de los pacientes y la calidad de vida15, pero normalmente no se dispone de esta información12. Los costes indirectos raramente son utilizados en este tipo de decisiones y el análisis más usual para soportar las deci-

350

204

28- pag 201-208

5/9/06

17:18

Página 205

F.J. CARRERA HUESO.– APLICACIÓN DE LOS ESTUDIOS FARMACOECONÓMICOS EN EL HOSPITAL

siones en la gestión de un formulario es el de minimización de costes. La utilización del análisis de decisión es un factor primordial en la toma de decisiones4.

Soporte en la toma de decisiones farmacoterapéuticas La aplicación clínica de los estudios FE puede beneficiar tanto a los pacientes como al propio equipo asistencial, y a la sociedad en su conjunto por incrementar la calidad de la asistencia prestada al paciente y racionalizar recursos. Las decisiones pueden ser13,14: a) sobre la incorporación o no del medicamento al formulario; b) sobre el tratamiento farmacoterapéutico de un paciente. Presentan la dificultad de extrapolar los resultados al tratamiento de un paciente concreto, ya que éste puede no tener las mismas características poblacionales que la muestra del estudio FE12; c) sobre las normas de utilización de un medicamento. Por ejemplo, qué régimen de dosificación de un antiemético es el más coste-efectivo para nuestro hospital, y d) justificación de programas o servicios de un departamento. Por ejemplo, en la implantación de la distribución de medicamentos en dosis unitarias o de un servicio de radiología intervencionista en el hospital. El conocimiento y la valoración de las técnicas de los estudios FE pueden servirnos como herramientas para valorar los resultados obtenidos de los servicios que ofrecemos a los pacientes.

Lee y Sánchez37 analizaron 75 estudios publicados en revistas farmacéuticas entre enero de 1985 y diciembre de 1990, y obtuvieron los siguientes resultados: los estudios fueron deficientes en 7 de los 10 criterios analizados8, solamente el 31% de los estudios identificaron todos los costes y consecuencias relevantes para cada alternativa, tan sólo un estudio realizó el análisis incremental de los resultados y el análisis de sensibilidad fue realizado en tan sólo el 6% de los trabajos. Más de la mitad de los estudios publicados utilizó inapropiadamente el término coste-efectividad, interpretando el mismo como costes ahorrados. Estos resultados nos indican que debemos de ser bastante críticos al valorar este tipo de estudios. Afortunadamente, disponemos de guías o chek-list para realizar una valoración en profundidad de los trabajos publicados. En la tabla 4 se recogen los criterios para la evaluación de estos estudios8,10,38,39. Una vez criticada y valorada la calidad del estudio, debemos valorar si los resultados y conclusiones del mismo son o no extrapolables a nuestro medio. Para ello, deberemos

TABLA 4 Criterios para evaluar publicaciones de estudios farmacoeconómicos14,19,38 Criterios

Estrategias para la incorporación de los estudios farmacoeconómicos en el hospital

1. Objetivos 2. Perspectiva

El número de estudios clínicos publicados que incorporan variables económicas de la salud ha aumentado exponencialmente, y el porcentaje de estos estudios respecto al total fue, para los años 1988 y 1994, del 2,6 y del 28%, respectivamente7. La perspectiva que tomaremos cuando realicemos un estudio FE será departamental o del hospital. Otras perspectivas como aseguradoras, Administración y la sociedad nos serán útiles al analizar los trabajos publicados, ya que sus resultados y conclusiones son más fácilmente extrapolables. La utilización apropiada de la terminología y el conocimiento de la metodología son indispensables para aplicar e interpretar correctamente los resultados de los estudios FE. Los posibles beneficios que pueda aportar la incorporación de los estudios FE, tanto a los departamentos y servicios como a los equipos multidisciplinarios de atención al paciente, son: elegir entre alternativas terapéuticas para una indicación (decisión de formulario), poder justificar los programas o servicios implantados por el departamento, como soporte en la toma de decisiones farmacoterapéuticas, y puede proporcionar información valiosa para aplicarla en los estudios de utilización de medicamentos en el hospital. Tres estrategias pueden ayudar a implantar la farmacoeconomía en los servicios y departamentos hospitalarios, y éstas son14: utilizar la bibliografía publicada, construir un modelo económico y realizar un estudio FE específico en nuestro hospital.

3. Tipo de análisis

4. Diseño del estudio 5. Elección de las alternativas

6. Costes y resultados

7. Actualización

8. Resultados

Utilizar la bibliografía publicada La revisión de la bibliografía de estudios FE puede servirnos de soporte en la toma de decisiones farmacoterapéuticas12. Diversos estudios demuestran que tanto en la bibliografía médica36 como en la farmacéutica37 existen interpretaciones erróneas de la terminología, así como de la metodología utilizada en los estudios FE. Todos los estudios utilizaron los mismos métodos para analizar los artículos publicados.

9. Análisis de sensibilidad 10. Conclusiones 11. Financiación

Preguntas

¿Están bien definidos los objetivos y las alternativas del estudio? ¿Se especifica claramente la perspectiva del estudio? ¿Es apropiado clínicamente el enfoque dado al problema? ¿Qué tipo de análisis FE fue utilizado? ¿Es apropiado el análisis seleccionado para valorar el problema planteado? ¿El tipo de análisis utilizado definitivamente es el mismo que inicialmente se tenía la intención de utilizar? ¿Cuál fue el diseño del estudio? ¿Cuáles fueron las fuentes de recogida de datos? ¿Se realizó el estudio dentro de un ensayo clínico? ¿Fueron considerados todos los tratamientos alternativos o sólo unos cuantos? ¿Estuvieron justificadas las alternativas omitidas o no utilizadas en el estudio? ¿Son las alternativas relevantes desde la perspectiva tomada y desde el punto de vista clínico? ¿Fue considerada la opción de no hacer nada o no intervenir? ¿Cuáles fueron los costes y efectos de las alternativas incluidos? ¿Son los costes y efectos relevantes desde la perspectiva tomada? ¿Se incluyeron tanto los efectos positivos como los negativos de los tratamientos? ¿Cuáles fueron los costes y efectos valorados monetariamente y cuáles fueron medidos en unidades físicas? ¿La realización del estudio fue mayor a un año? ¿Se descontaron los costes y efectos a su valor presente? ¿Se justificó la tasa de descuento utilizada? ¿Son los resultados útiles para la práctica clínica? ¿Fue apropiado el análisis estadístico realizado? ¿Fue realizado el análisis incremental de los resultados? ¿Son las estimaciones y límites utilizados discutidos y analizados? ¿Los rangos de los costes relevantes fueron testados? ¿Fueron valoradas las variables relevantes? ¿Están justificadas las conclusiones? ¿Pueden extrapolarse a la práctica clínica diaria? ¿Fue el estudio financiado por la industria farmacéutica?

FE: farmacoeconómico.

351

205

28- pag 201-208

5/9/06

17:18

Página 206

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 111. NÚM. 9. 1998

trasladar los resultados de eficacia obtenidos en un ensayo clínico a resultados de efectividad, comparar la población del estudio con nuestra población susceptible de recibir el tratamiento, y trasladar tanto los costes relevantes del estudio a la perspectiva con la que vamos a tomar nuestra decisión como los resultados relevantes del estudio a los resultados clínicamente más importantes4,10,14. Podemos utilizar el análisis de sensibilidad presentado en los estudios FE publicados aplicando las estimaciones registradas en nuestro ámbito (p. ej., número de infecciones nosocomiales en nuestro hospital). También se puede diseñar un árbol de decisión, según nuestras necesidades, con una combinación de datos del estudio y de nuestro entorno tanto para los costes como para las consecuencias (p. ej., días de estancia)14. Las ventajas de utilizar los estudios FE publicados son: se realiza un análisis midiendo la calidad de los estudios, los datos son rápidamente obtenidos para su uso inmediato y se necesitan pocos recursos, y es barato. En cambio, sus principales desventajas son la dificultad para generalizar las conclusiones de los estudios y la variación de la calidad de los mismos.

Utilización de modelos farmacoeconómicos Los modelos FE utilizan distintas fuentes de información clínicas y epidemiológicas para obtener suficientes datos que permitan comparar las alternativas terapéuticas. Estas fuentes pueden ser: resultados de ensayos clínicos, estudios observacionales, opiniones de expertos, estudios epidemiológicos, registros hospitalarios y cualquier otra base de datos disponible4,9. La mayoría de los modelos se basan en técnicas de análisis de decisión, cuya principal herramienta es el árbol de decisión8,40. Los análisis de decisión predicen, identifican y valoran o cuantifican la posibilidad de que se produzcan las consecuencias de cada alternativa40. El árbol de decisión permite reducir a un único valor todas las variables consideradas permitiendo la comparación de los tratamientos o alternativas40. A menudo no disponemos de todos los datos necesarios para construir el árbol, por lo que realizaremos suposiciones para completarlo. Estas suposiciones son el talón de Aquiles de los modelos FE, y por eso algunos autores consideran que estos modelos tienen poco rigor científico. Se puede mejorar la calidad de los modelos FE utilizando técnicas metaanalíticas para seleccionar los estudios publicados y aumentar el tamaño de la muestra estudiada9. La ventaja de utilizar estos modelos es que reflejan mejor la práctica clínica usual o la efectividad que los estudios realizados protocolizados en los ensayos clínicos y no consumen excesivos recursos para llevarlos a cabo14,40. Junto al número de suposiciones al diseñar el modelo FE, su principal desventaja es el grado de dificultad para diseñarlos y aplicarlos correctamente, y se necesita personal altamente cualificado y familiarizado con estas técnicas.

sionales interesados en las posibles decisiones que se adoptarán como consecuencia de los resultados obtenidos23. Por ejemplo, la incorporación de un microbiólogo y/o un especialista en enfermedades infecciosas en la CFT permite, además de una mejor selección del antibiótico más costeefectivo para su incorporación al formulario, una mejor utilización del mismo en el futuro. Una vez realizados todos los pasos anteriormente citados, debemos considerar la posibilidad de hacer un seguimiento o auditoría de los resultados obtenidos14. Esto es, realizar estudios de utilización del medicamento y corroborar por ejemplo el grado de eficacia obtenido o los costes del tratamiento obtenidos en el estudio piloto. Estos estudios, a pesar de las dificultades de aleatorización, obtienen datos fiables de efectividad y su diseño puede realizarse según las necesidades de nuestro hospital, siendo esta su principal ventaja. La gran desventaja de realizar un estudio FE es su alto coste, tanto en tiempo como por la cantidad de recursos utilizados. Otro inconveniente es que no podremos tomar una decisión hasta que haya transcurrido el tiempo necesario para la obtención y análisis de los resultados. Obviamente, no será posible realizar estos estudios para cada decisión y deberemos priorizar para que nuestras decisiones sean más efectivas13. Centraremos nuestros esfuerzos en los siguientes medicamentos: a) medicamentos biotecnológicos; b) medicamentos de alto coste, ya sea porque se puedan utilizar en un mayor número de pacientes o por su alto coste individual; c) medicamentos réplicas o me-too; d) medicamentos de dudosa eficacia, y e) nuevos medicamentos comercializados. Conclusión Los estudios FE identifican, miden y comparan los costes y las consecuencias (clínicas, económicas y humanísticas) de los productos farmacéuticos y servicios. La utilización apropiada de la terminología y el conocimiento de la metodología son indispensables para aplicar e interpretar correctamente los resultados de los estudios FE. Las potenciales aplicaciones de los estudios FE en los servicios farmacéuticos son: la gestión de formularios o guías farmacoterapéuticas (incorporación de un nuevo medicamento, revisión de grupos terapéuticos y estudios de utilización de medicamentos), como soporte en la toma de decisiones farmacoterapéuticas y para justificar los servicios que ofrecen los departamentos hospitalarios al equipo multidisciplinario y al paciente. Distintas estrategias pueden incorporar las técnicas farmacoeconómicas en el hospital y su integración en el proceso de toma de decisiones beneficiará tanto a los pacientes como al hospital y a la sociedad en su conjunto por utilizar los recursos más eficientemente.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS

Realización de un estudio farmacoeconómico Muchas veces no dispondremos de estudios publicados para apoyarnos en ellos antes de la toma de decisiones o los que existen no son trasladables a nuestro medio, y entonces necesitaremos realizarlos desde nuestro servicio o departamento5. En la tabla 2 se indican los distintos pasos a seguir para la realización de estos estudios sin necesidad de utilizar grandes recursos22. Es aconsejable que los estudios sean realizados por equipos multidisciplinarios integrados por profe-

352

206

1. Gouveia WA, Woodward BW. Overview of managed care and integrated health care systems. CE Program, Elli Lilly and Company, 1995; 1: 1-11. 2. Santell JP. Projecting future drug expenditures, 1996. Am J Health Syst Pharm 1996; 53: 139-150. 3. Grossman JH. The outcomes movement and health care reform. Am J Health Syst Pharm 1995; 52 (Supl 3): 6-11. 4. Bootman JL, Townsend RJ, McGhan WF. Principles of pharmacoeconomics (2.a ed.). Cincinnati: Harvey Whitney, 1995. 5. Kozma CM, Reeder CE, Schulz RM. Economic, clinical, and humanistic outcomes: a planning model for pharmacoeconomic research. Clin Ther 1993; 15: 1.121-1.132. 6. Donabedian A. The quality of care: how can it be assessed? JAMA 1988; 260: 1.743-1.748.

28- pag 201-208

5/9/06

17:18

Página 207

F.J. CARRERA HUESO.– APLICACIÓN DE LOS ESTUDIOS FARMACOECONÓMICOS EN EL HOSPITAL

7. Gagnon JP. A primer on pharmacoeconomics. Managed Care Med 1995; 2: 11-18. 8. Drummond MF, Stoddart GL, Torrance GW, editores. Methods for the economic evaluation of health care programs. Oxford: Oxford Medical Publications, 1987; 7-8. 9. Sacristán JA, Badía X, Rovira J, editores. Farmacoeconomía: evaluación económica de medicamentos. Madrid: Editores médicos, 1995. 10. Sánchez LA. Pharmaeconomic principles and methods: including pharmacoeconomics into hospital pharmacy practice. Hosp Pharm 1995; 29: 1.035-1.040. 11. Bakst A. Pharmacoeconomics and the formulary decision-making process. Hosp Formul 1995; 30: 42-48. 12. Gouveia WA, Bungay KM. Incorporating pharmacoeconomic principles into hospital pharmacy practice. Top Hosp Pharm Manage 1994; 13: 31-37. 13. Carrera-Hueso FJ, Giráldez J. Estructuras de soporte en la toma de decisiones farmacoterapéuticas. El farmacéutico. Farm Hosp 1995; 19: 169173. 14. Sánchez LA. Pharmacoeconomics and formulary decision making. Pharmacoeconomics 1996; 9 (Supl 1): 16-25. 15. Skaer TL. Applying pharmacoeconomics and quality-of-life measures to the formulary management process. Hosp Formul 1993; 28: 577-584. 16. Subdirección General de Prestaciones y Evaluación de Tecnologías Sanitarias. Propuesta de estandarización de algunos aspectos metodológicos de los análisis coste-efectividad y coste-utilidad en la evaluación de tecnologías y programas sanitarios. Madrid: Ministerio de Sanidad y Consumo, 1994. 17. Task Force on principles for economic analysis of health care technology. Economic analysis of health care technology. A report on principles. Ann Intern Med 1995; 122: 61-70. 18. Towsend JR. Postmarketing drug research and development. DICP 1987; 21: 134-136. 19. Sánchez LA. Expanding the role of pharmacists in pharmacoeconomics. Why and how? Pharmacoeconomics 1994; 5: 367-375. 20. Editorial. Glossary. Pharmacoeconomics 1996; 9: 179-182. 21. Mehrez A, Gafni A. Quality-adjusted life years, utility theory, and healthyyears equivalents. Med Decis Making 1989; 9: 142-149. 22. Jolicoeur LM, Jones-Grizzle AJ, Boyer JG. Guidelines for performing a pharmaeconomic analisys. Am J Hosp Pharm 1992; 49: 1.741-1.747. 23. Patrick DL, Erickson P. Health status and healthy policy. Allocating resources to health care. Nueva York: Oxford University Press, 1993. 24. Bungay KM, Ware JE. Measuring and monitoring health-related quality of life. Kalamazoo, MI: Upjohn, 1993.

25. Alonso J, Antó JM, Moreno C. Spanish version of the Notthingham Health Profile: Translation and preliminary validity. Am J Public Health 1990; 80: 704-708. 26. Badia X, Alonso J. Adaptación de una medida de la disfunción relacionada con la enfermedad: la versión española del Sickness Impact Profile. Med Clin (Barc) 1994; 102: 90-95. 27. Alonso J, Prieto L, Antó JM. La versión española del «SF-36 Health Survey» (Cuestionario de Salud SF-36): un instrumento para la medida de los resultados clínicos. Med Clin (Barc) 1995; 104: 771-776. 28. Anderson JP, Bush JW, Berry CC. Classifying function for health outcome and quality of life evaluation. Med Care 1986; 24: 454-469. 29. EuroQol® Group. EuroQol®-a new facility for the measurement of health related quality of life. Health Policy 1990; 16: 199-208. 30. Aaronson NK. Methodologic issues in assessing the quality of life of cancer patients. Cancer 1991; 67: 844-850. 31. Spilker B, editor. Quality of life and pharmacoeconomics in clinical trials (2.a ed.). Filadelfia: Lippincott-Raven, 1996. 32. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the pharmaceutical benefits advisory committee (including submissions involving economic analysis). Camberra, Australia: Commonwealth Department of Health, Housing and Community Services, agosto de 1992. 33. Ontario guidelines for economic analysis of pharmaceutical products. Toronto: Ontario Ministry of Health, 22 de noviembre de 1993. 34. Real Decreto 271/1990, de 23 de febrero, sobre la reorganización de la intervención de precios de las especialidades farmacéuticas de uso humano. Boletín Oficial del Estado n.o 53, de 2 de marzo de 1990; 6.0866.087. 35. Real Decreto 83/1993, de 22 de enero, por el que se regula la selección de los medicamentos a efectos de su financiación por el Sistema Nacional de Salud. Boletín Oficial del Estado n.o 43, de 19 de diciembre de 1993; 5.292-5.295. 36. Udvarhelyi S, Colditz GA, Rai A, Epstein AM. Cost effectiveness and cost benefit analyses in the medical literature. Ann Intern Med 1992; 116: 238-244. 37. Lee JT, Sánchez LA. Interpretation of cost-effective and soundness of economic evaluations in the pharmacy literature. Am J Hosp Pharm 1991; 48: 2.622-2.627. 38. Sacristán JA, Soto J, Galande I. Evaluation of pharmacoeconomics studies: utilization of a check-list. Ann Pharmacother 1993; 27: 1.126-1.133. 39. Eisenberg JM. Clinical economics. A guide to economic analyses of clinical practices. JAMA 1989; 262: 2.879-2.886. 40. Barr JT, Schumacher GE. Applying decision analysis to pharmacy management and practice decisions. Top Hosp Pharm Manage 1994; 13: 61-71.

353

207

28- pag 201-208

5/9/06

17:18

Página 208

29- pag 209-212

5/9/06

17:19

Página 209

EDITORIALES

Evaluación económica de medicamentos: aplicaciones prácticas para los diferentes agentes decisores Javier Soto y Paloma Fernández Departamento de Economía de la Salud. Pharmacia & Upjohn. Madrid.

La evaluación y el estudio de los medicamentos durante las tres últimas décadas han pasado por diferentes fases acordes al progreso científico, a las necesidades terapéuticas y a la situación económico-sanitaria reinante en cada momento. Así, en la década de los setenta se produjo la gran eclosión de la investigación clínica, y se empezaron a diseñar y realizar ensayos clínicos (EC) con asiduidad, por lo que se confeccionaron normas para que la metodología empleada fuera la más correcta. Rápidamente, sus resultados fueron ganando en credibilidad y validez para la comunidad científica, quedando claro que este tipo de estudios eran los adecuados para valorar la eficacia y seguridad de cualquier nuevo medicamento1. De hecho, en esta época, en la mayoría de los países se hizo obligatoria la realización de EC antes de autorizar el registro y la comercialización de cualquier nuevo medicamento. En la década de los ochenta, y fruto de la experiencia acumulada durante los años anteriores, se evidenciaron las limitaciones de los EC a la hora de detectar la aparición de reacciones adversas graves previas a la comercialización del nuevo fármaco (lo que provocó la retirada de productos del mercado a los pocos meses de su comercialización), con el consiguiente riesgo para los pacientes susceptibles de recibir el nuevo medicamento2. De esta manera, surgió la necesidad de crear redes de vigilancia poscomercialización, así como de realizar estudios epidemiológicos analíticos para descubrir con celeridad reacciones adversas graves no detectadas en la fase de investigación clínica, en etapas previas a la comercialización del producto. Así nació la farmacoepidemiología, desarrollándose rápidamente su metodología y quedando muy claro cuáles eran sus funciones y objetivos3. Durante la segunda parte de la década de los ochenta y, principalmente, durante la década de los noventa, se ha agudizado en todos los países desarrollados un viejo problema: la limitación progresiva de los recursos disponibles para la atención sanitaria, siendo necesario priorizar en qué emplear los bienes existentes. Por este motivo, ha habido una creciente revalorización de los análisis de evaluación económica de medicamentos (AEEM) (y de otras tecnologías médicas) como herramientas de apoyo para realizar la asignación de los recursos disponibles4. Fruto de este renovado interés, durante la primera mitad de la década de los noventa, los esfuerzos se concentraron en desarrollar de forma gradual una metodología cada vez más completa, cuyo objetivo final fuera estandarizar los pasos a seguir para su realización y dotar de precisión y credibilidad a los resultados de los AEEM5-11. Correspondencia: Dr. J. Soto. Miosotis, 54, 3.o A. 28039 Madrid. Manuscrito aceptado el 22-4-1997

Med Clin (Barc) 1998; 110: 699-702

En estos momentos, estos objetivos ya se han cumplido en gran parte, aunque aún quedan aspectos metodológicos donde todavía no existe un consenso total (lo mismo que pasa en el mundo de los EC y los estudios de farmacoepidemiología) y en los que, probablemente, será difícil llegar a un acuerdo global. De todas formas, es necesario tener presente que se debería seguir trabajando en este tema para incrementar la fiabilidad y validez de los resultados de esta clase de estudios12. Una vez finalizada esta etapa, y con el fin de intentar avanzar en la comprensión y el buen aprovechamiento de esta clase de análisis en el mundo del medicamento, pensamos que ha llegado el momento de dar el siguiente paso, e ir un poco más adelante intentando definir cuáles deberían ser las funciones y los objetivos de los AEEM para los diferentes agentes decisores, y en qué pueden ayudar a la hora de decidir dónde emplear los recursos disponibles en cada momento para destinar a la atención sanitaria. Teniendo en cuenta que en el mundo de los medicamentos existen muchas partes involucradas (autoridades sanitarias, gestores de asistencia hospitalaria y atención primaria, comités de farmacia y terapéutica, médicos prescriptores e industria farmacéutica), conjuntamente con los pacientes (grupo receptor de los medicamentos y con una creciente responsabilidad en la toma decisiones), en este artículo revisaremos las aplicaciones y utilidades de los AEEM a las diferentes partes que integran este mundo, ya que de una u otra manera, y a diferentes niveles, van a actuar como agentes implicados en la toma de decisiones. En relación con las Autoridades Sanitarias, es de su competencia (como parte de la administración del Estado que son) autorizar el registro de los nuevos medicamentos, establecer su precio y decidir sobre su reembolso a cargo del presupuesto del Sistema Nacional de Salud (SNS). En lo concerniente a la fijación de precios y a la determinación de ser financiado con fondos públicos, la utilidad y la ayuda de los AEEM debería ser aún mayor a la hora de regular estas funciones. De hecho, existe en nuestro país cobertura legal para poder utilizar los resultados de estos análisis en la fijación del precio y en la concesión del reembolso. Así, el Real Decreto 271/1990 de 23 de febrero sobre intervención de precios13 ya especifica que la utilidad terapéutica que aporta el nuevo producto, comprobada científicamente, podría influir en el precio final que se otorgaría al nuevo medicamento. Disponer de datos de eficiencia superiores al resto de opciones disponibles en el mercado puede ayudar a justificar un precio más elevado al de las ya existentes, ya que su empleo ahorrará un consumo adicional de recursos al sistema. En cuanto a la financiación pública de los medicamentos, la Ley del Medicamento de 199014 ya especificaba que en el momento de ser autorizada y registrada una nueva especialidad farmacéutica, se decide, además, si se incluye o se excluye de la prestación farmacéutica de la Seguridad So-

699

209

29- pag 209-212

5/9/06

17:19

Página 210

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 110. NÚM. 18. 1998

cial con cargo a fondos de ésta o a fondos estatales destinados a la sanidad. Entre los criterios a tener en cuenta para la decisión ya se exponía, de forma soslayada, el criterio de la eficiencia. Es, sin embargo, en el Real Decreto 83/1993, el cual regula la selección de los medicamentos financiados por el SNS15, donde queda recogida de forma más explícita la posibilidad de emplear AEEM (relacionando los costes con los efectos terapéuticos) a la hora de decidir la inclusión o exclusión de la financiación pública de cualquier medicamento. Emplear el criterio de la eficiencia a la hora de tomar esta decisión, conjuntamente con la eficacia, seguridad y calidad, va a permitir incluir dentro del reembolso público a los medicamentos con una mejor relación coste-efectividad. De esta manera, se incrementará el correcto uso de los medicamentos, utilizándose los más adecuados a cada situación y los que consuman menos recursos a nivel integral, redundando todo ello en un aumento de la calidad asistencial16,17. Por este motivo, sería necesario ir incorporando de forma progresiva el criterio de eficiencia al proceso de decisión sobre qué nuevos medicamentos serán financiados con cargo al SNS. De hecho, en estos momentos existen dos países (Australia y Canadá) donde es necesario presentar este tipo de estudios al solicitar el reembolso de un nuevo medicamento18, y en otros muchos países (Alemania, Reino Unido, Francia o Suecia) aunque no es obligatoria su presentación, se considera que su aportación ayudará a la toma de decisión final (financiación pública o no) a las autoridades sanitarias19. En este sentido, las agencias de evaluación de tecnologías Sanitarias deberían desempeñar un papel importante como órganos consultores, pudiendo actuar como una pieza clave a la hora de proponer y dirigir este tipo de estudios con diferentes medicamentos. En cuanto a los centros asistenciales de atención primaria y asistencia especializada, tanto los gestores (gerentes, directores médicos y directores de gestión) como los Comités de Farmacia y Terapéutica (CFT) son agentes decisores que van a tener un contenido claro en relación con los medicamentos: promover el uso racional de los mismos en su demarcación, ya que esto ayudará a emplear de manera más lógica los recursos destinados a este capítulo. La mejor manera de conseguir esta meta pasa necesariamente por poner en marcha dos estrategias: a) disponer en el centro asistencial de los fármacos más eficaces, seguros y eficientes, y b) lograr que el uso de los medicamentos sea el más coherente y apropiado, empleando la opción terapéutica más adecuada acorde a cada situación. El organismo que decide qué nuevo medicamento es incorporado al vademécum del centro (y por extensión, qué productos son retirados de éste) es el CFT. Tradicionalmente, los argumentos que se tenían en cuenta a la hora de tomar estas decisiones eran, casi exclusivamente, los datos de eficacia, seguridad y calidad de los productos. En estos momentos, debería contemplarse un nuevo criterio en el momento de confeccionar los formularios, como es la eficiencia de las diferentes intervenciones disponibles en el mercado. Incluir las alternativas más eficientes en el vademécum de cada centro o área de salud garantizará el uso rutinario de las opciones que van a producir un mayor beneficio clínico con el menor coste posible, lo cual ayudará a emplear de una forma más idónea (y con el máximo de rentabilidad) los presupuestos disponibles en cada centro. Estas medidas van a permitir elevar la calidad asistencial del paciente y asignar los recursos ahorrados a cubrir otro tipo de necesidades o a poner en marcha otros programas, intervenciones o campañas20,21.

Una de las metas a conseguir en todos los centros asistenciales es lograr que siempre se empleen los medicamentos más adecuados a cada patología y enfermo. Por este motivo, es necesario que la práctica asistencial esté reflejada en protocolos clínicos y guías terapéuticas de actuación, debiendo estar incentivada su elaboración y puesta en práctica por todas las partes involucradas22. Con el fin de conseguir los objetivos derivados de su implantación, sería deseable que en ellos estuvieran incluidos los fármacos más eficientes, permitiendo una asignación de recursos más racional y maximizando la rentabilidad de los medicamentos empleados23. De todas formas, el agente decisor más influyente para un uso correcto de los medicamentos es el médico prescriptor, ya que él tiene la llave para que se empleen las opciones terapéuticas más seguras y eficientes. Es fácil de asumir por el médico que es necesario recetar los medicamentos más eficaces y mejor tolerados, pero es difícil que se tenga en cuenta la repercusión económica derivada de su prescripción (costes del medicamento, de su monitorización, del tratamiento de las reacciones adversas que aparezcan, y de los tratamientos adicionales si no es eficaz, así como otros costes y ahorros que se producirán en otras áreas de atención sanitaria). Por otra parte, existe una tendencia generalizada entre el colectivo médico a pensar que el medicamento menos costoso va a ahorrar consumo de recursos (y por lo tanto es el que se suele utilizar), mientras que el más caro, a priori, suele aportar poca eficacia adicional sobre los ya existentes, y únicamente va a consumir recursos adicionales aportando poco (o nada) al paciente, de tal forma que se tiende a dejarlo como medicamento de reserva. Por lo tanto, es necesario que el médico tenga en cuenta la eficiencia de los medicamentos a la hora de su prescripción, e intente recetar los fármacos que mejor aglutinen eficiencia, eficacia y seguridad. En ocasiones será la alternativa terapéutica más cara (que será también la más eficaz, pudiéndose ahorrar recursos de otras partidas) y, otras veces, será la opción más barata al presentar todas ellas similares perfiles de eficacia y seguridad24. En un futuro cercano, los pacientes, usuarios del SNS y receptores de los medicamentos, tendrán una mayor educación sanitaria y dispondrán de más información, con lo que estarán cada vez más en disposición de poder tomar decisiones sobre los tratamientos que van a recibir. Para que puedan tomar la decisión correcta, será necesario que tengan en cuenta la eficiencia de todas las posibles alternativas terapéuticas existentes para su tratamiento (incluida la de no hacer nada). Por este motivo, es necesario crear una conciencia social sobre la importancia de la eficiencia a la hora de decidir qué medicamentos emplear, siendo deseable que tanto los profesionales sanitarios como otros agentes sociales introduzcan y sedimenten este concepto, de forma comprensible, entre la población25. El último integrante del mundo del medicamento, la industria farmacéutica (IF), tiene también un papel importante ya que es quien descubre, investiga, desarrolla y comercializa los medicamentos, actuando también como un agente decisor. Para la IF, la realización de AEEM es una inversión rentable y necesaria para ir aportando cada vez más medicamentos eficientes, ayudando a su desarrollo desde las primeras etapas de la fase de investigación clínica y tras su comercialización, permitiendo mostrar las ventajas económicas y/o de calidad de vida del nuevo producto frente al resto de intervenciones existentes26. Así, antes de empezar la fase de EC, la realización de este tipo de análisis puede ayudar a decidir si merece la pena proseguir con el desarrollo clínico de un

700

210

29- pag 209-212

5/9/06

17:19

Página 211

J. SOTO Y P. FERNÁNDEZ.– EVALUACIÓN ECONÓMICA DE MEDICAMENTOS: APLICACIONES PRÁCTICAS PARA LOS DIFERENTES AGENTES DECISORES

producto o no (dependiendo de la eficiencia que presentará en relación con las alternativas restantes presentes en el mercado), e incluso sirve para priorizar qué productos deben desarrollarse con mayor rapidez y en qué áreas terapéuticas deberían concentrarse los esfuerzos de investigación. Además, la elaboración de este tipo de análisis durante la realización de los EC en las fases II y III, y la presentación de datos de eficiencia en el momento de discutir el precio con las autoridades sanitarias, puede ayudar a justificar la petición de un precio más elevado que el resto de opciones existentes. De forma adicional, puede ser decisivo tener este tipo de datos (eficiencia y/o calidad de vida) de cara a entrar en la categoría de medicamentos reembolsables a cargo del SNS27. Tras la comercialización de un medicamento, la realización de AEEM va a permitir al nuevo producto poder competir con el resto de alternativas existentes en el mercado, en una nueva dimensión, la eficiencia, pudiendo demostrar ventajas económicas (al presentar una mejor relación costeefectividad). De esta manera, se podrá diferenciar al producto del resto, posicionarlo en mejores condiciones y mostrar a los agentes decisores las ventajas económicas del mismo, con lo cual se logrará que esté presente en los formularios, guías terapéuticas y protocolos que se empleen en los centros y áreas de salud. Por otra parte, disponer de este tipo de estudios puede ayudar a alargar la vida de un medicamento al servir de apoyo para conseguir que un fármaco ético pase a especialidad farmacéutica publicitaria (OTC en los países anglosajones), al mostrar ventajas económicas para la sociedad y el SNS (si además cumple otro tipo de requisitos imprescindibles para llegar a esta categoría)28. En las postrimerías del siglo XX, en todos los países de la Unión Europea la contención del gasto público es un objetivo prioritario. En líneas generales, los sistemas sanitarios de estos países han sido capaces de satisfacer las necesidades sanitarias del conjunto de la población bajo las premisas de universalidad, equidad y calidad de sus prestaciones. Sin embargo, en estos momentos los recursos que pueden ser destinados a la atención sanitaria son limitados, por lo que es necesario racionalizar y priorizar en qué emplearlos, con el objeto de conseguir su máxima rentabilidad social. Por este motivo, en nuestro país, junto a la toma de decisiones encaminadas a mejorar la gestión sanitaria (lo que ayudará a hacer más útil y eficiente nuestro sistema sanitario), se han emprendido acciones englobadas en una política de control del gasto farmacéutico, con el objetivo de intentar que éste crezca de manera razonable. Sería deseable y conveniente que en todas las medidas que se instauren en un futuro para lograr estos objetivos (establecimiento de financiación selectiva de medicamentos, potenciación del desarrollo de protocolos y guías terapéuticas en patologías prevalentes, precios de referencia y otras que puedan venir) los AEEM tuvieran un papel primordial al permitirnos conocer qué alternativas son las más eficientes y, por lo tanto, producen los mejores resultados clínicos con el mínimo coste29. Hay que tener en cuenta que existen medicamentos que además de efectivos son muy eficientes y, si gastamos dinero en ellos, evitaremos el consumo de recursos en otras áreas de salud (estancias hospitalarias, consumo adicional de fármacos, realización de pruebas complementarias, etc.). Los AEEM son una herramienta válida y útil para determinar dónde y en qué invertir los recursos disponibles, y en este sentido sus resultados deberían ser considerados por los agentes decisores, conjuntamente con los datos de eficacia,

seguridad y calidad, como un instrumento de ayuda para la toma de decisiones y asignación de recursos30. Hasta el momento, el peso que ha tenido este tipo de análisis en la toma de decisiones (por parte de los agentes involucrados en esta tarea) ha sido mínimo, en parte por desconocimiento de su posible utilidad y aplicación práctica, y en parte por la poca credibilidad que los resultados de estos estudios han tenido, tradicionalmente, para ciertos colectivos. Dado que esa ciencia es de reciente implantación en el campo de los medicamentos (y de toda la tecnología médica), es necesario que se sienten bien sus bases, se avance en la metodología a emplear (estandarizando de forma consensuada los pasos a seguir para su realización) y ganen en credibilidad sus resultados, con lo cual se afianzará e incrementará su utilidad y aplicabilidad para los agentes decisores cuando tengan que valorar dónde y en qué asignar los recursos disponibles31,32. Para su consecución, es necesario que todos los colectivos que trabajan en este campo (economistas, médicos, farmacéuticos, epidemiólogos y estadísticos) unifiquen esfuerzos para lograr elevar la calidad y la fiabilidad de los estudios que se desarrollen en este campo de la investigación. Es de prever que, en un futuro, los recursos que se podrán destinar al cuidado sanitario seguirán siendo escasos y limitados, por lo que será crucial distribuirlos de una manera racional y equitativa. Dado que el presupuesto destinado al gasto farmacéutico es de una cuantía no despreciable, los AEEM van a ser un instrumento muy valioso a la hora de tomar decisiones por parte de los agentes encargados de gestionar y asignar los recursos de este capítulo, al proporcionar datos objetivos sobre la eficiencia de las diferentes alternativas terapéuticas existentes para tratar las diferentes enfermedades33. En los tiempos actuales, es tan importante conocer la eficiencia de los medicamentos como su eficacia, seguridad y calidad, y las decisiones que se tomen en el mundo de los medicamentos sobre su utilización deberían basarse en los cuatro parámetros conjuntamente, ya que nos van a aportar informaciones complementarias.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Sacristán JA, Soto J, Galende Y. Evaluación crítica de ensayos clínicos. Med Clin (Barc) 1993; 100: 780-787. 2. Laporte JR. Reacciones adversas a medicamentos y farmacovigilancia. Med Clin (Barc) 1989; 92: 536-538. 3. Edlavitch SA. Postmarketing surveillance methodologies. D Intell Clin Pharm 1989; 22: 68-78. 4. Jönsson B. Economic evaluation of new medical technology. Scand J Gastroenterol 1994, 29 (Supl): 20.187-20.190. 5. McGhan WF, Lewis JV. Guidelines for pharmaeconomic studies. Clin Ther 1992, 14: 486-494. 6. Sacristán JA, Soto J, Galende Y. Evaluation of pharmaeconomics studies: utilization of a checklist. Ann Pharmacother 1993; 27: 1.1261.133. 7. Task force on principles for economic analysis of healthcare technology. Economic analysis of healthcare technology: a report on principles. Ann Intern Med 1995; 122: 61-70. 8. Rovira J, Antoñanzas F. Economic analysis of health technologies and programmes: a Spanish proposal for methodological standardization. PharmacoEconomics 1995; 8: 245-252. 9. Torrance GW, Blaker D, Detsky A, Kennedy W, Schubert F, Menon D et al. Canadian guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals. PharmacoEconomics 1996; 9: 535-559. 10. Drummond MF, Jefferson TO. Guidelines for authors and peer reviewers of economic submissions to the BMJ. Br Med J 1996; 313: 275-283. 11. Weinstein MC, Siegel JE, Gold MR, Kamlet MS, Russell LB, for the panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine. Recommendations of the panel on cost-effectiveness in health and medicine. JAMA 1996; 276: 1.253-1.258. 12. De Graeve D, Nonneman W. Pharmacoeconomic studies: pitfalls and problems. Int J Tech Assess Health Care 1996; 12: 22-30.

701

211

29- pag 209-212

5/9/06

17:19

Página 212

MEDICINA CLÍNICA. VOL. 110. NÚM. 18. 1998

13. Real Decreto 217/1990, de 23 de febrero, sobre la reorganización de la intervención de precios de las especialidades farmacéuticas de uso humano. BOE n.o 53 de 2 de marzo de 1990. 14. Ley 25/1990, de 20 de diciembre, del Medicamento. Boletín Oficial del Estado, 22 de diciembre de 1990. 15. Real Decreto 83/1993, de 22 de enero, por el que se regula la selección de los medicamentos a efectos de su financiación por el Sistema Nacional de Salud. Boletín Oficial del Estado, 19 de febrero de 1993. 16. Laporte JR, Arnau JM. El decreto de financiación selectiva de medicamentos a cargo de la Seguridad Social. Med Clin (Barc) 1993; 101: 376-378. 17. Johannesson M. Economic evaluation of drugs and its potential uses in policy making. PharmacoEconomics 1995; 8: 190-198. 18. Drummond M. The emerging government requirement for economic evaluation of pharmaceuticals. PharmacoEconomics 1994; 6 (Supl 1): 42-50. 19. Johannesson M. Economic evaluation of health care and policymaking. Health Policy 1995; 33: 179-190. 20. Detsky AS. Using cost-effectiveness analysis for formulary decision making. PharmacoEconomics 1994; 6: 281-288. 21. Bakst A. Pharmacoeconomics and the formulary decision making process. Hosp Formul 1995, 30: 42-50. 22. Garrigues V, Ponce J, Val del A. Guías para la práctica clínica. ¿Una solución para la incertidumbre de las decisiones médicas? Med Clin (Barc) 1995; 105: 219-223. 23. Cooke J. The practical impact of pharmacoeconomics on institutional managers. PharmacoEconomics 1994; 6: 289-297.

24. Denig P, Haaijer-Ruskamp FM. Do physicians take cost into account when making prescribing decisions? PharmacoEconomics 1995; 8: 282290. 25. Davey P, Malek M. The impact of pharmaeconomics on the practitioner and the patient. A conflict of interes? Pharmaeconomics 1994; 6: 298309. 26. Data JL, Willke RJ, Barnes JR, DiRoma PJ. Re-engineering drug development: integrating pharmacoeconomic research into the drug development process. Psychopharmacol Bull 1995; 31: 67-73. 27. Aristides M, Mitchell A. Applying the Australian guidelines for the reimbursement of pharmaceuticals. PharmacoEconomics 1994; 6: 196-201. 28. Anderson F. Why is the pharmaceutical industry investing increasing amounts in health economic evaluations? Int J Tech Assess Health Care 1995; 11: 750-761. 29. Russell LB, Gold MR, Siegel JE, Daniels N, Weinstein MC, for the Panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine. The role of cost-effectiveness analysis in health and medicine. JAMA 1996; 276: 1.172-1.177. 30. Granado A. La evaluación de las tecnologías médicas. Med Clin (Barc) 1995; 104: 581-585. 31. Drummond MF. The future of pharmacoeconomics: bridging science and practice. Clin Ther 1996; 18: 969-977. 32. Rutten F. Economic evaluation and health care decision-making. Health Policy 1996; 36: 215-229. 33. Blumenschein K, Johannesson M. Economic evaluation in healthcare: a brief history and future directions. PharmacoEconomics 1996; 10: 114122.

702

212

30- pag 213-220

5/9/06

17:20

Página 213

EVALUACIÓN DE TECNOLOGÍAS MÉDICAS

La introducción de tecnologías en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho Anna García-Altés Fundación Instituto de Investigación en Servicios de Salud. Agència de Salut Pública de Barcelona. Barcelona. España.

Correspondencia: Anna García-Altés. Fundación Instituto de Investigación en Servicios de Salud. Correo electrónico: [email protected] Recibido: 30 de enero de 2004. Aceptado: 16 de abril de 2004. (The introduction of technologies in health care systems: from saying to doing)

Resumen Introducción: La evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) es un instrumento basado en la evidencia científica para la toma de decisiones sobre la inclusión de avances tecnológicos en los sistemas sanitarios. Ahora bien, hay múltiples condicionantes y elementos, provenientes tanto de la propia ETS como de profesionales, políticos y de la sociedad, que influyen en que los resultados de la ETS se lleven a cabo. El objetivo de este artículo es describir los principales elementos que condicionan la aplicación de la ETS en la práctica y su uso en el ámbito clínico y en la política sanitaria. Métodos: Se ha realizado una búsqueda bibliográfica en la base de datos biomédica PubMed. Se revisaron las referencias seleccionadas, así como la bibliografía adicional y la literatura gris identificada a partir de las referencias, que trataba de temas relacionados con la práctica de la ETS. Los resultados se presentan de manera descriptiva, haciendo un análisis de los estudios agrupados por los distintos aspectos de la ETS. Resultados: Algunos elementos clave en los que hay posibilidades de mejora son la estandarización del proceso de evaluación, la descripción de la misión de la organización, la priorización de tecnologías a evaluar, la claridad en la presentación de los resultados, la inclusión de valores sociales y de costeefectividad, y el aumento de la coordinación internacional. Conclusiones: Para muchos, la razón de ser de la ETS es su función explícita en la toma de decisiones, aunque esto no está exento de problemas. Todo parece indicar que el futuro inmediato de la ETS pasa por explicitar los procesos de evaluación y la clara inclusión de la ETS en la toma de decisiones, con todo lo que ello supone de priorización de tecnologías, establecimiento de límites en cuanto al consumo de recursos económicos y vinculación con los procesos políticos. Palabras clave: Evaluación de tecnologías. Política sanitaria. Medicina basada en la evidencia. Asignación de recursos.

Abstract Introduction: Health technology assessment (HTA) is a tool based on scientific evidence useful for making decisions about the introduction of technological advances in healthcare systems. However, there are multiple elements that influence the actual use of the results of HTA. These elements are related both to the characteristics of HTA and to the stakeholders involved –health professionals, politicians, and society. The aim of this article was to describe the main elements that influence the applicability of HTA in practice, as well as the use of HTA in clinical practice and health policy. Methods: A literature search was performed in PubMed. The references retrieved, as well as additional bibliography and gray literature dealing with different aspects of HTA practice identified from the references retrieved, were reviewed. The results are presented descriptively, with analysis of the studies grouped according to the various HTA-related topics. Results: Key elements that could be improved are standardization of the evaluation process, description of the organization’s mission, prioritization of the technologies to be assessed, the clarity of the presentation of results, inclusion of values other than scientific evidence, such as social and costeffectiveness values, and increased international coordination. Conclusions: For many people, the rationale for HTA is its explicit role in decision making, despite its problems. The immediate future of HTA would seem to include making the assessment process explicit, and the inclusion of HTA in decision making. This entails prioritization of technologies, setting limits on resource allocation and interrelation with political processes. Key words: Technology assessment. Health policy. Evidence-based medicine. Resource allocation.

Editores de la serie: Joan MV Pons y Xavier Castells, con la colaboración de la Red IRYSS (Investigación en Resultados de Salud y Servicios Sanitarios).

Gac Sanit 2004;18(5):398-405

398

213

30- pag 213-220

5/9/06

17:20

Página 214

García-Altés A. La introducción de tecnologías en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho

Introducción

Materiales y métodos

stá ampliamente aceptada la creencia de que los avances tecnológicos han sido uno de los determinantes más importantes del crecimiento del gasto sanitario en las últimas décadas1. De hecho, uno de los principales factores causantes del crecimiento del gasto sanitario y de la prestación sanitaria media se encuentra en el impacto de la tecnología en el mercado sanitario. La evidencia científica disponible indica que se está produciendo un aumento en la utilización de todos los procedimientos para todas las edades2. Es decir, el aumento en el gasto sanitario se relaciona con la intensidad de los recursos por persona, factor que no es ajeno a la gestión sanitaria y que no es consecuencia de que la población esté cada vez más envejecida3. Estudios de descomposición del crecimiento del gasto realizados en Estados Unidos muestran resultados parecidos4. En este contexto, la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) es un instrumento atractivo para ayudar a la toma de decisiones sobre la inclusión de avances tecnológicos en los sistemas sanitarios. La ETS es un proceso de análisis estructurado y sistemático, basado en la evidencia científica, que puede proporcionar información sobre la eficacia, seguridad, efectividad, idoneidad y eficiencia de la adopción, difusión y utilización de tecnologías médicas, nuevas o establecidas, en condiciones clínicas específicas y en contextos sanitarios concretos5. La ETS provee información sintetizada y de la más alta calidad científica sobre los efectos y los costes de las tecnologías, enmarcándose en la línea de la atención sanitaria basada en la evidencia. En este artículo, entenderemos por tecnología médica los equipos, dispositivos, fármacos, procedimientos médicos y quirúrgicos utilizados para la prevención, el diagnóstico, el tratamiento y la rehabilitación en la atención sanitaria5. Ahora bien, hay un salto entre los resultados de la ETS y la toma de decisiones. Entre estos dos elementos hay todo un sinfín de condicionantes y factores –provenientes tanto de la propia ETS como del entorno en el que se toman las decisiones y de los actores del sistema– que influyen en que los resultados de la ETS se lleven a cabo. El objetivo de este artículo es el de hacer una descripción de los principales elementos que condicionan la aplicación de la ETS en la práctica y su uso en el ámbito clínico y en la política sanitaria. Los comentarios se basarán principalmente en la experiencia de algunas de las organizaciones de ETS existentes, ya que el análisis de su desempeño y las críticas que suscitan son una buena referencia para iniciativas futuras.

Se ha realizado una búsqueda bibliográfica en la base de datos biomédica PubMed, usando como palabras clave health, technology, assessment y policy, en el período 1964-2004. Se revisaron las referencias seleccionadas, así como la bibliografía adicional y la literatura gris identificada a partir de las referencias que trataban de temas relacionados con la práctica de la ETS. Los estudios más generales identificados tratan de aspectos metodológicos y de aplicabilidad de la ETS. Los artículos más específicos tratan de problemáticas concretas en organizaciones de ETS, principalmente el National Institute for Clinical Excellence (NICE), organización que por su relevancia y visibilidad es fuente de análisis continuo. Los resultados se presentan de manera descriptiva y se hace un análisis de los estudios agrupados por los principales problemas que encuentra la ETS en la práctica, apuntándose algunas soluciones. A modo de discusión se describe el impacto de la ETS en la toma de decisiones en la realidad cotidiana y se sugirieren posibles vías de avance.

E

Resultados y discusión

Estandarización del proceso de evaluación Típicamente, el proceso de ETS incluye: a) la identificación y priorización de las tecnologías a evaluar; b) la búsqueda, revisión, síntesis y producción de evidencia científica; c) el análisis del contexto, incluyendo análisis de la efectividad, eficiencia y equidad, y de los aspectos legales de la aplicación de la tecnología en un contexto específico; d) la elaboración de recomendaciones de política sanitaria, y e) la diseminación y el análisis del impacto5. Dado que se trata de un proceso estándar y comúnmente aceptado, sería razonable pensar que organizaciones comparables –en términos de su financiación, su misión y el papel que tienen dentro del sistema sanitario– tuviesen procesos de evaluación parecidos en cuanto al tipo de tecnologías evaluadas y los métodos usados. Sin embargo, un estudio reciente indica que hay diferencias entre organizaciones en la razón por la que se realiza la evaluación, el tipo de enfermedad para el que se indica la tecnología, el tipo de tecnología evaluada, la función de la tecnología, su novedad, los métodos de evaluación usados y las recomendaciones alcanzadas6. En particular, las diferencias en las tecnologías que son evaluadas por cada organización no corresponden a las características epidemiológicas de los respecti-

399

214

Gac Sanit 2004;18(5):398-405

30- pag 213-220

5/9/06

17:20

Página 215

García-Altés A. La introducción de tecnologías en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho

vos países. Un ejemplo sería la Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment (CCOHTA), que en el período 1999-2001 evaluó en su mayoría fármacos e intervenciones para el tratamiento de enfermedades mentales, cuando la incidencia de enfermedades mentales en Canadá no es más alta que en otros países comparables. Por otra parte, muy pocas evaluaciones se dirigen a enfermedades de los sistemas circulatorio y respiratorio, que son causas principales de mortalidad en los países desarrollados. De modo parecido, los tipos de tecnologías difieren según organizaciones. Por ejemplo, en ese mismo período, el Veterans Administration-Technology Assessment Program (VATAP) y la Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (AETS) evaluaron principalmente aparatos, mientras que el NICE y la CCOHTA evaluaron sobre todo fármacos, por razones no aparentes6.

Descripción de la misión de la organización Como en cualquier otra organización financiada con fondos públicos, la misión de las organizaciones de ETS ha de ser clara, y conforme a ella debería rendirse cuentas frente a la sociedad. La misión podría incluir una referencia a la actividad evaluadora, así como cualquier actividad reguladora o docente, en caso de que las haya, su posición dentro del sistema sanitario y su relación con organizaciones privadas y con la academia. En el caso del NICE, el proceso de evaluación está directamente relacionado con los procesos de política sanitaria: las tecnologías son recomendadas en función de la evidencia sobre efectividad y coste-efectividad, de manera conjunta con consideraciones sociales, y la opinión de grupos de pacientes, profesionales sanitarios y expertos clínicos. En la mayoría de los países, sin embargo, la evaluación de tecnologías no está directamente relacionada con los procesos de toma de decisiones7. Sea cual sea el caso, los criterios mediante los cuales se decide que se recomienda una tecnología han de ser explícitos, así como también debería ser explícito cómo se actuará en caso de que la evidencia científica no sea concluyente. De lo contrario, se podría acabar financiando tecnologías con una efectividad y una relación coste-efectividad marginales, detrás de las cuales haya importantes grupos de especialidades médicas y compañías farmacéuticas, mientras que quedarían descartadas tecnologías claramente efectivas o coste-efectivas pero sin grupos de interés que las respalden8. De hecho, el NICE ha sido criticado por su falta de claridad a la hora de expresar cómo se alcanzan las recomendaciones sobre el uso de las tecnologías y su impacto –y quién lo controla– en el National Health Service (NHS)9. Un ejemplo es el de la Sociedad de Esclerosis Múltiple del Reino Unido, que expresó su dis-

Gac Sanit 2004;18(5):398-405

crepancia con el proceso de toma de decisiones del NICE10. Las críticas reflejaban cómo los grupos de pacientes ven la evaluación económica y su uso en la asignación de recursos. Algunas de las críticas estaban relacionadas con incertidumbres legítimas, como la falta de un debate abierto sobre el nivel a partir del cual las tecnologías era consideradas coste-efectivas, o cuales son los costes relevantes en la evaluación11.

Priorización de tecnologías La priorización de tecnologías a evaluar es una de las piezas fundamentales de las organizaciones de ETS, aunque la realidad nos muestra que las organizaciones están generalmente faltas de procesos explícitos de priorización6. La razón por la que se realiza la evaluación de una determinada tecnología está asociada a la misión de la organización y su papel en el sistema sanitario: para las organizaciones que están muy vinculadas a la toma de decisiones (p. ej., VATAP), la razón suele ser la incertidumbre sobre la eficacia o eficiencia de la tecnología; para organizaciones con procesos de evaluación muy sistemáticos (p. ej., NICE), el proceso de evaluación empieza con la identificación y priorización de tecnologías6. Generalmente, la incertidumbre en relación con el valor de una tecnología de los organismos planificadores y financiadores es la razón para la evaluación. Sin embargo, hay poca información sobre métodos explícitos y cuantitativos para informar en el proceso de priorización. Algunos de los criterios podrían ser la carga de la enfermedad, la incertidumbre sobre la efectividad y el coste-efectividad de la tecnología y los beneficios potenciales del impacto de la evaluación. La evidencia científica informará a quienes deciden sobre cada uno de estos criterios y deberá ser complementada con discusiones sobre los valores éticos y políticos a tener en cuenta12. El enfoque que se utilice estará influido por los objetivos del programa para el cual se establezcan prioridades, los recursos disponibles, los tipos de tecnologías incluidas en el programa, el tipo de organización que realiza la priorización o la distribución de responsabilidades entre las organizaciones involucradas13. En el caso del NICE, se seleccionan las tecnologías a evaluar basándose en el beneficio de salud para la población, el impacto en otras políticas relacionadas (p. ej., reducción de las desigualdades de salud), el impacto en los recursos del NHS y el valor añadido por el hecho de hacer una recomendación nacional14. En Israel, por ejemplo, se establecieron equipos ad hoc para evaluar la seguridad clínica, la eficacia y la efectividad de nuevas tecnologías haciendo análisis de necesidades y de coste-efectividad, y se estableció un conjunto de criterios para permitir su evaluación15. En Holan-

400

215

30- pag 213-220

5/9/06

17:20

Página 216

García-Altés A. La introducción de tecnologías en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho

da, a pesar de haber diversos actores en el tema, que no están coordinados y que usan criterios distintos16, la apreciación de la importancia del problema ha estimulado algunas experiencias pioneras en establecimiento de prioridades en las que se han utilizado criterios sociales conjuntamente con criterios científicos. Estos criterios sociales incluyen la carga de la enfermedad, la incertidumbre sobre la efectividad y el coste-efectividad de la intervención, los beneficios potenciales y el impacto de la evaluación17. Otra herramienta recientemente desarrollada y que podría ser de utilidad es el program budgeting and marginal analysis, metodología que permite tener en cuenta evidencias de distintas fuentes, datos locales para identificar áreas prioritarias, así como el origen de los recursos económicos necesarios18. En el Estado español, Osteba –el Servicio de Evaluación de Tecnologías Sanitarias del País Vasco– ha desarrollado un sistema de priorización de tecnologías a evaluar basándose en el sistema usado en el Institute of Medicine19. En este caso, un grupo multisdisciplinario, mediante técnicas de consenso prioriza las tecnologías a evaluar según su variabilidad, la carga de la enfermedad, su prevalencia, la posibilidad de cambio si se realiza una evaluación en los resultados clínicos, en temas éticos y legales y en costes y, finalmente, la carga de la enfermedad en términos de costes. La Agència d’Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques (AATRM) tiene un sistema parecido para priorizar los temas que conforman su convocatoria bienal de ayudas a la investigación20.

Claridad en la presentación de los resultados Algunas investigaciones han identificado varios temas relevantes para la diseminación de los resultados de ETS, como las barreras al cambio, la oportunidad en el tiempo, la particularización de los resultados a grupos diana y la credibilidad del mensajero y del mensaje21. Algunas evidencias sugieren que la simple difusión de información no es suficiente para promover la aplicación de los resultados de la investigación en la práctica clínica, y que es necesario incluir representantes de los distintos actores del sistema sanitario en la elaboración de las recomendaciones para aumentar su aceptabilidad21. Además, se dispone de muy pocas evidencias sobre la efectividad de la diseminación de resultados en grupos como los ciudadanos, los políticos o los medios de comunicación21. La participación de clínicos, ya sea como revisores de la literatura, asesores o revisores, aumenta la aceptabilidad de los informes de evaluación, y mejora así su impacto. La industria reclama también participar en el proceso y tener derecho a apelar el resultado en caso de que sea desfavorable22. La inclusión, siempre que sea posible, de consideraciones sociales, éticas, preferencias

de los pacientes, opiniones de profesionales y estimaciones de consumo de recursos sanitarios ayudaría a reducir la distancia existente entre las recomendaciones de los informes de evaluación y la práctica clínica en condiciones reales23. La adecuación de los resultados de los procesos de ETS a los distintos interlocutores facilitaría su difusión: comunicaciones breves y con conclusiones claras para los responsables, informes metodológicos para los investigadores, informes divulgativos para la población general, etc.24. Un problema añadido es que son muchas las ocasiones en las que las conclusiones de los informes de evaluación son ambiguas. Este hecho ocurre especialmente en el caso de organizaciones cuyos resul-tados no son vinculantes, que tienden a hacer comentarios generales en lugar de proporcionar recomendaciones claras6. La falta de claridad en el mensaje final que un informe de evaluación quiere transmitir es uno de los principales problemas en la diseminación de resultados de los procesos de evaluación y dificulta la incorporación de los resultados de la ETS en la toma de decisiones25.

Inclusión de otros valores Aunque desde un punto de vista teórico, la ETS es una práctica multidisciplinaria, la práctica indica que los valores sociales y éticos o los aspectos psicológicos derivados del uso de la tecnología raras veces se incluyen en las evaluaciones6. Una posible causa es que la práctica de la ETS está sesgada hacia sus orígenes y bases metodológicas de investigación médica y evidencia científica. La investigación cualitativa desempeña un papel importante en pos de estos valores, y puede ser considerada como una fuente adicional de evidencia científica en la evaluación de tecnologías26. De hecho, los valores con los que se está priorizando las tecnologías en la práctica podrán no coincidir con los valores que se usaría si se tuviera en cuenta las preferencias de la sociedad27. El NICE reconoce que sus decisiones tienen 2 componentes: factores técnicos y valores sociales. Los valores sociales provienen de la población general, a través de consejos de ciudadanos, que tienen el papel de aconsejar sobre cómo varía el umbral de coste-efectividad a partir del cual se considera a las tecnologías eficientes en función de las características de los pacientes. Si los consejos de ciudadanos han de proporcionar juicios sociales valiosos, éstos han de considerar temas acotados, de valor social, y tener una guía sobre qué es y qué no es relevante para contestar lo que se les pregunta. La principal precaución en este caso es que las preguntas deben ser claras y dirigidas, para minimizar las ambigüedades28, dando tiempo y oportunidad de reflexionar a los participantes29. De otra

401

216

Gac Sanit 2004;18(5):398-405

30- pag 213-220

5/9/06

17:20

Página 217

García-Altés A. La introducción de tecnologías en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho

forma, todos los recursos, esfuerzos y tiempo invertidos en estas iniciativas estarán perdidos28.

Inclusión de consideraciones de coste-efectividad A pesar de que es uno de los factores que incluye la ETS y de que tiene muchísimo sentido cuando se consideran decisiones de asignación de recursos de una sociedad, no todas las organizaciones realizan estudios de evaluación económica de las tecnologías sanitarias. Las organizaciones difieren también en la medida que incluyen consideraciones de coste-efectividad, ya sea a través de revisiones de estudios o de estudios de evaluación económica originales. Sólo el NICE y la CCOHTA usan de manera regular estudios de evaluación económica en sus evaluaciones8. En algunos lugares, sin embargo, se requiere que las compañías farmacéuticas prueben la eficiencia de sus productos antes de su financiación con fondos públicos, como es el caso de Australia30 y Ontario31, lo que está haciendo variar las prácticas de investigación de las compañías farmacéuticas y la adición de un esfuerzo extra a los métodos de evaluación económica usados32. Aunque esto no sea igual en otros lugares, sí que todas las organizaciones de ETS proponen estudiar la eficiencia de las tecnologías, y todos los sistemas sanitarios apoyan la introducción de tecnologías sanitarias eficientes. Dejando aparte temas metodológicos, en la práctica, los problemas son varios. El primero, la falta de evidencia científica sobre los costes o los efectos de la tecnología. Esto es frecuente cuando se trata de tecnologías sanitarias nuevas, para las cuales no se dispone de evidencia científica a largo plazo. De hecho, la evaluación de tecnologías emergentes tiene particularidades y problemáticas propias, en comparación con tecnologías más establecidas y existentes33,34. Hay técnicas analíticas novedosas para valorar la suficiencia de la información que tienen en cuenta la información disponible, así como los beneficios y los costes de buscar información adicional35-37. El segundo, la falta de un umbral explícito a partir del cual se considera eficientes a las tecnologías. En Estados Unidos y Canadá se considera aceptable una tecnología con un coste por AVAC de menos de 50.000 dólares, e inaceptable si es de más de 100.00038. El NICE, que está exento de un valor explícito, asume un valor implícito en sus recomendaciones de 30.000 libras por AVAC39. En España, también sin un valor explícito, se considera una tecnología eficiente cuando la sociedad está dispuesta a pagar hasta 30.000 euros por AVAC40. Estos valores son muy importantes puesto que pueden conformar la asignación de recursos en sanidad, tanto en el ámbito clínico como político, tanto más cuanto más transparente y legítimo sea el proceso41.

Gac Sanit 2004;18(5):398-405

Aumento de la coordinación En una encuesta realizada recientemente a responsables de organizaciones internacionales dedicadas a la ETS, los resultados mostraban que, si bien hay aspectos metodológicos comunes, sería aconsejable desarrollar enfoques metodológicos estándar con tal de reducir la redundancia de esfuerzo, evitar la repetición y asegurar la oportunidad en el tiempo42. La coordinación de las organizaciones es básica para evitar posibles duplicaciones. La evaluación de tecnologías, con todo lo que ello incluye (búsqueda de información, revisión de la bibliografía, evaluación económica, difusión de resultados, etc.) consume muchos recursos. Si bien hay partes del proceso que son específicas (costes, efectividad, consideraciones sociales, legales y éticas), las partes de revisión y síntesis de la información son transferibles a otros contextos. El papel de la National Network of Agencies for Health Technology Assessment y, a escala local, el Consejo Interterritorial43 es importante con el objetivo de no repetir evaluaciones que hayan sido realizadas por otros investigadores en cualquier otro país. En cualquier caso, el crecimiento en número e importancia de las agencias de evaluación supone una oportunidad única para la colaboración internacional, compartiendo métodos, coordinando informes y diseminando resultados44. Un caso interesante es el de la agencia canadiense de evaluación, la CCOHTA, que tiene entre sus mandatos el de coordinar las distintas organizaciones de evaluación regionales que hay en Canadá. Aunque éste es uno de los aspectos más criticados de la organización por su escaso desempeño, tiene en marcha iniciativas interesantes. Una de ellas está constituida por los brokers de información, unos intermediarios entre las agencias de evaluación y los responsables que facilitan la comunicación entre los agentes del sistema45.

Conclusiones y perspectivas Hasta marzo de 2001, el NICE había evaluado un total de 22 tecnologías, recomendando en contra de su uso en 3 –con un cambio de opinión en una de ellas–, con un coste neto de la organización de entre 200 y 250 millones de libras39. En sus recomendaciones siempre se hacía referencia a beneficios clínicos, pero sólo se hacía alusión a conceptos de coste-efectividad en la mitad de los casos. La crítica que se hace al NICE actualmente es que decir que sí a todo no tiene sentido o, en otras palabras, tiene un alto coste de oportunidad, y que debería desarrollarse algún mecanismo políticamente aceptable para evitar gastar el dinero de los contribuyentes en tecnologías costosas, faltas de una razón costeefectividad incremental demostrable8,46. De lo contrario,

402

217

30- pag 213-220

5/9/06

17:20

Página 218

García-Altés A. La introducción de tecnologías en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho

tecnologías nuevas y a veces ineficientes continuarán aumentando la diferencia entre las expectativas del público y la disposición a pagar por la sanidad8. El NICE es visto por los profesionales como una organización que realiza evaluaciones de alta calidad y recomendaciones de manera centralizada. Sin embargo, surgen preocupaciones sobre su influencia en el establecimiento de prioridades en el ámbito local, y sobre cómo afrontar la demanda de las tecnologías evaluadas y aprobadas47, a menos que las recomendaciones del NICE se acompañen de los recursos necesarios para cubrir las nuevas tecnologías48. Como resultado, el impacto del NICE es incierto, tanto en lo que se refiere a consumo de recursos como en una provisión de servicios más equitativa geográficamente, uno de los objetivos principaples que el NICE quería alcanzar49. Que la institución alcance el impacto que se propone y pase ella misma el test del coste-efectividad dependen básicamente de que sus recomendaciones se apliquen en la práctica32. De hecho, hay muy pocos análisis del impacto de la ETS, posiblemente por las dificultades metodológicas y prácticas de un análisis de estas características. Uno de los trabajos, realizado en Canadá, mostró que casi todas las recomendaciones de los informes de evaluación se habían traducido en políticas sanitarias, y que los estudios de minimización de costes habían supuesto ahorros importantes para el sistema50. La AATRM conoce el impacto de algunas de sus decisiones: cambios en el sistema de pago en cirugía ambulatoria, modificaciones en el marco regulador en oxigenoterapia domiciliaria y cambios en la adopción de los contrastes de baja osmolaridad con la aplicación de una estrategia selectiva que permite ahorrar costes43. La OMS ha realizado recientemente una evaluación formal del NICE51. Aunque la valoración global ha sido muy buena, se puede destacar algunos aspectos, como el conflicto entre la transparencia en la toma de decisiones y el uso de datos confidenciales procedentes de la industria, el umbral de coste-efectividad a partir del cual se considera eficientes a las tecnologías, y la articulación formal de los valores sociales que se usan en conjunción con la evidencia científica39. La evaluación de la OMS se centró mucho en el proceso, con lo que la evaluación del valor práctico de la organización y su impacto quedan para un próximo análisis52. En cualquier caso, los temas apuntados como críticas coinciden con los expuestos en este trabajo y son destacados por otros investigadores como aspectos mejorables de las organizaciones de ETS. Aunque hay ejemplos puntuales para ilustrar el impacto de la ETS en políticas de cobertura y reembolso (como, por ejemplo, el caso de los implantes cocleares en el Reino Unido, Suiza, Países Bajos, Alemania y Cataluña, o el caso de la cobertura de las angioplastias coronarias percutáneas transluminales en

Cataluña), no hay evidencia del uso sistemático de la ETS en las estructuras de toma de decisiones en Europa53. Algunas de las hipótesis son la falta de acceso, ya que este tipo de información no llega a las publicaciones científicas sino que se publica en la literatura gris, la complejidad de los informes de ETS, la calidad de la información, la ausencia de aplicaciones reales o el enfoque limitado7. En Estados Unidos, los hospitales, las HMO y las aseguradoras están usando cada vez más la ETS, aunque con desigual sofisticación, principalmente cuando consideran la cobertura de tecnologías caras o controvertidas, usándola como un instrumento de control de un gasto creciente54-56 y con un interés cada vez mayor en las actividades de coordinación57. En el ámbito europeo, el aumento de la visibilidad y el uso de la ETS pasa por intensificar la coordinación58. Los retos estratégicos son los de pasar de evaluar tecnologías clínicas a evaluar aspectos organizativos y de provisión de servicios, y por evaluar las implicaciones de las tecnologías en la equidad de la provisión59 y mejorar su aplicabilidad en la toma de decisiones60. En el caso particular del NICE, dadas su experiencia y su trayectoria, tiene la oportunidad de reorientarse hacia otras áreas poco tratadas hasta la actualidad, y con posibilidades de ahorrar costes al NHS, como actividades preventivas, intervención precoz e integración de cuidados61, la evaluación de la organización y provisión de servicios62 o la evaluación de tecnologías actualmente en uso que puede que no sean coste-efectivas63,64. Para muchos, la razón de ser de la ETS es su función explícita en la toma de decisiones, aunque esto no está exento de problemas. Uno de ellos es que las organizaciones de ETS deben proporcionar recomendaciones con independencia de la calidad de la tecnología, con el error que esto pueda conllevar. Además, el uso de ETS requiere una cierta consistencia en relación con el umbral de coste-efectividad usado en las recomendaciones65. Finalmente, las decisiones implicarán un compromiso entre la evidencia científica y otras consideraciones, como las presiones políticas, los recursos disponibles y la opinión de los pacientes. Todo parece indicar que en la ETS, el futuro inmediato pasa por la explicitación de los procesos de evaluación y la clara inclusión de ésta en la toma de decisiones, con todo lo que ello supone de priorización de tecnologías, de establecimiento de límites en cuanto a consumo de recursos económicos y vinculación con los procesos políticos66,67. El reto para la comunidad investigadora es proporcionar a los responsables y los usuarios un mejor entendimiento de las circunstancias en las que la tecnología añade valor49. El reto para aseguradores y planificadores es establecer los incentivos para un mejor uso de la tecnología68. El reto para los responsables es mantener la transparencia del proceso.

403

218

Gac Sanit 2004;18(5):398-405

30- pag 213-220

5/9/06

17:20

Página 219

García-Altés A. La introducción de tecnologías en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho

Bibliografía 1. Puig-Junoy J, Ortún V, Ondategui S. Conocimientos, valores y políticas en economía de la salud. Gac Sanit 2000;14:378-85. 2. Baker L, Birnbaum H, Geppert J, Mishol D, Moyneur E. The relationship between technology availability and health care spending. Health Affaires 2003;W3:537-51. 3. Fuchs VR. Values and health care reform. Am Economic Review 1996;86:1-24. 4. Newhouse JP. Medical costs: how much welfare loss. J Economic Perspec 1992;6:3-21. 5. Granados A. La evaluación de las tecnologías médicas. Med Clin (Barc) 1995;10:581-5. 6. García-Altés A, Ondategui-Parra S, Neumann PJ. Cross-national comparison of technology assessment processes [en prensa]. Int J Technol Assess Health Care. 7. Henshall C, Koch P, Von Below GC, Boer A, Conde JL, Dillon A, et al. Health technology assessment in policy and practice. Working Group 6 Report. Int J Technol Assess Health Care 2002;18:447-55. 8. Cookson R, McDaid D, Maynard A. Wrong SIGN, NICE mess: is national guidance distorting allocation of resources? BMJ 2001;323:743-5. 9. Farmer J, Chesson R. NICE Lessons to be learned. Int J Tech Assess Health Care 2001;17:222-35. 10. Multiple Sclerosis Society. NICE second provisional appraisal: determination on use of beta inerferons and glatiramer acetate in the treatment of multiple sclerosis. Response from the Multiple Sclerosis Society. 11 de septiembre de 2001. 11. Devlin N, Appleby J, Parkin D. Patient’s views of explicit rationing: what are the implications for health service decisionmaking? J Health Serv Res Policy 2003;8:183-6. 12. Frithjof Norheim O. The role of evidence in health policy: a normative perspective. Health Care Analysis 2002;10:309-17. 13. Henshall C, Oortwijn W, Stevens A, Granados A, Banta D. Priority setting for health technology assessment. Theoretical considerations and practical approaches. Priority setting Subgroup of the EUR-ASSESS Project. Int J Technol Assess Health Care 1997;13:144-85. 14. Buxton M. Implications of the appraisal function of the National Institute for Clinical Excellence. Value in Health 2001;4:8-11. 15. Shani S, Siebzehner MI, Luxenburg O, Shemer J. Setting priorities for the adoption of health technologies on a national level –the Israeli experience. Health Policy 2000;54:169-185. 16. Oortwijn WJ, Banta D, Vondeling H, Bouter L. Identification and priority setting for health technology assessment in The Netherlands: actors and activities. Health Policy 1999;47:24153. 17. Oortwijn WJ, Vondeling H, Bouter L. The use of societal criteria in priority setting for health technology assessment. Int J Technol Assess Health Care 1998;14:226-36. 18. Mitton C, Donaldson C. Priority setting in health care: from research to practice. Conference summary. Edmonton: Alberta Heritage Foundation for Medical Research; 2002. 19. Priorización de los temas a evaluar. Vitoria-Gasteiz: Osteba; 1996. 20. Aymerich M. Priorització per a la recerca i avaluació en serveis sanitaris. CAHTA Informatiu 2001;22:18-20. 21. Granados A, Jonsson E, Banta HD, Bero L, Bonair A, Cochet C, et al. EUR-ASSESS project subgroup report on dissemination and impact. Int J Technol Assess Health Care 1997;13:220-86. 22. Siebert M, Clauss LC, Carlisle M, Casteels B, De Jong P, Kreuzer M, et al. Health technology assessment for medical de-

Gac Sanit 2004;18(5):398-405

23.

24. 25.

26. 27.

28. 29.

30.

31. 32. 33.

34.

35.

36.

37.

38.

39.

40.

41. 42.

43.

404

219

vices in Europe. What must be considered. Int J Technol Assess Health Care 2002;18:733-40. Johri M, Lehoux P. The great escape? Prospects for regulating access to technology through health technology assessment. Int J Technol Assess Health Care 2003;19:17993. Milne R, Clegg A, Stevens A. HTA responses and the classic HTA report. J Public Health Med 2003;25:102-6. Perry S, Thamer M. Medical innovation and the critical role of health technology assessment. JAMA 1999;282:186972. Leys M. Health care policy: qualitative evidence and health technology assessment. Health Policy 2003;65:217-26. Singer PA, Martín DK, Giacomini M, Pudrí L. Priority setting for new technologies in medicine: qualitative case study. BMJ 2000;321:1316-8. Dolan P, Tsuchiya A, Wailoo A. NICE’s citizen’s council: what do we ask them, and how? Lancet 2003;362:918-9. Dolan P, Cookson R, Ferguson B. Effect of discussion and deliberation on the public’s views of priority setting in health care: focus group study. BMJ 1999;318:916-9. Commonwealth of Australia. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee: including major submissions involving economic analyses. Canberra: Australian Government Publishing Service; 1995. Ministry of Health. Ontario guidelines for economic analysis of pharmaceutical products. Ontario: Ministry of Health; 1994. Sculpher M, Drummond M, O’Brien B. Effectiveness, efficiency, and NICE. BMJ 2001;322:943-4. Taylor R. Pharmaceutical regulation: the early experience of the NHS National Institute for Clinical Excellence (NICE) appraisal process. Where are we headed? Value in Health 2001;4:8-11. Taylor R. National Institute for Clinical Excellence (NICE): HTA rhyme and reason? Int J Tech Assess Health Care 2002; 18:166-70. Davies L, Drummond M, Papanikolaou P. Prioritizing investments in health technology assessment. Can we assess potential value for money? Int J Technol Assess Health Care 2000;16:73-91. Claxton K, Schulper M, Drummond M. A racional framework for decision making by the National Institute for Clincial Excellence (NICE). Lancet 2002;360:711-5. Townsend J, Buxton M, Harper G. Priorisation of health technology assessment. The PATHS model: methods and case studies. Health Technol Assess 2003;7:1-82. Laupacis A, Feeny D, Detsky A, Tugwell PX. How attractive does a new technology have to be to warrant adoption and utilization? Tentative guidelines for using clinical and economic evaluations. Can Med Assoc J 1992;146:473-81. Raftery J. NICE: faster access to modern treatments? Analysis of guidance on health technologies. BMJ 2001;323: 1300-3. Sacristán JA, Oliva J, Del Llano J, Prieto L, Pinto JP. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España? Gac Sanit 2002;16:334-43. Ortún V. 30.000 euros por AVAC. Economía y Salud. Boletín Informativo Asociación de Economía de la Salud 2004;49:1-2. Mears R, Taylor R, Littlejohns P, Dillon A. Review of international health technology assessment. London: National Institute for Clinical Excellence; 2000. Granados A, Sampietro-Colom L, Asua J, Conde J, VázquezAlbertino R. Health technology assessment in Spain. Int J Technol Assess Health Care 2000;16:532-59.

30- pag 213-220

5/9/06

17:20

Página 220

García-Altés A. La introducción de tecnologías en los sistemas sanitarios: del dicho al hecho

44. Menon D, Marshall D. The internationalization of health technology assessment. Int J Technol Assess Health Care 1996;12:45-51. 45. McDaid D. Co-ordinating health technology assessment in Canada: a European perspective. Health Policy 2003;63:20513. 46. Smith R. The failings of NICE. BMJ 2000;321:1363-4. 47. Davies E, Littlejohns P. Views of Directors of Public Health about NICE Appraisal Guidance: results of a postal survey. National Institute for Clinical Excellence. J Public Health Med 2002;24:319-25. 48. Money must be made available for NICE guidance, minister says. BMJ 2003;327:1368. 49. Dent THS, Sadler M. From guidance to practice: Why NICE is not enough. BMJ 2002;324:842-5. 50. Jacob R, McGregor M. Assessing the impact of health technology assessment. Int J Technol Assess Health Care 1997;13:68-80. 51. Hill S, Garattini S, Van Loenhout J, O’Brien BJ, De Joncheere Kees. Technology appraisal programme of the National Institute for Clinical Excellence. A review by WHO. Copenhagen: WHO; 2003. 52. Devlin N, Parkin D, Gold M. WHO evaluates NICE. BMJ 2003;327:1061-2. 53. Cranovsky R, Matillon Y, Banta D. EUR-ASSESS Project Subgroup Report on Coverage. Int J Technol Assess Health Care 1997;13:287-332. 54. Garber AM. Can technology assessment control health spending? Health Aff 1994;13:115-26. 55. Luce BR, Brown RE. The use of technology assessment by hospitals, health maintenance organizations, and third-party payers in the United States. Int J Technol Assess Health Care 1995;11:79-92. 56. Sheingold SH. Technology assessment, coverage decisions, and conflict: the role of guidelines. Am J Manag Care 1998;4:SP117-25. 57. Eisenberg JM, Zarin D. Health technology assessment in the United States. Past, present, and future. Int J Technol Assess Health Care 2002;18:192-8.

58. Banta D, Oortwijn W. Health technology assessment and health care in the European Union. Int J Technol Assess Health Care 2000;16:626-35. 59. Cookson R, Maynard A. Health technology assessment in Europe. Improving clarity and performance. Int J Technol Assess Health Care 2000;16:639-50. 60. Jonsson E. Development of health technology assessment in Europe. A personal perspective. Int J Technol Assess Health Care 2002;18:171-83. 61. Bosanquet N. NICE to see you... Health Serv J 2003;113:301. 62. Fulop N, Allen P, Clarke A, Black N. From health technology assessment to research on the organisation and delivery of health services: addressing the balance. Health Policy 2003;63:155-63. 63. Towse A, Pritchard C. National Institute for Clinical Excellence (NICE): is economic appraisal working? Pharmacoeconomics 2002;20(Suppl 3):95-105. 64. Neumann PJ, Weinstein MC. The diffusion of new technology: costs and benefits to health care. En: Gelijns AC, Halm EA, editors. Medical innovation at the crossroads. Vol. 2: The changing economics of medical technology. Washington: National Academy Press; 1991. 65. Drummond M. Does health technology assessment help and what are its limitations? The impact of health technology assessment on the innovative process: sail or anchor? Report from a pre-conference symposium held June 21st 2003, in Canmore, Alberta. 66. Banta HD, Andreasen PB. The political dimension in health care technology assessment programs. Int J Technol Assess Health Care 1990;6:115-23. 67. Perry S, Thamer M. Medical innovation and the critical role of health technology assessment. JAMA 1999;282:186972. 68. Mohr PE, Mueller C, Neumann P, Franco S, Milet M, Silver L, et al. The impact of medical technology on future health care costs. Final Report. Bethesda: Health Insurance Association of America and Blue Cross and Blue Shield Association; 2001.

405

220

Gac Sanit 2004;18(5):398-405

31- pag 221-230

5/9/06

17:20

Página 221

REVISIÓN

Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000 J. Olivaa,b / J. del Llanoa / J.A. Sacristánc Fundación Gaspar Casal. Madrid. bUniversidad Carlos III. Madrid. cDepartamento de Investigación Clínica Lilly, S.A. España.

a

Correspondencia: Juan Oliva. Universidad Carlos III. Madrid, 126. 28903 Getafe. Madrid. España. Correo electrónico: [email protected] Recibido: 12 de noviembre de 2001. Aceptado: 15 de julio de 2002. (Analysis of economic evaluations of health technologies performed in Spain between 1990 and 2000)

Resumen Objetivos: Describir la evolución de los estudios de evaluación económica de tecnologías sanitarias realizados en España durante la última década e identificar sus principales problemas metodológicos. Método: Se llevó a cabo una búsqueda sistemática de los análisis económicos publicados por investigadores españoles en el período 1990-2000. Se seleccionaron para su revisión las evaluaciones económicas completas, y se analizaron los siguientes apartados: tipo de estudio, año de publicación, la tecnología evaluada y los principales aspectos metodológicos propuestos en las directrices internacionales. Resultados: El número de evaluaciones económicas ha aumentado notablemente en los últimos 10 años. Las intervenciones terapéuticas fueron las evaluadas con más frecuencia y la mayoría de los análisis fue de coste-efectividad. Los aspectos que presentaron más problemas fueron los relacionados con la perspectiva empleada, análisis de sensibilidad, análisis incremental y fuente de financiación. Conclusión: Aunque en aumento, el número de evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias es escaso. Se detectan problemas metodológicos en un alto porcentaje de estudios. Muchos de los problemas podrían ser subsanados fácilmente mejorando los procesos de revisión editorial. Palabras clave: Evaluación económica. Análisis económico. Tecnologías sanitarias.

Abstract Objectives: To describe the main characteristics of economic evaluation studies carried out in Spain and published in the last decade and to identify the main methodological problems of these studies. Methods: A systematic search of the economic analyses published by Spanish researchers from 1990-2000 was performed. Complete economic evaluations were selected for review. We analyzed the following characteristics of these studies: type of study, year of publication, type of technology, and main methodological aspects proposed in the international guidelines. Results: The number of economic evaluations considerably increased in the last 10 years. Therapeutic interventions were the most frequently assessed. Cost-effectiveness analysis was the most frequent type of analysis. The most problematic methodological aspects were those related to the approach used, sensitivity analysis, incremental analysis, and source of funding. Discussion: Although increasing, the number of economic evaluations of health care technologies is small. Methodological problems were detected in a large percentage of the studies reviewed. Some of these problems could be easily corrected by improving the editorial review process. Key words: Economic evaluation. Economic analysis. Health technologies.

Introducción

En la última década ha habido un auge de los análisis de evaluación económica en el sector sanitario, por diversas razones: en primer lugar, el gasto sanitario no ha dejado de crecer y en el caso particular de España los servicios sanitarios representan algo más de una quinta parte de los gastos sociales2; en segundo lugar, la transición desde un sistema de Seguridad Social a un Sistema Nacional de Salud en la década de los ochenta, con el consiguiente aumento de la población cubierta. Finalmente, deben añadirse otros factores que también afectan a países de nuestro entorno, como el envejecimiento de la población, el cambio del patrón epidemiológico a enfermedades crónicas, la aparición de

a evaluación económica de tecnologías sanitarias tiene como finalidad examinar las consecuencias que tiene a corto y largo plazo la utilización de éstas en los individuos y en la sociedad1. Los resultados de las evaluaciones pueden ser útiles para que los profesionales sanitarios, los decisores y los pacientes conozcan cuál es la eficiencia (relación entre costes y efectos) de las distintas intervenciones sanitarias, de forma que puedan seleccionar las opciones más favorables y distribuir de forma más racional unos recursos sanitarios limitados.

L

Gac Sanit 2002;16(Supl 2):2-11

2

221

31- pag 221-230

5/9/06

17:20

Página 222

Oliva J, et al. Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000

campos de búsqueda: «descriptor, título original y título», seleccionando los siguientes términos como descriptores: «cost effectiveness/cost/cost benefit analysis/drug cost/economics/health economics/medical economics/costs and cost analysis/health care costs/ economic value of life/economics, medical/economics, pharmaceutical». Como palabras del título se seleccionaron: «cost efficacy/cost effect$/cost evalua$/cost utility/cost benefit/pharmacoecon$/econom$», y como palabras del título original, «coste$/costo$/econom$/farmacoeconom$/rentabil$» (el término «$» significa truncado). La búsqueda se limitó a publicaciones en las que aparecieran los términos «España» o «Spain» o cualquiera de las comunidades autónomas o capitales de provincia españolas. Por otra parte, en la estrategia de búsqueda en IME/BDLilly se seleccionaron en el campo título los siguientes términos: «coste-eficacia o coste-efectividad o económico? o económica? o coste-utilidad o costebeneficio o farmacoeconomía o farmacoeconómico? o costo-eficacia o costo-efectividad o costo-beneficio o costo-utilidad o coste-eficiencia o costo-eficiencia o costerentabilidad o costo-rentabilidad» (el término «?» significa truncado). Las referencias encontradas se limitaron a publicaciones aparecidas entre 1990 y 2000 exceptuando editoriales, cartas al editor o noticias. No se han revisado bibliografía gris, comunicaciones ni ponencias presentadas a congresos. En caso de encontrar un artículo repetido en varias publicaciones se revisó el de fecha de publicación más temprana. Se seleccionaron las evaluaciones económicas completas, es decir aquellas que evaluaban al menos dos tecnologías alternativas, midiendo tanto los costes como los efectos resultantes de su aplicación. Respecto a la calidad de los estudios, se evaluó la inclusión o no de aspectos recomendados en la bibliografía6,10,11, como el análisis de sensibilidad, el análisis incremental y la aplicación de la tasa de descuento, entre otros. Si bien la calidad de los trabajos no es directamente deducible de la inclusión de estos elementos, su falta sí que la cuestiona. En la tabla 1 se detallan todas las variables analizadas.

nuevas enfermedades, y el desarrollo de tecnologías diagnósticas y de tratamientos más eficaces pero también más caros3. Todo ello ha convertido en motivo de preocupación el control del gasto sanitario público y ha hecho que las miradas se vuelvan hacia criterios de racionalidad que se aplican en economía para realizar una asignación de recursos más correcta. La toma de conciencia por parte de cada vez más profesionales sanitarios de la importancia e implicaciones de considerar conceptos económicos como la escasez y el coste de oportunidad en el proceso de toma de decisiones es otro elemento central. Dentro de este contexto, países como Australia y Canadá, a comienzos de la década de los noventa, comienzan a aplicar los criterios de eficiencia en el proceso de reembolso público de medicamentos4,5. La elaboración, por parte de estos países, de unas directrices para la evaluación económica de productos farmacéuticos sirvió de ejemplo para que países europeos pusieran en marcha iniciativas similares, entre las que se encuentra la reciente creación del National Institute of Clinical Excellence (NICE) en el Reino Unido (www.nice.org.uk), organismo que, entre otras funciones, asesora al National Health Service sobre la eficiencia de las intervenciones sanitarias. Las tensiones que provoca la realidad de una oferta limitada con las expectativas casi ilimitadas de la sociedad están contribuyendo al aumento de la actividad relacionada con la evaluación económica de las tecnologías sanitarias. Existen algunos trabajos que han señalado la existencia de problemas en relación con la correcta aplicación de los métodos de análisis económicos en la literatura científica6-9. Sin embargo, estos estudios fueron realizados hace varios años y se centraban en el análisis de evaluaciones publicadas en revistas internacionales, generalmente con elevado factor de impacto. El objetivo de este trabajo es revisar las características de las evaluaciones económicas realizadas por autores españoles durante la última década y señalar los principales problemas metodológicos detectados, a la vez que se proponen recomendaciones para su mejora.

Material y métodos Se realizó una búsqueda bibliográfica en cuatro bases de datos: Medline (National Library of Medicine), Embase Drugs & Pharmacology (Elsevier), Índice Médico Español (IME; CSIC) y BDLilly (base de datos de publicaciones en castellano elaborada por Laboratorios Lilly). La estrategia de búsqueda varió ligeramente en función del tipo de base de datos consultada. En primer lugar, en la estrategia de búsqueda en Medline y Embase-Drug & Pharmacology, se seleccionaron tres

Resultados De los 140 artículos seleccionados inicialmente, sólo 100 cumplieron los criterios de selección (anexo 1). Las razones de las exclusiones fueron que no se comparaban dos o más tecnologías, o no se analizaban los costes y los resultados sanitarios, es decir, no se trataba de evaluaciones completas. De los 100 trabajos revisados, el 67% fue publicado en revistas naciona-

3

222

Gac Sanit 2002;16(Supl 2):2-11

31- pag 221-230

5/9/06

17:20

Página 223

Oliva J, et al. Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000

Tabla 1. Variables analizadas en los artículos seleccionados

Revista Año de publicación Tipo de tecnología sanitaria evaluada Tipo de análisis económico utilizado

Análisis de la perspectiva Análisis de las alternativas Análisis de costes a) Tipo de coste mencionado b) Tipo de coste valorado en términos monetarios Análisis de los resultados o efectos sanitarios a) Tipo de resultado mencionado b) Tipo de resultado medido/estimado Fuente de los costes y de los efectos

Análisis de los resultados Horizonte temporal y tasa de descuento

Análisis de sensibilidad Fuentes de financiación

Los estudios se clasificaron según evaluasen una intervención preventiva, diagnóstica, tratamiento terapéutico y otros Los cuatro posible tipos de análisis son: Coste-beneficio (ACB) si la medida de efecto de las tecnologías evaluadas viene expresada en unidades monetarias Coste-efectividad (ACE) si la medida de efecto viene expresada en unidades clínicas Coste utilidad (ACU) si la medida de efecto viene expresada en unidades de utilidad que incorporan el concepto de calidad de vida, generalmente años de vida ajustados por calidad (AVAC) Minimización de costes (AMC) si el efecto de las tecnologías evaluadas es equivalente Las posibles perspectivas a adoptar serían: Punto de vista del paciente, de la sociedad, del financiador y del proveedor Comparación de la tecnología tomada como referencia respecto a un número elevado de las opciones disponibles, con la opción más utilizada o prescrita, con placebo y con la opción «no hacer nada» Costes directos, indirectos e intangibles Costes directos, indirectos e intangibles Monetario, efectividad clínica y de calidad de vida Monetario, efectividad clínica y de calidad de vida Tanto en costes como en resultados se verificó si la fuente de la información tenía un origen primario (ensayos clínicos aleatorizados [ECA], estudios epidemiológicos, revisión de historias clínicas), secundario (revisiones de la bibliografía, metaanálisis), o bien si éste fue mixto, esto es, se utilizaron datos tanto de fuentes primarias como secundarias. En el caso de los costes, la búsqueda se centró en las fuentes referidas a utilización de recursos Se recogió si los resultados se expresaron en forma de relaciones coste-efectividad, coste-utilidad o coste-beneficio medios, o bien si además se utilizó el índice incremental, cuando ello fue factible Se recogió información de aquellos estudios en los que el horizonte temporal superaba un año y, dentro de éstos, aquellos trabajos en los que se utilizó la tasa de descuento y a qué elementos se aplicó ésta, si sólo a los costes o tanto en costes como en efectos Se verificó la existencia o no de análisis de sensibilidad en los diferentes trabajos Se distinguió entre fuente pública, privada, mixta y aquellos casos en los que no constaba dicha fuente

sis de minimización de costes (21%), coste-utilidad (ACU; 10%) y coste-beneficio (ACB; 5%).

les y el 33% restante en internacionales. En la tabla 2 se detallan las características de los estudios revisados.

Análisis de la perspectiva Tipo de tecnología evaluada En 43 artículos la perspectiva aparece señalada de manera explícita, y en éstos se adopta el punto de vista del paciente en 2 casos, en 19 se asume la perspectiva del financiador (en este caso el Sistema Nacional de Salud español), en 14 el punto de vista adoptado es el del proveedor del servicio (hospital o centro de salud correspondiente), mientras que el punto de vista de la sociedad se asume en 12.

En el 65% de los trabajos la tecnología principal evaluada fue un tratamiento, en el 27% de los casos fue un procedimiento preventivo, en el 6% se trató de procedimientos diagnósticos y, por último, en el 2% las tecnologías fueron de naturaleza diferente.

Número de evaluaciones y tipo de análisis Análisis de las alternativas

La evolución de los tipos de estudio a lo largo de los años se expone en la figura 1. El análisis coste-efectividad (ACE) fue el tipo de análisis utilizado con más frecuencia en el período de referencia, con un 70% de apariciones en los 100 artículos, seguido por el análi-

Gac Sanit 2002;16(Supl 2):2-11

La comparación con la tecnología más utilizada o prescrita fue la alternativa elegida con más frecuencia (el 48% de los trabajos), seguida de la comparación con

4

223

31- pag 221-230

5/9/06

17:20

Página 224

Oliva J, et al. Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000

Anexo 1: Lista de artículos seleccionados y revisados

Abad F, Calvo F, Zapater P, Rodríguez-Vilanova F, García Pérez L, Sacristán JA. Comparative pharmacoeconomic study of vancomycin and teicoplanin in intensive care patients. Int J Antimicrob Agents 2000;15:65-71 Alonso FJ, García M, Laborda M, Hermoso A, López F. Análisis de costes farmacológicos en el tratamiento de la hipertensión arterial. Aproximación a un estudio coste-efectividad. Aten Primaria 1998;21:607-12 Alonso M, Menéndez C, Font F, Kahigwa E, Kimaro J, Mshinda H, et al. Cost effectiveness of iron supplementation and malaria chemoprophylaxis in the prevention of anaemia and malaria among Tanzanian infants. Bull World Health Org 2000;78 Altimiras J, Bonal J, Segú JJ. Evaluación económica del lactitol en dosis unitarias. Farm Clin 1994;11:298-310 Antoñanzas F, Forcén T, Garuz R. Análisis de coste-efectividad de la vacunación frente al virus de la hepatitis B. Med Clin (Barc) 1992;99:41-6 Antoñanzas F, Rovira J, Garuz R, Antón F. Evaluación económica de la profilaxis con el estimulador de la granulopoyesis recombinante. Med Clin (Barc) 1992;99:685-9 Antoñanzas F, Forcén T, Garuz R, Rovira J, Antón F, Trinxet C, et al. Cost-effectiveness analysis of hepatitis B vaccination strategies in Catalonia, Spain. Pharmacoeconomics 1995;7:428-443 Antoñanzas F, Antón F, Echevarria L. Análisis coste efectividad del tratamiento con enalapril de la insuficiencia cardíaca crónica en España. Gac Sanit 1996;10:13542 Antoñanzas F, Juárez C, Antón F. Análisis farmacoeconómico de Efavirenz (Sustiva). Rev Esp Farmacoeconomía 2000;9:39-46 Añón JM, Garcia de Lorenzo A, Zarazaga A, Gomez-Tello V, Garrido G. Mechanical ventilation of patients on long-term oxygen therapy with acute exacerbations of chronic obstructive pulmonary disease: prognosis and cost-utility analysis. Intensive Care Med 1999;25:452-7 Arana Navarro A, Astier Peña P, López Fernández Santos MA, Oterino de la Fuente D, Peiró S. Evaluación económica de la hospitalización para intervención de cataratas. Un análisis de minimización de costes. Todo Hospital 1994;112:57-64 Arnal JM, Frisas O, Garuz R, Antoñanzas F. Cost-effectiveness of hepatitis A virus immunisation in Spain. Pharmacoeconomics 1997;12:361-73 Badía X, Segu L, Garcia Alonso F, Rovira J. Análisis coste-eficacia del tratamiento con anticuerpos monoclonales antiendotoxina en la sepsis por gramnegativos. Med Clin (Barc) 1993;100:84-9 Badía X, Segu JL, Olle A, Brosa M, Mones J, García Ponte L. Cost-effectiveness analysis of different strategies for treating duodenal ulcer. Helicobacter pylori eradication vs antisecretory treatment. Pharmacoeconomics 1997;11:367-76 Badía X, Brosa M, Casado A, Segú L, Álvarez A. Análisis coste efectividad de estrategias de diagnóstico-tratamiento del ulcus péptico asociados a Helicobacter pylori en atención primaria. Aten Primaria 1999;24:344-351 Bermejo B, Rovira J, Olona M, Serra M, Soriano B, Vaque J. Análisis coste efectividad de la determinación de ferritina sérica de cribado en los exámenes periódicos de salud en las mujeres en edad fértil. Med Clin (Barc) 1996;106:445-50 Bertrán MJ, Trilla A, Codina C, Carne X, Ribas J, Asenjo MA. Análisis de la relación coste efectividad del tratamiento antibiótico empírico en pacientes con infecciones del tracto respiratorio inferior adquiridas en la comunidad. Enferm Infec Microbiol Clin 2000;18:445-51 Bonal J, Bravo P. Estudio farmacoeconómico imipenem monovial/meropenem. Rev Esp Farmacoeconomía 1999;5:21-6. Bonal J, Gisbert R. Análisis farmacoeconómico de la profilaxis de la enfermedad tromboembólica en pacientes sometidos a artroplastia de cadera. Rev Esp Farmacoeconomía 2000;6:15-24 Bonet A, Alaustré I, Giner M, Navarro J, Hortoneda M, Tejero MC. Descripción de los costes y la efectividad de un programa de control de hipertensos en atención primaria. Aten Primaria 1998;22:497-504 Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Esteban R. Coste-efectividad del tratamiento de la hepatitis crónica C con interferón alfa. Gastroenterol Hepatol 1998;21:161-8 Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Wong JB, Esteban R. Cost effectiveness of combination therapy for naïve patients with chronic hepatitis C. J Hepatol 2000;33:6518 Calvo MV, Pérez Encinas M, Nieto F, Domínguez Moronta F, Muñoz A. Coste-efectividad de la nutrición enteral individualizada por un equipo de soporte nutricional en pacientes laringectomizados por neoplasia. Nutr Hosp 1991;6:87-93 Calvo MV, Del Val MP, Álvarez MM, Domínguez-Gil D. Análisis de decisión para evaluar la relación coste-efectividad de los medios de contraste de baja osmolaridad en urografías intravenosas. Farm Clin 1994;11:9-20 Capillas R, Cabré V, Gil AM, Gaitano A, Torra i Bou JE. Comparación de la efectividad y coste de la cura en ambiente húmedo frente a la cura tradicional. Rev Enfermería 2000;23:17-24 Carrasco G, Molina R, Costa J, Soler JM, Cabre L. Propofol vs midazolam in short-, medium-, and long-term sedation of critically ill patients. Chest 1993;103:55764 Catalán JL, Juan J, Font I, Jiménez NV. Impacto económico de un programa farmacoterapéutico coordinado centrado en aminoglucósidos. Farmacoeconomía 1995,2:21-6 Cercós AC, Escrivá J. Aplicación del análisis farmacoeconómico en la selección de pautas de profilaxis antibiótica en cirugía ginecológica. Farm Clin 1993;10:54454 Cercós AC, Escrivá J. Análisis farmacoeconómico de pautas de profilaxis antibiótica en cesáreas. Farm Hosp 1994;18:9-14 Clua JL, Puig J, Queralt ML, Palau A. Análisis coste-efectividad de la automonitorización de la glucosa sanguínea en diabéticos tipo 2. Gac Sanit 2000;14:443-8 Cobos A, Jovell AJ, García-Altes A, Garcia-Closas R, Serra-Majem L. Which is most efficient for the treatment of hypercholesterolemia? A cost-effectiveness analysis. Clin Ther 1999;21:1924-36 Codina C, Miró JM, Tuset M, Claramonte J, Gomar C, Gotsens R, et al. Vancomicina y teicoplanina como profilaxis antibiótica en cirugía cardíaca: estudio farmacológico. Med Clin (Barc) 2000;114(Supl 3):54-61 Comas A, Suárez R, López ML, Cueto A. Coste efectividad del consejo sanitario antitabaco en atención primaria de salud. Gac Sanit 1998;12:126-32 Costa A, Estopa A, Borrás J, Sabaté A. Diabetes y farmacoeconomía. Eficiencia de los sistemas disponibles para la inyección de insulina en España. Aten Primaria 1995;16:391-6

5

224

Gac Sanit 2002;16(Supl 2):2-11

31- pag 221-230

5/9/06

17:20

Página 225

Oliva J, et al. Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000

Anexo 1: Lista de artículos seleccionados y revisados (continuación)

Fernández J, López A, Zapater P, Abad F. Análisis coste-efectividad de la erradicación del Helicobacter pylori como tratamiento de la úlcera duodenal. An Med Intern 1998;15:515-22 Fernández de Gatta MP, Calvo MV, Hernández JM, Caballero D, San Miguel JF, Domínguez-Gil D. Cost-effectiveness analysis of serum vancomycin concentration monitoring in patients with hematologic malignancies. Clin Pharmacol Ther 1996;60:3 Ferriols R, Ferriols F. Evaluación farmacoeconómica de la asociación del ácido folínico y el 5-fluorouracilo en el tratamiento del carcinoma colorrectal avanzado. Farm Hosp 1998;23:232-40 Ferriols F, Ferriols R. Análisis coste-efectividad de la utilización de gemcitabina y cisplatino, ifosfamida y mesna en el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico. Farm Clin 1998;15:327-35 Ferriols F, Ferriols R, Magraner J. Evaluación farmacoeconómica del docetaxel vs paclitaxel en el tratamiento del cáncer de mama metastásico. Farm Hosp 2000;24:226-40 Forcen T, Garuz R, Cabases J, Ruiz O, Martínez JA, Izko J. Evaluación económica de la vacunación rutinaria a niños de 15 meses de edad frente al virus de la varicela-zoster. An Sist Sanit Navarra 2000;23:115-24 García FM, Iñesta A. Análisis coste efectividad de diferentes pautas de erradicación de Helicobacter pylori en pacientes diagnosticados de úlcera duodenal en un área de salud. Farm Clin 1997;14:570-80 Gavira FJ, Lardinois R. Análisis de la rentabilidad de la vacunación antigripal en una población rural (La Victoria, Córdoba). Med Clin (Barc) 1990;94:777-81 Garuz R, Arnal AJ, Forcén AT, Trinxet RC, Antonanzas VF. Análisis coste-efectividad de la prevención prenatal frente al virus de la hepatitis B. An Esp Pediatr 1994;40:405-10 Garuz R, Torrea JL, Arnal JM, Forcen T, Trinxet C, Anton F, et al. Vaccination against hepatitis B virus in Spain: a cost-effectiveness analysis. Vaccine 1997;15:1652-60 Gené E, Calvet X, Azagra R. Diagnosis of Helicobacter pylori after triple therapy in uncomplicated duodenal ulcers-a cost effectiveness analysis. Aliment Pharmacol Ther 2000;14:433-42 Gisbert R, Fernández L. Análisis coste-efectividad del tratamiento preventivo de recidivas de litiasis urinaria con citrato potásico. Arch Esp Urol 1997;50:373-80 Gomollón F, Valdeperez J, Garuz R, Fuentes J, Barrera F, Malo J, et al. Análisis coste-efectividad de dos estrategias de erradicación de Helicobacter pylori: resultados de un estudio prospectivo y aletorizado en atención primaria. Med Clin (Barc) 2000;115:1-6 González-Larriba JL, Serrano S, Álvarez-Mon M, Camacho F, Casado MA, Díaz-Pérez JL, et al. Cost-effectiveness analysis of interferon as adjuvant therapy in highrisk melanoma patients in Spain. Eur J Cancer 2000;36:2344-52 Guillén F, Espín MI. Análisis coste efectividad de las distintas alternativas de vacunación universal frente a la hepatitis B en la región de Murcia. Med Clin (Barc) 1995;104:130-6 Gutiérrez R, Iñesta A, Jiménez E. Análisis de minimización de costes: tratamiento de candidiasis y aspergilosis graves con anfotericina B liposomal o complejo lípidico de anfotericina B. Farm Clin 1997;14:162-73 Hart WM, Rovira J. Cost-analysis of University of Winconsin solution vs Euro-Collins solution in the preservation of kidneys for transplantation in Spain. Transplantology (Madrid) 1995;6:149-52 Iñíguez A. Prótesis intracoronarias (stent): una aproximación al análisis coste-efectividad. Rev Esp Cardiol 1997;50(Supl 2):83-94 Jiménez FJ, Guallar P, Rubio C, Villasante P, Guallar E. Cost-effectiveness analysis of neumococcal vaccination in the elderly Spanish population. Br J Med Econ 1996;10:193-202 Jiménez FJ, Guallar-Castillon P, Rubio Terres C, Guallar E. Cost benefit analysis of Haemophilus influenzae type B vaccination in children in Spain. Pharmacoeconomics 1999;15:75-83 Jönsson B, Horisberger B, Bruguera M, Matter L. Cost-benefit analysis of hepatitis B vaccination. Int J Technol Assess Health Care 1991;7:379-402 Martínez-Bengoechea MJ, Errecalde MF, Jaio N, Sáiz C, Arana A, Ibarra O. Coste efectividad de alteplasa vs estreptoquinasa en infarto de miocardio. Rev Esp Farmacoecon 1994;1:23-32 Martínez-Bengoechea MJ, Suárez JM, Arana A, Sáiz C, Ibarra O. Rifabutina: profilaxis de la infección diseminada por CMAI en pacientes con infección por VIH avanzada. Análisis de decisión. Farmacoeconomía 1995;2:27-38 Mateos Rubio J, González Joga B, Lloret Callejo A, Soler Vigil M, Encinas Barrios C, García Rodríguez D. Aproximación a un análisis coste efectividad del tratamiento con G-CSF en tumores no sólidos. Farm Clin 1994;11:122-34 Martí-Valls J, Alonso J, Lamarca R, Pinto JL, Auleda J, Girvent R, et al. Efectividad y costes de la intervención de prótesis total de cadera en siete hospitales de Cataluña. Med Clin (Barc) 2000;114(Supl 2):34-9 Martínez Jabaloyas JM, Sanz Chinesta S, Jiménez Cruz JF, Flores Corral N, Unda Urzaiz M, Leiva Galvis O, et al. Estudio comparativo coste eficacia ceftriaxona vs cefotaxima en el tratamiento de las infecciones urinarias complicadas. Actas Urológicas Españolas 1997;21:668-74 Meseguer CM, Fidalgo ML, Rubio S. Análisis coste-efectividad del tratamiento de la hiperplasia prostática benigna de grado moderado. Aten Primaria 2000;25:54651 Mugarra I, Cavases JM. Análisis coste beneficio del programa de detección precoz de enfermedades metabólicas en la comunidad autónoma vasca. Gac Sanit 1990;4:140-4 Oterino D, Ridao M, Peiró S, Marchan C. Hospitalización a domicilio y hospitalización convencional. Una evaluación económica. Med Clin (Barc) 1997;109:207-11 Perán S, Garriga MJ, Muñoz M, Clavero A. Coste efectividad en las pruebas bioquímicas de función tiroidea. Endocrinología 1992;39:45-9 Pereira A. Cost-effectiveness of transfusing virus-inactivated plasma instead of standard plasma. Transfusion 1999;39:479-87 Pérez Encinas M, Santos L, Martín Barbero ML, Rubio C, Sanz A, Domínguez-Gil A. Análisis coste efectividad de piperacilina-tazobactam vs ceftazidima en pacientes con neutropenia febril. Aplicación de un programa de farmacoeconomía. Rev Esp Farmacoecon 1999;5:27-36 Pinto JL, Lopez Lavid C, Badia X, Coma A, Benavides A. Análisis coste-efectividad del tratamiento antirretroviral de gran actividad en pacientes infectados por el VIH asintomáticos. Med Clin (Barc) 2000;114(Supl 3):62-7

Gac Sanit 2002;16(Supl 2):2-11

6

225

31- pag 221-230

5/9/06

17:20

Página 226

Oliva J, et al. Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000

Anexo 1: Lista de artículos seleccionados y revisados (continuación)

Plans-Rubio P, Rovira J. Estudio coste-efectividad de los tratamientos farmacológicos hipolipemiantes. Med Clin (Barc) 1995;105:327-33 Plans P, Casademont L, Tarin A, Navas E. Estudio del coste-efectividad de un programa de detección precoz del cáncer de mama en Cataluña. Rev Esp Salud Pública 1996;70:15-23 Plans-Rubio P. Cost-effectiveness of dietary treatment of hypercholesterolemia in Spain. Public Health 1997;111:33-40 Plans-Rubio P. Cost-effectiveness of cardiovascular prevention programs in Spain. Int J Technol Assess Health Care 1998;14:320-30 Requena T, Santos O, Espínola E, Luque R, Hervás G, Sanjurjo M. Análisis coste-efectividad de fluconazol frente a ketoconazol en candidiasis orofaringe asociada a sida. Farm Hosp 1993;17:75-80 Rodríguez C, Fidalgo ML, Rubio S. Análisis coste-efectividad de alendronato frente a placebo en la prevención de fractura de cadera. Aten Primaria 1999;24:390-6 Rodríguez M, Procupet A, Heras J. Análisis coste efectividad de la administración domiciliaria de inmunoglobulina intravenosa frente a su administración hospitalaria. Med Clin (Barc) 1991;96:47-51 Rovira J, Trinxet C. Economic evaluation of hormone replacement therapy. En: Cossery JM, editor. Medical-economic aspects of hormone replacement therapy. London: The Parthenon Publishing Group, 1993. Rovira J, Segú JL, Figueras M, Brosa M, Artés M, Ollé A, et al. Estudio coste efectividad del tratamiento de la hipertensión ligera-moderada con inhibidores de la enzima convertidora de la angiotensina. Hipertensión 1996;13:322-8 Sábat M, Kolle L, Soriano G, Ortiz J, Pamplona J, Novella MT, et al. Parenteral antibiotic prophylaxis of bacterial infections does not improve cost-efficacy of oral norfloxacin in cirrhotic patients with gastrointestinal bleeding. Am J Gastroenterol 1998;93:2457-62 Sabate A, Pena MJ, Vila C, Alemany O. Análisis de minimización de costes de la anestesia epidural comparada con la anestesia general en la cirugía oncológica coloproctológica. An Med Intern 1997;14:291-6 Sacristán JA, Navarro O, Huete T, Iñiguez A. Cost-effectiveness of the monoclonal antibody c7E3 in high risk coronary angioplasty in Spain. Br J Med Econ 1996;10:169-83 Sacristán JA, Gómez JC, Salvador-Carulla L. Análisis coste-efectividad de olanzapina frente a haloperidol en el tratamiento de la esquizofrenia en España. Actas Luso-Esp Neurol Psiquiatr 1997;25:225-34 Sacristán JA, Gilaberte I, Boto B, Buesching DP, Obenchain RL, Demitrack M, et al. Cost-effectiveness of fluoxetine plus pindolol in patients with major depressive disorder: results from a randomized, double-blind clinical trial. Intern Clin Psychopharmacol 2000;15:107-13 Sacristán JA, Kennedy-Martin T, Rosell R, Cardenal F, Anton A, Lomas M, et al. Economic evaluation in a randomized phase III clinical trial comparing gemcitabine/cisplatin and etoposide/cistaplin in non-small cell lung cancer. Lung Cancer 2000;28:97-107 Sánchez García M, Cambronero Galache JA, López Díaz J, Cerdá Cerdá E, Rubio Blasco J, Gómez Aguinaga MA, et al. Effectiveness and cost of selective decontamination of the digestive tract in critically ill intubated patients. Am J Respir Crit Care Med 1998;158:908-16 Serrais JJ, Massó-Muniesa J, Pérez-Cardelús M, Ribas J. Coste efectividad en nutrición parenteral. Farm Clin 1994;11:164-72 Soto J, Fernández P. Evaluación económica del uso de dalteparina sódica vs heparina no fraccionada en el tratamiento de la trombosis venosa profunda. Farm Hosp 1996;21:111-6 Soto J. Análisis de minimización de costes sobre las diferentes presentaciones de interferón-alfa existentes en el mercado para el tratamiento de la hepatitis C y la leucemia mieloide crónica. Farm Clin 1998;15:219-26 Soto J, Rubio S. Análisis coste-efectividad de micofelenato mofetil en la prevención del rechazo agudo en pacientes con trasplante renal alogénico. Rev Esp Farmacoecon 1999;5:17-28 Soto J. Análisis coste efectividad de diclofenaco/misoprostol (Artrotec) en el tratamiento de los procesos osteoarticulares. An Med Intern 2000;17:477-84 Tejedor I, Idoate A, Jiménez M, Sierrasesumaga L, Giráldez J. Cost-effectiveness analysis of tropisetron vs. chlorpromazine-dexamethasone in the control of acute emesis induced by highly emetogenic chemotherapy in children. Pharm World Sci 1999;21:60-8 De Tiedra A, Mercadal J, Lozano R. Prednicarbate vs fluocortin for inflamatory dermatoses. Pharmacoeconomics 1997;12:193-208 Vargas A, Sánchez A, Poveda JL, Hermenegildo M, Rocher A. Valoración farmacocinético-económica de la sedación de pacientes con ventilación mecánica: midazolam vs propofol. Atención Farmacéutica 1999;1:233-40 Vázquez L, Pérez Encinas M, Santos Morín L, Vilches P, Gutiérrez N, García-Sanz R, et al. Randomized prospective study comparing cost-effectiveness of teicoplanin and vancomycin as second line empiric therapy for infection in neutropenic patient. Haematologica 1999;84:231-6 Vidal-Jove J, Mas J, Gili F, Janariz J, Domínguez A, Nieto S, et al. Intra-arterial chemotherapy for advanced pelvic malignancies. Results and cost-effectiveness evaluation. Reg Cancer Treat 1994;7:2-5

cionados en el 42% de los trabajos pero sólo fueron cuantificados en el 11%. En el 21% de los artículos se mencionaron los costes intangibles, no valorándose en ninguno de ellos (tabla 3).

todas o un elevado número de las opciones relevantes (29%). En la tabla 2 se detallan las alternativas utilizadas en los estudios.

Análisis de los costes Análisis de los beneficios En la totalidad de los trabajos se mencionó la existencia de costes directos y en todos ellos se realizó su valoración monetaria. Los costes indirectos fueron men-

Los resultados se expresaron como medidas de eficacia/efectividad en el 96% de los artículos revisados;

7

226

Gac Sanit 2002;16(Supl 2):2-11

31- pag 221-230

5/9/06

17:20

Página 227

Oliva J, et al. Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000

cuente el recurso a fuentes de datos mixtas. En cuanto a la fuente de la que provienen los datos sobre los resultados sanitarios, se observa un predominio de los trabajos realizados a partir de datos secundarios.

Tabla 2. Características de los estudios revisados

Tipo de análisis económico

N

AMC ACE ACU ACB Tipo de tecnología evaluada Prevención Diagnóstico Tratamiento Otros Perspectiva utilizada No explícita Explícita Social Paciente Financiador Proveedor Fuente de financiación Pública Privada Mixta No consta Alternativas La tecnología más utilizada Todas o un elevado número Placebo Alternativa «no hacer nada» Análisis de los resultados Coste-efectividad medio Coste-efectividad incremental Ninguno Análisis de sensibilidad Se emplea Horizonte temporal Superior a un año Tasa de descuento ¿Se descuentan costes? ¿Se descuentan efectos?

21 70 10 5

Análisis de los resultados Se utilizó el coste-efectividad medio en el 84% de los estudios. De los 64 trabajos en los que se podría haber realizado un análisis incremental, éste se llevó a cabo en 31 ocasiones (el 48% de las potencialmente aplicables). En seis casos no se expuso explícitamente ningún resultado medio ni incremental. El horizonte temporal fue superior a un año en el 41% de los trabajos. De ellos, se utilizó tasa de descuento en 36 estudios (el 88% de aquellos estudios donde el horizonte considerado fue superior a un año), de los que se descontaron los costes en 36 y se aplicó una tasa de descuento tanto a costes como a resultados en 29.

27 6 65 2 57 43 12 2 19 14 12 24 1 63

Análisis de sensibilidad 48 29 3 20

Se realizó en el 68% de los artículos.

Fuente de financiación

84 31 (48% de los posibles) 6

En el 63% de los estudios no se especificó la fuente de financiación. Para los estudios en los que consta explícitamente la fuente de financiación, la relación entre estudios financiados con dinero público y estudios financiados desde el sector privado es de 1:2 (12 frente a 24).

68 41 36 (88% de los posibles) 32 (88% de los posibles) 25 (71% de los posibles)

Nota: Los artículos revisados ascienden a 100, por tanto, las cifras absolutas coinciden con los porcentajes. Sin embargo, la suma de varias filas relacionadas no tiene por qué ascender a dicha cifra. Por ejemplo, no es infrecuente que en trabajos en los que se realiza un ACU se lleve a cabo previamente un ACE, ni que en un mismo artículo se adopte explícitamente más de una perspectiva, o que en un artículo se representen los resultados tanto mediante un índice medio como mediante el correspondiente índice incremental.

Discusión En los últimos años se ha producido un fuerte aumento en el número de artículos de evaluación económica publicados por autores españoles, lo que denota el interés creciente por este tema y concuerda con los resultados de trabajos nacionales12-14 e internacionales6-9. Existe un estudio reciente14 que ha analizado las evaluaciones económicas realizadas en España en los últimos 20 años, aunque en dicho trabajo los criterios de selección empleados (se analizaron 87 trabajos, incluyendo informes de agencias de evaluación y trabajos presentados en jornadas y congresos que no han llegado a ser publicados por revistas científicas) y los aspectos evaluados difieren de los de este estudio, por lo que ambos trabajos pueden considerarse complementarios.

como medidas de calidad de vida en el 42% (aunque sólo se valoraron en 10% de ellos), y como medidas monetarias en el 10%.

Fuentes de costes y efectos En lo referido al uso de recursos, las fuentes primarias predominan sobre las secundarias, siendo menos fre-

Gac Sanit 2002;16(Supl 2):2-11

8

227

31- pag 221-230

5/9/06

17:20

Página 228

Oliva J, et al. Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000

Figura 1. Evolución de las Evaluaciones Económicas de Tecnologías Sanitarias, 1990-2000. Nota: la suma total no es 100, debido a que en varios artículos se emplea más de un tipo de análisisa.

25 20 15 10 5 0 1990

1991

1992

1993

1994

1.a. Min. costes

1995

1.b. ACE

1996 1.c. ACU

1997

1998

1999

2000

1.d. ACB

a

Por ejemplo, en artículos en los que se realizó un ACU, previamente se había llevado a cabo un ACE. Min. costes: análisis de minimización de costes; ACE: análisis de coste-efectividad; ACU: análisis de coste-utilidad; ACB: análisis de coste-beneficio.

En las dos terceras partes de los trabajos revisados, las tecnologías evaluadas fueron los tratamientos, lo que concuerda con otras revisiones6-9,14 y pone de manifiesto el mayor interés por parte de los autores por evaluar intervenciones farmacológicas. Algo más de las dos terceras partes de los trabajos fueron publicadas en revistas españolas. En la selección, no se excluyeron artículos por el hecho de que estuvieran publicados en revistas sin proceso de revisión por pares con el objetivo de que los resultados reflejasen mejor la calidad de las evaluaciones realizadas en España.

Los ACE dominan claramente al resto de análisis de evaluación económica. Pese a su sólida implantación en otras áreas de la evaluación económica, el peso del ACB en la evaluación de tecnologías sanitarias es muy inferior al de los ACE/ACU. Este resultado es consistente con el resto de las revisiones citadas anteriormente. Una de las posibles razones de esta preponderancia de los ACE es que, con frecuencia, las evaluaciones económicas se realizan en paralelo a estudios clínicos, siendo los investigadores profesionales sanitarios (médicos o farmacéuticos) y lo más sencillo es plantear análisis que utilicen los mismos resultados sanitarios (eficacia/efectividad) que emplean en los estudios clínicos. Por otra parte, éstos son los resultados con los que están mucho más familiarizados los clínicos. Si convenimos en que el sentido de las evaluaciones económicas es generar información relevante para los decisores, es lógico que las medidas de resultado utilizadas con más frecuencia sean las relacionadas con su trabajo diario. Llama la atención el bajo número ACU en relación con los datos de otros países con mayor tradición evaluadora, como por ejemplo Canadá, donde estos análisis son recomendados por parte de los decisores sanitarios15, ya que la expresión de los resultados de eficacia como años de vida ajustados por calidad (AVAC) permite tener en cuenta la utilidad de las intervenciones al tiempo que facilita la comparación entre intervenciones de distinto tipo (p. ej., elegir entre una determinada campaña de cribado o la implantación de un método diagnóstico). Es de esperar que la tendencia internacional haga que este tipo de análisis cobre mayor importancia en los próximos años.

Tabla 3. Costes y resultados

Costes (%) Costes directos Costes indirectos Costes intangibles Resultados Monetarios Efectividad clínica Calidad de vida Fuente de los costes (%) Primaria Secundaria Mixta

Mencionados (%)

Valorados (%)

100 42 21

100 11 0

Mencionados (%)

Valorados (%)

10 96 42

10 82 10 Fuente de los resultados (%)

46 39 15

Primaria Secundaria Mixta

36 55 9

Nota: Los artículos revisados ascienden a 100, por tanto, las cifras absolutas coinciden con los porcentajes. Sin embargo, la suma de varias columnas no tiene por qué ascender a dicha cifra, puesto que en un mismo artículo se pueden recoger varios tipos de costes y/o resultados.

9

228

Gac Sanit 2002;16(Supl 2):2-11

31- pag 221-230

5/9/06

17:20

Página 229

Oliva J, et al. Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000

metodología que se debe seguir en el caso de los costes indirectos. En España se recomienda la realización de los análisis sin y, opcionalmente, con éstos22. En países de nuestro entorno se ha tomado conciencia de la importancia de este tipo de costes, recomendándose cada vez en un mayor número de ellos su incorporación en los estudios de evaluación económica23. Los resultados encontrados coinciden con los de otros trabajos que han descrito un bajísimo porcentaje de evaluaciones económicas que incluyeran la valoración del tiempo remunerado dentro de los costes contemplados en el estudio24,25. Una de las limitaciones de este trabajo es la posible existencia de sesgos de publicación. Como en otros campos de investigación puede existir una tendencia a publicar estudios con resultados favorables, algo que ya ha sido señalado por algunos autores26. Sin embargo, en el caso de las evaluaciones económicas hay que tener en cuenta que el término «favorable» dependerá de los intereses del patrocinador del estudio, pudiendo variar si el patrocinador es una entidad privada, interesada en la implantación de una nueva intervención o si se trata de entidades que puedan estar interesadas en contener el gasto sanitario27. Parece claro, dadas las disponibilidades del sistema sanitario y el constante aumento de la demanda sanitaria, que el criterio de eficiencia y las evaluaciones económicas desempeñarían un papel cada vez más relevante en los procesos de toma de decisiones sanitarias28-30. Este trabajo demuestra que el número de evaluaciones económicas publicadas en España durante los últimos años está creciendo, aunque es aún muy pequeño. En comparación con revisiones anteriores se aprecia un mejor conocimiento de la metodología en el campo de la evaluación económica. En todo caso, aún queda un largo camino por recorrer31-34. Desde el punto de vista metodológico, la poca claridad en la perspectiva utilizada, el escaso uso del análisis de sensibilidad y del análisis incremental, y la mayor transparencia en cuanto a la fuente de financiación son algunos de los aspectos que deben mejorarse. Junto a ello, el mayor papel que deben cobrar estos estudios en la toma de decisiones sanitarias es la gran asignatura pendiente para los años venideros.

Respecto a la calidad de los estudios, aunque no se ha realizado una evaluación rigurosa de la misma, la inclusión o no de determinados elementos, considerados importantes por los expertos, puede orientarnos sobre cuál es la calidad global de los estudios que se realizan en España. Como aspectos positivos destacan el alto número de estudios en los que las alternativas empleadas en la comparación fueron todas o las más utilizadas y el relativamente alto número de estudios en los que se empleó la tasa de descuento cuando el horizonte temporal era superior a un año. Por el contrario, sigue siendo preocupante el elevado número de estudios en los que no se define explícitamente la perspectiva utilizada y no se emplea el análisis de sensibilidad, no se realiza un análisis incremental o no se especifica la fuente de financiación. Estos problemas podrían subsanarse fácilmente mejorando los procesos de revisión de las revistas que los publican. En relación con la perspectiva empleada, existen artículos en los que los autores no manifiestan a priori cuál es la perspectiva utilizada, aunque ésta puede adivinarse por el tipo de costes incluidos. Sin embargo, las recomendaciones internacionales ponen mucho énfasis en la necesidad de que la perspectiva se explicite desde el principio, ya que, de lo contrario, puede suceder que no sea posible conocer si se están incluyendo o no todos los costes relevantes desde dicha perspectiva. Sólo en el 68% de los estudios se realizó un análisis de sensibilidad. En este sentido, aún estamos lejos de la situación óptima, ya que todas las directrices internacionales señalan que el análisis de sensibilidad es uno de los requisitos indispensables de una buena evaluación económica16,17. De igual manera, en todo estudio debería constar si existió o no financiación para llevarlo a cabo y, en caso afirmativo, su fuente, ya que pueden existir conflictos de intereses latentes que deben hacerse constar18,19. Es sabido que los resultados de los estudios de evaluación económica no se deben reducir a ordenaciones más o menos acertadas de diferentes cocientes coste-efectividad o de coste-utilidad20,21. Estos cocientes por sí solos pueden resultar inútiles en el proceso de toma de decisiones si no son complementados por análisis incrementales, ya que a los decisores no sólo les debería interesar el coste de alcanzar un determinado resultado en salud, sino también el coste adicional por cada unidad adicional de efectividad que se obtendría aplicando la tecnología más cara pero de mayor efectividad. También destaca que sólo en el 11% de los trabajos se valoran monetariamente los costes indirectos. En la actualidad no existe un acuerdo generalizado entre los investigadores acerca de la valoración monetaria y la

Gac Sanit 2002;16(Supl 2):2-11

Agradecimientos Queremos expresar nuestro agradecimiento a Lilly, S.A. por la ayuda concedida para la realización del presente trabajo así como a Ángeles Flores y a todo el equipo de documentación de Lilly por su apoyo y paciencia durante la revisión bibliográfica. Asimismo, agradecemos los comentarios de los evaluadores anónimos de GACETA SANITARIA que han ayudado a mejorar este trabajo.

10

229

31- pag 221-230

5/9/06

17:20

Página 230

Oliva J, et al. Análisis de las evaluaciones económicas de tecnologías sanitarias realizadas en España en la década 1990-2000

Bibliografía

18. Peiró S, García-Altés A, Meneu R, Librero J, Bernal E. La declaración del conflicto de intereses en las publicaciones científicas. ¿Tiempo para las luces y los taquígrafos en la trastienda de la investigación financiada por la industria? Gac Sanit 2000;14:472-81. 19. Angell M, Utiger RD, Wood AJ. Disclosure of authors’ conflict of interest: a follow up. N Engl J Med 2000;342:586-7. 20. Drummond MF, Torrance G, Mason J. Cost-effectiveness league tables: more harm than good? Soc Sci Med 1993;37: 33-40. 21. Birch S, Gafni A. Cost-effectiveness ratios: In a league on their own. Health Policy 1994;28:131-41. 22. Subdirección General de Prestaciones y Evaluación de Tecnologías Sanitarias. Propuesta de estandarización de algunos aspectos metodológicos de los análisis coste-efectividad y coste-utilidad en la evaluación de tecnologías y programas sanitarios. Madrid: Ministerio de Sanidad y Consumo, 1994. Citado en: Sacristán JA, Badía X, Rovira J, editores. Farmacoeconomía: evaluación económica de medicamentos. Madrid: Editores Médicos, 1995. 23. Puig-Junoy J, Pinto JL. El coste de oportunidad del tiempo remunerado en la producción de salud. Documento de trabajo de la Fundación BBVA, 2001. 24. Pritchard C, Sculpher M. Productivity costs: principles and practice in economic evaluation. London: Office of Health Economics, 2000. 25. Stone PW, Chapman RH, Sandberg EA, Liljas B, Neumann PJ. Measuring costs in cost-utility analyses. Variations in the literature. Int J Technol Assess Health Care 2000;16:111-24. 26. Friedberg M, Saffran B, Stinson TJ, Nelson W, Bennett CL. Evaluation of conflict of interest in economic analyses of new drugs used in oncology. JAMA 1999;282:1453-7. 27. Sacristán JA, Bolaños E, Hernandez JM, Soto J, Galende I. Publication bias in health economic studies. PharmacoEconomics 1997;11:289-90. 28. Del Llano J. La sanidad en España: la dificultad de todo para todos y gratis. Med Clin (Barc) 1999;112:496-8. 29. Del Llano J. Algunas reflexiones sobre la evaluación económica de tecnologías sanitarias. Farmacoeconomía 1995;3: 37-40. 30. Ortún Rubio V, Rodíguez Artalejo F. De la efectividad clínica a la eficiencia social. Med Clin (Barc) 1989;95:385-8. 31. Juárez C, Antoñanzas F. Impact of the studies of economic evaluation in health care decision-making. En: Antoñanzas F, Fuster J, Castaño E, coordinadores. Avances en gestión sanitaria. Palma de Mallorca: XX Jornadas de Economía de la Salud, 2000. 32. Oliva J, Del Llano J, Antoñanzas F, Juárez C, Rovira J, Figueras M. Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en el ámbito hospitalario. Rev Gestión Hospitalaria 2000;11:171-9. 33. Oliva J, Del Llano J, Antoñanzas F, Juárez C, Rovira J, Figueras M, et al. Impacto de los estudios de evaluación económica en la toma de decisiones sanitarias en atención primaria. Cuadernos de Gestión 2001;7:192-202. 34. Graaf von der Schulenburg JM, editor. The influence of economic evaluation studies on health care decision-making. Berlin: IOS Press, 2000.

1. Hidalgo A, Corugedo I, Del Llano J. Economía de la salud. Madrid: Pirámide, 2000. 2. Ortún V. Organización de los servicios sanitarios en el Estado del bienestar. En: Parejo L, Lobo F, Vaquer M, coordinadores. La organización de los servicios públicos sanitarios. Madrid: Marcial Pons, 2001. 3. Bengoechea E, Del Llano J. Las cifras del sistema sanitario: el gasto sanitario y su evolución en España (1980-1994). En: Navarro C, Cavases JM, Tormo MJ. La salud y el sistema sanitario en España: informe SESPAS 1995. Barcelona: SG Editores, 1995. 4. Australia Commonwealth. Department of Human Services and Health. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee. Canberra: Australian Government Publishing Service, 1995. 5. Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment. Guidelines for economic evaluation of pharmaceuticals: Canada. 2nd ed. Ottawa: Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment (CCOHTA), 1997. 6. Udvarheyi IS, Colditz GA, Rai A, Epstein MP. Cost-effectiveness analyses in the medical literature. Are the methods being used correctly? Ann Intern Med 1992;116:238-44. 7. Elixhauser A, Luce BR, Taylor WR, Reblando J. Health care CBA/CEA: an update on the growth and composition of the literature. Med Care 1993;31:S1-11. 8. Elixhauser A, Halpern M, Schmier J, Luce BR. Health care CBA and CEA from 1991 to 1996: an update bibliography. Med Care 1998;36:MS1-9. 9. Bradley CA, Iskedjian M, Lanctot KL, Mittman N, Simone C, St Pierre E, et al. Quality assessment of economic evaluations in selected pharmacy, medical, and health economics journal. Ann Pharmacother 1995;29:681-8. 10. Drummond MF, Stoddart GL, Torrance GW. Methods for the economic evaluation of health care programmes. 2nd ed. Oxford: Oxford University Press, 1997. 11. Sacristán JA, Soto J, Galende I. Evaluation of pharmacoeconomic studies: utilization of a checklist. Ann Pharmacother 1993;27:1126-33. 12. Badía X, Rovira J, Segu JL, Porta M. Economic assessment of drugs in Spain. Pharmacoeconomics 1994;5:123-9. 13. Badía X. La evaluación económica en el sector sanitario. Rev Salud Pública 1991;2:107-17. 14. García-Altés A. Twenty years of health care economic analysis in Spain: are we doing well? Health Economics 2001; 10:715-29. 15. Baladi JF, Menon D, Otten N. Use of economic evaluation guidelines: two years’ experience in Canada. Health Economics 1998;7:221-7. 16. Briggs AH, Sculpher MJ, Buxton MJ. Uncertainly in the economic evaluation of health care technologies: the role of sensibility analysis. Health Economics 1994;3:95-104. 17. Genduso LA, Kotsanos JG. Review of health economic guidelines in the form of regulations, principles, policies, and positions. Drugs Inform J 1996;30:1003-16.

11

230

Gac Sanit 2002;16(Supl 2):2-11

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 231

Ejemplos prácticos de evaluaciones económicas COSTE-BENEFICIO • Análisis coste-beneficio de la búsqueda activa de tuberculosis pulmonar en población reclusa a su ingreso en prisión ........................................................ 233 • Análisis coste-beneficio del programa de detección precoz de enfermedades metabólicas en la Comunidad Autónoma Vasca ............................................ 243

COSTE-EFECTIVIDAD • Estudio de coste-efectividad del tratamiento de la hipertensión arterial en Cataluña ................................ 249 • Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico ...... 255 • Coste-efectividad de drotecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en España .................... 267

COSTE-UTILIDAD • Análisis coste-utilidad del tratamiento de la esclerosis múltiple remitente-recidivante con acetato de glatiramero o interferón beta en España ........ 275 • Análisis de coste-efectividad de la ventilación mecánica y del tratamiento intensivo de pacientes en situación crítica ............................................................ 283

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 232

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 233

Análisis coste-beneficio de la búsqueda activa de tuberculosis pulmonar en población reclusa a su ingreso en prisión V. Martín1 / A. Domínguez2 / J. Alcaide2 Servicio Médico. Centro Penitenciario. León. 2 Profesor Asociado. Departamento de Legislación Sanitaria y Salud Pública. Universidad de Barcelona. 1

Correspondencia: Vicente Martín Sánchez. Juan de Malinas, 2-4.o B. 24005 León. Recibido: 4 de marzo de 1996 Aceptado: 2 de junio de 1997 (Cost-benefit analysis of pulmonary tuberculosis case-finding among prison population on arrival at prison)

Resumen Fundamento. En las prisiones españolas la tuberculosis constituye un grave problema de salud pública al que las autoridades sanitarias no prestan la debida atención. Objetivo. Demostrar la eficiencia de la búsqueda activa de tuberculosis pulmonar al ingreso en prisión para facilitar la asignación de recursos a esta actividad. Métodos. Análisis coste-beneficio de un programa de búsqueda activa en comparación con esperar al diagnóstico de los casos. Se estableció una sensibilidad de la mecánica diagnóstica del 80% y especificidad del 99,99%. Los costes fueron calculados a partir de los precios de mercado. Se practicó análisis de sensibilidad en todas las variables y tridimensional en las de mayor influencia. Resultados. Los costes de la búsqueda activa fueron inferiores a los de la alternativa para prevalencia de tuberculosis superiores al 5 por mil. La eficiencia apenas se vio afectada por las tasas de descuento social y la sensibilidad de las pruebas diagnósticas. La prevalencia, el coste de las actividades diagnósticas, el nivel de éxito en los tratamientos y la especificidad de los tests diagnósticos influyeron en la eficiencia del modelo. El análisis tridimensional mostró cómo la búsqueda activa de tuberculosis pulmonar es eficiente a partir de prevalencias muy bajas (1 por mil) si las curaciones son superiores en un 5% a la alternativa y los costes de la búsqueda activa inferiores a las 1.000 pesetas por sujeto estudiado. Conclusiones. La búsqueda activa de tuberculosis pulmonar al ingreso en prisión es una actividad eficiente. En una situación de coste-oportunidad (asignación de los recursos disponibles, penitenciarios y extrapenitenciarios) esta actividad es muy eficiente dadas las elevadas prevalencias de tuberculosis en este colectivo. Palabras clave: Tuberculosis. Prisión. Eficiencia. Análisis coste-beneficio.

Gac Sanit 1997;11:221-230

Summary Background. In spanish prisons, tuberculosis is a serious problem of public health and health authorities don’t take it seriously. Objective. To prove the efficiency of pulmonary tuberculosis case-finding on arrival at prison in order to get location resources in this activity. Methods. Cost-benefit analysis of a case-finding program compared with lo wait for diagnostic lo illness. The sensitivity of test was fixed in 80% and the especificity in 99.99%. The cost was based on market prices. Sensitivity analysis was done in every variables as well as tridimensional analysis in those one of more influence. Results. The case-finding was efficient on prevalences of tuberculosis over 5 per mil. Its efficiency was hardly affected by descount social rates or the sensitivity of diagnostic tests. The prevalence of illness, the cost of diagnostic activities as well as the success of treatment and the especificity of diagnostic tests used had as influence on the efficiency model. The tridimensional analysis proved that the case-finding of pulmonary tuberculosis has efficiency on low prevalences (1 per thousand), provided the number of people cured is a 5% higher than the alternative one and the costs of case-finding less than 1,000 pesetas per subject. Conclusions. The case-finding pulmonary tuberculosis on arrival at prison is of high efficiency. In a cost-oportunity situation (location of availables resources, penitentiary and extrapenitentiary) the program is very efficacious taking into account the fact of higher prevalence of pulmonary tuberculosis in this people. Key words: Tuberculosis. Prison. Efficiency. Cost-benefit analysis.

GACETA SANITARIA/SEPTIEMBRE-OCTUBRE, 1997, VOL. 11, NÚM. 5

221

233

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 234

Introducción

L

as instituciones peninteciarias (II.PP.) han estado relacionadas históricamente con la tuberculosis por acoger un elevado número de individuos pertenecientes a los grupos de riesgo para esta enfermedad, presentar situaciones de hacinamiento que facilitan la transmisión de la infección y por la dificultad de estos colectivos para acceder a servicios sanitarios adecuados a sus necesidades1,2. A estos viejos problemas, que aún permanecen3-5, se han unido otros dos que han agravado la situación6: la epidemia de infección por VIH que se encuentra en la base del incremento de la incidencia de tuberculosis7,8 y la aparición y transmisión de cepas de Mycobacterium tuberculosis multirresistentes9. Todo ello a pesar de ser una enfermedad bien conocida y contar con medios diagnósticos, terapéuticos y de prevención y control de probada eficacia. La búsqueda activa y el tratamiento de casos en las II.PP ha sido recomendado por autoridades y organismos nacionales e internacionales10-14 desde antaño. Sin embargo, en nuestro país, sólo desde finales de 1990 se han puesto en marcha programas de control de esta enfermedad en el medio penitenciario15 y desde su inicio han encontrado múltiples problemas para obtener una aceptable efectividad16. Mejorar la efectividad de los programas de prevención y control de la tuberculosis en los centros penitenciarios supone mejorar la situación de la tuberculosis a nivel poblacional, la existencia o no de actividades eficaces de prevención y control de la tuberculosis en estas instituciones explica la mayor o menor prevalencia de infección y enfermedad producida por M. tuberculosis en la sociedad17. Se olvida con frecuencia que al ingreso en prisión se puede acceder a grupos poblacionales donde la incidencia de tuberculosis es muy elevada (UDVP, personas sin hogar, vagabundos, etc.) y a los que no tienen acceso, o muy difícilmente, los sistemas normalizados de salud18. Mejorar la efectividad de estos programas precisa un incremento de los recursos asignados a la sanidad penitenciaria y sobre todo la coordinación con el resto del Sistema Nacional de Salud (SNS). Sin embargo, las autoridades sanitarias de nuestro país siguen sin prestar la debita atención a este problema. El presente trabajo pretende aproximarse al problema desde el análisis económico y establecer la eficiencia, de la búsqueda activa de casos al ingreso en prisión, entendida desde un punto de vista social: «...maximización de los beneficios que obtiene la sociedad en su conjunto en relación a los recursos empleados ...»19,a través de análisis coste-beneficio ACB, por su característica fundamental: reducir a la misma unidad de medida, en este caso pesetas, los costes del programa propuesto y su alternativa natural. La estrategia de búsqueda de casos que aquí se plantea se realiza

como alternativa a la de esperar que los casos sean diagnosticados en la consulta médica ordinaria, considerando un buen conocimiento diagnóstico y terapéutico de la tuberculosis en ambos casos por parte de los equipos sanitarios penitenciarios20. Se han manejado hipótesis conservadoras asumiendo el mejor supuesto posible a la alternativa y el peor a la búsqueda de casos. De esta manera se está en condiciones de realizar el siguiente planteamiento: si todos los organismos y expertos recomiendan la búsqueda activa y además en el caso de hipótesis conservadoras se demuestra que esta actividad es eficiente: ¿por qué no se dotan presupuestariamente estos programas de prevención y control?

Pacientes, material y métodos

Población objeto: los ingresos en un centro penitenciario sin antecedentes documentados de haber realizado quimioprofilaxis o quimioterapia antituberculosa. Prevalencia estimada de tuberculosis pulmonar del 10 por mil y análisis de sensibilidad para valores entre el 1 y el 25 por mil21,22. Estrategia de intervención: búsqueda activa de casos al ingreso en prisión siguiendo la sistemática recogida en la figura 123,la validez interna se estableció en una especificidad del 99,99% (90%-99,5%) y una sensibilidad el 80% (70%-90%)24. La alternativa consistió en esperar a la aparición de los síntomas y el acudir a la consulta médica para establecer el diagnóstico y el tratamiento. Resultados sobre la salud: para los casos diagnosticados en la búsqueda activa se asumió un 85% de curaciones, una letalidad del 3% y un 12% de cronificaciones. En la alternativa se estableció un 80% de curaciones, una letalidad del 5% y cronificación en el 15% de los casos (tabla 1). Horizonte temporal: el horizonte temporal de los gastos del programa se ha limitado a un año y la valoración económica de las repercusiones del mismo o su alternativa a cinco años. Medida de los costes: los costes aplicados correspondieron a los precios tarifados para el año 1990 por un hospital de tercer nivel25. Los costes de personal sani tario penitenciario se estimaron de los costes directos a la administración. El análisis de sensibilidad se realizó para coste 0 en salarios de personal penitenciario y precios a la administración del resto de servicios y productos (situación de coste-oportunidad); para el rango superior se estableció un incremento del 30% en los costes estimados. Coste de la búsqueda activa: los costes para cada una de las posibles situaciones de la búsqueda activa se exponen en la tabla 2 y la figura 126.

ORIGINALES

222

234

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 235

Figura 1. Estrategia diagnóstica para la búsqueda activa de tuberculosis pulmonar. Coste por situación en pesetas

Población Objeto P. Tuberculina O VIH

Cualquiera positivo

Ambos negativos

Radiográfia

No caso

Negativa

Positiva

No caso

Microbiología

4.016

1.199

Positiva

Negativa

Caso

No caso 29.013

16.549

Microbiología: Tinción de Zhiel-Neelsen y cultivo en medio de Lowenstein.

Tabla 2. Costes para cada una de las situaciones de la búsqueda activa

Tabla 1. Resultados sobre la salud. Valores para el análisis de sensibilidad

Búsqueda activa Resultados sobre la salud Curación Cronicidad Letalidad

Entrevista y reconocimiento inicial Prueba de la tuberculina y lectura

Alternativa

Mejor supuesto

Peor supuesto

Mejor supuesto

Peor supuesto

90,0% 8,0% 2,0%

80,0% 15,0% 5,0%

85,0% 12,0% 3,0%

75,0% 17,7% 7,3%

No Infectados por M. tuberculosis ni VIH Radiografía de tórax Informar radiografía de tórax

Costes por caso tratado intrapenitenciariamente: el coste total por caso tratado y diagnosticado intrapenitenciariamente se estimó en 121.876 pesetas (43.754158.439). Resultado de la suma del coste por caso diagnosticado (Fig. 1); el coste del tratamiento 38.902 pesetas (19.451-50.573) (isoniacida, rifampicina y pirazinamida durante dos meses a las dosis de 300, 600 y 1.200 mg diarios; seguido de cuatro meses de isoniacida y rifampicina a las mismas dosis); el coste de los controles y seguimientos 48.800 pesetas (8.62063.440) (honorarios médicos, radiografías de tórax, exámenes directos de esputo y cultivo y controles bioquímicos); y el coste de los efectos secundarios 17.625 pesetas (12.338-22.913) (asumiendo que

640 559 1.199 2.500 317

Infectados por M. tuberculosis o VIN y radiografía normal Bacteriología y cultivo (2 muestras) Transporte Informar resultados

4.016 11.400 500 633

Caso de tuberculosis pulmonar Repetir microbiología Repetir radiografía (2) Transporte Informar de resultados

16.549 5.700 5.000 500 1.264

No caso de tuberculosis con radiografía sospechosa

29.013

un 5% de los tratados los presentarán y equivaldrían a 15 días de hospitalización en un hospital de alta tecnología). Coste extrapenitenciario de una tuberculosis: el coste de una tuberculosis tratado y diagnosticada en el medio extrapenitenciario se estableció en 579.925 ptas. Des-

GACETA SANITARIA/SEPTIEMBRE-OCTUBRE, 1997, VOL. 11, NÚM. 5

223

235

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 236

glosado en el coste de una consulta de urgencias en un centro hospitalario; 21 días de ingreso; seis segundas visitas para controles y seguimientos, el tratamiento antituberculoso y el coste de los efectos secundarios. Con un rango entre 425.399 y 753.903 pesetas para el análisis de sensibilidad. Costes en productividad: los costes que afectaron a la productividad se establecieron para aquellos casos

diagnosticados y tratados cuando no se encuentran privados de libertad. Se estimó para cada caso en seis meses de salario mínimo interprofesional (50.010 ptas./mes)27: 300.060 pesetas. Establecimiento de los costes por situación: los costes por cada situación contemplada puede observarse en la figura 2. Las situaciones A, B y E supusieron el coste de un caso diagnosticado y tratado intrapeniten-

Figura 2. Árbol de decisión para la búsqueda activa de tuberculosis pulmonar. Coste por situación

(Pesetas) No caso (1.P).(1-E) Prueba positiva

Tratar

No bacilífero (0,65)

[(1-P).(1-E)]+(P.S) No curación

Caso P.S Bacilífero (0,35)

(0,45)

Muerte (0,20) Cronicidad (0,80)

Curación

Búsqueda activa

(0,55) Curación Bacilífero (0,25) Caso P.(1-S) Prueba negativa

No tratar

[P.(1-S)]+[(1-P).E])

No caso

(0,50) No curación (0,50)

No bacilífero (0,75)

Muerte (0,20) Cronicidad (0,80)

(1-P).E

121.876

A

121.876

B

13.000.000 C 2.778.151 D 121.876

E

1.127.463

F

13.000.000 G 3.919.763 H 405.194

I

4.450

J

400.744

K

1.123.013

L

No bacilífero (0,60) Caso

Curación

P Bacilífero No hacer nada

(0,40)

No caso

(0,50) No curación (0,50)

Muerte (0,25) Cronicidad (0,75)

3.915.315 N 0 Ñ

(1-P)

P = prevalencia; S = sensibilidad; E = especificidad.

Gac Sanit 1997;11:221-230

13.000.000 M

GACETA SANITARIA/SEPTIEMBRE-OCTUBRE, 1997, VOL. 11, NÚM. 5

224

236

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 237

Figura 3. Árbol de decisión resumen de la búsqueda activa y su alternativa. Coste en pesetas por situación

Población objeto

Búsqueda activa

Alternativa

(S.P) + [(1-E).(1-P)]

[E(1-P)] + [(1-S).P]

P

(1-P)

Negativa

Caos

No caso

1.702.346

0

Positiva

(1-E).(1.P)

S.P

(1-S).P

E.(1-P)

Falso positivo

Verdadero positivo

Falso negativo

Verdadero negativo

121.876

862.228

1.161.805

4.450

P = prevalencia; S = sensibilidad; E = especificidad.

ciariamente y se presumió la inexistencia de contagios y otras complicaciones. En todos los casos de muerte (C, G y M) se estimó el mismo coste: 13 millones de pesetas (9.100.000-16.000.000), calculado a partir de las indemnizaciones judiciales establecidas para casos similares. En el caso de sujetos no bacilíferos no diagnosticados por búsqueda activa (I y K), se consideró que un 20% no serían diagnosticados ni tratados pero se curarían. El otro 80% serían diagnosticados y curados, el 50% en el centro penitenciario y el resto fuera. Todos los pacientes se curarían y no se contempló la probabilidad del contagio. En el caso de los falsos negativos en la búsqueda activa el coste vendría incrementado por las actividades diagnósticas fallidas. En el caso de sujetos bacilíferos diagnosticados y curados sin la búsqueda activa (F y L) se estimó que un 50% de los casos se diagnosticarían y tratarían en prisión y el resto fuera. Por cada caso se asumió que se infectarían por M. tuberculosis 7,5 personas con el resultado de 0,75 nuevos casos a los cinco años. De los nuevos casos, se estableció que el 10% serían diagnosticados y tratados en prisión y el otro 90% en libertad. En el caso de los falsos negativos en la búsqueda activa el coste vendría incrementado por las actividades diagnósticas fallidas. En los casos de cronificación (D, H y N) se estableció un coste extra estimado en el doble del coste de cada caso para cada situación similar, por la necesidad de un mayor número de seguimientos, controles y efectos secundarios. No se tiene presente la posibilidad de seleccionar y transmitir cepas resistentes. El número de contagios se estableció en el equi-

valente a dos años de contagios de un paciente bacilar con resultado de tres nuevos casos de tuberculosis a los cinco años, de los cuáles el 10% serían diagnosticados en prisión y el 90% restante fuera. En el supuesto J se estableció el coste de las actividades de búsqueda activa en aquellos sujetos no afectados por tuberculosis en 4.450 pesetas, como resultado de aplicar los costes reflejados en la figura 1 y la tabla 1 y el promedio de probabilidades de que cada evento sucediera según lo encontrado en los programas de prevención y control de la tuberculosis16,21,22. En el supuesto Ñ, al no existir actividades de búsqueda activa, el coste es cero. Nudos de probabilidad: en la figura 2 se pueden observar las diferentes probabilidades de que cada situación recogida suceda. En la figura 3 se puede observar un resumen del árbol de decisión con los costes de cada rama. El valor neto esperado VN;, asociado a una decisión d;, viene definido por n

VNj =

Σ P (e ) V (e ) j

i

j

i

i=1

donde: Pj (ei) es la probabilidad de que sobrevenga un acontecimiento i y Vj (ei) el valor de ese acontecimiento. Tasas de actualización: se ha estudiado la influencia en el ACE3 de tasas de actualización del 5 y 10% en el análisis de sensibilidad. La actualización se ha realizado utilizando la fórmula del interés compuesto para un horizonte temporal de cinco años.

GACETA SANITARIA/SEPTIEMBRE-OCTUBRE, 1997, VOL. 11, NÚM. 5

225

237

Gac Sanit 1997;11:221-230

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 238

Regla de decisión: una vez obtenidos los valores actualizados de los costes y beneficios del programa objeto de evaluación y sus alternativas se aplicó la técnica del valor neto actual (VNA) que es el valor actual de los beneficios menos los costes; o en este caso, los costes del programa de búsqueda activa (Bt ) menos los costes de su alternativa (Ct ), ambos actualizados. La expresión matemática del VNA es:

Figura 5. Análisis de sensibilidad según la respuesta al tratamiento

Pesetas (miles) Coste búsqueda activa Alternativa 5.000 pesestas 3.000 pesetas 1.000 pesetas

40 30

T Bt – Ct > 0 VNA (B) = t t = 0 (1 + r)

Σ

20 10

El tratamiento de los datos se realizó con la hoja de cálculo del paquete informático integrado Framework 3. Se desarrollaron diversas hojas de cálculo para cada análisis parcial y otra hoja que recogía el árbol simplificado en el que se incluyeron los valores necesarios para el cálculo inicial y los diversos análisis de sensibilidad, univariantes, bivariantes o trivariantes.

Resultados

Análisis inicial Para una prevalencia del 10 por mil y los costes y probabilidades expresados, la búsqueda activa supuso un coste de 13.639 pesetas por persona y la alternativa 17.023 pesetas.

Análisis de sensibilidad Análisis de la prevalencia umbral: a partir de prevalencias del 5,5 por mil los costes de la búsqueda activa fueron inferiores a los de la alternativa (Fig. 4). Análisis de la validez interna: una especificidad del 0,99 ó 0,995 desplazó el punto de prevalencia umbral

0 0

5

10

15

20

25

Prevalencia (por mil)

hacia la derecha (7,5 por mil y 6,5 por mil, respectivamente). Una sensibilidad del 0,90 no afectó el punto de corte, una menor sensibilidad, 0,70, elevó el punto de corte al 6 por mil. Análisis de los costes: en la situación de coste-oportunidad, la eficiencia del programa se alcanzó para prevalencias del 1,5 por mil, para cualquiera de los supuestos de la alternativa. En el supuesto de costes de mercado incrementados en un 30% se precisaron niveles de prevalencia de tuberculosis pulmonar superiores al 6 por mil para que el programa fuese eficiente. Análisis del coste de la búsqueda activa: cada dos mil pesetas de ahorro, en el coste de la mecánica diagnóstica, disminuyó en un 2,5 por mil el nivel de prevalencia umbral (Fig. 5). Análisis de la evolución en el tratamiento: si la búsqueda activa obtuviera un 90% de curaciones sería más eficiente que cualquier supuesto de la alternativa. En el caso de curar al 80% de los casos la búsqueda activa, ésta sería más eficiente si la alternativa obtuviera curaciones iguales o inferiores al 80% (Fig. 6). Figura 6. Análisis de sensibilidad según el coste de la búsqueda activa

Figura 4. Análisis de la prevalencia umbral

Pesetas (miles) Pesetas miles 40

Búsqueda

50

Alternativa

40

30

Curaciones (%) Alternativa 85% Búsqueda activa 90% Alternativa 75% Búsqueda activa80%

30 20 20 10

10

0

0 0

5

10

15

20

25

0

Prevalencia (por mil)

Gac Sanit 1997;11:221-230

5

10 Prevalencia (por mil)

ORIGINALES

226

238

15

20

25

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 239

Figura 7. Análisis tridimensional

Prevalencia (por mil) 12

Coste búsqueda activa 1.000 pesetas 3.000 pesetas 5.000 pesetas

10 8 6 4 2 0 80

82,5

85

87,5

90

Curaciones (%)

Análisis de las tasas de descuento: el punto de inflexión, a partir del cual el programa se mostró eficiente en el caso de aplicar TDS del 5% o del 10%, se halló para una prevalencia del 6,5 por mil.

Análisis tridimensional Se realizó para los tres factores de mayor influencia en el modelo de ACB diseñado: la prevalencia de la enfermedad, el coste diagnóstico de la búsqueda activa y el resultado de los tratamientos. Para el caso de actividades de búsqueda activa caras e igual efectividad del tratamiento, se precisaron prevalencias cercanas al 12 por mil para que la prevención secundaria fuera eficiente. Si el incremento en las curaciones es mayor (90% frente al 80%), la prevalencia necesaria para que el programa fuera eficiente fue inferior al 6 por mil. El programa sería rentable a partir de prevalencias muy bajas si la mecánica diagnóstica para descartar la presencia de tuberculosis pulmonar fuera barata (Fig. 7). La conjunción de pruebas diagnósticas baratas y alta efectividad de los tratamientos antituberculosos precisa prevalencias del orden del 1 por mil para que el programa sea eficiente.

Discusión La búsqueda activa de tuberculosis pulmonar es una actividad eficaz, en el sentido de suministrar beneficios claros a los pacientes individuales y a la colectividad al evitar nuevos contagios 12. También la efectividad de la detección sistemática de infección y/o enfermedad tuberculosa al ingreso en prisión se ha mostrado muy elevada a pesar de las dificultades derivadas del acceso de esta población a las pruebas diagnósticas

pertinentes y la adherencia a las mismas hasta establecer el diagnóstico de tuberculosis21-23. Demostrar la eficiencia de esta actividad es el objeto del presente trabajo, «...no puede esperarse de ninguna persona racional emprender acciones cuyos costes actuales excedan de los beneficios actualizados ...»28. El ACB permite cuantificar las ventajas y desventajas sociales de una política basada en una unidad monetaria común, de forma que calculando la diferencia entre los beneficios y los costes de las alternativas se dispone de información suficiente para elegir la mejor opción29. El modelo de ACB diseñado muestra cómo para una prevalencia de tuberculosis pulmonar del 10 por mil la búsqueda activa es más eficiente que esperar a que los casos acudan a la consulta médica. Diversos estudios de análisis coste efectividad demuestran cómo la búsqueda activa y tratamiento de los casos bacilares es una de las actuaciones preventivas más costoefectivas que se pueden llevar a cabo3 0,31. Esta práctica supone un coste de entre 1 y 4 dólares USA por vida salvada, mientras que otras actividades también muy costo-efectivas suponen entre 5 y 10 dólares USA por vida salvada32. La prevalencia de la enfermedad objeto de prevención es uno de los factores que mayor influencia tiene en la eficiencia de los programas de búsqueda activa33-35, a partir de un determinado nivel de prevalencia la búsqueda activa se muestra eficiente (prevalencia umbral) y la ganancia es mayor cuanto más frecuente es la enfermedad. En este caso sucede lo mismo, el punto de prevalencia umbral encontrado, 5,5 por mil, es inferior a las prevalencias descritas en este colectivo por diversos autores16,21,22,36,37. Caminero38 plantea como objetivo la búsqueda activa de casos en aquellos colectivos donde la prevalencia de tuberculosis esperada sea superior al 100 por mil (1 por mil). En nuestro caso la prevalencia umbral requerida es mayor, probablemente, debido a la consideración de los costes fijos y la asunción de hipótesis conservadoras en la alternativa. El análisis de sensibilidad, en la situación de coste-oportunidad, viene a coincidir con esa indicación. La asignación de costes es objeto de discusión en todos los análisis económicos, más aún en el ACB, al intentar cuantificar en términos monetarios problemas del campo de los servicios sociales y de los cuidados de salud donde son frecuentes situaciones de difícil cuantificación (muerte, dolor, etc.) y tratarse de actividades muy tecnificadas y cualificadas de difícil desagregación39. Valorar estos aspectos de difícil cuantificación y no obviarlos es lo que diferencia a un ACB de un análisis coste-utilidad, donde sólo se tienen presente los costes fácilmente mesurables. Se ha optado por la alternativa tal vez más aproximada al coste real41 al haber tomado como referencia los precios de mercado en aquellos casos en los que ha sido posible y los denominados precios-sombra de los costes que no es-

GACETA SANITARIA/SEPTIEMBRE-OCTUBRE, 1997, VOL. 11, NÚM. 5

227

239

Gac Sanit 1997;11:221-230

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 240

tablece el mercado, como en el caso de que se produjera la muerte de algún paciente. El precio-sombra es un criterio normalmente aceptado que viene a representar cuanto está dispuesto a admitir como compensación una persona, sociedad o conjunto de personas por aceptar una situación o cuánto están dispuestos a pagar por evitarla42; en este caso el criterio establecido son las compensaciones judiciales establecidas por negligencia médica en casos similares. Es de especial interés la no consideración de costes fijos (salarios, amortización de aparataje diagnóstico, etc.), lo que puede permitir una buena aproximación al coste-oportunidad del programa, es decir, saber cuál es la opción más eficiente en la asignación de actividades a realizar con recursos ya existentes. El coste de un programa o actividad, dados unos recursos preexistentes, es el valor de los recursos utilizados en la mejor alternativa posible43. Siendo los recursos inevitablemente escasos y múltiples las necesidades insatisfechas, a la hora de la toma de decisiones deberá optarse por aquellas que con los recursos disponibles ofrezcan los mayores beneficios sociales44-46. Los costes calculados son consistentes con los reportados por otros autores, dadas las hipótesis conservadoras planteadas. Fitgerald y Gafni47 establecen el coste de seguimiento y control de un paciente tuberculoso, incluyendo costes directos e indirectos, en 9.182,25 $ canadienses y no contempla la posibilidad de recidiva y muerte en los casos índice. El informe de 1992 del programa de prevención y control de la tuberculosis de Barcelona estima en 552.916 pesetas el coste hospitalario de un caso de tuberculosis, en el caso de los infectados por VIH asciende a 612.157 pesetas48. Para la ciudad de Nueva York, el coste hospitalario de un caso de tuberculosis se estima en 25.000 $ USA; ascendiendo a 100.000 $ USA los casos multirresistentes49. El análisis de sensibilidad de la hipótesis menos costosa, valoración de coste-oportunidad, muestra cómo el programa propuesto es eficiente a partir de prevalencias muy bajas (inferiores al dos por mil). El supuesto de mayor coste requiere prevalencias ligeramente más elevadas que en el análisis inicial (6,5 por mil). Esto da validez al modelo adoptado, pues se muestra muy robusto y poco afectado por el alza de los precios. Los resultados en el tratamiento de los casos detectados influye también en el modelo diseñado. Este aspecto está en concordancia con lo esperado; la razón de ser de la prevención secundaria es que el adelanto en el diagnóstico suponga una mejora en el pronóstico de la enfermedad objeto de prevención50. En este caso dos aspectos hacen posible que a igualdad de eficacia en los tratamientos la búsqueda activa se muestre eficiente. Por una parte el adelanto en el diagnóstico supone un menor número de contagios; y un mayor número de individuos diagnosticados y tratados en prisión supone unos costes menores que si el diagnóstico y tratamiento se produce en el hospital.

Gac Sanit 1997;11:221-230

Una diferencia de un 5% de curaciones a favor de la búsqueda activa es una hipótesis muy conservadora dadas las características de la población reclusa, donde el incumplimiento de los tratamientos es la norma a menos que se establezcan sistemas de toma supervisada de la medicación. Diversos estudios encuentran que en la población general entre el 20 y el 50% de los pacientes no finalizan los tratamientos prescritos51. Los datos del programa de prevención y control de la tuberculosis de Barcelona recogen que el 60,2% de los pacientes habían finalizado el tratamiento, el 11,6% no habían finalizado y el 13,9% habían muerto bien por tuberculosis o por otras causas52. Caylá53, estudiando los diversos factores que influyen en el abandono terapéutico, encontró como principales el haber estado preso, la indigencia, el UDVP, ser mayor de 15 años y ser varón. Guerrero 17 pudo establecer la curación sólo en el 25,9% de los enfermos presos, cuando en la población de tuberculosos barceloneses no presos era del 61,5%54; en el 6,1 % se constató la necesidad de alargar el tratamiento por abandonos en la medicación. Sólo en condiciones de trabajo estructuradas, aspecto éste facilitado por el desarrollo e implementación de programas, se pueden conseguir cifras de curaciones más elevadas que las reportadas hasta ahora. Así, en el programa de prevención y control de la tuberculosis del Área 7, centro, en la memoria de los años 87-90 el tratamiento fue correcto en el 86% de los casos diagnosticados no incluyendo a los fallecidos, destaca el hecho que el 88% de los bacilíferos completaran el tratamiento55. Sólo en estas condiciones y con prácticas que incluyan la toma supervisada los resultados de los programas pueden acercarse a lo reportado por Pérez-Stable56, un índice de recidivas en un 1,3% y menos de un 10% de fracasos terapéuticos. Por estas razones los porcentajes de curación estimados para la alternativa al programa son muy elevados; y en cualquier caso conseguir estas cifras exigiría programas especiales que mejoraran la adherencia al tratamiento, lo que encarecería el coste de la alternativa. En el caso de la búsqueda activa, ésta podría servir como punta de lanza de programas más completos que incluyeran supervisión de la quimioterapia, quimioprofilaxis antituberculosa, etc.; lo que redundaría en un abaratamiento de los costes y un incremento de la eficiencia. La no existencia de programas de prevención y control facilita la peor cumplimentación de los tratamientos, lo que se asocia a una más prolongada transmisibilidad, recaídas, tratamientos y seguimientos más caros, desarrollo de farmacorresistencias y mayor letalidad57,58. La variable que más influencia tiene en el ACB en relación a la evolución de la tuberculosis es la letalidad dado el «alto coste» asignado en el caso de muerte. La asunción de una letalidad entre el 2% y el 5% para el programa y entre el 3% y el 7,3% para la alternativa pueden estimarse como conservadoras y penaliza-

GACETA SANITARIA/SEPTIEMBRE-OCTUBRE, 1997, VOL. 11, NÚM. 5

228

240

32- pag 231-242

5/9/06

17:21

Página 241

doras del modeló diseñado. Una recopilación sobre tasas de letalidad por tuberculosis establece la misma en un 7,9%58, con un rango entre el 7,3-9,259,60. En el caso de tuberculosis asociadas a infección por VIH se ha descrito una letalidad del 9,6%61. Guerrero 37 encontró una mortalidad del 22,4% en los casos de tuberculosis de presos barceloneses. Otro de los factores con gran influencia en el modelo definido fue el coste de las actividades de búsqueda activa. Para una prevalencia del 10 por mil y costes de mercado, las actividades de búsqueda activa suponen una tercera parte de los costes del programa. Por esta razón, a la hora de establecer la estrategia de intervención es más interesante contar con pruebas o recursos baratos. Contabilizar como coste 0 los costes fijos de la administración supone unos costes de la búsqueda activa inferiores a 1.000 pesetas por sujeto cribado, en cuyo caso la prevalencia a partir de la cual el programa se mostraría eficiente sería del 1,5 por mil. Al contrario, costes superiores a las 5.000 pesetas por sujeto cribado, caso de utilización de pruebas de multipuntura o bacteriológicas, necesitan prevalencias muy elevadas para que el programa sea eficiente. Que la sensibilidad de la cadena diagnóstica no influya de forma notoria en la eficiencia del programa de búsqueda activa puede ser debido a que el compromiso inmune de los anérgicos, que es la causa de la pérdida de sensibilidad de la prueba de la tuberculina, no suele asociarse con formas cavitadas y bacilares importantes. Por tanto, la importancia epidemiológica de los falsos negativos y su repercusión en

el modelo económico es baja. En el caso de infiltrados pequeños, que pueden pasar desapercibidos al observador, un porcentaje importante van a autocurarse sin tener mayor transcendencia clínica o epidemiológica. La exigencia de una elevada especificidad obedece no sólo a razones de índole «moral o ético», los largos y costosos tratamientos, así como la posibilidad de efectos secundarios en los tratados, sin la obtención de beneficio alguno, explica la mayor influencia de este componente de la validez interna en este modelo de ACB. La poca influencia de las TDS en el ACB se puede explicar por el corto período de tiempo estudiado, cinco años. La utilización de tan corto espacio de tiempo obedeció también a la estrategia conservadora elegida, aunque los efectos de la búsqueda activa puedan observarse más allá del horizonte fijado, la mayoría de los efectos se verán en ese plazo, sobre todo dadas las altas tasas de infección por VIH y la rápida evolución de la reinfección o primoinfección en este colectivo. La elección de un programa de un año de duración obedece a criterios de sencillez en el análisis, posponer más allá la duración del programa obligaría a trabajar con cifras de incidencia y no de prevalencia. A modo de resumen se puede concluir que la búsqueda activa de tuberculosis pulmonar en la población reclusa al ingreso en prisión se muestra como una actividad de alta eficiencia económica que además supone un ahorro en vidas humanas y sufrimiento, y todo ello en un colectivo donde el sufrimiento y las necesidades de salud son grandes.

Bibliografía

9. Chaves F, Dronda F, Ortega A, Alonso-Sanz M, López-Cubero L, González-López A y cols. Tuberculosis resistente en una población penitenciaria durante el período 1991-1993. Med Clin (Barc) 1995;105:85-8. 10. Styblo K. Erradicación de la tuberculosis en los países desarrollados en la era del VIH. Bull Int Union Tuberc Lung Dis 1989; 64-3:60-7. 11. Comité de Expertos en tuberculosis. Manual de prevenció i control de la tuberculosi. Barcelona: Departament de Sanitat i Seguretat Social de la Generalitat de Catalunya, 1981: Col.leció «Quaderns de Salut». 12. Comité de Expertos de la OMS en tuberculosis. Noveno informe. Ginebra: Organización Mundial de la Salud, 1974. Serie informes técnicos n° 552. 13. Grupo de Trabajo sobre tuberculosis. Consenso Nacional para el control de la tuberculosis en España. Med Clin (Barc) 1992;98: 24-31. 14. Centers for Disease Control. Prevention and control of tuberculosis in corretional institutions: recommendations of the advisory committe for the elimination of tuberculosis. MMWR 1989;38: 313-21. 15. Subdirección General de Sanidad Penitenciaria. Programa de prevención y control de la tuberculosis en instituciones penitenciarias. Madrid: Ministerio de Justicia; 1990. 16. Subdirección General de Sanidad Penitenciaria. Programa de prevención y control de la tuberculosis en instituciones penitenciarias. 16 de septiembre de 1991 a 31 de diciembre de

1. Dubos R. The white plague. New Brunswick: Rutgers University Press; 1990. 2. Greifinger RB, Heywood NJ, Glaser JB. Tuberculosis in prison: balancing justice and public health. The Jorunal of law, medicine and ethics 1993;21:332-41. 3. Bonal R, Costa J. La població reclusa a Catalunya: dades per a un treball social penitenciari. Barcelona: Departament de Justicia de la Generalitat de Catalunya, 1986: Quaderns d’Estudis i Formació. 4. Defensor del Pueblo. Situación penitenciaria en España. Madrid: Defensor del Pueblo, 1988: Informes Estudios y Documentos. 5. Defensor del Pueblo. Situación penitenciaria en Cataluña. Madrid: Defensor del Pueblo, 1990: Informes Estudios y Documentos. 6. Braun MM. Tuberculosis in the correctional facilities. En: Reichman LB, Hershfield ES. Tuberculosis: a comprehensive international approach. Nueva York: Marcel Dekker Inc; 1993. 7. Martín V, Bayas JM, Laliga A, Pumarola T, Vida¡ J, Jiménez de Anta MT y cols. Seroepidemiology of HIV-1 infection in a Catalonian penitentiary. AIDS 1990;11:1023-6. 8. Bayas JM, Martín V, Vida¡ J, Pumarola T, Jiménez de Anta MT, Salieras L. Infección por el virus de la inmunodef¡ciencia humana tipo 1 en la población penitenciaria de Cataluña. Med Clin (Barc) 1994;102:209-12.

GACETA SANITARIA/SEPTIEMBRE-OCTUBRE, 1997, VOL. 11, NÚM. 5

229

241

Gac Sanit 1997;11:221-230

32- pag 231-242

17. 18. 19.

20.

21.

22.

23.

24.

25. 26.

27. 28.

29. 30.

31.

32. 33. 34.

35.

36.

37.

5/9/06

17:21

Página 242

1992. Madrid: Secretaría de Estado para Asuntos Penitenciarios, Madrid, abril 1994. Stead WW. Undetected tuberculosis in prison: source of infection for community at large. JAMA 1978;240:2544-7. Glaser JB, Greifinger RB. Correctional health care: a public health opportunity. An Intern Med 1993;118:139-45. McMaster University Health Science Centre, Departament of Clínica¡ Epidemiology and Biostatistics. How to Read Clínica¡ Journals (two parts). Can Med Assoc J 1984;130:1542-9. World Health Organization. Tuberculosis controls as an integral part of primary health care. Ginebra: Organización Mundial de la Salud; 1988. Martín V, González P, Caylá JA, Pina J, Mirabent J, Miret P. Casefinding of pulmonary tuberculosis among prison porpulation on admission to a penitentiary center. Tuberc Lung Dis 1994;74:49-53. Martín V, Álvarez-Guisasola F, Caylá JA, Álvarez JL. Predictive factor of Mycobacterium tuberculosis an pulmonary tuberculosis in prisoners. IJE 1995;24,3:630-6. Martín V, Álvarez F, Álvarez JL, González B. Análisis de la efectividad (accesibilidad y adherencia) de un programa de detección precoz de tuberculosis pulmonar en población reclusa. Gac Sanét 1994;8:203-8. Álvarez F, Álvarez JL, Martín V. Búsqueda activa de tuberculosis pulmonar al ingreso en prisión: modelos teóricos. Libro del Congreso, VI Reunión Nacional del Grupo TIR de la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica. León 1994; 200. Tarifes. Hospital Clínic de Barcelona. Any 1990. Barcelona: Hospital Clínico y Provincial; 1990. Martín V. Análisis coste-beneficio de la búsqueda activa de tuberculosis pulmonar en población reclusa a su ingreso en prisión. Tesis Doctoral. Barcelona: Facultad de Medicina de la Universidad de Barcelona, 1995. Boletín Oficial del Estado. Real Decreto 170/90. B.O.E. 10 de febrero. 1990. Fuentes Quintana E. Análisis coste-beneficio. En: Hacienda Pública I. Madrid, 1988. Universidad Nacional de Educación a Distancia. Pearce DW. Análisis coste-beneficio. Barcelona: Vicens Vives; 1973: Colección MacMillan-Vicens Vives de Economía. Joesoef MR, Remington PL, Tjiptoherijanto P. Epidemiological model and cost-effectiveness analysis of tuberculosis treatment programmes in Indonesia. Int J Epidemiol 1989;1:174-9. Murray CJL, DeJonghe E, Chum HJ, Nyangulu DS, Salomao A, Styblo K. Cost effectiveness of chemoterapy for pulmonary tuberculosis in three sub-Saharian African countries. Lancet 1991;338: 1305-8. Jamison DT, Mosley WH. Evolving health sector priorities in developing countries. Washington DC: World Bank; 1991. Jenicek M, Cléroux R. Epidémiologie Clinique. Clinimétrie. Québec: Edisem, 1985. Sackett DL, Haynes RB, Tugwell P. Epidemiología clínica: una ciencia básica para la medicina clínica. Madrid: Ediciones Díaz Santos; 1989. Estany A. Estudio coste-beneficio sobre la detección precoz en mujeres de la infección genital producida por Chlamydia trachomatis. Facultad de Medicina, Universidad de Barcelona [Tesis doctoral]; 1988. Bolea A. Situación de la tuberculosis en instituciones penitenciarias. Libro de ponencias y comunicaciones. León: I Congreso Nacional de Sanidad Penitenciaria; 1993. p. 41-5. Guerrero R. Epidemiologia de la tuberculosi en presos: Barcelona (1991-1992). Influéncia de la infecció per virus de la immunodeficiéncia adquirida en la transmissibilitat de la tu-

38. 39.

40.

41. 42.

43.

44. 45. 46. 47.

48.

49. 50. 51. 52.

53.

54.

55.

56.

57. 58.

59.

60. 61.

ORIGINALES

230

242

berculosi i en la supervivéncia. Tesina Máster en Salut Pública. Barcelona: Universidad de Barcelona, 1994. Caminero JA. Medidas básicas para el control de la tuberculosis en una comunidad. Med Clin (Barc) 1994;102:67-73. Office of Technology Assessment. The implications of costeffectiveness analysis of medica¡ technology (Background Paper #1: Methodological Issues and literature Review). Washington DC: Government Printing Office; 1980. Guyatt G, Drummong M, Feeny D y cols. Guidelines for the clinical and economic evaluation of health care technologies. Soc Sci Med 1986;22:393-408. Maas A. Design of water resources systems. Nueva York: MacMillan, 1962. Albi E. Sistemas presupuestarios y análisis coste-beneficio. En: Hacienda Pública I (Teoría y Política Fiscal). Madrid: Universidad Nacional de Educación a Distancia; 1992. Artells JJ. Aplicación del análisis coste-beneficio en la planificación de los servicios sanitarios: eficiencia y equidad en la atención perinatal. Barcelona: Masson; 1990. Weinstein MC, Fineberg HV. Clinical decision analysis. Filadelfia: WB Saunders; 1980. Stoddart GL. Economic evaluation of health services: more than dollars saved. Can Med Assoc J 1987;136:237-8. Pineault R, Daveluy C. La planificación de la Santé: concepts, méthodes, stragégies. Montreal: Agence d’Arc Inc.; 1986. Fitgerald JM, Gafni A. A cost-effectiveness analysis of the routine use of isoniazid prophylaxis in patients with a positive mantoux skin test. Am Rev Respir Dis 1990;142:848-53. Caylá JA, Galdós-Tangüis H, Jansá JM, García de Olalla P, Díez E, Plaséncia A. La tuberculosi a Barcelona: Informe 1992. Barcelona: Ajuntament de Barcelona; 1993. Bloom BR, Murray CJL. Tuberculosis: commentary on a remergent killer. Science 1992;257:1055-64. Álvarez-Dardet C, Bolúmar F, García F. La detección precoz de enfermedades. Med Clin (Barc) 1989;93:221-5. Cuneo W, Snider DE. Enhacing patient compliance with tuberculosis therapy. Clin Chest Med 1989;3:375-9. Instituto Municipal de la Salud. Programa de prevención y control de la tuberculosis en Barcelona: resultados año 1991. Barcelona: Ayuntamiento de Barcelona; 1992. Caylá JA. Tuberculosi a la ciutat de Barcelona (1986-1988). Análisi del programa de prevenció i control. Tesis Doctoral. Facultad de Medicina de la Universidad Autónoma de Barcelona; 1990. Caylá JA, Galdós-Tangüis H, Jansá JM, García de Olalla P, Díez E, Plasencia A. La tuberculosi a Barcelona: Informe 1992. Barcelona: Ajuntament de Barcelona; 1993. Programa de prevenció i control de la tuberculosi a ¡’Área 7, Centre. Memoria 1991. Evolució periode 1987-1991. Terrassa: Institut Catalá de la Salut: Area de Gestió 7, Centre, 1992. Pérez-Stable EJ, Hopewell PC. Current tuberculosis treatment regimens: choosing the right one for your patient. Clinics in Chest Medicine 1989;10-3:323-39. March P. Terapéutica moderna de la tuberculosis. En: Laporte J: Avances en terapéutica. Barcelona: Salvat Editores; 1978. Colice GL. Decision analysis, public health policy, and isoniazid chemoprophylaxis for young adult tuberculin skin reactors. Arch Intern Med 1990;150:2517-22. Humphries MJ, Byfield SP, Darbyshire JH y cols. Deaths ocurring in newly notified patients with pulmonary tuberculosis in England and Wales. Br J Dis Chest 1984;78:149-58. Mackay AD, Cole RB. The problems of tuberculosis in the elderly. Q J Med 1984;212:497-510. Romero J, Roca V, Picazo JJ, Palau E, Santillana T, Torre F de la. Características de la tuberculosis en pacientes con infección VIH. Enf Infec y Microbiol Clin 1991;9(supl 1):38-46.

33- pag 243-248

8/9/06

10:53

Página 243

243

33- pag 243-248

8/9/06

10:53

Página 244

244

33- pag 243-248

8/9/06

10:53

Página 245

245

33- pag 243-248

8/9/06

10:53

Página 246

246

33- pag 243-248

8/9/06

10:53

Página 247

247

33- pag 243-248

8/9/06

10:53

Página 248

34- pag 249-254

5/9/06

17:22

Página 249

ORIGINALES Estudio de coste-efectividad del tratamiento de la hipertensión arterial en Cataluña

30.812

Pedro Plans Rubióa, Ricard Tresserras Gajub, Encarna Navas Alcaláa y Helios Pardell Alentác a

Servei d’Avaluació i Seguiment de Programes. Direcció General de Salut Pública. Departament de Sanitat. bServei d’Educació Sanitària i Programes de Salut. Direcció General de Salut Pública. Departament de Sanitat. cUnidad de Hipertensión Arterial y Riesgo Cardiovascular. Hospital de la Cruz Roja. Consorcio de la Cruz Roja de Cataluña. L’Hospitalet de Llobregat. Barcelona.

FUNDAMENTO: En este estudio se ha evaluado la razón coste-efectividad del tratamiento farmacológico de la hipertensión arterial para prevenir la cardiopatía coronaria y la enfermedad cerebrovascular en Cataluña. MÉTODOS: El coste-efectividad del tratamiento de la hipertensión arterial moderada-grave (≥ 105 mmHg) y ligera (95-104 mmHg) en el año 1998 se evaluó en términos de coste en pesetas por año de vida ganado (AVG) en los individuos de 40 a 69 años. Se evaluaron los siguientes tratamientos: hidroclorotiazida (diurético), propranolol (bloqueador beta), nifedipino (antagonista del calcio), captopril (inhibidor de la enzima conversiva de la angiotensina) y prazosina (bloqueador α-adrenérgico). RESULTADOS: Se obtuvo un coste-efectividad de 706.100 a 446.780 ptas. por AVG en los varones y de 635.100 a 810.270 ptas. por AVG en las mujeres para el tratamiento de la hipertensión moderada/grave, y de 108.770 a 682.460 ptas. por AVG en los varones y de 101.000 a 12.699.000 ptas. por AVG en las mujeres para el tratamiento de la hipertensión ligera. El análisis del coste-efectividad incremental demostró que la hidroclorotiazida y el propranolol eran los más coste-efectivos en los individuos con hipertensión arterial moderada/severa y la hidroclorotiazida y el nifedipino en los individuos con hipertensión arterial ligera. CONCLUSIÓN: El orden de mayor a menor coste-efectividad de los tratamientos evaluados fue: hidroclorotiazida, propranolol, nifedipino, prazosina y captopril en la hipertensión arterial moderada/grave, e hidroclorotiazida, nifedipino, propranolol, prazosina y captopril en la hipertensión arterial ligera.

Palabras clave: Coste-efectividad. Tratamiento antihipertensivo. Prevención de enfermedades cardiovasculares. Estudios evaluativos.

Cost-effectiveness of hypertension treatment in Catalonia (Spain) BACGROUND: We assessed the cost-effectiveness of pharmacological treatments for hypertension to prevent coronary heart disease and stroke in Catalonia (Spain). METHODS: Cost-effectiveness was measured as the cost in Spanish Ptas per life year gained (LYG) in 1998 in individuals aged 40 to 69 years with moderate/severe hypertension (≥ 105 mmHg) and mild hypertension (95-104 mmHg). We evaluated hydrochlorothiazide (diuretic), propranolol (β-blocker), nifedipine (calcium antagonist), captopril (angiotensin-converting-enzyme inhibitor) and prazosin (α-adrenergic blocker). RESULTS: Cost-effectiveness ranged from 706,100 to 446,780 ptas. per LYG in men and from 635,100 to 810,270 ptas. per LYG in women with moderate/severe hypertension and from 108,770 to 682,460 ptas. per LYG in men and from 101,000 to 12,699,000 ptas. per LYG in women with mild hypertension. Incremental cost-effectiveness analysis showed that hydrochlorothiazide and propranolol were the most cost-effective treatments in individuals with moderate/severe hypertension while hydrochlorothiazide and nifedipine were most cost-effective in those with mild hypertension. CONCLUSION: In this study, greatest-to-lowest cost-effectiveness of assessed treatments was as follows: hydrochlorohiazide, propranolol, nifedipine, prazosin and captopril in moderate/severe hypertension and hydrochlorothiazide, nifedipine, propranolol, prazosin and captopril in mild hypertension.

Key words: Cost-effectiveness. Hypertension treatment. Cardiovascular disease prevention. Evaluative studies.

Correspondencia: Dr. P. Plans Rubió Servei d’Avaluació i Seguiment de Programes. Direcció General de Salut Pública. Departament de Sanitat. Travessera de les Corts, 131-159. 08028 Barcelona. Recibido el 20-3-2001; aceptado para su publicación el 13-11-2001.

Diversos comités de expertos han recomendado desarrollar programas de prevención y control de la hipertensión arterial para reducir la incidencia y mortalidad por cardiopatía coronaria y enfermedad cerebrovascular en la comunidad1-3. La estrategia de prevención de la cardiopatía coronaria y la enfermedad cerebrovascular mediante la reducción de la presión arterial se basa en los siguientes fundamentos: a) existe una asociación entre la hipertensión arterial y la incidencia y mortalidad por cardiopatía coronaria y enfermedad cerebrovascular, con un mayor riesgo para los niveles mayores de presión arterial4,5; b) los programas de prevención y control de la hipertensión arterial pueden incrementar de forma importante la salud de la población, ya que los estudios epidemiológicos realizados en Cataluña entre 1989 y 1994 detectaron una prevalencia de hipertensión arterial (PA > 140/90 mmHg) del 35%, con una prevalencia de hipertensión arterial controlada del 30%6,7, y c) la reducción de la presión arterial en los hipertensos puede reducir la incidencia y mortalidad por cardiopatía coronaria y enfermedad cerebrovascular, reduciendo los costes sanitarios. Los ensayos clínicos que evaluaron la eficacia y efectividad del tratamiento antihipertensivo han demostrado que el tratamiento farmacológico de la hipertensión arterial se asocia con una reducción del 20 al 50% en el riesgo de cardiopatía coronaria y enfermedad cerebrovascular. Una reducción de la presión arterial diastólica de 5 mmHg permite reducir el riesgo de cardiopatía coronaria en un 21% y el riesgo de enfermedad cerebrovascular en un 34%, y una reducción de la presión arterial diastólica de 10 mmHg permite reducir estos riesgos en un 37 y 55%, respectivamente8. Los tratamientos que se pueden utilizar en los programas de prevención y control de la hipertensión arterial incluyen básicamente los diuréticos, bloquedores beta, inhibidores de la enzima conversiva de la angiotensina (IECA), antagonistas del calcio, antagonistas α-adrenérgicos, y más recientemente los antagonistas de los receptores de la angiotensina II1-3. Todos esMed Clin (Barc) 2002;118(6):211-6

249

211

34- pag 249-254

5/9/06

17:22

Página 250

PLANS RUBIÓ P, ET AL. ESTUDIO DE COSTE-EFECTIVIDAD DEL TRATAMIENTO DE LA HIPERTENSIÓN ARTERIAL EN CATALUÑA

tos tratamientos han demostrado ser efectivos para reducir la presión arterial. Los estudios evaluativos iniciales obtuvieron una razón coste-efectividad de 10.000 a 100.000 dólares por año de vida ganado para los diferentes tratamientos antihipertensivos, detectando un mayor costeefectividad para los diuréticos tiacídicos y bloqueadores beta que para los antagonistas del calcio, IECA y antagonistas αadrenérgicos9,10. Sin embargo, estos resultados no son totalmente aplicables a Cataluña, ya que la prevalencia de factores de riesgo y los costes del tratamiento pueden ser diferentes. El objetivo de este estudio es evaluar la razón coste-efectividad de los tratamientos antihipertensivos para la prevención de la cardiopatía coronaria y la enfermedad cerebrovascular en Cataluña. Métodos La razón coste-efectividad del tratamiento de la hipertensión arterial para prevenir la cardiopatía coronaria se calculó comparando el coste neto y la efectividad en términos de años de vida ganados (AVG) en los individuos con hipertensión arterial moderada/grave y ligera. La razón coste-efectividad se determinó en términos de coste por año de vida ganado. Los costes y beneficios se evaluaron desde la perspectiva social, incluyendo todos los costes soportados por la sociedad. Se tomaron las definiciones clásicas, incluyendo como hipertensión arterial moderada-grave unas cifras de presión arterial diastólica igual o superior a 105 mmHg, y como hipertensión arterial ligera unas cifras de presión arterial diastólica de 95-104 mmHg11,12. Se evaluaron los siguientes tratamientos: hidroclorotiazida (diurético tiacídico), propranolol (bloqueador beta), captopril (IECA), prazosina (bloqueador α-adrenérgico) y nifedipino (antagonista del calcio). Las dosis evaluadas fueron 100 mg/día de hidroclorotiazida, 320 mg/día de propranolol, 225 mg/día de captopril, 12 mg/día de prazosina y 40 mg/día de nifedipino para la hipertensión arterial moderada-grave, y 75 mg/día de hidroclorotiazida, 320 mg/día de propranolol, 75 mg/día de captopril, 12 mg/día de prazosina y 30 mg/día de nifedipino, para la ligera. Estas dosis fueron las evaluadas en el estudio coste-efectividad realizado por Edelson el at10 y han sido recomendadas por el Joint Committee on Detection, Evaluation and Treatment of High Blood Pressure13. El coste neto de cada tratamiento se calculó restando del coste sanitario directo total la reducción de los costes sanitarios derivados de una menor incidencia y mortalidad por cardiopatía coronaria. Los costes directos del programa preventivo incluyeron el cribado de la hipertensión, los costes de medicación, las visitas médicas y las pruebas de seguimiento y control. Se ha considerado que el tratamiento de la hipertensión arterial precisa dos visitas médicas y un análisis sanguíneo anual. El coste anual de cada tratamiento se calculó a partir del precio medio de venta13, el coste de las pruebas de control a partir de las tarifas en laboratorios de análisis clínicos de Barcelona y el coste de las visitas médicas a partir de la información sobre los costes de la atención primaria en la Seguridad Social14. El coste del tratamiento con hidroclorotiazida se calculó teniendo en cuenta que un 20 % de los pacientes precisan suplementos de potasio (60 mEq)10. Los costes del tratamiento de la cardiopatía coronaria utilizados para estimar el coste neto del programa se estimaron a partir del coste de los recursos utilizados, los cuales incluyeron la medicación, las pruebas, las visitas médicas y el coste por estancia en el hospital. Estos costes fueron de 363.000 pesetas para el infarto de miocardio, 349.000 pesetas para la angina inestable, 95.000 pesetas para la angina estable, 32.000 pesetas para la muerte súbita y 12.000 para la muerte no súbita.

212

Se consideró que un 20% de los individuos con infarto de miocardio y angina inestable se debería realizar un bypass coronario con un coste de 750.000 pesetas9. La efectividad se calculó utilizando la ecuación de Framingham, la prevalencia de factores de riesgo cardiovascular en la población catalana, la esperanza de vida según la edad y sexo en Cataluña y la reducción del riesgo de incidencia y mortalidad por enfermedad cerebrovascular asociado con el tratamiento antihipertensivo8,9,15. La ecuación de Framingham permite estimar la incidencia de infarto de miocardio, angina estable e inestable y muerte súbita y no súbita por cardiopatía coronaria en función de los siguientes factores de riesgo: edad, sexo, concentración de colesterol, presión arterial diastólica, intolerancia a la glucosa e hipertrofia ventricular izquierda5,15. Los tratamientos evaluados permiten reducir la presión arterial diastólica, según el metaanálisis realizado por Edelson et al10, de 13,4 a 21,4 mmHg en los individuos con hipertensión arterial moderada-grave (presión arterial diastólica [PAD] ≥ 105 mmHg) y de 4,9 mmHg a 10 mmHg en los individuos con hipertensión arterial ligera (PAD de 95-104 mmHg) (tabla 1). Edelson et al10 calcularon la reducción de la presión arterial diastólica asociada con los tratamientos evaluados a partir de un metaanálisis en el que se incluyó los ensayos clínicos aleatorizados, controlados con un grupo placebo, en los que se evaluó la eficacia antihipertensiva en individuos con hipertensión arterial esencial moderada-grave y ligera. Se excluyeron del metaanálisis los ensayos clínicos no controlados con un grupo placebo, los que incluyeron más de un fármaco y los que no realizaron un control estricto del tratamiento y los efectos. La reducción media de la presión arterial diastólica asociada con cada tratamiento antihipertensivo se obtuvo teniendo en cuenta la reducción media de la presión arterial diastólica (xi) y la varianza (si) en cada ensayo clínico: X = (Σ xi/si)/Σ 1/si). Las dosis medias diarias asociadas con las reducciones estimadas de la presión arterial se obtuvieron a partir de la dosis media diaria (di) y el número de individuos (ni) incluidos en cada estudio: D = Σ dini/Σ ni. Se evaluó la razón coste-efectividad media y la razón coste-efectividad incremental. La razón coste-efectividad media se calculó dividiendo el coste neto del tratamiento por su efectividad en términos de años de vida ganados, y la razón coste-efectividad incremental se calculó dividiendo el coste incremental por la efectividad incremental. La razón-efectividad incremental permite comparar la razón coste-efectividad de dos tratamientos A y B, siendo el tratamiento A más costoso y efectivo que el B, donde la razón coste-efectividad incremental del tratamiento A es igual a la razón coste incremental (coste de A – coste de B) dividido por la efectividad incremental (efectividad de A – efectividad de B). La razón coste-efectividad incremental muestra el coste por unidad de efectividad adicional que se consigue con el tratamiento A. El tratamiento A domina al tratamiento B cuando se asocia con una mayor efectividad y un menor o igual coste, y cuando la razón coste-efectividad incremental es menor que la razón coste-efectividad media de B16,17. Cuando el cociente coste-efectividad incre-

mental de A es mayor que el cociente coste-efectividad medio de B, el tratamiento A no domina al B, ya que consigue una mayor efectividad a un mayor coste, y la decisión óptima depende de los recursos disponibles. El análisis del cociente coste-efectividad incremental se realizó comparando el coste neto de los tratamientos evaluados con la efectividad en términos de años de vida ganados. También se calculó el cociente coste-efectividad incremental comparando el coste anual de los tratamientos evaluados con la efectividad medida en términos de reducción de la presión arterial diastólica. Se realizó un análisis de sensibilidad para evaluar la consistencia de los resultados del estudio frente a la variación en los valores de las variables clave: costes del tratamiento farmacológico, reducción de la presión arterial diastólica, costes del tratamiento de la cardiopatía coronaria, tasa de participación y tasa de descuento. El análisis de la razón coste-efectividad era sensible a las variables que se asociaban con una variación igual o mayor del 10% en las razones coste-efectividad. Las razones coste-efectividad se calcularon para la hipertensión arterial moderada-grave y ligera para diferentes grupos de edad y sexo, actualizando los costes y beneficios del tratamiento para su valor en 1998 utilizando una tasa de descuento del 5%.

Resultados El coste anual del tratamiento de la hipertensión iba de 7.300 pesetas para el tratamiento con 75 mg/día de hidroclorotiazida a 169.710 pesetas para el tratamiento con 225 mg/día de captopril (tabla 1). El coste anual de las medidas de seguimiento y control era de 19.730 pesetas y el coste del cribado de la hipertensión era de 12.320 pesetas. La tabla 2 presenta el cociente costeefectividad de los tratamientos evaluados para la hipertensión arterial moderadagrave y la hipertensión arterial ligera. El cociente coste-efectividad del tratamiento de la hipertensión arterial moderada-grave iba de 706.100 a 4.467.800 pesetas por AVG en los varones y de 635.100 a 8.102.700 pesetas por AVG en las mujeres. El orden de mayor a menor costeefectividad de los tratamientos evaluados fue hidroclorotiazida, propranolol, nifedipino, prazosina y captopril. La razón coste-efectividad disminuía con la edad, tanto en varones como en mujeres, para todos los tratamientos evaluados.

TABLA 1 Coste anual del tratamiento y las medidas de seguimiento y control, y reducción de la presión arterial diastólica asociada con cada tratamiento Tratamiento

Hipertensión arterial moderada-grave Hidroclorotiazida Nifedipino Propranolol Prazosina Captopril Hipertensión arterial ligera Hidroclorotiazida Nifedipino Propranolol Prazosina Captopril Medidas de seguimiento y control

Dosis diaria (mg)

Reducción de la PAD

Coste anual (ptas.)

100 40 320 12 225

13,4 17,0 21,4 17,3 18,3

9.730 23.840 29.560 33.210 169.710

75 30 320 12 75

7,4 10,0 9,8 8,1 4,9

7.300 17.880 29.560 33.210 56.570 19.730

PAD: presión arterial diastólica; hipertensión arterial moderada-grave: PAD ≥ 105 mmHg; hipertensión arterial ligera: PAD 95104 mmHg.

Med Clin (Barc) 2002;118(6):211-6

250

34- pag 249-254

5/9/06

17:22

Página 251

PLANS RUBIÓ P, ET AL. ESTUDIO DE COSTE-EFECTIVIDAD DEL TRATAMIENTO DE LA HIPERTENSIÓN ARTERIAL EN CATALUÑA

Para el tratamiento de la hipertensión arterial ligera, el cociente coste-efectividad iba de 1.087.700 a 6.824.600 pesetas por AVG en los varones y de 1.010.000 a 12.699.000 pesetas por AVG en las mujeres, y el orden de mayor a menor razón coste-efectividad fue hidroclorotiazida, nifedipino, propranolol, prazosina y captopril (tabla 2). La razón coste-efectividad disminuía con la edad, tanto en varones como en mujeres, para todos los tratamientos evaluados. La tabla 3 presenta el análisis del cociente coste-efectividad incremental en los varones y mujeres de 50-59 años, comparando los costes netos de los tratamientos, durante un período igual a la esperanza de vida,

con sus efectividades en términos de años de vida ganados. El análisis del cociente coste-efectividad incremental se realizó también comparando el coste anual de los tratamientos con sus efectividades medidas en términos de reducción de la presión arterial diastólica. El análisis del cociente coste-efectividad incremental demostró que los tratamientos más coste-efectivos eran la hidroclorotiazida (diurético) y el propranolol (bloqueador beta) en los individuos con hipertensión arterial moderada/grave y la hidroclorotiazida y el nifedipino (antagonista del calcio) en los individuos con hipertensión arterial ligera (tabla 3). En los varones y mujeres de 40-49 y 60-69 años se obtuvieron los mismos resultados.

Para el tratamiento de la hipertensión arterial moderada-grave, la hidroclorotiazida era más coste-efectiva que el propranolol, ya que su razón coste-efectividad era menor que el cociente coste-efectividad incremental del propranolol. El propranolol, por otra parte, dominaba al captopril (IECA) y la prazosina (bloqueador α-adrenérgico) por su menor coste y mayor efectividad y dominaba al nifedipino ya que su cociente coste-efectividad incremental era menor que el cociente coste-efectividad medio del nifedipino. Para el tratamiento de la hipertensión arterial ligera, la hidroclorotiazida era más coste-efectiva que el nifedipino, ya que la razón coste-efectividad incremental del

TABLA 2 Razón coste-efectividad del tratamiento de la hipertensión arterial Edad (años)

Tratamiento

Hipertensión arterial moderada-grave (PAD ≥ 105 mmHg) Varones Hidroclorotiazida Propranolol Nifedipino Prazosina Captopril Mujeres Hidroclorotiazida Propranolol Nifedipino Prazosina Captopril Hipertensión arterial ligera (PAD 95-104 mmHg) Varones Hidroclorotiazida Propranolol Nifedipino Prazosina Captopril Mujeres Hidroclorotiazida Propranolol Nifedipino Prazosina Captopril

30-39

40-49

50-49

60-69

976.500 999.700 1.103.200 1.316.700 4.467.800

856.400 864.800 965.700 1.153.400 3.867.800

745.900 752.200 840.100 1.003.000 3.358.600

706.100 708.800 787.900 937.700 3.152.700

1.786.500 1.804.200 1.986.000 2.407.100 8.102.700

1.291.100 1.298.700 1.431.600 1.735.000 5.798.300

958.500 974.200 1.078.500 1.285.200 4.341.400

635.100 650.000 725.400 856.200 2.885.800

1.578.300 1.607.400 2.154.900 2.759.800 6.824.600

1.365.100 1.414.400 1.845.600 2.400.300 5.984.000

1.190.600 1.232.100 1.606.700 2.089.400 5.289.400

1.087.700 1.100.700 1.433.000 1.866.400 4.403.000

2.853.900 3.036.100 3.961.000 5.249.900 12.699.000

2.065.100 2.140.500 2.793.500 3.649.100 8.607.500

1.524.800 1.564.200 2.101.000 2.737.300 6.470.500

1.010.000 1.052.700 1.372.300 1.790.500 4.319.200

Razón coste-efectividad (en ptas.): coste por año de vida ganado; PAD: presión arterial diastólica.

TABLA 3 Análisis del cociente coste-efectividad incremental de los tratamientos evaluados para la hipertensión arterial moderada-grave y la hipertensión arterial ligera Coste anual por mmHg de PAD reducido (ptas.)

Coste por mmHg de PAD reducido (ptas.)

Varones

Mujeres

13,4 17,0 17,3 18,3 21,4

9.730 23.840 33.210 169.710 29.560

726,1 1.402,3 1.919,6 9.273,8 1.381,3

726,1 – – – 2.478,7

745.900 – – – 762.500

958.500 – – – 1.000.600

4,9 7,4 8,1 9,8 10,0

56.570 7.300 33.210 29.560 17.880

11.544,9 986,5 4.100,0 3.016,3 1.780,0

– 986,6 – – 4.069,2

– 1.190.600 – – 1.356.600

– 1.542.800 – – 1.678.300

Tratamiento

Hipertensión arterial moderadagrave (PAD ≥ 105 mmHg) Hidroclorotiazida Nifedipino Prazosina Captopril Propranolol Hipertensión arterial ligera (PAD 95-104 mmHg) Captopril Hidroclorotiazida Prazosina Propranolol Nifedipino

Coste-efectividad incremental

Coste anual del tratamiento (ptas.)

Reducción de la PAD

Coste por AVG (ptas.)

PAD: presión arterial diastólica; AVG: año de vida ganado. Cociente coste-efectividad incremental = (CA – CB)/(EA – EB). El cociente coste-efectividad incremental compara el coste y la efectividad de dos tratamientos A y B, siendo el tratamiento A más costoso y efectivo que el tratamiento B. El cociente coste-efectividad incremental se ha medido en términos de coste por mmHg de presión arterial diastólica (PAD) reducido y en términos de coste por año de vida ganado (AVG) en varones y mujeres de 50-59 años.

Med Clin (Barc) 2002;118(6):211-6

251

213

34- pag 249-254

5/9/06

17:22

Página 252

PLANS RUBIÓ P, ET AL. ESTUDIO DE COSTE-EFECTIVIDAD DEL TRATAMIENTO DE LA HIPERTENSIÓN ARTERIAL EN CATALUÑA

TABLA 4 Análisis de sensibilidad del cociente coste-efectividad obtenido en este estudio Tratamiento antihipertensivo

Variable Hidroclorotiazida 100 mg

Propranolol 320 mg

Nifedipino 40 mg

Prazosina 12 mg

Captopril 225 mg

745.900

752.200

840.100

1.003.000

3.358.600

813.000 671.300

819.900 677.000

915.700 756.100

1.093.300 902.700

3.660.900 3.022.700

678.000 828.700

683.800 835.700

763.700 933.400

911.800 1.114.400

3.053.100 3.731.500

753.300

759.700

848.500

1.013.000

3.392.200

732.700 759.000

738.900 765.500

825.300 854.900

985.300 1.020.700

3.299.400 3.417.800

643.600 887.600 233.000

649.000 895.100 235.000

724.900 999.700 262.500

865.400 1.193.600 313.400

2.897.900 3.996.700 1.049.300

Resultados: C/E Costes del tratamiento farmacológico + 10% – 10% Reducción de la PAD + 10% – 10% Participación – 10% Costes del tratamiento de la cardiopatía coronaria + 10% – 10% Tasa de descuento 3% 7% Descuento de los beneficios 0%

C/E: cociente coste-efectividad en términos de coste (pesetas) por AVG en los individuos de 50-59 años con hipertensión arterial moderada-grave; PAD: presión arterial diastólica.

nifedipino era mayor que el coste-efectividad medio para la hidroclorotiazida, la hidroclorotiazida dominaba al captopril por su menor coste y mayor efectividad, y el nifedipino dominaba a la prazosina y el propranolol por su menor coste y mayor efectividad. El análisis de sensibilidad mostró que las razones coste-efectividad obtenidas en el estudio eran sensibles a las variaciones en los costes del tratamiento farmacológico, la efectividad para reducir la presión arterial diastólica y la tasa de descuento de los costes y beneficios (tabla 4). En contraste, las razones coste-efectividad eran menos sensibles a las variaciones en los costes del tratamiento de la cardiopatía coronaria y la tasa de participación. Discusión Los resultados del análisis de la razón coste-efectividad muestran que la detección y tratamiento de la hipertensión arterial se asocia con un cociente coste-efectividad muy favorable, con un coste por año de vida ganado de 700.000 pesetas a 8 millones por AVG para la hipertensión arterial moderada-grave y de 1 a 12 millones por AVG para la hipertensión arterial ligera. La estrategia óptima basada en la razón coste-efectividad consiste en utilizar los diuréticos y bloqueadores beta evaluados en la hipertensión arterial moderada-grave y los diuréticos y antagonistas del calcio evaluados en la hipertensión arterial ligera, ya que estos tratamientos tienen un cociente coste-efectivo menor que los IECA y los antagonistas αadrenérgicos evaluados. El comité de expertos del Ministerio de Sanidad y la Sociedad Británica de Hipertensión recomiendan el tratamiento antihipertensivo en los pacientes que presentan una presión arterial sistólica

214

(PAS) igual o superior a 160 mmHg o una PAD igual o superior a 100 mmHg1,2. En los pacientes que presentan una presión arterial sistólica de 140-159 mmHg o una presión arterial diastólica de 90-99 mmHg, la decisión sobre el tratamiento antihipertensivo depende de la evaluación clínica de cada paciente, recomendando el tratamiento farmacológico en los pacientes que presentan lesiones orgánicas hipertensivas, diabetes o un riesgo de cardiopatía coronaria en 10 años igual o superior al 15%2. El objetivo terapéutico es reducir la presión arterial sistólica a menos de 140 mmHg y la presión arterial diastólica a menos de 85 mmHg1,2. Los comités de expertos recomiendan utilizar diuréticos tiazídicos y bloqueadores beta como fármacos de primera elección en los pacientes que no presentan contraindicaciones para su utilización y siempre que no existan indicaciones específicas para la utilización de IECA, antagonistas del calcio, antagonistas αadrenérgicos y antagonistas de los receptores de la angiotensina II. Los resultados obtenidos en este estudio son consistentes con las recomendaciones de los comités de expertos, ya que los diuréticos tiazídicos y bloqueadores beta son los tratamientos con una razón coste-efectiva menor en los individuos con hipertensión arterial moderada-grave y los diuréticos y antagonistas del calcio son los más coste-efectivos en los individuos con hipertensión arterial ligera. El hecho de que los diuréticos tiazídicos presenten una menor eficacia para reducir la presión arterial que otros fármacos evaluados no implica, como muestra este estudio, que sean menos eficientes, ya que la eficiencia depende tanto de la efectividad como de los costes del tratamiento. Si se dispone de una cantidad li-

Med Clin (Barc) 2002;118(6):211-6

252

mitada de recursos para la detección y tratamiento de la hipertensión arterial, la utilización de los fármacos con una razón coste-efectividad mayor permite conseguir una mayor reducción de la mortalidad y morbilidad por cardiopatía coronaria y enfermedad cerebrovascular en la población, ya que se puede detectar y tratar un mayor número de pacientes que utilizando fármacos más costosos. Un estudio farmacoepidemiológico realizado en Cataluña en 1998 constató que los diuréticos tiacídicos y bloqueadores beta no se utilizaban siempre como fármacos de primera elección en los pacientes detectados con hipertensión en la atención primaria que no presentaban contraindicaciones para su utilización18, por lo que es posible incrementar la eficiencia del sistema sanitario incrementando el número de pacientes que son tratados con estos fármacos. El análisis de sensibilidad evidencia que los resultados del estudio son sensibles a las variaciones en los costes del tratamiento, la eficacia y efectividad para reducir la presión arterial y la tasa de descuento utilizada para actualizar los costes y beneficios de los tratamientos evaluados, ya que una variación del 10% en los valores de estas variables se asocian con una variación mayor del 10% en el cociente coste-efectividad. El análisis del cociente coste-efectividad realizado en este estudio tiene varias limitaciones. En primer lugar, los costes y beneficios se calcularon para un programa preventivo desarrollado en Cataluña, que pueden diferir de los obtenidos en los estudios evaluativos realizados en otros países. En segundo lugar, se han utilizado los datos de efectividad obtenidos en el metaanálisis en el que se incluyeron los ensayos clínicos que reunían unos criterios de precisión y calidad ele-

34- pag 249-254

5/9/06

17:22

Página 253

PLANS RUBIÓ P, ET AL. ESTUDIO DE COSTE-EFECTIVIDAD DEL TRATAMIENTO DE LA HIPERTENSIÓN ARTERIAL EN CATALUÑA

vados. La efectividad se calculó teniendo en cuenta la dosis media diaria y la reducción de presión arterial conseguida en los ensayos clínicos incluidos en el metaanálisis. Ensayos clínicos posteriores han demostrado que los IECA, los antagonistas del calcio y los antagonistas αadrenérgicos no son más efectivos que los diuréticos y bloqueadores beta19,20. En tercer lugar, se ha utilizado la ecuación de Framingham para calcular los beneficios sanitarios, pero la alternativa consistente en realizar un ensayo clínico para obtener la efectividad de los tratamientos en Cataluña no es actualmente asequible por su coste y duración. La ecuación de Framingham, por otra parte, se ha utilizado en la mayoría de los estudios que evaluaron el cociente coste-efectividad de la prevención cardiovascular. En cuarto lugar, el coste del tratamiento antihipertensivo se ha calculado teniendo en cuenta la reducción de los costes de la cardiopatía coronaria, mientras la efectividad se ha calculado teniendo en cuenta la reducción de la mortalidad y morbilidad por cardiopatía coronaria y enfermedad cerebrovascular. La inclusión de la reducción de los costes de la enfermedad cerebrovascular resultaría en un menor cociente coste-efectividad, ya que el coste neto del tratamiento farmacológico sería menor, aunque este aumento posiblemente sea poco importante (< 5-10%) en los grupos de edad más jóvenes. El cociente coste-efectividad de los tratamientos de la hipertensión arterial obtenido en este estudio es similar al obtenido en otros estudios evaluativos. Weinstein y Stasson9,21 calcularon el cociente costeefectividad del tratamiento de la hipertensión moderada-grave y ligera en los EE.UU., constatando que el tratamiento de la hipertensión moderada-grave se asociaba con un cociente coste-efectividad de 6.400 a 10.500 dólares por AVG y el tratamiento de la hipertensión ligera, con un cociente coste-efectividad de 9.800 a 20.400 dólares por AVG. Edelson et al10 evaluaron el cociente coste-efectividad del tratamiento de la hipertensión moderada en los individuos de 35-64 años, obteniendo una razón coste-efectividad de 10.900 dólares por AVG para el propranolol, 16.400 dólares para la hidroclorotiazida, 31.600 dólares para el nifedipino, 61.900 dólares para la prazosina y 72.100 dólares para el captopril. Estas razones coste-efectividad son mayores que las obtenidas en este estudio debido a que los costes del tratamiento farmacológico de la hipertensión arterial son mayores en los Estados Unidos y a que en el estudio de Edelson se calculó el cociente coste-efectividad para un tratamiento de 20 años de duración, infravalorando posiblemente los beneficios del tratamiento antihipertensivo.

Johannesson22 calculó el cociente costeefectividad incremental del tratamiento de la hipertensión arterial en los individuos de 45-69 años en Suecia utilizando los fármacos de mayor coste (IECA/antagonistas del calcio) en lugar de los de menor coste (diuréticos/bloqueadores beta). Para el tratamiento de la hipertensión arterial moderada-grave obtuvo una razón coste-efectividad menor de 0 (beneficios > costes) para los diuréticos/bloqueadores beta y de 24.000 dólares por AVG para los IECA/antagonistas del calcio, mientras para el tratamiento de la hipertensión arterial ligera obtuvo una razón coste-efectividad de 52.000 dólares por AVG en los varones y 356.000 por AVG en las mujeres para diuréticos/bloqueadores beta y de 345.000 dólares por AVG en los varones y 1.065.000 por AVG en las mujeres para los IECA/antagonistas del calcio. El cociente coste-efectividad incremental asociado con la utilización de IECA/antagonistas del calcio en lugar de diuréticos/bloqueadores beta era de 324.000 dólares por AVG en los varones y 2.976.000 dólares por AVG en las mujeres para el tratamiento de la hipertensión moderada-grave y de 582.000 dólares por AVG en los varones y 3.429.000 por AVG en las mujeres para el tratamiento de la hipertensión arterial ligera. En el estudio de Johannesson, el tratamiento con diuréticos/bloqueadores beta no dominó al tratamiento con IECA/antagonistas del calcio debido a que se asumió una reducción del riesgo de cardiopatía coronaria del 16% para el tratamiento diuréticos/bloqueadores beta y del 23% para el tratamiento con IECA/antagonistas del calcio. Sin embargo, el análisis del cociente coste-efectividad incremental fue consistente con los resultados obtenidos en este estudio, mostrando que la estrategia más eficiente es utilizar diuréticos y bloqueadores beta para el tratamiento de la hipertensión arterial. La razón coste-efectividad del tratamiento de la hipertensión para prevenir la cardiopatía coronaria es menor que la de los métodos de cesación tabáquica y mayor que la del tratamiento farmacológico de la hipercolesterolemia23,24. Para los métodos de cesación tabáquica, el cociente coste-efectividad va de 70.000 a 600.000 pesetas por AVG en los varones y de 150.000 a 900.000 pesetas por AVG en la mujeres23-25, y para el tratamiento farmacológico de la hipercolesterolemia va de 3 a 40 millones por AVG23,24,26-30. El tratamiento de la hipertensión arterial requiere desarrollar estrategias basadas en el cociente coste-efectividad para reducir los costes sanitarios y maximizar los resultados sanitarios con los recursos disponibles. Las directrices y protocolos para el tratamiento de la hipertensión si-

guen las recomendaciones de los Comités de Expertos2,11,12. Los resultados del análisis de la razón coste-efectividad desarrollado en este estudio muestra que el tratamiento con los IECA y bloqueadores α-adrenérgicos evaluados se asocia con unas razones coste-efectividad mayores que las obtenidas para los diuréticos, bloqueadores beta y antagonistas del calcio evaluados. Por esta razón, la estrategia más efectiva consiste en utilizar hidroclorotiazida (diurético) y propranolol (bloqueador beta) en los individuos con hipertensión arterial moderada-grave e hidroclorotiazida y nifedipino (antagonista del calcio) en los individuos con hipertensión arterial ligera.

REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS 1. Ministerio de Sanidad. Control de la hipertensión arterial en España. Madrid: Ministerio de Sanidad, 1996. 2. Ramsay LE, Williams B, Johnston GD, MacGregor GA, Poston L, Potter JF, et al. British Hypertension Society guidelines for hypertension management 1999: summary. BMJ 1999;319: 630-5. 3. Sub-Committee of the WHO/ISH Mild Hypertension Committee. 1993 Guidelines for the management of mild hypertension: Memorandum from the WHO/ISH Meeting. J Hypertension 1993;11:903-19. 4. The Framingham study: an epidemiological investigation of cardiovascular disease. In: Kannel WB, Gordon T, editors. Bethesda: US Department of Health, Education and Welfare, 1977. 5. Dawber TR. The Framingham study. The epidemiology of atherosclerotic disease. Cambridge: Harvard University Press, 1980. 6. Plans P, Tresserras R, Pardell H, Salleras L. Epidemiología de la hipertensión arterial en la población adulta de Cataluña. Med Clin (Barc) 1992;98:369-72. 7. Departament de Sanitat. El control de la hipertensió arterial a Catalunya. BEC 1997;18:163-6. 8. MacMahon S, Peto R, Cutler J, Collins R, Sorlie P, Neaton J, et al. Blood pressure, stroke and coronary heart disease. Part 1, prolonged differences in blood pressure: prospective observational studies for the regression dilution bias. Lancet 1990;335:765-74. 9. Stasson WB, Weinstein MC. Allocation of resources to manage hypertension. N Engl J Med 1977;13:732-9. 10. Edelson JT, Weinstein MC, Tosteson AN, Williams L, Lee TH, Goldman L. Long-term cost-effectiveness of various initial monotherapies for mild to moderate hypertension. JAMA 1990; 263:408-13. 11. Comité de Expertos de la OMS. Hipertensión arterial. Serie de Informes Técnicos n.o 628. Ginebra: OMS, 1978. 12. Joint Committee on Detection, Evaluation and Treatment of High Blood Pressure. The 1988 report of the Joint Committee on Detection, Evaluation and Treatment of High Blood Pressure. Arch Intern Med 1988;198:1023-38. 13. Catálogo de Especialidades Farmacéuticas, 1992. Madrid: Publicaciones del Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos, 1992. 14. INSALUD. Informe económico-funcional de las Instituciones Sanitarias. Madrid: Ministerio de Sanidad y Consumo, 1992-1996. 15. Abbott RD, McGee D. The probability of developing certain cardiovascular disease in eight years at specified values of some characteristics. In: Kannel WB, Wolf PA, Garrisson RJ, editors. Bethesda: Department of Health, Education and Welfare, 1987.

Med Clin (Barc) 2002;118(6):211-6

253

215

34- pag 249-254

5/9/06

17:22

Página 254

PLANS RUBIÓ P, ET AL. ESTUDIO DE COSTE-EFECTIVIDAD DEL TRATAMIENTO DE LA HIPERTENSIÓN ARTERIAL EN CATALUÑA

16. Gold MR, Siegel JE, Russell LB, editors. Cost-effectiveness in health and medicine. New York: Oxford University Press, 1996. 17. Drummond MF. Principles of economic appraisal in health care. Oxford: Oxford University Press, 1980. 18. Grupo de estudio sobre el abordaje farmacológico de la hipertensión en atención primaria (AFHAP). Selección del tratamiento farmacológico de la hipertensión arterial en atención primaria. Med Clin (Barc) 2000;114:374-7. 19. Philipp T, Anlauf M, Distler A, Holzgreve H, Michaelis J, Wellek S and the HANE Trial Research Group. Randomised, double blind, multicentre comparison of hydrochlorotiazide, atenolol, nitrendipine, and enalapril in antihypertensive treatment: results of the HANE study. BMJ 1999; 315:154-9. 20. Materson BJ, Reda DJ, Cushman WC, Massie BM, Freis ED, Kochar MS, et al. Single-drug therapy for hypertension in men. A comparison of

216

six antihypertensive agents with placebo. N Engl J Med 1993;328:914-21. 21. Weinstein MC, Stasson WB. Cost-effectiveness of interventions to prevent or treat coronary heart disease. Ann Rev Public Health 1985; 6:31-43. 22. Johannesson M. The cost-effectiveness of the switch towards more expensive antihypertensive drugs. Health Policy 1994;28:1-13. 23. Plans-Rubió P. Cost-effectiveness analysis of treatments to reduce cholesterol levels, blood pressure and smoking for the primary prevention of coronary heart disease. Evaluative study carried out in Spain. Pharmaco Economics 1998;13: 623-43. 24. Plans-Rubió P. Cost-effectiveness of cardiovascular prevention programmes in Spain. Int J Tech Assess Health Care 1998;14:320-30. 25. Cummings SR, Rubin SM, Oster G. The cost-effectiveness of counselling smokers to quit. JAMA 1989;261:75-9.

Med Clin (Barc) 2002;118(6):211-6

254

26. Oster G, Huse DM, Delae TE, Colditz GA. Costeffectiveness of nicotine gum as an adjunct to physician’s advice against cigarette smoking. JAMA 1986;76:1315-8. 27. Plans P, Rovira J. Estudio coste-efectividad de los tratamientos farmacológicos hipolipemiantes. Med Clin (Barc) 1995;105:327-33. 28. Goldman L, Weinstein MC, Goldman PA, Williams LW. Cost-effectiveness of HMG-CoA reductase inhibition for primary and secondary prevention of coronary heart disease. JAMA 1991;265:1145-51. 29. Hamilton VH, Racicot FE, Zowall H, Coupal L, Grover SA. The cost-effectiveness of HMG-CoA reductase inhibitors to preventcoronary heart disease. JAMA 1995;273:1032-8. 30. Martens LL, Guibert R. Cost-effectiveness analysis of lipid-modification therapy in Canada: comparison of HMG-CoA reductase inhibitors in the primary prevention of coronary heart disease. Clin Ther 1994;16:1052-62.

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 255

ORIGINALES

Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico F. Antoñanzas / F. Portillo Universidad de La Rioja. Logroño. España.

Correspondencia: F. Antoñanzas. Departamento de Economía y Empresa. Universidad de La Rioja. Cigüeña, 60. 26004 Logroño. España. Correo electrónico: [email protected] Recibido: 18 de junio de 2002. Aceptado: 26 de mayo de 2003. Para la elaboración de este estudio se ha dispuesto del patrocinio no condicionado a los resultados finales de GSK. Los autores declaran que no ha existido conflicto de intereses. (Economic evaluation of pharmacotherapies for smoking cessation)

Resumen Introducción: Las intervenciones públicas dirigidas a ayudar a los fumadores que desean cesar en el hábito tabáquico consisten principalmente en el consejo médico y la terapia de grupo. Actualmente, existen varios tratamientos farmacológicos que reducen la adicción al tabaco. Uno de ellos, el bupropión, tiene una destacada eficacia (30% en un año) en comparación con las terapias sustitutivas de nicotina (chicles [8%] y parches [17%] en un año). El objetivo de este estudio es analizar la eficiencia del empleo de farmacoterapias para la cesación en el consumo del tabaco. Material y métodos: Para ello, partimos de la situación actual en España en cuanto a los métodos utilizados por los fumadores que desean dejar el hábito tabáquico, que consiste en una mezcla del consejo médico, la terapia de grupo y la fuerza de voluntad, combinada con el uso de fármacos en una proporción reducida. Dicha situación se compara con tres escenarios en los cuales, alternativamente, se amplía (hasta el 10%) el uso durante un año de las distintas farmacoterapias disponibles, realizando un análisis de coste-efectividad para calcular el coste por muerte evitada y por año de vida ganado en cada uno de ellos. Este análisis contempla un horizonte temporal de 20 años y se basa en una adaptación del modelo HECOS, promovido por WHO-Euro, que permite comparar distintas farmacoterapias. Los datos epidemiológicos empleados proceden de la Encuesta Nacional de Salud (1997) y del Instituto Nacional de Estadística (1999). Resultados: La estrategia basada en el empleo de bupropión como método de cesación tiene una ratio coste-efectividad de 70.939 euros por muerte evitada y 37.305 euros por año de vida ganado, transcurridos 5 años. Cuando el horizonte temporal se amplía a 20 años, estos resultados se tornan en beneficios netos de 28.166 y 3.265 euros, respectivamente. Tanto los parches como los chicles de nicotina tienen unos cocientes de coste-efectividad superiores a la anterior estra-

Abstract Introduction: Public policies for smoking cessation are mainly based on advice from the primary care physician and group therapy. Several pharmacological treatments to reduce tobacco addiction are currently available. One of these treatments, bupropion, has remarkable efficacy (30% over 1 year) compared with nicotine replacement therapies (chewing gum 8%, patches 17% over 1 year). The objective of this study was to assess the efficiency of three smoking cessation strategies based on pharmacotherapies in Spain. Material and methods: The current situation of methods for smoking cessation in Spain includes a mixture of primary care physician advice, group therapy and willpower, combined with the use of drugs in a small proportion of individuals. This situation was compared with three scenarios in which the use of the available pharmacotherapies was increased (by up to 10%) for 1 year. A cost-effectiveness evaluation was used to calculate the cost per death prevented and per year of life saved in each scenario. The analysis used a time horizon of 20 years and was based on an adaptation of the HECOS model, sponsored by WHO-Euro, which enables comparison of distinct pharmacotherapy interventions. Epidemiological data were based on the National Health Survey (1997) and the National Institute of Statistics (1999). Results: The cost-effectiveness ratio of bupropion at 5 years was 70,939 euros per death prevented and was 37,305 euros per year of life saved. When the time horizon was increased to 20 years, these figures became net savings of 28,166 and 3,265 euros, respectively. The cost-effectiveness ratios for both nicotine gums and patches were higher than that for bupropion: 171,834 euros per death prevented at 5 years and 90,362 euros per year of life saved for patches and 513,004 euros per death prevented and 269,772 euros per year of life saved at 5 years. Furthermore, bupropion treatment for 1 year would prevent a greater number of deaths than the alternative stra-

393

255

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 256

Antoñanzas F, et al. Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico

tegia: 171.834 euros por muerte evitada y 90.362 euros por año de vida ganado para los parches, y 513.004 euros por muerte evitada y 269.772 euros por año de vida ganado para los chicles, en el quinto año. Además, la intervención basada en el tratamiento con bupropión en un año evitaría un mayor número de muertes que las estrategias alternativas (alrededor de 3.000 muertes en un horizonte temporal de 20 años) debido al mayor descenso en el número de fumadores que produce. Conclusiones: Algunos métodos de cesación tienen bajos costes –como el consejo médico y la terapia de grupo– pero también una eficacia reducida. Los nuevos tratamientos farmacológicos incrementan tanto los costes como la ratio de eficacia. Cuando se evalúan las distintas intervenciones, la que incluye bupropión en una mayor proporción genera un ahorro neto en los costes sanitarios del tabaquismo. Palabras clave: Farmacoterapias antitabáquicas. Costeefectividad. Promoción de la salud.

tegies (approximately 3,000 deaths in a time horizon of 20 years) due to the decrease in the number of smokers. Conclusions: The cost of some tobacco cessation methods, such as primary care physician advice and group therapy, is low but their efficacy is also low. New drug treatments increase costs and also achieve higher efficacy rates. When assessing interventions and their costs economic evaluation shows that in the long run greater use of bupropion generates net savings in tobacco-related health costs. Key words: Smoking cessation pharmacotherapies. Cost-effectiveness. Health promotion.

Introducción

prescripción de algunos fármacos que ayudan a la cesación del hábito. Las terapias farmacológicas actualmente comercializadas pertenecen a dos grupos distintos: terapia sustitutiva de nicotina (TSN), fundamentalmente parches (un parche diario que libera de 8-30 mg de nicotina, con una duración media de 9 semanas, a partir de los datos de Medimecum) y chicles (9 unidades diarias durante 3 meses) y, recientemente, bupropión hidrocloruro (Zyntabac, GlaxoSmithKline [GSK]), que es una nueva aproximación para ayudar a dejar de fumar, de manera que es el primer agente farmacológico que no contiene nicotina. Bupropión se recomienda en una dosis inicial de 150 mg durante 6 días y a partir de entonces en 150 mg dos veces al día; la duración del tratamiento total es de 7 a 9 semanas. La presentación de 60 comprimidos cuesta 76,59 euros y se requieren dos envases para completar el tratamiento. Las propiedades farmacológicas de bupropión son antidepresivas, inhibidoras de la recaptación de noradrenalina y serotonina, y para la cesación del hábito tabáquico. Sin embargo, en la propia ficha técnica del Ministerio de Sanidad y Consumo se menciona que «se desconoce el mecanismo por el cual bupropión potencia la capacidad de los pacientes para abstenerse de fumar. No obstante, se supone que en esta acción intervienen mecanismos noradrenérgicos y/o dopaminérgicos». Entre las contraindicaciones se fijan el trastorno convulsivo actual o pasado, el historial de bulimia o anorexia nerviosa, la cirrosis hepática grave, las convulsiones, la historia de trastorno bipolar (maníaco-depresivo), etc. Los efectos adversos de bupropión, como se indica en la mencionada ficha técnica, son complejos de separar de otros síntomas de retirada de la nicotina; a modo de ejemplo, se citan algunos: fiebre, reacciones gastrointestinales, urtica-

L

as políticas públicas relacionadas con el tabaco han sido múltiples y han cubierto un amplio espectro: desde la subvención a los agricultores por el cultivo de la propia planta, pasando por el monopolio público de la producción, así como el establecimiento de gravámenes por su consumo y la regulación de los canales de distribución. En las tres últimas décadas han comenzado a definirse otras políticas más bien orientadas a reducir el consumo de tabaco, ya que se ha considerado al tabaquismo como la causa aislada más importante de morbilidad y mortalidad prematura prevenible, además de un problema de salud pública, tal como han puesto de manifiesto importantes informes1,2. La dependencia a la nicotina está formalmente clasificada como una enfermedad3-5. En España, el estudio de González-Enríquez et al6 cifró el número de muertes atribuibles al tabaquismo en 600.000 durante el período 1978-1992; otro estudio más reciente estimó en 55.613 el número de muertes atribuibles a dicha causa durante 19987. Entre las medidas más destacadas para disminuir el consumo de tabaco hay que citar las relacionadas con la información –prohibición de su publicidad en determinados lugares, inclusión de advertencias sobre los riesgos sanitarios derivados de fumar para aumentar la percepción de los riesgos–, con la prohibición de su consumo en ciertos lugares públicos, o con determinadas intervenciones médicas. En este contexto, cabe mencionar el consejo médico que los facultativos de atención primaria, principalmente, llevan a cabo con sus pacientes de una forma individualizada, otras terapias de grupos en los centros públicos de salud, en las que también suelen participar psicólogos, así como la

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

394

256

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 257

Antoñanzas F, et al. Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico

ria y convulsiones (aproximadamente en 1/1.000), etc. En España, actualmente, ninguno de estos fármacos está financiado por el Sistema Nacional de Salud, aunque sólo bupropión está clasificado como producto de prescripción, por lo que se precisa receta médica ordinaria para su adquisición. Para que un tratamiento de cesación tabáquica se inicie, el requisito previo es un interés por parte del paciente, aunque puede ser impulsado por otros agentes, como su médico, su familia, sus amistades, etc. Así pues, cualquier estudio que analice la eficiencia –es decir, la relación entre los costes y los efectos de cualquier intervención para la cesación del hábito– habrá de considerar una situación en la que la fuerza de voluntad del paciente, como tal opción, es una vía en sí misma o complementaria de tratamiento. No obstante, esta vía tiene una baja eficacia (1-5% en un año)8-12, aunque se emplea con mucha frecuencia –como muestran los resultados de la Encuesta de Salud de Cataluña13–, ya que se aprecia una tasa de reincidencia del 93% tras 10 meses14; también en otros estudios se complementó este procedimiento con el consejo médico, lo cual aumentó la eficacia entre el 2-4% en un año10,15. Ante la posibilidad de que aumente el empleo de fármacos para la cesación del hábito tabáquico, es interesante medir la eficiencia de diferentes estrategias que combinen su empleo junto con los métodos basados en la fuerza de voluntad, el consejo médico y la terapia de grupo. En este sentido, el presente trabajo no se centra en medir la eficiencia media e incremental de cada una de las terapias farmacológicas, sino en analizar la eficiencia incremental de tres estrategias de intervención sanitaria –consistentes en aumentar hasta el 10% el empleo de cada uno de los tres fármacos– respecto a una situación de partida o de comparación. Los resultados medirán los costes netos del tratamiento y los efectos sobre la morbilidad y la mortalidad relacionadas con el consumo de tabaco, los años de vida ganados, las muertes evitadas y los cocientes de coste/efectividad.

mitía la discriminación entre distintos tratamientos farmacológicos: parches, chicles y bupropión. Por tanto, a fin de estudiar la eficiencia de cada una de estas terapias farmacológicas se efectuó una adaptación que, manteniendo la misma estructura y supuestos epidemiológicos, facilitara la comparación entre las terapias de deshabituación. Este modelo ha sido empleado por otros autores, como González-Enríquez et al17, para calcular la morbilidad y la mortalidad, así como los costes sanitarios evitables al tratar el tabaquismo en España. En el presente estudio se aborda el análisis de coste/efectividad para calcular el coste por muerte evitada y por año de vida ganado. Remitimos al lector al mencionado artículo y a los textos de Orme et al18 y de la OMS16 para una descripción del modelo. La intervención con bupropión tiene lugar en un momento dado del tiempo y se termina tras los 2 meses de aplicación. A partir de esta intervención, el modelo estadístico empieza a generar los resultados en función de la eficacia del tratamiento y siguiendo a los pacientes durante un horizonte temporal de 20 años. Las enfermedades cuyos costes considera el modelo de coste/efectividad son el cáncer de tráquea, bronquios y pulmón, la enfermedad coronaria, la enfermedad cerebrovascular, la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), el asma y el bajo peso al nacer, enfermedades o procesos para los que existe evidencia de una relación directa entre su aparición y el hábito de fumar19. A dichos costes se les aplica una tasa de descuento anual del 4,25% (a fin de que los resultados epidemiológicos fuesen comparables con los del estudio de González-Enríquez et al17). El modelo HECOS es un modelo del tipo de Markov, donde no entran fumadores adicionales a los del comienzo; el paciente pasa a través de los estados de salud/enfermedad definidos a otros estados durante un período de tiempo concreto (un ciclo). La evolución del paciente dentro del modelo depende de varios factores, como su hábito tabáquico y su estado de salud, que son: buena salud y los de las seis enfermedades antes citadas, además de la muerte. La edad y el sexo influyen en las probabilidades de transición entre estados.

Material y métodos

Datos

El estudio de la eficiencia adoptará la forma del análisis de coste/efectividad desde la perspectiva del Sistema Nacional de Salud y se basará en una adaptación del modelo HECOS (patrocinado por la OMS16 y desarrollado por el Lewing Group por encargo de Glaxo Wellcome, ahora GlaxoSmithKline). Dicho modelo permite estudiar la evolución sanitaria de las personas que han dejado de fumar mediante diferentes intervenciones. Aunque su diseño inicial consideraba la incorporación de otras vías basadas en medicamentos, no per-

En general, salvo la población evaluada, los datos empleados en este estudio de eficiencia son los mismos que los utilizados en el artículo de González-Enríquez et al17 citado anteriormente, que se resumen en las tablas 1 y 2. En cuanto al tamaño de la población española, los datos utilizados corresponden al 1 de enero de 1999, según las estimaciones del Instituto Nacional de Estadística20, desagregados por sexos y los siguientes grupos de edad: 0-34, 35-69, 70 y más años.

395

257

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 258

Antoñanzas F, et al. Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico

Tabla 1. Datos epidemiológicos empleados en el modelo HECOS adaptado

Varones (años)

Mujeres (años)

Datos epidemiológicos

Poblacióna Prevalencia del consumo de tabaco Número de fumadores Prevalencias e incidencias (por 100.000) EPOC. Prevalencia EPOC. Incidencia Asma. Prevalencia Asma. Incidencia Enfermedad coronaria. Prevalencia Enfermedad coronaria. Incidencia Enfermedad cerebrovascular. Prevalencia Enfermedad cerebrovascular. Incidencia Cáncer de pulmón. Prevalencia Cáncer de pulmón. Incidencia Bajo peso al nacer. Prevalencia

0-34

35-69

≥ 70

0-34

35-69

≥ 70

9.523.982 0,28 2.666.715

8.304.778 0,477 3.961.379

1.841.883 0,192 353.642

9.130.327 0,281 2.565.622

8.617.748 0,188 1.620.137

2.783.442 0,012 33.401

12.400 2.918 3.800 456 7.300 3.163 1.500 140 94,3 88,1

12.400 750 3.800 189 7.300 2.766 6.500 691 418,2 390,8

1.400 802 5.800 736 7.00 3.726 1.200 62 5,6 6

1.400 95 5.800 276 7.000 3.380 5.600 601 23,6 24,9

197

EPOC: enfermedad pulmonar obstructiva crónica. Fuente: aInstituto Nacional de Estadística20; los otros datos proceden de González-Enríquez et al17.

Estrategias de intervención y situación de comparación La estrategia analizada consiste en aumentar al 10% el uso de bupropión, los chicles y los parches, alternativamente; este aumento iría en detrimento del número de fumadores que utilizan la fuerza de voluntad como único procedimiento para cesar en el consumo de tabaco. Es decir, se estudian 3 intervenciones de forma independiente: – Primera intervención (E-I): 10% bupropión + proporción correspondiente de fuerza de voluntad + 10% consejo médico + 1% parches de nicotina + 1% chicles de nicotina + 1% terapia de grupo. – Segunda intervención (E-II): 10% parches de nicotina + proporción correspondiente de fuerza de voluntad + 10% consejo médico + 3% bupropión + 1% chicles de nicotina + 1% terapia de grupo. – Tercera intervención (E-III): 10% chicles de nicotina + proporción correspondiente de fuerza de voluntad + 10% consejo médico + 3% de bupropión + 1% de parches de nicotina + 1% terapia de grupo. De este modo, todo permanece constante a excepción del fármaco considerado, que aumenta al 10%, y la fuerza de voluntad, que desciende, consecuentemente; cada intervención se compara frente a la situación actual de partida. Estas intervenciones se han comparado con la situación actual, que presenta la población española, en lo relativo a los procedimientos empleados, según distintas fuentes de datos. Concretamente, se considera

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

como situación de partida que la proporción de los que utilizan únicamente la fuerza de voluntad es del 84%, el consejo médico un 10%, los parches de nicotina el 1%, los chicles de nicotina el 1% y la terapia de grupo el 1% (tasas empleadas también por González-Enríquez et al17). Para bupropión, la proporción de su empleo se ha estimado en torno al 3% (a partir de las cifras de ventas facilitadas por GSK y de los fumadores que desean dejar de fumar según la Encuesta de Salud de Cataluña). La estrategia de intervención sólo varía respecto a la situación de partida en que el descenso de la fuerza de voluntad a favor del tratamiento farmacológico es de los mismos puntos porcentuales que el aumento del uso de los fármacos, hasta llegar al 10% propuesto. Se ha hecho así para que la suma de las proporciones sea del 100%. No obstante, la fuerza de voluntad, aunque no es una terapia como tal, es el elemento imprescindible para que las otras puedan aplicarse con unas mínimas garantías de éxito. Por esta razón, cualquier modelo, como el HECOS, que haya de emplearse para la evaluación de la eficiencia de las terapias habrá de incluir esta vía para la cesación del hábito tabáquico. Por último, se ha aplicado un análisis de sensibilidad extensivo para confirmar la consistencia de los resultados, estudiando el impacto que algunos cambios en los principales parámetros del modelo producirían en los mismos. Concretamente, se han considerado los cambios en la proporción de fumadores que tratan de dejar el consumo de tabaco, en la eficacia del tratamiento farmacológico de la cesación del hábito tabáquico mediante bupropión, en la tasa de recaída empleando la

396

258

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 259

Antoñanzas F, et al. Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico

Tabla 2. Datos de eficacia y económicos empleados en el modelo HECOS adaptado

Tabla 3. Número acumulado de casos de enfermedad atribuibles al consumo de tabaco, por grupos de morbilidad, en la población de fumadores y en los años indicados

Tasa de cesación (casos que intentan cesar/fumadores) 0,38 Tasa de recaída sin intervención (recaídas en el primer año de cesación) 0,97 Tasa de recaída anual después de un año de cesación 0,02 Tasa de descuento para los resultados de salud 0,00 Tasa de descuento para los costes 0,0425 Coste medio anual de EPOC (euros) 1.363 Coste medio anual de asma (euros) 823 Coste medio anual de enfermedad coronaria (euros) 2.761 Coste medio anual de enfermedad cerebrovascular (euros) 5.763 Coste medio anual de cáncer de pulmón (euros) 13.206 Coste medio anual de bajo peso al nacer (euros) 16.156 Consejo médico para dejar de fumar Eficacia (% cesación a un año) 3,1 Coste por tratamiento (euros) 5 Parches de nicotinaa Eficacia (% cesación a un año) 16,85 Coste por tratamiento (euros) 154 Chicles de nicotinab Eficacia (% cesación a un año) 8,2 Coste por tratamiento (euros) 155 Bupropiónc Eficacia (% cesación a un año) 30,3 Coste por tratamiento (euros) 153 Terapia de grupo Eficacia (% cesación a un año) 9 Coste por tratamiento (euros) 39 Sólo fuerza de voluntad Eficacia (% cesación a un año) 3 Coste por tratamiento (euros) 0 EPOC: enfermedad pulmonar obstructiva crónica. a Tratamiento con un parche diario que libera de 8-30 mg de nicotina de duración media de 9 semanas a partir de los datos de Medimecum. b Chicles de nicotina: 9 unidades diarias durante 3 meses. c Bupropión: dosis diaria de 150 mg durante 6 días y luego de 300 mg durante 2 meses aproximadamente; dos envases de 76,59 euros (Colegio Oficial de Farmacéuticos, 2003, Base de Datos del Medicamento). Fuente: González-Enríquez et al17.

fuerza de voluntad del fumador y en la tasa de actualización aplicada a los resultados económicos del modelo. Por último, se ha analizado el efecto de una modificación en aproximadamente el 20% del coste de los tratamientos no provenientes de datos del SNS, como los correspondientes al cáncer de pulmón y el bajo peso al nacer.

Resultados Las tablas 3 y 4 muestran las estimaciones del número acumulado de casos de morbilidad y mortalidad, respectivamente, atribuibles al consumo de tabaco en el grupo de fumadores y en distintos años del mode-

Prevalencia Grupos de morbilidad Segundo año

Quinto año

Décimo año

Vigésimo año

EPOC 1.410.474 1.847.568 2.484.966 3.383.766 Asma 232.640 280.721 361.260 508.927 Enfermedad coronaria 738.902 1.131.328 1.725.931 2.596.042 Enfermedad cerebrovascular 101.405 106.729 112.384 108.627 Cáncer de pulmón 9.082 10.432 13.500 9.846 Bajo peso al nacer 12.360 23.763 36.589 43.779 Total

2.504.864 3.400.541 4.734.629 6.650.988

Tabla 4. Número acumulado de casos de mortalidad atribuibles al consumo de tabaco, por grupos de morbilidad, en la población de fumadores y en los años indicados

Mortalidad acumulada Grupos de morbilidad Segundo año

Quinto año

Décimo año

Vigésimo año

192.533 2.039 164.675 39.238 95.136

658.840 6.988 603.592 94.630 194.393

EPOC Asma Enfermedad coronaria Enfermedad cerebrovascular Cáncer de pulmón

18.839 207 11.721 6.143 20.339

63.197 692 47.413 16.973 46.911

Total

57.250

175.186

493.620 1.558.442

lo, tomando como base la situación actual de partida de la población española respecto a los métodos de cesación del hábito tabáquico empleados. En dichas tablas puede observarse que el número de nuevos casos de morbilidad, en el horizonte de 20 años considerado por el modelo, asciende a 6.650.988, de los cuales 3.383.766 corresponden a la EPOC y 2.596.042 a la enfermedad coronaria. La mortalidad atribuible en ese mismo horizonte se eleva a 1.558.442 muertes, de las cuales los mayores porcentajes corresponden a estos mismos grupos de morbilidad. El número de casos de morbilidad y mortalidad evitados mediante la aplicación de las estrategias de intervención propuestas se ilustran en la tabla 5. Con la hipotética terapia de cesación, mediante la cual, según se ha indicado, se elevaría el número de fumadores que deseando abandonar el hábito tabáquico acceden al tratamiento farmacológico con bupropión, se evitaría un total de 7.652 casos de enfermedad y 2.989 muertes, desde el inicio del programa hasta el vigésimo año. Estos efectos sobre la salud corresponden a los valores, recogidos a lo largo de 20 años por una intervención hecha

397

259

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 260

Antoñanzas F, et al. Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico

Tabla 5. Número acumulado de casos de enfermedad y mortalidad evitados por la aplicación de las distintas estrategias de intervención (E-I: 10% bupropión; E-II: 10% parches; E-III: 10% chicles) en los años indicados

Casos de enfermedad y (mortalidad) evitados* Grupos de morbilidad

EPOC Asma Enfermedad coronaria Enfermedad cerebrovascular Cáncer de pulmón Bajo peso al nacer

Total

Segundo año

Quinto año

Décimo año

Vigésimo año

E-I

E-II

E-III

E-I

E-II

E-III

E-I

E-II

E-III

E-I

E-II

E-III

327 (21) 43 (0) 480 (18) 19 (11) 10 (47) 14 (-)

216 (14) 28 (0) 317 (12) 13 (7) 7 (31) 9 (-)

82 (5) 11 (0) 121 (5) 5 (3) 3 (12) 4 (-)

1.081 (110) 153 (2) 1.722 (110) 71 (44) 44 (164) 49 (-)

713 (73) 101 (1) 1.136 (73) 47 (29) 29 (108) 32 (-)

272 (28) 38 (0) 433 (28) 18 (11) 11 (41) 12 (-)

1.838 (358) 291 (5) 3.351 (392) 137 (99) 90 (338) 81 (-)

1.212 (236) 192 (3) 2.210 (258) 90 (65) 59 (223) 54 (-)

463 (90) 73 (1) 844 (99) 34 (25) 23 (85) 20 (-)

1.920 (1.016) 390 (15) 4.951 (1.219) 192 (187) 105 (552) 93 (-)

1.266 (670) 257 (10) 3.266 (804) 127 (123) 70 (364) 61 (-)

483 (256) 98 (4) 1.246 (307) 48 (47) 27 (139) 23 (-)

894 (96)

590 (63)

225 (24)

3.119 (430)

2.057 (283)

785 (108)

5.789 (1.192)

3.818 (786)

1.457 (300)

7.652 5.047 (2.989) (1.971)

1.926 (752)

*Los datos sin paréntesis son casos de enfermedad evitados y los datos con paréntesis corresponden a los casos de mortalidad evitados. EPOC: enfermedad pulmonar obstructiva crónica.

una sola vez; de forma que si los años siguientes se siguieran haciendo intervenciones, el beneficio en mortalidad y morbilidad evitadas sería mucho mayor. Cabe destacar que los casos de enfermedad y mortalidad evitados son sensiblemente inferiores cuando se aplica la terapia basada en aumentar al 10% el uso de los chicles de nicotina (1.926 y 752, respectivamente), mientras que la reducción lograda al incrementar al 10% el uso de los parches de nicotina se sitúa en torno a los 5.000 casos de enfermedad evitados y unas 2.000 muertes prematuras evitadas. Por otra parte, el impacto de las intervenciones propuestas, desde el punto de vista del número de años de vida ganados, se resume en la tabla 6; como se puede apreciar en esta tabla, mediante la prescripción de bupropión tendría lugar un incremento en los años de vida sobrevividos por la población española de 25.786, en el horizonte de 20 años que abarca el modelo. A su vez, y en correspondencia con los resultados de la tabla 5, los años de vida ganados se sitúan en torno a los 17.000 mediante la aplicación de parches de nicotina y a los 6.500 mediante la utilización de los chicles de nicotina. Por su parte, las estimaciones presentadas en la tabla 6 indican que, después de 20 años, el ahorro de costes sanitarios derivado de la cesación del hábito tabáquico logrado mediante la estrategia de bupropión es de aproximadamente 128 millones de euros, una vez actualizados a la tasa de descuento del 4,25%. Estos costes representan únicamente los gastos directos asistenciales y, por tanto, no incluyen otros costes, directos e indirectos, atribuibles al consumo de tabaco. En

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

Tabla 6. Relación de años de vida ganados, muertes evitadas, costes acumulados de la intervención y costes sanitarios directos evitados (en euros actualizados; tasa de descuento del 4,25%), según la estrategia de intervención

Escenarios Conceptos Estrategia I Estrategia II Estrategia III Segundo año Años de vida ganados 48 Muertes evitadas 96 Coste acumulado de la intervención 44.033.192 Costes sanitarios directos evitados 1.184.241 Quinto año Años de vida ganados 817 Muertes evitadas 430 Coste acumulado de la intervención 44.033.192 Costes sanitarios directos evitados 13.561.981 Décimo año Años de vida ganados 4.774 Muertes evitadas 1.192 Coste acumulado de la intervención 44.033.192 Costes sanitarios directos evitados 50.607.383 Vigésimo año Años de vida ganados 25.786 Muertes evitadas 2.989 Coste acumulado de la intervención 44.033.192 Costes sanitarios directos evitados 128.211.567

32 12 63 24 57.623.558 58.877.069 791.035 298.074 539 206 283 108 57.623.558 58.877.069 8.944.449 3.413.560 3.149 1.202 786 300 57.623.558 58.877.069 33.376.774 12.737.913 17.006 6.490 1.971 752 57.623.558 58.877.069 84.558.581 32.270.939

las opciones de parches y chicles, la reducción en los costes, para el mismo período, es de unos 84,5 y 32 millones de euros, respectivamente.

398

260

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 261

Antoñanzas F, et al. Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico

Finalmente, para obtener el cociente coste/efectividad de cada estrategia habrán de restarse los costes sanitarios evitados de los incurridos al aplicar las correspondientes intervenciones y dividir el resultado por la medida de la efectividad seleccionada (en nuestro caso las muertes prematuras evitadas y los años de vida ganados). Así, en la tabla 7 se presentan los cocientes de coste/efectividad de cada una de las estrategias analizadas. En dicha tabla puede observarse que hasta el quinto año y para la intervención basada en bupropión, los cocientes tienen valores positivos; sin embargo, ya en el décimo año y, por supuesto, en el vigésimo, tiene lugar un ahorro neto de recursos asistenciales y los cocientes pasan a ser negativos. Este hecho también ocurre en el caso de los parches de nicotina en el vigésimo año, y no ocurre en la opción de los chicles de nicotina. Es decir, la intervención basada en prescribir bupropión al 10% de quienes desean dejar de fumar genera, inicialmente, costes sanitarios directos, pero éstos comienzan a verse compensados con los ahorros derivados de la menor incidencia de

Tabla 7. Coste-efectividad en euros actualizados (tasa de descuento del 4,25%) y en los años indicados

Escenarios Conceptos Estrategia I Estrategia II Estrategia III Segundo año Costes por muerte evitada Costes por año de vida ganado Quinto año Costes por muerte evitada Costes por año de vida ganado Décimo año Costes por muerte evitada Costes por año de vida ganado Vigésimo año Costes por muerte evitada Costes por año de vida ganado

446.390 892.780

897.878 2.424.554 1.795.755 4.849.108

70.939 37.305

171.834 90.362

513.004 269.772

–5.516 –1.377

30.849 7.700

153.816 38.394

–28.166 –3.265

–13.665 –1.584

35.369 4.099

las enfermedades relacionadas con el consumo de tabaco a partir del décimo año. Este hecho tiene una mayor dimensión en el caso de bupropión que en el de las otras terapias farmacológicas consideradas. Por otra parte, en un análisis de la sensibilidad de los resultados obtenidos ante modificaciones en los principales parámetros del modelo, se ha ampliado el porcentaje anual de fumadores que abordan la cesación del hábito tabáquico, situado en un promedio del 38%, al rango comprendido entre el 28 y el 48%. A pesar de esta variación, es de esperar que no se modifique el cociente coste/efectividad; la razón estriba en que únicamente cambia la proporción de la población sobre la que se aplican los restantes datos del modelo. Es decir, que aunque variará el numerador del cociente (los costes) y el denominador (los efectos sobre la salud), su relación permanecerá estable. Como puede observarse en la tabla 8, las muertes evitadas pasarían a situarse en el vigésimo año entre las 2.319 y las 3.863 (antes 2.989), y los costes sanitarios evitados entre 98 y 165 millones de euros (antes 128 millones); el cociente negativo por importe es de 27.000 euros (como con la proporción del 38%). También se ha analizado el impacto de una distinta eficacia de bupropión, situada en la intervención propuesta en el 30,3%21, y se han obtenido los resultados de la estrategia planteando una tasa de eficacia del 25 y el 34,4%, dado que una eficacia por encima de este último valor se considera inalcanzable mediante los tratamientos disponibles actualmente18. Así, en el vigésimo año, el número de muertes evitadas variaría entre 2.408 y 3.438, la reducción en los costes sanitarios, entre 103 y 147 millones de euros actualizados y, finalmente, los costes netos por muerte evitada y año de vida ganado, entre –24.000 y –30.000 euros (antes –28.000), y entre –2.853 y –3.488 euros (antes –3.265), respectivamente. En lo relativo a la consistencia de los resultados del modelo ante variaciones en la tasa de recaída durante el primer año, en que el fumador aborda la cesación en el consumo de tabaco, se ha reducido desde el 97%, empleado en la evaluación descrita en este trabajo, hasta

Tabla 8. Resultados del análisis de sensibilidad para la estrategia I en el vigésimo año

Parámetros variables

Tasa de cesación (casos que intentan cesar/fumadores) Eficacia de bupropión (% de cesación a un año) Tasa de recaída sin intervención Tasa de empleo de bupropión Tasas de descuento temporal (%)

0,28 0,48 25,0 34,4 0,90 0,20 3,25 5,25

Número de muertes evitadas

Costes sanitarios directos evitados (euros actualizados)

Costes por muerte evitada (euros actualizados)

Costes por año de vida ganado (euros actualizados)

2.319 3.863 2.408 3.438 1.888 7.258 2.989 2.989

98.029.166 165.575.117 103.320.676 147.466.784 87.714.904 311.370.947 142.861.878 115.424.630

–27.773 –27.936 –24.616 –30.090 –23.139 –28.033 –33.068 –23.887

–3.227 –3.215 –2.853 –3.488 –2.539 –3.265 –3.833 –2.769

399

261

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 262

Antoñanzas F, et al. Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico

un hipotético 90%. En este caso, y para el mismo período (vigésimo año) el número de muertes evitadas desciende a 1.888, los costes sanitarios evitados a 87 millones de euros y, por último, los costes netos por muerte evitada y año de vida ganado a –23.000 y –2.539 euros, respectivamente. También se ha efectuado un estudio del cambio en la propia estrategia de intervención (E-I) para el caso de bupropión, de modo que en lugar de tratar al 10% de quienes desean dejar de fumar, se tratase al 20%, manteniendo las otras variables con los mismos valores, excepto la de fuerza de voluntad, que se ajustaría como anteriormente se ha mencionado. En este caso, los resultados del cociente coste-efectividad son idénticos a los alcanzados, ya que aumentan tanto los costes como los efectos de una forma proporcional. Sin embargo, los casos de morbilidad evitados serían 18.584, los de muerte evitados ascenderían a 7.258, los años de vida ganados a 62.622, y los costes sanitarios evitados serían superiores a los 311 millones de euros, todo ello acumulado hasta el vigésimo año. Como puede observarse, según los valores de las tablas 5 y 6, los resultados son superiores al doble de los alcanzados mediante la estrategia E-I, debido a que ya se partía de un empleo de bupropión del 3% (y aumentaba hasta el 10% en 7 puntos, mientras que ahora el aumento es de 17, más del doble también). El análisis de la influencia que las distintas tasas de descuento temporal producirían en los resultados se ha efectuado mediante su variación desde el 4,25% aplicado al 5,25 y el 3,25%. Nuevamente, los resultados se ven alterados por esta modificación, en el sentido de que los ahorros de costes sanitarios evitados, cuando disminuye la tasa de descuento, aumentan: 142 frente a los ya citados de 128. Sin embargo, al emplear la del 5,25%, los ahorros pasarían a 115 millones. Los costes netos por muerte evitada y año de vida ganado se situarían entre –23.000 y –33.000 euros, y –2.700 y –3.800 euros, respectivamente. Por último, se efectuaron algunos cálculos modificando en ± 20% el coste de los tratamientos no provenientes de datos del SNS (cáncer de pulmón y bajo peso al nacer); sin embargo, la repercusión en los cocientes coste/efectividad considerados fue inferior al 3%.

Discusión En el presente estudio se analizan las relaciones de eficiencia de varias estrategias farmacológicas para abandonar el hábito tabáquico respecto de la situación actual, definida como una combinación de varias pautas (fuerza de voluntad, consejo médico, terapia de grupo, además de una menor proporción de las estrategias farmacológicas disponibles en el mercado). El modelo

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

económico utilizado en este trabajo (modelo HECOS adaptado) reproduce lo que ocurre en la práctica, es decir, que las tasas de cesación mediante el apoyo de fármacos incluyen simultáneamente la propia fuerza de voluntad o el deseo de abandonar el hábito tabáquico. Por esta razón, y para evitar duplicidades, se ha restado la misma proporción (los puntos porcentuales) de aumento de la terapia farmacológica de la tasa de empleo de la fuerza de voluntad únicamente. Los resultados de carácter epidemiológico obtenidos en esta investigación son análogos a los presentados por otros autores en estudios similares6,18, y muestran que los efectos estimados del consumo de tabaco en la salud de la población española son de una elevada magnitud. Concretamente, a partir de los datos de la población española para 1999, el número estimado de casos de enfermedad atribuibles al consumo de tabaco, acumulado durante 20 años en la cohorte de fumadores, asciende a 6.650.988. Estos resultados ponen de relieve la importancia de la aplicación de políticas antitabáquicas públicas encaminadas a su reducción progresiva. En este contexto, el trabajo realizado considera los costes y la eficiencia derivados de intervenciones farmacológicas alternativas que, en un momento dado del tiempo –en el instante inicial de aplicación de la intervención–, elevan de forma independiente su empleo hasta alcanzar el 10% de la población española de fumadores que intentan cesar en el consumo de tabaco. La intervención propuesta en el estudio de GonzálezEnríquez et al17 –para calcular la variación en los costes sanitarios evitados gracias a la menor incidencia de enfermedades relacionadas con el consumo de tabaco, así como los resultados epidemiológicos– considera que el acceso a la terapia farmacológica sería del 35% de quienes desean dejar de fumar, sin distinguir entre las diferentes clases de fármacos. Sin embargo, el escenario analizado en nuestro estudio plantea una cifra más moderada, y tal vez más realista, en ausencia de una política pública de financiación de los tratamientos, para calcular los cocientes coste/efectividad correspondientes. En cualquier caso, la modificación de las estrategias diseñadas, en el sentido de incrementar la proporción de fumadores que acceden a tratamientos farmacológicos, no altera en lo sustancial los resultados obtenidos. En cuanto a las fuentes de datos empleadas en el modelo HECOS, esencialmente la supervivencia de cada proceso de enfermedad relacionado con el consumo de tabaco y los períodos hasta la incidencia de la enfermedad según las cohortes de edad, son las utilizadas por González-Enríquez et al17, que incluyen algunas estimaciones correspondientes a otros países. No obstante, estos datos son muy difíciles de obtener en cada país, ya que requieren estudios epidemiológicos complejos y largos. La situación actual utilizada

400

262

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 263

Antoñanzas F, et al. Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico

como comparador para el presente estudio resume, según las referencias bibliográficas empleadas, el contexto sanitario en el que podrían aplicarse las tres estrategias propuestas que, en todo caso, son prudentes respecto a la velocidad de introducción de las terapias farmacológicas. Asimismo, la consideración independiente de cada estrategia que adoptamos en nuestro estudio permite conocer de una manera más específica la terapia más eficiente, y así orientar una decisión respecto a la política de intervención más rentable. Sin embargo, en el artículo de González-Enríquez et al17, como los objetivos eran de carácter epidemiológico y de cálculo de costes de las enfermedades atribuibles al consumo de tabaco –información válida para respaldar las decisiones de intervención acerca de la reducción del consumo de tabaco–, no era preciso establecer las distinciones formuladas porque las decisiones que podrían adoptarse eran de naturaleza distinta. Por otra parte, los ensayos clínicos suelen medir la eficacia de la cesación del hábito tabáquico mediante el seguimiento de un grupo de pacientes durante un período determinado (un año, generalmente). Ahora bien, los pacientes que participan en los diferentes grupos de un ensayo clínico relacionado con la cesación del hábito tabáquico podrían presentar algún tipo de sesgo de selección; no obstante, es difícil pronosticar sus características o su posible influencia en las estimaciones obtenidas. Más aún, en el estudio de la cesación tabáquica mediante cualquier terapia, la cuestión del sostenimiento en el cese es crucial; sin embargo, es complicado llevar a cabo tales estudios por la dificultad de efectuar el seguimiento del grupo inicial. En caso de que al cabo de un período, las tasas de cesación de cada opción fuesen similares, los resultados anteriores carecerían de validez, pero tal cuestión es difícil de confirmar con pruebas estadísticas para el período considerado. En este sentido, el estudio de Taylor et al22 indica que la cesación tabáquica a los 2 años no es distinta entre el grupo de tratamiento (bupropión) y el grupo placebo. Esta tasa era del 19% al cabo de un año (bupropión) y del 12,4% para el grupo placebo. Referente a esta cuestión, el modelo HECOS considera dos tasas de cesación, una a corto plazo (de un año, y que difiere entre las opciones para la cesación) y otra a largo plazo, que es común a todas las opciones consideradas (del 2,13%, según una referencia del US General Surgeon de 1990). En el estudio de González-Enríquez et al se emplean las mismas tasas y así se indican en dicho texto. La elección de los datos de eficacia es uno de los puntos que merecen mayor justificación en cualquier estudio de evaluación económica. En el estudio de McAfee et al23 se indica que la tasa de abstinencia al cabo de un año es del 23% con bupropión, y del 12,4% en el grupo placeblo, lo cual muestra una notable variabilidad respecto al de Jorenby, considerado como base

para el análisis presentado por González-Enríquez et al, del cual el presente texto se ha derivado. Así pues, de ser correctas estas tasas de McAfee, los resultados de eficiencia se verían modificados a la baja (y serían más parecidos a los presentados en el análisis de sensibilidad, correspondientes al umbral inferior del 25%). Hay textos en que se analiza que la opción combinada de bupropión más parche de nicotina tiene una eficacia mayor que la del parche solo, y una eficacia no significativamente diferente de la del bupropión solo21. Por otro lado, existen otras alternativas farmacológicas no incluidas en la evaluación, como nortriptilina, con una eficacia que no es significativamente diferente de la de bupropión. Además, puesto que la cesación tabáquica tiene un alto componente de cambio en las pautas de conducta, la mayor eficacia se conseguiría combinando bupropión con modificaciones del comportamiento mediante terapia de grupo o apoyo psicológico. Sin embargo, estas consideraciones no se han tenido en cuenta en el modelo para facilitar la interpretación de los resultados. Es posible que aparezcan nuevos resultados de las terapias combinadas que podrían constituir extensiones al análisis realizado. La revisión Cochrane24 puede ser una buena referencia bibliográfica en estas materias. En resumen, los mejores resultados de eficiencia de bupropión son debidos a su mayor eficacia clínica, como lo han demostrado los ensayos clínicos realizados con las terapias consideradas en la evaluación21. En este sentido, conviene recordar que la eficacia, en una situación de costes similares para las diferentes terapias, es un elemento determinante para lograr una mayor eficiencia. En el caso de bupropión, además se da el hecho de que su coste es inferior al de las otras terapias farmacológicas, con lo que el efecto de obtención de una mayor eficiencia se ve incluso reforzado. Otros autores, como Halpern et al25, también obtuvieron resultados que muestran la relación de costes y resultados de bupropión, aunque sin compararlo con otras estrategias; estos autores elaboraron un modelo económico para estimar los costes y beneficios de un programa a gran escala con bupropión (aplicado a más de 100.000 personas) y calcularon que por cada dólar gastado en reducir el hábito tabáquico, se ahorraban entre 4,1 y 4,9 dólares en cuidados sanitarios, siendo el conjunto total de los ahorros (al añadir otros costes indirectos) entre 5,0 y 6,5 dólares. Nielsen y Fiore26 compararon el empleo de bupropión con los parches de nicotina; en su análisis concluyeron que el uso de bupropión generaba un beneficio neto de 338 dólares por cada individuo que lograba abandonar el hábito tabáquico durante el primer año, siendo más eficiente que el placebo, mientras que con los parches de nicotina dicho beneficio era de 26 dólares. Además, el coste de la intervención con bupropión es menor que el coste de las intervenciones con par-

401

263

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 264

Antoñanzas F, et al. Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico

ches o chicles de nicotina, para el mismo número de fumadores (el 10%), y los costes sanitarios evitados y las ganancias en salud (muertes evitadas y años de vida ganados) son siempre superiores para bupropión, ya desde el segundo año. Por todo lo anteriormente expuesto, los resultados de esta investigación, aun con las salvedades ya señaladas acerca del método o las posibles diferencias en los resultados de eficacia a corto y largo plazo, muestran que la intervención mediante el empleo de bupropión es la más eficiente de las terapias farmacológicas disponibles. Recientemente, Sacristán et al27 han clasificado los resultados de las evaluaciones económicas de las tecnologías sanitarias para intentar establecer si son eficientes o no. Hasta los 30.000 euros por año de vida ganado los autores constatan que en las propias evaluaciones se concluía con la recomendación de su empleo. Por otra parte, entre los 30.000 y los 120.000 euros por año de vida ganado, los autores no emitían recomendaciones en ningún sentido (aceptación o rechazo), mientras que a partir de los 120.000 euros no se recomendaba su empleo. Por tanto, puede colegirse que los resultados obtenidos en la evaluación económica efectuada para bupropión serían eficientes en un ho-

Bibliografía 1. Tobacco or health: a global status report. Geneva: World Health Organization; 1997. 2. Plan Nacional de Prevención y Control del Tabaquismo (Borrador) [consultado 03/04/2002]. Disponible en: http://www.diariomedico.com 3. American Psychiatric Association. Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4th ed. Washington DC: American Psychiatric Association; 1994. 4. International Clasification of Diseases, 10th revision. Los Angeles: Practice Management Information Corporation [PMIC]; 1998. 5. Leshner AL. Understanding drug addiction; implications for treatment. Hosp Pract 1996; 47-59. 6. González-Enríquez J, Villar-Álvarez F, Banegas-Banegas JR, Rodríguez-Artalejo F, Martín-Moreno JM. Tendencia de la mortalidad atribuible al tabaquismo en España. 1978-1992: 600.000 muertes en 15 años. Med Clin (Barc) 1997;109: 577-82. 7. Banegas-Banegas JR, Gañan Díez L, Rodríguez-Artalejo F, González-Enríquez J, Graciani Pérez-Regadera A, Villar Álvarez F. Mortalidad atribuible al tabaquismo en España en 1998. Med Clin (Barc) 2001;117:692-4. 8. Klerken-Cox HH. Stoppen met roken: voorlichting in de huisartspraktijk. Praktijk Management 1998;14:132-5. 9. Law M, Tang JL. An analysis of the effectiveness of interventions intended to help people stop smoking. Arch Intern Med 1995;155:1933-41. 10. Baille AJ, Mattick RP, Hall W. Quitting smoking: estimation by meta-analysis of the rate of unaided smoking cessation. Aust J Publ Health 1995;19:129-31.

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

rizonte temporal de 6 años, mientras que dicha eficiencia no se alcanzaría hasta los años octavo y undécimo con los parches y chicles de nicotina, respectivamente. Es decir, estaríamos ante una intervención sanitaria que tiene un mayor componente de inversión en salud y en la que, además, a partir del quinto año se recuperan los costes de la inversión y se obtienen ganancias netas para el sistema sanitario. Nótese que, generalmente, los estudios de eficiencia no desagregan los cocientes coste/efectividad a lo largo de un período, sino que tienden a concentrar los resultados referidos a un horizonte temporal concreto (p. ej., a 10 o 20 años). De esta suerte, el resultado final (en el vigésimo año) concluiría con un valor negativo para el cociente, esto es, habría ahorro de costes sanitarios.

Agradecimientos

A GlaxoSmithKline, por facilitar a los autores la adaptación del modelo HECOS.También agradecemos a los revisores anónimos de GACETA SANITARIA y a Jaume Puig sus valiosos comentarios.

11. Hughes JR, Gulliver SB, Fenwick JW, Valliere WA, Cruser K, Pepper S, et al. Smoking cessation among self-quitters. Health Psychology 1992;11:331-4. 12. Akehurst R, Piercy J. Cost-effectiveness of the use of Nicorette nasal spray to assist quitting smoking among heavy smokers. Br J Med Econ 1994;7:155-84. 13. Generalitat de Catalunya. Departament de Sanitat i Seguretat Social. Enquesta de Salut de Catalunya (ESCA). Barcelona: Servei Català de la Salut; 1994. 14. US Department of Health and Human Services. The health benefits of smoking cessation. A report from the Surgeon General. DHHS publication1990;(CDC) 90-8416. 15. Raw M, Mc Neil A, West R. Smoking cessation: evidence based recommendations for the healthcare system. BMJ 1999;318:182-5. 16. Health and Economic Consequences of Smoking Model (Versión 2.2.2). World Health Organization [consultado 22/08/2000]. Disponible en: http://www.who.dk/adt/ecos/whoweb.asp 17. González-Enríquez J, Salvador-Lliviana T, López-Nicolás A, Antón de las Heras E, Musin A, Fernández E, et al. Morbilidad, mortalidad y costes sanitarios evitables mediante una estrategia de tratamiento del tabaquismo en España. Gac Sanit 2002;4:308-17. 18. Orme ME, Hogue Sl, Kennedy LM, Paine AC, Godfrey C. Development of the Health and Economic Consequences of Smoking Interactive Model. Tob Control 2001;10:55-61. 19. American Thoracic Society. Cigarette smoking and health. Am J Respir Crit Care Med 1996;153:861-5. 20. Instituto Nacional de Estadística. Revisión del Padrón Municipal 1999. Datos de ámbito nacional, comunidad autónoma y provincia,1999. Disponible en: http://www.ine.es

402

264

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 265

Antoñanzas F, et al. Evaluación económica del empleo de terapias farmacológicas para la cesación en el hábito tabáquico

21. Jorenby DE, Leischow SJ, Nides MA, Rennard SI, Johnston JA, Hughes AR, et al. A controlled trial of sustained-release Bupropion, a nicotine patch, or both for smoking cessation. N Engl J Med 1999;340:685-91. 22. Taylor J, Hurt RD, Rigotti NA, Niaura R, Gonzales D, Durcan MJ, et al. Sustained-release bupropion for pharmacologic relapse prevention after smoking cessation. Ann Intern Med 2001;135:423-33. 23. McAfee T, France E, Pasternak M, Hurt RD, Sachs DPL, Glover ED. Sustained-release bupropion for smoking cessation. N Engl J Med 1998;338:619-20. 24. Hughes JR, Stead LF, Lancaster F. Antidepressants for smoking cessation (Cochrane Review). En: The Cochrane Library, Issue 1. Oxford: Update Software; 2002.

25. Halpern Mt, Khan ZM, Young TL, Battista C. Economic model of sustained-release bupropion hydrochloride in health plan and work site smokin cessation programs. Am J Health Syst Pharm 2000;57:1421-9 26. Nielsen K, Fiore MC. Cost-benefit analysis of sustained-release bupropion nicotine patch, or both for smoking cessation. Prev Med 2000;30:209-16. 27. Sacristán, JA, Oliva J, Del Llano J. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España? Gac Sanit 2002;16: 334-43.

403

265

Gac Sanit 2003;17(5):393-403

35- pag 255-266

5/9/06

17:22

Página 266

36- pag 267-274

5/9/06

17:27

Página 267

ORIGINALES

Coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en España José A. Sacristána / Luis Prietoa / Teresa Huetea / Antonio Artigasb / Xavier Badiac / Christopher Chinnd / Peter Hudsone a Departamento de Investigación Clínica, Lilly España. b Hospital Parc Taulí. Sabadell (Barcelona). c Health Outcomes Research Europe. Barcelona. España. d Health Outcomes Research. Lilly Europa. e Consultor independiente. Reino Unido.

Correspondencia: J.A. Sacristán. Departamento de Investigación Clínica, Lilly S.A. Avda. de la Industria, 30. 28108 Alcobendas. Madrid. España. Correo electrónico: [email protected] Recibido: 7 de abril de 2003. Aceptado: 7 de octubre de 2003. Conflicto de intereses: José A. Sacristán, Luis Prieto, Teresa Huete y Christopher Chinn son empleados de Lilly, compañía farmacéutica que comercializa drotrecogina alfa (activada). Antonio Artigas y Xavier Badia han sido contratados como consultores por Lilly en distintas ocasiones, aunque no han percibido ninguna remuneración por este trabajo. Peter Hudson recibió remuneración de Lilly por participar en este trabajo. (Cost-effectiveness of drotrecogin alpha [activated] in the treatment of severe sepsis in Spain)

Resumen Introducción: El ensayo clínico PROWESS ha demostrado que el tratamiento con drotrecogina alfa (activada) en pacientes con sepsis grave se asocia a una reducción del riesgo absoluto de muerte en comparación con el tratamiento estándar. El objetivo del estudio fue evaluar el coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada), frente a tratamiento estándar, en el tratamiento de la sepsis grave en España. Pacientes y métodos: Se elaboró un modelo de análisis de decisión en el que se compararon los costes hasta el alta hospitalaria y la eficacia a largo plazo de drotrecogina alfa (activada) frente a tratamiento estándar de pacientes con sepsis grave en España, desde la perspectiva del financiador de los servicios sanitarios. La mayoría de la información para realizar el modelo se obtuvo del ensayo clínico PROWESS. El análisis basal fue doble: a) para todos los pacientes incluidos en el ensayo clínico PROWESS, y b) para los pacientes con 2 o más fallos orgánicos. Las variables principales de valoración clínica fueron la reducción de la mortalidad hospitalaria y los años de vida ganados (AVG). El coste-efectividad se expresó como coste por AVG. Se realizó un análisis de sensibilidad utilizando tasas de descuento del 3 y el 5% para los AVG y modificando los patrones de atención sanitaria, los costes de la unidad de cuidados intensivos, la esperanza de vida según la comorbilidad inicial y la eficacia terapéutica de drotrecogina alfa (activada). Resultados: El tratamiento con drotrecogina alfa (activada) se asoció a un descenso del riesgo absoluto de mortalidad hospitalaria del 6,0% (p = 0,005) cuando se incluyeron todos los pacientes del estudio PROWESS, y una reducción del 7,3% (p = 0,005) cuando sólo se incluyeron los pacientes con 2 o más fracasos orgánicos. El coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) fue de 13.550 euros por AVG respecto a

Gac Sanit 2004;18(1):50-7

Abstract Introduction: The PROWESS clinical trial has shown that treatment with drotrecogin alpha (activated) in patients with severe sepsis is associated with a reduction in the absolute risk of death compared with standard treatment. The aim of the present study was to assess the cost-effectiveness of drotrecogin alpha (activated) versus that of standard care in the treatment of severe sepsis in Spain. Patients and methods: A decision analysis model was drawn up to compare costs to hospital discharge and the long-term efficacy of drotrecogin alpha (activated) versus those of standard care in the treatment of severe sepsis in Spain from the perspective of the health care payer. Most of the information for creating the model was obtained from the PROWESS clinical trial. A two-fold baseline analysis was performed: a) for all patients included in the PROWESS clinical trial and b) for the patients with two or more organ failures. The major variables for clinical assessment were the reduction in mortality and years of life gained (YLG). Cost-effectiveness was expressed as cost per YLG. A sensitivity analysis was applied using 3% and 5% discount rates for YLG and by modifying the patterns of health care, intensive care unit costs, and life expectancy by initial co-morbidity and therapeutic efficacy of drotrecogin alpha (activated). Results: Treatment with drotrecogin alfa (activated) was associated with a 6.0% drop in the absolute risk of death (p = 0.005) when all of the patients from the PROWESS trial were included and with a 7.3% reduction (p = 0.005) when the analysis was restricted to patients with two or more organ failures. The cost-effectiveness of drotrecogin alfa (activated) was euros 13,550 per YLG with respect to standard care after analysing all of the patients and euros 9,800 per YLG in the group of patients with two or more organ failures. In the sensitivity analy-

50

267

36- pag 267-274

5/9/06

17:27

Página 268

Sacristán JA, et al. Coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en España

placebo cuando se analizó el total de pacientes, y de 9.800 euros por AVG en el grupo de pacientes con 2 o más fallos orgánicos. En el análisis de sensibilidad, los resultados oscilaron desde 7.322 a 16.493 euros por AVG. Los factores que más influyeron en los resultados fueron la modificación de la eficacia de drotrecogina alfa (activada), el ajuste de la supervivencia según la comorbilidad inicial y la aplicación de descuento a los AVG. Conclusiones: El tratamiento con drotrecogina alfa (activada) presenta una relación coste-efectividad favorable en comparación con otras intervenciones sanitarias comúnmente utilizadas en España. Palabras clave: Sepsis grave. Drotrecogina alfa (activada). Coste-efectividad.

sis, the results ranged from 7,322 to euros 16,493 per YLG. The factors with the greatest impact on the results were the change in the efficacy of drotrecogin alfa (activated), adjustment of survival by initial co-morbidity and the application of discount rates to YLG. Conclusions: Treatment with drotrecogin alfa (activated) presents a favorable cost-effectiveness ratio compared with other health care interventions commonly used in Spain. Key words: Severe sepsis. Drotrecogin alfa (activated). Cost effectiveness.

Introducción

El objetivo de este trabajo fue evaluar el coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) frente a tratamiento estándar en el tratamiento de la sepsis grave en España, desde la perspectiva del financiador de los servicios sanitarios.

a sepsis grave, definida como sepsis que cursa con uno o más fallos orgánicos, es el resultado de una respuesta procoagulante e inflamatoria generalizada del organismo ante la infección1,2. La sepsis grave es la causa del 6 al 15% de los ingresos en las unidades de cuidados intensivos (UCI)3,5, con una mortalidad asociada que oscila entre el 30 y el 50%6-8, y es la primera causa de mortalidad en UCI no coronaria7. Se estima que en Europa hay unos 450.000 casos de sepsis grave al año, lo que representaría una mortalidad cercana a los 150.000 pacientes7. La sepsis grave también conlleva una importante carga económica, que en España se ha calculado en 345 millones de euros9. La sepsis tiene una patogenia compleja en la que están involucradas la respuesta inflamatoria, la activación de la coagulación y la alteración de la fibrinólisis. La proteína C tiene una función reguladora de la hemostasia. Se convierte en proteína C activada (PCA) en la superficie de las células endoteliales por el complejo formado por trombina y trombomodulina10. La PCA posee actividad antiinflamatoria, antitrombótica y fibrinolítica11. La drotrecogina alfa (activada) es la versión recombinante de la PCA humana (rhAPC). Este fármaco, añadido al tratamiento convencional, ha sido recientemente aprobado en Europa para el tratamiento de pacientes adultos con sepsis grave y fracaso multiorgánico. La aprobación se basó en los resultados del ensayo clínico PROWESS12, en el que se evidenció una reducción del 19,4% del riesgo relativo de muerte y una reducción del 6,1% del riesgo absoluto, a los 28 días del inicio del tratamiento, cuando se analizó a todos los pacientes, y una reducción del 22% del riesgo relativo de muerte y una reducción del riesgo absoluto de muerte del 7,4% a los 28 días del inicio del tratamiento, en los pacientes con 2 o más disfunciones orgánicas13.

L

Métodos

Diseño del estudio Se realizó un modelo de análisis de decisión con el fin de calcular el coste por año de vida ganado (AVG) con drotrecogina alfa (activada) frente a placebo en pacientes con sepsis grave en España, desde la perspectiva del financiador de los servicios sanitarios. La mayoría de la información para realizar el modelo se obtuvo del ensayo clínico PROWESS. Puesto que en dicho estudio la eficacia se evaluaba a los 28 días, fue necesario realizar varios supuestos para estimar la eficacia a largo plazo. El análisis basal fue doble: a) para todos los pacientes incluidos en el estudio PROWESS, y b) para los pacientes con dos o más fallos orgánicos. Las variables principales de valoración clínica fueron la reducción de la mortalidad en el hospital y los AVG. Los resultados se expresaron como coste por AVG. Se calculó el coste-efectividad incremental de drotrecogina alfa (activada) respecto al tratamiento estándar: Coste de drotrecogina alfa (activada) – coste de placebo/eficacia de drotrecogina alfa (activada) – eficacia de placebo Los costes se calcularon en euros, tomando como referencia el año 2001. En el escenario base no se realizó un ajuste temporal de los costes, ya que éstos siempre tienen lugar antes de un año. En un análisis adicional se realizó un ajuste temporal de los AVG.

51

268

Gac Sanit 2004;18(1):50-7

36- pag 267-274

5/9/06

17:27

Página 269

Sacristán JA, et al. Coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en España

Datos de eficacia del estudio PROWESS

pués del día 28, hasta el alta, es decir, sería del 6,0% en el total de los pacientes y del 7,3% en el subgrupo con 2 o más fallos orgánicos. Los AVG se estimaron a partir de los datos de edad y sexo de los supervivientes hospitalarios, ajustados en función de la esperanza de vida de la población española de esas mismas características14. Estos datos se ajustaron posteriormente teniendo en cuenta la esperanza de vida de los pacientes con sepsis grave y la comorbilidad. La mortalidad adicional debida a la sepsis grave ha sido descrita en varios trabajos15-18. Para el presente modelo se utilizó un ajuste conservador, asumiendo que la esperanza de vida restante se reduciría según un factor de 0,5115. En el análisis basal se aplicó esta reducción a todos los supervivientes. Sin embargo, en el análisis de sensibilidad se aplicó sólo a los pacientes con algún tipo de comorbilidad al inicio del episodio.

El ensayo clínico PROWESS es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado frente a placebo12. Se trató un total de 1.690 pacientes (840 en el grupo de placebo y 850 en el de drotrecogina alfa [activada]), seleccionados en 11 países, entre ellos España. Además de recibir el tratamiento convencional, los pacientes fueron elegidos aleatoriamente para recibir perfusión intravenosa continua de placebo o de drotrecogina alfa (activada) (24 µg/kg/h) durante un total de 96 h. La variable principal, definida de manera prospectiva en el ensayo PROWESS, fue la muerte por cualquier causa y se evaluó a los 28 días tras el inicio de la perfusión de la medicación del estudio. El estudio se interrumpió después del segundo análisis preliminar de los datos, debido al descenso de la mortalidad en el grupo de drotrecogina alfa (activada) que cumplía la norma predefinida para concluir el estudio12. La mortalidad por cualquier causa al cabo de 28 días desde el inicio de la perfusión fue del 30,8% en el grupo placebo y del 24,7% en el grupo experimental (p = 0,005). El tratamiento con drotrecogina alfa (activada) se asoció a un descenso del riesgo relativo de muerte del 19,4% (intervalo de confianza [IC] del 95%, 6,630,5) y a una reducción del riesgo absoluto de muerte del 6,1% (p = 0,005). El número de pacientes que fue necesario tratar (NNT) para evitar una muerte fue de 16. La incidencia de hemorragia grave fue mayor en el grupo de drotrecogina alfa (activada) que en el de placebo (el 3,5 frente al 2,0%; p = 0,06). Un 75% de los pacientes del estudio PROWESS presentaba inicialmente 2 o más disfunciones orgánicas. En este subgrupo de pacientes, la mortalidad fue del 33,9% en el grupo de placebo, y del 26,5% en el grupo de drotrecogina alfa (activada)13. El tratamiento con drotrecogina alfa (activada) se asoció a un descenso del riesgo relativo de muerte del 22% (IC del 95%, 7-34) y a una reducción del riesgo absoluto de muerte del 7,4% (p = 0,005). El NNT para evitar una muerte fue de 14. La tasa de hemorragia grave durante los 28 días fue del 2,4% en los pacientes tratados con placebo y del 3,8% en los tratados con drotrecogina alfa (activada) (NS)13.

Uso de recursos y estimaciones de costes Los costes incluidos en el estudio fueron los de hospitalización hasta el día 28 o hasta el alta y los de drotrecogina alfa (activada). En el estudio PROWESS, se recogió información de los días que cada paciente permanecía ingresado en la UCI, en una unidad de cuidados intermedios o en una cama de medicina interna o del hospital general, hasta el día 28. También se recogió la dosis exacta de drotrecogina alfa (activada) utilizada para cada paciente. Los datos de hospitalización tras el día 28 se basaron en un subgrupo de pacientes de Estados Unidos del estudio PROWESS19. No se incluyeron los costes indirectos ni los ocurridos tras la hospitalización. Se aplicaron los costes unitarios españoles, obtenidos de la base de datos SOIKOS20. Los valores monetarios, expresados en euros, se actualizaron a valores del año 2001, aplicando el índice español de precios al consumo. Los costes unitarios utilizados fueron los siguientes: día de estancia en UCI (1.058 euros), día de estancia en unidad de cuidados intermedios (600 euros), día de estancia en planta de medicina interna u hospital general (243 euros). El precio aplicado para cada vial de 5 mg de drotrecogina alfa (activada) fue de 237,5 euros. Durante el período del estudio PROWESS se registró la puntuación TISS (Therapeutic Intervention Scoring System)21 y se identificó el tipo de medidas de soporte (vasopresoras, ventiladoras y renales) de los pacientes. Estos datos no fueron utilizados en el presente modelo, ya que no fue posible obtener datos de los costes detallados de una UCI en España. Sin embargo, esta información sirvió para comprobar que los pacientes que fallecían durante la hospitalización presentaban mayores puntuaciones TISS y, por tanto, más utilización de re-

Eficacia a largo plazo Los años de vida ganados se estimaron a partir de la esperanza de vida de los supervivientes hospitalarios. La disminución del riesgo absoluto de muerte en el hospital al cabo de 28 días fue del 6,0% (el 30,1 frente al 24,1%) en el total de pacientes y del 7,3% (el 33,3 frente al 26,0%) en los pacientes con 2 o más fallos orgánicos. Se supuso que la reducción absoluta de la mortalidad hospitalaria a los 28 días se mantendría des-

Gac Sanit 2004;18(1):50-7

52

269

36- pag 267-274

5/9/06

17:27

Página 270

Sacristán JA, et al. Coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en España

cursos que los supervivientes. Por ello, el coste unitario del día de UCI de los no supervivientes aumentó alrededor de un 30%, hasta 1.358 euros, una cifra en el rango alto de los costes diarios de las UCI de hospitales españoles20. La utilización de recursos sanitarios se modificó en función del «patrón asistencial» considerado. Se realizaron dos análisis basales: uno de ellos incluía todos los datos de los pacientes del ensayo clínico PROWESS, y el otro, los que presentaban 2 o más fracasos orgánicos.

Tabla 1. Duración de la estancia en la UCI y en el hospital del estudio PROWESS*

Duración Duración media media de de la estancia la estancia en otras en UCI ± DE salas ± DE

Todos los pacientes del PROWESS* Drotrecogina alfa (activada) Supervivientes hospitalariosa 12,8 ± 9,3 7,6 ± 6,5 No supervivientes hospitalariosb Placebo Supervivientes hospitalariosa 12,6 ± 8,9 No supervivientes hospitalariosb 7,7 ± 6,5 Pacientes del PROWESS con 2 o más fracasos orgánicos* Drotrecogina alfa (activada) 13,9 ± 9,4 Supervivientes hospitalariosa No supervivientes hospitalariosb 6,8 ± 6,3 Placebo Supervivientes hospitalariosa 13,3 ± 8,9 No supervivientes hospitalariosb 7,4 ± 6,4

Análisis de sensibilidad El análisis de sensibilidad se realizó en las variables clave del estudio y en las que existía mucha incertidumbre en el escenario base. Se realizó un primer análisis descontando los AVG a una tasa anual del 3 y el 5%. Posteriormente, se realizaron análisis según los siguientes factores: a) patrones de atención sanitaria (datos de estancia de todos los pacientes del ensayo PROWESS o sólo de los pacientes europeos); b) ajuste por comorbilidad (aplicando el factor corrector de 0,51 a todos los pacientes o sólo a los que presentaban comorbilidad al principio del episodio de sepsis); c) reduciendo la eficacia de drotrecogina alfa (activada) un 2,5% (del 7,3 al 4,8%), y d) aumentando los costes de la UCI un 25% (desde el valor inicial estimado de 1.058 hasta 1.322 euros).

7,8 ± 7,0 0,5 ± 2,0 8,2 ± 6,8 0,8 ± 3,0

7,8 ± 8,3 0,6 ± 2,2 8,3 ± 6,8 0,8 ± 3,1

a Diferencias estadísticamente no significativas en la duración de la estancia de los supervivientes entre los dos grupos. b Diferencias estadísticamente no significativas en la duración de la estancia de los no supervivientes entre los dos grupos. *La duración de la estancia fue registrada hasta el día 28 en el estudio PROWESS. UCI: unidad de cuidados intensivos; DE: desviación estándar.

Tabla 2. Coste-efectividad medio e incremental de drotrecogina alfa (activada) frente a placebo en todos los pacientes del estudio PROWESS y en los pacientes con 2 o más fracasos orgánicos

Drotrecogina Placebo alfa (activada)

Resultados

Análisis basal

Diferencia

Todos los pacientes del estudio PROWESS Coste de 100 pacientes (euros) 2.461.600 1.640.000 821.600 Diferencia asumida en la mortalidad hospitalaria 6,0 AVG = vidas salvadas × 10,11a 60,66 Coste-efectividad incremental (euros por AVG con drotrecogina respecto a placebo) 13.550 Pacientes con 2 o más fracasos orgánicos Coste de 100 pacientes (euros) 2.529.900 1.660.300 869.600 Diferencia asumida en la mortalidad hospitalaria 7,3 AVG = vidas salvadas × 12,23b 89,27 Coste-efectividad incremental (euros por AVG con drotrecogina respecto a placebo) 9.800

En la tabla 1 se muestra la utilización de recursos en los 2 grupos de pacientes incluidos en el análisis basal, para los supervivientes hospitalarios y para los no supervivientes. El incremento del número de supervivientes hospitalarios después del tratamiento con drotrecogina alfa (activada) determinó un ligero aumento de los días de estancia en la UCI, respecto al grupo de pacientes tratados con placebo. En la tabla 2 se muestran los resultados del análisis basal para todos los pacientes del estudio PROWESS y para los que tenían al menos 2 fallos orgánicos. En el análisis global, el coste incremental de tratar a 100 pacientes con drotrecogina alfa (activada) en vez de con placebo fue 821.600 euros, y dicho tratamiento salvó 6 vidas adicionales o, lo que es lo mismo, 60,66 años de vida (6 vidas multiplicado por una esperanza de vida de 10,11 años). Así, el coste incremental de drotrecogina alfa (activada) respecto a placebo fue de 13.550 euros por AVG adicional en el análisis global. El coste

a,b Los AVG (años de vida ganados) se calculan multiplicando las vidas salvadas al tratar a 100 pacientes por la supervivencia estimada de los pacientes. Por ejemplo, en el caso del análisis de todos los pacientes del PROWESS, la supervivencia media fue de 19,52 años. Al ajustar esta cifra por el factor de Quartin15 de 0,51, se obtiene una supervivencia de 10,11.

53

270

Gac Sanit 2004;18(1):50-7

36- pag 267-274

5/9/06

17:27

Página 271

Sacristán JA, et al. Coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en España

Tabla 3. Análisis de sensibilidad en pacientes con sepsis grave con 2 o más fallos orgánicos

Patrón asistencial Todos

Europeo

Ajuste por comorbilidad

Reducción eficacia de drotrecogina alfa (activada) en un 2,5%

Aumento de los costes de UCI en un 25%

Costeefectividad incremental (euros/AVG)

Sí Sí Sí Sí No No No No Sí Sí Sí Sí No No No No

Sí Sí No No Sí Sí No No Sí Sí No No Sí Sí No No

Sí No Sí No Sí No Sí No Sí No Sí No Sí No Sí No

15.511 14.951 10.167 9.800 11.589 11.171 7.596 7.322 16.493 15.770 10.811 10.336 12.323 11.783 8.077 7.723

Discusión Drotrecogina alfa (activada) es un fármaco recientemente aprobado en Europa, añadido al cuidado convencional, para el tratamiento de la sepsis grave en pacientes con 2 o más fracasos orgánicos. El coste-efectividad del fármaco en este grupo de pacientes fue de 13.550 euros por AVG adicional en el análisis global, y de 9.800 euros por AVG adicional en los pacientes con 2 o más fallos orgánicos. El análisis de sensibilidad demostró que el coste por AVG es mayor cuando se supone una menor eficacia del fármaco o cuando se hace un ajuste conservador de la supervivencia de los pacientes sin comorbilidad inicial. Ambos supuestos tienden a disminuir la esperanza de vida de los pacientes (denominador del cociente coste-efectividad), e incrementa así el coste por AVG del tratamiento. El descuento de los beneficios al 3 y el 5% también aumenta el coste por AVG. Una de las principales críticas del uso de modelos económicos es que, a menudo, son excesivamente complejos y no suficientemente transparentes. En el presente trabajo puede comprobarse que la realización de unas pocas operaciones sencillas, utilizando los datos fundamentales del ensayo clínico PROWESS, produce unos resultados muy consistentes con los del modelo. Respecto a los costes, si sólo tuviéramos en cuenta el coste del fármaco, el tratamiento de 100 pacientes con drotrecogina alfa (activada) supondría 766.080 euros (273,5 euros por vial de 5 mg, utilizando la dosis recomendada en pacientes de 70 kg de peso). Por otra parte, el tratamiento de 100 pacientes (con 2 o más fallos orgánicos) salva 7,3 vidas, que se traducirían en 89,27 años al establecer la esperanza de vida de 12,23 años por paciente. Por tanto, el coste de cada AVG sería de 8.581 euros por AVG (766.080 euros/ 89,27 años), resultado bastante similar a los 9.800 euros por AVG obtenidos con el modelo del estudio. La diferencia se debe al pequeño aumento en los costes de hospitalización en el grupo de drotrecogina alfa (activada), requeridos para tratar a los supervivientes adicionales. En Alemania se ha utilizado un modelo22 muy similar a éste, con resultados muy parecidos a los de este trabajo. Un análisis realizado en el Reino Unido, que utilizaba una base de datos nacional de UCI, también ha obtenido resultados similares23. Recientemente, un grupo de investigadores de la Universidad de Alberta, en Canadá, ha publicado un modelo diferente24. Los datos de eficacia también se basaron en el estudio PROWESS, pero para estimar los costes a largo plazo se analizaron los datos a 3 años de una cohorte de pacientes ingresados en la UCI por sepsis grave que recibían cuidados convencionales. Se estratificó a los pacientes según la gravedad de la enfermedad

UCI: unidad de cuidados intensivos; AVG: años de vida ganados.

incremental de drotrecogina alfa (activada) respecto a placebo fue de 9.800 euros por AVG adicional en los pacientes con 2 o más fallos orgánicos.

Análisis de sensibilidad En el grupo de pacientes con 2 o más fallos orgánicos, el coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada), descontando los AVG a tasas del 3 y el 5%, fue de 13.009 y 15.686 euros por AVG, respectivamente. En la tabla 3 se incluyen los resultados del análisis de sensibilidad aplicado al grupo con 2 o más fracasos orgánicos. El intervalo de los resultados del análisis oscila entre los 7.322 euros por AVG –al aplicar el patrón asistencial de todos los pacientes del estudio PROWESS, no ajustar la esperanza de vida en los supervivientes sin comorbilidad inicial, no reducir la eficacia de drotrecogina alfa (activada) y utilizar los costes basales diarios de la UCI– y los 16.493 euros por AVG –al aplicar el patrón asistencial de los pacientes europeos, ajustar la esperanza de vida por comorbilidad en todos los supervivientes, reducir la eficacia del fármaco y aumentar los costes de la UCI—. El ajuste temporal de los AVG, la disminución de la eficacia de drotrecogina alfa (activada) y el ajuste de la esperanza de vida por comorbilidad son los factores que más parecen influir en los resultados. Por el contrario, el patrón asistencial y los costes de la UCI parecen tener una escasa repercusión en los resultados.

Gac Sanit 2004;18(1):50-7

54

271

36- pag 267-274

5/9/06

17:27

Página 272

Sacristán JA, et al. Coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en España

coste por AVG de 33.300 dólares con drotrecogina alfa (activada) respecto a placebo26. La incidencia de hemorragias graves fue numéricamente mayor en el grupo de drotrecogina alfa (activada). Aunque el coste de los efectos adversos no se haya incluido de forma explícita, el modelo sí ha tenido en cuenta la mayor duración de la hospitalización (tanto en UCI como en el hospital general) como consecuencia de cualquier efecto adverso grave. Además, salvo en el caso de que prolongasen la hospitalización, el impacto económico de los efectos adversos sería pequeño en comparación con los costes contemplados en el análisis. En el estudio PROWESS no se recogió información sobre la calidad de vida de los pacientes. El estudio canadiense mencionado anteriormente24 aplicó un coeficiente de 0,6 para calcular los años de vida ajustados por calidad, basándose en los datos de calidad de vida relacionada con la salud de pacientes ingresados en UCI por síndrome de distrés respiratorio, un año después del alta. Un trabajo reciente27 evaluó mediante el cuestionario EQ-5D el estado de salud de 93 sujetos (de un estudio prospectivo sobre 701 pacientes estadounidenses) con sepsis grave de presunto origen infeccioso. La puntuación media de utilidad fue de 0,69 a los 180 días. Puesto que no contamos con datos de estudios españoles, en nuestro trabajo optamos por no estimar el impacto sobre los años de vida ajustados por calidad (AVAC) ganados. Si se aplicasen los coeficientes anteriores a los resultados de este trabajo, el coste por AVAC sería igual al coste por AVG multiplicado por 1,45 (1/0,69), ya que un AVG se transformaría en 0,69 AVAC. Así pues, el costeefectividad de 9.800 euros por AVG se transformaría en un coste-efectividad de 14.210 euros por AVAC. Un elemento que siempre hay que tener en cuenta en los análisis económicos es el de la transferibilidad de los datos de unos países a otros28. En el modelo siempre se utilizaron los datos globales de eficacia del estudio PROWESS (incluidos todos los pacientes o sólo los pacientes con 2 o más fallos orgánicos); sin embargo, puesto que las variaciones regionales en las prácticas clínicas podrían condicionar ciertas diferencias en la utilización de recursos sanitarios, se realizó un análisis de sensibilidad que incluía sólo a los pacientes europeos. Las escasas diferencias entre el resultado de este subgrupo y el análisis indican que los resultados no son muy sensibles a los diferentes patrones asistenciales. A la vista de los resultados del estudio, la pregunta que se plantearía un financiador es si el tratamiento con drotrecogina alfa (activada) resulta rentable o, dicho de otro modo, si resulta aceptable pagar 9.800 euros por cada año de vida salvado. Para responder a esta pregunta, es preciso utilizar algún tipo de referencia. Con frecuencia, los estudios internacionales, fundamentalmente los realizados en Estados Unidos, con-

y el sexo. El coste-efectividad del análisis basal (tratamiento de todos los pacientes con sepsis grave) fue de 27.936 dólares por AVG, y resultó más eficiente el tratamiento de los pacientes graves, con una puntuación en el APACHE II mayor o igual a 25 (19.723 dólares por AVG), y de los pacientes más jóvenes (16.309 dólares por AVG en los pacientes de 40 años). En el análisis basal se realizó un ajuste de los AVG y de los costes a una tasa del 5%, por lo que los resultados no difieren demasiado de los del presente trabajo cuando se aplicó el descuento. La principal limitación de nuestro estudio es la ausencia de información sobre los efectos de drotrecogina alfa (activada) después de 28 días. Ello ha obligado a realizar suposiciones sobre la supervivencia a largo plazo. En el análisis basal se ha asumido una reducción importante en la esperanza de vida, al ajustar a la baja incluso en pacientes sin comorbilidad al inicio. Además, en el análisis de sensibilidad se han tenido en cuenta los hipotéticos efectos de una disminución de la eficacia del fármaco. Los resultados de la tabla 3 ponen de manifiesto que el coste por AVG no oscila en un rango demasiado amplio. Sin embargo, sólo los resultados a largo plazo del estudio PROWESS informarán sobre la supervivencia después de los primeros 28 días. En el estudio no se incluyeron los costes indirectos ni los producidos después del alta. La exclusión de los costes indirectos está justificada si se tiene en cuenta que el estudio se ha planteado desde la perspectiva del financiador de los servicios sanitarios, y los costes indirectos no influyen en su presupuesto. Además, el cálculo de los costes indirectos en la sepsis grave no es fácil y existen muy pocos datos al respecto. Uno de los pocos estudios europeos25 que han evaluado los costes indirectos demostró que, en Alemania, los costes directos oscilaban entre 1.130 millones y 2.440 millones de euros, la pérdida de productividad por la morbilidad pasajera supuso de 151 a 326 millones de euros, la pérdida de productividad por morbilidad permanente supuso de 638 a 1.377 millones de euros y la pérdida por muerte prematura, de 3.275 a 7.071 millones de euros. El elemento más cuantioso son los costes indirectos por la pérdida de productividad, en particular por la jubilación anticipada y la muerte prematura. Según este estudio, los costes directos representarían alrededor de un 22% de los costes totales. Si se hubieran incluido los costes indirectos, los resultados hubieran sido incluso más favorables para drotrecogina alfa (activada), ya que la pérdida de productividad hubiera sido menor con el fármaco, debido a la menor mortalidad prematura. Respecto a los costes a largo plazo, deberían haberse incluido los derivados del episodio de sepsis grave y los de las complicaciones, pero no se disponía de esta información. En un estudio realizado en Estados Unidos se estimaron los costes futuros del tratamiento durante toda la vida, por cualquier motivo, y se obtuvo un

55

272

Gac Sanit 2004;18(1):50-7

36- pag 267-274

5/9/06

17:27

Página 273

Sacristán JA, et al. Coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en España

sideran que una intervención sanitaria es aceptable si su coste-efectividad es inferior a 50.000 dólares por AVAC29. El National Institute for Clinical Excelence (NICE) del Reino Unido considera financiables las intervenciones cuyo coste-efectividad es inferior a 30.000 libras esterlinas por AVAC30. Finalmente, en Australia, durante los últimos años, el Pharmaceutical Benefit Advisory Committee (PBAC) ha recomendado la financiación de fármacos con un coste-efectividad inferior a 69.000 dólares por AVG31. La decisión sobre lo que se considera o no aceptable dependerá de los recursos sanitarios de cada país, y los ejemplos anteriores, por tanto, no pueden ser extrapolados automáticamente a la situación española. En España, una reciente revisión ha puesto de manifiesto que, con la utilización de diferentes criterios, los estudios de coste-efectividad publicados en los últimos 10 años consideraban rentables las intervenciones con un coste inferior a 30.000 euros por AVG32. En la tabla 4 se presentan algunos ejemplos del coste-efectividad de varias intervenciones comúnmente utilizadas en España33-38. Con esa referencia podría concluirse que, según los resultados de este estudio, drotrecogina alfa (activada) podría ser considerada una intervención sanitaria rentable, ya que su coste-efectividad estaría, en todos los casos, por debajo del límite de 30.000 euros por AVG y por debajo del de bastantes intervenciones comúnmente utilizadas en España.

Tabla 4. Coste-efectividad de varias intervenciones sanitarias en España

Intervención cia

Coste-efectividad Referen(euros por AVG)

Consejo médico y chicles de nicotina frente a consejo médico (varones, 65-69 años) 4.506 Drotrecogina alfa (activada) frente a tratamiento estándar 9.800 Tratamiento hormonal sustitutivo frente a no tratamiento (mujeres de 50 años) 19.564 Captopril en HTA (PAD > 105 mmHg) (varones de 40 a 49 años) 25.545 Interferón alfa y rivabirina frente a interferón alfa en hepatitis crónica B leve (pacientes de 60 años) 38.189 Lovastatina en hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) (varones de 65 a 69 años) 59.255 Vacunación neumocócica frente a no vacunación población de 5 a 24 años 69.416 Gemfibrocilo en hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) tras tratamiento dietético (varones de 65 a 69 años) 94.635 Colestipol en hipercolesterolemia (> 300 mg/dl) tras tratamiento dietético (varones de 65 a 69 años) 194.900

33

34 35 36 37 38

37

37

AVG: años de vida ganados; HTA: hipertención arterial; PAD: presión arterial diastólica.

Bibliografía

8. Ochagavía A, Vallés J, Rué M, Díaz E, Sabanes ME y Grupo de Estudio de Enfermedades Infecciosas (GTEI) de la SEMICYUC. Epidemiología de los pacientes con bacteriemia comunitaria y shock séptico en la unidad de cuidados intensivos. Med Intensiva 2000;24(Supl 1):44P. 9. Davies A, Green C, Hutton J, Chinn C. Severe sepsis: a european estimate of the burden of disease in ICU. Intensive Care Med 2001;27(Suppl 2):581A. 10. Clouse LH, Comp PC. The regulation of hemostasis: the protein C system. N Engl J Med 1986;314:1298-304. 11. Yan SB, Dhainaut JF. Activated protein C versus protein C in severe sepsis. Crit Care Med 2001;29(Suppl 7):69-74. 12. Bernard GR, Vincent JL, Laterre PF, LaRosa SP, Dhainaut JF, López-Rodríguez A, et al. Efficacy and safety of recombinant human activated protein C for severe sepsis. NEJM 2001;344:699-709. 13. Dhainaut J, Laterre P, Basson B, Vincent J. Drotrecogin alfa (activated) in severe sepsis patients with 2 or more organ dysfunctions. Intensive Care Med 2002;28(Suppl 1): 307A. 14. Tablas de Mortalidad de la Población Española. Anuario Estadístico de España. Madrid: Instituto Nacional de Estadística, 2000. 15. Quartin AA, Schein RM, Kett DH, Peduzzi PN. Magnitude and duration of the effect of sepsis on survival. JAMA 1997;13:1058-63. 16. Perl TM, Dvorak L, Hwang T, Wenzel RP. Long-term survival and function after suspected Gram-negative sepsis. JAMA 1995;274:338-45.

1. Bone RC, Balk RA, Cerra FB, Dellinger RP, Fein AM, Knaus WA, et al. Definition for sepsis and organ failure and guidelines for the use of innovative therapies in sepsis. Chest 1993;101:1644-55. 2. Bone RC, Grdzin CJ, Balk RA. Sepsis: a new hypothesis for pathogenesis of the disease process. Chest 1997;112:23543. 3. Angus DC, Linde-Zwirble WT, Lidicker J, Clermont G, Carcillo J, Pinsky MR. Epidemiology of severe sepsis in the United States: analysis of incidence, outcome, and associated costs of care. Crit Care Med 2001;29:1303-10. 4. Brun-Buisson C, Doyon F, Carlet J, Dellamonica P, Gouin F, Lepoutre A, et al. Incidence, risk factors, and outcome of severe sepsis and septic shock in adults: a multicenter prospective study in intensive care units. JAMA 1995;274: 968-74. 5. Alberti C, Brun-Buisson C, Burchardi H, Martin C, Goodman S, Artigas A, et al. Epidemiology of sepsis and infection in ICU patients from an international multicentre cohort study. Intensive Care Med 2002;28:28-121. 6. Pittet D, Thievent B, Wenzel RP, Li N, Auckenthaler R, Suter PM. Bedside prediction of mortality from bacteremic sepsis: a dynamic analysis of ICU patients. Am J Resp Crit Care Med 1996;153:684-93. 7. Torrabadella P, Salgado A. Sepsis y shock séptico: encrucijada de la inflamación y la coagulación. Med Clin (Barc) 2001;116:782-8.

Gac Sanit 2004;18(1):50-7

56

273

36- pag 267-274

5/9/06

17:27

Página 274

Sacristán JA, et al. Coste-efectividad de drotrecogina alfa (activada) en el tratamiento de la sepsis grave en España

17. Wright JC, Penderleith L, Ridley SA. Long-term survival after intensive care-subgroup analysis and comparison with the general population. Br J Anaesth 2001;87:360P. 18. Niskanen M, Kari A, Halonen P. Five year survival after intensive care-comparison of 12,180 patients with the general population. Crit Care Med 1996;24:1962-7. 19. Linde-Zwirble WT, Clermont G, Van Hout B, Ball DE, Basson BR, Angus DC. Increased survivorship with drotrecogin alfa (activated) in the treatment of severe sepsis: the effect on hospital costs [abstract]. Crit Care Med 2001;29(Suppl 12):1A. 20. Base de Datos de Costes Sanitarios, Soikos, V1.3, 2002. 21. Miranda DR, De Rijk A, Schaufeli W. Simplified Therapeutic Intervention Scoring System: the TISS-28 items –results from a multicenter study. Crit Care Med 1996;24:64-73. 22. Neilson AR, Schneider H, Chinn C, Clouth J, Burchardi H, and the PROWESS Economic Team. Cost-effectiveness of drotrecogin alfa (activated) for the treatment of severe sepsis in Germany. Intensive Care Med 2002;28(Suppl 1):622A. 23. Davies A, Hutton J, Ridley S, Chinn C, Barber B, and the PROWESS Economic Team. Cost-effectiveness of drotrecogin alfa (activated) in treating severe sepsis in the UK. Intensive Care Med 2002;28(Suppl 1):623A. 24. Manns B, Lee M, Doig C, Johnson D and Donaldson C. An economic evaluation of activated protein C treatment for severe sepsis. N Engl J Med 2002;347:993-9. 25. Schmid A, Burchardi H, Clouth J, Schneider H. Burden of illness imposed by severe sepsis in Germany. Eur J Health Econ 2002;3:77-82. 26. Angus DC, Linde-Zwirble WT, Clermont G, Ball DE, Basson BR, Ely EW, et al, for the PROWESS Investigators. Cost effectiveness of Drotrecogin alfa (activated) (Xigris™) in severe sepsis. Crit Care Med 2003;31:1-11. 27. Drabinski A, Williams G, Formica C. Observational Evaluation of Health State Utilities Among a Cohort of Sepsis Patients. Value in Health 2001;4:128-9.

28. Willke RJ, Glick HA, Polsky D, Schulman K. Estimating country specific cost effectiveness from multinational clinical trials. Health Economics 1998;7:481-93. 29. Chapman RH, Stone PW, Sandberg EA, Bell C, Newmann PJ. A comprehensive league table of cost-utility ratios and a sub-table of «panel-worthy» studies. Med Decis Making 2000;20:451-67. 30. Raftery J. NICE: faster access to modern treatments? Analysis of guidance on health technologies. BMJ 2001;323:1300-3. 31. George B, Harris A, Mitchell A. Cost effectiveness analysis and the consistency of decision making: evidence from pharmaceutical reimbursement in Australia 1991-1996. Centre for Health Program Evaluation. Australia, 1999. 32. Sacristán JA, Oliva J, Del Llano J, Prieto L, Pinto JL. ¿Qué es una tecnología sanitaria eficiente en España? Gac Sanit 2002;16:334-43. 33. Plans P, Navas E, Tarín A, Rodríguez N, Galí N, Gayta R, et al. Coste-efectividad de los métodos de cesación tabáquica. Med Clin (Barc) 1995;104:49-53. 34. Rovira J, Trinxet C. Economic evaluation of hormone replacement therapy. En: Cosséry JM, editor. Medical-economics aspects of hormone replacement therapy. Lanks: The Pharthenon Publishing Group, 1992; p. 131-63. 35. Plans-Rubio P. Cost-effectiveness of cardiovascular prevention programs in Spain. Int J Technol Assess Health Care 1998;14:320-30. 36. Buti M, Casado MA, Fosbrook L, Wong JB, Esteban R. Costeffectiveness therapy for naïve patientes with chronic hepatitis C. J Hepatol 2000;33:651-8. 37. Plans P, Rovira J. Estudio coste-efectividad de los tratamientos farmacológicos hipolipemiantes. Med Clin (Barc) 1995; 105:327-33. 38. Plans P, Garrido P, Salleras L. Coste-efectividad de la vacunación neumocócica en Cataluña. Rev Esp Salud Pub 1995;69:409-17.

57

274

Gac Sanit 2004;18(1):50-7

37- pag 275-282

5/9/06

17:27

Página 275

275

37- pag 275-282

5/9/06

17:27

Página 276

276

37- pag 275-282

5/9/06

17:27

Página 277

277

37- pag 275-282

5/9/06

17:27

Página 278

278

37- pag 275-282

5/9/06

17:27

Página 279

279

37- pag 275-282

5/9/06

17:27

Página 280

280

37- pag 275-282

5/9/06

17:27

Página 281

281

37- pag 275-282

5/9/06

17:27

Página 282

38- pag 283-290

5/9/06

17:29

Página 283

Originales

Análisis de coste-efectividad de la ventilación mecánica y del tratamiento intensivo de pacientes en situación crítica J.M. RODRÍGUEZ ROLDÁN, P. ALONSO CUESTAa, J. LÓPEZ MARTÍNEZ, F. DEL NOGAL SÁEZ, M.J. JIMÉNEZ MARTÍN Y J. SUÁREZ SAIZ Unidad de Cuidados Intensivos del Hospital Severo Ochoa (Leganés). aDirección General del INSALUD.

Fundamento. Se ha tratado de calcular la razón coste-efectividad del empleo de la ventilación mecánica prolongada, asociada con el resto de medidas de tratamiento intensivo y soporte vital, en pacientes en situación crítica. Para ello se ha valorado el coste adicional de cada año de vida ganado ajustado por calidad de vida (AVAC) mediante el empleo de dichas técnicas terapéuticas. Métodos. Se determinó prospectivamente la razón coste-efectividad marginal del tratamiento de los pacientes consecutivos que, en nuestra UCI y durante el transcurso de 24 meses, requirieron ventilación mecánica a través de tubo endotraqueal durante al menos 72 h. Se hizo un seguimiento de los supervivientes durante 4 años. En el mismo se incluyeron los costes, la supervivencia y la calidad de vida. Finalmente, mediante un modelo de Markov, se evaluaron los costes y la utilidad de dos estrategias terapéuticas: a) tratamiento con ingreso en UCI (rama A, real); b) tratamiento hospitalario sin ingreso en UCI (rama B, supuesta y apoyada en la opinión de expertos). Resultados. Se incluyó a 101 pacientes en el análisis. Rama A: los costes ascendieron a 3.288.608 € y la utilidad, a 659,6 AVAC. Rama B: los costes fueron de 501.450 € y la utilidad de 157,6 AVAC. Cada AVAC adicionalmente conseguido mediante el tratamiento intensivo de los pacientes supuso un coste marginal de 5.552 €.

Conclusiones: La ventilación mecánica y el tratamiento intensivo de pacientes en situación crítica tienen una razón coste-efectividad que sitúa dichas técnicas entre las terapéuticas de prioridad intermedia, en una posición cercana a la frontera de la alta prioridad. PALABRAS CLAVE: análisis coste-efectividad, medicina intensiva, AVAC.

COST-EFFECTIVENESS ANALYSIS OF MECHANICAL VENTILATION AND INTENSIVE CARE TREATMENT OF CRITICALLY-ILL PATIENTS Background. The aim of this study was to calculate the cost-effectiveness of intensive care treatment and life support in critically-ill patients. To do this, the additional cost of each quality-ajusted life year (QALY) obtained through the use of these therapeutic techniques was evaluated. Methods. The marginal cost-effectiveness ratio was prospectively determined in consecutive patients who required mechanical ventilation throught an endotracheal tube for at least 72 hours in our intensive care unit (ICU) as well as during the following 24 months. Survivors were followed up for 4 years. During this period, costs and quality of life were analyzed. Finally, using Markov’s model, costs and the usefulness of two therapeutic strategies were evaluated: a) treatment with admission to the ICU (branch A, real), b) hospital treatment without admission to the ICU (branch B, hypothetical and based expert opinion). Results. One hundred one patients were included in the analysis. Branch A: costs amounted to 3,288,608 € and utility to 659.6 QALY. Branch B:

Correspondencia: Dr. José Manuel Rodríguez Roldán. UCI. Hospital Severo Ochoa. Avenida de Orellana s/n. 28911 Leganés (Madrid). Manuscrito aceptado el 25-II-2002.

Med Intensiva 2002;26(8):391-8

283

391

38- pag 283-290

5/9/06

17:29

Página 284

RODRÍGUEZ ROLDÁN JM, ET AL. ANÁLISIS DE COSTE-EFECTIVIDAD DE LA VENTILACIÓN MECÁNICA Y DEL TRATAMIENTO INTENSIVO DE PACIENTES EN SITUACIÓN CRÍTICA

costs amounted to 501,450 € and utility to 157.6 QALY. Each QALY additionally obtained through intensive care of the patients had a marginal cost of 5,552 €. Conclusions. Mechanical ventilation and intensive care treatment of critically-ill patients have a cost-effectiveness ratio that places these techniques among intermediate-priority techniques, close to high priority.

través de tubo endotraqueal y asociada con el resto de medidas características del tratamiento intensivo y de soporte vital de pacientes en situación crítica. MÉTODOS La metodología seguida en este análisis de costeefectividad está basada en los principios que desarrolló A. Williams4 y en las recomendaciones publicadas por el U.S Panel on Cost Effectiveness in Health and Medicine5. Hemos utilizado un modelo de decisión en árbol de Markov, buscando evaluar las dos estrategias básicas de tratamiento en la cohorte de pacientes estudiada (ramas A y B; fig. 1)6. La rama A incluye el tratamiento con ingreso en la UCI y los datos fueron obtenidos mediante el seguimiento prospectivo de la evolución real de los pacientes. Dicha información incluía los costes medidos en euros y la utilidad medida en AVAC. La rama B es virtual e incluiría el tratamiento hospitalario de los mismos pacientes pero sin ingreso en la UCI. La supuesta evolución (supervivencia o fallecimiento) de los pacientes en esta rama se obtuvo en función de las tasas de mortalidad que se deducían de la opinión de cinco expertos. Dichos expertos fueron consultados sobre cuál habría sido a su juicio la evolución final de cada paciente en el caso de que no hubiese sido ingresado en la UCI. Los expertos dieron su opinión a la vista de los siguientes datos de cada paciente: edad, sexo, anamnesis, exploración física, exploraciones complementarias, diagnósticos médicos (principal y secundarios), APACHE II y MPM IIo. En los análisis de coste-efectividad se recomienda el método basado en la opinión de expertos para valorar opciones terapéuticas no habituales o no admitidas social o éticamente5. El valor de la razón coste-efectividad marginal (RCEM) se determinó mediante la siguiente fórmula, donde Costes A: costes de la opción A (tratamiento intensivo); Costes B: costes de la opción B (tratamiento hospitalario convencional); AVAC A: años de vida ajustados a la calidad producidos mediante la opción A; AVAC B: años de vida ajustados a la calidad producidos mediante la opción B:

KEY WORDS: cost effectiveness analysis, critical care medicine, QALY.

INTRODUCCIÓN Los recursos que pueden dedicarse a la asistencia sanitaria son necesariamente limitados. Este hecho plantea diferentes problemas éticos que afectan a la planificación de la distribución y del tipo de servicios sanitarios, así como a su gestión eficiente1,2. Las unidades de cuidados intensivos son las áreas de hospitalización que resultan más consumidoras de recursos. Una estancia en UCI es unas 6,2 veces monetariamente más cara que una estancia en las áreas de hospitalización convencional3. A dichos costes hay que añadir los de oportunidad, y el concepto costeoportunidad es fácil de comprender para los intensivistas. Cada vez que ingresamos o rechazamos a un paciente lo hacemos tratando de obtener la mayor eficiencia de los recursos estructurales puestos bajo nuestra responsabilidad. Simplificando, dichos recursos serían las camas de las que disponemos en cada momento. Al coste del tratamiento de cada paciente que ingresamos hay que añadir el coste de las consecuencias de no haber ingresado a otro paciente. La efectividad de las UCI ha sido medida tradicionalmente en forma de índices de mortalidad o supervivencia. Sin embargo, teniendo en cuenta la limitación de los recursos que se puede destinar a la asistencia sanitaria, la efectividad de una opción terapéutica tan costosa debería medirse con mayor rigor. Aplicando la metodología de análisis del coste-efectividad se ha tratado de comparar diferentes opciones asistenciales midiendo la efectividad como la ganancia de años de vida ajustados por calidad de vida (AVAC o QALY), asociada a cada una de ellas y relacionándola con los diferentes costes de cada alternativa4,5. El análisis que hemos realizado tiene un diseño longitudinal, que consiste básicamente en el seguimiento prospectivo de una cohorte de pacientes y está desarrollado desde una perspectiva social. El objetivo principal es valorar el coste adicional de cada AVAC conseguido mediante el empleo de la ventilación mecánica prolongada, administrada a

Pacientes en situación crítica

392

RCEM = Costes A – Costes B AVAC A – AVAC B Pacientes Se incluyó a todos los pacientes que entre el 1 de junio de 1996 y el 31 de mayo de 1998 fueron ingresados en la Unidad de Cuidados Intensivos del Hos-

Tratamiento intensivo

Costes A

Tratamiento hospitalario convencional

Costes B

Med Intensiva 2002;26(8):391-8

284

AVAC A AVAC B

Figura 1. Diagrama de decisión de Markov aplicado en el estudio.

5/9/06

17:29

Página 285

RODRÍGUEZ ROLDÁN J.M., ET AL. ANÁLISIS DE COSTE-EFECTIVIDAD DE LA VENTILACIÓN MECÁNICA Y DEL TRATAMIENTO INTENSIVO DE PACIENTES EN SITUACIÓN CRÍTICA

TABLA 1. Variables estudiadas Variable

Sexo Edad Fecha de ingreso en el hospital Fecha de ingreso en la UCI Fecha de alta de la UCI Fecha de alta del hospital Estancia en la UCI (días) Estancia en hospitalización convencional (días) Diagnóstico principal* Segundo diagnóstico* Tercer diagnóstico* Procedimiento principal*

demanda o de enfermería. Las consultas efectuadas, así como los costes de farmacia y material sanitario, fueron obtenidos revisando las historias clínicas de atención primaria de los pacientes supervivientes. En ellas aparece el tratamiento farmacológico y el material sanitario prescritos a cada paciente, con las fechas de inicio y suspensión. Consultando el Vademecum Internacional y los correspondientes catálogos de material sanitario se valoraron los costes en cada caso9. Por último, se calcularon los costes futuros de la atención sanitaria a cada superviviente tras el período de seguimiento de cuatro años, asumiendo que los costes del último año de seguimiento se prolongarían durante todos los años de esperanza de vida del paciente.

Variable

Tipo de alta del hospital (vivo/fallecido) Calidad de vida previa al episodio Calidad de vida al alta del hospital Calidad de vida a los 15 días del alta Calidad de vida a los 30 días del alta Calidad de vida a los 3 meses del alta Calidad de vida a los 6 meses del alta Calidad de vida a los 9 meses del alta

Rama B. Los costes del episodio de hospitalización inicial se determinaron mediante GRD 7. Los restantes costes de atención sanitaria a los supervivientes se determinaron considerándolos como una fracción relacionada con la tasa de mortalidad. Todos los costes fueron calculados inicialmente en pesetas constantes de 1996. Posteriormente se expresaron en euros al cambio 166,386 pesetas por euro.

Calidad de vida al año del alta Calidad de vida a los 2 años del alta Calidad de vida a los 3 años del alta Calidad de vida a los 4 años del alta

*Segundo procedimiento.

pital Severo Ochoa y que durante más de 72 h consecutivas necesitaron: a) ventilación mecánica a través de tubo endotraqueal; b) FiO2 igual o superior a 0,40, y c) PEEP igual o superior a 5 cmH2O. Los pacientes incluidos podían proceder del servicio de urgencias, de otras unidades de hospitalización, de quirófano o bien venir de otros hospitales. La evolución de los pacientes que sobrevivieron al episodio de hospitalización inicial fue seguida durante 4 años. Se registraron los valores de las variables que se muestran en la tabla 1.

Utilidad El cálculo de los AVAC obtenidos en cada rama del análisis se basó en la expectativa de vida y en la calidad de vida de los supervivientes. La expectativa de vida se dedujo, una vez finalizado el seguimiento, de los datos del Instituto Nacional de Estadística para población española de iguales edad y sexo10. Los datos de calidad de vida fueron obtenidos directamente mediante la escala de Rosser11-13. Los AVAC se obtuvieron calculando la superficie comprendida entre la función índice de Rosser y el eje temporal (fig. 2). La aproximación de la función índice de Rosser se realizó a partir de las medidas de muestreo obtenidas durante el período de seguimiento por medio de la interpolación lineal entre cada par consecutivo de muestras disponibles. Para el período [t1...tn] se han obtenido los valores de índice de Rosser [Q1...Qn].

Costes Rama A. Se determinó el coste del episodio de hospitalización que dio lugar a la inclusión de cada paciente en el estudio. Para ello se utilizó el sistema de contabilidad analítica y asignación de GRD con que cuenta el Hospital Severo Ochoa7. El citado sistema de contabilidad analítica es de tipo full costing y recibió la denominación genérica de SIGNO inicialmente y, en una versión posterior más avanzada, GECLIF. El agrupador de GRD utilizado fue el denominado All Patient DRG 14.11 3M®. Además se determinaron los costes de la asistencia sanitaria que necesitaron los supervivientes durante los cuatro años de seguimiento. En estos costes se incluyeron los costes de rehabilitación, consultas externas de especialistas, visitas a servicios de urgencia, reingresos hospitalarios (con o sin ingreso en UCI), atención primaria, así como los de farmacia y material sanitario. Salvo los costes de farmacia y material sanitario, el resto de los costes de la atención sanitaria realizada durante los cuatro años de seguimiento fue facilitado por los servicios de control de gestión y admisión del hospital8. La dirección del área de atención primaria nos facilitó sus costes de personal desagregados por consulta médica programada, a

Índice de Rosser-Kind Calidad de vida

38- pag 283-290

Tiempo

Figura 2. Los AVAC se calcularon midiendo la superficie comprendida entre la función Índice de Rosser-Kind y el eje de abscisas (tiempo).

Med Intensiva 2002;26(8):391-8

285

393

38- pag 283-290

5/9/06

17:29

Página 286

RODRÍGUEZ ROLDÁN JM, ET AL. ANÁLISIS DE COSTE-EFECTIVIDAD DE LA VENTILACIÓN MECÁNICA Y DEL TRATAMIENTO INTENSIVO DE PACIENTES EN SITUACIÓN CRÍTICA

∀ i, siendo 1 ≤ i < n

TABLA 3. Escala de incapacidad y sufrimiento utilizada para medir la calidad de vida de los pacientes1-3

se define Q(t) = Qi + (Qi+1 – Qi) (t-ti) ∀ ti ≤ t ≤ ti+1 (ti+1 – ti)

Incapacidad (valoración objetiva) I. Sin incapacidad II. Ligera incapacidad social III. Incapacidad social importante o ligera dificultad en el trabajo Puede realizar casi todas las labores domésticas, salvo las muy pesadas IV. Grandes dificultades para el trabajo Puede realizar las labores domésticas ligeras y puede ir a la compra V. Imposibilidad de trabajar fuera de casa. no puede ir a la compra Sólo puede hacer pequeñas tareas domésticas Si es anciano sólo puede estar en casa o dar paseos cortos VI. Debe permanecer sentado. Se mueve en casa con ayuda de una persona VII. Debe permanecer en cama habitualmente VIII. Inconsciente Sufrimiento (valoración subjetiva) A. Sin dolor o disnea de grandes esfuerzos B. Dolor ligero o disnea de medianos esfuerzos C. Dolor moderado o disnea de pequeños esfuerzos D. Dolor intenso o disnea de reposo

AVAC = Jt1tn Q(t) dt. Los instrumentos utilizados para medir la calidad de vida y determinar el índice de Rosser fueron: a) el cuestionario que aparece en la tabla 2; b) la escala de Rosser (tabla 3), y c) la matriz de Rosser-Kind (tabla 4). Para estimar los costes y AVAC futuros se aplicó un descuento anual del 3%. Análisis de sensibilidad Para verificar la consistencia de los resultados aplicamos un análisis de sensibilidad utilizando la tasa de mortalidad definida por cada uno de los cinco expertos para la rama B del análisis.

TABLA 4. Matriz de Rosser-Kind1-3

TABLA 2. Cuestionario utilizado para medir la calidad de vida

Incapacidad/sufrimiento

Las relaciones con la familia y los amigos son a) Las que habitualmente ha venido teniendo b) Prácticamente iguales a las habituales c) Han disminuido o empeorado d) Apenas mantengo ya relaciones con la familia o los amigos e) Desde que estoy así no me relaciono con nadie En el trabajo a) Continúo haciendo lo mismo que antes b) Hay tareas que ya no puedo hacer c) Tengo dificultades, me han tenido que cambiar de puesto d) Apenas puedo trabajar ya, estoy frecuentemente de baja e) Estoy incapacitado para trabajar en nada, estoy de baja permanente En casa a) Hago las mismas tareas que venía desarrollando b) Algunas tareas pesadas (traer la bolsa de la compra, lavar y tender la ropa) no las puedo hacer ya c) Ayudo en las tareas más sencillas (hacer la cama, ir a la compra) d) Apenas puedo hacer ninguna tarea doméstica e) Estoy incapacitado para las tareas domésticas Movilidad a) No tengo ningún problema para moverme b) Me muevo todo lo necesario, pero con algunas dificultades c) Puedo dar paseos si no son muy largos d) Apenas salgo de casa. Normalmente estoy sentado o en la cama e) Normalmente tengo que estar siempre en la cama Dolor o disnea a) No padezco de dolores/Me fatigo sólo si hago grandes esfuerzos b) Padezco dolores llevaderos/Me fatigo si hago algún esfuerzo c) Padezco bastantes dolores/Me fatigo cuando hago cualquier esfuerzo d) Padezco mucho dolor/Me fatigo incluso estando en reposo

394

I II III IV V VI VII VIII

A

B

C

D

1,000 0,990 0,980 0,964 0,946 0,875 0,677 –1,028

0,995 0,986 0,972 0,956 0,935 0,845 0,564

0,990 0,973 0,956 0,942 0,900 0,680 0,000 No aplicable

0,967 0,932 0,912 0,870 0,700 0,000 –1,486

Metodología completa Los autores ponen a disposición de aquellos lectores interesados una descripción detallada de la metodología empleada en este análisis de coste-efectividad. RESULTADOS Los datos se expresan en media y desviación estándar (DE). Pacientes. Se incluyó a 101 pacientes que reunían los criterios de selección especificados (67,3% varones y 32,7% mujeres). La edad media era de 57,5 años (DE ± 17 años). La gravedad medida mediante el APACHE II fue de 23,8 puntos (7,9). La probabilidad de muerte durante el período de hospitalización, medida mediante el MPM Io.· fue del 53%. La calidad de vida previa, de 0,9520 (0,0897). Los pacientes necesitaron ventilación mecánica durante una media de 16,1 días (intervalo, 3-155). Durante la hospitalización fallecieron 52 pacientes (51,5%). El promedio de estancia en la UCI fue de 21,3 días (3-155) y el de estancia en el hospital,

Med Intensiva 2002;26(8):391-8

286

38- pag 283-290

5/9/06

17:29

Página 287

RODRÍGUEZ ROLDÁN J.M., ET AL. ANÁLISIS DE COSTE-EFECTIVIDAD DE LA VENTILACIÓN MECÁNICA Y DEL TRATAMIENTO INTENSIVO DE PACIENTES EN SITUACIÓN CRÍTICA

TABLA 5. Diagnósticos de los 101 pacientes incluidos en el estudio Diagnósticos

n

SDRA, de diversa etiología 24 Neumonía con insuficiencia respiratoria aguda 18 EPOC con insuficiencia respiratoria crónica agudizada 12 Parada cardiorrespiratoria previa al ingreso en UCI 9 Sepsis con colapso cardiovascular de origen intraabdominal 8 Edema agudo de pulmón cardiogénico 6 Intoxicación aguda (heroína, benzodiacepina, metanol) 4 Infarto agudo de miocardio, colapso cardiovascular 4 Endocarditis con colapso cardiovascular séptico 3 Tromboembolia pulmonar masiva 2 Meningitis bacteriana, sepsis, colapso cardiovascular 2 Accidente cerebrovascular agudo 2 Tétanos 1 Síndrome de Guillen-Barré 1 Neumopatía intersticial con insuficiencia respiratoria aguda 1 Miastenia gravis 1 Hemorragia subaracnoidea 1 Encefalopatía hepática, cirrosis hepática 1 Ahogamiento 1 Total 101

los seis meses habían fallecido dos de los 49 pacientes y los restantes presentaban un promedio de calidad de vida de 0,8455 (0,4269). Nueve meses después del alta del hospital seguían sobreviviendo 47 pacientes con un índice de Rosser-Kind de 0,7825 (0,5919). Al año del alta habían fallecido otros 2 pacientes y los 45 restantes tenían como promedio de calidad de vida un índice de 0,8901 (0,3235). En el control efectuado dos años después del alta, se comprobó el fallecimiento de tres pacientes más. La calidad de vida de los 42 supervivientes era de 0,8971 (0,3334). Tres años después del alta habían fallecido otros 4 pacientes más. A los 38 supervivientes pudo administrárseles el cuestionario para evaluar su calidad de vida. Dichos pacientes presentaban en ese momento un promedio de calidad de vida de 0,8997 (0,3365). Por último, a los 4 años del alta habían fallecido otros 2 pacientes más y, de los 36 supervivientes, pudo evaluarse la calidad de vida de 28. Estos pacientes tenían un promedio de índice de Rosser-Kind de 0,9944 (0,0088). Durante el seguimiento efectivo del grupo de supervivientes se obtuvieron 143,8 AVAC. Aplicando un 3% de descuento anual a los valores de calidad de vida obtenidos en el último control efectuado, se obtendrían a partir de dicho momento otros 515,8 AVAC. Por tanto, la utilidad total de la rama A del presente estudio asciende a 659,6 AVAC.

%

23,8 17,8 11,9 8,9 7,9 5,9 3,9 3,9 3,0 2,0 2,0 2,0 1,0 1,0 1,0 1,0 1,0 1,0 1,0 100,0

SDRA: síndrome de dificultad respiratoria aguda. EPOC: enfermedad pulmonar obstructiva crónica.

Rama A Rama B

Hospitalización de inclusión

Seguimiento supervivientes

Costes futuros

Costes totales

1.902.128 351.713

520.571 55.852

865.909 93.885

3.288.608 501.450

Rama B. La tasa de mortalidad promedio asignada fue de 89,2%, lo que significa que habrían sobrevivido 10,9 pacientes (7,3 hombres y 3,6 mujeres). La esperanza de vida de los varones supervivientes sería de 21,4 años y la de las mujeres 30,7 años. Presumiendo una mortalidad durante los primeros 4 años tras el alta hospitalaria idéntica a la del grupo tratado en UCI (rama A), se obtienen 122,9 años de supervivencia para los hombres y 99,4 años para las mujeres. El total de supervivencia sería por tanto de 222,3 años. Se presume un valor promedio de calidad de vida idéntico al de los pacientes supervivientes de la rama A. Los AVAC que se habrían obtenido serían 43,8 durante el período de seguimiento y 113,8 adicionales en el futuro. La utilidad total en la rama B asciende por lo tanto a 157,6 AVAC.

de 60,2 días (3-524). Los diagnósticos se muestran en la tabla 5. Costes. Los costes totales ascendieron a 3.288.608 €. El promedio por paciente fue de 32.560 (30.777). La distribución de dichos costes se muestra en la tabla 6. Los costes totales de la rama B del análisis ascendieron a 501.450 €.

Coste-efectividad marginal (rama A/rama B)

Efectividad (utilidad)

Cada AVAC adicionalmente conseguido mediante el tratamiento intensivo de los pacientes supone un coste marginal de 5.552 €. Según el análisis de sensibilidad realizado modificando las tasas de mortalidad asignada a la rama B del estudio, el coste marginal de cada AVAC oscilaría entre 9.463 €, si la mortalidad fuese del 75%, y 4.526 €, si fuese del 97%.

Rama A. De los 49 pacientes que fueron dados de alta del hospital con vida, 13 fallecieron durante el seguimiento. De ellos, 4 fallecieron durante el primer año, 3 durante el segundo, 4 durante el tercero y 2 durante el cuarto año de seguimiento. La supervivencia verificada fue de 166,2 años y la supervivencia estimada de 964,5 años, por lo que la supervivencia total ascendió a 1.130,7 años. En el momento del alta del hospital los 49 pacientes presentaban un índice de Rosser-Kind promedio de 0,6095 (0,5348). Al mes dicho valor ascendía a 0,6909 (0,5380). Tres meses después del alta el promedio de calidad de vida era de 0,7510 (0,5997). A

DISCUSIÓN La idea inicial tras la obtención de los resultados anteriormente mencionados fue tratar de conocer Med Intensiva 2002;26(8):391-8

287

395

38- pag 283-290

5/9/06

17:29

Página 288

RODRÍGUEZ ROLDÁN JM, ET AL. ANÁLISIS DE COSTE-EFECTIVIDAD DE LA VENTILACIÓN MECÁNICA Y DEL TRATAMIENTO INTENSIVO DE PACIENTES EN SITUACIÓN CRÍTICA

baja en nuestra serie. El Hospital Severo Ochoa no cuenta con servicio de neurocirugía y además se encuentra muy próximo a un importante centro traumatológico (el Hospital 12 de Octubre). Por dichos motivos la mayoría de los pacientes politraumatizados es derivada directamente a ese centro. De las anteriores comparaciones deducimos que, salvo en la escasa presencia de politraumatizados, el grupo de pacientes estudiados puede ser considerado típico de UCI en cuanto a edad y sexo, de mayor gravedad y de peor pronóstico sin duda a causa de los criterios de inclusión utilizados. Dichos criterios nos han permitido seleccionar a pacientes muy graves y con mal pronóstico que requirieron un tratamiento intensivo prolongado y presentaron una elevada mortalidad. Podríamos suponer que los pacientes incluidos en nuestro análisis son representativos de aquellos cuyo tratamiento constituye el núcleo principal y paradigmático de la actividad de la medicina intensiva. Aunque no existen demasiados estudios de costes relativos a las UCI, se sabe que los cuidados intensivos consumen entre el 15 y el 20% de los costes hospitalarios en los Estados Unidos25,26. En España se han realizado diferentes estimaciones sobre el coste que representa la atención en unidades de cuidados intensivos27-29. Los resultados de dichas estimaciones oscilan entre el 2,4 y el 4% del gasto sanitario, y en el 8,5% del gasto hospitalario. Según otras estimaciones, en España los costes de los cuidados intensivos suponen entre el 5 y el 6% de los costes hospitalarios3. En Europa los costes en cuidados intensivos en relación con el gasto sanitario total alcanzan el 2,5% en Holanda30 y el 1% en el Reino Unido31, donde la proporción del coste de los cuidados intensivos sobre el coste hospitalario alcanza un 3%32. En Canadá los costes del tratamiento en cuidados intensivos son entre 6 y 7 veces más elevados que en las salas generales33. Durante 1996 la UCI del Hospital Severo Ochoa atendió a 513 pacientes con un promedio de estancia de 5,6 días. Los costes medios por estancia fueron de unos 1.026 € y los costes medios por paciente, de unos 5.782 €. Los 101 pacientes de nuestro estudio supusieron aproximadamente el 10% del total de los pacientes atendidos y el coste promedio de su tratamiento ascendió a unos 9.000 € (excluidos los costes incurridos por su atención fuera de la UCI: planta, quirófanos, urgencias, etc.). De los anteriores datos se deduce que el paciente promedio del grupo seleccionado para el presente estudio fue un 56% más caro de tratar. Se confirma, pues, que además de ser un grupo de pacientes caracterizado por la gravedad y el mal pronóstico, también lo fue por el gran consumo de recursos que requirió su atención en relación con el resto de los pacientes tratados durante el mismo período en la UCI. Ridley et al34 publicaron en 1994 un análisis de coste-efectividad de la medicina intensiva cuyos objetivos coinciden básicamente con los del nuestro. Según el citado trabajo, la razón coste-efectividad por cada AVAC ganado mediante el tratamiento en

hasta qué punto nuestra cohorte de pacientes era representativa de los enfermos más característicos de la medicina intensiva. Para ello hicimos varias comparaciones. Primeramente comparamos las características generales de los 101 pacientes incluidos en nuestro estudio con las de 13.152 pacientes tratados en cuidados intensivos en 11 países, incluida España14. El promedio de edad de nuestros pacientes es similar [57,5 (17,0) años] al de la base de datos internacional [57,2 (18,5) años]. También la distribución por sexo es muy similar (67,3% varones y 32,7% mujeres frente a 59,6% varones y 40,4% mujeres). En comparación con la serie en la que Knaus et al basaron el APACHE II15, un grupo de 5.815 pacientes ingresados en UCI con una puntuación de gravedad media de 13,8 puntos y una mortalidad del 12%, nuestros pacientes estaban más graves (23,8 puntos) y tuvieron una mortalidad más elevada (51,5%). Abizanda16 describe que 645 pacientes ingresados consecutivamente en una UCI tenían una puntuación APACHE II de 15,7. Brown y Sullivan17, en 265 pacientes ingresados en UCI hallan un APACHE II de 18,6. En nuestro país y más recientemente, Bravo Pérez18 recoge a un grupo de 711 pacientes politraumatizados ingresados en UCI. La puntuación promedio de gravedad de los citados pacientes resultó de 47,8 puntos SAPS II19 que equivaldrían a 17,3 puntos APACHE II20. Respecto al pronóstico, el MPM IIo de los 101 pacientes del estudio era de 0,53, lo que supone una mortalidad previsible del 53%. La mortalidad hospitalaria que tuvo realmente el grupo de pacientes estudiado fue del 51,1%. El trabajo en el que Lemeshow et al describen el MPM II21 se basa en una cohorte de 19.124 pacientes tratados en 137 UCI de 12 países. La cohorte no incluía a pacientes menores de 18 años, grandes quemados, diagnosticados de cardiopatía isquémica ni postoperados de cirugía cardíaca. El MPM IIo fue de 0,22 y la mortalidad observada del 20,8%. Por otra parte, Rapoport et al22 encuentran en una base de datos de 4.090 pacientes tratados en unidades de cuidados intensivos de 27 hospitales distintos un MPM IIo promedio de 0,21. En España, Rué et al23 en un estudio en el que incluyeron a 1.263 pacientes atendidos en las UCI de 17 hospitales encontraron un MPM IIo promedio de 0,24 y una mortalidad observada del 27%. Los diagnósticos de los pacientes pueden ser considerados típicos de una casuística como la estudiada, en la que el elemento común es la presencia de insuficiencia respiratoria grave24. El diagnóstico más frecuente fue el síndrome de disnea (23,8%). Dicho diagnóstico junto a los de neumonía (17,8%) y enfermedad pulmonar obstructiva crónica (11,9%) sumaban un total de 54 casos. En comparación con otras series publicadas14, la nuestra llama la atención por la ausencia de pacientes politraumatizados. Dicha ausencia no es completa porque dos de los pacientes diagnosticados de síndrome de disnea aguda eran en realidad pacientes politraumatizados que habían presentado dicha complicación. No obstante la presencia de politraumatizados continúa siendo muy 396

Med Intensiva 2002;26(8):391-8

288

38- pag 283-290

5/9/06

17:29

Página 289

RODRÍGUEZ ROLDÁN J.M., ET AL. ANÁLISIS DE COSTE-EFECTIVIDAD DE LA VENTILACIÓN MECÁNICA Y DEL TRATAMIENTO INTENSIVO DE PACIENTES EN SITUACIÓN CRÍTICA

30.500 €). Los pacientes de riesgo intermedio (supervivencia entre el 51 y el 70%), una razón costeefectividad de 44.000 dólares por AVAC ganado (unos 46.300 €). Por último, los pacientes con riesgo alto (supervivencia igual o inferior al 50%), un coste-efectividad de 110.000 dólares por AVAC ganado (unos 116.000 €). Concluyen, coincidiendo con nosotros, que sus resultados contradicen a aquellos que afirman que los cuidados intensivos son prohibitivamente costosos. En las tres cuartas partes de los 963 pacientes tratados el coste-efectividad de la ventilación mecánica y los cuidados intensivos se comparaba favorablemente con el de otras actuaciones terapéuticas comúnmente aceptadas. Sin embargo, reconocen que el tratamiento intensivo de los pacientes con peor pronóstico resulta menos coste-efectivo. Globalmente la razón costeefectividad hallada por Hamel et al es bastante más cara que la nuestra, lo que se explicaría por los mayores costes de la asistencia sanitaria en los EE.UU. Es obvio que los resultados de los análisis de coste-efectividad han de relacionarse con los niveles de evidencia existentes sobre cada técnica terapéutica o estrategia de atención a una determinada patología. El uso de ventilación mecánica y tratamiento intensivo en pacientes con insuficiencia respiratoria grave o fallo multiorgánico presenta un nivel de evidencia I en cuanto a su eficacia (US Preventive Services Task Force37). En 1993 el Advisory Group in Health Technology Assessment definió cuatro categorías de técnicas terapéuticas o estrategias de atención en función a su coste-efectividad38. De esa forma los tratamientos con un coste por AVAC inferior a los 5.000 € se situarían en la categoría A; los que tuviesen un coste por AVAC entre 5.000 € y 50.000 €, en la categoría B, y los de coste por AVAC superior a los 50.000 € en la categoría C. Además hay que considerar aquellas técnicas o programas asistenciales que, como las vacunaciones infantiles, ahorran costes. Éstas tendrían siempre el máximo nivel de prioridad. Los tratamientos situados en la categoría A tendrían alta prioridad, los de la categoría B, prioridad intermedia, y los de la categoría C, baja prioridad (eficaces pero caros). Según la anterior clasificación, una sociedad o sistema sanitario debería completar las medidas asistenciales de manera ordenada en función de su prioridad. Por lo tanto en un país en el que la población no tuviese acceso a las medidas de máxima prioridad no deberían desarrollarse prestaciones de prioridad alta o intermedia, como sería el caso de la medicina intensiva. De nuestros resultados se desprende que, en nuestro medio, la ventilación mecánica y el tratamiento intensivo de pacientes en situación crítica tiene un coste por AVAC ganado de entre 5.552 € y 6.634 €, en función de la tasa de descuento anual aplicada. Dicha razón coste-efectividad situaría a la medicina intensiva entre las opciones terapéuticas de prioridad intermedia, en una posición cercana a la frontera de la alta prioridad.

cuidados intensivos ascendió a 7.500 libras esterlinas de 1989 (unos 9.000 € de 1996), significativamente superior a nuestros resultados. Los autores calcularon el coste del tratamiento en la UCI y supusieron que era el 40% del coste hospitalario total, método por el cual no es difícil que se produzca una sobrestimación. Por otra parte solamente calculan el coste por AVAC de los pacientes supervivientes al año, y no introducen los costes del tratamiento de los fallecidos. A diferencia de nuestros pacientes, la mayoría de los 90 pacientes estudiados por Ridley, el 36% concretamente, eran enfermos que ingresaban en la UCI exclusivamente para observación postoperatoria, de hecho la gravedad medida mediante el APACHE II de los 90 pacientes era relativamente baja (11,8 puntos frente a 23,8 en nuestro grupo). A pesar de la menor gravedad, la mortalidad al año del alta era del 37,8%, frente al 55,4% de nuestros pacientes. Estos datos parecen indicar que el grupo de pacientes de Ridley era muy heterogéneo, integrado por una mayoría de pacientes de poca gravedad que ingresaban en la UCI sólo para observación y una minoría de pacientes muy graves en los que se producía una elevada mortalidad. El coste-efectividad del tratamiento de ambos subgrupos de pacientes resultaría elevado. El primero por incurrir en altos costes sin necesidad y el segundo por la baja efectividad conseguida. Kerridge et al35 publicaron en 1995 otro análisis de coste-efectividad de la medicina intensiva que presenta también similitudes con el nuestro. No obstante, tal y como reconocen los autores, tanto la determinación de los costes como el cálculo de los AVAC presentan en dicho análisis limitaciones muy importantes. Sus resultados, referidos a 1985, reflejan unos costes por AVAC que oscilaron entre 297 y 2.323 dólares australianos (entre 140 y 1.100 €), dependiendo de la patología principal de los pacientes. La metodología empleada para la determinación de los costes los podría haber infravalorado significativamente. El análisis de coste-efectividad más parecido al presente es el que Hamel et al36 publicaron en diciembre de 2000, con un grupo de 963 pacientes que recibieron ventilación mecánica y cuidados intensivos durante al menos 48 h consecutivas. A diferencia de nuestro estudio, utilizaron como rama no intervencionista del análisis un grupo de 42 pacientes con características similares a los de la rama intervencionista, a los cuales no se aplicó ventilación mecánica ni otras medidas especiales de soporte por rechazo debidamente informado, tan sólo tratamiento paliativo. Los 42 pacientes presentaron una mortalidad similar a la predicha por los expertos para la rama B de nuestro trabajo. Los cálculos de la utilidad y de los costes son similares a los que hemos realizado nosotros, salvo en el aspecto de la duración del seguimiento, que en su caso fue solamente de un año. Los pacientes con bajo riesgo de mortalidad (supervivencia prevista > 70% en el plazo de 2 meses) presentaron una razón coste-efectividad de 29.000 dólares por AVAC ganado (unos

Med Intensiva 2002;26(8):391-8

289

397

38- pag 283-290

5/9/06

17:29

Página 290

RODRÍGUEZ ROLDÁN JM, ET AL. ANÁLISIS DE COSTE-EFECTIVIDAD DE LA VENTILACIÓN MECÁNICA Y DEL TRATAMIENTO INTENSIVO DE PACIENTES EN SITUACIÓN CRÍTICA

22. Rapoport J, Teres D, Barnett R, Jacobs P, Shustack A, Lemeshow S. A comparison of intensive care unit utilization in Alberta and Western Massachusetts. Crit Care Med 1995;23: 1336-46. 23. Rué Monne M, Roqué Fíguls M, Mestre Saura J, Artigas Raventós A, Bonfill Cosp X. Mortalidad y estancia hospitalaria ajustadas por la gravedad como indicadores de efectividad y eficiencia de la atención a pacientes en estado crítico. Med Clin (Barc) 1997;108:647-51. 24. Schmidt GA, Hall JB, Wood LDH. Ventilatory failure. En: Murria JF, Nadel JA, editors. Textbook of Respiratory Medicine. 2nd ed. Philadelphia: Saunders, 1994. 25. Bams JL, Miranda DR. Outcome and costs of intensive care. A follow-up study on 238 ICU-patients. Intensive Care Med 1985;11:234-41. 26. Bimbaum ML. Cost-containment in critical care. En: Rippe JM, Irwin RS, Fink MP, Cerra FB, editors. Intensive Care Medicine. Boston, New York, Toronto, London: Little, Brown and Company, 1996. 27. Barrientos R, Sánchez MM, Morales C, Robas A. Consumo y costes de material fungible y medicamentos en una Unidad de Cuidados Intensivos polivalente. Med Intensiva 1993;17: 253-7. 28. Rodríguez Roldán JM, Del Nogal Sáez F, López Martínez J, Rebollo Ferreiro J, Temprano Vázquez S, Díaz Abad R. Producción, calidad y costes en una Unidad de Cuidados Intensivos. Una experiencia de tecnificación de la gestión. Med Intensiva 1993;17:258-69. 29. Perales Rodríguez de Viguri, N, Perales Dominique N. Eficacia y eficiencia en Medicina Intensiva: Instrumentos de gestión y crítica de los indicadores habituales. En: Abizanda R, editor. Instrumentos de Gestión en Medicina Intensiva. Madrid: Ergon S.A.,1998. 30. Higelman CN, Koopmanschap MA, Rutten FFH. Costs of intensive care in the Netherlands. Ned Tijdschr Geneeskd 1994;138:2252-56. 31. Metcalfe A, Mcpherson K. Study of provision of intensive care in England, 1993. Revised report for the Department of Health, 1995. 32. Gilbertson AA, Smith JM, Mostafa SM. The costs of an intensive care unit: a prospective study. Intensive Care Med 1991;17:204-8. 33. Norris C, Jacobs P, Rapoport J, Hamilton S. ICU and no – ICU costs per day. Canada J Anaesth 1995;42:192-6. 34. Ridley S, Biggam M, Stone P. A cost-utility analysis of intensive therapy. II: Quality of life in survivors. Anaesthesia 1994;49:192-6. 35. Kerridge RK, Glasziou PP, Hillman KM. The use of “Quality-Ajusted Life Years” (QALYs) to evaluate treatment in intensive care. Anaesth Intens Care 1995;23:322-31. 36. Hamel MB, Phillips RS, Davis RB, Teno J, Connors AF, Desbiens N, et al. Outcomes and cost-effectiveness of ventilator support and aggressive care for patients with acute respiratory failure due to pneumonia or acute respiratory distress syndrome. Am J Med 2000;109:614-20. 37. US Preventive Services Task Force. An assessment of the effectiveness of 169 intervencions. Baltimore: Williams and Wilkins, 1989. 38. Advisory Group in Health Technology Assessment. Assessing the effects of health technologies, principles, practice, proposals. London: Department of Health, 1993.

BIBLIOGRAFÍA 1. Gracia D. Procedimientos de decisión en ética clínica. Madrid: Eudema, 1991. 2. Rodríguez Roldán JM, Gómez Company JA, Gómez Rubí JA. Problemas éticos planteados por la limitación de recursos. En: Gómez Rubí JA, Abizanda Campos R, editores. Medicina Crítica Práctica. Bioética y Medicina Intensiva. Dilemas éticos en el paciente crítico. Barcelona: Edika Med, 1998. 3. Bestard JJ, Sevilla F, Corella I, Elola J. La unidad ponderada asistencial (UPA): Nueva herramienta para la presupuestación hospitalaria. Gac Sanit 1993;7:263-73. 4. Williams A. Economics of coronary artery bypass grafting. BMJ 1985;291:326-9. 5. Gold MR, Siegel JE, Russell LB, Weinstein MC. Costeffectiveness in health and medicine. Oxford, England: Oxford University Press, 1996. 6. Sonnenberg FA, Beck JR. Markov models in medical decision making: a practical guide. Med Decis Making 1993;13:322-38. 7. Subdirección General de Atención Especializada del INSALUD. Proyecto de Gestión Clínico Financiera (GECLIF). Servicio de Documentación y Publicaciones del INSALUD. Madrid, 1998. 8. Memoria 1998. Hospital Severo Ochoa. LARA. Madrid, 1999. 9. http://www.vademecum.medicom.es. 10. Instituto Nacional de Estadística: http:/www.ine.es/. 11. Rosser RM. A health index and output measure. En: Walker SR, Rosser RM, editors. Quality of Life: assessment and applications. Lancaster: MTP, 1988; p. 133-60. 12. Rosser RM, Kind P. A Scale of Valuations of States of Illness: Is There a Social Consensus? Intern J Epid 1978;7:347-58. 13. Rosser RM, Allison R. The Index of Health-related Quality of Life (IHQL): a new tool for audit and cost-per QALY analysis. In: Walker SR, Rosser RM, editors. Quality of Life Assessment. Key Issues in the 1990s. London: Kluwe Academic Publ, 1993;179-84. 14. Castella X, Artigas A, Bion J, Kari A. A comparison of severity of illness scoring systems for intensive care unit patients: results of a multicenter, multinational study. Critical Care Med 1995;23:1327-1335. 15. Knaus WA, Draper EA, Wagner DP, Zimmerman JE. APACHE II: A severity of disease classification system. Crit Care Med 1985;13:818-29. 16. Abizanda Campos R. Control de calidad y Medicina Intensiva. Criterios de selección de pacientes. Análisis costo y rendimiento. Índices de gravedad. En: Ginestal Gómez RJ, editor. Libro de Texto de Cuidados Intensivos. Madrid: ELA SL, 1991. 17. Brown JJ, Sullivan G. Effect on ICU of a full-time critical care specialist. Chest 1989;96127-9. 18. Bravo Pérez I. Calidad de vida en los pacientes politraumatizados. Factores que condicionan su evolución. Tesis Doctoral. Universidad de Granada, Facultad de Medicina. Granada, 1996. 19. Le Gall JR, Lemeshow S, Saulnier F. A new simplified acute physiology score (SAPS II) based on a european-north american multicenter study. JAMA 1993;270:2957-63. 20. Ginestal Gómez RJ. Libro de Texto de Cuidados Intensivos. MadridL ELA SL., 1991. 21. Lemeshow S, Teres D, Klar J, Avrunin JS, Gehlbach H, Rapoport J. Mortatity Probability Models (MPM II) based on an international cohort of intensive care unit patients. JAMA 1993; 270:2478-86.

398

Med Intensiva 2002;26(8):391-8

290

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 291

Otros recursos de interés • Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado ...................... 293 • Establecimiento de un área de profundización en farmacoeconomía .......................................................... 303

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 292

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 293

ORIGINALES

Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado Ana Domínguez-Castro / Antonio Iñesta-García Instituto de Salud Carlos III. Escuela Nacional de Sanidad. Madrid. España.

Correspondencia: Ana Domínguez Castro. Instituto de Salud Carlos III. Escuela Nacional de Sanidad. Silesio Delgado, 8. 28029 Madrid. España. Correo electrónico: [email protected] Recibido: 22 de diciembre de 2003. Aceptado: 10 de abril de 2004. (Evaluation of the quality of the websites of pharmacoeconomics and health economics centers through a validated questionnaire)

Resumen Objetivos: Evaluar la calidad de los sitios web de centros y organizaciones sobre temas farmacoeconómicos de los países de la Unión Europea, Estados Unidos y Canadá, mediante un sistema validado con criterios explícitos. Métodos: Identificación en el web de instituciones, centros relacionados con farmacoeconomía y economía de la salud en el ámbito de los 24 países de la OCDE desde el año 1999, a través de buscadores mediante palabras clave predeterminadas. Diseño y validación de un cuestionario de calidad de la información sanitaria contenida en Internet según las normas establecidas en la bibliografía. Evaluación de la calidad de los centros de farmacoeconomía y economía de la salud a través de este cuestionario. Resultados: En 23 de los 26 ítems que contiene el cuestionario validado, la Q de Cochran figura como estadísticamente significativa. El coeficiente de fiabilidad obtenido en el cuestionario fue de 0,90 y el valor obtenido en la correlación de Pearson fue de 0,812. Los 33 centros de farmacoeconomía y economía de la salud evaluados pueden dividirse en 3 subgrupos de acuerdo con las puntuaciones obtenidas en el cuestionario: centros de alta calidad, calidad media, subgrupo al que pertenece la mayoría de los centros, y calidad baja. Los centros que se corresponden con el subgrupo de alta calidad son: Leonard Davis Institute of Health Economics, Centre for Health Economics, Agency for Healthcare Research & Quality, Health Economics Research Unit, The Institute of Health Economics y Health Economics Resource Center. Conclusiones: Los criterios incluidos en el cuestionario que son los más utilizados en la evaluación de la calidad de páginas web sanitarias son: credibilidad, contenido, descripción, vínculos, diseño, interactividad y salvaguarda. La calidad de sitios web de centros relacionados con farmacoeconomía y economía de la salud analizados en este trabajo mediante los criterios establecidos en el cuestionario varía desde un 30,4% hasta un 79,8%. Es necesario un sistema validado, con criterios explícitos, para evaluar la calidad de la información sanitaria en Internet. Palabras clave: Farmacoeconomía. Economía. Salud. Internet. Calidad.

Abstract Objectives: To evaluate the quality of websites of pharmacoeconomics centers and organizations in the countries of the European Union, the United States and Canada through a validated system with explicit criteria. Methods: The websites of institutions and centers related to pharmacoeconomics and health economics in the 24 countries of the Organization for Economic Cooperation and Development (OECD) were identified through browsers. Twentyfour predetermined key words were used. A questionnaire on the quality of the information on health was designed and validated according to standards established in literature. Using this questionnaire, we evaluated the quality of the pharmacoeconomics and health economics centers. Results: In 23 of the 26 items of the validated questionnaire, Cochran’s Q was statistically significant. The coefficient of reliability obtained in the questionnaire was 0.90 and the value obtained in Pearson’s correlation was 0.812. The 33 pharmacoeconomics and health economics centers evaluated were divided into three subgroups according to the scores obtained on the questionnaire: centers of high quality, average quality (the majority), and low quality. The centers in the high-quality subgroup were: the Leonard Davis Institute of Health Economics, the Centre for Health Economics, the Agency for Healthcare Research and Quality, the Health Economics Research Unit, the Institute of Health Economics and the Health Economics Resource Center. Conclusions: The criteria included in the questionnaire used to evaluate the quality of websites on health were: credibility, content, description, links, design, interactivity and safeguards. The quality of the websites of centers related to pharmacoeconomics and health economics analyzed in this study using the criteria established in the questionnaire varied from 30.4% to 79.8%. A validated system with explicit criteria is required to evaluate the quality of information on health available on the Internet Key words: Pharmacoeconomics. Economics. Health. Internet. Quality.

295

293

Gac Sanit 2004;18(4):295-304

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 294

Domínguez-Castro A, et al. Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado

Introducción a evaluación económica se introdujo en el campo sanitario a principios de los años setenta, ya que a partir de esa década el crecimiento del gasto público y en particular el gasto sanitario se convierten en una de las preocupaciones fundamentales de los gobiernos1. Los análisis económicos que utilizan datos económicos y epidemiológicos, bajo diferentes técnicas, permiten estimar los costes y los resultados de alternativas diferentes2. La investigación en farmacoeconomía identifica, mide y compara los costes y las consecuencias de los productos y servicios farmacéuticos. En esencia, el análisis farmacoeconómico emplea herramientas para examinar el impacto de una alternativa terapéutica y otras intervenciones sanitarias3. La creciente demanda de asistencia sanitaria, junto con la escasez de recursos disponibles, ha incrementado la utilización del análisis económico como herramienta en la creación de políticas sanitarias4. Internet ofrece la posibilidad de encontrar datos e información, con la ventaja de ser una herramienta de fácil manejo cuyo acceso está más extendido cada día. Los recursos de información disponibles en Internet aumentan a un ritmo vertiginoso5. Según un informe elaborado por la Organización Mundial de la Salud, en la actualidad hay aproximadamente unas 10.000 páginas web sanitarias6. Existen 3 aspectos que hay que considerar a la hora de proporcionar información: recopilación, distribución y diseminación, y autenticidad y control de calidad. Internet podría considerarse una buena fuente de información teniendo en cuenta las 2 primeras características, pero con respecto al tercer aspecto (autenticidad y control de calidad), se sabe que la información contenida en Internet no es del todo fiable7. Internet se ha transformado en una de las necesidades en ciencias de la salud y ha creado una aldea de información global8. Sin embargo, se considera una dificultad creciente el discernir qué recursos son rigurosos y apropiados para los usuarios9-16. Es necesario evaluar los contenidos y la estructura de los sitios web, ya que es importante incluir información de calidad en el ámbito sanitario, se debe incorporar metaanálisis en el caso de la determinación de evidencias, ensayos clínicos si se trata de eficacia, estudios de cohortes a la hora de estudiar factores de riesgo, etc., y fundamentalmente información muy actualizada, evaluar también su estructura y facilidad o dificultad en la navegación y el impacto de ésta. La calidad de la información sanitaria en Internet es muy discutible y se necesitaría un esfuerzo para determinar la calidad de los contenidos17-19 en función de unos criterios de calidad determinados.

L

Gac Sanit 2004;18(4):295-304

En 1996 surgieron las primeras iniciativas que propugnaban un control de calidad de la información sanitaria contenida en Internet. Estas iniciativas trataban de determinar códigos de conducta para la información sanitaria en Internet y estaban orientadas sobre todo a los aspectos éticos. En 1997, Silberg et al15 resaltaban la importancia del control de calidad en las distintas páginas web y el cumplimiento de ciertas reglas a la hora de suministrar información sanitaria a través de Internet. Se presentaban consideraciones acerca de la autoría de las páginas web, la referencia de las fuentes de información, el patrocinio, la puesta al día o la actualización. En el año 2002 se llevó a cabo la actualización del estudio realizado por Jadad et al en 1998 y se comprobó que había 98 instrumentos utilizados para evaluar la calidad de las páginas web identificados en los últimos 5 años. Muchos de los instrumentos identificados en el estudio original no estaban disponibles. De los 51 nuevos identificados, tan sólo 5 proporcionaban información relacionada con el método utilizado para la evaluación y ninguno de ellos proporcionaba un método validado de evaluación20. En los ultimos años se refleja la necesidad de identificar y evaluar un consenso en cuanto a criterios de calidad para que puedan ser utilizados como herramienta en la determinacion de la calidad de los sitios web21-23. Para conseguir este objetivo se hace necesaria la colaboración más estrecha entre sociedades científicas y colegiales e instituciones gubernamentales, así como la participación de asociaciones de consumidores y pacientes24. Hay organizaciones y distintas instituciones que han desarrollado unos criterios para guiar y evaluar las páginas web sanitarias, como Health on the Net Fundation (HON), Food and Drug Administration (FDA), American Medical Association, Internet HealthCare Coalition, Hi-Ethics, MedCertain, etc.25-31, pero estos criterios no han sido sistemáticamente aplicados en las webs sanitarias, tanto a la hora de su creación como de su evaluación. Además, muchos de estos sistemas dependen de la colaboración voluntaria de las personas que crean los sitios web, por lo que la validez y fiabilidad de estas evaluaciones no se conoce21,32,33. La American Medical Association (AMA) desarrolló en el año 2000 unos principios que rigen las normas que deben cumplir las páginas web sanitarias, con el fin de garantizar la calidad de la información contenida en ellas. Así, se hace referencia al contenido, a la publicidad y al patrocinio, a la privacidad y la confidencialidad y al comercio electrónico29. Los criterios utilizados con más frecuencia fueron los relacionados con el contenido, el diseño y la estética del sitio, la descripción de los autores, los patrocinadores, la actualización de la información (incluyendo frecuencia de actualización, vigencia y mantenimiento

296

294

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 295

Domínguez-Castro A, et al. Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado

del web), la autoría de las fuentes, la facilidad de uso, la accesibilidad y la disponibilidad. El objetivo de este trabajo fue establecer un sistema validado con criterios explícitos de evaluación de la calidad de los sitios web de centros y organizaciones sobre temas farmacoeconómicos de los países de la Unión Europea, Estados Unidos y Canadá. La calidad se entiende en este trabajo desde la perspectiva de calidad de concepto, es decir, en qué medida la oferta de los sitios web analizados atiende a la satisfacción de las necesidades de la comunidad científico-médica.

Material y métodos Se trata de un estudio descriptivo transversal en el que los sujetos de estudio son páginas web de centros de la Unión Europea, Estados Unidos y Canadá, sobre temas farmacoeconómicos y de economía de la salud. Las instituciones y centros relacionados con farmacoeconomía y economía de la salud, así como los investigadores y profesionales que están publicando en este tema, se identificaron a través de Internet mediante distintos tipos de buscadores, utilizando como palabras clave: «farmacoeconomía» o «economía de la salud», o «pharmacoeconomics» o «health economics». La calidad de la información contenida en las páginas web de los centros identificados fue objeto de una evaluación, para lo cual se elaboró un cuestionario teniendo en cuenta una revisión de criterios de evaluación de páginas web de salud establecidos por distintas organizaciones de Estados Unidos, como la Agency for Health Care Policy and Research, Argus Clearinghouse (ahora The Internet Public Library), American Medical Association y el National Health Service en Reino Unido. En la etapa de diseño del cuestionario se usó como referencia inicial un cuestionario de evaluación de páginas web sanitarias, «Information Quality Tool», diseñado en el Instituto Tecnológico de Información sanitaria de Estados Unidos (Health Information Technology Institute, HITI), teniendo en cuenta el documento «Criterios de evaluación de la calidad de la información sanitaria en Internet». En una primera aproximación, teniendo en cuenta las ventajas del uso de un cuestionario ya utilizado, el cuestionario «Information Quality Tool» fue adaptado a la evaluación de los centros relacionados con farmacoeconomía, por lo que alguno de los ítems fue modificado, en la etapa de pilotaje se calculó el porcentaje de respuestas (sí/no) de cada una de las variables y se comprobó que con este cuestionario no existía variabilidad de respuestas en la mayoría de los

ítems, por lo que se decidió elaborar un cuestionario propio. Los criterios que se tuvo en cuenta en el presente trabajo para la elaboración del cuestionario, tras revisar los criterios empleados por las organizaciones e instituciones anteriormente citadas25-32, fueron: credibilidad, contenido, descripción, vínculos, diseño, interactividad y advertencias. La ponderación de ítems se llevó a cabo de acuerdo con el método de Streiner y Norman34, en el que se agrupan los ítems en subescalas según los criterios establecidos que, de acuerdo con la bibliografía consultada, fueron: credibilidad, contenido, descripción, vínculos, diseño, interactividad y salvaguarda o advertencias, y la puntuación de cada ítem resulta de dividir el número de ítems agrupados en cada subescala por el número total de items, en este caso 26. Las subescalas se correspondían con los siguientes criterios, y las preguntas que satisfacían estos criterios con su correspondiente valor de ponderación fueron:

1. Credibilidad: 1, 3, 4, 5, 6, 8, 9, 16 (8/26 = 0,307). 2. Contenido: 10, 11, 17, 18, 19, 22 (6/26 = 0,23). 3. Descripción: 7, 14, 15, 26 (4/26 = 0,153). 4. Vínculos: 20, 21 (2/26 = 0,077). 5. Diseño: 23, 24, 25 (3/26 = 0,115). 6. Interactividad: 2,12 (2/26 = 0,077). 7. Salvaguarda o advertencias: 13 (1/26 = 0,0384615). En la etapa de objetivación o validación se llevó a cabo la validación del cuestionario comprobando su viabilidad, fiabilidad y validez. La viabilidad se determinó mediante un pilotaje del cuestionario pasándolo a 7 personas: 3 documentalistas, 2 farmacéuticos, 2 psicólogos y 1 economista, con el fin de determinar si las preguntas estaban formuladas de manera clara; su comprensión, sencillez y extensión; los tipos de preguntas más idóneas; el adecuado funcionamiento de las categorizaciones; la resistencia psicológica; la fatiga del entrevistado y el ordenamiento interno de las preguntas. Se modificaron algunas cuestiones de las preguntas en el cuestionario gracias a este pilotaje y se volvió a pasar con estas modificaciones. Para la determinación de la fiabilidad se estudiaron las siguientes características: coeficiente de consistencia interna o alfa de Cronbach, coeficiente de concordancia, y método de las dos mitades. Para la determinación del coeficiente de concordancia, el cuestionario fue contestado por 5 personas con el fin de determinar la concordancia de las respuestas. Para llevar a cabo la selección de estas personas se fijaron varios requisitos que debían cumplir. Éstos fueron: formación universitaria, pertenecer al ámbito sanitario, estar familiarizado con la metodología far-

297

295

Gac Sanit 2004;18(4):295-304

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 296

Domínguez-Castro A, et al. Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado

macoeconómica y tener experiencia en la utilización de Internet. Se seleccionó a 10 personas, de la cuales 5 aceptaron. Al grupo de expertos se le proporcionó una lista donde aparecían los centros de farmacoeconomía y economía de la salud a evaluar, con su dirección electrónica correspondiente, así como el cuestionario de evaluación de centros y una hoja de respuestas elaborada con el programa Excel, donde debían responder a las preguntas del cuestionario. Estos documentos se enviaron por correo electrónico a los participantes. Para calcular el coeficiente de concordancia se llevó a cabo la prueba Q de Cochran. En el caso de la determinación de la validez de contenido, el cuestionario fue revisado por expertos. Al no haber cuestionarios similares que sirvieran de referencia no se pudo determinar la validez de criterio mediante la comparación del cuestionario con otros de similares características. La validez de criterio se pudo determinar mediante la identificación de un sistema de evaluación de la calidad de páginas web. En la validación del cuestionario para la determinación de la fiabilidad se determinaron: el coeficiente de consistencia interna, el coeficiente de concordancia y se utilizó el método de las dos mitades, para lo cual se empleó el paquete estadístico SPSS, versión 8.0 para Windows. Una vez el cuestionario fue validado se llevó a cabo la evaluación de los centros de farmacoeconomía y economía de la salud. Se tuvo en cuenta como criterios de inclusión: centros de farmacoeconomía o economía de la salud disponibles en Internet, centros de farmacoeconomía o economía de la salud pertenecientes a universidades, organismos o instituciones gubernamentales y centros de farmacoeconomía establecidos en países de la Unión Europea, Estados Unidos, Canadá y Latinoamérica. Se excluyeron los centros de farmacoeconomía o economía de la salud no disponibles en Internet; los centros de farmacoeconomía o economía de la salud que, aun teniendo página web, proporcionaba información con fines comerciales; los centros instalados en países que no fueran de la Union Europea, Estados Unidos, Canadá o Latinoamérica, y los centros en los que la información no apareciera en español, inglés, francés, portugués o italiano. Se identificaron 67 centros, de los cuales se seleccionaron 33 que cumplían los criterios de inclusión. Las personas que evaluaron dichos centros fueron las 5 que participaron en la determinación del coeficiente de concordancia. Para analizar la evaluación de los centros en función de los criterios establecidos, se llevó a cabo un análisis estadístico descriptivo, para el que también se empleó el paquete estadístico SPSS versión 8.0 para Windows.

Gac Sanit 2004;18(4):295-304

Resultados

Diseño y validación del cuestionario El cuestionario, diseñado de acuerdo con lo establecido en el apartado anterior, se expone en el anexo 1. En la determinación de la fiabilidad, mediante el análisis de concordancia se puede observar que de los 26 ítems que contiene el cuestionario, para 23, la Q de Cochran figura como estadísticamente significativa, con lo que se estima un 88,46% de concordancia entre distintos observadores, lo que nos indica alto grado de concordancia entre las respuestas; es decir, los distintos observadores responden de manera homogénea a las preguntas del cuestionario (tabla 1). Otro de los métodos empleados para determinar la fiabilidad fue el de las dos mitades, en el que se determinó el coeficiente de correlación de Pearson y se obtuvo un valor de 0,812, estadísticamente significativo; tras su posterior tratamiento con la ecuación de co-

Tabla 1. Resultado del análisis de concordancia en la determinación de la fiabilidad mediante el cálculo de la Q de Cochran

Preguntas 1 0,494 2 0,356 3 0,356 4 0,527 5 0,153 6 0,527 7 0,055 8 0,000 9 0,002 10 0,156 11 0,055 12 0,064 13 0,066 14

298

296

Q 2,400 3,240 3,240 2,000 5,276 2,000 7,600 18,639 15,000 5,233 7,615 7,258 7,200 1,333

p

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 297

Domínguez-Castro A, et al. Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado

rrección de Spearman-Brown, se obtuvo un coeficiente de fiabilidad de 0,90, lo que indica una alta correlación entre ambas mitades. El valor de la alfa de Cronbach calculado no es significativo debido a la heterogeneidad entre los ítems, ya que en el cuestionario se consideran diferentes aspectos, y a que el número de variables del cuestionario no es muy elevado. A la vista de los resultados de estas pruebas se podría afirmar que la fiabilidad del cuestionario sería aceptable. La validez de contenido queda justificada al incluir características tenidas en cuenta en la determinación de calidad de páginas web en otros estudios citados en la introducción de este trabajo. Para determinar la validez de constructo, se comprobó que había otros sistemas de evaluación de pá-

ginas web que incluían y evaluaban centros relacionados con la farmacoeconomía valorados en este estudio. Se encontró un sistema de evaluación de centros. Se trata de una guía de recursos de economía de la salud, medicina y farmacia denominada «healtheconomics.com», ubicada en una página web desarrollada por un grupo de expertos de Estados Unidos en economía de la salud con más de 12 años de experiencia en este ámbito. Esta web se actualiza continuamente y contiene un listado de recursos en economía de la salud, farmacoeconomía, resultados de investigación y gestión sanitaria, y calidad de la vida relacionada con la salud. Los centros evaluados en este trabajo que también han sido incluidos en «healtheconomics.com» son 14, lo que constituye el 42,4% de los centros evaluados.

Tabla 2. Valoración de los centros de farmacoeconomía y economía de la salud de acuerdo con las puntuaciones obtenidas en el cuestionario (última consulta realizada en julio de 2003)

Centros LDI (http://www.upenn.edu/ldi/) CRD (http://www.york.ac.uk/inst/che/welcome.htm) AHRQ (http://www.ahcpr.gov/) HERU (http://www.abdn.ac.uk/heru) IHE (http://www.ihe.ab.ca) HERC (http://www.herc.research.med.va.gov/) ECOR (http://www.emory.edu/WHSC/CARDIOLOGY/CVEC/) CHEPA (http://hiru.mcmaster.ca/ceb/programmes/chepa/) SIHE (http://www.ihe.se/english/index.htm) POR&PP (http://depts.washington.edu/porpp) CRD (http://www.york.ac.uk/inst/crd) CHOPR (http://www.pharmacy.arizona.edu/centers/hope/hope.shtml) CREDES (http://www.credes.fr/) HERC (http://www.herc.ox.ac.uk) O HP&CO (http://www.tju.edu/ohp/home/index.cfm/) HERG (http://www.brunel.ac.uk/depts/herg/) ScHARR (http://www.shef.ac.uk/uni/academic/R-Z/sheg) HERO (http://www.sv.uio.no/hero/english.htm) HEF (http://www.hsmc.bham.ac.uk/hef) HEB (http://heb.rokkan.uib.no/) HEP (http://econ.ucalgary.ca/health/default.htm) CIEGS (http://www.ciegs.upv.es/) PEC (http://www.pec.ha.osd.mil/) IHE&CE (http://www.medizin.uni-koeln.de/kai/igmg/) IREME (http://smbh7.smbh.univ-paris13.fr/)* ANAES (http://www.anaes.fr/) DPEP (http://www.usc.edu/hsc/pharmacy/pharmecon/) ISE (http://www.hospvd.ch/public/ise/ise.htm) HOPE (http://www.hoperesearch.com/) CPS (http://www.utexas.edu/pharmacy/research/institutes/) PERC (http://www.st-and.ac.uk/~wwwmgt/index_perc.htm) HEG (http://www.ncl.ac.uk/deph/hegroup.html) UK CH (http://www.leeds.ac.uk/nuffield/infoservices/UKCH)

Valoración

%

0,798 0,798 0,76 0,76 0,722 0,704 0,684 0,684 0,684 0,646 0,646 0,646 0,646 0,646 0,608 0,608 0,608 0,57 0,57 0,57 0,57 0,532 0,476 0,456 0,456 0,456 0,418 0,418 0,418 0,342 0,342 0,342 0,304

79,8 79,8 76 76 72,2 70,4 68,4 68,4 68,4 64,6 64,6 64,6 64,6 64,6 60,8 60,8 60,8 57 57 57 57 53,2 47,6 45,6 45,6 45,6 41,8 41,8 41,8 34,2 34,2 34,2 30,4

*No conecta.

299

297

Gac Sanit 2004;18(4):295-304

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 298

Domínguez-Castro A, et al. Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado

Evaluación de los centros Una vez validado el cuestionario, se evaluaron los 33 centros de farmacoeconomía y economía de la salud de la Unión Europea, Estados Unidos y Canadá seleccionados, para lo cual se empleó el cuestionario anteriormente validado. Mediante la puntuación obtenida en el cuestionario se pudo determinar la calidad de la información contenida en la página web de estos centros. Se considera el valor 1 como valor máximo, o un porcentaje del 100%. En la tabla 2 se puede observar las puntuaciones obtenidas por los distintos centros. Así, se advierte que la página web del Instituto Leonard Davis de la Universidad de Pennsylvania, en Estados Unidos, y el centro de Economía de la Salud de la Universidad de York, en Reino Unido, estaría situada en primer lugar. La tabla 3 muestra el porcentaje de respuestas totales afirmativas y negativas a las preguntas del cuestionario de valoración para cada uno de los centros examinados. De éste se desprende que, excepto en 2 preguntas, la primera sobre la formación de los autores (pregunta 4 del cuestionario) y la segunda sobre la presencia del webmaster en la página web (pregunta 12), cuyo porcentaje fue del 100% de respuestas afirmativas, en el resto se puede observar variabilidad de respuestas. La distribución de centros frente a respuestas que satisfacen los distintos criterios de evaluación se muestran en la figuras 1 a 7 (fig. 1, criterio contenido; fig. 2, criterio credibilidad; fig. 3, criterio descripción; fig. 4, criterio diseño; fig. 5, criterio advertencias; fig. 6, criterio interactividad, y fig. 7, criterio vínculos).

Discusión En este estudio podrían considerarse como limitaciones principales: a) no disponer de cuestionarios de características similares que sirvieran de referencia para determinar la validez de criterio a la hora de validar el cuestionario de evaluación de la calidad de los centros de farmacoeconomía o economía de la salud, y b) que no se pudiera aplicar el análisis factorial como método en la determinación de la validez de contenido debido al número de personas que respondieron al cuestionario, probablemente debido a la gran cantidad de tiempo necesario para llevar a cabo la evaluación de los centros, ya que era necesario visitar en Internet todas las páginas de los centros para evaluar sus características. En cuanto a la validez externa o capacidad de generalización de resultados en la determinación de la calidad de la información de las páginas web, se podría argumentar que no se ha utilizado una terminología específica farmacoeconómica en la elaboración del cues-

Gac Sanit 2004;18(4):295-304

Tabla 3. Frecuencia de respuestas obtenidas en la aplicación del cuestionario de evaluación a centros de farmacoeconomía y economía de la salud

Preguntas

Sí (%)

No (%)

Autor Accesibilidad Formación Formación relacionada Experiencia profesional Experiencia en el tema Misión Referencias Referencias completas Proyectos Descripción proyectos Webmaster Patrocinador Ámbito Actualización Información actualizada Publicaciones centro Publicaciones externas Boletín Vínculos Enlaces Cursos Acceso Marcos Buscador Contador

97 81,8 81,8 100 59,4 54,5 78,8 81,8 65,5 72,7 48,5 100 96,6 90,9 54,5 38,1 81,8 24,2 51,5 85,2 62,1 51,5 39,4 90,9 21,2 9,1

3 18,2 0 0 40,6 0 21,2 18,2 34,5 27,3 51,5 0 3,1 9,1 45,5 61,9 18,2 75,8 48,5 14,8 37,9 48,5 60,6 9,1 78,8 90,9

tionario, por lo que éste podría ser utilizado para determinar la calidad de la información sanitaria en Internet de otro tipo de centros. Como sujetos de estudio se consideran los centros relacionados con farmacoeconomía y economía de la salud, bastante homogéneos, ya que la mayoría de ellos pertenecían al ámbito universitario, tratándose de departamentos o centros de las distintas universidades de Estados Unidos, Canadá y Reino Unido fundamentalmente. Sin embargo, hay otros centros pertenecientes a agencias gubernamentales que podrían introducir cierta variabilidad. Los criterios empleados en la evaluación de calidad coinciden con los utilizados en otros trabajos, en concreto con un estudio llevado a cabo en Estados Unidos en el año 2002 que tenía como objetivo determinar la calidad de la información de las páginas web de temas relacionados con el cáncer de mama. En este trabajo empleaban como criterios de calidad cuestiones relacionadas con su contenido, autoría, descripción, patrocinio y fuentes de información35. En otro estudio en el que se estudiaba la calidad de las páginas web relacionadas con la información acer-

300

298

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 299

Domínguez-Castro A, et al. Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado

Figura 1. Número de preguntas que satisfacen el criterio contenido en los centros evaluados.

Figura 2. Número de preguntas que satisfacen el criterio credibilidad en los centros evaluados.

7 1 0

Credibilidad

3

Número de centros

Número de centros

Contenido 33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0

3

5

3

1

1

2

3

4

5

33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0

6

Número de preguntas con respuesta afirmativa

14

6 0

1

0

1

3

1

2

3

Número de centros

Número de centros

16

5 0

0 2

3

33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0

4

9 3 0 1

3

Figura 6. Número de preguntas que satisfacen el criterio interactividad en los centros evaluados.

Interactividad

Advertencias 31 Número de centros

Número de centros

2

Número de preguntas con respuesta afirmativa

Figura 5. Número de preguntas que satisfacen el criterio advertencias en los centros evaluados.

2 0

8

21

0

Número de preguntas con respuesta afirmativa

33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0

7

6

Diseño

12

1

5

Figura 4. Número de preguntas que satisfacen el criterio diseño en los centros evaluados.

Descripción

0

4

2

Número de preguntas con respuesta afirmativa

Figura 3. Número de preguntas que satisfacen el criterio descripción en los centros evaluados.

33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0

3

3

33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0

27

6 0 0

1

1

2

Número de preguntas con respuesta afirmativa

Número de preguntas con respuesta afirmativa

301

299

Gac Sanit 2004;18(4):295-304

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 300

Domínguez-Castro A, et al. Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado

Figura 7. Número de preguntas que satisfacen el criterio vínculos en los centros evaluados.

Número de centros

Vínculos 33 30 27 24 21 18 15 12 9 6 3 0

15 13 5

0

1

2

Número de preguntas con respuesta afirmativa

ca de la menorragia, los criterios utilizados para evaluar la calidad estaban relacionados con la credibilidad, el contenido, las fuentes de información, la actualización y el rigor de la información36. En la Unión Europea, como parte del proyecto eEurope, se ha creado una comisión para desarrollar los criterios de calidad que deben cumplir las páginas web de temas relacionados con la salud. El objetivo de los criterios de calidad para las webs relacionadas con salud es aumentar la confianza del usuario hacia este tipo de información en Internet y fomentar una mejor práctica en el desarrollo de sitios o páginas web. El objetivo primario de la iniciativa del eEurope en este campo es proporcionar una base común por la cual los Estados miembros puedan desarrollar herramientas que garanticen la calidad en el ámbito nacional o regional. Por consiguiente, en el año 2001 se elaboró el documento «Draft Guidelines on Quality Criteria for Health Related Websites» como medida de la garantía de calidad de la información sanitaria contenida en Internet. Los criterios que se tuvo en cuenta en este documento fueron: transparencia y honestidad, autoría, privacidad, actualidad, responsabilidad y accesibilidad. Los criterios utilizados en este trabajo que coinciden con los empleados en el documento anterior son: credibilidad, que se podría corresponder con transparencia y honestidad, y autoría; salvaguarda o advertencias, donde se incluiría la privacidad; credibilidad y descripción, en cuyos criterios aparecen preguntas relacionadas con la actualidad; criterio y contenido, que incluyen preguntas acerca de la responsabilidad y, por último, en el criterio diseño aparecen preguntas relacionadas con la accesibilidad.

Gac Sanit 2004;18(4):295-304

En relación con las distintas variables consideradas en el cuestionario, aparecen algunas cuya respuesta es afirmativa en la mayoría de los casos. Se trata de variables como autor, formación, webmaster, patrocinador, marco y ámbito. En la mayor parte de los centros aparece de manera explícita la autoría de la página, lo que se considera como una de las características más importantes que debe aparecer en una página web, ya que de ello dependerá la calidad de la información y el grado de fiabilidad de ésta. También en la mayoría de los casos aparece la formación de los autores relacionada con el tema de la página, lo que podría constituir un factor relevante a la hora de determinar el grado de fiabilidad de la información. Que haya acceso al webmaster también es un factor que se repite ampliamente en la mayoría de los centros, lo cual es necesario para poder tener un medio de contacto con los autores. En la mayoría de las páginas web de los centros no aparecen marcos, lo que se considera una ventaja para visualizar de manera correcta la página web, acceder a sus contenidos y acceder por un robot de búsqueda. Aparece una variable en la que se ha respondido de manera negativa en el 90,9% de los centros; se trata de la variable contador. Esta variable hace referencia a la aparición o no de contador de visitas en las página web de los centros de farmacoeconomía o economía de la salud, y el elevado porcentaje de respuestas negativas podría deberse a que, al tratarse de webs de departamentos o centros de universidades, el contador de visitas podría estar situado en la página inicial de la universidad y no dentro de cada departamento o centro perteneciente a ella, por lo que sería difícil contabilizar el número de visitas que se producen a este centro o departamento concreto de farmacoeconomía o economía de la salud. Aunque entendemos que es una división arbitraria, los 33 centros de farmacoeconomía y economía de la salud evaluados pueden dividirse en 3 grupos de acuerdo con las puntuaciones obtenidas en el cuestionario: centros de alta calidad (valores por encima del percentil 70), calidad media (valores por encima del percentil 50), grupo al que pertenece la mayoría de los centros, y calidad baja (valores por debajo del percentil 50). Los centros que se corresponden con el grupo de alta calidad son: Leonard Davis Institute of Health Economics, Centre for Health Economics, Agency for Healthcare Research & Quality, Health Economics Research Unit, The Institute of Health Economics y Health Economics Resource Center. Se podría considerar interesante profundizar en este tema intentando buscar otros sistemas de determinación de calidad que no ha sido posible identificar, tal

302

300

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 301

Domínguez-Castro A, et al. Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado

vez porque no existen, pero con la rápida evolución que se produce en la utilización e investigación relacionada con Internet será posible, en un período relativamente breve, contar con otros sistemas.

Los resultados expuestos muestran la utilidad que puede tener el cuestionario para otros investigadores que deseen emplear un instrumento fiable a la hora de determinar la calidad de las páginas web sanitarias.

Bibliografía

20. Sandvik, H. Health information and interaction on the internet: a survey of female urinary incontinence. BMJ 1999;319:2932. 21. Jadad AR, Gagliardi A. Examination of instruments used to rate quality of health information on the internet: chronicle of voyage with an unclear destination. BMJ 2002;324:569-73. 22. Kim P, Eng T, Deering MJ, Maxfield A. Published criteria for evaluating health related web sites: review. BMJ 1999;318: 647-9. 23. Pealer LN, Dorman SM. Evaluating health-related web sites. J Sch Health 1997;67:232-5. 24. Risk A, Dzenowagis J. Review of internet health information quality initiatives. J Med Internet Res 2001;3:e28 [consultado 17/5/2002]. Disponible en: http://www.jmir.org/2001/ 4/e28/index.htm 25. Mayer MA. Acreditar webs de contenido sanitario: ¿necesidad imposible? Med Clin (Barc) 2001;116:496-7. 26. Eysenbach G, Kóhler C. How do consumers search for and appraise health information on the world widw web? Qualitativt study using focus groups, usability test, and in-deph interviews. BMJ 2002;324:573-5. 27. Ambre J, Guard R, Perveiler FM, RennerJ, Rippen H. Criteria for assesing the quality of health information on the internet 1999 [consultado 7/5/2002]. Disponible en: http://hitiweb. mitretek.org/docs/criteria.html. 28. Rippen H, Risk A. E-health code of ethics. J Med Internet Res 2000;2: e9 [consultado 7/5/2002]. Disponible en: http://www. jmir.org/2000/2/e9/index.htm 29. Internet Healthcare Coalition. Tips for health consumers: finding quality health information on the Internet [consultado 07/05/2002]. Disponible en: http://www.ihealthcoalition.org/ content/tips.html 30. Winker MA, Flanagin A, Chi Lum B, White J, Andrews K, Kennett RL, et al. Guidelines for medical and health information sites on the internet: principles governing AMA web sites. JAMA 2000;283:1600-6. 31. Health on the Net Fundation. HON code on conduct (HONcode) for medical and health web sites [consultado 07/5/2002]. Disponible en: http://www.hon.ch/HONcode 32. Health Internet Ethics: ethical principles for offering internet health services to consumers [consultado 07/05/2002]. Disponible en: http://www.hiethics.com/principles/index.asp 33. Baur C, Deering MJ. Proposed frameworks to improve the quality of health web sites reviews. Med Gen Med 2000;2(3):E35. 34. Streiner DL, Norman G. Measurement scales. A practical guide to their development and use. Nueva York: Oxford University Press, 1989; p. 66-78. 35. Meric F, Bernstam EV, Mirza NQ, Hunt KK, Ames FC, Ross MI, et al. Breast cancer on the world wide web: cross sectional survey of quality of information and popularity of websites. BMJ 2002;324:577-81. 36. Latthe PM, Latthe M, Khan KS. Quality of medical information about menorrhagia on the worldwide web. BJOG 2000; 107:39-43.

1. Ortún-Rubio V, Pinto-Prades JL, Puig-Junoy J. La economía de la salud y su aplicación a la evaluación. Aten Primaria 2001;27:148-50. 2. Drummond MF, O’Brien B, Stoddart GL, Torrance GL. Methods for economic evaluation of health care programmes. Nueva York: Oxford University Press, 1997. 3. Bootman JL, Townsend RJ, McGhan WF. Principles of pharmacoeconomics. Cincinnati: Harvey Whitney Books Company, 1996. 4. García-Altés A. Twenty years of health care economic análisis in Spain: are we doing well? Health Econ 2001;10:71529. 5. Gutiérrez U, Blanco A. Información para pacientes en español. Aten Primaria 2001;28:283-8. 6. World Health Organization. WHO proposal would raise quality of internet health information: dot health could soon be as well known as dot com. 13 November 2000 [consultado 16/04/2002]. Disponible: http://www.who.int/inf-pr-2000/ en/pr2000-72.htm 7. larunachalam S. Assuring Quality and relevance of internet information in the real world. BMJ 1998;317:1501-2. 8. World Health Organization. WHO proposal would raise quality of internet health information: dot health could soon be as well known as dot com. 13 november 2000 [consultado 16/04/2002]. Disponible en: http://www.who.int/inf-pr2000/en/pr2000-72.html 9. Akaho E, Rizwanuddin S. A comparative study of Internet search engines by applying cost effective treatment for myocardial infarction as a search topic. Drug Inf J 1998;32:921-32. 10. Aguillo IF. Herramientas avanzadas para la búsqueda de información médica en la web. Aten Primaria 2002;29:246-52. 11. Eachus P. Health Information on the Internet: is quality a problem. Int J Health Promot Edu 1999;37:30-6. 12. Eng TR, Maxfield A, Patrick K, Deering MJ, Ratzan S, Gustafson D. Access to health information and support: a publid highway or private road? JAMA 1998;280:1371-5. 13. Coiera E. The internet’s challenge to health care provision. BMJ 1996;312:3-4. 14. The web information inequality. Lancet 1997;349:178. 15. Silberg WM, lundberg GD, Musacchio RA. Asssessing, controlling, and assuring the quality of medical information on the internet. Acveat lector et viewor: let the reader and buyer beware. JAMA 1997;277:1244-5. 16. Sonnenberg FA. Health information on the Internet. Opportunities and pitfalls. Arch Intern Med 1997;157:151-2. 17. Wyatt JC. Commentary: measuring quality and impact of the world wide web. BMJ 1997;314:1879-88. 18. Griffiths KM, Christensen H. Quality of web based information on treatment of depression: cross sectional survey. BMJ 2000;321:1511-5. 19. Lissman TL, Boehnlein JK. A critical review of internet information about depression. Psychiatr Serv 2001;52:1046-50.

303

301

Gac Sanit 2004;18(4):295-304

39- pag 291-302

5/9/06

17:29

Página 302

Domínguez-Castro A, et al. Evaluación de la calidad de las webs de centros de farmacoeconomía y economía de la salud en Internet mediante un cuestionario validado

Anexo. Cuestionario de evaluación de centros de farmacoeconomía y economía de la salud

Pregunta

1. ¿Aparece el autor/es identificado/s en la página web? (se considera como autor a la persona o personas responsables del centro o que indiquen que son autores de los contenidos de la página web) (si la respuesta es no, pasar a la pregunta 7) 2. ¿Se proporciona un contacto con la/s persona/s responsable/s del centro? 3. ¿Aparece reflejada la formación académica del/de los autor/es? 4. La formación académica de/de los autor/es, ¿está relacionada con el tema principal de la página web? 5. ¿Aparece reflejada la experiencia profesional del/de los autor/es? (si la respuesta es no, pasar a la pregunta 7) 6. ¿Tiene el/los autor/es experiencia en este ámbito? (en el ámbito universitario se considera que sí; en otros ámbitos deberá aparecer de manera explícita) 7. ¿Aparecen reflejados los objetivos o misión del centro en la página web? 8. Cuando el autor hace referencia a artículos científicos u otras fuentes, ¿proporciona las referencias o acceso a esa información? 9. Si aparecen referencias bibliográficas, ¿están todas completas? (cumplen las normas de Vancouver, Harvard o similares) 10. ¿Aparecen en la página web una relación de los proyectos de investigación que se llevan a cabo en el centro? (si la respuesta es no, pasar a la pregunta 12) 11. ¿Aparece una descripción de los proyectos de investigación? 12. ¿Se proporciona un contacto con el webmaster o administrador de la página web? 13. ¿Se puede determinar el patrocinador de la página web? 14. Ámbito de dependencia del sitio web. Marcar la opción adecuada. a) Ámbito universitario y/o entidades sin fines lucrativos b) Otros ámbitos 15. ¿Aparece la fecha de la última actualización de la página web? (si la respuesta es no, pasar a la pregunta 17) 16. ¿Está actualizada la información? Marcar la respuesta adecuada. a) Actualización igual o inferior a 2 meses b) Superior a 2 meses 17. ¿Se incluyen publicaciones de investigadores del centro? 18. ¿Se incluye un boletín accesible a texto completo en la página web? 19. ¿Aparecen publicaciones externas relacionadas con el tema de la página? 20. ¿Contiene una sección de vínculos relacionados con el tema de la página? 21. ¿Están actualizados los vínculos (enlaces, links)? (si pinchando al azar 5 vínculos, 2 de ellos no conectan, se pondrá no) 22. ¿Contiene información acerca de cursos y sus contenidos? 23. ¿Se tiene acceso desde cualquier página a todas la demás páginas que forman el web? 24. ¿Se permite la lectura de los contenidos de la página web, sin marcos que dividan la pantalla en diferentes zonas? 25. ¿Contiene buscador interno de la información contenida en la página? 26. ¿Hay en la página contador de visitas o datos estadísticos de visita?

Gac Sanit 2004;18(4):295-304

304

302

Sí Sí Sí Sí

No No No No

Sí

No

Sí Sí Sí Sí Sí

No No No No No

Sí Sí Sí

No No No

Sí Sí

No No

Sí Sí Sí Sí Sí

No No No No No

Sí Sí Sí Sí Sí Sí

No No No No No No

40- pag 303-312

5/9/06

17:30

Página 303

303

40- pag 303-312

5/9/06

17:30

Página 304

304

40- pag 303-312

5/9/06

17:30

Página 305

305

40- pag 303-312

5/9/06

17:30

Página 306

306

40- pag 303-312

5/9/06

17:30

Página 307

307

40- pag 303-312

5/9/06

17:30

Página 308

308

40- pag 303-312

5/9/06

17:30

Página 309

309

40- pag 303-312

5/9/06

17:30

Página 310

310

40- pag 303-312

5/9/06

17:30

Página 311

311